얀센이 한미약품으로부터 넘겨받은 비만당뇨치료제의 개발 중단을 선언했다.3일 한미약품은 파트너사 얀센이 비만/당뇨치료제(HM12525A)의 권리를 반환했다고 공시했다.한미약품은 “최근 얀센이 진행해 완료된 2건의 비만환자 대상 임상2상 시험에서, 일차 평가 지표인체중 감소 목표치는 도달했지만 당뇨를 동반한 비만환자에서의 혈당 조절이 내부 기준에 미치지 못했다고 얀센 측이 알려왔다”라고 설명했다.JNJ-64565111은 지난 2015년 12월 한미약품이 얀센에 기술수출한 약물이다. 계약금 1억500만달러를 포함해 전체 계약 규모는 총 9억1500만달러에 달하는 대규모 계약을 통해 기술이전됐다. JNJ-64565111은 한미약품이 보유한 약효지속 기반기술 랩스커버리(LAPSCOVERY)를 적용한 바이오신약이다.얀센은 지난 3월 당뇨병이 없는 중증 비만 환자 470명 대상으로 지난해 3월 착수한 글로벌 2상임상을 종료했다. 4월에는 중증 비만을 동반한 제2형 당뇨병 환자 196명을 대상으로 유효성과 안전성을 평가하는 임상2시험을 완료했다. 이르면 올해 하반기 임상3상 진입이 점쳐졌지만 임상결과가 만족스럽지 않아 얀센이 권리 반환을 결정했다.한미약품은 이 약물의 권리가 반환돼도 이미 수령한 계약금 1억500만 달러(약1230억원)는 돌려주지 않는다.한미약품 관계자는 “얀센이 권리 반환을 통보했으나, 이번 임상 2상 결과를 통해 비만약으로서의 효과는 충분히 입증됐다”면서 “향후 내부 검토를 통해 빠른 시일 내 개발 방향을 확정할 계획이다”라고 말했다.

휴온스메디케어는 중소벤처기업부가 지원하고 중소기업기술정보진흥원이 추진하는 '산·학·연 콜라보(Collabo) R&D' 국책 사업 과제에 최종 선정됐다고 3일 밝혔다.휴온스메디케어가 추진할 사업 과제는 '빛을 이용한 신속 멸균 검증법의 개발'로 오는 2020년 1월까지 예비 연구를 수행하고, 그 결과에 따라 2021년까지 2년동안 최대 4억원의 정부지원금을 받게 된다.휴온스메디케어는 의료용 소독제 및 소독기를 모두 제조하는 국내 유일 기업으로, 최근 공간 멸균기 시장까지 진입하는 등 자체적으로 보유한 우수한 기술력을 인정받아 10대 1의 높은 경쟁률을 뚫고 이번 국책과제에서 선정됐다고 밝혔다.휴온스메디케어는 이번 국책과제를 통해 멸균 확인용 지시제(Biological Indicator, 이하 BI)의 국산화를 추진하겠다는 계획이다. BI는 멸균 확인 시 필수적인 제품이지만, 국내에서는 전량 수입 제품에만 의존하고 있어 구입부터 비용, 운송 중 변질, 유통기한 등 여러 부분에서 불편함을 초래하고 있는 실정이다.BI의 핵심은 '멸균 유무를 얼마나 신속하게 검증할 수 있는가'로, 검증 소요 시간에 따라 1~3세대가 존재하고 3세대로 갈수록 검증 소요 시간이 획기적으로 단축되며 별도의 검출기가 필요하다.휴온스메디케어는 자체 기술로 2-3세대의 신속하고 편리한 국산 BI와 검출기를 개발, 기존 BI 사용의 불편함을 해소하는 동시에 수입품을 대체하는 효과까지 얻을 수 있을 것으로 기대하고 있다.휴온스메디케어 이상만 대표는 "소독 및 감염 예방, 멸균에 대한 휴온스메디케어의 우수한 기술력을 국가로부터 인정 받았다는 점에서 이번 국책 과제 선정의 의의가 매우 크다"며 "과제를 성공적으로 수행함으로써 BI의 국산화를 추진하는 동시에 세계 시장에서도 경쟁력을 인정받는 국내 대표 기업으로 비상하겠다"고 밝혔다.

부광약품은 던디대학의 신약개발유닛(Drug Discovery Unit, 이하 DDU)과 파킨슨병 신약치료제 개발을 위해 수십억 원 규모의 파트너십 계약을 체결했다고 3일 밝혔다. 이번 계약은 DDU가 기존에 글로벌 제약사인 글락소스미스클라인(GSK)과 다케다와 체결했던 신약개발 파트너십 계약과 동일한 형태라는 설명이다. 파킨슨병은 알쯔하이머에 이어 두 번째로 흔한 신경장애로 인구 천명당 약 2명이 겪고 있는 질환이다. 전세계에 610만명이나 되는 환자가 있을 것으로 추정된다.파킨슨병이 발병되는 주요 생물학적 기전은 신경세포를 죽일 수 있는 알파시누클레인( α& 8211;synuclein) 단백질이 잘못 접히고 뇌에서 축적되는 것이다. 옥스포드 대학의 연구에 따르면 USP8 효소가 알파시누클레인의 자연분해를 막는다는 것이 밝혀졌다.DDU는 옥스포드 대학 (University of Oxford)의 조지 토파리스 (George Tofaris) 박사와의 공동연구에서 USP8 효소를 차단해 뇌에서 알파시누클레인 수치를 감소시키는 신약후보물질군을 확인했는데 이것이 파킨슨 병의 치료제가 될 수 있다고 부광약품 측은 전했다.메디컬 리서치 카운실(의학연구심의회)이 지원하고 있는 현재의 던디-옥스포드 대학의 연구 협력 관계는 이번 부광약품과의 파트너십을 통해 더욱 강화될 것으로 보인다. 부광 약품, 던디대학, 옥스포드대학은 신약 후보물질군을 임상 개발로 발전시키기 위해 향후 3 년간의 연구 프로그램을 수행할 예정이다.이 연구의 목적은 파킨슨 병뿐만 아니라 알파시누클레인과 관련된 다른 질병에 대한 치료법도 함께 개발하고, 부광약품은 이후 신약 물질에 대한 전세계 개발 및 상업화 권리를 획득하는 독점적 권한을 가지게 된다.유희원 부광약품 사장은 "부광약품은 연구 개발과 신약 개발 혁신에 집중하고 있다"며 "우리는 던디대학의 신약개발유닛에 깊은 인상을 받았으며 옥스포드 대학도 함께 연구에 참여한 것을 기쁘게 생각한다"고 밝혔다.

전선덕 이사 임상시험수탁기관(CRO) 씨엔알리서치(대표 윤문태)가 신약개발지원팀을 신설하고 전선덕 이사를 영입했다고 2일 밝혔다.전선덕 이사는 서울대학교 약학과를 졸업하고 박사학위를 취득했다. SK 케미칼 생명과학부문 약리팀에서 책임연구원을 거쳤으며, 파마킹 신약연구소와 삼천당제약 중앙연구소에서 소장을 역임하는 등 관련 분야를 선도하는 전문가로 그 역량을 인정받았다는 설명이다.이를 통해 국내외 다수의 임상을 진행한 경험이 있으며, 정부출연 개발과제 책임자로서 다양한 신약개발 연구를 수행했다. 특히 치료용 조성물 및 의약제제와 제조방법 등에 대한 특허 출원, 등록 실적을 보유한 전문가로서 해당 분야에서 풍부한 전문성 및 실무경험을 보유했다.전 이사는 씨엔알리서치에서 신약개발지원팀을 총괄할 예정이다. ▲공동개발 후보 P/L의 소싱 ▲투자/공동개발 후보 대상 투자 적격성 검토 및 보고 ▲공동개발 결정 품목 대상 신약개발 지원 등을 담당하게 된다. 회사 관계자는 "이번 전선덕 이사의 영입을 통해 보다 높은 과학적 전문성과 차별화된 서비스를 제공하는 신약 개발의 파트너가 될 것으로 기대한다"고 전했다.전선덕 이사는 "신약개발 기술의 타당성에 대해 검토하고 투자에 대한 의견을 드리는 역할을 하게 됐다. 투자가 결정된 과제가 잘 마무리될 수 있도록 파트너사와 함께 협력해서 관리하겠다"고 밝혔다.

유한양행 본사 전경유한양행의 연이은 기술이전 계약 성과를 두고 증권가의 호평이 쏟아졌다. 바이오기업과의 오픈이노베이션 성과라는 점에서 높은 점수를 받았다. 대규모 기술이전을 글로벌제약사와 체결한 것도 긍정적인 성과로 지목됐다.이와 관련 지난 1일 유한양행은 베링거인겔하임과 NASH 치료 신약 후보물질 ‘YH25724’의 기술이전 계약을 맺었다고 밝혔다. 총 기술수출 규모는 8억7000만달러(약 1조원)이다. 반환의무없는 계약금은 4000만달러(약 450억원)다. 계약금 4000만달러 중 1000만달러는 비임상 독성실험 이후 수령 예정이다.2일 하나금융투자는 ‘유한양행 또 다시 기술이전의 새역사를 쓰다’라는 제목의 보고서를 내어 유한양행의 오픈이노베이션 성과를 조명했다.선민정 하나금융투자 연구원은 “이번 성과는 유한양행의 오픈이노베이션이 드디어 결실을 맺은 것이라 볼 수 있다”라고 평가했다.이번에 베링거인겔하임에 기술을 넘긴 YH25724는 유한양행이 제넥신의 long-acting (HyFc) 기술이 접목된 융합단백질(fusion protein)을 활용해 개발했다. 지난해 11월 얀센에 기술을 넘긴 항암제 레이저티닙은 오스코텍으로부터 도입했다.선 연구원은 “유한양행의 높은 선구안이 이 같은 대규모 기술이전 계약 체결로 연결됐다”라면서 “유한양행과 소렌토와의 조인트벤처 이뮨온시아로부터 기술도입한 면역항암제 YH24931 역시 또 한번의 기술이전 스토리를 기대해본다”라고 전망했다.미래에셋대우는 “유한양행이 3건의 연속 기술이전으로 신약개발 업체로 발돋움했다”고 호평했다. 얀센, 길리어드, 베링거인겔하임 등 빅파마 대상 기술이라는 점이 긍정적인 요인이라는 진단이다.김태희 미래에셋대우 연구원은 이번 YH25724 기술이전에 대해 “매우 긍정적”이라고 판단했다. 비임상 독성실험이 완료되기 전인 전임상 단계에서 약 1조원이라는 큰 금액으로 계약이 체결됐다는 이유에서다. 베링거인겔하임이 매출액 20조원 이상의 글로벌 제약사로 바이오 CMO와 바이오시밀러 등 바이오의약품 개발과 생산에 강점이 있어 최적의 파트너라는 설명이다.김 연구원은 “아직 출시된 NASH치료제가 없기 때문에 상업적인 성과도 클 것으로 기대한다”면서 “NASH치료제 시장은 2026년 253억달러를 형성할 것으로 예상되지만 개발이 어려워 가장 앞서있는 후보물질이 임상3상중에 있다. YH25724가 상대적으로 많이 늦지 않았다”라고 진단했다.유한양행 주요 기술이전 현황 KTB투자증권은 ‘NASH치료 바이오신약으로 글로벌 최초 기술이전’이라는 제목의 보고서를 통해 베링거인겔하임이 YH25724의 가치를 높게 봤다고 평가했다.베링거인겔하임은 NASH 파이프라인으로 호주 파마시스로부터 임상1상단계에서 총 2억5000만달러 규모로 BI1467335를 도입했다. 현재 임상2a상 단계가 진행 중인데, 이 물질은 합성신약으로 YH25724의 전체 계약 규모보다 현저히 적다.이혜린 KTB투자증권 연구원은 “YH25724는 국내 전임상에서 두 가지 다른 마우스 모델을 통해 간섬유화 진행을 현저하게 감소시킴을 확인했다”라면서 베링거인겔하임이 동물모델에서의 효과성을 높게 평가했다고 분석했다.

유한양행이 올해 들어 2번째 대형 기술이전 계약을 성사시켰다. 지난 1월 얀센에 이어 또 다시 베링거인겔하임에 비알코올성지방간염(NASH) 신약 후보물질을 기술수출했다. 초기 개발 단계인데도 국내 제약바이오 기업의 역대 기술수출 계약 중 계약금 규모가 상위권에 기록될 정도로 가치를 인정받았다는 평가다.지난 1일 유한양행은 베링거인겔하임과 NASH 치료 신약 후보물질 ‘YH25724’의 기술이전 계약을 맺었다고 밝혔다.총 기술수출 규모는 8억7000만달러(약 1조원)이다. 반환의무없는 계약금은 4000만달러(약 450억원)다. 계약금 4000만달러 중 1000만달러는 비임상 독성실험 이후 수령 예정이다. 기술수출 금액의 5%는 제넥신에 지급된다. YH25724는 유한양행이 제넥신의 long-acting (HyFc) 기술이 접목된 융합단백질(fusion protein)을 활용해 자체 개발했다.YH25724는 GLP-1 단백질과 FGF21 인자를 동시에 타깃하는 이중작용제로 현재 전임상시험 단계가 진행 중이다.YH25724의 기술 수출은 국내 기업의 기술이전 중 계약 규모면으로는 상위권에 해당할 정도로 대형 계약으로 꼽힌다.국내 기업은 지난 2015년 한미약품이 연이어 초대형 기술이전 계약을 체결한 이후 매년 굵직한 계약을 따냈다.국내 제약바이오기업 주요 기술수출 계약 계약금 순위(자료: 각사, 금융감독원) 기술이전 파트너사에 돌려주지 않아도 되는 계약금을 살펴보면, 지난 2015년 한미약품이 사노피에 기술수출한 당뇨신약 3종이 단일 계약 중 가장 많은 2억400만유로(계약 수정 후 기준)의 계약금을 받았다. 한미약품이 얀센에 넘긴 지속형비만당뇨치료제(1억500만달러)가 역대 2위 계약금이다.지난 1월 SK바이오팜이 스위스 아벨 테라퓨틱스에 뇌전증 신약 ‘세노바메이트’를 넘기면서 받은 1억달러가 3위에 해당한다. 이어 한미약품이 2016년 9월 제넨텍에 기술이전한 RAF 표적항암제가 8000만달러의 계약금을 기록했다. 유한양행이 지난해 11월 얀센에 넘긴 항암제 ‘레이저티닙’이 5000만달러를 안겨줬다.유한양행이 이번에 기술수출한 YH25724의 계약금 4000만달러는 2016년말 동아에스티가 애브비 바이오테크놀로지에 넘긴 면역항암제와 공동으로 계약금 6위로 기록됐다.YH25724가 전임상단계에 불과하다는 점을 고려하면 계약 상대방이 신약 후보물질의 가치를 높게 평가했다는 분석이 나온다. 개발 초기단계일수록 상업화에 대한 불확실성이 크기 때문에 기술을 넘겨받는 업체 입장에선 계약금으로 많은 지출을 단행하기 힘들다.YH25724보다 계약금이 많은 국내기업 기술수출 신약은 모두 임상단계에 진입한 이후 어느 정도 성과를 낸 후 계약이 체결됐다.애브비바이오테크놀로지에 기술수출된 동아에스티의 면역항암제의 경우 후보물질 탐색 단계에서 기술수출됐는데도 역대 6위에 해당하는 계약금을 확보하며 업계 주목을 받았다.공교롭게도 유한양행이 올해 초 얀센바이오텍에 기술을 넘긴 NASH치료제가 역대 10위에 해당하는 1500만달러 계약금을 받았다는 점도 이채롭다. 유한양행 입장에선 올해에만 임상시험에 진입하지도 않은 NASH치료제 2개를 기술이전하면서 5500만달러(약 630억원)의 계약금을 확보한 셈이다.상업화에 성공했을 때 받을 수 있는 전체 계약 규모에서도 YH25724는 한미약품 퀀텀프로젝트(28억2400만유로), 유한양행 레이저티닙(12억5500만달러), 한미약품 지속형비만당뇨약(9억1500만달러)·RAF 표적항암제(9억1000만달러) 등에 이어 5위로 기록됐다.

베링거인겔하임이 1일 유한양행과 최대 1조원 규모의 기술이전 계약을 체결했다. 비알코올성지방간염(NASH) 신약후보물질 YH25724의 공동개발과 사업화 권리를 가져가는 조건이다. GLP-1과 FGF21 인자를 동시 타깃하는 전임상 단계 파이프라인에 계약금 4000만달러(약 450억원) 지급을 약속했다.베링거인겔하임은 YH25724 도입으로 최소 5개 물질을 활용해 NASH 신약 개발에 착수한다. 공격적인 투자를 바탕으로 NASH치료제 시장을 정복하겠다는 강력한 의지를 나타냈다.베링거인겔하임은 외부 파이프라인을 도입함으로써 신약개발 기회를 창출하는 연구개발(R&D) 전략을 적극적으로 구사해 왔다. 의학적 미충족수요가 높은 질환을 선정해 후보물질 발굴과 1상임상 등 초기 단계에 공격적인 투자를 단행하고 있다.베링거인겔하임이 가장 주목하고 있는 NASH 신약후보물질 역시 호주 제약기업 파막시스(Pharmaxis)로부터 도입한 파이프라인이다. 미국 매사추세츠주 소재의 생명공학기업 디서나파마슈티컬즈(Dicerna Pharmaceuticals)와 협력을 통해서는 RNA 간섭(RNAi) 기술을 적용한 NASH 치료제 개발을 시도하고 있다.◆베링거, 핵심자산으로 NASH 지목...AOC3 억제제 기대주베링거인겔하임은 NASH를 중점질환으로 선정하고 신약개발 역량을 집중해 왔다. 지난 4월에는 기자간담회를 열어 건선과 NASH, 항암제 파이프라인을 R&D 회사의 핵심자산이라고 지목하고, 개발단계와 향후 전망 등을 소개했다.당시 NASH 주력 파이프라인으로 언급된 AOC3 억제제 'BI1467335'가 2상임상 단계로, 가장 개발단계가 빠르다. BI1467335는 파막시스가 자체 개발한 SSAO/VAP-1 억제제다. 염증반응이 나타날 때 백혈구의 부착과 조직침투를 차단하는 기전을 나타낸다. 전임상과 1상임상을 통해 장기간 지속되는 표적억제효과와 내약성, 안전성을 입증한 바 있다.파막시스로부터 도입한 BI1467335의 개발 가능성(자료: 파막시스 IR) 파막시스에 따르면 지난 2월 BI1467335의 NASH 치료 효과를 평가하는 2a상임상에 북미와 유럽 지역 9개국가에서 피험자 114명이 등록을 마쳤다. 해당 연구는 피험자들을 BI1467335 용량에 따라 네 그룹으로 분류하고, 12주동안 약물치료를 진행한 다음 4주간의 관찰기간을 갖는다. 연내 2a상임상의 세부 결과를 공개하고, 2b상임상 단계로 이행한다는 계획이다.베링거인겔하임 경영이사회 혁신사업 담당 이사인 미헬 페레(Michel Pairet) 박사는 "9~10월경 BI1467335의 2상임상 결과를 공개할 수 있을 것으로 예상한다"며 "간내 지방과 염증이 감소했음을 의미하는 'NASH 해소(resolution)'와 더불어 섬유증 개선효과가 나타나길 기대하고 있다"고 언급했다.베링거인겔하임이 2015년 5월 BI1467335(PXS4728A) 공동 개발권한을 확보하는 조건으로 파막시스와 체결한 계약규모는 최대 4억1900만유로(약 5519억원)에 달한다. 베링거인겔하임은 BI1467335를 NASH 와 당뇨망막병증 2가지 적응증으로 개발 가능하다고 봤다.반환의무가 없는 계약금으로 2900만유로(약 382억원)를 지급했고, 각각의 적응증에 대한 2상과 3상임상에 진입할 경우 9000만유로의 마일스톤을 지불하기로 약속했다. 주요 시장에서 최초 적응증 허가신청과 승인에 도달할 경우 3억유로를 지급하고, 상업화 이후에는 매출의 일부를 로열티로 지급하게 된다. 총 계약금 4억1900만유로 중 NASH 1가지 적응증이 차지하는 비중은 53.5%(2억2400만유로)다.파막시스는 BI1467335 판권계약 이후 2가지 적응증 모두 2상단계에 진입하면서 4년간 5700만유로를 수령했다.◆오픈이노베이션으로 NASH 후보 다수 확보...잇단 통큰 투자베링거인겔하임은 BI1467335 이외에도 NASH 신약개발을 목표로 지난 몇년간 통 큰 투자를 단행했다.2015년 베링거인겔하임과 파막시스의 NASH 기술이전 계약(자료: 파막시스 IR) 2017년에는 NASH 신약개발을 위해 RNA 간섭(RNA interference) 기술에 거액을 투자했다. RNA 간섭치료제 개발에 특화된 미국의 바이오텍 디서나 파마슈티컬즈(Dicerna Pharmaceuticals)와 파트너십을 체결하면서다.양사는 디서나사의 GalXC 플랫폼기술을 접목해 만성간질환 분야 다양한 RNAi 치료제를 개발하기로 합의했다. 베링거인겔하임이 반환의무가 없는 계약금과 개발, 상용화 단계에 따른 마일스톤을 비롯해 개발비 지원 명목으로 디서나사에 지불하기로 약속한 금액은 최대 2억100만달러(약 2337억원)다.GalXC 플랫폼기술은 RNA 간섭기전을 통해 질병 유발 유전자의 메신저 RNA(mRNA)를 파괴하고, 발현을 억제한다고 알려졌다. NASH 등 과거에 접근할 수 없었던 간질환의 타깃을 억제하고, 간기능을 회복시키려는 시도다.베링거인겔하임은 수용성구아닐레이트 시클라제억제제와 GLP-1/글루카곤 공동작용제로도 NASH 치료제을 시도 중이다. GLP-1/글루카곤 공동작용제는 지질대사 조절에 관여한다. 현재 1상임상 단계로, 아직 물질명은 공개되지 않았다.구아닐레이트시클라제억제제는 섬유화 과정에 관여할 것이란 가정 아래 탐색 중인 단계다. 최근에는 당뇨병 치료제로 판매 중인 SGLT-2 억제제 '자디앙'에 대해서도 NASH 치료 가능성을 열어놨다고 언급했다.◆ 2026년 253억달러 규모 성장 전망...NASH치료제 시장성 각광베링거인겔하임은 유한양행과 계약체결 소식을 알리면서 "NASH의 1가지 기전만을 표적하는 방법으로는 중증 환자에서 완화 효과를 달성하기 어렵다고 판단한다"고 밝혔다.지방증과 염증, 섬유증 등 NASH 진행의 3가지 핵심요인을 모두 표적화하는 차세대 치료방법 개발을 위한 포괄적 프로그램을 구축했다는 설명이다. 유한양행의 GLP-1/FGF21R 이중작용제에 대해서는 기존 포트폴리오를 보완할 수 있을 것이란 기대감을 내비쳤다.베링거인겔하임이 잇단 파트너십을 통해 대규모 투자를 단행하는 요인은 NASH 질환의 시장성과 관련이 깊다.NASH는 흔히 간 내 지방의 축적에 의해 시작해 염증으로 발전하는 과정을 거친다. 적절한 치료를 받지 못하면 간섬유증과 간경변을 초래하고 간암으로 발전할 수 있다. 매년 전 세계 환자수가 늘어나고 있지만 아직까지 허가된 치료제는 없는 실정이다.업계는 글로벌 NASH 치료제 시장 규모가 2016년 6억달러에서 2026년 253억달러로 연평균 45%씩 성장하리란 전망을 내놓는다. 베링거인겔하임이 공개한 2상이후 중 파이프라인

성영철 제넥신 회장(왼쪽)이 1일 열린 제넥신툴젠 통합법인 설명회에서 툴제넥신의 비전을 소개하고 있다. 제넥신과 툴젠의 합병법인 툴제넥신이 양사 기술을 접목한 차세대 치료제 개발에 나서겠다는 의지를 천명했다. 미래 신기술에 4000억원을 투자하겠다는 목표를 세웠다.제넥신과 툴젠은 1일 서울 영등포구 콘래드서울 호텔에서 ‘제넥신·툴젠 통합법인 설명회’를 열어 툴제넥신의 향후 비전을 소개했다.이와 관련 지난달 제넥신은 툴젠의 흡수합병을 결정했다. 합병후 존속회사는 제넥신이며 소멸회사는 툴젠이다. 존속법인은 툴제넥신으로 재출범한다.제넥신은 면역치료제와 유전자백신을 개발 중이며 최근에는 면역항암치료제 하이루킨-7의 글로벌 임상 진행, 자궁경부암 및 자궁경부전암 유전자백신의 임상을 진행하고 있다. 툴젠은 3세대 유전자가위 (CRISPR/Cas9) 원천기술을 보유한 기업으로 유전자교정 (Genome Editing) 기술을 바탕으로 유전자치료제를 개발 중이다.툴제넥신은 합병 이후 면역치료제, 유전자백신 기술에 유전자 교정 원천기술을 융합해 CAR-T와 같은 차세대 면역유전자치료제 파이프파인을 개발하겠다는 청사진을 제시했다.제넥신의 창업주 성영철 회장은 “미래는 유전자치료제 시대가 될 것으로 예상한다. 유전자치료제 시장을 선점하기 위해 합병을 결정했다”면서 “유전자가위는 혁신적인 기술이다. 이 기술을 확보하면 글로벌 시장을 선점할 수 있을 것으로 믿는다”라고 강조했다.제넥신과 툴젠의 플랫폼 기술을 접목해 다양한 유전자치료제 파이프라인을 확보하겠다는 구상이다.툴제넥신은 R&D 위원회 설치 등 조직개편을 통해 연구개발 역량을 강화할 예정이다. R&D전략위원회는 미래신기술창출, 차세대 파이프라인 구축, 신규사업 기획등을 담당한다.김석중 툴젠 부사장은 “양사는 새로운 치료제를 만들 수 있는 잠재력을 갖고 있다”면서 “제넥신이 개발하는 플랫폼 기술에 툴젠 기술을 접목해 다양한 신약 개발을 시도할 계획이다”라고 밝혔다.툴제넥신이 대표적으로 언급한 차세대 치료제는 CAR-T 세포치료제다. CAR-T는 환자의 T세포를 체외에서 조작해 암세포 표면의 특정 단백질 항원을 인식하는 CAR를 면역세포 표면에서 생성하도록 만든 뒤 다시 환자에게 주입해 암세포만을 공격하도록 하는 구조다. 그러나 환자의 유전자를 활용해서 만들기 때문에 대량생산이 어렵고 가격이 비싸다는 한계가 지적된다.CAR-T 세포치료제에 유전자 교정 기술을 접목하면 다른 사람의 세포를 활용해 대량 생산이 가능한 치료제로 개발이 가능할 것이라고 김 부사장은 기대했다.툴제넥신은 제넥신이 가용할 수 있는 현금 창출 능력을 기반으로 합병 이후 활발한 투자를 진행하겠다는 의지를 나타냈다.제넥신은 현금성자산 1800억원, 투자지분가치 실현가능액 1350억원, 기술이전 수입 가능액 1755억원 등 5000억원 가량의 현금 가동 능력이 있다고 소개했다. 여기에 툴젠이 보유한 현금성자산 300억원을 포함해 5300억원의 자금 여력이 있다는 판단이다.툴제넥신의 R&D 전략위원회는 총 4000억원을 장기적 성장을 위해 투자하겠다는 계획이다. 이중 차세대 CAR-T 세포치료제 등 새로운 성장동력 영역에 1535억원을 2022년까지 투입할 계획이다. 내부 창출 현금 1000억원과 전략적 투자자(SI)와의 제휴를 통해 3000억원을 조달해 4000억원의 재원을 마련할 수 있을 것으로 이 회사는 낙관했다.이날 성영철 회장은 제넥신과 툴젠 합병가액 적정성을 묻는 질문에 “타당하다”라고 자신했다.제넥신과 툴젠의 합병비율은 1대1.2062866이다. 합병가액은 제넥신이 주당 6만5472원, 툴젠은 주당 7만8978원이다. 툴젠의 발행주식은 총 640만4299주다. 제넥신이 신주 782만1259주를 발행해 툴젠 주식과 교환하는 방식이다. 합병가액은 양사의 최근 주가를 토대로 결정됐다.업계 일각에선 코스닥 상장 기업(제넥신)과 코넥스 상장 기업(툴젠)의 주가를 동등한 기준으로 적용하는 것이 타당한지 의구심을 제기하는 시선도 있다. 성 회장은 “툴젠의 합병가액에 대해 가산을 부여할지, 반대로 경감을 해야할지 고민이 있었다”면서 “여러 자문을 들어본 결과 시장이 인정해주는 가격으로 결정하는 게 맞다는 공감을 얻었다”라고 설명했다.툴제넥신의 출범 이후 벤처캐피탈(VC)의 주식 매각을 우려하는 투자자의 질문에 성 회장은 “대책을 마련할 계획”이라고 답했다.지난해 말 기준 미래창조 LB선도기업 투자펀드 20호가 툴젠의 지분 12.66%를 보유하고 있다. 툴젠의 투자유치를 통해 다수의 VC들도 툴젠의 지분을 보유 중인 것으로 알려졌다. 툴젠은 총 3번 상장 문턱에서 좌절됐는데, 제넥신과의 합병으로 간접적으로 코스닥 시장에 상장되는 효과를 얻는다. 합병 이후 VC들이 투자회수를 목표로 주식을 집중적으로 매각하면 주가에도 악영향을 미치는 것 아니냐는 투자자들의 불안감이 확산하는 상황이다.성 회장은 “빠른 시간내 툴젠 주식을 보유한 VC들에 합병 이후 일정 기간 주식을 매각하지 않도록 요청할 계획이다”라고 말했다.

유한양행이 베링거인겔하임과 최대 1조원 규모의 거래를 성사시키면서 2019년 하반기 기술수출 계약 포문을 열었다. 국내 바이오기업 제넥신의 체내 지속형 바이오신약기술이 접목된 비알코올성지방간염(NASH) 신약후보물질 YH25724를 공동개발하는 조건이다.YH25724는 GLP-1 단백질과 FGF21 인자를 동시에 타깃하는 이중작용제다. 전임상 결과 지방간염 해소와 직접적인 항섬유화 작용을 통해 간세포 손상과 간염증을 감소시키는 효과가 확인됐다.주 1회 투여하는 GLP-1/FGF21 이중작용제...연내 임상진입 전망유한양행은 합성신약 3종과 바이오신약 1종을 통틀어 총 4건의 NASH 신약개발 프로그램을 가동해 왔다. 이번에 기술수출된 YH25724는 GLP-1/FGF21 이중작용제 계열 바이오신약후보물질이다. 유한양행이 보유 중인 NASH 신약후보물질 중 가장 진행 단계가 빠르다.유한양행은 쥐 대상의 동물실험을 통해 간세포 손상과 간염증을 감소시키는 효과를 확인하고, 이 같은 성과를 유럽당뇨병학회(EASD)와 유럽간학회(EASL) 등 국제학술대회에서 공개한 바 있다. 하반기 중 미국식품의약국(FDA) 임상승인신청(IND)이 유력하다는 평가다.유한양행이 홈페이지에 공개한 순환/대사질환 분야 R&D 파이프라인 유한양행은 2년 전 유럽간학회 연례학술대회(EASL 2017)에서 NASH 질환이 유도된 마우스모델 전임상 결과를 발표했다.실험용 쥐에게 지방 40%와 과당 20%, 콜레스테롤 2%로 구성된 식단을 제공해 NASH 발생을 유도하고, YH25724 3nmol/kg 또는 10nmol/kg을 피하주사하는 방식이다. 체중과 혈장 내 간효소, 중성지방, 총콜레스테롤 수치를 비롯해 NASH 치료 효과 측정지표로 사용되는 NAS 점수(NAFLD Activity Score)와 섬유증 단계 등을 평가했다.실험 결과 YH25724 3nmol/kg 투여군에서 16%, 10nmol/kg 투여군에서 26%의 체중감소 효과가 각각 나타났다. 간중량은 YH25724 3nmol/kg 투여군과 10nmol/kg 투여군에서 각각 47%, 58% 감소했다. ALT, AST 등 간효소는 최대 88%까지 증가했다. 혈장 내 중성지방과 총콜레스테롤 수치는 30%가량 줄었고, 간내 중성지방과 총콜레스테롤 수치는 각각 77%와 93% 감소한 것으로 확인됐다. 유한양행이 2016년 미국당뇨병학회에서 발표한 YH25724 전임상 데이터 NAS 점수는 YH25724 3nmol/kg 투여군의 경우 6.2점에서 1.4점, 10 nmol/kg 투여군의 경우 5.9점에서 0.8점으로 변화를 보였다. 고용량인 10nmol/kg 투여군에서는 간섬유화 단계가 개선되는 결과를 얻었다.연구진은 GLP-1 단백질과 FGF21 인자를 동시 타깃하는 기전으로 이 같은 효과가 가능하다고 판단한다. GLP-1(Glucagon Like Peptide-1)은 인슐린 분비를 증가시키는 체내 호르몬의 일종이다. FGF21은 간에서 분비되는 물질로 간, 지방조직, 시상하부에서 신호전달을 통해 당, 지질대사와 에너지 항상성을 조절한다고 알려졌다. 복잡한 병태생리를 가진 NASH의 질환 특성을 고려할 때, 한가지 표적에만 작용하는 약물은 뚜렷한 증상완화 효과를 달성하기 어렵다는 평가다.유한양행은 제넥신의 장기지속형제넥신의 플랫폼기술(HyFc)을 접목, 약물의 반감기를 늘려 YH25724를 주 1회 투약이 가능한 장기지속형 치료제로 개발하고 있다. 유한양행은 2015년 12월 제넥신에 200억원 규모 지분투자를 진행하면서 HyFc 플랫폼 기술 사용권을 확보했다.