차세대 이상지질혈증 치료제로 떠올랐던 ' CETP 억제제' 개발 불씨가 이대로 꺼지는 걸까. MSD(미국 머크)가 끝내 ' 아나세트라핍(anacetrapib)'의 상용화를 포기한 것으로 알려져 안타까움을 낳고 있다. MSD는 11일(현지시각) 자사 홈페이지를 통해 "아나세트립의 REVEAL 연구 결과를 포함해 포괄적인 평가를 거친 결과 미국식품의약국(FDA)에 허가신청서를 제출하지 않기로 결정했다"고 밝혔다. 지난 8월 유럽심장학회(ESC 2017)와 뉴잉글랜드저널오브메디신(DOI: 10.1056/NEJMoa1706444)에서 공개된 뒤 "기대에 미치지 못한다"는 평가를 받았던 REVEAL 연구가 이 같은 결정을 이끌어낸 것으로 판단된다. CETP 억제제 개발이 그만큼 어렵다는 사실을 방증하는 결과기도 하다. 지난 20여 년간 CETP 억제제는 현재 지질치료시장에서 주목받고 있는 PCSK9 억제제와 쌍벽을 이루며 제약업계로부터 많은 관심을 받아왔다. '콜레스테롤 에스테르 전달단백질(cholesteryl ester transfer protein, CETP)'을 억제하는 기전을 통해 LDL-C 수치는 줄이고 HDL-C 수치를 증가시키는 효과를 동시에 누릴 수 있다고 알려졌는데, 스타틴과 병용할 경우 시너지 효과를 내리란 기대감이 컸다. 하지만 화이자(torcetrapib)와 일라이 릴리(evacetrapib), 암젠(AM-8995) 등 빅파마들이 연달아 개발과정에서 고전하면서 기대감이 반등됐던 것도 사실이다. 이들 후보물질은 유효성이 떨어지거나 예상치 못한 이상반응에 발목이 잡혔다. 아나세트라핍 역시 비슷한 경우다. REVEAL 연구에 따르면, 스타틴 집중치료를 받고 있던 심혈관계 고위험군에게 아나세트라핍을 추가했을 때 심혈관사망과 심근경색, 심혈관중재술 발생률이 감소하는 등 심혈관계 혜택이 확인됐지만, 지방조직 내 약물이 축적되는 부작용이 포착됐다. 지방조직 내에 약물이 축적되어 5년동안 머물렀으며, LDL-C 수치도 20%가량 감소하는 데 그쳐 스타틴과 큰 차이를 보이지 못했던 것으로 보고된다. 머크 그룹의 로저 펄머터(Roger M. Perlmutter) 박사는 "REVEAL 연구에 참여한 연구자와 환자들에게 감사드린다. 안타깝게도 외부자문을 포함해 임상프로그램을 종합 검토한 결과 규제당국에 허가신청서를 지원하지 않는다는 결론을 얻었다"며, "향후에도 심장혈관 분야 연구를 지속하겠다"는 다짐을 전했다. MSD가 이 같은 결정을 내리면서 국내에선 자연스레 종근당을 향해 관심이 쏠릴 전망이다. 종근당이 개발 중인 이상지질혈증 치료후보물질(CKD-519)이 CETP 억제제인 만큼, 아나세트라핍의 행보에 상당한 영향을 받으리란 관점이 우세하기 때문이다. 실제 REVEAL 연구 결과가 발표된 직후 증권가에선 "아나세트라핍의 상용화가 불투명해졌다"며 "아나세트라핍의 임상결과와 상용화 여부가 CKD-519의 개발방향을 결정하는 데 중요하게 작용할 것"이란 지적이 제기된 바 있다. 지난해 호주에서 2상임상을 시작하는 등 야심차게 개발을 추진해 왔던 종근당이 향후 어떤 결정을 내릴지 주목할 만하다.

일반의약품 변비치료제 효능·효과 표시기재 강화 여론이 의약사들 사이서 일고 있어 주목된다. 감기약만 하더라도 오한·발열·두통·근육통 등 상세한 적응증이 명기돼 있지만 시중 유통 변비약의 경우 단순히 '변비'로만 표시돼 있는 제품이 대부분이라 개선의 목소리가 전문가집단 내부서 일고 있다. 변비는 다발성경화증, 피부경화증, 아교질혈관질환, 우울증, 대장암, 직장암 등의 경우에도 흔히 나타날 수 있고, 실제 이 같은 증상을 변비로 오인해 병을 키우는 사례도 심심찮게 발생해 의약사와 충분한 상담이 필요하다는 지적이다. 엄준철 군포시약사회 약학이사는 "변비는 크게 급성·만성변비로 나뉘고, 이완·습관·경련성 변비로 세분화 된다. 자극성 사하성분인 비사코딜, 센나, 대황 등을 장기적으로 사용할 경우 복용량을 늘리는 악순환에 빠지기 쉽다. 약국을 찾는 변비약 지명 환자들의 정확한 약물 정보 이해도를 높이기 위해 상세한 적응증 표시기재가 필요하다"고 말했다. 미국에서 판매되는 비사코딜·도큐세이트 성분의 변비약에는 '간헐적인 변비증상과 복부불편 완화' '딱딱한 변을 부드럽게' 등으로 우리나라보다 비교적 상세하게 효능효과를 설명하고 있다. 여기에 더해 변비에 대한 '로마 기준 IV' 등의 항목을 체크해 약화사고 등을 사전에 방지하고, 의사의 진단을 유도하는 것도 눈여겨 볼 대목이다. 변비에 대한 '로마기준'은 진단 6개월 전에 증상이 시작돼 지난 3개월 동안 아래 항목 중 2가지 이상일 때, 변비로 본다. 상세 기준은 ▲배변할 때 과도한 힘주기가 4회 중 최소한 1회 ▲딱딱한 변이 4회 중 최소한 1회일 때 ▲잔변감이 4회 중 최소한 1회 일 때 ▲항문 폐쇄감이 4회 중 최소한 1회 일 때 ▲4회 중 최소한 1회 이상 원활한 배변을 위해 부가적인 처치가 필요 ▲일주일에 3회 미만 배변 ▲묽은 변이 없어야 한다 등이다. 특히 시중 유통 상당수의 변비약은 '잔변감'에 대한 효능효과를 알아보는 임상시험을 진행하지 않았다는 점도 표시기재 강화 여론에 힘을 실어 준다. 일부 제약사의 경우 마치 잔변감에도 탁월한 효능효과가 있는 것으로 오인될 소지가 있는 설문형 기사 등의 보도자료를 내고 이를 광고에 활용하는 사례가 있어 보건당국의 세심한 관리감독이 요구된다. "일반약 변비약은 안전하겠지"라고 생각해 무심코 약을 병용하는 것도 주의해야 한다. 비사코딜이 들어간 변비약은 제산성분을 배합한 위장약·해열진통제와 같이 복용하면 위장 통증이나 오심 등의 부작용이 유발될 수 있다. 피코설페이트나트륨수산화물이나 센나, 대황 등의 성분이 함유된 변비약은 정장제와 함께 먹으면 복통을 유발할 수 있다. 피마자유를 사용한 변비약은 구충제와 복용 시, 구충성분이 체내 흡수되기 쉬울 뿐 아니라 전신 부작용을 일으킬 위험성이 높다. 최규용 강북삼성병원 소화기 암센터장은 "변비의 원인은 대장의 유연성·직장 감각·직장 배출 능력 저하, 장운동에 영향을 미치는 신경전달물질 감소, 과도한 스트레스, 식이섬유 섭취 부족, 신경 근육질환, 약물 복용 부작용 등 그 원인이 매우 다양하다. 자의적 판단에 의해 일주일 넘게 의사의 처방 없이 변비약 등을 복용하는 것은 바람직하지 않다"고 설명했다.

현대약품의 당뇨병 신약 연구 데이터가 곧 공개된다. 13일 현대약품에 따르면 회사는 오는 12월 아랍에미레이트 아부다비에서 개최되는 국제당뇨병학회(IDF)에서 자체 개발중인 경구용 제2형 당뇨병 치료제 후보물질 'HD-6277'의 임상·비임상 자료를 발표할 예정이다. HD-6277은 현대약품이 개발중인 물질로, 2013년부터 국책과제에 선정돼(범부처, 복지부) 지속적인 지원을 받고 있다. 혈당 의존적으로 인슐린 분비를 자극하는 GPR40 agonist(경구용 제2형 당뇨병 치료제 개발 과제)로써, 저혈당 등의 부작용은 매우 낮은 것으로 알려졌다. 현재 유럽에서 임상 1상 연구를 진행 중에 있다. 앞서 현대약품은 지난 6월 미국 샌디에고에서 개최된 ADA에서 HD-6277의 혈당조절능력에 대한 동일 작용기전 물질들과의 비교 결과와 HD-6277의 자체 약동력학적 분석 결과를 발표했다. 이번 아부다비에서 열리는 학회에서는 지난 미국(ADA)과 유럽(EASD) 당뇨학회에서 발표 했던 실험 결과들 보다 좀 더 진전된 결과를 발표할 예정이다. HD-6277의 작용기전인 GPR40 agonist에 대한 안전성과 간독성에서의 안전성 결과에 대해 집중적으로 발표할 계획이며 비임상 효능에서도 시판 약물들과의 비교 및 병용투여에서의 혈당 조절 능력의 우수성에 집중한다는 복안이다. 김영학 현대약품 대표는 "이번 학회에서는 HD-6277의 비임상 연구에서의 안전성과 임상에서의 병용투여 가능성 및 우수성에 대한 연구 결과 소개에 집중 할 것이다"라고 말했다.

오랜 기간 환자들을 애태웠던 3세대 폐암 치료제 2종의 약가협상이 드디어 내일(13일) 종료된다. 그런데 최종협상을 하루 앞둔 상황임에도 결과예측은 쉽지 않다. 문재인 케어에 힘입어 급여등재가 기정사실로 예상돼 왔던 것과 달리, 건강보험공단과 아스트라제네카의 입장차가 좁혀지지 않고 있어, ' 타그리소(오시머티닙)'의 급여등재가 불발될 가능성이 높은 것으로 파악된다. 약평위를 통과한 약제들 가운데 급여협상 단계에서 실패한 사례로 남을지도 모를 일이다. 적에서 동지로 1년 5개월 동안 동고동락 아스트라제네카의 '타그리소'와 한미약품의 '올리타(올무티닙)'는 지난 8월 나란히 약제급여평가위원회를 통과한 뒤 건강보험공단과 약가협상을 진행해 왔다. 지난해 5월 식품의약품안전처의 시판허가를 받은지 1년 3개월 여 만의 성과였다. 두 약제 모두 EGFR 티로신키나제억제제(TKI) 투여 후 내성(EGFR T790 돌연변이)이 생긴 비소세포폐암(NSCLC) 환자들의 유일한 옵션임을 인정받아 신속허가를 받고 경제성평가 면제대상으로 지정됐지만, 급여등재 과정은 결코 녹록치 않았다. 타그리소'의 경우 환자 규모나 재정지출이 크다는 이유로 보건당국으로부터 경제성평가 자료 제출을 요구받았고, 올리타에는 식품의약품안전처 감사결과가 확보되기까지 오랜 기다림이 요구됐던 탓이다. 그간 아스트라제네카는 어렵사리 경제성평가자료를 마련하고 환자지원 프로그램을 시행하는 등 노력하는 모습을 보여줬다. 이미 종료된 임상시험 참여기회를 찾아헤매거나 3세대 폐암 치료제의 급여 필요성을 제기해 왔던 암환자와 보호자들에겐 다행스러운 일이었다. 양측 입장차 2배…타그리소 급여포기 가능성 '솔솔' 그런데 같은 노선을 유지하던 두 약제의 운명은 약가협상 단계부터 갈리기 시작했다. 세계 최초 내성잡는 폐암 치료제란 타이틀로 글로벌 시장에서 상승세를 달리고 있는 '타그리소'에 대해서는 국내 급여포기설까지 제기된다. 적정 약값에 대한 공단과 제약사간 의견차가 2배 이상 벌어져 사실상 합의가 어려울 것이란 전망이 우세하다. 현재 가격을 적용하면 올리타의 한달 평균 약값은 260만원대로, 비급여 판매 최고가 기준과 비교할 때 3분의 1 수준에 불과하다. 아스트라제네카, 한미→공단 신경전 고조 내부 관계자에 따르면 공단은 타그리소와 같은 시기에 급여협상 중인 또다른 신약 '올리타'의 협상 제시가격을 고려해 타그리소의 급여가격을 확정하려 한다. 하지만 아스트라제네카 측은 타그리소의 급여가격을 올리타에 맞춰서는 안된다며 반발하고 있다. 대규모 글로벌 3상임상을 마치고 미국과 유럽 등에서 적지 않은 환자사례를 통해 유효성 및 안전성을 입증한 타그리소를 올리타와 같은 같은 선상에서 비교하는 것 자체를 수용할 수 없다는 입장이다. 올리타는 2상임상만을 마치고 조건부 승인만 받은 상태로, 환자사망 이슈와 관련 임상진행이 지연되면서 지난 4월에야 국내 3상임상을 승인받고 환자모집을 진행하고 있다. 공단 측의 공식입장은 확인되지 않은 상태다. 다만 "타그리소가 올리타보다 우월하다고 평가할 만한 직접비교 임상 등이 없는 상황에서 올리타 가격과 무관하게 타그리소의 약값을 높게 책정할 수 없다"는 기조를 유지하고 있는 것으로 알려졌다. 타그리소 운명은 13일 분수령…환자들 반발도 예상 타그리소가 지난 8월 심평원으로부터 급여 적정성을 인정받고도 2개월 넘게 합의서에 도장을 찍지 못하한 건 이런 연유다. 13일에도 양측이 극적인 합의를 끌어내지 못한다면 타그리소는 심평원 약평위를 통과하거도 급여에 실패하게 될 전망이다. 이처럼 협상이 난항을 겪는 가운데, 한국아스트라제네카가 내부적으로 타그리소 급여포기 검토에 들어간 것으로 확인돼 급여무산설에 기름을 붓고 있다. 한국아스트라제네카 관계자는 "공단 제시가격으론 본사에 승인검토조차 할 수 없다"며 "내부적으로 극적인 협상과 함께 급여포기안을 검토하고 있다"고 말했다. 실제 아스트라제네카는 올 초 독일에서도 협상가격 합의에 실패해 타그리소 급여를 포기하고 철수한 전례가 있다. 타그리소의 급여가 무산될 경우, EGFR T790M 변이 비소세포폐암 치료제가 급여되기만을 애타게 기다려 왔던 폐암 환자들 사이에서도 적잖은 반발이 예상된다.

아스트라제네카의 난소암 표적항암제 ' 린파자(올리파립)'가 허가된지 2년 여 만에 급여등재에 성공했다. 폐암 표적항암제 '타그리소(오시머티닙)'가 기약없이 급여 문턱에서 고전하고 있는 아스트라제네카에겐 단비같은 소식이다. '린파자'는 PARP 저해제로서 복구기전이 불완전한 종양세포의 특성을 이용해 선택적으로 암세포의 사멸을 유도한다. 유방암 발생과 관련이 높다고 알려진 BRCA 유전자를 난소암 진단에 활용한 최초의 표적항암제란 타이틀로 도입 당시부터 많은 주목을 받았지만, 비급여 상태로 머물러 상당기간 환자들의 접근성이 제한돼 왔다. 이 달부터 린파자의 급여 혜택을 받게 되는 대상자는 2차 이상의 백금기반 항암화학요법에 반응을 보인 18세 이상 백금민감성 재발성 BRCA 변이 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 환자다. 단, 백금계 항암제 완료 후 8주 이내 투여해야 하고, 15개월까지만 급여적용이 가능하다. 유지요법을 진행하던 중 질병진행 소견이 확인되면, 투여를 중단해야 한다. 위험분담계약(RSA) 중 총액제한형 적용을 받아 급여등재될 수 있었는데, 특히 '린파자 50mg' 캡슐이 상한가 1만 510원에 협상 타결됐다는 점은 인상적이다. 참고로 지난 2015년 12월 영국 국립임상보건연구원(NICE)은 백금기반 항암화학요법을 3사이클 이상 투여받았던 환자들에 한해 보험급여를 권고할 당시, 점증적비용효과비(ICER)를 4만 6600~4만 6800 파운드/QALY로 책정했다. 영국 가격과 직접적인 비교는 어렵지만 국내 급여가격이 상당히 낮은 수준에 책정됐음을 어느 정도 가늠해 볼 수 있는 대목이다. 린파자의 랜드마크 연구에 해당하는 Study19 2상임상에 따르면, 린파자 투여군의 무진행생존기간(PFS)은 위약군 대비 3.6개월 연장됐다. 린파자 투여군 중에서도 BRCA 유전자 변이를 동반한 환자의 경우 무진행생존기간이 11.2개월로 확인돼, 위약군(4.3개월)보다 2.6배 개선효과를 나타낸 것으로 보고된다. BRCA 변이 유전자를 보유한 여성은 일반인 대비 난소암 발병 위험이 최대 40배 높다고 알려졌다. 11일 린파자의 보험급여를 기념하고자 마련된 기자간담회에 참석한 울산의대 김용만 교수(서울아산병원 산부인과)는 "국내에서 난소암 환자의 5년생존율은 64.1%로 여성암 중 가장 낮다. 항암치료 후 1~2년 이내 75% 이상이 재발할 만큼 위험한 질환"이라며, "이번 급여승인을 계기로 경제적 부담을 느껴왔던 환자들의 삶의 질이 개선되길 기대한다"고 밝혔다. 현재 린파자는 미국과 영국, 오스트리아, 네델란드를 비롯한 유럽 국가들에서 BRCA 유전자 변이를 동반한 백금민감성 난소암 재발 환자의 유지요법제로 허가를 받아 시판 중이다. 지난 8월 미국식품의약국(FDA)은 BRCA 유전자 결함 여부와 관계없이 백금기반 항암화학요법에 반응을 보인 재발성 상피세포 난소암과 난관암 복막암 환자를 위한 유지요법제로 린파자의 적응증을 추가한 바 있다.

글로벌 R&D로 방향을 전환한 종근당이 2018년이면 첫 번째 바이오시밀러를 품에 안을 것으로 보인다. 11일 관련업계에 따르면 종근당의 첫 번째 바이오시밀러 CKD-11101이 2018년 국내 출시를 목표로 임상 3상이 한창이다. 빈혈 치료제 네스프의 바이오시밀러인 CKD-11101은 오리지널 바이오의약품 네스프의 반감기를 획기적으로 늘린 2세대 EPO 빈혈치료제다. 주 3회에서 주1회 또는 2주 1회로 투약기간을 개선했다. 현재 전세계 30조원 이상의 시장을 형성하고 있다. 종근당은 1993년부터 2003년까지 국산 8호 신약 항암제 캄토벨을 개발했지만 큰 성공을 보진 못했다. 2013년 10년에 걸친 연구개발 끝에 국산 20호 신약 듀비에를 만들어내며 출시 2년 만에 연매출 100억원을 달성하는 등 소기의 상업적 성공을 거두었다. 다만 아직까지는 내수 시장을 벗어나지 못하고 있다. 종근당은 최근 몇년 동안 R&D 투자액을 지속 늘려 지난해 1000억원을 넘겼다. 전체 매출액의 12%에 달한다. 국내를 넘어 해외로 시장과 사업을 넓히겠단 것이다. 그리고 지난해 연초 일본 후지제약공업에 CKD-11101을 기술수출 하면서 좁은 국내 시장을 벗어나 글로벌 진출에 유리한 '스펙'을 쌓게 된다. 빈혈 시장 규모가 2조5000억원대 달하는 일본에서 3상까지 진행하게 되며 바이오의약품 시장성과 기술력을 인정받은 것이다. 종근당 글로벌 R&D의 시발점에 CKD-11101이 있는 셈이다. 김영주 종근당 대표는 이와 관련 "종근당 기술력으로 개발한 바이오 의약품의 첫 번째 글로벌 시장 진출"이라고 의미를 부여했는데 종근당 R&D 전략의 사실상 첫 글로벌 성과로 볼 수 있다. R&D를 강화해 글로벌 시장에 진출하겠단 목표에 점점 다가서고 있는 것이다. 현재 종근당은 7개의 합성신약과 2개의 바이오의약품을 파이프라인에 두고 있다. 이중 다국적 임상은 7개에 달한다. CKD-11101도 2015년 유럽에서 비임상을 완료하고 국내 임상 마지막 단계에 들어있다. 빈혈치료제 시장 잠재력이 큰 만큼 동아ST와 CJ헬스케어 등 국내 제약사도 네스프 바이오시밀러 개발에 뛰어들었지만 가장 빠른 출시가 예상되고 있는 건 CKD-11101이다. 국내에서 첫번째 네스프 바이오시밀러가 될 가능성이 높은 상황이다. 2018년 네스프 바이오시밀러가 개발 스케쥴대로 출시된다면 종근당으로선 상업적인 큰 성공을 거두지 않더라도 R&D투자 확대 기조를 지속해나갈 추진력을 얻게 될 고무적인 상황이다. 바이오시밀러 개발과 해외 진출 경험은 뒤따르는 바이오의약품과 합성신약의 길을 다듬어줄 것이기 때문이다. 이는 캄토벨의 경험을 듀비에 개발 성공으로 보여주기도 했다. 이미 황반변성 치료제 루센틱스 바이오시밀러 CKD-701이 이탈리아에서 개발 중이며, 2세대 G-CSF 바이오시밀러 CKD-12101도 비임상 단계이다. CKD-506(자가면역질환), CKD-519(이상지질혈증), CKD-504(헌팅턴증후군) 등 기대되는 합성신약 후보군도 임상 라인에 올라있다.

독일 머크(Merck KGaA)가 '생명과학 컨소시엄(Life Sciences Consortium)' 내 비영리 독립기구인 '프로젝트 데이터 스피어'와 전략적 제휴를 체결하고, '글로벌 항암 빅데이터 연합(Global Oncology Big Data Alliance, GOBDA)'을 공동 추진한다고 11일 밝혔다. GOBDAs는 '프로젝트 데이터 스피어'의 혁신적인 디지털 플랫폼을 활용해 개인정보가 제거된 환자 데이터에 대한 접근성을 확대함으로써 분석 역량을 더욱 향상시키는 데 목표를 둔다. 현재의 플랫폼은 복수의 기관에서 제공된 환자 약 10만명에 대한 과거 임상시험 데이터를 포함하고 있다. 이 정보를 공개함으로써 기존 치료법을 바꿀 수 있는 새로운 연구 결과도 이미 도출된 상태다. 머크는 GOBDA를 통해 기존 플랫폼을 더욱 확대하고, 희귀암에 대한 임상연구와 실험군 및 실제 임상 환자의 자료까지 빅데이터를 확대하려는 계획을 내세우고 있다. 해당 분야에 여전히 존재하는 미충족 수요를 해결하기 위해 빅데이터와 빅데이터 분석을 활용함으로써, 임상연구 최적화와 데이터 레지스트리 구축 및 암 치료에 대한 전세계적 차원의 이해를 더욱 심화시키겠다는 것. 연구기관 및 업계는 강화된 분석능력과 빅데이터를 토대로 희귀성 중증 면역매개성 이상사례를 연구하고 더 나은 관리 방법을 학습하게 되고, 규제당국이 이러한 학습내용을 치료 지침에 적용하도록 지원할 수 있을 것으로 예상된다. 이상사례의 조기발견을 통해 환자 진료결과를 개선하는 모델도 구축할 수 있을 것으로 기대되고 있다. 머크의 보드 멤버로서 헬스케어 사업 부문을 총괄하는 벨렌 가리조 최고경영자(CEO)는 "머크가 항암 관련 빅데이터를 활용해 암환자들에게 더 나은 치료 가치를 제공한다는 궁극적인 목표 아래 프로젝트 데이터 스피어와 전략적 제휴를 체결하게 됐다"며, "종양학 분야 의미있는 투자를 지속함으로써 혁신적인 치료 옵션을 발굴 및 개발하고 새로운 치료법을 필요로 하는 환자들에게 더욱 빠르게 전달할 수 있을 것"이라고 기대감을 밝혔다. 한편 머크는 2014년 이래 글로벌 항암제 혁신(Global Oncology Innovation) 프로그램을 통해 항암 연구 발전에 총 4백만 유로를 지원해 왔다. 전 세계 1000명 이상의 연구자가 이 프로그램에 참여해 선도적 학술기관에서 12개의 연구제안이 선정됐고, 7건의 영향력 있는 논문이 발표된 것으로 알려졌다.

부광약품 관계기업인 안트로젠이 FDA로부터 당뇨족부궤양 치료제 임상 2상 승인을 받았다. 안트로젠은 지난 4일 미FDA로부터 당뇨병성족부궤양 환자를 대상으로 줄기세포 치료제 ALLO-ASC-SHEET의 2상 임상을 승인받았다고 10일 공시했다. 이번 임상은 무작위배정, 대조군비교, 이중맹검, 다기관 2상으로 ALLO-ASC-SHEET의 유효성과 안전성을 평가한다. 안트로젠은 "미국 2상 완료 후 3상에 대비 CGMP 공장을 2상 시험 중 완공할 예정이다"고도 밝혔다. ALLO-ASC-SHEET는 3차원 배양한 첩부제형 줄기세포치료제다. 현재 미국내 당뇨족부궤양환자는 970만명으로 추정된다. 개발에 성공해 미국 환자 중 10%에 처방될 경우 예상 매출은 약 27조에 달할 것이란 안트로젠의 분석이다. 안트로젠에 따르면 미국보건사회복지부 2015년 통계자료는 미국내 약 3900만명의 당뇨 환자 중 25%에서 족부궤양이 발생하는 것으로 밝히고 있다. 매년 53만8000명의 신규 환자가 발생하며 6만5000명이 하지절단 수술을 받고 있다. 안트로젠은 "이렇다 할 치료제가 없는 실정이며 만성궤양으로 발전하고 하지절단까지 진행되는 비율이 높은 상황에서 본 치료제 발매 시 극단적 수술이 감소 등 의학적 기여도가 클 것"이라고 전망했다.