한 약국이 보유하고 있는 모사프리드 성분의 의약품들. [데일리팜=정흥준 기자] 약국에서 보유하고 있는 대체조제 가능 의약품이 평균 6.4개 제약사의 제품인 것으로 나타났다. 많게는 한 약국에서 25개사의 동일성분약을 재고 관리하고 있었다.의약분업 이후 대체조제가 합법적으로 가능하지만 상품명처방 관행에 따라 약국의 재고 부담이 커졌다는 지적이다.또 건강보험재정과 불용재고약 관리 등 사회적 비용에도 악영향을 미쳐 제도 개선이 필요하다는 목소리가 나오고 있다.5일 약사의미래를준비하는모임은 약사 126명을 대상으로 진행한 대체조제 약 관련 지역약국 현황조사 결과를 발표했다. 조사는 지난 8월 25일부터 8월 31일까지 진행했으며, 객관성과 신뢰도를 확보하기 위해 응답 시 약의 코드입력과 사진을 첨부하도록 했다.대체조제가 가능한 의약품이 몇 개 제약사의 제품인지를 묻는 질문에서, 약사들은 평균 6.37개 회사의 제품을 가지고 있다고 응답했다. 많게는 25개 회사의 제품을 보유하고 있었다.병·의원 한 곳에서 처방하는 대체조제 가능 약의 개수를 묻는 질문에는 평균 4.81개 회사 제품을 재고로 가지고 있었다.여러 제약사의 동일성분약 재고를 소진하지 못해 폐기한 경험이 있다는 답변이 79.4%를 차지했다. 대체 조제 가능한 약을 가장 많이 보유하고 있는 성분은 28개 약국이 응답한 소화기관용 약 ‘모사프리드’였다.그 다음으로는 14개 약국이 레바미피드(소화성궤양용제), 10개 약국이 로수바스타틴(동맥경화용제)과 아토르바스타틴(동맥경화용제), 9개 약국이 록소프로펜(해열진통소염제), 8개 약국이 세파클러(주로 그람양성·음성균 작용) 순으로 다빈도 응답했다.동일성분약을 여러 회사 제품으로 처방하는 진료과를 묻는 질문에는 126개 응답 중 내과가 48곳으로 가장 많았다. 그 다음으로는 가정의학과 15곳, 이비인후과 14곳, 정형외과 10곳, 일반의원 8곳, 피부과 6곳, 소아과 5곳으로 집계됐다.대체조제 시 잘 사용하지 않는 불용재고약을 선택한다는 응답이 33.3%로 가장 많았다. 약사들이 대체조제 약을 선택할 때 고려하는 점은 ‘잘 사용하지 않는 불용재고약’이 33.3%로 가장 많았다. 그 다음으로는 오리지널약 26.2%, 재고가 가장 많은 약이 23%를 차지했다. 가장 저가약을 선택한다는 답변은 16.7%로 집계됐다.약준모는 “저가 제품을 처방할 시 최고가 제품을 처방하는 것에 비해 건보재정과 더불어 국민이 부담하는 본인부담금도 약 5배가량 절약할 수 있다. 하지만 현재 처방 제도에서는 의사의 약제 선택이 절대적으로 작용하고 있다”면서 “정보의 비대칭성으로 국민들은 자신이 복용하는 의약품 선택에서 배제돼 있다. 이를 해결하기 위한 하나의 방법으로 성분명 처방이 대안이 될 수 있다”고 설명했다.수많은 대체조제약이 처방되는 현상은 개별 약국의 부담뿐 아니라 불용재고 약으로 인한 국가적·사회적 비용을 발생시킨다는 설명이다. 또 건강보험재정에도 악영향을 끼쳐 국가와 국민의 입장에서 부정적이라고 비판했다.약준모는 “어떻게 생동성이 인정된 저가의 제네릭으로 처방을 유도할 수 있을지에 대한 국가 차원의 자료 수집과 개입이 반드시 필요하다”면서 “식약처에서 ‘묶음의약품’으로 관리되고 있는 동일 ‘제조소의 위탁제조 쌍둥이 제네릭’들 간에는 사후통보 조차 필요 없는 완전히 자유로운 대체조제도 가능해야한다”고 주장했다.

[데일리팜=김지은 기자] 경찰과 검찰이 약사와 도매상이 ‘점주’ 개념으로 여러개 약국 운영에 개입해 수사 의뢰된 사건에 대해 ‘무혐의’ 취지로 사건을 종결한데 대한 파문이 일고 있다.법률 전문가들은 이번 사건에 대해 경찰과 검찰이 약사법리를 제대로 해석하지 못한 것이라며 지적하는가 하면, 관련 부처인 보건복지부는 동일 사안을 두고 법 위반 소지가 있다고 해석했다.하지만 건강보험공단의 수사의뢰로 불거진 이번 사건이 경찰, 검찰에서 무혐의, 불송치로 마무리되면서 당장은 사법기관 판단을 받을 길도 막힌 상황이 됐다.수사기관의 이번 판단이 암암리에 퍼져있는 기업형 네트워크 약국들의 면죄부가 될 수 있다는 점에서 파장이 예상된다.◆경찰 불송치·검찰 불기소 판단 배경=지역 약사회에 따르면 이번 사건은 지역 건강보험공단이 경찰에 면허대여 등 불법 개설 의심 약국 관련 수사의뢰하면서 불거졌다. 공단은 지난 2023년 인천경찰청에 1차 수사의뢰를 진행했고, 이 과정에서 기존 수사 의뢰 약국과 관련 의심자나 관련자 휴대폰, 금융거래내역 등 압수수색 실시한 결과 추가로 불법 개설 의심 약국 3곳에 대해 긴급 행정조사를 추가, 2차 수사의뢰를 진행했다.하지만 2024년 인천경찰청은 관련 약국에 대해 ‘혐의 없음’으로 불송치 통보를 했다.경찰은 수사결과에서 대법원 판례(98도 2119호)를 인용 "선행 약국 개설 약사가 후행 약국에서 직접 조제·판매하거나 무자격자를 고용해 이를 지시하지 않은 이상, 자금 조달이나 수익 배분, 직원 관리 등은 약국의 개설이 아니라 단순 운영에 불과한 것으로 볼 수 있다"는 논리를 제시했다.경찰은 또 의료법과 약사법 상 중복 개설, 운영의 개념을 따로 보기도 했다. 의료법의 경우 의료인이 의료기관을 중복 ‘개설·운영’하는 것을 금지하는 반면, 약사법은 약국의 중복 ‘개설’만을 금지하는 등 차이가 있다고 한 것이다.경찰의 불송치 결정에 불복한 공단은 검찰에 이의 신청을 진행했다.공단은 이의신청에서 “대법원 판례가 약국에서 직접 의약품을 제조, 판매했거나 무자격자를 고용해 주관 하에 의약품을 제조, 판매하지 않는 이상 약국 중복개설이 아닌 단순 운영에 불과하다는 태도를 보인하다고 인용했다”며 “해당 판례는 위와 같이 유추할 수 있는 내용이 일부 포함됐을 뿐 실질적으로는 해당 피고인이 무자격자를 고용한 것은 중복개설에 해당한다는 것을 확정한 내용의 판례”라고 강조했다.이어 “2020년 약사 자격에 대한 국민 신뢰를 제고하는 등의 취지로 면허대여 관련 조항의 약사법 개정이 있었고, 약국 중복개설에 대한 요양급여비용 지급보류 등 강화된 내용의 국민건강보험법 개정도 있어 개정된 법령에 따른 판단도 요구된다”고 했다.공단은 또 “헌법재판소 결정에서 약국 개설은 ‘약국의 시설 및 인력의 충원·관리, 개설신고, 약사업의 시행, 필요한 자금의 조달, 그 운영 성과의 귀속 등을 주도적인 입장에서 처리하는 것’을 의미한다고 판단한 바 있다”면서 “무자격자를 고용했거나 직접 의약품 제조·판매가 없더라도 중복개설에 해당할 여지가 충분히 있다고 보여진다”고 지적했다.하지만 인천지검은 이 같은 공단 측 주장에도 불구하고 이번 사건을 불기소 통보하며 종결했다. 이번 건에 대해서는 사실상 사법부 판단을 받을 기회조차 차단된 셈이다.법률 전문가에 따르면 검찰의 결정이 나온 후 한달 이내 항고가 가능하다. 하지만 검찰 불기소 결정이 나온 후 이미 수개월이 경과한 것으로 알려져 현재로서는 사법부 판단을 받을 길도 막힌 상황이다.◆복지부는 “약사법 위반 소지”…변호사 “사법부 판단 뒤집는 결과”=약국 개설자가 자금을 조달하고, 수익을 귀속하는 등 다른 약국 운영에 실질적으로 관여하더라도 직접 조제에 개입하지 않았다면 위법은 아니라는 수사기관의 판단에 대해 약사사회는 우려하고 있다.이번 판단이 기업형 네트워크 약국의 도화선이 될 수 있다는 우려에서다. 더불어 최근 문제가 되는 대자본을 바탕으로 한 마트형, 창고형약국 개설에도 영향을 미칠 수 있을 것이라는 예상이다.이 가운데 행정기관과 법률 전문가는 관련 사안에 대해 배치되는 판단을 내놓아 파장이 예상된다.지역 약사회가 이번 사건에 대해 보건복지부에 질의한 결과 복지부는 오히려 법률 위반으로 볼 수 있다는 판단을 내놓았다. 복지부는 최근 지역 약사회 질의에 대해 “선행 약국의 약사가 후행 약국 여러개 자본을 투자해 운영하고, 수익의 귀속을 받는 구조에 대한 명시적 규정은 없다”면서도 “약국 개설을 주도하고 그 약국의 운영을 지배하며 그에 따른 수익을 귀속한 자가 약국 개설자가 아닌 다른 자로 귀결된다면 불법개설 의심 약국으로 약사법 위반 소지가 있을 것으로 판단된다”고 밝혔다. 법률 전문가도 이번 경찰, 검찰의 판단은 기존 사법기구 판단들과 전면으로 배치하는 것이라며, 추후 대형 자본으로 바탕으로 한 네트워크형 약국 양산에 근거가 될 수 있다고 지적했다.실제 대법원은 지난 2022년 면허대여 약국 사건에서 “자격이 없는 일반인이 약국 개설을 가장하기 위해 유자격 약사를 고용하여 '명의'로 개설신고를 했더라도, 실질적으로 시설, 자금, 운영 성과 등을 주도했다면, 이는 여전히 약사 아닌 자에 의한 약국 개설로 봐야 한다”고 판시한 바 있다.즉, 실질적 운영자를 둔 상황에서 형식상 다른 약사 명의로 개설됐고 그 명의 약사가 약국에서 직접 조제·판매를 했다는 점만으로 이를 합법적인 개설로 볼 수 없다는 점을 명확히 한 것이다.우종식 변호사(법무법인 규원)는 “현재까지 면대약국과 관련한 사법부 판단을 뒤집는 결정이다. 법리를 오해한 결과라고밖에 볼 수 없다”며 “이전 검사들은 같은 혐의로 기소를 해 왔던 것인데 이번에 불기소 결정을 했다는 건 이해할 수 없다. 검찰의 불기소 결정을 명확히 따져볼 필요가 있다”고 말했다.

[데일리팜=김지은 기자] 대한약사회(회장 권영희)가 동일성분 대체조제와 관련 최근 잘못 알려진 부분을 바로잡겠다며 나섰다. 최근 의사협회가 국회에서 대체조제 활성화 관련 입법이 진행되면서 관련 제도를 비판하는 등 강경 조치에 나선데 따른 조치로 파악된다.약사회는 “최근 동일성분 대체조제 개념이 사실과 다르게 보도되면서 국민 혼란이 가중될 우려가 제기되고 있다”며 “약사회는 국민 건강을 책임지는 전문가 단체로서 사실에 기반한 정확한 정보를 알리고자 한다”고 밝혔다.약사회는 우선 대체조제는 약사법 제27조에 근거해 시행되는 제도로, 약사는 의사 또는 치과의사가 처방한 의약품과 동일한 성분·함량& 61598;제형을 가진 의약품으로 대체하여 조제할 수 있다고 강조했다.약사회는 “의사가 처방한 약이 품절이거나 약국에 없다면 약사는 환자의 치료 공백을 예방하기 위해 약효가 동등하고 안전성·유효성이 확보된 동일 성분·함량& 61598;제형의 약으로 대체하고 즉시 환자에게 알릴 수 있다”며 “대체조제 대상이 되는 의약품은 식약처의 엄격한 심사를 거쳐 동등한 약효를 인정받은 약에 한해서만 가능하고, 제조 공정이나 체내에 흡수되는 속도와 흡수량이 다르면 대체조제 할 수 없다”고 말했다.이어 “대체 약제의 임상적 효과 미흡이나 부작용 발생 우려 등의 주장은 통계적 허용 범위에 대한 이해 부족으로부터 비롯한 비과학적 주장”이라며 “정부에서 장려하고 있는 제네릭약 사용과 저가 대체조제를 불법으로 매도하는건 정부는 물론 관련 제도를 도입한 해외 선진국 모두를 불신하는 것”이라고 주장했다. 약사회는 또 “코로나 대유행 이후 의약품 공급 불안정 상황이 지속되고 있음에도 약사의 적극적인 대체조제로 인해 환자들은 의약품 수급불안정으로 인해 조제받지 못하고 여러 약국을 전전하는 불편함을 겪지 않고, 치료 지연을 방지할 수 있었다”면서 “동일성분 대체조제율이 매년 꾸준히 상승하고 있는 것은 국민을 위한 약사들의 적극적인 대처와 노력을 보여주는 지표”라고 강조했다. 약사회는 최근 국회 보건복지위원회를 통과한 약사법 개정안은 전화·팩스 등으로만 이뤄지던 사후통보를 건강보험심사평가원 시스템을 이용하도록 한 것으로, 통보 방식의 절차적 개선 및 방법 확장에 관한 부분이 핵심이라고 설명했다.사후통보 시 전산시스템을 통해 보다 명확하고 정확하게 해 의·약사 간 소통을 효율적으로 하겠다는 의미라고도 강조했다.약사회는 “일부에서 해당 약사법 개정으로 대체조제의 광범위한 확산을 우려하는 것으로 호도하고 있지만 오히려 사후통보의 객관성과 정확성을 제고할 수 있을 것으로 기대되고 있다”며 “약사회는 대체조제 제도 본래 취지를 지켜 국민 건강권을 보호할 것이다. 제도를 의도적으로 왜곡하거나 환자의 선택에 오해를 불러일으킬 수 있는 설명이 반복되지 않도록 보건당국, 의료계와 적극 소통하겠다”고 말했다.

[데일리팜=이정환 기자] 정부가 안전성·유효성을 입증하는 임상1·2상을 끝마치고 시판허가를 눈 앞에 둔 신약 후보물질 지원을 위한 '임상3상 특화펀드' 신설을 위해 600억원 예산을 순증 편성했다.실패해도 정부 대출 R&D 예산 책임을 면제하는 '성공불 융자' 도입 연구를 위해서는 예산 5억원을 쏟는다.K-글로벌 백신 펀드는 올해 편성된 예산이 없었지만, 내년에는 200억원 순증하기로 했다.수출유망 의약품의 제조 선진화를 지원하는 예산도 올해 0원에서 내년 41억원 순증했다.5일 보건복지부의 2026년도 제약산업 경쟁력 강화 예산안 사업설명자료를 살핀 결과다.복지부는 임상3상 특화펀드와 성공불 융자 도입 연구 내년 예산을 600억원 순증했다. 600억원은 특화펀드 조성을 위한 정부 출자금으로 쓰인다.임상3상 특화펀드는 임상1·2상을 완료해 안전성·유효성 입증에 성공하고 시판허가를 눈앞에 둔 신약 후보를 선정해 매머드급 비용이 소요되는 임상3상을 지원하는 사업이다.민간투자자본 조달이 어려운 혁신신약과 바이오베터 파이프라인을 보유한 제약·바이오 기업 가운데 임상3상을 완료했거나 진행중인 경우 투자 대상이다.정부 예산 지원(융자)을 받아 신약 개발에 나선 제약사가 최종적으로 개발에 실패하더라도 정부 융자금 상환 의무를 면제하거나 일부 감면하는 '신약 성공불 융자' 도입을 위한 제반연구도 시작한다.내년에 편성된 예산은 5억원으로, 신약 개발 의지가 충분한 제약사라면 실패해도 재정적 책임을 묻지 않는 정부 제도가 국내 도입될 수 있을지 주목된다.제약산업 육성을 위한 신규 투자 재원 발굴을 위해 성과기반 회수 구조인 성공불 융자 도입을 검토할 필요가 있다는 게 복지부 입장으로, 도입 가능성, 모델 설계 등 정책연구에 5억원을 쓰겠다는 계획이다.복지부는 복제약 중심의 제약산업 구조를 탈피하고 블록버스터급 신약 창출과 혁신생태계 구축을 위해 국내 혁신기업에 투자하는 메가 펀드를 조성하는 K-글로벌 백신 펀드도 200억원 순증한다. 글로벌 임상시험 허브 구축 예산은 올해 51억4000만원에서 내년 70억2700만원으로 18억8700만원 증액했다.글로벌 임상시험 유치를 활성화하고 임상시험 효율성 제고를 위해 연구자, 개발사, CRO, 전문인력 등을 대상으로 역량 강화를 지원하기 위해서다.국내 의약품 제조시설의 글로벌 GMP 인증에 소요되는 제반 비용과 글로벌 GMP 인증을 위해 생산시설을 개선하려는 제약·바이오기업을 지원하는 수출유망 의약품 제조 선진화 지원 예산은 내년 41억원 순증했다.바이오헬스산업 공급망 위기에 선제적 대응을 위해 생산시설, 원부자재 확보, 비축 체계 등 통합적 안정화 대응체계 예산도 157억8000만원 순증했다.혁신형 제약기업 육성지원 예산은 올해 2억8000만원에서 내년 1억9000만원으로 9000만원 감액했다.제약산업 육성·지원 시행계획 수립과 인증 지원·모니터링 예산에 필요한 예산이다.국내외 제약산업 정보수집·제공 예산도 올해 2억2200만원에서 내년 1억5200만원으로 7000만원 줄였다. 제약산업정보보털을 통해 고급 정보를 구축하고 서비스를 제공하는 사업이다.

[데일리팜=강혜경 기자] 병원계가 의료현장 정상화와 회원병원 홍보에 집중한다는 방침이다.대한병원협회 홍보위원회(위원장 고도일, 대한병원협회 부회장)는 5일 안다즈서울강남호텔에서 제6차 홍보위원회를 개최하고 전공의 복귀 대응 및 정부정책 추진사항 대국민·대언론 홍보 활동에 앞장 서기로 했다. 장기화된 의정갈등 이후 의료현장에 복귀하는 전공의들의 빠른 적응과 수련환경 조성에 도움이 되는 홍보에 관심을 기울인다는 것.또한 국민들의 올바른 의료이용을 위해 정제된 홍보가 필요하다는 데 뜻을 같이 하고 대언론 활동도 펼치기로 했다.고도일 홍보위원장 겸 부회장은 "전공의 복귀로 진료지원인력(PA)과의 새로운 갈등이 보여지며 우려의 시선이 있는 것은 사실이지만, 모든 불안 요소들을 불식시키고 의료현장에서 환자안전이 도외시되는 일이 없도록 홍보활동을 강화해 나가야 할 것"이라고 말했다.아울러 이날 홍보위원회는 협회지 '병원' 발행을 보고받았다.회의에는 고도일 위원장 겸 부회장, 권정택(중앙대학교병원장)·이재학(허리나은병원장) 홍보 부위원장, 노홍인(상근부회장)·한창훈(국민건강보험 일산병원장)·지규열(연세하나병원장)·박혜경(사무총장) 홍보위원 등이 참석했다.

[데일리팜=정흥준 기자] 대형·창고형 약국이 잇달아 등장하면서 규모에 비례한 약사 인력 기준을 마련해야 한다는 주장이 나오고 있다.광주광역시약사회는 최근 복지부 약무정책과에 ‘대형 창고형 약국 규정 신설’을 요청하는 공문을 발송했다.우선 시약사회가 요청한 방안은 인력과 시설 기준 마련이다. 약국 규모와 구매 소비자 수에 비례해 적정 수의 약사 인력을 의무 배치할 수 있도록 규정하자는 주장이다.또 적정 면적의 조제실과 충분한 복약상담 공간을 확보하도록 의무화하고, 일반의약품도 약사 상담을 통해 구매할 수 있도록 개선하자고 제안했다. 의약품 진열과 판매 방식에 대한 가이드라인도 필요성을 강조했다.약물 오남용 방지 대책 수립도 요구했다. 일반의약품을 포함해 모든 의약품 판매 시 복약지도를 의무화하자는 입장이다.아울러 감기약, 진통제 등 오남용 가능성이 높은 일반약은 구매가능 수량을 제한하는 방안을 검토하자고 했다.이외에도 약국 개설자가 창고형, 마트형, 공장형, 도매, 할인 등 약을 공산품처럼 인식해 불필요한 과소비와 오남용을 부추길 수 있는 표시·광고를 금지하는 약사법령 개정이 필요하다고 전했다.마지막으로 약국 개설 심의위원회를 신설해달라고 요청했다. 면허대여가 의심되는 약국 개설, 상담이 이뤄지지 않는 대형 할인마트 형태의 약국 개설 등을 사전 예방하기 위한 장치가 필요하다는 주장이다.시약사회는 “대형 창고형 약국이 국민 건강에 잠재적으로 미칠 수 있는 부정적 영향을 미시적으로 파악하고, 약국 기준 대책 수립을 즉각 시행해줄 것을 강력 요청한다”고 밝혔다.

[데일리팜=정흥준 기자] 부산 사상구약사회가 사상구청, 사상구가족지원센터와 함께 외국인 주민 전용 약국 이용 가이드북을 발간했다.이번 가이드북 발간은 부산 지역구에서 처음 있는 사업이다. 외국인 주민의 원활한 의사소통을 지원하고, 약물 오남용을 예방하기 위한 목적이다.약국 이용 시 자주 사용하는 부위별·증상별 통증 표현 90개, 일반 표현 6개, 복약지도 표현 17개를 베트남어, 중국어, 영어 3개 국어로 수록했다.가이드북은 사상구 내 약국, 다문화나눔터, 보건소, 민원실 등에 비치된다. 구청 홈페이지에서 열람·다운로드할 수 있고 QR코드를 통해서도 활용할 수 있다.조병길 사상구청장은 "언어 장벽으로 어려움을 겪는 외국인을 위해 앞으로도 지원책을 지속해 발굴해 나가겠다"고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 휴온스그룹 휴온스엔 5일 '한국농업기술진흥원 창립 16주년 기념식'에서 손동철 대표가 표창을 수상했다고 5일 밝혔다.농촌진흥청은 농업 기술 혁신과 농산업 발전에 기여한 유공자를 선정해 시상했다.휴온스엔은 2021년 농촌진흥청으로부터 '와이셀라 시바리아 JW15'를 이전 받아 대량 배양·생산 공정을 최적화하고 식품의약품안전처 개별인정형 기능성 원료로서 인정받았다. '와이셀라 시바리아 JW15'는 한국전통식품인 김치에서 유래된 국내 유일 ‘면역기능성 프로바이오틱스’로 한국인의 전통 발효음식 속 건강 가치를 현대 과학으로 입증했다.휴온스엔은 이를 기반으로 국내 최초 식품의약품안전처 인증 면역활성 유산균 제품인 '면역엔 와이셀라’를 출시했으며, 지난 7월에는 미국 식품의약국(FDA)로부터 신규 건강식품원료(New Dietary Ingredient Notification, NDIN) 인증을 획득해 글로벌 시장 진출의 교두보를 마련했다.지난 6월에는 국립식량과학원으로부터 호흡기건강 개선 기능성원료의 특허 기술을 이전 받았다. 이를 활용한 호흡기 건강개선 건강기능식품 개별인정 허가 및 사업화를 위해 농림식품기술기획평가원(IPET) 기술사업화를 수행하고 있다.손동철 대표는 "앞으로도 국산 천연물 소재를 적극 발굴하고 과학적 연구를 통해 그 기능성을 입증하는데 연구 개발 역량 강화에 집중할 것이다. 이를 기반으로 농촌 진흥청과의 긴밀한 협력을 통해 산업 생태계의 발전은 물론, 글로벌 시장 진출을 선도할 수 있도록 앞장서겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이석준 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형(과제명: GC1130A) 치료제가 식품의약품안전처(식약처)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. 미국 FDA와 유럽 EMA에 이은 세번째 희귀의약품 지정이다.국내 희귀의약품 지정은 ▲유병 인구 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품 ▲적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약품을 대상으로 한다.국내 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면 및 조건부 허가 신청 대상이 되는 혜택이 부여된다.산필리포증후군은 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease)의 일종이다. 소아 약 7만 명 당 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다. 일반적으로 2~5세부터 언어 발달 지연 및 발달 정체가 나타나며, 이후 인지 기능 저하, 운동 능력 약화, 호흡기 문제가 발생해 생명에 심각한 위협을 준다.현재까지 승인된 산필리포증후군 치료제는 없으며, 증상 완화를 위한 재활 치료만 이뤄지고 있어 환자들의 미충족 의료 수요가 높다.GC녹십자는 해당 치료제를 뇌실투여(intracerebroventricular, ICV) 제형으로 개발하고 있다. 이 방식은 약물을 뇌실로 직접 투약하기 때문에 중증 환자군의 인지 기능 개선에 효과적일 것으로 기대된다. 2024년 발표된 GC1130A의 비임상 결과에서 ICV 제형이 척추강 내 직접 투여(IT) 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과가 있음을 입증했다.GC1130A는 현재 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 진행 중이다. 5년 내 상용화가 목표다.허은철 GC녹십자 대표이사는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다. GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 될 것”이라고 말했다.