최초 APDS 신약 '조엔자', 국내 희귀의약품 지정

• 2/3상 연구 통해 면역조절 정상화 확인
• 작년 3월 미국 FDA 승인 후 4월 출시

[데일리팜=어윤호 기자] 희귀 면역질환 치료제 '조엔자(Joenja)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 희귀의약품지정 공고를 통해 이같이 밝혔다. 네덜란드 제약사인 파밍그룹이 개발한 조엔자(레니올리십)는 최초의 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타 증후군(APDS)치료제로, 지난해 3월 미국 FDA 승인을 획득한 바 있다.

APDS는 면역세포 발달과 기능에 필요한 PIK3CD 또는 PIK3R1 유전자 중 하나에서 변이가 발생해 나타난다. 100만~200만명 중 1명꼴로 발병한다.

환자는 자가면역, 염증증상이 나타난다. 귀, 부비, 상·하부 호흡기 감염 등 증상이 발생할 수 있고, 림프절 또는 비장이 비대해지고 림프종 등 암 발병 위험도 있다.

조엔자의 승인은 12세 이상의 APDS 환자 31명을 대상으로 효능과 안전성을 평가한 다국가, 삼중맹검, 위약대조, 무작위 임상 2/3상 시험의 결과를 기반으로 한다. 또한 환자 38명이 평균 2년 동안 조엔자를 투여받은 장기 개방표지 연장 임상시험 데이터가 제출됐다.

무작위 위약대조 12주 연구 결과는 조엔자 70mg 1일 2회 투여의 임상적 효과를 입증했다. 림프절 크기 감소, 미감작 B세포 증가로 측정된 림프증식의 개선을 평가한 공동 1차 평가지표에서 유의한 결과가 도출됐고 면역조절이상과 면역표현형 정상화에 대한 영향이 반영됐다.

조엔자와 위약 간에 림프절 크기 평균 변화 차이는 –0.25, 미감작 B세포 비율 차이는 37.30이었다. 가장 흔한 이상반응은 두통, 부비동염, 아토피피부염 등이다.

한편 파밍그룹은 지난 2019년 노바티스와 조엔자에 대한 라이선스 계약을 체결했다. 지난해 4월 조엔자의 미국 출시에 따라, 노바티스는 조엔자가 출시되면 파밍그룹으로부터 1050만달러를 받게 됐으며 추가 마일스톤과 경상로열티 수익도 얻게 됐다.