[데일리팜=정혜진 기자] 제일약품(대표이사 성석제)은 지난 20일 세종특별자치시 정부 세종컨벤션센터에서 '철탑산업' 훈장을 수상했다고 23일 밝혔다. 이는 '2019 국가연구개발 생명 분야 최우수 성과'로 선정된 '간암 색전술 치료' 제품이 인정받은 결과다. 제일약품은 지난 10월 '비수술적 치료법인 동맥화학색전술에 사용되는 미세구체의 개발(김정민박사, 연구소장)' 사례가 과학기술정보통신부 및 한국과학기술기획평가원의 '2019년 국가연구개발 우수성과 100선' 중 생명·해양 분야 최우수 성과로 선정된 바 있다. '간암 치료 색전술용 미세구체(비드, Beads)'는 산업통상자원부 산업핵심기술사업의 지원을 받아 개발됐다. 생분해성 소재를 이용해 간암 종양만 선택적으로 괴사시키는 의료기기로, 치료 후 체내에서 분해돼 안전하게 배출되도록 고안돼 부작용을 줄이고 사용이 편리하다는 평가를 받는다. 이 제품은 그간 전량 수입에 의존해왔으나, 제일약품이 자체 개발을 통한 국산화에 성공해 식품의약품안전처 판매 승인을 마치고 올해 8월 첫 국내 시판을 시작해 해외수출을 준비 중이다. 제일약품은 "자체 개발한 '색전술용 미세구체(비드, Beads)'출시 이후, 국내 시장에 진출해 있던 기 수입제품들의 대체 효과가 꾸준히 이어지고 있다"며 "미세구체를 이용한 색전시술이 글로벌 시장에서도 매년 증가하고 있는 추세인 만큼, 한층 진보한 제품 경쟁력을 앞세워 수요가 높은 북미, 유럽 등의 선진 시장으로 본격적인 수출을 추진하겠다"고 설명했다. 제일약품은 이외에도 신약개발 파이프라인 강화 계획의 일환으로 희귀암 치료제, 면역항암제, 류마티스 치료제의 비임상 후보를 발굴할 수 있도록 활발한 연구를 진행하고 있다. 제일약품이 수상한 '2019년 국가연구개발 우수성과 100선'은 올해 정부지원을 받아 수행 한 약 6만3000여 과제 중 유관 부·처청이 추천한 총 949건의 후보성과를 산·학·연 전문가들로 구성된 선정평가 위원회가 질적 우수성을 평가한 후 대국민 공개검증을 거쳐 최종 선정되고 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 올해에도 국내 제약바이오기업들의 신약 성과가 봇물을 이뤘다. SK바이오팜이 가장 많은 계약금을 챙긴 기술수출 계약을 따냈고 미국 시장에 2건의 신약을 허가받았다. 유한양행, JW중외제약 등이 기술이전 성과를 냈고 브릿지바이오, 알테오젠 등 바이오기업의 기술수출 성과가 두드러졌다. 미국과 유럽 시장에 진출하는 사례가 크게 늘었다. ◆유한양행 2건 기술이전 성과...SK바이오팜 계약금 1위, 바이오벤처 선전 지난 1월7일 유한양행이 길리어드사이언스와 굵직한 기술이전 계약을 맺으면서 올해 R&D성과의 포문을 열었다. 유한양행은 길리어드와 비알코올성 지방간염(NASH) 치료를 위한 2가지 약물표적에 작용하는 신약후보물질의 라이선스·공동개발 계약을 체결했다. 계약 규모는 최대 7억8500만달러다. 계약금은 1500만달러, 나머지 7억7700만 달러는 개발, 허가 및 매출에 따른 단계별 마일스톤이다. 이후 SK바이오팜, 올릭스, 레고켐바이오, 브릿지바이오, JW중외제약, 알테오젠 등이 기술이전 계약 대열에 가세했다. 올해 성사된 기술이전 계약 중 SK바이오팜의 뇌전증치료제가 가장 큰 계약금으로 기록됐다. 지난 2월 SK바이오팜은 스위스 아벨 테라퓨틱스와 뇌전증치료제 세노바메이트의 기술이전 계약을 체결했다. 총 계약규모는 반환의무가 없는 선계약금 1억 달러를 포함해 총 5억3000만달러다. SK바이오팜이 확보한 1억달러는 국내 제약기업이 체결한 기술이전 계약 중 3위에 해당하는 규모다. 지난 2015년 한미약품이 사노피에 기술수출한 당뇨신약 3종이 단일 계약 중 가장 많은 2억400만유로(계약 수정 후 기준)의 계약금을 받았다. 한미약품이 2015년 얀센에 넘긴 지속형비만당뇨치료제(1억500만달러)가 역대 2위 계약금이다. SK바이오팜은 지난해 11월 미국 법인인 SK라이프사이언스를 통해 미국 FDA 신약허가를 신청한 이후 기술수출 계약을 맺었다. 세노바메이트가 FDA 심사에 착수하면서 상업화 가능성이 높아 고순도의 계약이 성사됐다. 세노바메이트는 지난달 ‘엑스코프리’라는 제품명으로 FDA 허가 관문을 통과했다. 유한양행이 지난 7월 베링거인겔하임과 체결한 NASH치료제 후보물질이 올해 기술수출 계약금 2위로 기록된다. 유한양행은 NASH를 치료하기 위한 융합단백질의 기술을 넘기면서 반환의무없는 계약금 4000만달러를 받기로 했다. 계약금 4000만달러 중 1000만달러는 비임상 독성실험 이후 수령 예정이다. 마일스톤을 포함한 기술수출 총액은 8억7000만달러다. 유한양행은 지난해 퇴행성디스크질환치료제(스파인바이오파마)와 항암제 레이저티닙(얀센)의 기술수출 계약을 체결한데 이어 올해도 2건의 굵직한 계약을 따내면서 ‘기술수출 강자’의 입지를 견고히했다. 지난 2년간 4건의 계약으로 유한양행이 확보한 계약금은 총 1억565만달러다. 유한양행의 지난해 영업이익 501억원보다 2배 이상 많은 규모다. 4건 계약의 총 규모는 31억2815만달러에 달한다. 4건의 기술수출 신약이 모두 상업화 단계에 도달하면 유한양행의 작년 매출 1조5188억원의 2배 이상을 거둘 수 있다는 의미다. JW중외제약은 지난해 아토피치료제 후보물질을 레오파마에 넘긴데 이어 올해 8월에는 심시어동유안파마슈티컬과 통풍치료제 'URC102'의 기술수출 계약을 체결했다. 계약금 500만달러, 총 계약규모는 7000만달러 규모 계약이다. 계약 규모가 크지는 않지만 2년 연속 신약 기술수출 성과를 냈다는 점에서 의미가 크다는 평가다. 올해는 바이오기업들의 기술수출 성과가 크게 눈에 띄었다. 올릭스, 레고켐바이오, 브릿지바이오, 지아이이노베이션, 알테오젠 등이 기술이전 계약을 따냈다. 지난 7월 브릿지바이오테라퓨틱스가 따낸 기술수출 계약이 가장 주목을 받았다. 브릿지바이오는 베링거인겔하임과 특발성폐섬유증(IPF) 신약후보물질 BBT-877의 기술이전 계약을 맺었다. 베링거인겔하임이 임상1상시험이 진행 중인 오토택신(autotaxin) 저해제 계열 파이프라인에 반환의무가 없는 계약금과 단기 마일스톤 명목으로 4500만유로를 지급하는 내용이다. 임상개발과 허가취득, 판매에 도달할 경우 마일스톤은 최대 11억유로까지 늘어날 수 있다. IPF는 전 세계 약 300만명의 환자들에게 영향을 미치는 희귀질환이다. 폐조직에 생긴 흉터를 통해 염증세포들이 폐포벽에 침투하고, 폐기능을 저하시켜 신체 주요장기로 공급되는 산소를 감소하게 만드는 치명적인 질환이다. 기존 IPF치료제가 근본적으로 질병을 치료하지 못한다는 한계를 갖는 상황에서 전 세계 IPF 시장을 선도하는 베링거인겔하임과 파트너십을 체결했다는 점에서 긍정적인 평가를 내린다. 브릿지바이오는 직접 새로운 신약을 발굴하지 않고 개발만 전담하는 개발 중심(NRDO, No Research Development Only) 바이오벤처다. BBB-877은 레고켐바이오가 개발해 2017년 브릿지바이오에 전 세계 전용실시권을 넘겼다. 브릿지바이오가 기술의 가치를 높이면서 굵직한 계약을 성사시켜 수익을 공유하는 모델을 구축했다. 레고켐바이오는 BBB-877의 레고켐바이오는 기술수출 계약 직후 받은 선계약금 중 약 200억 원대의 분배수익을 수령했고 최근에는 임상1상시험 완료에 따른 마일스톤 50억원 가량을 받았다. 지난달 알테오젠의 바이오의약품 원천기술 수출도 의미있는 성과로 지목된다. 알테오젠은 인간 히알루로니다제 원천 기술(ALT-B4)의 기술수출 계약을 체결했다. 알테오젠이 보유한 바이오의약품의 정맥주사를 피하주사로 바꿔주는 원천기술을 비독점적으로 기술이전하는 방식이다. 파트너사가 이 기술을 여러 제품에 적용해 각 국가별 임상계획중인 임상을 진행하고, 각 국가별 허가와 판매 성과를 내면 마일스톤을 수령하게 된다. 반환의무 없는 계약금은 1300만달러로 순수 계약금으로만 올해 기술수출 계약 중 4위에 해당한다. 알테오젠이 받을 수 있는 최대 수령가능 금액은 13억7300만달러로 전체 계약 규모로는 올해 제약바이오기업들의 기술수출 계약 중 가장 크다. ◆SK바이오팜, FDA 허가 2건...바이오시밀러 글로벌 영향력 확대 국내 제약바이오기업들의 미국, 유럽 등의 글로벌 시장 진출 소식도 올해 봇물을 이뤘다. SK바이오팜은 2건의 신약의 FDA 허가를 받았다. 지난 3월 SK바이오팜이 기술수출한 수면장애 신약 수노시(솔리암페톨)가 FDA의 최종 허가를 획득했다. 솔리암페톨은 SK바이오팜이 자체 기술로 후보물질 발굴 이후 임상1상시험을 마치고 지난 2011년 재즈파마슈티컬즈에 기술이전한 제품이다. 재즈는 솔리암페톨의 미국과 유럽을 포함한 글로벌 상업화 권리를 인수해 임상3상을 완료한 이후 지난 2017년 12월 FDA에 허가를 신청했다. 허가신청서 접수 이후 1년 3개월만에 최종 승인을 받았다. SK바이오팜은 수노시의 미국 허가로 400억원 이상의 기술료 수익을 냈다. 재즈가 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 보고서에 따르면, 이 회사는 2분기에 수노시의 FDA 허가 관련 마일스톤으로 2550만달러를 지급했다고 보고했다. 지난해 보고서에서는 FDA 신약허가신청(NDA) 접수 관련 1100만달러를 기술료로 처리했다. SK바이오팜 입장에선 수노시의 기술수출 이후 미국 시장진출 과정에서 총 3650만달러의 기술료 수익이 발생한 셈이다. 재즈는 지난 7월 미국 시장에 수노시를 발매했는데, 3분기에 약 100만달러의 매출을 올렸다. SK바이오팜은 지난달 뇌전증 치료 신약 엑스코프리의 FDA를 받으면서 한 해에만 2건의 FDA 신약을 배출하는 쾌거를 이뤘다. 국내기업의 기술로 개발한 신약이 FDA 허가를 받은 것은 2016년 SK케미칼의 혈우병치료제 앱스틸라 이후 약 3년 만이다. 앱스틸라는 SK케미칼이 독자 기술로 개발한 유전자재조합 바이오 신약이다. SK케미칼은 2009년 전임상 단계에서 호주 CSL베링에 앱스틸라를 기술수출했고, CSL베링은 임상시험을 거쳐 미국과 유럽에서 앱스틸라 허가를 받았다. 솔리암페톨은 FDA 허가를 받은 4번째 국내개발 신약으로 기록된다. 지난 2003년 LG화학의 항생제 팩티브가 국내 개발 신약 중 가장 먼저 미국 관문을 통과했다. 2014년 동아에스티가 기술수출한 시벡스트로가 FDA 승인을 획득했다. 바이오시밀러 제품의 해외 시장 진출 소식도 계속됐다. 대웅제약이 자체개발한 보툴리눔독소제제 ‘나보타’가 지난 2월FDA 허가를 받았다. 미국 제품명은 ‘주보’다. 나보타는 미국과 유럽, 캐나다 등에서 2100명 이상의 대규모 임상 3상을 진행해 안전성과 유효성을 입증했다. cGMP 인증을 받은 최신설비의 전용공장에서 제조 공급된다. 대웅제약은 지난 2013년 9월 에볼루스에 나보타의 수출 계약을 맺은 이후 5년 5개월만에 상업화 단계에 진입했다. 주보는 미국 시장에서 순조로운 출발을 보이고 있다. 에볼루스의 실적발표에 따르면 주보는 지난 3분기 매출 1320만달러를 기록하며 미국 보툴리눔독소제제 시장 점유율 3위에 올랐다. 삼성바이오에피스는 올해 미국에서 허셉틴과 휴미라의 바이오시밀러 허가를 받았다. 셀트리온은 지난달 램시마SC의 유럽 허가를 승인받았다. 램시마SC는 ‘인플릭시맵’ 성분 ‘레미케이드’의 피하주사 제형 바이오시밀러 제품이다. 셀트리온과 삼성바이오에피스는 지금까지 유럽에서 총 8개, 미국에서 7개의 바이오시밀러 제품을 허가받는데 성공했다. 셀트리온과 삼성바이오에피스의 바이오시밀러 제품은 유럽을 중심으로 해외 시장에서 영향력을 확대하고 있다. 셀트리온헬스케어는 램시마, 트룩시마, 허쥬마 등 총 3종의 바이오시밀러를 유럽, 미국 등에서 판매 중이다. 바이오시밀러 3종의 3분기 누계 수출실적은 7828억원으로 집계됐다. 지난해 같은 기간 4956억원보다 57.9% 늘었다. 현재 유럽에서는 램시마, 트룩시마, 허쥬마 등 3개 제품 모두 판매중이며 미국에서는 램시마가 2016년 말 출시됐고 최근 트룩시마의 판매가 시작됐다. 삼성바이오에피스는 유럽 시장에 베네팔리, 플릭사비, 임랄디 등 3종의 바이오시밀러를 출시했다. 삼성바이오에피스 3종은 3분기에 유럽에서 1억8360만달러를 합작했다. 전년동기대비 매출이 36.2% 늘었다. 올해 3분기 누계 유럽 매출은 6억4240만달러로 집계됐다. 삼성바이오에피스는 3분기 누계 972억원의 순이익을 내며 올해 첫 흑자를 예고했다.

[데일리팜=안경진 기자] 다케다가 한미약품이 기술수출한 '포지오티닙' 경쟁약물 개발 속도를 내는 모습이다. 포지오티닙과 작용기전이 유사한 항암신약 'TAK-788'의 2상임상이 피험자모집을 완료하면서 2021년 허가 목표에 가까워졌다. 업계에서는 이달 중 2상임상의 코호트1 연구 탑라인 결과 발표를 예고한 포지오티닙과 경쟁구도에 높은 관심을 표한다. 18일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니칼트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 밀레니엄파마슈티컬즈는 최근 TAK-788 관련 글로벌 1/2상임상시험에서 목표피험자수(341명)를 채우고, '모집추가없이 진행중(Active, not recruiting)' 단계로 전환했다. TAK-788은 다케다가 미국 자회사인 밀레니엄파마슈티컬즈와 공동 개발 중인 EGFR/HER2 억제제다. 한미약품이 지난 2015년 스펙트럼파마슈티컬즈에 기술이전한 '포지오티닙'과 작용기전이 유사하다는 이유로 경쟁 파이프라인으로 평가받는다. 현존하는 치료제가 없는 EGFR 엑손 20 삽입 변이 암을 타깃한다는 점에서 시장성이 높다는 분석이다. 다케다는 지난 2016년부터 미국MD앤더슨암센터 등 69개 의료기관에서 TAK-788 관련 EXCLAIM 글로벌 1/2상임상을 진행해왔다. 과거 1가지 이상의 치료제를 투여받았던 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 TAK-788의 종양억제 효과와 약동학적 특성, 안전성 등을 평가해 폐암 2차치료제 가능성을 평가하려는 취지다. 지난해부턴 EXCLAIM 연구의 코호트수를 확장하면서 다양한 가능성을 탐색하고 있다. ▲EGFR 티로신키나제억제제(TKI) 투여경험이 없거나 투여반응을 보이지 않으면서 중추신경계(CNS) 전이가 없는 EGFR 엑손 20 삽입 변이 환자 ▲CNS 전이가 없는 HER2 엑손 20 삽입 변이 환자 ▲CNS 전이를 동반한 EGFR 또는 HER2 엑손 20 삽입 변이 환자 ▲CNS 전이가 없으면서 엑손 19 결손 또는 엑손 21 치환 등 EGFR 관련 활성형 변이를 동반한 환자 ▲CNS 전이가 없고 과거 EGFR-TKI에 반응을 보인 후 질병진행을 보이는 환자 ▲CNS 전이가 없고 과거 항암제 투여받은 적이 없는 진행성 EGFR 엑손 20 삽입 변이 환자 등 비소세포폐암 관련 6개 코호트와 ▲CNS 전이가 없으면서 EGFR/HER2 돌연변이를 동반한 고형암 환자 등 총 7개 코호트로 구성된다. 다케다는 TAK-788를 항암제 분야 주력 파이프라인으로 선정하고, 연구개발(R&D) 활동에 적극 투자하고 있다. 지난 6월 미국임상종양학회(ASCO 2019)에서는 EGFR 엑손 20 삽입 환자의 확정반응 기준 종양반응률(ORR)이 43%(28명 중 12명, 24.5-62.8%)로 집계됐다고 발표했다. 당시 보고된 무진행생존기간(PFS, 중앙값)은 7.3개월(4.4개월-NR)이다. 포지오티닙과 직접 비교하긴 어려운 단계지만 2023년 2월말 임상종료를 앞두고 있다는 점에서 비슷한 디자인의 포지오티닙 2상임상보다는 진행속도가 조금 빠르다. 다케다 경영진은 지난달 R&D 데이를 열어 2021년까지 TAK-788의 상업화 목표를 달성하겠다고 공식화 했다. 기존 치료제에 반응하지 않는 EGFR 엑손 20 삽입 돌연변이 비소세포폐암 환자를 첫 적응증을 확보한 다음, 폐암 1차치료제 등으로 적응증을 넓혀나간다는 계획이다. 최근에는 1차치료제로서 새로운 가능성을 평가하는 3상임상연구도 피험자 모집을 시작하면서 속도를 냈다. 지난달 다케다 주최로 열린 R&D 데이에서 발표를 맡은 필 로랜즈(Phil Rowlands) 박사(다케다 항암제사업부 총괄)는 "EGFR 엑손 20 삽입 변이를 동반한 비소세포폐암은 미충족수요가 높다. 새로운 치료제의 등장이 절실하다"며 "2021년 TAK-788의 첫 허가를 받고 이후 2023년 적응증 추가가 가능할 것으로 예상한다"고 말했다. 한미약품 파트너사인 스펙트럼은 포지오티닙 관련 ZENITH20 2상임상의 7개 코호트 가운데 '코호트1' 연구의 탑라인 결과를 이달 중 발표한다고 예고했다. 코호트 1은 과거 치료경험이 있는 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암 환자다. 이번 발표에서 긍정적인 결과가 확인될 경우, 다케다 TAK-788 대비 파이프라인 경쟁력을 어필할 수 있다는 평가다.

[데일리팜=안경진 기자] GC녹십자가 국내 판권을 보유한 허셉틴 바이오베터가 상업화 초읽기에 들어갔다. 원개발사인 마크로제닉스는 최근 확보된 '마르게툭시맙' 3상임상의 중간분석 결과를 토대로 연내 미국식품의약품국(FDA) 허가신청(BLA) 추진 의사를 밝혔다. HER2 유전자를 타깃하는 경쟁약물들을 의식해 시장 진입시기를 앞당기려는 전략이다. GC녹십자는 지난 2010년 7월 마크로제닉스와 마르게툭시맙(MGAH22)에 대한 한국 내 공동개발과 독점 판매를 위한 라이선스 계약을 체결했다. 당시 22억6800만원을 투자하면서 마크로제닉스의 지분 0.5%도 확보했다. ◆마르게툭시맙 3상임상 결과..."허셉틴 대비 PFS 개선 확인" GC녹십자의 파트너사인 마크로제닉스는 11일(현지시각) 미국 텍사스주에서 열린 샌안토니오유방암심포지엄(SABCS 2019)에서 마르게툭시맙(margetuximab) 관련 SOPHIA 3상임상연구의 중간분석 결과를 공개했다. HER2 표적항암제 투여 경험이 있는 HER2 양성 전이성 유방암 환자 536명을 대상으로 항암화학요법과 마르게툭시맙 또는 허셉틴 병용요법을 비교 평가하는 연구다. 전체 피험자의 90% 이상이 과거 허셉틴 또는 퍼제타, 캐싸일라를 투여받았다. 무작위배정을 통해 시험약 투여군(266명)에 배정된 환자들에게는 표준 항암화학요법 4종(카페시타빈, 에리불린, 젬시타빈 또는 비노렐빈) 중 1가지와 마르게툭시맙 15mg/kg을, 대조군(270명)에게는 허셉틴 6mg/kg을 각각 3주 간격으로 투여하는 방식이다. 마크로제닉스는 올해 초 SOPHIA 연구의 탑라인 결과를 발표했다. 당시 마르게툭시맙 투여군의 무진행생존기간(PFS)이 유의하게 개선됐다면서 전체생존기간(OS) 데이터를 확보한 다음 FDA 허가신청 절차를 추진한다고 예고한 바 있다. 다만 이번 학회 발표 역시 최종 데이터가 아닌, 지난 9월에 시행한 SOPHIA 연구의 2차 중간분석 결과다. 전체생존기간 개선 여부를 확인할 수 있는 최종 데이터 발표는 내년 이후 확인 가능할 전망이다. 중간분석에 따르면 사망례 270건을 컷오프(cut-off) 기준으로 삼았을 때 마르게툭시맙+항암화학요법 병용군의 전체 생존기간(중앙값, 21.6개월)이 허셉틴+항암화학요법 병용군(19.8개월)보다 늘어나는 경향을 보였다. 다만 통계적으로 유의한 차이를 나타내진 못했다(HR=0.89; 95% CI: 0.69-1.13; P=0.326). 무진행생존기간(PFS)은 마르게툭시맙 병용군이 5.7개월, 허셉틴 투여군이 4.4개월(HR=0.71; nominal P=0.0006)로 집계됐다. 작년 10월 공개한 수치보다 PFS(마르게툭시맙 5.8개월 vs. 허셉틴 4.9개월) 차이가 커졌다(HR=0.76; 95% CI: 0.59-0.98; P=0.033). 발표를 맡은 호프 루고(Hope Rugo) 박사(UCSF 헬렌딜러가족종합암센터)는 "기존 HER2 표적항암제로 투여받은 후 반응률이 떨어진 말기 유방암 환자들은 새로운 치료제가 절실하다"며 "마르게툭시맙이 허셉틴과 직접 비교하는 3상임상연구를 통해 처음으로 PFS 개선 효과를 입증했다"고 의미를 부여했다. ◆마크로제닉스, "연내 FDA 허가신청...최종 분석은 내년말 예상" 마르게툭시맙은 암 유발 항원인 HER2 단백질에 결합해 면역세포가 종양을 제거하도록 개발된 단일클론항체다. 허셉틴과 표적이 동일하지만 항체의 Fc 수용체 부위를 최적화해 항암효과를 강화했다는 점에서 일종의 바이오베터에 해당한다. 마크로제닉스는 독자 개발한 Fc 최적화 플랫폼기술을 적용해 허셉틴 투여에 저항성을 갖는다고 알려진 CD16A 대립유전자에 대한 친화성을 높였다. 기존 허셉틴이 개인별 면역세포 유전자 차이로 인해 HER2 양성 유방암 환자의 20% 정도에서만 높은 생존율을 나타낸 반면, 마르게툭시맙은 허셉틴에 반응을 보이지 않았던 나머지 80% 환자에게서도 높은 생존율을 기대할 수 있다는 설명이다. 실제 SOPHIA 연구에 참여한 피험자 대부분은 허셉틴 투여에 저항성을 갖는 CD16A 158F 대립유전자를 보유한다. 중간 분석 결과 역시 CD16A 하위유전자형에 따라 반응률이 달라지는 양상을 나타냈다. CD16A 158F 대립유전자를 보유한 하위그룹에서 마르게툭시맙 투여군의 전체생존기간이 23.7개월로 허셉틴 투여군(19.4개월)보다 4.3개월 길었다(HR=0.79; 95% CI: 0.61-1.04; nominal P=0.087). 반면 CD16A 158V 대립유전자를 보유한 동형접합 성인 환자의 약 15%는 허셉틴 투여에 더 잘 반응하는 것으로 나타났다는 보고다. 루고 박사는 "CD16A 유전자형이 HER2 표적항암제의 유효성 예측인자로 활용될 수 있음을 시사한다. 추가 분석에서 OS 개선 가능성도 확인했다"며 "마르게툭시맙이 CD16A 158F 대립유전자를 보유한 HER2 양성 유방암 환자에게 차별적 혜택을 제공할 것이다"라는 기대감을 표했다. 회사 측은 이번 데이터를 기반으로 연내 FDA 허가신청을 추진하겠다는 입장이다. HER2 표적항암제 개발 경쟁이 갈수록 심화하는 상황을 의식해 시장진입을 서두르려는 의도로 평가된다. 가장 강력한 경쟁후보로서 아스트라제네카와 다이이찌산쿄가 공동개발 중인 항체약물결합체(ADC) 'DS-8201'(트라스투주맙 디룩스테칸)는 지난 10월 FDA 신속승인심사대상으로 지정받았다. 처방의약품허가신청자비용부담법(PDUFA)을 고려할 때 내년 2분기 중 최종 허가 여부가 결정될 전망이다. 'DS-8201'는 이번 학회 기간 중에도 종양반응률(ORR) 60.9%, 무진행생존기간(PFS) 16.4개월 등 뛰어난 데이터를 발표하면서 주목을 받았다. 스캇 코닉(Scott Koenig) 마크로제닉스 최고경영자(CEO)는 "마르게툭시맙이 규제기관으로부터 최종 허가를 받으면 치명적인 질병을 앓고 있는 환자들에게 유용한 치료대안을 제공할 것으로 기대한다. 올해 안에 미국식품의약국에 바이오의약품허가신청(BLA)을 제출할 생각이다"라며 "최종 분석 결과는 내년 2020년 하반기경 확보될 것으로 예상한다"라고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] 각종 악재에도 올해 제약바이오 분야에 대한 신규투자가 사상 최대치를 기록할 것으로 예상된다. 최대규모 기록을 작년에 이어 다시 한 번 갈아치웠다. 한국벤처캐피탈협회는 최근 2019년 10월 기준 벤처캐피탈 투자동향 자료를 발표했다. 자료에 따르면 10월까지 전체 업종의 누적 신규투자액은 3조5249억원에 달한다. 이 가운데 가장 큰 비중을 차지하는 분야는 제약·바이오·의료 분야다. 10월까지 9841억원의 투자액이 몰려, 전체의 27.9%를 차지했다. 이미 작년 투자액인 8417억원을 넘어섰다. 2위인 ICT서비스(7825억원, 22.2%)와는 2000억원 이상 차이를 보인다. 이 추세대로면 올해 제약·바이오·의료 분야의 신규투자액은 처음으로 1조원을 넘길 전망이다. 제약·바이오·의료 업종에 대한 신규투자액은 지난해 1위로 올라선 이후, 2위와의 격차를 더욱 벌리고 있다. 특히 올해는 코오롱생명과학의 인보사케이주 허가 취소, 신라젠·헬릭스미스·에이치엘비의 잇단 임상3상 실패 등 각종 악재가 이어진 상황에서 역대 최고의 실적을 올린 상황이다. 벤처캐피탈협회에 따르면 작년 기술특례상장 21건 중 17건이 제약·바이오·의료 분야였다. 올해도 12월까지 11개사가 상장했거나 상장할 예정이다. 벤처캐피탈협회는 "제도가 도입된 2005년 이후 최근까지 전체 기술특례상장에서 제약·바이오·의료 분야 업체가 차지하는 비중은 78.6%로 가장 높았다"고 신규투자가 쏠리는 배경을 설명했다.

[데일리팜=정혜진 기자] 제일약품이 대한민국 산업기술 R&D 성과로 선정된 간암치료 미세구체 결과를 발표했다. 제일약품(대표이사 사장 성석제)은 서울 삼성동 코엑스에서 지난 13일부터 14일까지 열린 '2019 대한민국 산업기술 R&D 대전'에 참가했다고 16일 밝혔다. 산업기술 R&D 대전은 미래 산업을 주도할 혁신적인 신기술-신제품 개발 성과 공유 및 연구 개발자의 자긍심 고취를 통한 산업기술 R&D 대국민 공감대 형성에 목적을 두고 있다. 제일약품은 이 자리에서 지난 10월 과학기술정보통신부 및 한국과학기술기획평가원의 '2019년 국가연구개발 우수성과 100선'에서 생명·해양 분야 최우수 성과로 선정된 '비수술적 치료법인 동맥화학색전술에 사용되는 미세구체의 개발(제일약품 김정민 박사, 연구소장)'을 발표했다. '간암 치료 색전술용 미세구체(비드, Beads)'는 산업통상자원부 산업핵심기술사업의 지원을 받아 개발한 기술로, 간암 치료 과정 중 부작용을 줄이고 사용이 편리하게 개발 된 제품으로서 생분해성 소재를 이용해 간암 종양만 선택적으로 괴사시키는 의료기기이다. 해당 미세구체는 특히, 치료과정이 끝난 후 체내에서 분해돼 안전하게 체외로 배출되도록 고안됐다. 제일약품 측은 "그간 전량 수입에 의존해왔던 색전술용 미세구체 제품은 제일약품이 자체 개발을 통한 국산화에 성공하면서 식품의약품안전처 판매 승인을 마치고 올해 8월, 첫 국내 시판을 시작했다"며 기대감을 내비쳤다.

[데일리팜=정혜진 기자] 제일헬스사이언스가 기존 '케펜텍 플라스타'에 열감을 더한 '뉴 케펜텍 핫'을 출시했다. 제일헬스사이언스(대표 한상철)는 진통소염제 '제일파프'와 붙이는 퇴행성관절염 치료제 '케펜텍 플라스타'에 이은 신제품을 선보인다고 16일 밝혔다. 제일헬스사이언스의 '뉴 케펜텍 핫'은 '케펜텍 플라스타'의 주성분 케토프로펜 30mg에 스포츠 크림과 마사지 크림에 사용되는 바닐릴부틸에테르(VBE), 멘톨 등을 첨가제로 함유해 은은하고 따뜻한 열감을 주었다는 설명이다. '뉴 케펜텍 핫'은 린트포에 피부와 제품 사이에 공기가 흐를 수 있게 하는 기술로서 약효 침투 효과는 증가시키면서 땀이나 수분배출을 원활하게 하여 피부가 연약한 환자나 예민한 환자인 경우 부착 시 피부 발적(발진) 및 짓무름 발생 등 피부 알러지 반응이 일어날 수 있는 부작용을 최소화한 '에어플로우(Air-Flow)' 첨단제조공법도 그대로 적용했다. 제일헬스사이언스 관계자는 "뉴 케펜텍 핫은 빠른 통증 해소를 위해 소염진통작용에 효과적인 케포트로펜 성분을 유지하면서 근육 피로 해소를 위한 열감을 더해 기존 고객들에게 제품 선택에 있어 다양성을 높이고자 했다"고 설명했다. 이어 "'케펜텍 플라스타' 시리즈는 국내 케포트로펜 제품 중 최대 혈중농도를 유지해 빠르고 강력한 소염 진통 효과를 보이며 최고급 린트포를 사용해 통기성이 우수하고 환부에 밀착도가 높아 무릎이나 손목 등 활동량이 많은 부위에 부착하기 좋은 일반의약품으로, 약국에서 구매할 수 있다"고 덧붙였다.

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 기술수출한 항암신약 '오락솔'의 상업화가 임박했다. 한미약품의 미국 파트너 아테넥스는 국제학회에서 전이성 유방암 환자 대상의 3상임상 세부 결과를 공개하고 내년 초 미국식품의약품국(FDA) 허가 추진의사를 밝혔다. 위장관계 이상반응 등 일부 지표가 기대에 미치지 못한다는 일부 평가가 제기되면서 상업적 성공 여부에 관심이 쏠린다. ◆아테넥스, 경구용 파클리탁셀 3상임상서 항암효과 확인 아테넥스는 지난 13일(현지시각) 미국 텍사스주에서 열린 샌안토니오유방암심포지엄(SABCS 2019)에서 오락솔의 3상임상연구 결과를 공개했다. 중남미 45개 임상시험기관에 등록된 전이성 유방암 환자를 오락솔 투여군 또는 파클리탁셀 정맥주사(IV) 투여군으로 무작위 배정한 다음 유효성과 안전성을 비교한 데이터다. 오락솔 투여군(265명)에게는 경구용 시험약 205mg/m²을 주 3회 복용하도록 처방하고 대조군에게는 파클리탁셀 정맥주사제 175 mg/m²을 3주 간격으로 투여한 다음 영상검사를 통해 종양반응을 확인하는 방식으로 이뤄졌다. 학회 발표는 아테넥스가 지난 8월 선공개한 탑라인 결과와 유사했다. 임상 도중 치료를 중단하거나 변경한 사람도 치료군에 포함하는 치료의향분석(ITT) 결과, 오락솔 복용군의 객관적반응률(ORR)은 35.8%(265명 중 95명)로 정맥주사 투여군 23.4%(137명 중 32명)보다 뛰어난 종양억제 효과를 나타냈다(P=0.001). 반응기간(중앙값)은 오락솔 복용군(27.9개월)이 파클리탁셀 정맥주사군(16.9개월)보다 높았고, 전체 생존기간(중앙값)도 각각 27.9개월과 16.9개월로 유의한 차이를 보였다(P=0.035). 다만 무진행생존기간(중앙값)은 오락솔 복용군이 9.3개월로 정맥주사군(8.3개월)과 통계적으로 유의한 차이를 확보하지 못한 것으로 확인된다(P=0.077). '오락솔'은 한미약품이 지난 2011년 미국 아테넥스에 기술수출한 합성신약이다. 한미약품은 자체 개발한 오라스커버리(ORASCOVERY) 플랫폼기술을 적용해 파클리탁셀 주사제를 경구용으로 전환했다. 항암제의 경구 흡수를 방해하는 막수송 단백질 P-glycoprotein(P-gp)을 차단함으로써 경구약물의 단점으로 지적받아온 흡수율을 개선하는 기전이다. 유방암 치료에 가장 흔하게 사용되는 파클리탁셀 주사제를 경구약물로 제형변경하는 방식으로 편의성을 확보하면서 시장성을 높였다는 평가다. 한미약품의 오라스커버리 플랫폼기술이 상업화 궤도에 올랐다는 점에서도 의미가 있다. ◆투자업계, "유효성 목표 충족했지만...이상반응이 관건" 하지만 투자업계는 오락솔 3상임상 결과에 아쉽다는 반응이다. 일차유효성평가변수를 충족시키긴 했지만 안전성 프로파일이 애매하다는 지적이다. 학회 발표 직후 아테넥스 주가는 17% 급락했다. 발표에 따르면 탈모와 중증 신경병증 이상반응 발생률은 오락솔 투여군이 17%로 정맥주사 투여군 57%보다 낮았다. 중증 신경병증 증상 역시 1%와 8%로 오락솔에서 개선된 경향을 보였다. 독성 프로파일은 유사한 수준이었다. 반면 호중구감소증과 감염, 위장관계 이상반응은 오락솔 투여군에서 높은 것으로 나타났다. 아테넥스가 이번 3상임상 데이터를 토대로 오락솔의 상업화를 본격 추진한다는 의사를 밝히면서 오락솔의 시장성은 시험대에 오를 전망이다. 아테넥스 경영진은 지난달 3분기 실적발표 당시 "내년 1분기 미국식품의약품국(FDA) 신약허가신청서(NDA)를 제출하기 위해 사전 미팅을 준비 중이다"라고 언급한 바 있다. 키트루다와 같은 항PD-1 항체와 병용요법을 통해 진행성 위암 등 다른 암종으로 오락솔 사용범위를 확대하는 방안도 검토 중이라고 강조했다. 파클리탁셀 외에도 오라스커버리 플랫폼 기술을 활용해 이리노테칸, 에리불린 등 다양한 항암제를 경구제형으로 개발한다는 목표다. 아테넥스 경영진은 이번 SABCS 2019 발표와 관련 콘퍼런스콜을 개최하고 "오락솔이 3상임상에서 의미있는 결과를 확보했다. 파클리탁셀을 경구용으로 전환해 항암효과를 입증한 첫 사례다"라며 "유방암 환자의 중요한 치료옵션으로 자리잡을 것으로 기대한다"고 강조했다.