[데일리팜=천승현 기자] 주요 상장 제약바이오기업들이 1분기에 외형이 크게 확대됐다. 10곳 중 9곳의 매출이 전년대비 증가했다. 확고한 캐시카우를 보유한 기업들을 중심으로 의료 공백 악재에도 성장세를 이어갔다. 주요 제약사 5곳 중 2곳이 적자를 기록했고 매출 대비 영업이익률이 개선된 업체는 절반에도 못 미치며 수익성은 기복을 나타냈다.17일 금융감독원에 따르면 지난 1분기 주요 상장 제약바이오기업 40곳 중 35곳의 매출이 전년동기대비 증가했다. 상장 제약바이오기업 중 분기보고서를 제출한 매출 상위 40곳을 대상으로 집계했다. 차별화된 캐시카우를 보유한 업체들의 뚜렷한 외형 성장을 이뤘다.SK바이오팜의 1분기 매출은 1140억원으로 전년보다 87.5% 늘었다. 뇌전증신약 엑스코프리의 미국 매출이 909억원으로 작년 1분기 539억원보다 68.6% 증가하며 미국 진출 이후 최대 규모를 나타냈다.‘세노바메이트’ 성분의 엑스코프리는 SK바이오팜이 초기 개발부터 미국식품의약국(FDA) 허가까지 전 과정을 독자적으로 수행한 뇌전증 신약이다. SK바이오팜은 지난 2019년 11월 세노바메이트를 '엑스코프리‘라는 제품명으로 미국 FDA 허가를 받았다. 2020년 5월부터 SK라이프사이언스를 통해 직접 판매하고 있다.엑스코프리는 미국 발매 이후 매 분기 매출 신기록을 경신하고 있다. 2020년 2분기 첫 매출 21억원이 발생했고 2020년 1분기에 100억원을 넘어섰다. 작년 1분기에 매출 500억원을 넘어섰고 올해 들어 분기 매출이 1000억원에 육박했다. 엑스코프리의 미국 누적 매출은 6217억원으로 집계됐다.파마리서치는 1분기 매출이 747억원으로 전년보다 34.8% 늘었다. 의약품 리앤톡스와 의료기기 리쥬란·콘쥬란 등이 성장세를 이어가면서 매출 규모가 크게 확대됐다.동구바이오제약, 삼성바이오로직스, 경보제약 등이 지난해보다 매출 규모가 30% 이상 확대됐다. 메디톡스, 대원제약, 셀트리온, 경동제약, 영진약품, 동화약품, 안국약품, 삼일제약, 광동제약, 휴온스, 휴젤, HK이노엔, 보령, 한미약품, 신풍제약, 환인제약, JW생명과학 등은 10% 이상의 매출 성장률을 기록했다.삼성바이오로직스가 1분기에 가장 많은 9469억원의 매출을 기록했다. 전년동기보다 31.4% 증가하며 실적 고공행진을 지속했다. 삼성바이오로직스는 원료의약품 바이오의약품 위탁 생산(CMO)과 위탁 개발(CDO)이 주력 사업이다. 삼성바이오로직스는 1분기 누적 수주금액은 125억 달러에 달했다. CMO 제품 수는 90개로, CDO 제품 수는 116개로 각각 확대됐다.셀트리온은 1분기 매출이 전년보다 23.3% 증가한 7370억원을 기록했다. 주력사업 부문인 바이오시밀러 사업은 전년 동기 대비 57.8% 성장한 매출 6512억원을 기록했다.종근당, 제일약품, 일양약품, 대한뉴팜, 알리코제약 등은 1분기 매출이 전년보다 축소됐다. 종근당은 1분기 매출이 전년보다 1.0% 감소한 3615억원을 기록했는데 주력 의약품 이탈에 따른 공백을 최소화했다는 평가다. 종근당은 지난 2019년부터 HK이노엔과 손 잡고 위식도역류질환 신약 ‘케이캡’을 공동 판매했지만 올해부터 협업을 종료했다. 지난해 1분기 케이캡은 283억원의 매출을 올렸다.제약바이오기업들은 수익성이 기복을 나타냈다.주요 제약바이오기업 40곳 중 영업이익이 증가한 업체는 20곳으로 집계됐다. 영진약품, HK이노엔, 대원제약, 동구바이오제약, 삼일제약, 휴젤, JW중외제약, 파마리서치, 한미약품, 삼성바이오로직스, 환인제약, 동국제약, 광동제약, 보령, 대웅제약, 삼천당제약 등의 영업이익이 전년보다 증가했다.HK이노엔은 1분기 영업이익이 173억원으로 전년동기대비 206.0% 늘었다. 신약 케이캡은 1분기 처방액이 452억원으로 전년보다 26.8% 증가하며 신기록 행진을 이어갔다. 올해부터 케이캡의 파트너가 종근당에서 보령으로 변경됐는데도 처방 시장에서는 여전히 고공행진을 지속했다. HK이노엔과 보령은 지난해 말 코프로모션 계약을 맺고 올해부터 케이캡과 카나브패밀리의 공동 판매를 시작했다. HK이노엔은 올해부터 카나브패밀리도 가세하면서 실적 개선으로 이어졌다. 영진약품, 대원제약, 동구바이오제약, 삼일제약, 휴젤, JW중외제약, 파마리서치, 한미약품 등은 영업이익이 20% 이상 늘었다. 일동제약, SK바이오팜, 경보제약, 종근당바이오 등은 흑자전환했다.반면 녹십자, 신풍제약, 경동제약, 제일약품, 동아에스티, 메디톡스, 알리코제약 등은 1분기에 적자를 기록했다.유한양행과 셀트리온은 영업이익이 전년대비 90% 이상 줄었다. 유한양행은 1분기 영업이익이 영업이익이 6억원으로 작년 같은 기간 226억원에서 97.5% 줄었다. 1분기 R&D 비용은 457억원으로 전년보다 30.4% 늘었다.셀트리온은 작년 1분기 영업이익이 1824억원을 기록했는데 올해 1분기에는 154억원으로 91.5% 축소됐다. 셀트리온은 지난해 셀트리온헬스케어를 흡수 합병했는데 재고 합산에 따른 원가율 상승, 무형자산 상각 등으로 영업이익이 감소했다.주요 제약바이오기업 중 매출 대비 영업이익률이 10%가 넘은 업체는 8곳으로 집계됐다. 파마리서치의 영업이익률이 35.7%로 가장 높았고 휴젤은 32.3%로 뒤를 이었다. 삼성바이오로직스는 23.4%의 영업이익률을 나타냈고 한미약품, JW생명과학 JW중외제약, 환인제약, 동국제약 등이 10% 이상의 영업이익률을 기록했다.지난 1분기 주요 제약기업 40곳 중 영업이익률이 전년동기보다 개선된 업체는 13곳에 그쳤다. SK바이오팜, 종근당바이오, 일동제약, 영진약품, 경보제약, HK이노엔, 휴젤, JW중외제약, 한미약품, 대원제약, 동구바이오제약, 삼일제약, 환인제약 등이 1분기 영업이익률이 작년 같은 기간보다 상승했다.

[데일리팜=손형민 기자] 임상에서 유효성을 확인한 비마약성 진통제 개발사들이 상용화까지 성공할 수 있을지 주목된다. 미국 버텍스 파마슈티컬스와 비보존제약은 각각 임상3상서 유효성을 확인했다. 비보존제약은 현재 식품의약품안전처의 허가를 기다리고 있는 상황이며 버텍스는 올해 안에 미국에서 허가 신청을 진행하겠다는 계획이다.이외에도 대웅제약 자회사 아이엔테라퓨틱스는 호주서 임상1b상에 진입했으며 SK바이오팜은 중국 이그니스와 비마약성 진통제 개발을 협력하기로 했다.마약성 진통제는 아세트아미노펜 계열 해열진통제나 비스테로이드성 소염진통제(NSAIDs)로는 효과를 볼 수 없는 환자를 대상으로 중추 신경계 통증 전달을 억제해 수술 후 통증 경감, 암& 8729;뇌질환 환자 등의 통증 완화 등에 사용된다.다만 통증 완화 용도로 처방받은 마약성 진통제를 오남용하거나 불법유통하는 사례들이 심심치 않게 등장하고 있다. 식약처에 따르면 펜타닐 사용량은 2018년 89만 1434건에서 2020년 148만 8325건으로 3년간 67% 증가한 것으로 나타났다. 이에 마약성 진통제를 대체할 수 있는 비마약성 진통제의 필요성이 대두되는 가운데 여러 회사들이 후기 임상에서 유효성을 입증해 기대를 모으고 있다.미국선 버텍스, 국내선 비보존제약 상용화 가까워 17일 관련 업계에 따르면 비마약성 진통제 개발에 뛰어든 회사는 버텍스 파마슈티컬스, 비보존제약, SK바이오팜, 아이엔테라퓨틱스, 올리패스, 지투지바이오, 메디포럼 등이다.버텍스는 개발 중인 비마약성 진통제 VX-548의 유효성 결과를 확인했다. VX-548은 뇌에 직접 작용하지 않고 말초신경 세포의 나트륨 NaV1.8을 억제하는 기전을 갖고 있다.임상은 복부 성형술 수술, 건막절제술 환자 2191명을 대상으로 VX-548 투여군, 위약 투여군, 마약성 치료제 비코틴 투약군에 무작위 배정돼 효능과 안전성을 평가하는 방식으로 진행됐다.임상 결과, 두 연구에서 모두 VX-548 투여 후 통계적으로 유의한 통증 감소효과를 확인했다. 자세히 살펴보면 VX-548 투여 시 복부 성형술 수술 환자 47%, 건막절제술 환자 51%에게서 통증이 감소됐다.VX-548 투여 관련 이상반응(AE)은 대부분 경증에서 중등도였으며 VX-548과 관련된 심각한 이상반응(SAE)은 없었다. 버텍스는 올해 안에 미국 식품의약국(FDA) 허가 신청을 진행하겠다는 계획이다.국내에서는 비보존제약이 상용화에 가장 가깝다고 평가받는다. 비보존제약은 지난해 11월 식약처에 비마약성 진통제 어나프라(성분명 오피란제린)의 품목허가를 신청했다. 비보존제약은 지난달 보령과 어나프라의 국내 상업화 업무협약을 체결하며 상용화 준비에 나섰다.어나프라는 통증 신호를 전달하는 ‘세로토닌 수용체 2A’(Serotonin receptor subtype 2A)와 ‘글라이신 수송체 2형’(Glycine transporter type 2)을 동시에 억제하는 기전을 갖고 있다.비보존제약은 복강경 대장절제수술 후 통증 환자 284명을 대상으로 어나프라와 위약군을 비교해 유효성을 확인했다.1차 평가변수는 투여 개시 후 12시간 통증강도차이합(SPID 12)에 대한 평가였다. SPID 12는 투여개시 후 12시간 동안 투여 전 통증강도에 비해 감소한 정도를 시간을 고려해 합한 값을 말한다. 값이 클수록 더 큰 통증감소를 의미한다.임상 결과, 오피란제린 투여군 평균은 26.832, 위약 대조군 평균은 19.893으로, 오피란제린군이 위약군 대비 평균 35% 높은 통증감소를 보였다.SK바이오팜·아이엔테라퓨틱스 등 후발주자도 대기이외에도 SK바이오팜과 아이엔테라퓨틱스 등 후발주자의 비마약성 진통제 개발도 진행되고 있다.SK바이오팜은 지난달 중국 이그니스 테라퓨틱스와 비마약성 통증 치료제 후보물질 SKL22544의 기술 이전 계약을 체결했다. 이그니스는 SK바이오팜이 2021년 중국 투자사 6디멘션캐피털과 설립한 합작법인이다.이 회사가 개발 중인 SKL22544은 후보물질 디스커버리 후기 단계에 있는 파이프라인이다. 이그니스는 뇌전증 치료제 엑스코프리와 수면장애 치료제 솔리암페톨 등과 함께 SK바이오팜의 파이프라인의 중국 상업화를 담당할 예정이다.대웅제약 자회사 아이엔테라퓨틱스는 비마약성 진통제 후보물질 임상1상 iN1011-N17의 다중용량상승시험(MAD)을 진행 중이다.아이엔테라퓨틱스는 임상에서 iN1011-N17의 용법을 결정할 수 있는 주요한 약물노출 데이터를 확보했으며 안전성, 내약성, 약동학적 우수성을 확인했다.전임상에서 iN1011-N17는 NSAIDs 계열 진통제나 마약성 진통제 트라마돌 보다 앞서는 효능을 입증한 바 있다.메디포럼은 천연물 기반 비마약성 통증 치료제 MF018을 개발 중이다. 메디포럼의 비마약성 암성통증치료 신약후보물질은 신경세포의 염증반응 조절이라는 새로운 작용기전으로 접근한 후보물질이다. MF018은 계피 추출물 신남산을 활용해 신경병증성 통증에 관여하는 염증성 사이토카인을 억제하는 기전을 갖고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] GMP 원스트라이크 아웃제 완화 적용을 요구하는 의견서가 식약처에 제출돼 향후 제도개선에 영향을 미칠지 관심이 모아진다.관련업계에 따르면 최근 10여명의 제약바이오기업 오너들은 현행 GMP 적합판정 취소제도 개선을 담은 의견서를 식약처에 제출했다.의견서에 담긴 주요 내용은 고의성이 없고, 의도치 않은 사례의 경우 즉각적인 허가 취소가 아닌 적극적인 양형 기준 적용을 취해 줄 것을 제안하고 있다.GMP 적합판정이 취소될 경우 해당 품목뿐만 아니라 동일한 제형 모두 생산이 중단되기 때문에 회사 경영 악화는 물론 의약품 수급 차질 등 심각한 타격을 초래하고 있다. 아울러 위수탁이 활발한 국내 제약바이오시장 환경에서 해당 제도는 기업을 포함해 위탁업체에까지 영향을 줄 수 있는 만큼 제도 적용 시, 신중을 기해야 한다는 것이 업계 중론이다.때문에 의도치 않은 임의제조 사례 발생 시, 처벌 규정을 완화할 필요가 있다는 업계 의견에 수긍이 가는 대목이다.GMP 원스트라이크 아웃제는 2021년 바이넥스·비보존제약 등 잇따른 임의·불법 제조 사태 이후 GMP 규정을 총리령을 넘어 약사법으로 상향·법제화할 필요성이 있다는 데 무게가 실리면서 마련됐다.이후 2022년, 케이엠에스제약을 적발했지만 시행 두달여 전이라 관련 법에 따른 처분을 구사일생으로 면했다.2021년 10월 22일 더불어민주당 강병원 의원과 같은 해 12월 2일 국민의힘 백종헌 의원이 각각 대표 발의한 약사법 개정안은 병합심사로 2022년 5월 3일 국회 보건복지위원회 전체 회의를 통과, 6월 7일 국무회의에서 의결되면서 12월 12일 시행됐다.최종 약사법 개정안은 ▲의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP) 적합 판정의 근거를 법률에 상향 규정 ▲거짓·부정한 방법으로 GMP 적합 판정 받는 등 중대한 위반행위에 대한 제재기준 마련 ▲GMP 조사관 임명과 출입 근거 등 마련 ▲행정처분이 확정된 의약품 관련 영업자의 처분 내용 공표 근거 마련 등이 담겼다.GMP와 관련한 중대한 위반행위에 대한 관리를 강화하기 위해 법률을 상향 규정했고, 거짓이나 부정한 방법으로 GMP 적합 판정을 받거나 반복적인 GMP 거짓 기록 작성 등 GMP 관련 중대한 위반행위는 적합 판정이 취소된다.만약 적합 판정이 취소됐는데도 의약품을 제조·판매하거나 시정명령에 불응하면 품목허가 취소와 함께 5년 이하 징역 또는 5000만원 이하 벌금이 부과된다.또 징벌적 과징금 부과에 따라 해당 품목을 판매한 금액의 2배 이하의 범위에서 과징금이 부과된다.

[데일리팜=어윤호 기자] ROS1 표적 폐암치료제 '레포트렉티닙'이 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다. 구체적인 희귀약 지정 적응증은 ▲ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 치료 ▲NTRK(Neurotrophic tyrosine receptor kinase) 유전자 융합을 보유한 국소 진행성, 전이성 또는 수술적 절제시 중증 이환의 가능성이 높은 고형암의 치료이다.레포트렉티닙은 지난해 11월 미국 FDA로부터 비소세포폐암치료제로 최초 승인됐다. 제품명은 오그티로(Augtyro)이다. NTRK 융합 고형암 적응증의 경우 지난 2월 신속심사 대상으로 지정된 후 허가 절차를 진행 중이다.이 약은 다국가 1& 8729;2상 임상 TRIDENT-1 연구를 통해 유효성을 확인했다. 그 결과, TKI 치료 경험이 없는 환자 71명에서 1차 평가변수인 레포트렉티닙의 객관적 반응률(ORR)은 79%로 나타났다. 무진행생존기간(PFS)은 이전 표적 치료제 대비 2배 가까이 상승했다.객관적 반응률은 특정 기간 내에 치료 받은 환자 중 종양 크기가 감소하거나(부분 반응) 더 이상 암 징후가 없는(완전 반응) 비율로 정의됐다. 반응 지속기간 중앙값은 34.1개월이었다.이전에 ROS1 TKI 치료를 받은 적이 있고, 화학요법 경험이 없는 환자 56명에서 객관적 반응률은 38%·반응지속기간 중앙값은 14.8개월이었다.해당 연구에서는 이전 표적치료제 내성 환자의 치료 효과도 규명했다. 56명의 내성 환자는 ORR 38%, PFS 9개월을 나타냈다. 특히, 내성 돌연변이(G2032R)까지 획득한 환자 17명을 대상으로는 ORR 59%, PFS 9.2개월을 확인할 수 있었다.TRIDENT-1 연구는 조병철 연세암병원 폐암센터장이 교신저자로 나서, '뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM, New England Journal of Medicine, IF 176.082)'에 게재돼 화제가 되기도 했다.한편 ROS1 돌연변이 폐암은 전체 폐암의 2%를 차지한다. 표준 치료법은 돌연변이 유전자를 조준하는 표적항암제를 사용하는 것이다. 대표적인 약물로는 '크리조티닙'과 '엔트랙티닙'이 있으며 레포트렉티닙은 차세대 약물로 주목받고 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 지멘스헬시니어스는 전세계 의료기관의 MRI환자 스캔용 초전도 자석의 설계와 제조를 담당할 시설을 영국 옥스퍼드셔지역 북부(North Oxfordshire)에 설립한다고 16일 발표했다.이 시설에서는 향후 2억 5천만 파운드(미화 3억1400만 달러 상당) 투자를 통해, 헬륨 사용량을 최소화하는 동시에 장비의 설치를 더 용이하고 지속가능하게 하는 새로운 기술이 개발될 예정이다. 56,000m2규모의 부지에서 이미 착공이 시작됐으며, 향후 완전 가동 단계에서는약 1,300여 개의 고도로 숙련된 일자리가 창출될 것으로 기대된다.또한 이 시설은 MRI제품에 필요한 헬륨의 양을 1,500리터에서 1리터 미만으로 줄여주는 지멘스 헬시니어스의‘드라이쿨(DryCool)’ 신기술을 위한 영국 최초의 주요 생산 기지가 될 전망이다.탄소 중립적으로 운영될 이 새 시설은 2026년 오픈 후 지역 경제에 다양한 재정, 인프라 및 환경적 혜택을 제공할 것으로 전망된다. 이는 지멘스헬시니어스가 영국 옥스퍼드 지역에서 지난 수 십 년간 제조 부문에 기울여 온 노력을 더욱 강화한다는 의미를 지닌다.리시 수낵(Rishi Sunak) 영국 총리는 "옥스퍼드셔 지역이 지멘스 헬시니어스의 신규 제조 시설 부지로 선정돼 1,300여 개의 새로운 일자리가 창출되고, 의료 및 R&D 발전을 선도하는 지역으로서 입지를 강화할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다”며 “새로 건립될 최첨단 시설은 지역 경제에 놀라운 혜택을 불러올 뿐 아니라, 전세계 환자들에게 더 나은 치료 서비스를 제공할 것이다. 영국에서 시작된 혁신이 전세계 많은 사람들의 생명을 구할 것이라 믿는다”고 말했다.인구 고령화와 만성질환 확산에 따라 전세계적으로 MRI 제품에 대한 수요가 증가하고 있는 가운데, 지멘스헬시니어스는 첨단 제조 자동화 기술을 통해 이를 충족할 수 있는 중요한MRI 제품의 생산 능력을 높일 계획이다. 이번 새 공장에는 세계에서 가장 작고 가벼운 전신 스캐너 설계 및 제조와 같은 신기술을 담당하는 연구개발 허브가 들어설 예정이다.현재 영국에서 운영 중이거나 계획 중인 6개 지멘스 헬시니어스 제조 시설 중 하나인 이번 옥스포드셔 지역 신규 시설은 영국 전역에 걸쳐 지멘스헬시니어스의 첨단 기술 입지를 더욱 공고히 할 것으로 예상된다.리시 수낵(Rishi Sunak) 영국 총리(왼쪽)와 지멘스 헬시니어스 베른트 몬탁(Bernd Montag) CEO(오른쪽). 새 공장이 완전 가동되면 현재 아인샴(Eynsham)에 위치한 기존 지멘스 헬시니어스 시설의 600여 개 일자리를 포함해1,300개 이상의 일자리가 창출될 것으로 예상된다. 이러한 일자리들 중 상당수는 물리학자, 엔지니어, 기술자 및 전문 지원 직원 등 고도로 숙련된 근로자로 채워질 전망이다. 이러한 단계적 전환은 현장에서 개발되는 제품에 대한 수요 변동에 따라 2030년까지 완료될 것으로 보인다.지멘스헬시니어스 베른트 몬탁(Bernd Montag) CEO는 "지멘스 헬시니어스가 영국 옥스포드에서 새로운 역사를 펼치게 된 것을 매우 자랑스럽게 생각한다"며 "이 공장은 지멘스헬시니어스의 혁신적인 저헬륨 자석 기술 제조의 글로벌 생산 기지가 될 것이며, 희소한 천연자원 사용량을 대폭 절감하고 더 많은 환자들이 MRI를 이용할 수 있도록 도울 것"이라고 말했다.이번 새 옥스퍼드셔공장은 지역사회와 환경을 세심하게 고려해 에너지 수요를 줄이고 건강과 웰빙을 높이는 전략의 일환으로, 개발사 트리탁스 시메트리스(Tritax Symmetry)의 지원을 받아 탄소중립적으로 운영되도록 설계됐다.이 공장은 고용뿐만 아니라 지역 경제에 대한 재정적 투자와지역 고속도로 네트워크 개선, 생물학적 다양성 측면에서의 환경적 혜택 등의 공공의 이익도기대할 수 있다. 또한 버스 노선, 보행로 및 자전거 도로와 같은 지역 서비스도 지원한다.

[데일리팜=이석준 기자] 씨티씨바이오 조루복합제 '원투정'이 16일 품목 허가를 받았다. 효능효과는 클로미프라민 단독요법으로 적절하게 조절되지 않는 조루증의 치료다.원투정은 '컨덴시아(클로미프라민)'와 발기부전 치료제 '비아그라(실데나필)' 복합제다. 개량신약이며 전문의약품이다.2019년부터 792명 남성 조루 환자를 대상으로 원투정(CDFR0812-15 복합제)을 컨덴시아, 비아그라와 비교하는 3상을 진행했다.회사는 2022년 10월 CDFR0812-15 국내 3상 임상시험결과보고서(CSR)를 수령했다. 그리고 지난해 6월 12일 국내 품목 허가를 신청했다.약 20주간 치료 및 추적관찰을 통해 CDFR0812-15를 컨덴시아, 비아그라와 비교한 결과, 복합제는 컨덴시아 또는 비아그라 단독 투여 대비 1차 평가지표인 질 내 삽입 후 사정에 이르는 시간(IELT) 평균값을 통계적으로 유의하게 개선했다. 안전성도 양호했다.씨티씨바이오는 7월부터 동구바이오제약과 원투정을 공동 판매한다는 계획이다.

김형관 교수 [데일리팜=어윤호 기자] 어떤 질환에서 신약의 개발이 더딘 이유는 보통 둘 중 하나다. 질환의 인지도가 떨어지거나 약의 개발 자체가 어려운 경우다.한국BMS제약의 '캄지오스(마바캄텐)'는 이 모두에 해당하는 상황을 뚫고 탄생한 약이다. 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy), 캄지오스는 이름만 들어도 어려운 이 희귀질환의 최초 표적 치료옵션이다.oHCM은 심장 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 좌심실에서 전신으로 혈액을 내보내는 통로가 좁아지거나 막히는 희귀 심장 질환이다. 단순히 심장 구조의 기형을 초래하는데서 그치지 않고 심장의 기능을 저하시킨다. 이때문에 호흡곤란, 흉통, 어지럼증, 실신 등의 증상 뿐만 아니라 심혈관계 합병증 위험과 심장 돌연사까지도 발생시킬 수 있어 치명적이다.게다가 단기적인 증상 관리 외에 질환 자체를 개선시킬 수 있는 치료법이 거의 없었다. 이같은 상황에 oHCM 심장 마이오신과 액틴의 교차 다리 결합 형성 가능성을 감소시키는 기전인 캄지오스의 등장은 의료진들을 설레게 했다.하지만 문제는 역시 보험급여다. 지난해 5월 국내 승인된 캄지오스는 아직까지 비급여 상태에 머무르고 있다. BMS는 현재 등재 절차를 진행중인데, 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정을 기다리고 있는 상황이다.데일리팜은 김형관 서울대병원 순환기내과 교수를 만나, 캄지오스의 가치와 급여 필요성에 대해 들어 봤다.-심초음파 검사에 대한 급여 범위가 확대되면서 국내에서도 HCM 진단이 늘고 있다. 실제 진료 현장에서도 진단율 증가가 체감되는가? 현재 국내 HCM 환자 규모는 어떠한가?일반적으로 알려져 있는 HCM의 유병률은 500명 중 1명인데, 이는 미국, 유럽의 3차 의료기관을 중심으로 조사된 유병 수준이다. 실제 더 넓은 범위의 일반 인구집단을 대상으로 조사하면, HCM 환자 수가 더 많을 것으로 추정된다. 최근에는 HCM이 200명 중 1명꼴로 발생할 것으로도 보고 있다.국내의 경우 아직 정확한 데이터는 없지만, 국민건강보험공단 데이터를 살펴보면 2010년부터 HCM을 진단받은 환자 수가 증가하고 있다. 2010년부터 2016년 사이에 HCM 환자 수가 2배 가까이 증가했다. 우리나라는 건강검진을 시행하면서 상대적으로 낮은 가격으로 심초음파 검사를 추가할 수 있기 때문에 진단율이 증가한 것으로 분석된다. 특히 50대 이상 환자들에서 진단이 증가하는 것이 그 간접적인 증거가 된다고 생각한다.-oHCM은 질환 자체에 대한 의료진의 인지도도 높지 않을 것 같다.사실 HCM은 그동안 치료할 수 있는 방법이 거의 없다 보니 인식도 낮고, 연구도 활발히 진행되지 않았다. HCM 의심 소견을 보이거나 진단받더라도 치료제가 없었기 때문에 3차 의료기관까지 진료가 연계되는 경우가 거의 없고, 경쟁적인 운동을 하지 말고 증상을 조절하면서 관리하라고 권고하는 정도였다.-캄지오스의 출현은 확실히 의미가 있겠다.기존에는 oHCM을 치료하기 위해 베타 차단제 및 칼슘채널차단제를 주로 사용해 왔는데, 해당 약제들은 oHCM의 병태생리학적인 기전을 차단할 수 있는 약물이 아니기 때문에 효과가 제한적이고, 실제 호전되는 환자들도 많지 않았다. 디소피라미드라는 약물도 과거에 사용했는데 부작용 문제 때문에 더 이상 사용하지 않으며, 우리나라에서는 처방이 불가능하기 때문에, 사실상 oHCM 치료를 위해 사용할 수 있는 약이 거의 없었다.이렇게 열악했던 치료 상황에서 캄지오스가 등장하자 의료진들의 기대가 상당히 높을 수밖에 없었다. 처음에는 반신반의했는데, 임상 데이터를 확인해보니 믿기 어려울 정도로 효과가 좋았다. 실제 해외에서 캄지오스 치료를 받은 환자의 데이터를 보더라도 심초음파상에 전후 변화가 확연할 정도였다. 현재 진료를 담당하고 있는 환자 중 7명에게 캄지오스를 사용했는데, 100%라고 이야기할 수 있을 정도로 거의 모든 환자의 상태가 호전됐고, 한 달 만에 효과가 나타났다.-캄지오스 임상 결과를 보면, oHCM 환자들의 운동 능력을 개선시킨 것으로 확인됐는데, 실제 어느 정도로 유의한 결과인가?운동 능력은 객관적으로 측정할 수 있는 지표와 환자가 주관적으로 평가하는 지표 두 가지로 나눌 수 있는데, 임상연구에서 캄지오스는 두 지표 모두를 큰 폭으로 개선시켰다. 실제 캄지오스 치료를 받고 있는 담당 환자들의 주관적 지표도 모두 개선됐다.NYHA 등급이 최소 1단계 이상 개선됐고, 3등급에서 1등급까지 개선된 경우도 있다. 운동 능력 외에도 피 검사로 NT-proBNP 수치를 확인해 심장 기능을 평가할 수 있는데, 담당 환자 중에서 NT-proBNP 수치가 높았던 경우 캄지오스 치료를 시작하고 모두 NT-proBNP 수치가 감소했다. 어떤 환자는 NT-proBNP 수치가 2~3천대에 있다가 캄지오스 치료 1개월 만에 정상 범위로 떨어질만큼 놀라운 효과가 나타났다.-작년 유럽심장학회(ESC, European Society of Cardiology)가 2014년 이후 약 9년만에 심근병증 관리 가이드라인을 새롭게 업데이트하며 캄지오스 치료 관련 권고사항을 추가했다. 이에 대해 어떻게 생각하는가?고무적인 일이다. 오히려 1차 치료제로 권고될 것이라 기대했는데, ESC 측에서 보수적으로 접근한 것 같단 느낌이 들었다. ESC 가이드라인 특성상 처음부터 바로 1차 치료제로 권고된 경우가 많지 않은 만큼 향후 캄지오스의 권고 단계가 1차로 변경될 가능성은 충분하다고 생각한다.-캄지오스가 1차치료제로써 충분한 가능성을 갖고 있다는 얘기로 들린다.그렇다. oHCM의 병태생리학적 기전을 고려할 때 장기적으로 캄지오스가 1차 치료제로 자리잡는게 바람직하다고 생각한다. 그래야 환자들이 2-3개월 동안 효과가 없는 약을 사용하면서 불필요하게 시간과 의료비를 소모하는 걸 오히려 줄일 수 있다고 생각한다.-문제는 캄지오스는 아직 비급여 약제다. 의료현장의 아쉬움이 있을 것이다.oHCM은 젊은 연령대에서도 심방세동이나 좌심실의 심첨 동맥류가 드물지 않게 발생할 수 있기 때문에 뇌졸중 위험이 높은 편이다.실제 진료했던 40대 후반의 젊은 oHCM 환자의 경우, 증상이 전혀 없다가 2~3년에 한번씩 진행하는 스크리닝 검사에서 심첨 동맥류가 발견됐다. 현재 국내에서는 동맥류만으로는 뇌졸중 예방을 위해 NOAC(신규경구용항응고제)을 사용할 수 없고 와파린을 사용해야 하는데, 와파린은 투여시 지속적인 모니터링이 필요해 애로사항이 많은 편이다.그래서 환자에게 oHCM 때문에 동맥류가 생긴 것 같다고 설명하며 수술 혹은 캄지오스 치료를 제안했다. 결국 환자가 캄지오스 치료를 선택했는데, 1개월만에 심첨 동맥류로 보이던 부분이 개선되고 폐색됐던 심장 상태도 개선됐다. 만약 캄지오스 치료를 받지 못했다면 동맥류가 고착화돼 뇌졸중 위험이 증가하고, 어쩔 수 없이 효과가 부족한 약으로 치료를 받으면서 계속 입원하고 숨참 증상을 겪어야만 했을 것이다. 캄지오스의 급여 처방이 가능해지면 비슷한 어려움을 겪고 있는 환자들이 많은 혜택과 도움을 받을 수 있을 텐데, 이전 치료 옵션들을 비교 대상으로 두고 급여 적정성을 논의하려고 하다 보니 어려운 점이 많은 것 같다. 실제 진료 현장에는 높은 비급여 비용이 부담돼 약을 못 쓰고 급여 등재만을 기다리고 있는 환자들이 정말 많다.-캄지오스는 약평위 상정을 기다리고 있다. 언급했듯이 캄지오스와 비교할 수 있는 기존 치료제가 없는 상황이란 것이 의료진들의 입장인데, 급여 당락을 검토할 때 정부가 고려해 줬으면 하는 점이 있나?근시안적으로 보면 급여 등재가 건강보험 재정상으로는 불이익으로 보일 수 있지만, 거시적으로 시야를 확장해보면 전혀 그렇지 않음을 알 수 있다. oHCM 환자들을 제대로 치료하지 않고 방치하면 심부전 발생 위험이 높아져 이로 인해 소요되는 직간접적 의료비용이 증가할 수밖에 없다.또 심첨 동맥류가 발생하면 뇌졸중 위험도 높아지는데, 이렇게 되면 뇌졸중 약물 비용에 입원 비용까지 추가된다. 해당 비용들을 모두 종합해 장기적으로 생각해보면, 더 많은 환자들이 합병증을 겪기 전에 캄지오스로 치료를 받고 상태가 개선되면, 응급실 입원이나 다른 합병증 치료로 인해 발생하는 부가 비용을 오히려 줄일 수 있게 돼 효과적이다. 결국은 환자와 의사 뿐만 아니라 보건당국도 상호 이익을 얻을 수 있다고 생각한다.

[데일리팜=손형민 기자] 대웅제약의 보툴리눔톡신 제제 나보타(미국 제품명 주보)가 해외 시장에서 선전을 이어가고 있다.대웅제약의 글로벌 파트너사 에볼루스의 매출은 2020년 나보타를 시장에 내놓은 이후 지속 증가하고 있다. 에볼루스는 나보타의 해외 허가국 확대와 함께 필러 신제품을 시장에 출시해 매출을 늘려나가겠다는 계획이다.에볼루스, 1분기 나보타 신규 고객 계정 700개 확보16일 관련 업계에 따르면 에볼루스의 올해 1분기 매출은 5930만달러(약 800억원)를 기록하며 전년 동기 4170만달러 대비 42.2% 늘었다. 에볼루스의 매출 대부분은 나보타 판매 실적에서 나왔다. 대웅제약은 에볼루스와 지난 2013년 2억9680만 달러(약 3750억원) 규모로 나보타 공급 계약을 맺은 바 있다. 이후 에볼루스는 2020년 북미 시장에 나보타를 선보였다.나보타는 북미 시장에 출시된 이후 에볼루스의 매출을 견인하고 있다. 출시 초기인 2021년 1분기 에볼루스의 매출은 1350만달러에 그쳤으나 이듬해인 2022년 1분기에는 3400만달러로 151.9% 늘었다.에볼루스는 지난해 3분기 처음으로 분기 매출 5000만달러를 돌파했다. 올해 1분기에는 5930만달러 매출을 기록하며 분기 사상 최대 매출을 올렸다.보툴리눔톡신 나보타(미국 제품명 주보)에볼루스는 이번 분기에만 나보타 신규 계정 700개를 추가했다. 이 회사는 나보타 출시 후 누적 구매 계정 1만3000개를 확보했다. 에볼루스는 북미 외에도 호주, 스페인 등으로 나보타 출시 국가를 늘려나가는 것을 목표하고 있다.에볼루스는 고객사의 나보타 재주문율이 2022년 이후 70% 수준을 유지하고 있다고 설명하고 있다. 나보타를 투여한 10명 중 7명은 추가 투약으로 이어진다는 의미다.에볼루스는 나보타 외에도 신제품을 통해 매출 확대를 모색하고 있다. 에볼루스는 지난해 5월 프랑스 시마트스와 필러 Evolysse의 미국시장 독점 유통 계약을 체결한 바 있다. 이 회사는 앞으로 90일 이내에 필러 제품의 시판 전 승인(PMA) 신청서를 미국 식품의약국(FDA)에 제출하겠다는 계획이다.에볼루스는 나보타와 필러 제품 등을 통해 2028년까지 매출 7억달러를 기록할 것으로 예상하고 있다.

김민정 한국페링제약 신임 대표 [데일리팜=손형민 기자] 한국페링제약은 5월 1일부로 김민정 대표가 새롭게 부임했다고 16일 밝혔다.김민정 대표는 2021년 재무총괄 임원(상무)으로 한국페링제약에 합류했다. 김 대표는 지난 20년간 한국노바티스, 펜탁스 메디칼 코리아 등 글로벌 제약사와 의료기기 업계에서 재무, 사업 개발, SCM, IT, 인사관리 등 다양한 분야의 경험을 쌓아왔다.김 대표는 2022년 북아시아 지역 최고재무책임자(상무)를 역임하며 재무 전문성 및 전략 기획 역량을 기반으로 페링제약의 재무 환경 개선과 비즈니스 성장을 이끌었다. 또 국내를 비롯해 홍콩 및 대만 지역에서도 다양한 브랜드 포트폴리오 전략 및 실행 방안을 수립하고 다양한 이해관계자와 협력해 성과를 창출하는 등 경영 능력을 증명해왔다.김 대표는 한국페링제약의 성과 향상을 위해 임직원의 참여와 전문성을 높이는 혁신적인 조직문화 및 프로세스 구축을 위한 노력도 이어가고 있다.그는 강력한 리더십을 바탕으로 한국 특유의 수직적인 형태의 조직문화를 개방적 소통이 가능한 형태로 변화시키는 한편 효율적인 의사결정과 생산적인 조직을 위한 데이터 기반 인사이트를 개발해 직원들의 생산적인 근무 환경을 조성했다.김 대표는 “사람이 우선(People come first)’이라는 기업 철학 아래 다양한 질병으로 고통받고 있는 환자들에게 혁신적인 의약품을 제공하기 위해 항상 노력하는 한국페링제약을 대표하게 돼 기쁘다”며 “그동안 업계에서 쌓은 경험과 노하우를 바탕으로 조직의 역량을 강화하고 환자와 여러 이해관계자와의 관계를 견고히 하며 회사의 지속적인 성장에 기여하기 위해 최선을 다할 것”이라고 포부를 밝혔다.