브릿지바이오의 궤양성 대장염 혁신신약 후보물질 BBT-401에 대한 미국 1상이 오는 3월 실시될 예정이다. 브릿지바이오(대표 이정규)는 지난 1월 26일 미FDA에 제출한 BBT-401의 IND(임상시험계획승인)가 보완 요청없이 경과 기간 30일이 지나 임상을 시작할 수 있게 됐다고 27일 밝혔다. 브릿지바이오는 "미국 IND는 별도의 승인 절차 없이 제출 이후 30일 간 FDA 심사를 거친다. 임상 중단이나 추가자료 요구와 같은 조치가 없으면 바로 1상을 진행할 수 있게 되어 있다"고 설명했다. 이에 따라 임상연구심의위원회 (IRB, Institutional Review Board)에 자료 검토 신청 이후 경과 기간이 지나면서, 피험자 모집을 준비하기 시작한 브릿지바이오는 오는 3월부터 미국 임상에 들어갈 계획이다. BBT-401은 NRDO(No Research Development Only, ) 형태의 신약개발 전문기업인 브릿지바이오가 개발하고 있는 동종최초(First-in-class, 혁신신약) 약물이다. 전신흡수가 전혀되지 않고 장내에서만 채류하면서 약효를 나타낸다. 지난해 말 기준으로 26개국에서 특허 심사 중이다. 브릿지바이오는 "오는 3월 초부터 건강한 지원자를 대상으로 피험자 적격 여부를 점검한 후 3월 21일부터 첫번째 환자군을 대상으로 단회투여 상승시험(Single Ascending Dose)을 한다"고 밝혔다. 단회투여는 저용량에서부터 고용량까지 단계적으로 용량을 높이는 시험이다. 총 7개 용량으로 단회투여 시험하게 되며 이 과정에서 식이영향(Food Effect)도 보게 된다. 8월까지 예상된 단회투여 상승시험이 종료되면 7일간 매일 복용하게 되는 반복투여 상승시험을 하게 된다. 브릿지바이오는 "단회투여 및 반복투여 상승시험 등 임상 1상을 2018년도 내에 완료하는 것을 목표로 한다"고 설명했다. BBT-401은 2006년 성균관대 박석희 교수팀이 펠리노-1의 기능을 조절함으로써 염증성 질환을 치료할 수 있다는 논문이 나온 이후, 처음으로 페리노-1 저해제가 전임상시험을 마치고 임상에 진입하게 되는 성과를 얻게 됐다. 그동안 박석희 교수팀 연구결과를 바탕으로 한국화학연구소 트렌트(TREND, Translational Research Institute for Novel Drug, 기초연계 신약발굴 중개연구 전문조직, 이광호박사) 연구팀의 약물최적화 과정을 거쳐 발굴됐다. 이정규 대표는 "한국 연구진이 기능을 입증한 단백질이 중개연구를 통해 발굴된 후보물질이 사람에서 안전성과 약효를 확인할 수 있는 시점까지 왔다. 상대적으로 짧은 시간 동안 준비를 하여 미국 임상을 할 수 있게 되어 뿌듯하다"고 말했다. 한편 BBT-401이 적응증으로 하는 크론씨병(Crohn's Disease)은 대표적인 염증성 대장질환 일종이다. 주로 대장 끝부분에서 만성 염증으로 인해 궤양이 발생해 혈변과 설사 등으로 일상 생활에 지장을 초래하는 질환이다. 현재 1차약제가 제한된 효력으로 약효가 뛰어난 1차약제의 필요 (Medical unmet needs)가 매우 높은 것으로 알려졌다.

경기도 용인에 위치한 유한양행 중앙연구소에는 3개의 회사간판이 있다. 유한양행 중앙연구소라는 메인 돌간판 양 옆으로 왼쪽에는 '이뮨온시아', 오른쪽에는 '애드파마'가 놓여져 있다. 이뮨온시아는 유한양행이 120억원을 들여 2016년 3월 미국 소렌토사와 합작투자해 만든 조인트벤처로 현재 면역항암제를 개발하고 있다. 이미 회사 홍보자료를 통해 외부에도 많이 알려진 회사다. 상대적으로 애드파마는 인지도가 적다. 그도 그럴것이 회사가 공식적으로 투자를 언급한 적이 없었기 때문이다. 외부에 알려진 것도 작년 11월 유한양행 자회사 '애드파마'로 구인광고가 나가면서 언론사 취재로 기사가 노출되면서 부터다. 이달 유한은 실적발표 자료를 통해 작년 11월 14일 애드파마 투자 사실을 공개했다. 투자액은 30억원이며, 목적은 파이프라인 확충이다. 애드파마는 개량신약 개발 전문 회사다. 흔히 제약업계에서는 개량신약 개발사들을 제제개발 업체로 부르는데, 지엘팜텍, 씨티씨바이오, 네비팜 등이 비교적 잘 알려져 있다. 그동안 개량신약 개발 업체들은 과제당 하나씩 여러 제약사에 판권을 판매하는 형식으로 수익을 창출했다. 애드파마처럼 지분의 절반 이상을 한 대형제약사가 투자한 사례는 찾아보기 힘들다. 지난 23일 본사에서 만난 이용택(46) 애드파마 대표는 "기존 개량신약 개발 전문회사들이 수익을 창출해 안정화되기까지 오랜 시간이 걸리는 걸 지켜봤다"면서 "이에 회사를 차리고 제일 먼저 제안서를 만들었고, 제약사를 찾아가 투자를 요청했다"고 말했다. 지난해 9월 설립한 애드파마는 곧장 유한양행을 찾아갔다. 그리고 유한이 투자를 결정하기까지 채 두달이 걸리지 않았다. "처음부터 유한이 투자를 했으면 좋겠다고 생각했어요. 기업문화나 역사, R&D에 대한 외부투자 등 모든면에서 유한이 최고라고 봤어요. 역시 투자를 받고나서 유한이 참 좋은 회사구나라는 걸 깨닫는데 오래 걸리지 않았죠." 그렇다고 유한이 자기이익도 계산하지 않고, 선심쓰듯 애드파마에 투자를 하진 않았을터. 사실 애드파마의 이용택 대표는 제약사 근무시절 개량신약 개발로 한마디로 이름을 날렸었다. 20대 초반부터 병역특례로 제약업에 발을 들여온 이 대표는 보령제약, 씨제이제일제당, 드림파마, 알보젠코리아에서 20여년동안 제품개발 경험을 축적했다. 특히 드림파마와 알보젠코리아에서 근무하던 2011년부터는 사포그릴레이트 서방제제를 시작해 이반드로네이트-비타민D 복합제, 로수바스타틴-에제티미브 복합제, 로수바스타틴-칸데사르탄 복합제, 랄록시펜-비타민D 복합제, 바제독시펜-비타민D 복합제, 로수바스타틴-암로디핀 복합제 등의 개발을 주도했다. 사포그릴레이트 서방제제는 대웅제약, 씨제이헬스케어 등 4개사가 공동개발해 오리지널 속효제제인 '안플라그'의 위협이 되고 있다. 공교롭게도 안플라그는 애드파마에 투자한 유한이 판매하는 제품이다. 이 대표는 "유한이 사포그릴레이트 서방제제 개발을 시작한 것은 애드파마 투자 이전"이라며 "괜히 경력때문에 오해를 사는데, 애드파마는 한번 진행한 개발은 또하지 않는다"고 선을 그었다. 새로운 것을 만들어 내는 것이 자신들의 목적이지, 과거 만든 제품을 또 개발에 나설 이유는 없다는 설명이다. 유한과의 인연은 로수바스타틴-에제티미브 제제개발에서 있었다. 유한은 공동개발업체로 참여해 '로수바미브'란 제품을 출시했고, 작년에만 222억원의 매출을 올린 대형품목으로 성장시켰다. 애드파마는 유한양행의 자회사이지만, 독립 경영 형태를 띄고 있다. 물론 애드파마가 진행하는 연구개발 파이프라인이 유한에게도 공개되지만, 유한이 참여할 수도 있고 안 할 수도 있다. 유한 역시 별도로 개량신약 개발을 진행하고 있기 때문이다. "유한이 아니더라도 수익창출과 공동이익에 부합한다면 다른 제약사와 일을 함께 할 계획입니다. 유한의 자회사이지만, 다른 제제개발 업체와 마찬가지로 마음에 맞는 제약사랑 조인해 개량신약을 개발하는 사업목적은 다르지 않습니다" 애드파마는 지난해 11월 투자가 결정되고, 지금의 유한 중앙연구소로 이전한 다음 시설과 인력을 충원했다. 현재 인원은 17명이고, 최신 장비도 도입했다. 유한 투자 덕분에 최적의 연구 인프라를 조기에 확보할 수 있었다는 게 이 대표의 설명이다. 현재 8개의 개량신약 과제를 진행하고 있는데, 2020년 전까지 3개 제품을 상업화하는게 목표다. 이 대표는 앞으로의 포부를 밝히는 질문에 "직원이 행복한 회사를 만들고 싶다"면서 "자신은 늙어서도 주위 사람들에게 술한잔 사줄 수 있으면 만족한다"고 소박한 희망을 내비쳤다. 이 대표의 소박한 꿈과 상관없이 제약업계는 매출 1위 기업 유한양행이 투자한 개량신약 개발업체의 다음 행보에 큰 관심을 쏟고 있다.

2018 평창동계올림픽이 16일간의 대장정을 마치고 25일 폐막했다. 분초를 다투는 선수들의 열정은 국민들에게 감동과 희망의 메시지로 다가왔다. 그런데 기록단축을 위한 열정이 빙상 위에서만 펼쳐지는 것이 아니다. 제약업계에서도 분초단위의 투약이나 발현시간을 줄임으로써 효과 및 편이성을 높이려는 제형개선 노력이 한창이다. ◆'1분주사' 진타, 혈우병 환자 삶의 질 UP= 2013년 '1분주사'란 타이틀을 안고 국내 출시됐던 화이자의 진타 솔로퓨즈는 치료시간 단축으로 환자들의 삶의 질을 향상시킨 대표 사례로 꼽을만 하다. 외국계 제약사가 접근하기 어렵다고 알려진 국내 혈우병시장에서 출시 3년만에 첫 처방을 달성한 진타(모록토코그 알파)는 이후 지속적인 처방증가세를 보이며 혈우병A 치료 삼강체계를 구축하고 있다. 주사기를 밀기만 하면 약물과 주사용제가 바로 섞이는 올인원(all-in-one) 디바이스를 통해 투약 준비시간을 4분→1분으로 단축시킨 점이 주효했다고 평가된다. 주사용제 혼합과정이 불필요해짐에 따라 혈우병 자녀를 둔 부모들의 편의성이 증대됐음은 물론, 바늘에 찔리는 것과 같은 사고위험이 줄고 자가투여도 한결 쉬워졌다. 이러한 제형변화가 환자들의 삶에 불러일으킨 변화는 데이터상으로도 확인된다. 지난해 말 국제혈우연맹공식학회지(Hemophilia 2017:884-893)에 게재된 논문에 따르면, 진타 솔로퓨즈를 사용 중인 혈우병 환자(89명)들은 치료순응도와 만족도 뿐 아니라 웰빙, 생산성, 활동성 등 삶의 질 관련지표에 높은 점수를 부여했다. ◆맙테라 피하주사, 투여시간 150분→'5분'으로= 지난해 한국로슈가 새롭게 선보인 맙테라(리툭시맙) 피하주사제(1400mg/11.7mL)는 제형변화를 통해 바이오시밀러와 차별화를 꾀하고 있다. 여포형 림프종과 거대미만성B세포림프종 환자들에게 허가된 이 약은 2시간 30분가량 소요됐던 맙테라 정맥주사의 투여시간을 5분 내외로 단축시켜 편의성을 극대화 했다. 별도의 조제과정을 요하지 않아 입원할 필요가 없어진 데다 투여시간도 2~5분 이내로 짧아졌다는 점에서 환자들의 만족도가 높은 것으로 알려졌다. 체표면적(375mg/㎡)에 따라 투여용량이 달라졌던 정맥주사제와 달리, 고정용량(1400mg)을 복부에 피하주사하도록 개발된 것도 피하제형만의 장점으로 평가된다. 로슈는 맙테라에 앞서 유방암 치료제 허셉틴(트라스투주맙) 피하주사제도 허가를 받았다. 고용량 피하주사제를 출시함으로써 특허만료 이후 바이오시밀러의 공세에 대처해 나가려는 전략인 셈이다. ◆고날에프, 하루 단 '5초' 투자로 난임치료= 지난해 말 한국머크 바이오파마가 선보인 고날에프펜은 난임시술을 받는 여성들의 치료부담을 절반으로 감소시켰다. 고날에프는 여성의 난임 시술 중 난포성숙과 과배란을 유도하는 자가 주사제로서, 다낭성난소질환(PCOD)을 포함한 무배란증 또는 보조생식술(ART) 시 난소과자극과 배란을 위해 투여된다. 새로운 제형은 기존보다 투여량을 보다 쉽고 정확하게 조절할 수 있도록 용량조절장치가 개선됐고, 펜의 주사침 및 덮개 조작이 보다 안전하고 편리하도록 설계됐다. 제품 사용방법이 간소화된 덕분에 환자가 자가주사할 때 소요되는 최소주사시간을 10초→5초로 단축시켰다는 특징을 갖는다. 서울아산병원 산부인과 김정훈 교수는 "보조생식술을 시술 받는 여성들의 주사바늘에 대한 공포는 예상보다 크다. 치료제를 실수 없이 투여해야 한다는 부담감도 있다"며, "고날에프펜은 사용법이 매우 쉽고 일반 프리필드 시린지에 비해 쉽게 치료제를 투여할 수 있다는 장점이 있었는데, 조작법이 한층 간소화되고 약물 투여시간이 단축돼 난임치료 환자들의 자가주사에 대한 심리적 거부감을 없애는 데 큰 도움이 될 것"이라고 말했다. 투약시간 외에 약제의 효과발현 시간을 단축시키기 위한 노력도 찾아볼 수 있다. 이부프로펜 성분의 소염진통제 애드빌리퀴겔은 연질캡슐 속에 액체제형을 넣은 결과 기존 정제제형보다 흡수속도가 1.6배 빨라졌다. 복용 후 15분안에 빠르게 효과가 발현되는 덕분에 전 세계에서 가장 많이 판매되는일반의약품 진통제로 자리매김하고 있다. 지난해 10월 동아제약이 리뉴얼 출시한 감기약 '판텍큐'는 물에 잘 녹지 않는 성분을 액체 상태로 만들어 체내흡수율을 높이는 네오솔(Neosol) 특허공법이 적용돼 체내 흡수율을 높였다. 제약업계 한 관계자는 "환자나 보호자들에겐 단 몇분, 몇초라도 투약시간을 줄인 의약품 출시가 중요한 의미를 갖는다"며, "평생동안 약물치료를 이어가야 하는 희귀질환이나 만성질환 분야에서 이처럼 제형개선으로 환자들의 삶의 질을 개선하려는 노력이 지속돼야 할 이유"라고 강조했다.

제 19회 신약개발대상에 동화약품 자보란테와 일동제약 베시보정이 수상한다. 한국신약개발연구조합(이사장 김동연)은 오는 27일 오후 서울 삼정호텔 제라늄홀에서 제19회 대한민국신약개발상 시상식을 개최하고 신약개발 분야 성과를 치하하는 자리를 마련한다고 26일 밝혔다. 신약개발부문 대상 수상기업은 COPD(만성폐쇄성폐질환) 급성악화 치료제인 퀴놀론계 항생제 ‘자보란테정’을 개발한 동화약품과 국내 기술로 개발한 최초의 뉴클레오티드계열 만성B형간염치료제 ‘베시보정’을 개발한 일동제약이 선정됐다. 신약개발부문 우수상 수상기업은 세계 최초 경구용 파클리탁셀 항암제 ‘리포락셀액’을 개발한 대화제약이 주인공이다. 기술수출부문 기술수출상 수상기업은 ‘신규 작용기전의 중증 자가면역질환 치료 항체’를 개발한 한올바이오파마가 뽑혔다. 동화약품이 개발한 국내 23호 신약 자보란테정은 기존 퀴놀론계 항생제 대비 안전성이 입증되었으며 복용 편의성이 우수한 제품으로 국민보건 향상에 기여할 것으로 기대되고 있다. 지난 2007년 미국 Pacific Beach BioSciences사에 기술이전 계약을 체결한데 이어 최근 중동 및 북아프리카 12개국(2016년), 중국(2107년) 등에 라이선스 및 공급계약을 체결했다. 일동제약이 개발한 국내 28호 신약 베시보정은 베시포비르디피복실말레산염을 성분으로 하는 뉴클레오티드계열의 만성B형간염치료제로서 기존 치료제 대비 대등한 수준의 치료 효과는 물론 기존 약재의 내성 극복 및 부작용 개선, 안전성까지 확보한 제품이다. 향후 지속적인 임상연구 진행을 통해 근거 데이터를 축적하여 신약으로서의 가치를 높여갈 계획이다. 대화제약이 개발한 리포락셀액은 파클리탁셀을 주성분으로 하는 세계 최초 경구용 파클리탁셀 항암제이다. 리포락셀액은 난용성이며 경구 흡수율이 매우 낮은 파클리탁셀을 자체 제형 플랫폼 기술(DH-라세드(LASED))을 이용하여 개발한 혁신 개량신약으로서 기존 주사제의 불편함, 부작용 등을 개선시켰다. 2017년 9월, 중국 RMX Biopharma기술이전 계약을 체결하였으며 적응증 확장을 위해 국내와 미국에서 유방암 임상시험을 진행중이다. 한올바이오파마가 개발한 자가면역질환 치료 항체 HL161은 현재 뚜렷한 치료제가 없는 중증근무력증이나 천포창, 시신경척수염 등 희귀면역질환 치료를 위한 신규 작용기전의 ‘퍼스트 인 클래스(First- in-Class)’ 신약이다. 지난 해 12월 글로벌 신약개발 전문사인 로이반트 사이언스(Roivant Sciences)에 총 규모 5억 250만 달러에 이르는 대규모 기술수출 계약을 맺은 바 있다. 올해 19회를 맞는 대한민국신약개발상은 국내 전 산업분야에 걸쳐 민간이 주도하고 정부가 후원하는 국내 최초의 신약개발 관련 상으로서 국내 제약산업 발전과 신약 연구개발 의욕 고취를 위하여 한국신약개발연구조합이 지난 1999년 4월 제정하였다. 이 상은 과학기술정보통신부, 보건복지부, 산업통상자원부가 후원한다.

세포치료제를 차세대 먹거리로 지목한 길리어드 사이언스가 또한번 일을 벌였다. 유전자 편집 플랫폼 기술을 보유하고 있는 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)에 수조원대 투자를 감행한 것이다. 이번 계약은 최근 바이오업계에서 핫한 CAR-T 치료제와 유전자가위의 만남이라는 점에서 주목해볼만 하다. 22일(현지시각) 미국의 의약전문지 피어스파마(FiercePharma)는 지난해 8월 길리어드의 계열사로 편입된 카이트파마가 징크 핑거 뉴클레아제(Zinc Finger Nuclease, ZFN) 유전자 편집기술을 보유한 상가모 테라퓨틱스와 함께 차세대 항암 세포치료제를 개발하기 위한 제휴계약을 체결했다고 보도했다. ZFN 편집기술이란 정확한 병소 부위에 교정 유전자를 삽입하거나 표적에서 먼 부위의 유전자 편집을 제한하는 방식을 의미한다. 즉 최근 바이오업계의 관심이 뜨거운 유전자가위 1세대 기술을 도입함으로써 카이트파마가 진행 중인 CAR-T 세포치료제 개발을 가속화 한다는 취지다. 카이트파마를 인수한지 3개월 여 만에 세포 엔지니어링 기술을 보유한 셀 디자인 랩(Cell Design Labs)을 인수한 데 이어, 또다시 새로운 파트너사를 선정했다는 점에서 길리어드의 확고한 세포치료제 투자의지를 읽을 수 있다. 상가모는 에디타스, 인텔리아, 크리스퍼 테라퓨틱스, 툴젠 등과 함께 유전자가위를 사용하는 대표기업으로 꼽힌다. 동종 및 자가 항암세포치료제를 개발하는 데 ZFN 플랫폼을 사용할 수 있는 독점권을 부여하는 조건으로 길리어드로부터 계약금 1억5000만 달러를 받은 것으로 알려졌다. 향후 연구개발(R&D) 및 허가, 발매 등의 성과에 따라 최대 30억 1000만 달러까지 지급받을 수 있다. 참고로 카이트파마의 R&D 파이프라인 중 ZFN 플랫폼 기술이 적용될 수 있는 후보군은 10여 종에 이른다. 흥미로운 건 길리어드가 off-the-shelf 세포치료제 분야에 유전자편집기술을 사용할 수 있는 가능성을 타진하기 시작했다는 대목이다. off-the-shelf 세포치료제는 건강한 타인의 세포를 활용해 사전제작하는 방식이라는 점에서 최근 허가된 예스카타나 킴리아와 구별된다. 카이트파마의 세포치료제가 일종의 주문생산 방식이라면, off-the-shelf 세포치료제는 표현 그대로 기성품에 해당하는 셈이다. 개별 환자의 세포를 일일이 처리하는 데 소요되는 시간을 단축시킬 수 있다는 점에서 한층 시장성이 높다고 볼 수 있다. 화이자와 세르비에의 지원을 받고 있는 프랑스계 바이오기업 셀렉티스 역시 2세대 유전자가위로 분류되는 탈렌(TALEN) 기술을 활용해 off-the-shelf CAR-T 치료제를 개발 중인 것으로 확인되며, 노바티스와 주노테라퓨틱스는 3세대 크리스퍼(CRISPR/Cas9) 편집기술을 접목한 CAR-T 치료제 개발을 시도하고 있다. 길리어드 사이언스의 존 밀리건(John Milligan) 최고경영자(CEO)는 "면역세포들을 편집할 수 있는 ZFN 유전자 편집기술을 도입함에 따라 세포치료제의 유효성과 안전성, 효율을 증대시킬 것으로 기대된다"며, "자가유래 세포치료제 뿐 아니라 원내에서 편리하게 활용 가능한 동종이계 치료제를 신속하게 개발할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

후발 JAK억제제들의 아토피피부염 적응증 확보 움직임이 활발하다. 먹는 류마티스관절염치료제로 잘 알려진 JAK억제제 중 선발 주자인 '젤잔즈(토파시티닙)' 따라잡기에 여념이 없는 모습이다. 미국보다 먼저 국내에서 허가된 '올루미언트(바리시티닙)'은 현재 3상 임상이 진행중인데, 최근 발표된 2상 결과가 고무적이었다. 2상은 중등도부터 중증인 성인 아토피성 피부염 환자를 대상으로 진행된 연구로 이중맹검, 위약 통제, 무작위 방식으로 진행됐다는 점에서 3상임상이라고 해도 과언이 아니다. 객관적 평가를 위해 아토피피부염증상척도(SCORAD), 피부과 삶의질지수(DLQI) 등 도구를 사용했다. 또한 환자중심 습진측정(Patient-Oriented Eczema Measure POEM) 점수를 활용했다. 최종 결과, 1주째 POEM 점수 평가에서 바리씨티닙 2mg군과 4mg군 모두 위약대비 우수한 것으로 나타났다. 하지만 16주째에 도달해서는 바리씨티닙 4mg군만 유의한 차이를 보였다. 애브비가 개발중인 '우파다시티닙'은 2b상 데이터를 최근 선보였다. 이 약은 FDA로부터 혁신치료제로 지정된 바 있다. 우파다시티닙의 2b상은 1차 유효성 평가 변수인 16주차에 위약군과 대비해 습진 중증도 평가 지수(EASI: Eczema Area and Severity Index) 평균 비율 변화 등이 포함됐다. 여러 용량 (1일 1회, 30/15/7.5mg)으로 우파다시티닙을 투여한 결과, 아토피성 피부염의 주요 증상을 유의하게 감소시켰다는 내용의 연구 결과를 발표했다. 개선된 증상에는 치료 1주 후 가려움증 감소와 2주 후 피부 병변 범위 및 중증도 개선 등이 있었다. 애브비는 올 상반기 내 3상에 돌입한다는 복안이다. 한편 국내에는 젤잔즈에 이어 지난 연말 릴리의 올루미언트(바리시티닙)가 승인됐다. 1일1회 용법인 바리시티닙은 JAK1과 JAK2를 차단하는 기전을 갖고 있으며 1일2회 용법인 젤잔즈는 우파다시티닙과 동일하게 JAK1과 JAK3를 차단한다.

면역항암제 '키트루다'가 폐암 영역에서 실질적인 1차약제 지위 확보에 나선다. 23일 관련업계에 따르면 한국MSD는 지난 연말 PD-1저해제 키트루다(펨브롤리주맙)의 비소세포폐암환자의 초치료에 대한 보험급여 확대 신청을 냈다. 현재 약제급여평가위원회 등 일정을 준비중이다. 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 환급형으로 지난해 8월 등재된 키트루다는 비소세포폐암 환자 중 백금 기반 항암화학요법 치료 도중 또는 이후에 질병의 진행이 확인된 PD-L1 발현이 양성(발현 비율≥50%)인 경우, 즉 2차요법에서 급여 처방이 가능하다. 만약 키트루다가 1차치료제로 급여 범위가 확대되면 키트루다의 활용도는 크게 증가될 것으로 판단된다. 반대로 대부분 항암요법에서 1차치료제인 항암화학요법과 2차치료제로 등재된 면역항암제들은 일정 부분 타격이 예상되는 상황이다. 특히 '옵디보(니볼루맙)'의 경우 현재 처방현장에서 진단기기 문제, 상대적으로 넓은 적용범위(PD-L1 발현율) 등 요인으로 우위를 차지하고 있지만 1차치료제 적응증 확보에 실패한 상황인 만큼, 향후 대결구도는 지켜 볼 부분이다. 키트루다의 단독요법 효능은 KEYNOTE-024 임상연구를 바탕으로 입증됐다. KEYNOTE-024는 편평세포와 비편평세포를 포함하는 진행성 비소세포폐암 환자 중 치료 경험이 없고 PD-L1 발현율이 높으며(TPS 50% 이상) EGFR 또는 ALK 변이가 없는 환자를 대상으로 진행된 연구다. 기존 표준 치료인 백금 기반 항암화학요법과 키트루다 단독 치료 요법 효과를 비교한 결과 키트루다가 기존 표준 치료 항암화학요법 대비 질병 진행 혹은 사망의 위험을 50% 감소시켰다. 사망 위험은 40% 줄였다. 암학회 관계자는 "면역항암제가 1차요법으로 쓰이면 더 많은 가능성을 볼 수 있게 될 것이다. 항암화학요법 대신 쓸 수 있는 새로운 치료 옵션을 제공했다는 점 자체가 고무적이다"라고 말했다.

신라젠 항암바이러스 펙사벡의 신장암 대상 2상 결과 완전 관해(CR) 1명이 확인됐다. 신라젠(대표 문은상)은 지난 10일(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 열린 미국임상종약학회(GU ASCO)에서 펙사벡(JX-594)의 신장암 대상 2상인 REN022 연구 결과를 공개했다고 22일 밝혔다. REN022는 2012년 8월 양산부산대병원 김성근 교수와 연구팀이 개시했던 연구자 주도 임상시험이다. 신라젠은 GU ASCO 포스터 세션에서 전이성, 불응성 신장암(RCC) 환자 17명을 대상으로 펙사벡을 매주 정맥투여(IV)한 단독요법 2상 결과 완전 관해(CR) 1명을 확인했으며. 6주차에 질병통제율(DCR)이 76%로 나타났다고 밝혔다. 질병통제율은 암세포가 성장을 멈추거나 크기가 줄어든 환자 비율을 말한다. 신라젠은 "특히 주목할 만한 점은 1명의 완전 관해 추적 관찰 사례"라며 "대상자는 천연두 백신을 접종한 57세 남성으로 수니티닙, 고주파열치료, 근치적신절제술을 포함한 이전 치료 경험에 불응성을 보였다"고 설명했다. 임상에서 이 환자에게 정맥투여 방식으로 펙사벡을 총 9차례 주입했으며, 2013년 2월 26일 이후로는 별도의 추가 치료를 진행하지 않았다는 신라젠의 설명이다. 2013년 12월 18일(60주차)에 완전 관해가 관찰되었으며, 2018년 1월 기준으로 63개월의 전체 생존기간(Overall survival) 연장이 나타났다. 부작용 정도는 1-2등급이 가장 많았다. 1-2등급 수준 부작용은 감기와 유사한 증상을 보이는 경미한 것으로 플루 감염 유사 증상(100%), 구토(23.5%), 오한(23.5%), 어지러움(23.5%)등이다. 신라젠은 "이번 발표는 신장암 분야의 글로벌 전문의들이 주목한 의미있는 자리"였으며 "앞으로 진행되는 리제네론 REGN2810과 병용요법에 대한 기대감을 갖게 해주는 데이터"라고 말했다. 한편 신라젠은 신장암 대상 병용요법 임상인 REN026 디자인도 공개했다. 이전에 전이됐거나 절제 불가능한 신장암 환자 89명을 대상으로 3가지 치료군으로 나눠 진행할 예정이다. 2주 간격으로 펙사벡 종양 내 직접투여(3회) 및 REGN2810을 3주 간격으로 투여(4회)하는 치료군과 REGN2810을 3주 간격 투여(4회)후 진행성 질환(PD)이 나타날 경우에만 펙사벡을 직접 투여하는 치료군, 매주 펙사벡 정맥투여(4회) 및 REGN2810을 3주 간격으로 투여(4회)하는 치료군으로 나눠 안전성, 전체 반응률 등을 확인하는 임상 1b상이 진행될 예정이다.

임상연구를 위한 클라우드 기반 솔루션 제공기업 메디데이터가 사이앱스와 파트너십을 체결했다고 21일 밝혔다. 정밀의료 솔루션 시장을 선도하고 있는 사이앱스와 협력을 통해 암 임상연구 분야에서 혁신적인 변화를 모색한다는 취지다. 양사는 이번 파트너십을 통해 암환자들이 임상시험 정보들을 쉽게 얻을 수 있도록 하는 솔루션 개발을 계획하고 있다. 우선적으로 임상시험 스폰서들의 대상자 선정 디자인을 돕고, 지역사회 의료시스템을 임상시험기관처럼 인식하도록 정보 접근성을 강화해 암 전문의들이 임상시험에 적합한 환자를 보다 쉽게 판별해 낼 수 있는 제품을 개발한다는 것. 표적항암제나 희귀질환 치료제와 같이 정밀의료에 기반한 임상시험이 늘어나면서 정확한 환자 선별을 요구하고 있는 추세를 반영한 셈이다. 이러한 접근법은 기존 임상 인자뿐 아니라 새로운 분자 특성까지 고려해 모집단을 분류하기 때문에 표적항암제나 면역치료제 관련 임상시험에서 참여 가능한 환자 규모를 줄일 것으로 기대된다. 중장기적으로는 제약사나 보건 시스템에 솔루션을 공급하게 될 가능성도 엿보인다. 글렌 드 브리스(Glen de Vries) 메디데이터 창업자 겸 대표는 "종양학 분야가 갈수록 표적치료와 면역치료에 집중되고 있어, 정밀의료의 비전을 실현하기 위해서는 임상시험 설계에 대한 접근법을 재고할 필요가 있다"며, "의료시스템과 생명과학산업이 공존하는 분야에서 양사 협력을 통해 혁신적인 임상시험에 대한 접근성을 높이고 새로운 항암제 개발을 위해 함께 나아가겠다"고 전했다. 회사 측 제공자료에 따르면 메디데이터 솔루션은 현재 전 세계 상위 25곳의 글로벌 제약사 중 18개 기업의 임상시험에 사용되고 있으며, 사이앱스 솔루션은 미국 25개 주 300여 개 병원의 정밀의료에 사용되고 있다. 켄 타르코프(Ken Tarkof) 사이앱스 대표는 "사이앱스와 메디데이터는 미국 전역에 있는 환자들의 임상시험 접근성을 강화하기 위해 노력할 것"이라며, "현재 개발되고 있는 많은 표적항암제들의 정보 접근성이 떨어지는 문제로 환자들이 혜택을 보지 못하고 있다. 사이앱스와 메디데이터가 지역사회 의료 시스템 및 생명과학 업체와의 파트너십을 통해 이 문제를 해결할 것"이라고 말했다.