솔리리스 대항마 '다니코판' 국내서 3상 임상 진행

• 발작성 야간혈색소뇨증 환자 대상 7개 대학병원서 장기간 연장 시험

[데일리팜=이혜경 기자] 희귀의약품 '솔리리스(에쿨리주맙)'의 대항마로 불리는 '다니코판(ALXN2040)'의 3상 임상시험이 국내에서 진행된다.

식품의약품안전처는 최근 한국아이큐비아가 신청한 '알렉시온 의뢰 임상시험에서 이전에 다니코판을 투여받은 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 한 3상 임상시험'을 승인했다.

이 임상시험은 보체 성분 5 억제제(C5i)에 대한 부가 요법으로서 다니코판의 안전성 및 유효성을 특성화하기 위한 장기간 연장(LTE) 시험으로 서울성모병원, 성빈센트병원, 세브란스병원, 충남대병원, 서울아산병원, 서울대병원, 삼성서울병원에서 진행된다.

다니코판은 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH) 및 C3 사구체신염(C3 glomerulopathy, C3G)과 같은 보체 매개성 희귀질환 치료제 후보물질로 경구용 Factor D 저해제다.

PNH 환자를 대상으로 진행된 임상 2상 시험에서 C5 보체 단백질에 결합하는 단일클론항체 의약품 솔리리스와 병용요법에서 평균 헤모글로빈 수치를 증가시켜 수혈의 필요성을 감소시켰다는 결과가 얻었다.

한편 다니코판은 지난 2017년 미 FDA에 의해 발작성 야간 혈색소뇨증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 데 이어 2019년 9월 미 FDA로부터 혁신 치료제로 지정받았다.

다니코판은 C5 단백질 저해제만을 사용해 치료를 진행했을 때 차선의(sub-optimal) 반응을 나타내는 데 그친 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)을 치료하기 위해 C5 단백질 모노클로날 항체와 병용하는 용도로 개발되고 있는 약물이다.

FDA는 다니코판의 임상 2상 PNH 병용시험에서 도출된 긍정적인 효능 및 안전상 자료를 근거로 혁신 치료제 지정을 결정했다.