[데일리팜=천승현 기자] JW중외제약은 아토피치료제로 개발 중인 'JW1601'의 국내 임상1상시험을 성공적으로 완료했다고 16일 밝혔다. 국내에서 한국인·백인·일본인을 대상으로 진행한 아토피 피부염 치료제 JW1601의 임상 1상을 마치고 임상 결과보고서(CSR, Clinical Study Report) 작성을 완료했다. JW1601은 지난 2018년 8월 JW중외제약이 전임상 단계에서 덴마크 레오파마에 기술이전된 신약 후보물질이다. 총 계약규모는 4억200만 달러(약 4500억원)다. JW중외제약은 레오파마로부터 반환의무 없는 계약금 1700만달러(약 190억원)와 임상개발, 허가, 상업화, 판매 등 단계별 마일스톤으로 최대 3억8500만달러를 순차적으로 받는 조건이다. JW중외제약은 지난해 2월부터 세브란스병원과 서울대학교병원에서 총 88명의 건강한 한국인과 코카시안(백인), 일본인을 대상으로 안전성·내약성을 비롯한 약물의 효과, 생체 반응을 평가하는 임상 1상에 돌입해 단회투여와 반복투여 시험을 마쳤다. 임상 결과 최대 내약 용량을 결정하는 ‘용량증량 코호트 연구’를 통해 한국인, 코카시안, 일본인 대상 모든 용량군에서 안전성과 우수한 내약성을 보였다. 또한 바이오마커 분석을 통해 유효용량을 확인했다는 게 회사 측 설명이다. JW1601은 히스타민(histamine) H4’ 수용체에 선택적으로 작용해 아토피 피부염을 유발하는 면역세포의 활성과 이동을 차단하고, 가려움증을 일으키는 히스타민의 신호전달을 억제하는 이중 작용기전을 갖는다. ‘히스타민 H4’는 염증세포의 이동과 활성을 조절하고 가려움 신호전달을 조절하는 수용체로서 아토피 피부염의 병리적요인을 근본적으로 해결할 수 있는 타깃으로 평가받는다. 이 후보물질은 히스타민(histamine) H4 수용체에 선택적으로 작용해 아토피 피부염을 유발하는 면역세포의 활성과 이동을 차단하고, 가려움증을 일으키는 히스타민의 신호전달을 억제하는 이중 작용기전을 갖고 있다. 항염증 효과 중심인 경쟁 개발제품과는 달리 가려움증과 염증을 동시에 억제하고 경구제로 개발하고 있기 때문에 환자의 복용 편의성도 획기적으로 개선할 수 있는 신약 후보물질로 평가된다. 레오파마는 JW중외제약이 지난해 8월 단회투여 임상시험 과정에서 도출한 예비 데이터를 기반으로 FDA에 식이연구를 위한 임상시험계획(IND)을 제출한 바 있으며, 향후 글로벌 임상을 진행할 계획이다. 레오파마는 최근 JW1601의 미국 1상임상시험계획을 구체화했는데 올해 1월부터 임상시험에 착수한다는 계획에서 이달 중 피험자모집을 시작하는 일정으로 바뀌면서 전체 일정이 5개월가량 미뤄졌다. 피험자모집 규모는 종전 12명에서 46명으로 확대되고, 오픈라벨 방식이 아닌 임상참여자와 치료제공자, 연구자 등 3자간 맹검(blind)을 진행하는 형태로 세부 계획도 소폭 변경됐다. 오는 12월까지 일차유효성평가지표 관련 데이터를 취합하고, 내년 2월 연구를 종료한다는 목표다. JW중외제약 관계자는 “지금까지 전세계적으로 개발에 성공한 적이 없는 히스타민 H4 수용체 타깃 약물개발 분야에서 안전성을 비롯해 유효용량을 확인했다는 점이 고무적”이라며 “아토피피부염 환자들에게 꼭 필요한 약을 공급할 수 있도록 레오파마와의 파트너십을 더욱 강화해 나갈 것”이라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 메디포럼제약(대표 박재형)은 싱가포르 타우알엑스(TauRx)사와 알츠하이머 치료제 LMTX에 대한 국내 판권, 제조권, 지적재산권을 인수하는 합의서를 지난 12일 체결했다고 15일 밝혔다. 회사는 이를 통해 국내 치매 전문 대표 제약사로 입지를 강화한다는 계획이다. 알츠하이머란 치매를 일으키는 가장 흔한 퇴행성 뇌질환으로, 치매 환자의 60% 이상이 알츠하이머를 앓고 있는 것으로 알려져 있다. 국제알츠하이머협회(Alzheimer’s Disease International, ADI)는 세계 치매인구가 이미 2015년 5000만명에 이르렀고 2030년에는 그 수가 7469만명, 2050년에는 1억3145만명에 이를 것으로 추산했다. 2015년 전 세계 치매관리비용은 8,180억 달러(966조 6,306억원)으로 전 세계 GDP의 1.09%를 차지했다. 이는 네덜란드나 인도네시아, 터키의 국가 GDP와 비슷한 규모이며 애플(7,420억 달러), 구글(3,680억 달러)의 시장가치보다 규모가 휠씬 크다. 국내의 경우 '대한민국 치매 현황 2018’(출처:중앙치매센터)에 따르면 65세 이상 노인 인구 중 치매 환자 수는 70만명을 넘어섰다. 이는 매년 증가하고 있는 추세로 오는 2024년 100만명, 2039년 200만명, 2050년에는 300만명을 넘어설 것으로 전망하고 있다. 문재인 정부가 ‘치매국가책임제’를 도입하면서 치매관리비용으로 연간 약 14조6000억원이 지출됐고, 65세 이상 치매 환자의 연간 진료비만 약 2조3000억원이 사용됐다 그러나 알츠하이머 치료제는 미국 식품의약처(FDA) 허가 신약이 5개에 불과할 정도로, 글로벌 제약사들도 임상을 포기하거나 실패를 거듭하고 있다. 실제 2002부터 2012년까지 알츠하이머 신약 413개의 임상시험 중 FDA 허가를 받은 것은 '나멘다' 단 1건이다. 20여년이 지난 현재까지도 알츠하이머를 치료하는 신약은 허가 받은 바가 없으며, 임상 실패율은 99.6%에 달한다. 그럼에도 불구하고, 향후 높은 성장이 기대되는 치료제 시장으로 이를 선점하기 위해 여전히 많은 투자와 연구가 진행되고 있다 타우알엑스(TauRx)는 정신과 분야 석학인 클라우드 위스칙(Claude M. Wischik) 스코틀랜드 에버딘대학교 교수가 싱가포르에 설립한 신약개발 전문기업이다. 위스칙 교수는 1982년 노벨 화학상 수상자인 아론 클루그 경(Sir Aaron Klug)의 제자로 회사는 싱가포르에 있고, 연구시설은 에버딘에 위치해 있다. 타우알엑스는 2016년 당시 유일하게 타우단백질을 타깃으로 한 알츠하이머 치료제를 개발하고 있었으며, 임상 3상에 들어가면서 업계의 주목을 받았다. 2019년 미국신경학회(AAN)에서 기존의 정설이던 베타 아밀로이드가 알츠하이머의 원인이 아니라는 발표를 하면서 LMTX는 다시한번 세계의 주목을 받았다. 위스칙 교수는 “현재 전세계에서 치매 치료제 개발에 있어서, 타우 단백질 응집저해제(Tau aggregation Inhibitor)로 유일하게 글로벌 3상을 진행중이어서 이 분야에서 가장 빠른 개발 속도를 보이고 있다”며 “현재 싱가포르, 영국에서는 이미 조건부 판매 허가(환자지원 프로그램, Compensate Use Program)를 받고 판매 준비중이며, 중국과 유럽 EMA에도 환자 지원 프로그램을 전제로 조건부 판매 허가를 신청해 심사중이다”라고 말했다. 메디포럼제약은 타우알엑스(TauRx)사와 자회사를 설립해 한국 판권 등을 인수할 계획이며, 관계당국의 승인 과정을 거쳐 올해 3분기 내에 인수를 마무리할 것으로 전망하고 있다. 박재형 메디포럼제약 대표이사는 "이번 협약으로 회사의 기업가치를 높이고 치매치료제의 대표 제약사로 올라서는 성장 교두보가 될 것"이라고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 종근당은 영국 규제당국(MHRA)으로부터 이상지질혈증 신약 후보물질 ‘CKD-508’의 임상1상시험 계획을 승인받았다고 15일 밝혔다. 종근당은 전임상 결과를 바탕으로 유럽에서 진행될 임상 1상 시험에서 약물의 안전성과 지질 개선 효과를 확인할 계획이다. CKD-508은 혈액 내 지방단백질 사이에서 콜레스테롤에스테르(CE)와 중성지방(TG)의 운반을 촉진하는 콜레스테롤에스테르 전이단백질(CETP)의 활성을 억제하면서 저밀도콜레스테롤(LDL-C)을 낮추고, 고밀도콜레스테롤(HDL-C)을 높여 주는 약물이다. 종근당은 CKD-508의 이상지질 동물 모델을 이용한 약효 평가 실험에서 LDL-C과 LDL-C에 함유되어 있는 아포단백(Apo-B)이 유의하게 감소하고 HDL-C이 증가하는 우수한 지질 개선 효과를 확인했다. CKD-508은 안전성 문제로 개발이 중단됐던 기존 CETP억제제인 아나세트라핍(anacetrapib)과 토세트라핍(torcetrapib)과 달리 지방 조직에서 약물이 축적되거나 혈압이 상승하는 등의 문제가 발생하지 않았다고 회사 측은 설명했다. . 종근당 관계자는 “CKD-508은 스타틴으로 조절되지 않는 이상지질혈증 환자에게 또 다른 치료 옵션을 제시할 수 있는 혁신적인 약물로 글로벌 신약으로의 가능성이 기대된다”고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 당뇨병치료제 슈가논(성분명: 에보글립틴)이 대동맥 심장판막 석회화증(CAVD) 적응증 확보를 위한 임상시험에 돌입해 향방에 관심이 모아진다. 대동맥 심장판막 석회화증 환자수는 북미 기준 150만~1150만명(유병율 2.5~25%, 65세 이상 인구대상)으로 추정되며, 인공판막교체 시술시장 규모는 15조원으로 추산되고 있다. 이와 관련해 아직까지 케미칼·바이오의약품 치료제는 전무한 실정이다. 업계에 따르면 레드엔비아는 에보글립틴 신약재창출을 목표로 지난해부터 대동맥 심장판막 석회화증 글로벌 임상을 준비 중이다. 레드엔비아는 2019년 동아ST로부터 에보글립틴 물질의 대동맥심장판막 석회화증 치료제 개발·판매를 위한 전용실시권 기술이전 계약을 체결했다. 같은해 6월에는 225명 대동맥 심장판막 석회화증 환자에 대한 치료제 개발 국내 임상2상 IND 승인 받았다. 아울러 지난달에는 미국 FDA Pre-IND 신청을 마치고 3분기중 미국 임상 2·3상 IND 승인을 통해 글로벌 임상에 진입할 계획이다. 신약재창출이란, 이미 적응증을 획득해 시판되고 있거나 임상에서 효능 부족 등의 이유로 신약으로서 인정받지 못한 약물을 재평가해 새로운 적응증을 찾아 신약으로 개발하는 방법이다. 이번 임상은 이미 허가받은 치료제 슈가논을 대상으로 새로운 치료기전 및 적응증을 발견, 임상을 진행하는 신약재창출 사례로, 다른 신약개발과 달리 후보물질 발굴 및 안전성 입증에 소요되는 비용과 시간, 임상실패 위험을 줄일 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다. 레드엔비아는 실제 임상 환경에서의 수 십만 환자 데이터를 활용해 약물의 치료 효과 및 안전성을 검증하는 후향적 연구를 수행, 이를 통해 에보글립틴과 같은 DPP-4 억제제가 대동맥 심장판막 석회화증 억제에 효과가 있음을 통계적으로 검증했다. 레드엔비아는 임상기간 단축 및 조기 사업화를 위해 메이요클리닉, 메사추세츠종합병원 연구진과 함께 협력해 ‘Seamless Adaptive Phase 2/3 Design(적응적 임상2/3상 설계)’로 임상계획을 수립, 이를 통해 임상 2상과 임상 3상간의 연구공백(약 10개월 이상)을 단축할 계획이다. 과거 글로벌 제약사인 MSD는 DPP-4 억제제인 당뇨치료제 자누비아 개발 당시 ‘Seamless Adpative Phase 2/3 Design’을 적용해 경쟁사 노바티스의 DPP-4 억제제 가브스 보다 개발착수 시기가 뒤쳐진 상황에도 불구하고 시판허가를 앞지른 사례가 있다.

[데일리팜=안경진 기자] 메드팩토는 제넥신과 항암 병용요법 공동개발 협약을 체결했다고 12일 밝혔다. 양사는 대표 파이프라인인 '백토서팁'과 '하이루킨-7'(GX-I7)의 병용 임상시험을 추진함으로써 다양한 암종에 대한 활용 가능성을 모색한다는 계획이다. 협약식은 12일 오전 서울 서초동 메드팩토 본사에서 개최됐다. 메드팩토의 '백토서팁'은 면역항암제의 치료 효과를 저해하는 주요 기전으로 알려진 형질전환증식인자 TGF-β(베타) 신호억제제다. 암 주변 미세 환경을 조절하고, 다양한 암 치료제가 암세포를 공격할 수 있도록 도움으로써 암의 증식과 전이를 저해하는 역할을 한다. 메드팩토는 MSD, 아스트라제네카 등 글로벌 제약사와 백토서팁과 면역항암제 병용요법에 관한 공동 임상도 활발하게 진행하고 있다. 제넥신의 '하이루킨-7'은 면역항암치료의 핵심인 T세포 증식과 기능 강화를 유도하는 기전의 지속형 인터루킨이다. 기존 항암화학요법과 표적항암제, 면역관문억제제의 병용을 통해 다양한 암에 대한 치료 효과를 증대할 것으로 기대를 모은다. 최근 ASCO 2020(미국임상종양학회) 연례학술회의에서 공개한 임상시험 결과에 따르면 난치성 유방암 환자에게 MSD의 '키트루다'와 병용 투여했을 때 키트루다만 단독 투여한 경우보다 치료 반응률이 크게 증가했다. 제넥신은 현재 뇌종양의 일종인 교모세포종과 피부암, 췌장암, 폐암, 대장암 환자를 대상으로 한국과 미국, 중국에서 임상을 진행 중이다. 이날 협약식에 참석한 김성진 메드팩토 대표는 "다수 임상시험을 통해 백토서팁이 다양한 항암제와 병용 투여가 가능하다는 것을 입증하고 있다. 앞으로도 국내외 주요 기업과 협력을 통해 백토서팁의 치료 가치를 더욱 높여 나갈 것이다"라고 말했다. 성영철 제넥신 회장은 "하이루킨-7이 증폭 및 강화시킨 T세포가 백토서팁과의 병용으로 인해 더욱 효과적으로 암 조직에 침투해 암 세포를 공격하게 될 것이다. 치료가 어려운 암 환자들에게 혁신적 대안이 될 수 있을 것으로 기대한다"라고 전했다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국에서 N-니트로소디메틸아민(NDMA) 검출 메트포르민 제제 1개 제품이 추가로 회수조치된다. NDMA가 초과 검출된 메트포르민 제품으로는 5번째다. 미국 식품의약국(FDA)은 11일(현지시간) 루핀(Lupine)파마슈티컬스의 메트포르민 서방정 500mg을 자진회수한다고 밝혔다. 단, 회수대상은 특정 배치(batch)에서 생산된 제품(로트번호 G901203)에 한정된다. 자진회수 이유는 NDMA 검출이다. FDA는 “자체 분석에 따르면 해당 로트는 NDMA의 일일허용치를 초과한 것으로 나타났다”고 설명했다. 이로써 미국에서 NDMA 검출을 이유로 자진회수된 메트포르민은 5개로 늘었다. 용량별로는 7개 품목, 제조번호별로는 29개에 달한다. 지난 1일 암닐(Amneal)의 메트포르민 서방정 500mg·750mg을 시작으로, 마크산스(Marksans)·테바(Teva)·아포텍스(Apotex)의 관련 제품이 자진회수된 바 있다. 해당 회수조치는 모두 특정 배치에서 생산된 제품으로 한정된다. NDMA가 초과 검출된 전 품목을 제조·판매 금지한 한국과의 차이점이다. 실제 FDA가 배포한 관련 보도자료에 따르면 FDA는 ‘배치별 규제’로 후속조치 기준을 마련했다. 한국의 ‘품목별 규제’보다는 낮은 수준의 조치다. 국내 제약업계는 이런 차이점을 두고 아쉬움을 토로한다. 한 제약업계 관계자는 “NDMA가 검출되더라도 즉각 시장퇴출로는 이어지지 않는다는 점에서 차이가 매우 크다”며 “FDA가 모든 의약품에서 언제라도 불순물이 검출될 수 있다는 점을 인정한 것”이라고 설명했다.

[데일리팜=안경진 기자] 셀트리온이 바이오시밀러 후속제품 개발에 속도를 낸다. 글로벌 블록버스터 제품의 특허만료시점에 맞춰 바이오시밀러 제품을 출시함으로써 바이오의약품 시장에서 지속적인 성장동력을 확보한다는 취지다. 셀트리온은 블록버스터 바이오의약품 '졸레오'와 '스텔라라' 2종의 바이오시밀러가 글로벌 임상에 본격 돌입했다고 12일 밝혔다. 개발속도가 빠른 제품은 졸레어(성분명 오말리주맙) 바이오시밀러 'CT-P39'다. 셀트리온은 최근 글로벌 임상시험정보 사이트 클리니칼트라이얼즈에 'CT-P39' 관련 3상임상시험 계획을 공개했다. 600명의 피험자를 대상으로 12주간 오리지널 제품인 졸레어와 'CT-P39'을 각각 투여하고 가려움 등 증상 완화 효과를 비교하는 연구다. 셀트리온은 최근 글로벌 CRO(임상시험수탁기관) 회사와 계약을 체결했다. 올해 11월 연구를 시작해 23년 1월까지 임상완료가 가능할 것으로 예상하고 있다. 졸레어는 제넨테크(Genentech)와 노바티스(Novatis)가 공동개발한 항체 바이오의약품이다. 알러지성 천식과 만성 두드러기 치료 목적으로 처방된다. 양사가 공개한 작년 매출을 합산하면 3조9000억원에 달한다. 셀트리온은 스텔라라(성분명 우스테키누맙) 바이오시밀러 'CT-P43'의 임상1상 진입도 서두르고 있다. 최근 글로벌 CRO 회사와 계약을 체결하면서 올해 8월부터 오리지널 스텔라라와 'CT-P43'를 비교하는 1상임상을 시작한다는 계획이다. 1상임상 종료시점은 내년 2월로 예상하고 있다. 올해 하반기에는 'CT-P43'의 글로벌 임상 3상에도 착수한다는 목표다. 스텔라라는 얀센(Janssen)이 개발한 인터루킨(IL)-12, 23 억제제 계열 자가면역질환 치료제다. 건선, 크론병, 궤양성 대장염 등에 처방된다. 작년 글로벌 매출은 8조원으로 집계된 바 있다. 이로써 임상단계에 진입한 셀트리온의 후속 바이오시밀러 제품은 종 4종으로 늘어났다. 지난 3월 유럽의약품청(EMA)에 승인을 신청한 휴미라 바이오시밀러 'CT-P17'와 현재 글로벌 임상 3상을 진행 중인 아바스틴 바이오시밀러 'CT-P16', 이번에 개발 계획을 업데이트한 'CT-P39'와 'CT-P43' 등이다. 셀트리온은 이들 제품이 레미케이드 바이오시밀러 '램시마'와 허셉틴 바이오시밀러 '허쥬마', 리툭산 바이오시밀러 '트룩시마'를 잇는 차세대 성장동력이 될 것으로 기대하고 있다. 'CT-P43'이 상업화에 성공할 경우 레미케이드, 휴미라, 스텔라라 3종의 바이오시밀러 제품을 확보하면서 자가면역질환 치료제 시장에서 강력한 포트폴리오를 구축하게 될 것이란 전망이다. 셀트리온 관계자는 "셀트리온은 세계 최초의 항체 바이오시밀러 램시마를 필두로 글로벌 수준의 바이오의약품 개발 및 임상, 허가 역량을 갖추고 있다"라며 "이번 CT-P39 및 CT-P43 임상을 성공적으로 진행해 미국, 유럽 등 글로벌 빅마켓에 제품을 조기에 선보일 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 코로나19와 관련된 임상시험이 전 세계 2000건 이상으로 급증한 가운데, 조기종료나 중단 사례도 잇따르고 있다. 현재 10건 중 1건이 임상시험을 제대로 지속할 수 없는 것으로 확인된다. 11일 미국 국립보건원(NIH)가 운영 중인 세계최대 임상시험 레지스트리 'ClinicalTrials.gov'에 따르면, 현재 전 세계에서 진행 중인 코로나19 관련 임상시험은 2042건에 달한다. 지난 4월 30일 기준 1050건에서 40여일 만에 두 배 가까이 증가한 셈이다. 이 가운데 현재 임상시험을 제대로 지속할 수 없는 상태는 199건으로 파악된다. 전체의 10.8%가 임상시험 진행에 난항을 겪는다는 것이다. 구체적으로는 환자모집이 중단(Not recruiting)된 케이스가 97건으로 가장 많다. 이밖에 임상시험 철회(Withdrawn)가 14건, 정지(Suspended) 10건, 조기종료(Terminated) 3건 등이다. 관찰임상을 제외한 의약품·의료기기·시술법 관련 중재연구로 한정하더라도 비슷한 모습이다. 총 1162건이 등록된 가운데, 9.2%인 98건이 임상시험을 제대로 지속할 수 없는 상태인 것으로 파악된다. 미국 뉴욕타임즈의 지적과도 비슷한 수치다. 앞서 뉴욕타임즈는 전 세계 코로나19 관련 임상 가운데 10%에서 일정차질이 생겼다고 보도한 바 있다. 임상시험이 중단 또는 조기에 종료되는 가장 큰 이유는 환자모집이 어렵기 때문이다. 중국·한국 등에서 코로나 사태가 예상보다 빠르게 진정되면서 확진자가 급감했고, 이로 인해 환자를 추가모집하는 데 어려움을 겪고 있다는 설명이다. 실제 지난 4월 16일엔 길리어드사이언스가 중국에서 진행 중이던 렘데시비르의 임상시험이 중단됐다고 밝혔는데, 환자모집에 어려움이 크다는 이유를 댔다. 당초 길리어드는 중국 수도의과대학과 함께 지난 2월 5일부터 중증환자 237명과 경증·중등도 환자 308명을 대상으로 임상시험을 진행했다. 그러나 중국 내 코로나 사태가 예상보다 빠르게 진정되면서 환자모집에 어려움이 생겼고, 결국 임상시험을 중단했다. 임상시험이 난항을 겪는 또 다른 이유로는 짧은 시간 안에 치료 트렌드가 급변한 것도 영향을 끼쳤다는 설명이다. HIV치료제 ‘칼레트라’와 말라리아치료제 ‘하이드록시클로로퀸’이 대표적이다. 사태초기 렘데시비르와 함께 잠재적 치료제로 관심을 모았으나, 안전성·유효성 논란이 불거졌고 임상중단이 잇따랐다. 특히 하이드록시클로로퀸의 경우 심장발작 등 안전성 우려가 보고되면서, 세계보건기구(WHO)는 지난달 25일 관련 임상시험을 잠정중단하기도 했다. 다만 현재는 이 임상시험이 재개된 상황이다. 국내에서 진행되던 임상시험 중에서도 1건이 조기종료된 것으로 확인된다. 서울아산병원이 연구자임상의 형태로 진행하던 칼레트라·하이드록시클로로퀸 비교임상이었다. 당초 연구는 5월까지 진행할 계획이었지만, 4월 중순 이후로는 환자등록이 이뤄지지 않았다는 전언이다. 연구진은 경증환자 150명에게 칼레트라 혹은 하이드록시클로로퀸을 무작위 투여한 뒤 어떤 치료제가 더욱 효과적인지 비교할 예정이었다. 그러나 한국에서 4월 중순 이후 코로나 확산세가 빠르게 진정됐고, 결국 목표환자의 절반도 모으지 못한 상태로 임상시험은 조기종료됐다. 여기에 하이드록시클로로퀸의 안전성 논란, 칼레트라의 유효성 논란까지 더해지며 연구진은 더 이상의 진행이 어렵다고 판단한 것으로 전해진다.

[데일리팜=노병철 기자] 싱가포르 타우알엑스사(TauRx)가 타우 단백질을 타깃으로 세계에서 유일하게 알츠하이머 치료제 임상3상을 진행하고 있어 향방에 관심이 모아진다. 이 기업은 정신과 분야 석학인 클라우드 위스칙(Claude M. Wischik) 스코틀랜드 에버딘대학교 교수가 싱가포르에 설립한 신약개발 전문기업이다. 위스칙 교수는 1982년 노벨 화학상 수상자인 Sir Aaron Klug의 제자로 회사는 싱가포르에 있고, 연구시설은 에버딘에 위치해 있다. 그동안 치매치료제는 2003년 10월 에빅사(성분명 메만틴)가 FDA 승인을 받은 이후, 지난 17년 간 허가 소식이 끊겼었다. 여기에 더해 2019년 베타 아밀로이드 단백질을 타깃으로 하는 다국적 제약사의 잇따른 임상 실패는 알츠하이머 치매의 주요 원인으로 꼽히던 베타 아밀로이드 단백질에 대한 의문을 중폭시켰고, 타우 단백질 타깃에 대한 가능성을 시사했다. 최근 연구 중인 치매치료제 개발 관련 임상 현황을 보면, 전세계적으로 2173개의 임상이 진행 중이다. 여전히 베타아밀로이드 단백질 관련된 임상이 가장 큰 비중을 차지하고 있다. 하지만 베타아밀로이드 단백질이 치매의 주요 원인이 아닐 수도 있다는 연구 논문들이 발표되면서, 신약을 개발하던 제약사들의 셈법은 복잡해지기 시작했다. 신약을 개발하는데 평균 10년 이상 걸리는 점을 감안해 볼 때, 갑자기 다른 주요 원인이라고 지목되는 타우 단백질을 타깃으로 하는 신약 개발 프로젝트로 갈아타기는 현실적으로 불가능하다. 타우알엑스사는 타우 단백질 응집 저해제(Anti-Tau aggregation Inhibitor) 개발을 위해 지금까지 8000억원의 펀드를 조성하며, 제품 상용화를 위해 최선의 노력을 다하고 있다. ‘The Lancet’에 실린 TRx-015 임상 결과를 보면 p values가 0.0157에서 0.0001 사이로 통계적으로 유의한 효과를 나타내고 있다. 효과를 입증한 환자군 대상 ‘LUCIDITY’ 임상 3상도 주목받고 있다. 이 임상은 미국 등 8개국 155개의 임상센터에서 450명의 환자를 상대로 FDG-PET 영상과 복합인지/기능 임상 심리 측정 척도를 평가해 LMTX의 안전성과 유효성을 확인하는 시험이다. 이 시험에서 LMTX는 기존 임상 3상 (TRx-007)에서 효능이 검증된 하루 8mg(4mg1일 2회 복용)의 단일요법과 용량을 증가한 16mg (8mg1일 2회 복용)의 단일요법으로 두 용량 모두 위약과 비교하는 조건으로 그 효과를 대규모 환자군으로 확인하는 임상이다. 위스칙 교수는 “LMTX는 타우 단백질 응집 저해제로 유일하게 글로벌 3상을 진행 중이다. 현재 진행 중인 4번째 임상 ‘LUCIDITY’는 앞선 임상에서 효과를 통계적으로 확인한 환자군 만을 대상으로 진행하기 때문에 성공 가능성이 높을 것으로 본다. 싱가포르, 영국에서는 이미 조건부 판매 허가를 받고 판매 준비 중이며, 중국과 유럽 EMA에도 조건부 판매 허가가 심사 중”이라고 말했다. 아울러 “수개월전부터 한국의 치매치료제 개발 제약회사와 한국 판권 및 투자 관련 계약을 협의 중이고, 현재는 계약 마무리 단계에 있어 한국 상황에 특히 관심이 많다”고 밝혔다. 한편 타우알엑스의 주요 주주는 싱가포르 국부펀드 테마섹으로 알려져 있다.