부족한 상업화 임상시험, 시판 후 조사로 메워질까

• 첫 줄기세포치료제 품목허가 의미와 전망

식약청이 1일 세계 최초로 줄기세포치료제를 정식 품목허가했다. 줄기세포 연구의 첫 상용화 결실을 우리나라 보건당국이 앞장 서 해냈다는 점에서 의미가 크다는 분석이다.

일각에서는 이번 줄기세포치료제 품목허가가 우리나라 줄기세포 연구 활성화에 새로운 전기로 작용할 것이라는 기대감을 나타내고 있다.

다른 한편 세계 최초에 집착해 안전성·유효성 입증이 충분치 않은데도 품목허가를 서둘렀다는 우려도 적지 않다.

특히 이번 품목허가의 근거가 된 임상시험이 단기간 이뤄졌다는 지적은 앞으로도 계속 제기될 것으로 보인다.

물론 업체 측이 4상에 해당하는 시판 후 임상시험을 3년간 200여명을 대상으로 진행할 계획이라고 밝히고 있지만, 허가 이전에 완료됐어야 하는 것 아니냐는 지적이다.

"상업화 임상시험, 근거제시 부족하다"

이번 줄기세포치료제의 품목허가를 위한 상업용 임상시험은 80명(대조군·시험군 각 40명)을 대상으로 진행했다.

이에 대해 연구자들 사이에서는 유효성을 밝혀내기에는 피험자수가 적고, 6개월의 모니터링 기간도 안전성을 규명하기에는 턱없이 모자란다는 반응이다.

이러한 지적은 해당 제조업체 및 연구책임자도 인정한 바 있다. 임상시험을 주도한 원주기독교병원의 이준원 심장내과 교수도 "보다 정확한 결과를 보기 위해서는 추가적인 임상시험이 필요하다"며 이번 임상시험의 한계를 인정했다.

심지어 허가사항에도 장기간 임상시험 필요성이 언급돼 있다.

사용상의 주의사항 기타 항에는 "장기적인 안전성 및 유효성 평가는 수행된 바 없다"고 언급하고 있다.

또 인체의 종양 생성 우려를 의식했는지 "누드마우스를 이용한 종양원성시험 결과 종양이 형성되지 않았다"는 동물시험 결과도 명시하고 있다. 바꿔 말하면 아직 인체를 대상으로 한 안전성 시험은 이뤄지지 않았다는 뜻이다.

이를 보고 한 업체 관계자는 "식약청이 '부실 심사'라는 비난을 면피하기 위해 변명거리를 늘어 놓은 것 같다"고 지적하기도 했다.

국내 바이오연구자들의 최대 커뮤니티인 ' 브릭(생물학 연구정보센터)'의 반응도 부정적이다. 한 네티즌은 "'우물 안 개구리'식으로 우리끼리 잔치로 끝나는 건 아니냐. 나라 망신살 뻗치는 건 아니겠지"라며 우려했다.

또 다른 네티즌은 "환자 딱 40명만을 대상으로 임상실험한 결과를 가지고 승인을 했다는 것이 맞는 이야기인지는 모르겠다"며 "그렇다면 줄기세포 치료의 불확실성을 감안했을 때 결코 좋은 임상실험 결과는 아니다. Phase II 정도 밖에 되지 않는다"고 평가절하했다.

줄기세포치료제 시장 선점, 세계 표준 이끌어

하지만 줄기세포치료제 시장을 세계에서 제일 먼저 선점했다는 점에서는 평가를 받을 만 하다는 해석도 나온다.

특히 어느나라도 안전성·유효성 평가에 대한 명확한 가이드라인이 없다는 점에서 이번 줄기세포치료제 시판허가가 하나의 잣대로 적용할 수 있다는 견해다.

손여원 식약청 바이오생약심사부장은 "이번 결과를 ICH(의약품국제협력조화회의)에서 정식으로 발표하겠다"며 국내 줄기세포치료제 허가심사 기준을 세계에서 통용되는 기준으로 인정받겠다는 뜻도 전달했다.

또한 이번 품목허가를 계기로 또다른 줄기세포치료제의 상업화가 앞당겨 질 것이란 기대감도 나온다. 현재 우리나라에서 진행되고 있는 줄기세포치료제의 상업화 임상시험은 총 22건으로 이 가운데 8건은 이미 종료됐다.

하반기쯤에는 메디포스트의 제대혈유래 간엽줄기세포치료제 '카티스템'의 품목허가도 점쳐지고 있는 상황이다.

한편 앞으로 임상시험의 부족한 부분은 시판 후 조사를 통해 달성할 계획이다. 식약청은 세포치료제 규정에 따라 6년간 600명의 사용례를 제시할 것을 업체 측에 요구했다. 이를 통해 구체적인 유효성 및 장기간 안전성 결과가 도출될 것으로 전망된다.

업체 입장에서는 600명 사용례를 반드시 내야하는만큼 초기 매출에 상당 부분 영향을 미칠 것이라는 분석이다.