식품의약품안전처(처장 류영진)는 2일 희귀의약품 지정 규정에 따라 두 종의 주사제를 희귀약으로 선정했다고 밝혔다. 이에 따라 국내 지정 희귀약은 총 245개가 된다. 244번째 희귀약은 메카서민이다. 중증 원발성 IGF-1 결핍증으로 인한 소아의 성장부전에 사용한다. 245번째 희귀약은 로미플로스팀으로 면역억제요법에 불응성이거나 해당 요법이 적용되지 않는 중증의 재생불량성 빈혈 치료에 쓰인다. 한편 이번 지정에서 개발단계 희귀약제는 없었다. 작년 12월 3일 한미약품 고인슐린증 치료제 HM15136이 20번째로 지정됐다. 바이오신약 플랫폼 기술 '랩스커버리(LAPSCOVERY)'를 적용해 주 1회까지 투여 기간을 줄이는 것을 목표로 개발 중이다.

수술 후 보조요법 또는 선행화학요법에 대한 임상시험에도 'ICH S9', 즉 항암제 비임상시험 심사지침이 적용된다. 식품의약품안전처는 이같은 내용이 포함된 '항암제 비임상시험 관련 가이드라인 질의응답집'을 3일 공개했다. ICH S9이란, 국제의약품규제조화위원회(ICH)가 새롭게 마련한 '항암제 비임상 심사지침(S9)'이다. 항암제 임상을 위한 동물실험 등 비임상 규정이 내용으로 담겨 있다. 이 규정은 비임상을 통해 약물 독성과 약리학적 특성을 규명하는 근거로 작용한다. 최초 임상 시 안전한 초기 투여량을 설정하는 데에도 쓰인다. 앞서 식약처는 지난해 5월 열린 대한종양학회 학술대회에서 ICH S9 개정을 검토하겠다고 밝힌 바 있다. 이번에 공개된 질의응답집은 그 연장선상에서 마련된 것이다. 자료에 따르면, ICH S9은 수술 후 보조요법 또는 선행화학요법에 대한 임상시험에도 적용되는 것으로 정리됐다. 잔존 암이 없을 때에도 ICH S9은 보조요법에 대한 임상시험의 시작점으로 고려할 수 있다는 설명이다. 또한, 사람에 대한 최초 독성시험을 뒷받침하는 독성시험에 회복군을 포함시킬 필요는 없는 것으로도 확인됐다. 단, 모든 일반 독성시험에서 회복 가능성에 대한 과학적 평가가 제공돼야 한다는 단서가 붙었다. 3상 임상시험 과정에서 진행되는 3개월 반복투여독성시험에 특별한 우려사항이 없다면 회복군을 포함시킬 필요도 없다고 식약처는 설명했다. 단기간의 독성시험·임상시험에서 회복군을 통해 밝혀진 우려사항이 없다면 3개월 시험에서 회복군은 특별히 요구되지 않는다는 설명이다. 암 환자의 경우 항생제를 비롯한 지지요법이 종종 제공된다. 이와 관련해선 독성시험에서 감염된 동물을 지지요법으로 치료하는 것이 경우에 따라 적절할 수 있다고 식약처는 답변했다. 상승제(enhancer)처럼 약물 자체로는 항암 효과가 없지만, 개발 후가 단계에서 특정 항암제와 반드시 병용하는 약물을 개발할 때도 ICH S9의 적용이 가능하다는 해석이다. 다만 해당 상승제가 비활성이라는 자료가 반드시 제출돼야 한다.

한미약품이 고혈압·고지혈증 4제복합제 개발을 위한 최종 임상에 착수한다. 작년 3월 1상 승인을 받은 지 10개월 만에 3상 계획(IND)으로 새로운 복합제 개발은 순항 중이다. 2일 식품의약품안전처는 고혈압과 이상지질혈증을 가진 환자에서 고혈압 치료제 단일제 HGP068·HGP0904, 고혈압·고지혈복합제 HCP1306을 병용했을 때와 해당 성분을 합친 4제복합제 HCP1701을 복용 시 안전성과 유효성을 비교하는 3상을 승인했다. 이번 임상은 국내 129명을 대상으로 무작위배정, 이중눈가림 방식으로 다기관에서 진행된다. 실시기관명은 공개되지 않았다. HGP068은 ARB 계열 고혈압치료제 사르탄이며, HGP0904는 CCB 계열 고혈압제 암로디핀이다. HCP1306은 스타틴 계열 고지혈증제 로수바스타틴에 에제티미브를 합친 고지혈복합제다. 한미는 이 성분을 모두 합한 HCP1701(사르탄·암로디핀·스타틴·에제티미브)을 개발 중이다. 현재 만성질환자 중 고혈압·고지혈증을 가진 경우가 많다. 각 단일제 고용량 대비 저용량은 부작용 등이 적으면서도 효과가 높고, 환자의 복용 부담도 줄어든다는 장점이 있어 많은 기업들이 복합제 개발에 착수하고 있다. 한미는 작년 3월 식약처로부터 1상시험 계획 승인을 받아 개발에 착수했다. 지난 2일 식약처로부터 3상을 허가받으면서 빠른 진척 속도를 보이고 있다. 빠른 개발이 가능했던 이유는 기존 허가받은 고혈압·고지혈 제품을 바탕으로 복합제를 만들기 때문이다. 이 경우 2상은 미실시 할 수 있다. 1상 임상은 건강한 사람을 대상으로 해당 약물의 안전성과 유효성 등 동태를 확인하는 시험이다. 2상에서는 소규모 환자를 대상으로 용법·용량을 확정하고 있다. 기존 고혈압·고지혈치료제는 이에 대한 허가가 있으니 굳이 할 필요가 없는 것이다. 3상에서는 대규모로 이상반응과 안전성·유효성을 보게 된다. 때문에 한미 4제복합제 HCP1701은 이번 임상을 통해 각 단일제와 복합제를 병용했을 때와 4제만 먹은 경우의 부작용 등 사항을 비교하는 임상을 바로 실시하게 된다. 다만 모든 복합제가 2상을 건너뛰는 것은 아니다. 식약처 관계자는 "가이드라인과 질환별로 자료요건이 다르다"며 "3상을 먼저 하고 1상을 할 수도 있으며, 통상 외국의 경우 기존 허가받은 약물을 복합제로 만들 때 2상은 생략한다"고 설명했다. 이번 4제복합제의 또 다른 관건은 '크기'다. 단일제와 비교해 각 성분을 합친 복합제는 그 크기가 커질 수밖에 없다. 한미는 2개 이상 성분을 하나의 충전제에 분리해 넣는 '폴리캡' 제제 기술을 보유하고 있다. 40억원을 투자해 확보했다. 이 기술을 통해 2016년부터 전립선비대증·발기부전 복합제 구구탐스캡슐(tamsulosinHCl 0.4mg·tadalafil 5mg)을 생산하고 있다. 특히 SERM 계열 골다공증 복합제 라본디캡슐(라록시펜·비타민D)은 폴리캡 기술을 통해 제형 크기를 줄인 경험이 있다. 4제복합제에 대해 한미약품 관계자는 "제형은 확정되지 않았다"고 설명했다. 한편 고혈압치료제 ARB·CCB복합제는 CCB 복용에 따른 말초부종을 ARB가 억제하는 등 상승 작용과 심혈관질환 보호 효과를 보여 널리 쓰이고 있다. 고지혈증제 스타틴과 에제티미브도 각각 간과 소장에서 콜레스테롤 흡수를 억제하는 등 효과로 많이 사용하는 추세다.

건강보험공단에 약가제도부가 신설됐다. 건보공단은 직제규정 및 직제규정 시행규칙 개정을 통해 1월 1일부터 기존 보험급여실을 급여전략실로 변경하고, 약가 관련 부서를 2개에서 3개로 늘렸다. 급여전략실장으로 전문연구위원 출신인 박종헌 실장을 발탁했고, 이영희 약가협상부장을 제외한 황경제 약가사후관리부장과 윤정이 약가제도부장이 새롭게 투입됐다. 이번 직제 개편에서 눈에 띄는 점은 약가제도부의 신설이다. 부서 신설을 두고 제약업계에서는 건보공단이 지난해 발주한 '고가약 사후관리방안 연구' 결과를 실무에 적용하기 위한 작업에 들어갔다는 예측을 내놓고 있다. 데일리팜이 3일 건보공단 직제규정 및 직제규정 시행규칙 개정 전·후 약가 관련 부서들의 업무를 비교한 결과, 약가협상부와 약가사후관리부에서 진행하던 약가제도 개선 및 위험분담계약·사용량-약가 연동 환급계약 등의 사후관리 부분이 모두 약가제도부로 넘어갔다. 또한 건보공단 약가업무 기획부터 예산까지 전반적 사무를 담당하게 된다. 의약품 허가, 유통, 구매 정책 및 연구 지원에 관한 사항도 약가제도부에서 담당하게 되는데 이는 김용익 이사장이 직접 지시한 '의약품 공급 및 구매체계 개선연구'와 맥락을 같이 한다. 의약품 공급 및 구매체계 개선 연구는 성균관대 산학협력단이 맡아 올해 11월까지 1년 동안 2억4500만원의 연구비가 투입되는 대규모 연구다. 약가제도부가 약가협상부와 약가사후관리부에 협상약제를 배정하고, 일정 관리까지 맡게 될 뿐 아니라, 복지부 건강보험정책심의위원회 관련 사항도 이 부서에서 담당한다. 김용익 이사장은 이번 조직 개편과 관련 "지난 연말에 인사제도 컨설팅을 끝냈다"며 "올해 1월 1일자로 조직과 인력을 정비한 이유는 (인사제도 개혁, 퇴직자 일자리 등 직원 복지) 업무의 추진 동력을 얻기 위함"이라고 밝혔다.

약국에서 의약외품으로 흔히 판매되는 구제제나 모기기피제, 유인살충제와 가습기 살균제가 생활화학제품으로 전환된다. 관련법률이 제정된 영향으로 별도 구분된 것인데, 관련 물품을 외품코너에 지정해 두고 판매하는 약국에서는 진열 시 구분이 필요할 것으로 보인다. 식품의약품안전처는 올해부터 시행된 '생활화학제품 및 살생물제의 안전관리에 관한 법률'과 관련해 그간 의약외품으로 지정됐던 파리, 모기 등의 구제제, 방지제, 유인살충제와 가습기 살균제 등의 물품이 이 법률 적용 대상 품목으로 전환됐다고 밝히고 의약외품 범위지정 일부개정고시를 단행했다. 생활화학제품 및 살생물제의 안전관리에 관한 법률 제정에 따라 구제제나 방지제, 유인살충제 등은 생활화학제품 군에서 '기타 이와 유사한 물품'으로 지정된다. 또한 치아와 잇몸을 닦는 구강청결용 물휴지와 멸균면봉, 멸균장갑 등 감염 예방 목적으로 외과처치 시 사용되는 멸균 물품, 패드, 스폰지 등 환부의 삼출물 등 흡수를 목적으로 사용되는 비접착성 물품 등 도 이 군에 속한다. 등산과 운동 전후 공기나 산소를 일시적으로 공급해주는 '산소캔' 등 휴대용 물품도 여기에 속한다.

새 한국의료분쟁조정중재원장에 윤정석 전 소비자분쟁조정위원장이 임명됐다. 보건복지부(장관 박능후)는 오늘(3일)자로 윤 전 위원장을 제3대 한국의료분쟁조정중재원장에 임명했다고 밝혔다. 윤 새 원장은 1958년생으로 성균관대 법학과를 졸업하고, 1985년부터 검사를 시작(제22회 사법시험)으로 법조계에 몸담은 인물이다. 대검찰청 검찰연구관, 서울지방검찰청 부장검사, 대구지방검찰청 포항지청장 등 법조계 주요 보직 및 한국소비자원 소비자분쟁조정위원장을 역임한 바 있다. 특히 소비자분쟁조정위원장 직무 수행 시 매년 약 800여 건의 의료분쟁사건을 처리했고 주요결정사례를 의료분쟁조정사례집으로 발간하는 등 의료분쟁 사건에 대해서도 이해가 깊은 것으로 알려져 있다. 복지부는 신임 원장이 다양한 법조·행정·의료 경험을 바탕으로 환자, 의료인과 소통하고 신뢰받는 의료분쟁 조정·중재 시스템을 정착시킬 것으로 기대한다고 밝혔다. 이번 신임 원장 임명은 관련 법령에 따라 공개모집 후 임원추천위원회가 주관한 서류, 면접심사를 거쳐 보건복지부장관이 임명하게 되며, 임기는 3년이다.

의약품 시판 후 안전관리를 위한 재심사 업무 가이드라인이 6년 만에 개정됐다. 위·수탁 품목은 재심사 계획서를 통합해 제출할 수 있고, RMP(위해성관리계획)와 중복되는 경우 제출이 면제된다. 또 RMP 이행평가 결과를 낼 경우 재심사 정기보고도 면제받을 수 있다는 내용도 포함됐다. 2일 식품의약품안전처는 최근 신약 등의 재심사기준 규정 현행화에 맞춰 정기보고서·재심사신청서 작성 방안을 추가한 가이드라인을 마련했다. 가이드라인은 현재 식약처 고시로 된 '신약 등 재심사 기준' 등 관련 규정을 반영하고 있다. 업무 절차와 제출이 필요한 자료를 최신화해 심사 효율성을 도우려는 목적에서 개정됐다. 주목할 내용 중 하나는 RMP 부분이다. 2015년 RMP 제도가 도입되면서 재심사 정기보고와 중복되는 자료에 대한 제출은 업계에서 문의가 많았던 내용 중 하나였다. ◆RMP와 시판 후 조사 계획서 중복 제출 등 = 새로운 가이드라인에 따르면 품목허가 당시 RMP에 시판 후 조사계획서를 낸 경우라면 판매 1개월 전까지 재심사를 위한 별도의 계획을 제출하지 않아도 된다. 다만 RMP로 사용성적조사를 진행하려는 경우 허가 시 의약품 감시방법에 대한 개요를 적고, 판매 1개월 전까지 RMP 변경으로 구체적 사항을 넣으면 된다. 식약처는 의약품 감시방법의 구체적 개요로는 ▲조사연구 제목과 목적, 디자인(지역 병원 활용, 환자등록 프로그램, 이상사례별 모니터링, 시판 후 조사 등) ▲조사 대상자 범위 ▲주요 일정(자료 수집일·종료일, 최종 연구보고일 등) 등을 포함해야 한다고 안내했다. RMP와 재심사 계획서를 동시에 제출해야 하는 대상은 RMP만으로 시판 후 조사 계획서를 면제받을 수 있다. 이 경우 의약품 감시 계획서에 기재하는 재심사 기간과 조사대상자 수는 신약 등의 재심사 기준 제6조3항(사용성적조사 및 특별조사 계획)과 같은 조 4항(시판 후 임상시험계획)을 기준으로 정할 수 있다. 개정 사항 중 또 다른 주목할 부분은 허여서를 근거로 허가받아 제품명만 다른 위·수탁 품목에 대한 내용이다. 이 경우 안전성 정보를 종합평가할 수 있는 계획서를 위·수탁 업체가 통합 제출할 수 있다. 위·수탁 업체는 조사계획서상 평가 항목과 그 방법 등을 동일하게 적고, 재심사 신청서 제출 시 품목 간 조사대상자 수를 함께 기재하면 된다. 식약처 관계자는 "재심사 계획서와 신청서, 최종보고서 정기보고서 모두 통합계획 안에 포함된다"고 말했다. ◆RMP 정기 이행 평가 제출에 따른 재심사 정기보고서 면제 등 = RMP 정기 이행 평가 보고서를 내면 신약 등의 재심사 기준 제7조3항(이상사례 등에 관한 국내·외 안전성 보고자료)에 따라 별도의 재심사 정기보고서는 제출하지 않아도 된다. 만약 RMP 안에 시판 후 조사서를 제출한 다음 RMP 기재 사항을 바꾸려는 경우 허가변경 접수 방식으로 수정하면 된다. RMP나 재심사 대상 품목 중 '기 허가된 의약품과 유효성분, 투여경로가 동일하나 명백히 다른 효능·효과를 추가한 전문의약품'에 대한 정의에 대해서도 식약처는 설명했다. 식약처는 추가하려는 효능·효과가 기 허가 품목 효능군 분류 번호가 다른 경우 치료 대상 질환 종류와 생리·병리학적 발병 기전, 증상 등을 종합 판단해야 한다고 밝혔다. 명백히 다른 효능·효과를 인정한 예시로는 ▲탈모와 전립선비대증 ▲발기부전과 폐동맥고혈압 ▲간질과 신경병증성 통증 등이 있다. 불인정 경우는 ▲수술 후 통증과 치통 ▲골관절염 통증과 류마티스성 관절염 통증 등이다. 한편 재심사 기간이 남은 제품은 해당 일정 동안 RMP 이행 평가와 결과를 내야 한다. 다만 식약처는 의약품 특성별에 따라 재심사 기간 이후에도 제출은 할 수 있다고 덧붙였다. 만약 RMP를 제출해야 하는 의약품이라면 능동감시와 비교관찰 연구 중 하나를 반드시 포함해야 한다. 다만 식약처는 자료 보호는 RMP와 별개이며 능동적 감시에서 반드시 시판 후 조사를 포함할 필요는 없다고 덧붙였다. 식약처 관계자는 이번 개정을 통해 "신약 등 재심사기준 목적과 배경 등을 전체적으로 최신화하고 용어 정의, 제도에 대한 이력도 넣었다"고 말했다.

국회가 2019년도 전체 일정을 확정했다. 관행대로 짝수달(2·4·6월)에 임시회가, 9~12월까지 정기회가 예정됐다. 내년 4월로 예정된 총선을 감안했을 때, 쟁점 법안에 대한 논의는 대부분 상반기 중에 이뤄질 것으로 보인다. 반대로 말하면, 6월 안에 논의가 마무리되지 못했을 경우 20대 국회에서의 통과를 장담할 수 없다는 의미다. 현재 국회 보건복지위원회에는 '패스트트랙' 관련 법안이 다수 발의된 상태다. 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 관련 법률안(이명수 의원 대표발의), 획기적 의약품 및 공중보건 위기대응 의약품 개발촉진법안(정부 입법발의), 공중보건 위기대응 의약품 및 혁신신약 개발지원법안(기동민 의원 대표발의) 등이다. 또한, 기획재정위원회에 회부된 '서비스산업발전기본법안'과 1~2월 중 발의가 유력한 '원격의료법' 등에 대한 논의도 올해 본격화될 전망이다. 이와 관련 2월 임시국회 때는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품법의 통과 윤곽이 그려질 것으로 전망된다. 앞서 복지위 법안심사소위원회는 지난해 12월 관련 공청회를 열고 업계와 시민단체의 의견을 수렴한 바 있다. 첨단재생의료법과 첨단바이오법을 별도로 추진할지 여부가 쟁점이다. 당시 공청회에선 시민단체를 중심으로 첨단바이오의약품에 대한 조건부허가·신속처리의 범위가 지나치게 넓다는 의견이 제기됐다. 결국 법안소위는 정부에 이러한 의견을 고려한 수정안을 2월 국회에 제출하도록 요청했다. 2월 국회에선 이 안을 토대로 심의를 진행, 통과 여부를 마무리지을 예정이다. 곧이어 획기적의약품법과 혁신신약법이 동시에 상정될 것으로 보인다. 정부안과 기동민의원안의 차이가 크지 않다는 점에서 병합심사될 가능성이 크다. 법안은 혁신형 제약기업에 대한 대대적인 지원을 골자로 한다. 혁신형 제약기업의 신약에 대한 우선 심사, 정부의 임상시험 지원 등이 주요 내용이다. 한미FTA 이행이슈로 글로벌신약에 대한 약가우대 제도가 사문화된 상황에서 제약업계는 이 법안에 기대를 걸고 있다. 의료영리화 논란과 관련한 문제적 법안도 상반기 중 논의가 본격화할 전망이다. 서비스산업발전기본법과 원격의료법이다. 두 법안의 경우 이미 지난해 여야가 처리를 합의한 바 있다. 서비스산업발전기본법은 현재 국회에 계류 중이고, 원격의료법은 상반기 중 여당이 발의할 것으로 점쳐진다. 다만, 의료영리화 논란이 변수로 작용할 여지가 크다. 지난해 말 제주도의 영리병원 개설 허가로 의료영리화 논란이 불거진 가운데, 두 법안이 초록동색으로 묶일 경우 적잖은 진통을 겪을 것으로 예상된다. 가장 큰 걸림돌은 내년 4월로 예정된 21대 국회의원 선거다. 총선을 1년 앞둔 상황에서 사실상 하반기에는 제대로 된 논의가 이뤄지기 어려울 것이란 분석이다. 이와 관련 한 여당 관계자는 "하반기부터는 사실상 법안을 제대로 들여다보지 못할 것"이라며 "6월부터는 총선 모드라고 봐야 한다. 그 전인 4월, 늦어도 6월이 사실상 마지막 회기일 것"이라고 말했다.

정부가 올해 선별급여를 예정해 둔 기준비급여(선별급여) 검토 약제에 35개 항목을 추가한다. 자가면역질환과 신장질환 치료 일반약제로서, 현재 허가사항 범위 내에서 인정기준 이외에 약값 전액 환자 부담(100대 100)이거나 허가초과 사용으로 본인부담이 큰 약제들이 대상이다. 건강보험심사평가원 약제기준부는 최근 이 같은 내용의 선별급여 일반약제 항목들을 추리고, 제약단체 등을 통해 개별업체에 통지해 오는 29일까지 의견조회를 진행한다. 세부 항목을 살펴보면 Roflumilast 경구제(닥사스정 500μg), Sivelestat sodium hydrate 주사제(엘라스폴100주), Ramosetron HCl 2.5μg, 5μg 경구제(이리보정), Hydroxyethyl starch 함유제제(볼루벤주, 볼루라이트주, 테트라스판주, 헥스텐드주 등), Pentastarch 제제(펜타스판주), IgM 고함유 사람면역글로불린 주사제(펜타글로빈주), Human immunoglobulin-G 주사제(아이비글로불린에스주 등), Immunoglobulin anti-D(Rh) 600, 1500, 5000IU 주사제(윈로에스디에프주), Modafinil 200mg(프로비질정 등), Kallidinogenase 경구제(카나쿨린정 등), Argatroban주사제(노바스탄주), 경구용 항혈전제(항혈소판제 및 Heparinoid 제제), Venlafaxine HCl 서방경구제(이팩사엑스알서방캅셀 등), G-CSF 주사제 filgrastim (그라신프리필드시린지주 등)이 포함됐다. Lenograstim(뉴트로진주), Plerixafor 주사제(모조빌주), Basiliximab 주사제(씨뮬렉트주사), Mycophenolate mofetil 경구제(셀셉트캅셀 등), Sirolimus 경구제(라파뮨정 1mg, 2mg), Gabapentin 경구제(뉴론틴캡슐 등), Pregabalin 경구제(리리카캡슐 등), Thioctic acid 주사제(부광치옥타시드주 등), Antithrombin III, human 주사제(안티트롬빈III 주 등), Epinephrine single use autoinjector(젝스트주 소아용, 성인용), Anagrelide 경구제(아그릴린캅셀)도 검토 항목이다. 또한 Pirfenidone 경구제(피레스파정 200밀리그램), 단백아미노산 제제, A액(Glucose),B액(Amino-acid),C액(Intralipid) 주사제(카비벤주 등), Glycyl-L-glutamine 주사제(글라민주 등), Lipid 주사제(스모프리피드 20%주 등), Albumin 주사제, 경장영양제(엔슈어액 등), N(2)-L-alanyl-L-glutamine 주사제(디펩티벤주 등), Cinacalcet HCl 경구제(레그파라정 등), Lanthanum carbonate경구제(포스레놀정등), Sevelamer HCl 400mg, 800mg 경구제(레나젤정 등), Sevelamer carbonate 800mg 경구제(렌벨라산, 렌벨라정 등)도 검토 항목에 올랐다. 다만 허가사항 범위를 초과한 급여인정 사항 신설은 이번 선별급여 검토 대상에는 해당하지 않기 때문에 의견이 있는 업체의 경우 심평원 약제기준부로 별도 제출하면 된다. 한편 검토 대상 중 면역 글로불린 항체 G, 사람 거대세포 바이러스(Human cytomegalovirus)주사제(메갈로텍주), 에베로리무스(Everolimus) 경구제(아피니토정), 데스모프레신 아세트산염(Desmopressin acetate) 주사제(미니린주사액)는 검토가 완료돼 대상에서 제외됐다.