외투세포림프종 치료 희귀약 '제이퍼카' 국내 허가

• 식약처, 19일 승인...환자 치료제 선택 폭 확대

[데일리팜=이혜경 기자] BTK저해제 '제이퍼카(피르토브루티닙)'가 국내 허가를 받았다.

식품의약품안전처(처장 오유경)는 19일 한국릴리가 수입하는 외투세포림프종(Mantle Cell Lymphoma, MCL) 치료 희귀의약품인 제이퍼카를 허가했다고 밝혔다.

이 약은 종양 세포 증식에 관여하는 '브루톤 티로신 키나아제(Bruton tyrosine kinase, BTK)'에 결합해 그 활성을 억제함으로써 치료 효과를 내며, 기존 치료제와 BTK에 결합하는 방식이 달라 기존 방법으로 치료가 어려운 외투세포림프종 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

식약처는 지난해 9월 제이퍼카를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제17호 제품으로 지정하고, 신속하게 심사해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.

이 약은 최초의 비가역적 BTK저해제로 주목받고 있으며 가역적 BTK저해제인 '임브루비카(이브루티닙)', '브루킨사(자누브루티닙)' 등 약물 치료 실패 환자에 대한 대안으로 평가 받는다.

지난 1월 미국 FDA로부터 BTK저해제로 신속 승인을 획득한데 이어, 같은해 12월 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소림프구성 림프종(SLL) 적응증 또한 신속승인이 이뤄졌다.

국내에서는 지난 2021년부터 CLL/SLL 환자를 대상으로 한 임상 3상이 진행 중이다.

품목허가를 앞두고 지난 7월 진행된 중앙약사심의위원회에서도 치료적 확증 임상시험(3상) 자료 제출을 허가 조건으로 조건부 품목허가가 타당하다고 심의했다.

2상 시험자료의 안전성 평가에서 치명적 이상반응으로 인한 사망례가 0.6%(4례)로 보고돼 무시할 수는 없으나, 약물 투여와 관련한 이상 반응이 투여 중지 및 용량 감량으로 대부분 관리가 가능하다는 의견이 있었다.

또 해당연구에서 BTK 억제제를 포함해 이전 치료를 받은 R/R MCL에서 종양반응율이 57.8%로 유효하고, 3등급 이상의 이상반응 중 약물 관련 이상반응은 20.6%로 주로 호중구감소증이고 조절 가능한 것으로 나타났다.