화이자가 야심차게 추진 중이던 알츠하이머병 및 파킨슨병 신약개발을 중단한 것으로 알려졌다. 로이터 등 다수 외신들에 따르면, 화이자는 지난 6일(현지시각) 이메일 성명서를 통해 신경과학 분야 신약개발 프로그램(Neuroscience Discovery Program)을 중단한다고 공표했다. 2015년 치매발견펀드(Dementia Discovery Fund)의 일환으로 GSK, 일라이 릴리 등 몇몇 제약사들과 함께 알츠하이머 치료제 개발에 뛰어든지 2년 여 만의 결정이다. 일라이 릴리와 룬드벡, GSK로부터 알츠하이머 후보물질을 사들였던 엔소반트 사이언스가 지난해 임상연구에 실패한 데 이어 화이자마저 백기를 들면서 알츠하이머 치료제 개발의 어려움을 실감케 한다. 화이자는 그동안 알츠하이머병과 파킨슨질환, 조현병, 인지장애 등 다양한 종류의 퇴행성뇌질환을 타깃으로 신약개발을 추진해 왔다. 2016년 임상연구가 중단됐던 5-HT6 길항제(PF-05212377) 외에도 신경성장인자(NGF) 억제제 계열 타네주맙(tanezumab)이 3상 단계에 이르렀으며, 도파민1 활성제(PF-06649751)와 콜린조절제(PF-06852231) 등 다수 후보군이 1~2상 단계에 포진한 상황이다. 그럼에도 투자 대비 성공가능성이 낮다는 내부 판단 아래 이 같은 조치를 취한 것으로 확인된다. 매사추세츠주와 코매사추세츠와 코네티컷 소재의 연구소에서 근무 중인 300여 명의 감원조치도 불가피해졌다. 다만 CNS 연구에서 완전히 손을 떼는 것은 아니다. 화이자는 "포트폴리오 조정의 일환일 뿐, 절감된 예산을 희귀신경질환 치료제 등 다른 연구에 투입할 생각이다. 사외 유망한 신경과학 프로젝트에 투자하기 위한 벤처기금도 마련할 계획"이라고 밝혔다. 대표적인 사례는 골관절염 환자의 통증치료제로 개발 중인 타네주맙 연구다. 섬유근육통 치료제 리리카(프레가발린)의 적응증 확대를 위한 연구도 유지할 것으로 알려졌다. 그럼에도 신약개발에 희망을 걸었던 일부 투자자들이 실망한 데 따른 주가하락은 피할 수 없었다. 새해 들어 주당 37달러에 육박했던 화이자 주가는 해당 소식이 전해진 이후 36달러 초반까지 하락하는 모양새다. 월스트리트저널은 "여러 제약사들이 알츠하이머병 신약개발을 위한 투자활동을 지속 중이지만 성공 여부를 장담하긴 어렵다"고 보도했다. 한편 노바티스와 암젠은 지난해 말 영국 배너 알츠하이머학회(BAI)와 함께 BACE1 억제제(CNP520)의 치매 예방 및 지연 효과에 대한 연구에 협력하기로 합의한 바 있다. 베링거인겔하임, 다케다 등은 CNS 특화기업에 투자하는 방식으로 신약개발에 참여하는 중이다.

"국내외 제약·바이오텍과 오픈이노베이션을 통한 글로벌 신약개발사로 발돋움하는 것이 레고켐바이오사이언스의 사명입니다. ADC 링커 기술인 콘쥬올로 차세대 항암제 연구분야를 리딩 하겠습니다." 레고켐바이오사이언스 연구개발을 총괄하고 있는 오영수 연구소장은 '허셉틴 ADC'를 발굴, 중국 시장에 180억원 규모의 기술이전을 성공시킨 이 분야 전문가로 통한다. 레고켐은 연구중심형 바이오기업으로 합성신약 기술인 레고케미스트리(LegoChemistry)와 ADC 플랫폼 기술인 콘쥬올(ConjuALL)을 기반으로 신약 R&D에 주력하고 있다. 콘쥬올은 1세대 ADC 기술의 한계점을 극복한 케미스트리 기반 ADC 플랫폼 기술로 단일물질 제조, 혈중 안정적인 링커, 우수한 PK Profile, 암세포 내 효율적인 약물 유리 등 네 가지의 차별적 장점을 지니고 있다. 플랫폼 기술의 중심인 링커는 항체와 톡신의 결합체가 암세포까지 안정적으로 전달되도록 하는 ADC 치료제의 핵심 구성 요소다. 기존 1세대 링커의 경우 암세포에 도달하기 전에 혈중에서 끊어져 정상세포에 독성을 일으키고, 톡신을 암세포까지 전달하지 못함으로 인해 약효를 반감시키는 명확한 한계점을 가지고 있다. 오 연구소장은 "레고켐의 고유한 링커는 기존 1세대 기술들 대비 혈중안정성을 획기적으로 높임과 동시에 암세포 내에서 더 많은 약물 유리가 일어나는 특성 등을 통해 ADC 약물의 치료범위(Therapeutic Window)를 개선시키는 차별적 장점을 가지고 있다"고 설명했다. 대표적 자체개발 신약후보물질들은 그람양성균 항생제(Delpazolid_LCB01-0371), 그람음성균 항생제(LCB10-0200), Factor Xa 항응혈제(LCB02-0133) 등이 있다. 특히 그람양성균 박테리아를 치료하는 수퍼항생제로 현재 국내에서 임상 2a 상을 진행 중에 있다. 사업개발 측면에서는 2016년 12월 임상 1상을 완료한 단계에서 해당 의약품의 중국판권을 중국의 개발 전문회사인 RMX Biopharma에 240억 규모로 기술이전 한 바 있다. 오 연구소장은 "ADC 선두 기업인 다케다와 리서치 라이선스 계약을 체결함은 물론 Novimmune 등 임상 단계의 항체를 보유한 해외의 바이오기업들과 여러 타겟을 기반으로 공동 개발을 진행 중에 있다"며 "기술적으로도 지난해에만 3건의 새로운 링커 본특허를 출원하는 등 기존 기술을 업그레이드 시키는 연구개발에 전략을 다하고 있다"고 말했다. ▶소장님을 알고 싶습니다. "LG생명과학 연구위원과 Open Innovation 센터장 그리고 스크립스 코리아 연구본부장, 바이오니아 신약개발 총괄 부사장을 역임했으며, 현재 레고켐바이오의 CTO 겸 연구소장으로 ADC와 항생제를 포함 당사의 신약연구개발을 총괄하고 있습니다. 대표적 연구실적이라면 LG생명과학의 Project Leader로 경구용 항응혈제(Thrombin Inhibitor)와 간질환 치료제(Caspase inhibitor)를 발굴 기획, 제안하여 연구를 시작했으며, 각각 미국 Parke-Davis와 Gilead사에 성공적으로 기술이전한 것입니다. 레고켐바이오에서는 새로운 계열의 항암제로 주목받는 ADC 분야의 연구개발에 주력 LCB14-0110(Herceptin ADC)을 성공적으로 발굴, 중국시장에 대한 판권을 지역 최대 제약사 중 하나인 Fosun사에 1천8백만달러 규모로 기술이전 하였으며 해당 분야 선두기업인 Takeda와 2017년 1월 리서치 라이선스 계약을 체결 공동 연구개발을 진행하고 있습니다." ▶레고켐, 어떤 연구를 하는 바이오텍인가요? "우리 회사는 글로벌 신약 R&D에 주력하고 있는 연구중심형 제약사입니다. 당사는 합성신약 발굴 기반 기술인 LegoChemistry와 고유의 차세대 ADC 플랫폼 기술인 ConjuALL을 기반으로 합성신약과 차세대 ADC를 주력으로 개발하고 있습니다." ▶차세대 ADC 원천기술, 어디까지 발전할까요. "ConjuALL은 레고켐바이오 고유의 Linker와 Conjugation 노하우를 활용 1세대 ADC 기술의 한계점을 극복한 Chemistry 기반 ADC 플랫폼 기술입니다. 단일물질 제조, 혈중 안정적인 링커, 우수한 PK Profile, 암세포 내 효율적인 약물 유리 등 네 가지의 차별적인 장점을 보유하였습니다. 당사 플랫폼 기술의 중심인 링커는 항체와 톡신의 결합체가 암세포까지 안정적으로 전달되도록 하는 ADC 치료제의 핵심 구성 요소입니다. 기존 1세대 링커의 경우 암세포에 도달하기 전에 혈중에서 끊어져 정상세포에 독성을 일으키고, 톡신을 암세포까지 전달하지 못함으로 인해 약효를 반감시키는 명확한 한계점을 가지고 있습니다. 레고켐의 고유한 링커는 기존 1세대 기술들 대비 혈중안정성을 획기적으로 높임과 동시에 암세포 내에서 더 많은 약물 유리가 일어나는 특성 등을 통해 ADC 약물의 치료범위(Therapeutic Window)를 개선시키는 차별적 장점을 가지고 있습니다." ▶항생제, 항응혈제 분야에 대한 연구개발 능력과 성과는요? "회사는 LG생명과학에서 팩티브 라는 국내 최초 FDA 허가 신약을 포함 대한민국 신약개발 R&D를 주도했던 연구원들이 모여 설립한 회사입니다. 의약화학(Medicinal Chemistry)에 있어서는 설립 초기부터 차별적 역량을 보유하였습니다. 대표적인 자체개발 신약후보물질들은 아래와 같습니다. 1. 그람양성균 항생제: Delpazolid_LCB01-0371 그람양성균 박테리아를 치료하는 수퍼항생제로 현재 국내에서 임상 2a 상을 진행 중에 있으며 올해 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug), 우수감염성질환제품인증(QIDP) 승인을 받았습니다. 두 가지 혜택을 기반으로 특허기간과 별도의 시장 독점권 12년 (희귀의약품 7년, QIDP 5년)을 확보하였으며 미국에서 임상을 진행할 경우 Priority Review Voucher, Fast Track 심사 등의 추가 혜택을 받을 수도 있습니다. 사업개발 측면에서는 2016년 12월 임상 1상을 완료한 단계에서 해당 의약품의 중국판권을 중국의 개발 전문회사인 RMX Biopharma에 240억 규모로 기술이전 한 바 있습니다. 2. 그람음성균 항생제: LCB10-0200 그람음성균 박테리아를 치료하는 수퍼항생제로 현재 미국에서의 임상 1상을 준비 중에 있습니다. 레고켐바이오는 2016년 미국의 항생제 개발 전문가들과 해당 후보물질의 글로벌 임상 진행을 위해 JV Geom Therapeutics를 설립하였습니다. Geom Therapeutics는 2017년 상반기 글로벌 임상 1상 진행을 위한 Series A 파이낸싱을 완료하였으며, 하반기 미국 NIH 국책과제로 선정되었습니다. NIH는 해당 후보물질의 임상 1상 및 이에 대한 IND비용을 전부 지원할 예정입니다. 3. Factor Xa 항응혈제: LCB02-0133레고켐바이오는 출혈 부작용을 개선한 Factor Xa 계열의 신규 항응혈제를 개발 2009년 후보물질 단계에서 녹십자에 Profit Sharing 모델을 기반으로 기술이전 하였습니다. 녹십자에서 전임상과 임상1상을 완료한 단계이며 본격적인 임상 2상 진입 전 일부 지역 판권의 기술이전을 논의 중에 있습니다." ▶레고켐 바이오신약 개발 현황은 어떤가요. "레고켐바이오는 ADC 분야의 고유 플랫폼 기술을 보유하고 있으며 현재 개발단계가 가장 빠른 파이프라인은 Fosun Pharma에 기술이전 한 Herceptin ADC입니다. 현재 전임상을 진행 중에 있습니다. 현재 해당 분야 선두 기업인 다케다와 리서치 라이선스 계약을 체결했으며 이 외에도 Novimmune 등 임상 단계의 항체를 보유한 해외 바이오기업들과 여러 타깃을 기반으로 공동 개발을 진행 중에 있습니다. 기술적으로도 지난해에만 3건의 새로운 링커 본특허를 출원하는 등 기존 기술을 업그레이드 시키는 연구개발에 전략을 다하고 있습니다." ▶ 레고켐이 자랑할만한 원천 기술은 뭔가요. "현재 바이오의약품 중에서는 ADC 분야에 집중하고 있습니다. 당사는 지난 7년여 간 축적된 차별적 ADC Platform 기술들을 더욱 발전시켜 항암제 이외의 치료제로도 진출하기 위해 “Beyond ADC”라는 새로운 미지의 연구 분야에 도전할 계획을 가지고 있습니다. 예를 들어 당사의 강점분야인 항생제와 ADC를 접목하여 새로운 개념의 항생제를 연구해 보는 것도 한 예라고 할 수 있습니다. 저희 회사의 ADC 기술은 앞으로도 끊임없이 발전 진화해 나갈 것입니다." ▶캐시카우 제품이나 기술은요. "현재 레고켐바이오의 주 수입원은 기존 기술 이전한 파트너들로부터의 초기 단계 마일스톤 그리고 2015년 말 합병한 의약사업부문으로부터의 매출입니다. 당사는 ADC 분야의 선두기업인 Takeda와 2017년 1월 기술이전을 전제로 한 계약을 맺은 바 있고, 이 외에 그동안 진행 중인 여러 회사들과의 다양한 형태의 협력 모델을 통해 본격적인 수익이 창출되리라 봅니다. ADC는 원천기술로서 다수의 기술이전 계약이 가능한 모델이므로 당사의 수익 창출의 주력이라고 말할 수 있습니다. 또한, 합성신약 분야에서도 임상 2상 중인 그람양성균 항생제, 미국 J/V인 GEOM을 통한 그람음성균 항생제, 국내 개발전문회사인 브릿지바이오에 기술 이전한 항염증제 등에서도 향후 수익이 창출될 것이라 기대합니다." ▶전략적 제휴를 포함한 연구개발 협약 사례도 있나요? "레고켐바이오는 ADC와 합성신약 분야에서 다양한 비즈니스 모델을 기반으로 글로벌 파트너사와 협업을 진행 중에 대표적인 두 사례를 설명 드리겠습니다. (1)항생제(LCB10-0200): Joint Venture 모델 (분야별 전문가를 통항 글로벌 임상 진행) Joint Venture 모델은 개발 단계에서 전문역량이 많이 소요되는 항생제 분야에 가장 적합합니다. JV 모델은 바이오 벤처 기업의 후보물질과 글로벌 전문가들의 개발역량 간의 결합을 통해 설립됩니다. 바이오벤처 기업은 JV에 후보물질을 현물로 출자하고 글로벌 전문가들은 그들의 개발 역량을 활용하여 해당 후보물질의 임상을 진행하게 됩니다. 이러한 모델을 활용할 경우 바이오벤처 기업은 후보물질의 개발과정에 참여하게 됨으로써 개발 노하우를 공유 받을 수 있습니다. 또한 개발이 성공적으로 이루어 졌을 때는 초기 단계에 기술이전 하는 것 보다 훨씬 큰 규모의 수익을 기대할 수 있습니다. 레고켐바이오는 올해 7월 Geom Therapeutics 라는 JV를 글로벌 항생제 개발 전문가들과 공동으로 설립하였습니다. 당사의 그람음성균 항생제 후보물질인 LCB10-0200을 현물 출자하는 조건으로 해당 JV의 주요 지분 및 이사회 의석을 확보하였습니다. 글로벌 전문가들은 현지 펀딩을 통해 개발 자금을 조달하였으며 구성원들의 전문성을 살려 이미 미국 NIH 국책과제 선정을 완료하였습니다. 이런 JV 모델을 통해 우리회사는 개발 단계에서 실패와 비용에 대한 리스크를 최소화하는 동시에 사업화 성공 가능성을 높였습니다. (2) Her2 ADC(LCB14-0110): 지역 분할형 기술이전 모델 (지역판권 분할, 로컬→글로벌) 지역 분할형 기술이전 모델은 임상 2a 단계에서 글로벌 기술이전이 이루어질 가능성이 큰 best-in-class 신약의 경우 적합합니다. 1차적으로는 중국 등 자국시장을 주 타겟으로 하는 로컬 제약사와 초기개발 단계에서 해당 시장만을 대상으로 계약을 체결하고, 이후 임상 1상 또는 임상 2a를 마친 후 글로벌제약사를 대상으로 기술을 이전하는 방식입니다. 이러한 기술이전 방식을 통해 로컬 제약사는 바이오 벤처의 우수한 기술력을 바탕으로 만든 의약품에 대한 자국시장 판권을 확보할 수 있으며 바이오 벤처 기업은 글로벌 기술이전의 바탕이 될 수 있는 자금과 임상 데이터에 대한 권한을 확보할 수 있습니다. 레고켐바이오는 2015년 중국의 거대 제약사인Fosun Pharma(푸싱제약)과 ‘허셉틴 ADC’ 에 대해 중국시장을 대상으로 약 200억원의 기술이전 계약을 체결하였습니다. 이 계약을 통해 Fosun Pharma는 해당 ADC 항암제에 대한 중국 판권을 갖게 되었으며 레고켐바이오는 Fosun Pharma가 중국에서 진행할 전임상, 초기임상 단계의 데이터를 활용, 메이저 시장인 미국, 유럽, 일본을 포함한 글로벌 기술이전 계약의 교두보를 마련하게 되었습니다." ▶바이오제약 산업 발전을 위한 제언이 있다면요? "같은 질문에 대해 다수의 바이오벤처 중역들은 산업기반이 열악한 면 특히 투자가 원활하지 않은 부분을 자주 언급 하시는 것으로 알고 있습니다. 물론 우리나라 제약 바이오산업은 아직 초기 단계이기에 많은 부분이 부족합니다. 하지만 이는 특정한 계기 없이 해결될 수 없습니다. 이렇게 부족한 부분들을 개선하기 위해서는 성공사례가 필요합니다. 많은 기업들이 연구개발 실적을 바탕으로 꾸준한 글로벌 기술이전 또는 신약개발 성과를 이뤄준다면 투자 및 산업의 제반 요건은 자연히 좋아지게 됩니다. 결국 산업 발전의 키는 바이오벤처 기업 연구개발의 성공 여부 입니다. 그리고 신약개발을 위해서는 후보물질(기술), 투자(자본), 연구개발(노력)이 필요합니다. 이 중 바이오 기업이 변수를 만들 수 있는 부분은 노력입니다. 제가 생각하는 바이오제약산업에 가장 필요한 요소가 바로 노력 그리고 이를 이끌어 낼 수 있는 절실함입니다. 한국 바이오기업의 연구원들은 기업의 생(生)과 사(死)를 넘어 산업의 흥함과 망함을 그들의 프로젝트로 결정짓게 됩니다. 이러한 책임을 느끼고 모두가 절실하게 연구개발하는 것이 가장 핵심적인 키워드라고 생각합니다." ▶앞으로 계획과 비전을 듣고 싶습니다. "보유하고 있는 기반 기술을 더욱 발전시켜 현재 진행 중인 항암 분야는 물론 다양한 질환에 적용 가능한 신약을 개발함으로써 명실상부한 GLOBAL 제약사로 도약하고자 노력하고 있습니다. 저희의 연구개발 전략은 핵심적인 기능은 당사가 보유하되 부족한 부분은 외부의 파트너들과 협력하는 Open Innovation을 기본전략으로 하고 있습니다. 상생정신을 기반으로 세계적인 파트너사들과 협력하며 내 손으로 세계적인 신약을 개발하여 대한민국을 대표하는 신약회사로 발전하고자 합니다."

존슨앤존슨(J&J) 인큐베이션센터(JLAB)가 중국에 설립될 전망이다. 다국적기업 J&J는 최근 9번째 JLABS를 중국 상하이(JLABS@Shanghai)에 2019년 오픈을 목표로 건립할 것이라고 밝혔다. 이는 북미 이외 지역에 설립되는 최초의 JLAB로 약, 의료기기 및 생명과학과 전체 헬스케어 분야에서 혁신에 중점을 둔 최대 50개의 스타트업(개인 기업가 및 규모가 큰 기업 포함)이 입주할 예정이다. 현재 국내기업으로는 브릿지바이오가 JlAB 미국에 입주해 있다. 이외 국내 기업의 JLAB 참여가 저조했던 만큼, 이번 중국 JLAB이 오픈하면 보다 많은 업체들이 교류의 기회를 가질 수 있게 될 것으로 판단된다. JLAB 입주기업에게는 중국 및 전세계 환자들의 생명을 구하고 건강을 증진시키는 웰빙 솔루션의 제공을 가속화할 수 있도록 광범위한 네트워크를 포함하여 효율적이고 유연한 플랫폼을 제공할 것으로 기대된다. 인큐베이션센터는 상하이 푸동 하이테크 파크(Zhangjiang Hi-Tech Park) 내에 4400평방 미터의 규모로 설립되며 운영 계약은 존슨앤존슨 이노베이션의 중국투자 사업부와 중국 Shanghai Pharma Engine Company 간에 체결됐다. 완공될 시설에는 최첨단 모듈화 및 확장 가능한 실험공간과 연구기기가 갖춰지고, 과학, 산업, 캐피탈펀딩 전문가들과 네트워킹 기회가 제공된다. 또한 다양한 기기 및 디지털 시제품 실험실이 구축돼 있어 기업가들에게 고도로 전문화된 도구뿐 만 아니라 스마트 헬스케어 기술을 직접 디자인하고 개발할 수 있는 프로그램을 제공한다는 복안이다. 한편 중국은 세계에서 가장 많은 인구(2017년 기준 14억명 정도)와 세계 두 번째의 경제규모를 가진 나라이다. 상하이는 국제특허 출원의 빠른 증가, 바이오메디컬 산업에서 중국으로의 귀환 인구의 꾸준한 증가(약 7% 증가) 및 R&D 투자 확대 등으로 과학기술 혁신 허브로 성장하고 있다.

밀란이 8조원대 아일리아 바이오시밀러 시장을 겨냥하기 시작했다. 3일(현지시각) 자사 홈페이지를 통해 모멘타 파마슈티컬즈와 손잡고 아일리아(애플리버셉트) 바이오시밀러 'M710'를 개발한다고 밝힌 것이다. 양사가 올 상반기 중 'M710'의 임상시험에 착수하겠다는 의지를 표명함에 따라, 아일리아 바이오시밀러 개발에 열을 올리고 있는 국내 기업 알테오젠과 경쟁도 불가피해졌다. '아일리아'는 혈관내피세포성장인자(VEGF) 저해제 계열로 습성 연령관련 황반변성과 망막정맥 폐쇄성 황반부종, 당뇨병성 황반부종 등에 동반되는 당뇨병성 망막병증 등 다양한 적응증을 보유하고 있다. 2016년 기준 52억 달러(한화 약 5조5302원)의 연매출을 기록한 불록버스터로서, 리제네론의 매출 대부분을 차지한다. 글로벌 의약품 시장조사기관 이밸류에이트파마(EvaluatePharma)가 2018년 아일리아 매출이 65억 달러(6조 9127억원)로 판매순위 4위에 오르리란 전망을 내놓을 만큼 향후 시장성도 높다. 양사는 당뇨병성 황반부종 환자들을 대상으로 'M710'과 아일리아의 유효성, 면역원성, 안전성 등을 비교하는 주요임상(pivotal study)을 설계 중인 것으로 알려졌다. 모멘타 파마슈티컬즈의 크렉 휠러(Craig Wheeler) 회장은 "고품질과 가격 적정성을 갖춘 치료제를 통해 환자들의 접근성을 확대하는 게 모멘타 바이오시밀러 사업부의 존재 이유"라며, "상대적으로 경쟁이 제한적인 아일리아 바이오시밀러 시장에서 최초 개발에 성공하겠다"는 의지를 드러냈다. 밀란의 라지브 말릭(Rajiv Malik) 회장 역시 "업계에서 가장 탄탄한 바이오시밀러 파이프라인을 구축하기 위해 투자를 아끼지 않고 있다"며, "개발과정에서 고무적인 성과가 도출된 만큼 올해 상반기 내로 임상 진입이 가능할 것으로 기대한다"고 밝혔다. 한편 국내 기업인 알테오젠도 일본 키세이제약과 함께 아일리아 바이오시밀러(ALT-L9)를 개발 중이다. 현재 미국에서 전임상연구를 진행 중인데, 고유의 제형 특허를 확보하고 있어 아일리아의 물질특허가 만료되는 2022년 이후 제품 출시가 가능하다는 입장을 밝힌 바 있다. 아일리아의 강력한 라이벌로 꼽히는 '루센티스(라니비주맙)' 바이오시밀러 개발에는 독일계 포미콘(Formycon AG)사와 국내 삼성바이오에피스 등이 참여하고 있는 상황이다. 아일리아와 루센티스 ,두 품목이 견인하고 있는 황반변성 치료시장에서 첫 바이오시밀러 개발의 영예를 누가 차지하게 될지 관심을 모은다.

'젤잔즈', '올루미언트'에 이어 세번째 경구용 류마티스관절염치료제가 상용화에 근접하고 있다. 5일 제약업계에 따르면 애브비는 최근 우파다시티닙의 3상 SELECT-MONOTHERAPY 연구 결과를 발표했다. 현재 진행 중인 해당 연구는 메토트렉세이트(MTX)에 적절하게 반응하지 않은 중등도에서 중증의 류마티스관절염 환자에게 단독 요법으로 경구용 선택적 JAK-1억제제 우파다시티닙의 유효성을 평가하고 있다. 14주 간 두 가지 용량(15mg/30mg)으로 1일1회 우파다시티닙으로 치료한 중간 결과, 이전에 안정적으로 MTX 치료를 유지한 환자군 대비 1차 유효성 평가 변수인 ACR20 및 낮은 질병 활성도(LDA: low disease activity)를 달성했다. 두 가지 용량 모두에서 모든 1차 및 주요 2차 유효성 평가 변수가 함께 달성했다. 또한 지속적으로 MTX를 복용하는 환자에 비해 두 가지 용량의 우파다시티닙 투여 환자군들은 14주째에 유의미하게 더 높은 비율로 LDA와 임상적 관해 목표를 달성했다. 낮은 질병 활성도는 우파다시티닙 15mg, 30mg 투여 환자군에서 각각 45%와 53%를 달성, 계속 메토트렉세이트를 투여받은 환자의 19%와 대비를 이뤘다. 임상적 관해의 경우 우파다시티닙 15mg, 30mg 투여 환자군 각각 28% 및 41%가 도달하는 데 성공했고 계속 MTX를 투여 받은 환자군에서는 8%를 도달했다. 애브비는 다양한 면역 매개 질환에서 우파다시티닙의 잠재력을 평가하고 있다. 건선성 관절염에서 우파다시티닙 제3상 임상 시험이 진행 중에 있으며 크론병, 궤양성 대장염, 강직척추염, 아토피성 피부염 치료에 대한 연구도 진행되고 있다. 한편 국내에는 젤잔즈에 이어 지난 연말 릴리의 올루미언트(바리시티닙)가 승인됐다. 1일1회 용법인 바리시티닙은 JAK1과 JAK2를 차단하는 기전을 갖고 있으며 1일2회 용법인 젤잔즈는 우파다시티닙과 동일하게 JAK1을 차단한다.

대장암치료제 '얼비툭스'가 환급형 RSA 유지를 위한 첫 관문을 넘어섰다. 5일 관련업계에 따르면 머크의 얼비툭스(세툭시맙)는 지난 연말 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 재평가를 위한 건강보험심사평가원의 약제급여평가위원회를 통과, 조만간 건강보험공단과 약가협상에 돌입할 예정이다. 이번 약평위 통과는 얼비툭스가 경제성평가를 진행한 대체약제 '아바스틴(바베시주맙)'과 비교해 사용범위 등 차별점이 있다는 것을 인정받은 것으로 풀이된다. 아바스틴은 얼비툭스와 같은 시기에 급여권에 진입했지만 일반 등재 절차를 밟았다. 로슈는 전략적인 선택으로 보다 넓은 적응증을 확보하고 저렴한 가격으로 아바스틴을 등재시켰고 향후 적응증 확대와 함께 추가 약가인하도 진행했다. 같은 대장암에 쓰이는 약들이지만 범위가 아바스틴이 넓다. 얼비툭스는 'EGFR 양성, RAS 정상형(wildtype) 전이성 직결장암'이라는 극히 제한적인 환자를 타깃으로 하는 반면 사실상 아바스틴은 '전이성 직결장암' 전체에 사용이 가능한 약이다. 다만 RSA의 실질적 주체가 되는 보건당국이 국민건강보험공단인 만큼, 약가협상에서 합의점을 도출할 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 업계 한 약가 담당자는 "공단 측의 유동성과 제약사의 양보, 모두 필요할 것으로 판단된다. RSA 재평가를 진행해야 하는 약제들이 적지 않기 때문에 많안 제약사들이 주목하고 있다"고 말했다. 한편 얼비툭스의 RSA 계약기간은 오는 2월까지다. 현재 보건당국과 공급 제약사에는 2월 이후 환급 여부에 대한 얼비툭스 투약 환자들의 문의가 쇄도하고 있는 상황이다.