[데일리팜=천승현 기자] 국내 개발 바이오시밀러가 미국 시장에서 총 10개 허가받았다. 지난 2016년 셀트리온이 엔브렐 바이오시밀러의 미국 허가를 받은 지 7년만의 성과다. 셀트리온과 삼성바이오에피스가 각각 5개 제품의 미국 허가를 따냈다.24일 업계에 따르면 셀트리온은 자가면역질환 치료제 ‘휴미라’의 바이오시밀러 ‘유플라이마’가 미국 식품의약품국(FDA)의 품목허가를 획득했다.유플라이마는 류마티스 관절염, 염증성 장질환, 건선 등 휴미라가 보유한 주요 적응증들에 대해 오는 7월부터 미국 내 판매가 가능해졌다. 휴미라는 지난해 212억 3700만 달러(약 28조원)의 매출을 기록한 대형 제품이다. 최대 시장으로 꼽히는 미국 시장에서만 글로벌 매출의 87% 이상인 186억1900만 달러를 기록했다.유플라이마는 고농도 제형으로 저농도 대비 약물 투여량을 절반으로 줄였고 통증을 유발할 수 있는 시트르산염을 제거한 것이 특징이다. 셀트리온 측은 “미국 시장 내 휴미라 바이오시밀러 고농도 제형 시장을 선점할 수 있는 지위를 확보하게 됐다”고 평가했다. 국내 기업이 미국에서 휴미라 바이오시밀러를 허가받은 것은 두 번째다. 삼성바이오에피스는 지난 2019년 7월 휴미라 바이오시밀러 ‘임랄디’의 FDA 판매승인을 받았다. 미국에서는 애브비와의 협의를 거쳐 대다수 바이오시밀러 업체들이 오는 7월부터 판매를 시작할 전망이다.지난 2016년 셀트리온의 레미케이드 바이오시밀러 인플렉트라가 국내 기업 최초로 미국 허가 관문을 통과했다. 셀트리온은 2018년 트룩시마와 허쥬마가 FDA의 품목허가를 받았다. 트룩시마는 항암제 맙테라의 바이오시밀러 제품이다. 허쥬마의 오리지널 제품은 허셉틴이다.셀트리온은 지난해 9월 FDA로부터 아바스틴 바이오시밀러 베그젤마의 판매허가를 획득했다. 아바스틴은 전이성 직결장암과 전이성 유방암, 비소세포폐암, 진행성 또는 전이성 신세포암, 교모세포종, 상피성 난소암, 난관암, 원발성 복막암, 자궁경부암 등에 사용되는 항암제다.셀트리온은 이번에 휴미라 바이오시밀러의 FDA 승인을 받으면서 총 5개 제품이 미국 허가를 받았다.국내 개발 바이오시밀러 미국 허가현황 삼성바이오에피스는 지난 2017년 4월 레미케이드 바이오시밀러 플릭사비의 FDA 허가를 받았다. 2012년 설립 이후 5년 만에 미국 허가 제품을 확보했다.삼성바이오에피스는 2019년 허셉틴, 엔브렐, 휴미라 등 3개 제품의 바이오시밀러를 FDA로부터 허가받았다. 2019년 1월 허셉틴 바이오시밀러 온트루잔트의 미국 판매승인을 받았고 같은 해 4월과 7월 베네팔리와 임랄디를 허가받았다. 베네팔리의 오리지널 제품은 엔브렐이다. 삼성바이오에피스는 2021년 9월 루센티스의 바이오시밀러 바이우비즈를 미국에서 허가받았다.

[데일리팜=황진중 기자] 유한양행이 바이오벤처 지아이이노베이션으로부터 도입한 알레르기 신약 후보물질 'YH35324'의 새로운 임상에 착수한다. 아토피를 앓는 건강인 등을 대상으로 진행한 임상 1a상을 마무리하고 1b상을 진행하고 있다. 이번 알레르기 환자 대상 임상 1상 시험계획을 승인받으면서 동시에 임상 1상 2건을 진행할 전망이다.24일 식품의약품안전처는 유한양행이 의뢰한 YH35324의 임상 1상 시험계획을 지난 22일 승인했다.이번 임상 1상은 다양한 알레르기 질환을 가진 환자에서 YH35324를 피하주사 할 때의 안전성과 내약성, 약동학 등 특성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 단회투여 임상이다. 실시기관은 서울성모병원, 서울아산병원, 아주대병원, 세브란스병원, 분당서울대병원 등 5곳이다. YH35324는 지난 2020년 7월 유한양행이 전임상 단계인 후보물질을 1조4000억원 규모로 지아이이노베이션으로부터 기술도입한 신약 후보물질이다. 선급금은 200억원이었다. 유한양행은 일본을 제외한 전 세계를 대상으로 YH35324를 알레르기 치료제 등으로 독점 개발·상업화 할 수 있는 권리를 확보했다.YH35324는 약물의 반감기를 늘릴 수 있는 제넥신의 단백질 플랫폼 기술 하이브리드FC를 적용한 이중융합단백질이다. 알레르기를 유발하는 것으로 알려진 핵심인자 IgE에 결합해 체내 IgE 수용체와 결합을 방해하는 기전이다. 전임상 원숭이 실험을 통해 기존 약물 대비 우수한 IgE 억제 효과가 있음이 확인됐다. 기존 약물 대비 70배 강력한 결합력을 보이면서 더 적은 양으로 더 오랜 기간 효과가 지속될 것으로 기대되는 후보물질이다.IgE는 혈청과 콧물, 객담 등에서 검출되는 물질이다. 알레르기 반응에 관여하는 면역글로불린 중 하나다. 알레르기가 있으면 신체 일부분이나 전신에서 IgE가 증가한다.유한양행은 이번 임상시험계획 외에도 YH35324의 임상 1상 시험계획 2건을 식약처로부터 승인받았다.유한양행은 2021년 7월 YH35324와 유사한 계획으로 임상 1a상 시험계획을 승인받고 이를 종료했다. 임상 1a상 결과 YH35324는 모든 용량군에서 기존 약물 대비 지속적이고 강력한 IgE 억제 효과가 확인됐다.유한양행은 지난해 YH35324 피하주사 시 안전성 등을 확인하고 용량을 단계적으로 증량하는 임상 1b상 시험계획을 승인받고 이를 진행 중이다. 대상자는 아토피가 있는 건강인 또는 경증의 알레르기 질환을 갖고 있는 환자다.유한양행과 지아이이노베이션은 협력을 통해 임상 1상 결과에 기반을 두고 만성특발성두드러기, 아토피피부염, 음식알레르기, 천식 등 IgE와 매개한 알레르기 질환으로 적응증을 확장할 방침이다.유한양행은 YH35324 기술도입 계약을 체결한 2020년 지아이이노베이션에 110억원을 지급했다. 2021년 첫번째 임상 1상시험계획을 승인받은 시점에 55억원을 지불했다. 지난해에는 임상시험약과 공정개발 리포트를 받은 후 35억원을 지급했다. 이번에 임상 1상시험계획을 또 승인받았지만 이와 관련한 추가 기술료는 지불하지 않는다.유한양행은 YH35324의 주요 적응증인 두드러기 글로벌 시장 규모가 오는 2026년 1조7000억원으로 성장할 것으로 내다봤다. 같은 기간 아토피피부염 글로벌 시장 규모는 17조5000억원이 될 것으로 전망했다. 천식 치료제 시장 규모는 22조원을 나타낼 것으로 예상했다.

[데일리팜=황진중 기자] 한미약품은 지난 19일부터 24일까지(현지시간) 미국 워싱턴DC에서 열린 미국흉부학회 국제 컨퍼런스 'ATS 2023'에서 '랩스 트리플 아고니스트'를 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제로 개발할 수 있는 가능성을 확인한 연구결과 1건을 포스터로 발표했다고 24일 밝혔다.IPF는 폐 조직이 점진적으로 딱딱하게 굳어지는 섬유화가 진행되는 희귀질환이다. 폐 기능이 낮아지게 된다. 질병 원인으로 뚜렷하게 입증된 것은 없다. 기존 치료제는 증상을 완화하는 기전으로 미충족 의료 수요가 높은 질환이다.랩스 트리플 아고니스트는 글루카곤과 GLP-1, GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 바이오신약이다. 글루카곤을 체내 에너지 대사량을 증가시킨다. GLP-1은 인슐린 분비와 식욕 억제를 돕는다. GIP 수용체는 인슐린 분비를 촉진하고 항염증 작용을 하는 물질이다.한미약품은 랩스 트리플 아고니스트를 글로벌 임상 2상시험을 통해 비알코올성지방간염(NASH) 치료제로 개발 중이다. 또 IPF 등 희귀질환 영역에서 다양한 혁신 가능성을 탐색하고 있다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)은 랩스 트리플 아고니스트를 원발 담즙성 담관염 적응증을 보유한 희귀의약품으로 지정했다. 원발 경화성 담관염과 IPF 적응증도 희귀의약품 지정을 받았다.이번에 STS에서 발표한 연구결과는 IPF 모델에서 랩스 트리플 아고니스트의 효력을 평가한 내용이다. 한미약품은 랩스 트리플 아고니스트 반복 투약 시 혈중 산소포화도가 증가하고 섬유화 지표들이 유의하게 개선된 점을 확인했다. 섬유화 진행 억제와 폐 기능 개선을 통해 동물모델에서 질병 진행에 따른 사망률을 낮췄다.발표를 맡은 김정아 박사는 "이번 연구는 NASH 치료제는 물론 IPF 치료제로 개발할 수 있는 가능성을 뒷받침한 데이터를 확보했다는데 의미가 있다"고 설명했다.

[데일리팜=황진중 기자] 레고켐바이오는 미국 식품의약국(FDA)에 항체약물결합체(ADC) 항암 신약 후보물질 'LCB84'의 임상 1·2상시험계획 승인을 신청했다고 공시했다.LCB84는 유방암과 폐암 등 다양한 고형암을 치료하는 것을 목표로 개발되고 있다.레고켐바이오는 이번 임상을 통해 진행성 고형암 환자에서 칼슘신호변환자(Trop-2) ADC LCB84의 단독요법과 면역항암제 병용요법을 연구할 계획이다.이번 임상 1상은 미국·캐나다 최대 8개 기관에서 진행될 전망이다. 2상은 미국·캐나다 최대 20개 기관에서 연구될 예정이다. 목표 시험대상자 수는 약 300명이다.레고켐바이오는 이번 임상에서 LCB84의 안전성과 내약성, 유효성 등을 평가할 방침이다. 1·2상 연구로 용량증량, 적정 2상 용량, 용량 확장 등을 탐색할 예정이다.

[데일리팜=천승현 기자] 유한양행의 항암신약 ‘렉라자’가 국내 시장에서 순항하고 있다. 1분기 매출을 51억원으로 끌어올렸다. 진료 현장에서 실제 환자들에 유효성과 안전성이 확인됐고, 1차치료제 허가를 앞둔 상황에서 시장 영향력을 점차적으로 확대했다.23일 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 렉라자는 지난 1분기 매출 51억원으로 전년동기보다 57.4% 확대됐다. 전 분기 45억원보다 12.9% 상승했다.렉라자는 2021년 1월 국내 개발 31호 신약으로 허가 받은 비소세포폐암 치료제다. 1, 2세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) 티로신키나제억제제(TKI) 투여 후 T790M 내성이 생긴 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자가 투여 대상이다. 폐암 세포 성장에 관여하는 신호 전달을 방해해 폐암 세포의 증식과 성장을 억제하는 기전으로 작용한다.렉라자는 2021년 7월 건강보험 급여목록 등재와 함께 본격적으로 처방 시장에 진입했다. 2021년 3분기와 4분기에 각각 15억원, 26억원의 매출이 발생했다. 지난해에는 분기 매출을 40억원대로 끌어올렸고 올해에도 상승세를 이어갔다. 렉라자의 발매 이후 약 2년 간 누적 매출은 총 252억원으로 집계됐다.분기별 렉라자 매출 추이(단위 억원, 자료 아이큐비아). 렉라자는 지난해 161억원의 매출을 올리며 국내개발 항암신약의 매출 기록을 갈아치웠다. 렉라자 이전에 허가 받은 국내 개발 항암신약은 일양약품 슈펙트, 동화약품 밀리칸, 종근당 캄토벨, 삼성제약 리아백스, 한미약품 올리타 등이 있다. 이중 연 매출 100억원을 넘어선 제품은 없다. 최근 추세라면 올해 매출 200억원 돌파도 유력해보인다.렉라자의 발매 초반 성적표는 순조로운 출발로 평가된다. 통상 대형 의료기관에서 사용되는 항암제는 약사위원회(drug committee) 통과 이후 처방이 가능하기 때문에 발매 초기 매출이 발생하기까지 상당한 시간이 소요된다. 다국적 제약사의 걸출한 신약 제품과 직접 경쟁을 펼쳐야 하는 특성 상 국내 개발 항암신약이 상업적 성과를 거두기는 쉽지 않은 여건이다. 렉라자는 국내 주요 대형 의료기관 약사위원회를 속속 통과하며 시장 침투 속도를 높이고 있다.렉라자가 1차치료제 승인을 받으면 시장 확장 속도는 더욱 가팔라질 전망이다.유한양행은 지난 3월 렉라자의 EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차 치료제 사용 승인을 식약처에 신청했다.렉라자는 이전에 치료를 받은 적이 없는 활성 EGFR 돌연변이 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 393명을 대상으로 진행한 임상3상시험(LASER301)에서 기존 치료제 대비 우월한 안전성과 유효성을 입증했다. 이 임상 결과는 지난해 싱가포르에서 열린 유럽종양학회 아시아 총회에서 공개됐다.렉라자는 처방 현장에서도 효능과 유효성 근거를 축적하고 있다.연세암병원 종양내과 임선민 교수와 국립암센터 종양내과 안병철 교수는 최근 렉라자가 처방현장에서도 효능과 안전성이 확인했다는 내용의 리얼월드 데이터(RWD, Real World Data)를 Lung Cancer 저널에 게재했다. 렉라자 허가 이후 처음으로 발표된 진료현장 연구결과다.연구진은 2021년 1월부터 지난해 8월까지 연세암병원과 국립암센터에서 EGFR 변이 양성 비소세포폐암 환자 중 이전에 EGFR-TKI 치료제 사용 후 내성이 생긴 T790M 양성 환자 중 렉라자를 투여 받은 103명의 환자를 대상으로 후향적 연구를 통해 유효성과 안전성 데이터를 분석했다. 환자 103명 중 90명이 2차 또는 3차 치료제로 렉라자를 투여 받았다이 연구의 1차 평가지표 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 13.9개월로 나타났다. 렉라자의 허가 임상인 LASER201에서 확인된 무진행 생존기간 11.1개월과 비교해 일관성을 보였다.객관적 반응률(ORR)은 62.1%로 LASER201 임상에서 확인된 55.3%보다 다소 높았다. 안전성도 이전 임상과 유사하게 양호한 내약성을 보였다.연구진은 “이번 RWD연구를 통해 실제 임상현장에서 렉라자의 EGFR T790M 변이 비소세포폐암 환자 2차 치료에서 일관된 효과와 안전성을 재확인했다”고 설명했다.유한양행은 렉라자의 임상3상비용으로 총 930억원을 투자했다. 금융감독원에 따르면 지난 1분기 말 기준 유한양행이 렉라자 개발 비용 중 930억원을 무형자산으로 반영했다.지난 2019년 금융감독원은 신약 등 R&D 과제의 기술적 실현 가능성이 있는 경우에만 회계 상 자산 처리가 가능하다는 기준을 설정했다. 금감원은 R&D비용의 자산화 가능 단계를 신약은 임상3상 개시, 바이오시밀러는 임상1상 승인으로 제시했다. 제네릭은 생동성시험 계획을 승인받은 이후에 자산화 처리가 가능하다.렉라자는 지난 2020년 4분기 처음으로 326억원의 개발비를 무형자산으로 인식했다. 임상3상시험이 본격적으로 시작되면서 개발비를 무형자산으로 반영했다. 렉라자의 개발비 무형자산은 2021년 말 614억원으로 늘었고 지난해에는 266억원이 추가된 880억원으로 상승했다. 올해 1분기에는 50억원의 임상비용이 추가로 투자됐다.

[데일리팜=천승현 기자] 일동홀딩스와 일동제약이 임원 20% 이상을 감원하고 직원들을 대상으로 희망퇴직(ERP)을 실시한다. 연구개발(R&D) 효율 제고를 위해 강도 높은 경영쇄신 작업에 돌입한다.일동제약그룹은 23일 연구비용 효율화, 파이프라인 조기 라이선스 아웃(L/O) 추진, 품목 구조조정, 임직원 ERP 등을 포함한 쇄신안을 내부 구성원들에게 공표했다.회사 측은 “금리 상승 등 급변하는 금융시장 환경에 대비하고, 사업구조 재정비를 통한 이익 실현과 R&D 분야의 조기 성과 창출에 초점을 맞췄다”라고 설명했다.일동홀딩스와 일동제약의 임원 20% 이상을 감원하고, 남은 임원들은 급여 20%를 반납하기로 합의했다. 차장 이상 간부급 직원들을 대상으로 희망퇴직(ERP)을 실시한다.일동제약그룹은 영업·마케팅 분야서 이익 구조가 취약한 품목을 과감히 정리하고 합리적인 안전재고 운영으로 비용 부담을 최소화하기로 했다. 이를 통해 조직 통합, 인원 재배치 등 합리적인 조직으로 재정비해 효율적인 자원 운영과 매출 목표 달성을 꾀한다는 계획이다.연구개발 분야에서는 효율과 스피드를 높이고 라이선스 아웃을 위해 더욱 속도를 낼 수 있도록 계획을 조정한다는 구상이다. 최근 수년간 과감한 R&D 투자를 통해 상당수의 파이프라인을 확보한 만큼, 이제는 선택과 집중에 따른 효율적인 비용 집행으로 가시적 성과를 이끌어낸다는 판단이다.최근 과감한 R&D 투자로 적자가 이어지면서 전면적인 경영쇄신 작업에 돌입한 것으로 분석된다. 분기별 일동제약 매출(왼쪽) 영업이익(오른쪽) 추이(단위 백만원, 자료 금융감독원) 일동제약은 지난 1분기 영업손실 144억원을 기록했다. 일동제약은 2020년 4분기 59억원의 영업손실을 낸 이후 10분기 연속 적자를 기록 중이다. 이 기간 적자 규모는 총 1467억원에 달했다.신약 개발에 공격적인 R&D 투자를 단행하면서 적자를 벗어나지 못하고 있다. 일동제약의 1분기 R&D 투자금액은 276억원으로 전년대비 2.2% 늘었다. 2020년 1분기 155억원과 비교하면 3년새 78.1% 늘었다. 지난 1분기 일동제약의 매출 대비 R&D 비용 비중은 19.0%로 주요 전통제약사 중 가장 높았다.일동제약은 그룹 차원에서 총 20여개의 신약 파이프라인을 보유하고 있다. 대사질환, 비알코올성지방간염(NASH), 코로나19, 안과질환, 신경질환, 암 등의 영역에서 신약을 개발 중이다.제2형 당뇨병 치료제 신약 후보물질인 ‘IDG16177’의 경우 독일의 의약품의료기기관리기관으로부터 임상계획 승인을 받고 현재 임상1상을 진행 중이다. IDG16177은 췌장 베타세포의 GPR40(G단백질결합수용체40)을 활성화해 인슐린 분비를 유도, 혈당을 조절하는 기전을 가진 GPR40 작용제 계열의 신약 후보물질이다. 고혈당 시에 선택적으로 인슐린을 분비하도록 유도하기 때문에 약물 투여로 인한 저혈당 발생 위험을 최소화할 수 있다는 점에서 차별화된다.NASH치료제 신약 후보물질인 ‘ID119031166’ 또한 글로벌 개발을 추진하고 있다. ID119031166은 파네소이드 X 수용체(farnesoid X receptor, FXR)와 결합해 해당 수용체를 활성화시키는 FXR 작용제(agonist) 기전의 NASH 치료제로 지난해 미국 FDA로부터 임상계획 승인을 취득, 현지에서 임상1상 시험에 착수한 상태이다.코로나19 치료제인 ‘S-217622(엔시트렐비르)’의 경우 지난해 국내에서 임상2/3상을 완료하고 유효성 및 안전성을 입증하였으며, 올 초 식품의약품안전처에 신약 품목 허가를 신청해 심사가 진행 중이다.이 밖에 이 밖에 P-CAB 제제인 위산 관련 질환 치료제 ‘ID120040002’은 임상 1상에 돌입한 상태다. CFTR activator 기전의 안질환 치료제 ‘ID110410395’은 연내 임상 진입을 목표로 독성 시험 등 비임상 연구를 진행하고 있다.일동홀딩스 관계자는 “이번 자발적 쇄신은 재무적 리스크를 최소화 하고 비전 달성에 더욱 박차를 가하기 위함”이라고 강조했다.

[데일리팜=이석준 기자] 샤페론은 개발중인 아토피치료제 작용기전이 '유럽 면역학 저널(European Journal of Immunology)' 5월호 표지를 장식했다고 23일 밝혔다.유럽 면역학 저널은 유럽면역학회(European Federation of Immunological Societies)의 공식 학술지로 과학기술논문 인용색인(SCI)급이다.표지를 장식한 이미지는 지난 2월호에 발표된 논문 'Balb/c 마우스에서의 아토피피부염을 개선하는 GPCR19 작용제인 타우로디옥시콜레이트(Taurodeoxycholate, a GPCR19 agonist, ameliorates atopic dermatitis in Balb/c mice)' 핵심결과다.해당 논문은 성승용 샤페론 대표이사와 서울대 시스템면역의학연구소(Wide River Institute of Immunology)와 서울대 의과학 대학원, 서울의대 미생물 및 면역학 교실 연구진이 공동 저술해 발표했다.논문에서 연구진은 동물모델에서 타우로데옥시콜레이트(Taurodeoxycholate [TDCA])가 아토피 피부염에 미치는 영향을 연구했다.연구결과 세포막 수용체인 GPCR19와 이온 채널인 P2X7 수용체(P2X7R)가 피부 상피세포(Keratinocytes)의 세포막에 존재하며 GPCR19 작용제 TDCA가 GPCR19-P2X7R-NLRP3 인플라마좀(Inflammasome) 경로를 조절해 아토피 염증 개선을 입증했다. 인플라마좀은 염증반응의 활성화를 담당하는 선천면역 단백질 복합체다.한편 샤페론은 인플라마좀 경로 상위에 있는 GPCR19을 타깃으로 하는 아토피 피부염 치료신약 '누겔(NuGel)'을 주요 파이프라인으로 개발하고 있다. 미국 임상을 앞두고 있다.회사 관계자는 "샤페론은 GPCR19를 타깃해 염증 발생의 악순환 고리를 끊는 기전의 아토피 치료신약을 개발하고 있다"고 말했다.

임선민 교수(왼쪽)와 안병철 교수(오른쪽)가 렉라자 연구결과를 발표하고 있다. [데일리팜=천승현 기자] 유한양행의 항암신약 ‘렉라자’가 진료 현장에서 실제 환자들에 유효성과 안전성이 확인됐다는 연구결과가 발표됐다.연세암병원 종양내과 임선민 교수와 국립암센터 종양내과 안병철 교수는 22일 서울 서초구 한국제약바이오협회에서 기자들과 만나 렉라자가 처방현장에서도 효능과 안전성이 확인했다는 내용의 리얼월드 데이터(RWD, Real World Data)를 소개했다. 렉라자 허가 이후 처음으로 발표된 진료현장 연구결과다. 이 연구는 최근 Lung Cancer 저널에 게재했다.렉라자는 2021년 1월 국내 개발 31호 신약으로 허가 받은 비소세포폐암 치료제다. 1, 2세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) 티로신키나제억제제(TKI) 투여 후 T790M 내성이 생긴 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자가 투여 대상이다. 폐암 세포 성장에 관여하는 신호 전달을 방해해 폐암 세포의 증식과 성장을 억제하는 기전으로 작용한다.연구진은 2021년 1월부터 지난해 8월까지 연세암병원과 국립암센터에서 EGFR 변이 양성 비소세포폐암 환자 중 이전에 EGFR-TKI 치료제 사용 후 내성이 생긴 T790M 양성 환자 중 렉라자를 투여 받은 103명의 환자를 대상으로 후향적 연구를 통해 유효성과 안전성 데이터를 분석했다. 환자 103명 중 90명이 2차 또는 3차 치료제로 렉라자를 투여 받았다이 연구의 1차 평가지표 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 13.9개월로 나타났다. 렉라자의 허가 임상인 LASER201에서 확인된 무진행 생존기간 11.1개월과 비교해 일관성을 보였다.객관적 반응률(ORR)은 62.1%로 LASER201 임상에서 확인된 55.3%보다 다소 높았다. 안전성도 이전 임상과 유사하게 양호한 내약성을 보였다.연구진은 “이번 RWD연구를 통해 실제 임상현장에서 렉라자의 EGFR T790M 변이 비소세포폐암 환자 2차 치료에서 일관된 효과와 안전성을 재확인했다”라고 설명했다.렉라자는 Exon19 결손 돌연변이와 L858R 치환 돌연변이(L858R) 환자에서 유사한 효능을 보였고 용량을 줄인 환자에서도 효능이 떨어지지 않았다는 게 연구진의 설명이다.임선민 교수는 “이번 연구는 실제 국내 처방 환경에서 비소세포폐암 환자를 대상으로 렉라자의 유효성과 안전성 프로파일을 확인한 첫 리얼월드 연구 결과라는 점에서 의미가 있다”라고 평가했다.임 교수는 “분석 결과 렉라자의 허가 임상이었던 LASER201과 일관된 데이터를 확인했다. 이 RWD 결과는 다른 임상 데이터들과 더불어 진료현장에서 환자들에게 렉라자 처방 근거로 적극 활용될 수 있을 것이다”라고 설명했다.이번 연구에서는 뇌전이 환자를 대상으로 한 렉라자의 치료 효과도 LASER201임상시험과 동일하게 의미있는 효과를 보였다. 분석 가능한 두개강 내 병변이 있는 뇌전이 환자 33명을 대상으로 mIPFS(두개강내 무진행생존기간 중앙값)는 17.1개월, ORR는 57.6%를 보였다.안병철 교수는 “비소세포폐암 진단 시 약 25%의 환자에서 뇌전이가 발견되고 50%의 환자는 결국 질병 진행 중 뇌전이를 경험할 정도로 흔하다. 실제 처방 상황에서 사용하는 약물의 뇌전이 효과는 매우 중요한 고려 사항이다”라고 전했다.안 교수는 “렉라자는 이번 리얼월드 연구를 통해 뇌전이에서 항종양 효과를 일관되게 입증했고 국내 비소세포폐암 환자에게 렉라자 처방 근거를 쌓아가고 있다”라고 평가했다.