[데일리팜=이혜경 기자] 뇌기능개선제 '콜린알포세레이트' 성분 제제의 임상재평가 기한이 연장된다.당초대로라면 오는 3월까지 경도인지장애, 내년 12월까지 알츠하이머에 대한 임상재평가를 완료해야 하지만, 업체들의 요청이 수용되면서 각각 1년 3개월, 2년씩 임상재평가 기간이 확대된다.콜린알포 임상재평가 기한 만료를 앞두고 최근 자진취하를 선택하는 업체들이 증가하고 있는 가운데, 임상재평가 연장으로 업체들이 한 숨 돌릴 수 있게 됐다.10일 식품의약품안전처가 공개한 지난 12월 12일 열린 중앙약사심의위원회 회의록에는 '콜린알포세레이트 성분 제제의 임상재평가 기한연장 사유의 타당성 및 산출 기한의 적정성이 담겼다. 식약처는 지난해 12월 24일 콜린제제 임상재평가를 진행 중인 제약사들에 결과 제출 보고기한을 최대 2년 연장해달라는 건의를 수용한다는 입장을 전달한 것으로 알려졌다.이번 회의록은 콜린알포 임상재평가 연장에 앞서 진행된 중앙약심 심의 결과로 참석자 8명 전원은 임상재평가 연장에 동의했다.특히 제약업체들의 임상재평가 연장 신청 과정에서 임상시험계획서에 따른 중간분석은 없었으며, 계획했던 대상수를 충족하기 위해 연장한 것으로 확인됐다.중앙약심 한 위원은 "업체가 임상시험 계획서에서 정하지 않은 중간 분석을 하고 기간 연장을 하겠다는 의도가 있는 것은 아닌지 의문"이라며 "그렇지 않다면 충분한 기간 연장을 할 필요가 있다"고 지적했다.제약업체는 임상재평가 결과 보고서를 오는 3월까지 제출해야 하는데, 아직까지 등록되지 않은 환자가 있어 분석 기간이 길어진다는걸 이유로 재평가 연장 신청서를 제출한 것으로 보인다.한 위원은 "임상재평가 지연에 대한 우려가 있으나 식약처 제안 의견에 동의한다"며 "위반사항이 있지 않는 한 규정에 따라 연장 타당하고, 학회 의견의 경우 의견서의 신뢰성을 확보하기 위해 독립적인 절차를 통해 작성되는 것으로 알고 있으며 객관적으로 받아들여야 한다"고 덧붙였다.의료기관 파업 등 의정사태로 인한 환자 모집의 어려움이 있다는 점도 임상재평가 연장의 근거가 됐다.한 위원은 "현장에서 의정사태로 새로운 환자를 등록하는데 상당한 영향이 있다"고 했고, 또 다른 위원도 "의정사태와 코로나 사태 등이 있었기 때문에 연장에 동의한다"고 했다.다만 결과적으로 이번 임상재평가 연장으로 초기 업체에서 요청한 경도인지장애 5년, 알츠하이머 7년 등의 기간이 수용된 것이 아니냐는 지적도 있었다.또 다른 위원은 "연장을 하게 되면 업체에서 요청한 만큼의 기간이 걸리는 건데 그 당시 중앙약심에서 업체가 요청한 기간보다 왜 더 짧게 인정 했는지 궁금하다"고 했다.이와 관련 식약처는 "계획서 승인 당시 산출 근거에 따라 중앙약심 자문을 통해 산출된 것"이라며 "임상재평가 연장은 현재 상황에서 연장 사유의 타당성 및 산출 기한의 적정성 자문"이라고 설명했다.

이주호 사회부총리 [데일리팜=이정환 기자] 이주호 부총리 겸 교육부 장관이 10일 사직 전공의들이 수련병원으로 복귀하면 수련을 마친 뒤 입영할 수 있도록 하겠다고 밝혔다.2026학년도 의대정원은 제로베이스에서 의료계와 유연하게 논의하겠다는 약속도 했다.이주호 부총리는 윤석열 대통령의 비상계엄 선포 후 공표된 포고령에 '전공의 처단' 문구가 담긴데 대해 정부 방침과 전혀 다르며, 유감과 위로 말씀을 전하기도 했다.이날 이 부총리와 조규홍 보건복지부 장관은 '의료계와 의학교육계에 드리는 말씀 합동브리핑'을 열고 이같이 밝혔다.이날 교육부와 복지부는 사직 전공의에 대한 수련 특례와 입영 연기를 발표했다.여당과 최상목 대통령 권한대행이 관계부처에 전공의와 의대생들이 현장에 복귀할 수 있도록 하기 위한 조처를 적극 검토해달라고 지시한 데 따른 조치다.이 부총리는 "사직한 전공의들이 수련에 복귀하는 경우 차질없이 수련이 이루어지도록 조치하겠다"며 "사직한 의무사관후보생이 수련에 복귀하면, 수련을 마친 뒤 의무장교 등으로 입영할 수 있도록 최대한 조치할 예정"이라고 밝혔다.현행 전공의 수련 규정은 사직한 뒤 1년 내 같은 전문과목, 같은 학년으로 복귀하는 것을 제한하고 있는데, 전공의가 사직 전 수련한 병원과 전문과목으로 복귀하는 경우 수련특례를 통해 이런 규정을 적용하지 않는다.아울러 전공의 수련을 중단하면 군 요원으로 선발·징집하게 돼 있는데, 수련에 복귀하면 이를 연기하기로 했다.이 부총리는 "2025학년도 의과대학의 교육이 원활히 이루어지도록 적극 지원하겠다"며 "올해는 2024, 2025년도 신입생 7500여명이 동시에 수업을 받는 어려운 여건이지만, 정부는 학생이 복귀만 한다면 대학과 협력하여 대학 전체 자원을 활용하고 행정·재정적으로 지원해 정상적으로 수업을 받을 수 있도록 적극 지원하겠다"고 피력했다.정부는 의대 정원 증원을 계기로 의학교육 역량 강화에 2030년까지 예산 약 5조원을 투입한다. 올해는 교원 증원과 시설·기자재 확충, 의대 교육혁신 지원 등에 6062억원을 투입한다.이 부총리는 전공의를 향해 "올해부터 필수과목 전공의와 지도전문의 지원 등 현장 수련환경을 획기적으로 개선하기 위한 정부 재정투자를 추진한다"며 "전공의들과 머리를 맞대고 수련환경 개선을 위한 논의를 위한 협의의 장도 만들겠다"고 제안했다.그러면서 "수련환경평가위원회 기능과 역할, 독립성 강화 방안도 의료계와 협의하겠다"고 했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 지난해 약가협상에서 제동이 걸린 로비큐아정(롤라티닙, 화이자) 급여 확대안이 심평원 약제급여평가위원회를 조건부 통과하면서 이번에는 성공할지 주목된다.이 약의 화이자는 급여확대안과 함께 위험분담제(RSA) 해지를 원하고 있는데, 공단과의 협상에서 합의에 이를 지가 관심사다.지난 9일 약평위는 로비큐아의 사용범위 확대 적정성 심의결과 평가금액 이하 수용시 급여범위 확대의 적정성이 있다고 판단했다. 이에따라 화이자가 약평위 제시금액을 수용하면 건강보험공단과 협상에 나서게 된다.로비큐아는 역형성 림프종 인산화효소(ALK)-양성 전이성 비소세포폐암 적응증 1차 치료제로 급여확대 절차를 밟고 있다.하지만 작년에는 약평위를 통과했지만, 공단 협상이 결렬되면서 뜻을 이루지 못했다. 협상 과정에서 기존 RSA의 총액제한형의 총액(Cap) 조정을 놓고 이견이 있던 것으로 알려졌다.화이자는 애초에 RSA를 해지하고 일반등재 약제 전환을 원했다. 최초 등재시에는 경제성평가 자료제출 생략 약제로 총액제한형이 적용받았지만, 급여 확대 과정에서 심평원에 경제성 평가를 받고 비용 효과성을 인정받았다.하지만 약가협상 단계에서는 RSA 해지가 이뤄지지 않으면서 합의에 이루지 못했다.지난해 협상 결렬 소식이 전해지고 의료진과 환자들의 신속 급여 등재를 요구하는 목소리가 커졌다. 10월 국정감사에서는 한지아 국민의힘 의원이 한 남성의 사연을 소개하며 급여확대 필요성을 어필했다. 이에대해 당시 국감장에 참석한 이중규 복지부 건강보험정책국장은 "최대한 빨리 협상해서 환자들에게 혜택이 돌아갈 수 있도록 돕겠다"고 말했다.건보공단은 최근 해지와 관련해 위험분담제 지침을 개정했다. 로비큐아처럼 경평생략약제 중 총액제한형이 적용되는 약제는 약평위 평가를 통해 비용효과성을 입증한 경우 공단과 업체가 재계약 협상을 통해 상한금액 조정, 예상청구금액 재설정, 총액제한형 위험분담계약 변경 및 해지 등을 협의할 수 있도록 했다. RSA 재계약 협상 때 가능하다는 것이다. 단순 환급형 RSA 약제만 업체가 원할 경우 중도 해지가 가능하다.다만, 로비큐아는 RSA 해지 신청을 지침 개정 전 했기 때문에 재계약 협상이 아니더라도 중도 해지가 가능하다는 해석이다. 지침 개정 전에는 중도해지 가능한 유형을 분류하진 않았었다.이에따라 이번에 건보공단과 협상이 진행되면 RSA 해지와 함께 급여확대안도 검토될 것으로 보인다. 관건은 RSA 해지를 하면서 재정부담을 덜 수 있는 약가에 합의점을 찾을 수 있느냐는 것이다.로비큐아는 임상시험(CROWN)을 통해 다른 치료제인 크리조티닙 대비 질병 진행 또는 사망위험을 81% 감소시켰으며, 투여 환자의 60%가 5년 후에도 질병 진행 없이 생존한 것을 확인했다. 높은 효과를 증명한 만큼 의료현장에서도 급여 적용이 꼭 필요하다는 반응이다. 과연 약가협상 실패 전력이 있는 로비큐아 급여확대안이 해를 넘겨서는 합의에 이를 수 있을지 주목된다.

[데일리팜=이정환 기자] 박민수 보건복지부 제2차관이 새해 비대면진료 시범사업 종합평가를 시행한 뒤 빠른 시일 내 제도화 될 수 있도록 적극 지원하겠다고 피력했다.비대면진료 제도화는 지난해에도 복지부 계획이었지만 의대정원 증원을 둘러싼 의정갈등 촉발 등으로 성사되지 못했다.이에 의료체계 정상화와 의정갈등 해소를 위한 의료계 대화·설득 노력을 지속하고 보건의료인력 직종별 인력 수급 추계기구를 의사·간호사부터 구성·운영한다는 비전이다. 의대정원 증원으로 인한 사회 혼란을 재발 방지하겠다는 의지로 읽힌다.보건의료 R&D 예산 증액, 혁신형 제약기업 인증기준 개편, 디지털헬스케어법 제정 등으로 바이오헬스 분야 육성 정책도 강화한다.10일 복지부는 2025년 주요업무 추진계획을 통해 이같이 밝혔다.비대면진료 시범사업 평가 후 제도화 입법 시동복지부는 한시적으로 허용된 비대면진료 시범사업을 올해 정식 제도화한다. 이에 필요한 시범사업 종합평가를 시행하고 국회 입법을 적극 지원한다는 계획이다.시범사업에서 발생한 문제점을 보완할 수 있는 방안을 마련해 제도화 입법과 행정에 반영한다는 게 박민수 차관 의지다.박 차관은 삭센다, 위고비 등 비만치료 신약 허가 이후 촉발된 비대면진료 처방 오남용 문제와 관련해 비대면진료 제도 문제가 아닌 비만치료제 처방에 대한 의사와 사회의 처방 관행 때문이라는 취지로 발언했다.박 차관은 "비대면진료 처방제한 의약품은 전문가나 사회 의견을 들어서 지속 보완하고 있다"며 "비만치료제는 지난해 12월부터 비대면진료 처방 금지 목록으로 포함시켰다"고 설명했다.박 차관은 "비대면진료로 비만약을 처방하는 게 과연 제도 때문인지 본질을 생각한다. 사실 대면진료에서도 상당히 많은 처방이 나가고 있다"며 "처방은 의사 권한이니 의사들이 조금 더 신중하게 전체 부작용 등을 잘 감안해서 차방하는 것 외에는 현행 제도로서 이를 더 이상 (규제)하기는 어려운 면이 있다"고 부연했다.그러면서 "그래서 저는 이게 비대면이냐 대면이냐 문제가 아니고 좀 위험한 의약품을 조금 더 신중하게 처방하는 우리 관행이 필요하지 않을까 한다"며 "그런 관점에서 제도적으로 비대면진료 관점보다는 오남용약을 더 신중하게 처방할 수 있는 제도적 보완책은 저희가 더 연구를 해서 필요한 조치가 이뤄지도록 검토하겠다"고 피력했다.R&D 혁신·강화 통해 제약·바이오 육성바이오헬스 육성을 통한 미래성장동력 확보 정책도 주요업무 보고에 담겼다. 보건의료 R&D 혁신과 투자를 확대하는데, 도전·임무형 R&D, 국제공동연구를 본격 추진하고 연구중심병원 인증제 추진 등 보건의료 R&D 체계를 개편한다.투자의 경우 지난해 대비 17.0% 증가한 약 1조원으로 보건의료 R&D 투자를 확대한다.지역거점 연구기능을 확충하고 희귀·소아질환, 난임 등 필수의료·질환중심 연구를 강화한다. 아울러 산업별 핵심 규제혁신으로 글로벌 도약 기틀을 다진다.제약의 경우 신약개발 경쟁력과 글로벌 진출을 위한 오픈이노베이션을 지원하고 혁신형 제약기업 인증기준을 개선한다. 분산형 임상시험은 시범사업을 추진한다.나아가 의료데이터, 첨단재생의료 활성화로 신 부가가치를 창출한다. 오는 8월까지 건강정보 고속도로를 전 상급종합병원으로 연계하고 바이오 빅테이터를 본격적으로 구축한다. 의료 AI 연구개발도 확대한다. 디지털헬스케어법 제정도 추진해 안전하고 가치있는 보건의료데이터 활용에 나선다.희귀·난치질환자 극복을 위한 첨단재생의료 치료제도를 오는 2월부터 시행하고 사전심의, 비용·이상반응 보고 등 관리 체계를 구축한다.박 차관은 "혁신형 제약기업 인증기업 제도 개선을 검토중에 있고 방안이 마련되는 대로 공식적으로 발표할 것"이라며 "가장 중요한 기준이 R&D 기준이 될텐데 어떤 구체적인 상태, 실태를 보고 거기에 맞게 기준을 재조정하는 문제와 정량 평가를 확대한다든지 제약사 유형별로 맞춤형 기준을 만든다던지, 결격 기준에 대해 합리적으로 개선하는 내용을 검토하고 있다"고 설명했다.의대정원·의정갈등 문제 해결박민수 차관은 의대정원 증원으로 촉발된 의정갈등 문제 해결에 적극적으로 나서겠다는 의지다. 다만 아직까지 구체적인 방법 등을 설명하지는 못했다.일단 의사와 간호사부터 수급추계위를 구성해 가동하면서 의료계와 의정대화를 꾸준히 시도한다는 의지다.구체적으로 1차로 의사와 간호사 인력 수급 추계 이후 2차로는 치과의사, 한의사, 약사 순서로 추계위를 구성해 운영한다.수급추계위는 국회에 법안이 제출돼 있는 만큼 복지부는 국회 입법 상황과 맞게 추계위 구성에 나선다는 계획이다.아울러 수련수당 확대 등 전공의 수련에 대한 국가지원을 대폭 확대하고 근무시간 단축 시범사업 추진 등 전공의 근무여건 개선도 본격화한다.의료사고 분쟁조정제도 혁신을 위해서는 환자 대변인 제도 신설 등 환자 권리구제를 강화한다. 의료사고심의위 신설 등 수사절차 개선과 필수의료 중과실 중심 기소체계 전환 등 의료사고 특화 형사체계도 구축한다.박 차관은 "의료 정상화에 대해서는 정부와 의료계 모두 조속히 정상화돼야 한다는 당위성을 공유하고 있다고 생각한다"면서 "다만 현재도 여전히 시각차가 있는 부분이 있기 때문에 어느 시기라고 예측하기 어렵다. 정부는 어떤 형태의 형식에 구애받지 않고 대화할 준비가 돼 있다"고 말했다.박 차관은 의대정원에 대해 "2026년도 정원 증원은 2000명으로 결정돼 있다. 그런데 결국 학생들이나 전공의들이 돌아오지 않는 것은 정원에 대한 요구를 아직도 하고 있기 때문"이라며 "이 정원을 어떻게 할것인지에 대한 이슈가 여전히 남아있다. 이에 대해 대화를 해서 합의가 도출된다면 유연하게 결정해 나갈 수 있을 것"이라고 했다.이어 "의협 새 지도부가 나오면 정부와 여러 현안이 있으니 서로 허심탄회하게 내용들을 논의하고 구체적인 정책은 정말 (의료계가) 참여해서 함께 논의해 나갔으면 하는 희망"이라며 "중요한 의료정책에 대해서는 당연히 의료계와 협의를 해야 한다. 논의 장은 항상 열려 있고 논의에 참여해주길 다시 한 번 촉구한다"고 덧붙였다.전달체계 선진화 등 지역·필수의료 체계 강화지역·필수의료 강화를 위해 복지부는 지역완결 의료전달체계를 확립한다. 우선 전국 47개 전체 상급종합병원이 중증·응급·희귀질환 진료에 집중하도록 구조전환을 올해 본격화한다.포괄적인 진료 역량을 갖춘 지역종합병원을 집중 지원하고 화상·뇌혈관 등 필수진료 분야 중심으로 전문병원을 재편한다.국립대병원 등 권역책임의료기관의 지역·필수의료 중추 역할을 확립·강화하고 지역거점 공공병원에 필수의료 운영비·시설·장비를 지원한다.권역 책임의료기관 최종치료 역량 강화에 812억원, 국립대병원 연구 인프라 확충에 110억원, 필수의료 운영비 621억원 등 총 2151억원을 투입한다.전문의들의 지역 장기근무 유도를 위한 지역필수의사제 시범사업을 도입하고 전공의 지역배정을 확대한다. 지역·필수의료체계 안정 투자를 위해서는 필수의료 특별회계 설치를 추진한다.오는 2027년까지 전체 건강보험 수가에서 저수가 구조를 퇴출하며, 올해 상반기에는 1000여개 수술·처치·마취 분야를 우선 집중 인상한다.과학적 수가조정을 위한 의료비용 분석 기반을 확립하고, 상대가치점수 개편 주기를 5~7년에서 2년으로 대폭 단축하는 등 수가 상시조정체계를 구축한다.또 사후보상·공공정책수가 등 지불제도를 혁신해 의료 질·가치에 대한 투자를 강화한다. 필수의료·저평가 분야에 집중 투자하고 의료기관 종별 역전현상을 개선하기 위해 환산지수 개편도 추진한다. 응급의료기관 지정기준을 최종치료 역량까지 고려하도록 개편하고, 지역심뇌혈관질환센터 10개소를 신규 지정한다.급성기 집중치료병원 도입(’25.7) 및 권역정신응급센터 확대(11개소→14개소) 등 정신응급대응체계도 강화한다.비급여 진료 개선·중증질환 치료제 건보 단축치료에 꼭 필요한 비급여는 급여로 전환하고, 과잉·남용이 우려되는 비급여는 가칭 관리급여로 편입해 가격과 진료기준에 대한 관리를 실시한다.중증·희귀질환 치료제 건강보험 등재 기간을 210일에서 150일로 단축하는 시범사업도 추진한다.재택 중증 소아 요양비(산소포화도 측정기 등) 및 장애인 보조기기 품목(장애인용 유모차 등) 지원도 확대한다.미래 의료비 부담 절감을 위해 예방적 건강관리도 강화한다. 의원급 의료기관이 지속적인 통합 건강관리를 제공할 수 있도록 일차의료 혁신 시범사업을 추진한다.C형 간염 등 적기 치료가 중요한 주요 질환은 확진검사 비용 지원(첫 진료비 본인부담 면제)을 확대하고 사회복지시설 등의 입소자 대상으로 출장 건강검진도 도입한다.

[데일리팜=이탁순 기자] 다발골수종 치료제 '다잘렉스주(다라투무맙, 얀센)' 급여 확대안이 최종 관문을 통과한 것으로 나타났다. 앞으로 건강보험정책심의위원회 보고를 통해 급여 적용이 이뤄질 것으로 보인다.10일 업계에 따르면 다잘렉스가 포함된 1차 치료로 활용되는 DVTd요법(다잘렉스+보르테조밉+탈리도마이드+덱사메타손)이 최근 공단과 진행된 약가협상에서 합의에 성공했다.해당 요법 급여 확대안은 지난해 10월 심평원 약제급여평가위원회를 통과해 11월부터 공단과 협상을 진행해 왔다.다잘렉스는 지난 2017년 국내 허가를 획득하고, 2019년 위험분담제(RSA)를 통해 4차 다발골수종 단독요법에 급여가 적용되고 있다. 최근 임상 근거를 통해 적응증을 늘려 급여 범위 확대에 노리고 있다.DVTd 요법은 이미 임상현장에서 1차 치료로 활용되고 있다. 다발골수종은 골수에서 면역체계를 담당하는 백혈구의 형질세포가 비정상적으로 분화·증식해 발생하는 혈액암으로, 증식된 혈장 세포 종양으로 인해 골밀도 손실과 골절이 일어날 수 있는 질환이다.보통 1차 치료로 6개월 간의 유도요법 후 약 2개월의 자가조혈모세포 이식 준비 및 이식으로 총 8개월간 치료를 받는다.현재 국내에서 1차 치료로 VTd요법(보르테조밉+탈리도마이드+덱사메타손) 3제 요법, RVd요법(레날리도마이드+보르테조밉+덱사메타손)이 1차 표준 치료로 자리잡은 상황이다.다잘렉스가 포함된 DVTd 요법은 CASSIOPEIA 연구에서 유효성을 확인했다. VTd 요법과 비교해 무진행 생존기간 중앙값이 83.7개월로, 30개월 이상 차이가 난 것이다.이같은 결과로 학계에서는 DVTd요법이 전체 생존기간 연장에 기여할 수 있다며 급여 확대를 요청하고 있다.이번에 공단과 협상에서 얀센은 상한금액과 RSA 조정에 합의한 것으로 알려졌다.이에 따라 빠르면 1월 말 복지부 건강보험정책심의위원회에 보고돼 2월부터 사용 범위 확대안이 급여 적용될 것으로 전망된다.

[데일리팜=이혜경 기자] 한미약품과 GC녹십자 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA(개발코드명 HM15421/GC1134A)'가 국내에서 임상 1/2상에 들어간다.식품의약품안전처는 9일 한미약품이 신청한 '파브리병 환자를 대상으로 HM15421/GC1134A의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개, 용량 범위, 개념 증명 임상시험'을 승인했다.이번 치료제는 한미약품과 GC녹십자의 공동 연구로 주목받고 있는 파브리병 치료 혁신신약으로 기존 2주 1회 정맥주사를 월 1회 피하주사로 투여할 수 있도록 개발 중이다.파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다.불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소(알파-갈락토시다아제A)가 결핍됐을 때 발생한다. 체내에서 처리하지 못한 당지질이 지속적으로 축적, 세포독성과 염증 반응을 일으키고 장기 손상으로 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.LA-GLA는 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능·혈관병·말초신경 장애 개선 등의 효능을 입증해 지난해 5월 미국FDA로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다.희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.FDA에서 희귀의약품에 지정되면 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약으로 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 주목받고 있다.현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 주로 치료한다.이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 여러 한계점이 있다.한미약품은 지난해 2월 미국 샌디에이고에서 열린 WORLD Symposium 2024에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표했다.연구에서는 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약시 기존 치료제 대비 신장기능 및 섬유화 개선 효능이 확인됐다.또 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약시 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의적으로 개선됐고, 당지질 축적에 의한 혈관벽 두께 증가 현상도 효과적으로 개선됐다.이같은 연구 결과를 토대로 GC녹십자와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 진행했다.한편 한미약품과 GC녹십자는 2020년 LSD 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결하고, 희귀질환 분야 글로벌 혁신신약 개발을 목표로 공동연구를 진행하고 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처 식품의약품안전평가원(원장 강석연)은 미 국립암연구소(NCI, 소장 킴린 라스멜)와 지난해 업무협약을 체결하고 올해부터 차세대 항암제 평가기술 개발에 필요한 국제공동연구를 추진한다고 10일 밝혔다.올해부터 2028년까지 4년간 90억원을 지원하는 해당 과제에서는 '개인맞춤형 항암백신' 등 개발을 지원하기 위해 안전성 평가 방법을 개발하고, 미 국립암연구소(NCI)와 협력 연구도 진행한다.특히 이번 연구에서는 합성 펩타이드, mRNA(메신저 리보핵산) 등 신기술이 활용된 항암백신에 대한 안전성을 평가하는 기술을 개발하고 평가 플랫폼도 구축한다.식약처는 이번 연구가 미 국립암연구소(NCI)와 연구 협력을 강화하는 계기가 될 것으로 기대하며, 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 국제 수준 안전성 평가기술을 개발·보급할 수 있도록 최선을 다할 계획이다.이번 연구는 2월 3일까지 연구자를 모집하며, 참여를 원하는 기관 혹은 연구자는 식약처 연구관리시스템(rnd.mfds.go.kr) 또는 범부처통합연구지원시스템(www.iris.go.kr)에서 자세한 사항을 확인할 수 있다.

권성동 원내대표 [데일리팜=이정환 기자] 권성동 국민의힘 원내대표가 1년 가까이 지속되고 있는 의정갈등 장기화 문제 해소를 위한 여·의·정 대화를 재개할 방침이다.특히 권성동 원내대표는 정부를 향해 의료현장 이탈 전공의들의 복귀를 위한 수련특례와 입영 연기 등을 적극 검토해달라고 요청했다.10일 오전 권 원내대표는 국회에서 열린 당 원내대책회의에서 "지난해 가동하다 중단된 여의정 대화를 재개해 의대정원 문제를 포함한 의료개혁 과제에 대한 지혜를 모으겠다"고 말했다.권 원내대표는 "정부와 여당이 의료개혁 추진 과정에서 갈등 장기화로 국민 여러분께 많은 염려와 불편을 끼쳐드렸다"며 "국민 생명과 안전에 더 큰 피해가 없도록 여당이 더 적극적으로 나서겠다"고도 했다.그러면서 "전공의 현장 복귀가 시급한 만큼 당과 정부가 협의해 제도적 장애물을 제거할 수 있도록 할 것"이라며 "먼저 지난해 6월 사직처리된 전공의의 25년 상반기 임용 지원이 가능하려면 수련 중단 후 1년이내에는 동일한 진료과 동일 병원에 진료 금지하는 조항의 유예가 필요하다"고 했다.이어 "또 전공의 수련 중단시 다음에 군요원으로 선발돼 징집하도록 돼 있는 병역법 시행령 규정 역시 특례가 필요하다"며 "이런 조치들은 의료현장 안정화를 위해 필수적인 만큼 정부의 적극적 검토를 요청한다"고 했다.권 원내대표는 "이번에 김택우 신임 의협회장이 선출돼 우리 당은 정부와 의협 등 의사단체들과 머리를 맞대고 실질적인 해결책을 모색해 나갈 것"이라며 "국정이 아무리 혼란스럽더라도 정부·여당이 책임지고 국민 생명과 건강을 지킬 것"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=이탁순 기자] 수급불안의약품의 조정신청 평가기준을 신설해 근거를 명확히 하고, 고가 항암제 사전관리를 강화해 나가기로 했다.심평원은 9일자로 '약제의 요양급여대상여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정 일부규정안'과 '중증질환심의위원회 운영규정 일부개정규정안' 사전예고를 하며 이같이 밝혔다. 의견 제출 기간은 오는 15일까지이다.먼저 약제 평가기준 규정안 사전예고안을 보면, 조정 신청 평가기준에 수급불안의약품을 신설했다.심평원은 "보건안보 차원의 의약품 공급 안정화 지원을 위해 감염병 위기 또는 긴급한 공급 부족 등의 경우로 약제 수급과 관련한 중앙행정기관 등의 협조요청이 있는 경우 및 국가필수의약품으로 원료수급 다변화로 인해 약가 인상이 필요한 경우 협상 대상으로 평가될 수 있도록 조정 신청 평가기준을 신설했다"고 밝혔다.이에 ▲감염병 위기 상황 또는 긴급한 공급부족 등의 경우로 약제수급과 관련 한 중앙행정기관 등의 협조요청이 있는 경우 ▲국가필수의약품으로 원료수급 다변화한 경우에는 조정 신청 평가기준 항목에 추가된다.이번 규정 개정안은 정부가 추진하고 있는 '신약의 혁신가치 반영 및 보건안보를 위한 약가 제도개선 방안'의 후속조치로 풀이된다. 특히 국산 원료를 사용한 국가필수의약품에 대해 약가 가산을 하기로 함에 따라 조정 신청에 대한 평가 기준도 마련된 것으로 보인다.이미 수급불안의약품은 협의체의 건의가 있으면 조정 신청을 통해 약가 인상이 이뤄지고 있다.중증(암)질환심의위원회 운영규정 개정안에는 약제 사후관리 업무를 관장하는 부서장이 회의에 참석할 수 있는 조항을 신설했다.이에 대해 심평원은 "최근 고가이면서 효과의 불확실성이 큰 신약들이 증가해, 급여 등재 및 확대 이후의 성과관리 중요성이 강화됐다"면서 "이에 사후 실제효과 등을 수집 및 평가하는 부서장이 심의단계부터 참여하도록 해 약제 관리 업무의 실효성을 강화하고자 개정안을 마련했다"고 밝혔다.심평원은 최근 RWD를 통한 고가약 사후관리 방안 도입을 추진하고 있다. 이에 심사평가정책연구소 산하에 약제성과평가실도 마련한 상태. 본격적인 제도 추진에 앞서 관련 부서장이 항암제 심의의 첫 관문인 암질심에 참여해 선제적으로 사후관리 방안을 마련하기 위해 이번 개정안이 나온 것으로 풀이된다.