[데일리팜=천승현 기자] 종근당은 지난달 31일 러시아 식약처로부터 항응고제·급성췌장염 치료제 ‘나파벨탄’을 코로나19 치료제로 개발하기 위한 임상 2상시험을 승인받았다고 밝혔다. 종근당은 이번 러시아 임상에서 코로나19로 인한 중등증 및 중증 폐렴 환자 100여명을 대상으로 나파벨탄을 10여일 간 투여한 이후 치료 효과를 확인할 계획이다. 종근당은 “러시아를 임상시험 국가로 선정한 것은 현재 러시아에서 매일 5000명 이상의 코로나19 신규 확진자가 발생함에 따라 피험자의 확보가 용이해 신속한 진행이 가능하기 때문이다”라고 설명했다. 이 임상은 빠르면 올해 연말에 결과를 도출할 수 있을 것으로 예상된다. 종근당은 임상에 성공하면 국내외에 긴급승인을 신청할 예정이다. 나파벨탄의 주성분인 ‘나파모스타트’는 과학기술정보통신부와 식약처의 지원으로 한국파스퇴르연구소가 진행한 약물재창출 연구에서 코로나19 치료제로의 개발 가능성이 확인됐다. 한국파스퇴르연구소는 사람 폐세포에서 다양한 약물의 코로나19 항바이러스 효능을 비교 분석한 결과 나파모스타트가 가장 우수한 효능을 보이는 것을 발견했다. 코로나19 치료제로 사용되는 렘데시비르보다 바이러스 감염 억제 효능이 매우 탁월하다는 연구결과를 발표했다. 종근당은 지난 6월 한국파스퇴르연구소, 한국원자력의학원과 코로나19 치료제 개발을 위한 나파모스타트 공동연구 협약을 맺고 식약처로부터 국내 임상 2상을 승인 받았다. 종근당 관계자는 “이번 러시아 임상으로 코로나19 치료제의 개발을 앞당겨 범국가적인 위기 상황을 해결할 수 있을 것으로 기대한다”면서 “한국파스퇴르연구소의 글로벌 네트워크를 활용하여 러시아 외에도 다수의 국가에서 코로나19 치료제 개발을 위한 임상을 확대해 나갈 것”이라고 말했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 엘에스케이글로벌파마서비스(LSK Global Pharma Services Co., Ltd.; 이하 LSK Global PS)가 중국 시노백(Sinovac)이 개발 중인 코로나19 백신 후보물질 'PiCoVac'의 방글라데시 3상 임상시험을 수행한다고 1일 밝혔다. 이번 임상시험은 방글라데시 다카(Dhaka) 지역 병원 7곳에서 4200여명의 의료진을 대상으로 진행된다. 방글라데시는 코로나19 누적 확진자가 아시아 국가 중 2번째로 많은 나라로, 현재까지 30만명이 넘었다. 임상시험이 진행되는 병원 7곳은 코로나19 환자를 중점적으로 치료하고 있어, 이로 인해 의료진들의 감염률이 높아져 코로나19 대응에 난항을 겪고 있다. 이에, 의료진에 의한 2차 감염을 줄이고 코로나19 확산을 효과적으로 방지하기 위해, 임상시험 대상자를 병원에서 근무하는 의사 및 간호사로 구성했다. 또한, 이번 임상시험은 코로나19로 인해 병원(site) 중심의 전통적인 대면 임상시험이 아닌 비대면 방식의 원격 임상시험으로 진행된다. 임상시험 참여를 위한 검사와 사전동의(informed consent), 백신 투여 등은 대면으로 진행되며, 이후에 발생하는 사전동의와 대상자의 건강상태 보고 등은 온라인과 ePRO 솔루션을 활용한다. 임상 데이터는 e-Source 데이터 관리 방법을 활용해 LSK Global PS의 데이터베이스로 바로 입력돼 현장 방문 없이 원격 모니터링 할 수 있다. 비대면 임상시험은 낮은 비용과 시간으로 환자 중심의(patient-centered) 고품질 임상시험을 진행할 수 있다는 장점을 가지고 있다. 때문에, 선진국에서는 이미 많은 임상시험이 비대면으로 진행되고 있으며, 코로나 19로 인해 빠르게 '뉴 노멀'로 자리잡고 있다. 이에 발맞춰, LSK Global PS 역시 수년 전부터 원격 임상시험을 준비해왔다. LSK Global PS는 원격 임상시험 수행을 위해 타겟 헬스(Target Health)의 e& 8211;Source 시스템을 도입했고, 원격 모니터링이 가능하도록 지난 7월 비바시스템즈(Veeva Systems)의 eTMF, CTMS및 Site Valut Free를 채택했다. 국내 CRO 중 처음으로 비대면 임상시험을 위한 솔루션을 본격 도입한 LSK Global PS는 그간의 준비를 바탕으로 국내 CRO 최초로 이번 대규모 방글라데시 3상 임상시험의 대부분 과정을 원격으로 진행할 계획이다. LSK Global PS 이영작 대표는 "코로나19 장기화로 인해 전세계적으로 확진자와 사망자가 속출하는 가운데, LSK Global PS가 대규모 글로벌 3상 백신 임상시험을 담당하게 되어 뜻 깊다. LSK Global PS는 임상시험 환경 변화에 맞춰 지난 수년간 비대면 임상시험을 준비해온 만큼 이번 임상시험도 성공적으로 마무리할 것"이라고 전했다. 한편, LSK Global PS는 코로나19와 관련해 3건의 백신 임상시험과 1건의 치료제 임상시험을 수행 중이며, 2건의 추가적인 백신 임상시험을 준비 중이다.

[데일리팜=노병철 기자] 한국팜비오(회장 남봉길)는 1일, 담석증 치료 및 간기능 개선에 효과적인 ‘우르콜정’을 발매했다고 밝혔다. 우르콜정은 200mg와 300mg 2가지 함량으로 출시됐다. 우르콜정의 성분인 우르소데옥시콜산(Ursodeoxycholic acid)은 담석증 치료에 대표적으로 처방되는 성분으로서, 만성 C형간염 환자의 간기능 개선과 원발 쓸개관 간경화증과 같은 간질환치료제로도 사용될 수 있는 전문 의약품이다. 특히 담낭염, 담석증, 담도염 치료의 보조요법, 담석 수술 후 결석 재발방지에 효과가 있는 로와콜연질캡슐과 우르콜정을 병용할 시 난치성 담석증 환자의 담석 크기 감소 및 제거에 효과적인 것으로 알려졌다. 임상 결과 전형적 내시경 시술로는 제거할 수 없는 CBC 담석 고령환자에게 평균 6개월 동안 UDCA 600mg과 로와콜 300mg을 매일 복용한 결과, 복용한 환자들의 담석 크기는 유의하게 감소했으며 담석 제거 또한 가능한 것으로 밝혀졌다.(Am J Gastroenterol. 2009 Oct;104(10):2418-21) 우르콜정은 크기가 기존 경쟁품 대비약 10%(300mg)~12%(200mg) 작아 환자의 복용 편의성을높였다. 한국팜비오 우르콜정 박정운 PM은 “색소성 담석 제거에 효과적인 로와콜연질캡슐과 콜레스테롤 담석 제거에 효과적인 우르콜정 병용 투여시 효과가 증대되어 난치성 담석증 환자 치료와 향후 담석증 치료제 처방증대에도 크게 기여할 것으로 기대한다”고 말했다.

[데일리팜=안경진 기자] 메지온이 폰탄치료제로 개발 중인 '유데나필'의 미국식품의약국(FDA) 판매허가를 낙관했다. 최근 FDA로부터 수령한 자료보완 요구는 기술적 사안으로, 약물의 효능이나 안전성에는 문제가 없다는 입장이다. 메지온 경영진은 서류 수정작업을 거쳐 3개월 이내 재접수를 진행하겠다고 예고했다. 메지온은 31일 장마감 이후 컨퍼런스콜을 열어 '유데나필' 신약허가신청(NDA) 관련 세부 진행현황을 업데이트했다. FDA가 지난 28일(현지시각) '유데나필' 허가신청서에 대해 자료수정과 보완을 요청했다는 소식이 전해지면서 투자자들 사이에 불안심리가 확산하자 이를 수습하기 위해 마련한 자리다. '유데나필'은 동아에스티가 개발한 발기부전치료제 자이데나의 주 성분이다. 메지온은 동아에스티로부터 유데나필의 폰탄치료제 적응증에 대한 모든 권리를 넘겨받고 개발을 진행해 왔다. 지난해 말 3상임상을 마치고, 지난 6월 29일 FDA에 유데나필을 폰탄치료제로 승인받기 위한 허가신청서를 제출하면서 상업화 성공에 대한 기대감이 한껏 높아졌던 상황이다. 하지만 개장 전 "서류 사전검토 결과 FDA의 분류양식 기준에 맞춰 자료수정 및 보완요청이 있었다"라고 공시하면서 주가가 곤두박질쳤다. 이날 메지온 주가는 개장 직후 하한가로 직행했다가 소폭 회복하면서 직전 거래일대비 24.32%(5만4700원) 하락한 17만200원에 거래를 마쳤다. 컨퍼런스콜에서는 메지온의 미국 현지 대표로서 '유데나필' 개발프로젝트 총괄 책임자인 제임스 예거(James L. Yeager) 박사가 직접 발표를 맡고, 주주들과 소통에 나섰다. 예거 박사는 "FDA가 유데나필 신약허가신청에 관한 예비검토를 마치고 이상반응과 안전성 부분을 요약하는 리포트와 리스트를 수정할 필요가 있다고 통지했다. 피험자가 임상시험 참여기간 중 보고한 이상반응을 분류, 문서화 하는 기술적 이슈를 바로잡으라는 내용이다"라고 설명했다. 주말부터 FDA가 요청한 수정작업에 착수한 상태로, 1~2주 안에 FDA와 Type A 미팅을 추진하겠다는 입장이다. NDA 재접수까지는 60~90일가량 소요될 것으로 내다봤다. 예거 박사는 "FDA 담당자와 전화통화를 통해 NDA 재신청 관련 요청사항을 구체적으로 확인했다. FDA가 유데나필 허가를 긍정적으로 고려하고 있음을 가늠하는 신호"라며 "유데나필의 임상 데이터와 제조정보가 FDA 최종 승인을 받기에 충분하다는 자신감을 가질 수 있었다"라고 강조했다. 폰탄수술 환자 대상으로 허가받은 치료제가 없고, 약물투여 이후 25주가 지난 시점에도 운동능력이 저하되지 않는다는 데이터가 마련돼 있어 최종 허가받을 확률이 매우 높다는 판단이다. NDA 재접수에 따른 FDA 승인 예정일(PDUFA Goal Date)은 내년 6~7월경이 유력하다고 봤다. 컨퍼런스콜에 참여한 박동현 메지온 대표는 "서류를 꼼꼼하게 챙기지 못한 저의 불찰이다. 다만 약의 효능이나 안전성 같은 본질적 문제가 아니고, FDA가 허가를 내주기 위한 의도로 보완을 요청했다는 점에서 오히려 전화위복이 될 수 있다고 생각한다"라며 "NDA 재접수를 앞당길 수 있도록 최선을 다하겠다"라고 강조했다.

[데일리팜=안경진 기자] 유한양행이 투자한 미국 소렌토테라퓨틱스(Sorrento Therapeutics)가 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제 개발을 위한 임상시험 프로젝트를 3건으로 확대했다. 31일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상시험등록사이트 클리니칼트라이얼즈에 따르면 소렌토테라퓨틱스는 최근 'STI-5656' 관련 2상임상시험계획을 신규 등록했다. 코로나19로 입원치료를 받는 환자를 대상으로 'STI-5656'의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 연구다. 브라질에서 코로나19로 입원한 성인 환자 400명을 모집한 다음, 3:1 비율로 무작위 배정을 거쳐 'STI-5656' 100mg 또는 위약을 7일간 투약하고 반응평가를 진행하게 된다. 소렌토는 무작위배정 시점으로부터 29일째 되는날 퇴원한 환자 비율을 일차유효성평가지표로 설정했다. 그 밖에 'STI-5656' 복용 관련 중증 이상반응과 입월일수, RT-PCR 검사 결과 변화 유무 등을 이차지표로 평가한다. 소렌토는 9월부터 임상시험에 착수해 내년 5월 완료하겠다는 목표를 제시했다. 이로써 소렌토는 총 3건의 코로나19 치료제 임상시험을 가동한다. 'STI-5656'의 코로나19 치료 가능성을 평가하는 임상연구로서는 2번째다. 'STI-5656'는 소렌토가 지난 5월 중국 에이시아테라퓨틱스(ACEA Therapeutics)로부터 글로벌 판권을 확보한 '아비버티닙(Abivertinib)'의 개발명이다. 표피성장인자수용체(EGFR)와 브루톤티로신키나제(BTK)를 선택적으로 억제하는 기전을 나타낸다. 현재 중국에서 항암치료 효과를 확인하기 위한 3상임상시험을 진행하고 있다. 소렌토는 지난 6월 클리니컬트라이얼즈에 코로나19로 입원한 환자 80명을 대상으로 'STI-5656'의 투여반응을 평가하는 오픈라벨 방식의 2상임상계획을 등록했다. 8월에 시작해 내년 3월 종료하는 일정이다. 코로나19 표준치료 외에 'STI-5656' 200mg 캡슐을 하루 1번 최대 28일간 복용하게 하고, 약물치료 14일 이후 호흡부전 비율을 확인하는 방식으로 이번 연구와 세부 디자인에 차이가 난다. 소렌토는 코로나19 위기를 극복하는 데 연구개발(R&D) 역량을 집중하는 모습이다. 지난 7월에는 코로나19 바이러스를 타깃하는 단일클론항체 약물 'STI-1499'(프로젝트명 COVI-GUARD)의 투여반응을 평가하는 1상임상시험 진입을 예고했다. 치료제 부문에서는 3건의 임상시험 외에도 코로나19 중화항체 3종의 칵테일요법을 평가하는 '코비-쉴드(COVISHIELD)', ACE2 유인수용체의 코로나19 치료 가능성을 평가하는 '코비드트랩(COVIDTRAP)' 등 복수의 전임상 단계 프로젝트를 가동 중이다. 타액 또는 혈액으로 코로나19 바이러스를 검출하기 위한 '코비트래이스(COVI-TRACE)', '코비트랙(COVI-TRACK)' 진단검사법과 코로나19 예방 목적의 'T-VIVA-19' 백신 개발도 추진하고 있다. 소렌토는 국내에 유한양행 관계회사로 잘 알려진 바이오기업이다. 유한양행은 2016년 4월 소렌토에 121억원 상당의 투자를 단행하면서 지분 1.3%(180만주)를 확보했다. 2016년 9월에는 소렌토와 합작해 신약개발기업 이뮨온시아를 설립한 바 있다.

[데일리팜=노병철 기자] JW중외제약이 언택트 마케팅의 일환으로 온라인 방식 학술 심포지엄을 개최한다. JW중외제약은 로슈 그룹 산하 주가이제약과 공동으로 주최하는 ‘헴리브라 웨비나(Hemlibra Webinar)’가 열린다고 31일 밝혔다. ‘웨비나(Webinar)’는 ‘웹(Web)+세미나(Seminar)’의 준말로 온라인강의 플랫폼을 통해 진행되는 세미나를 말한다. 최근 코로나19 사태로 인해 집단 모임에 제한이 커지고 있는 상황에서 비대면 방식의 ‘멀티채널 마케팅’으로 주목받고 있다. 오는 9월 4일 금요일 오후 6시 30분에 시작되는 이번 웨비나는 혈액학 관련 의료 산업 종사자를 대상으로 진행된다. 나고야 대학 병원 혈액학 교수인 타다시 마츠시타(Tadashi Matsushita)가 연자로 나서 ‘A형 혈우병 환자들을 대상으로 한 일본에서의 헴리브라 처방의 경험과 통찰(Insights and experiences of Hemlibra in Japan for Hemophilia A with and without inhibitor)’이란 주제로 강연한다. 마츠시타 교수는 100여 편의 논문을 국제 학술지에 게재한 저명한 의료인으로서, Japanese Society of Transfusion Medicine and Cell Therapy(JSTMCT) 회장을 거쳐 현재는 Japanese Society of Thrombosis and Hemostasis (JSTH)의 회장을 역임 중이다. 마츠시타 교수는 “헴리브라는 기존 치료제들의 한계점을 극복해 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 예방요법제로 주목받고 있다”며 “이번 웨비나를 통해서 헴리브라의 임상적인 효과와 안전성 뿐만 아니라 일본에서 혈우병 환자들에게 사용된 실제 사례를 소개할 예정”이라고 강연 요지를 밝혔다. 웨비나 참여 희망자는 사전 신청을 통해 ID를 부여받아 참가할 수 있다. 한편, 헴리브라는 미국, 일본, 독일 등 90여 개국에서 시판돼 혁신신약으로서 약물 효과를 인정받았으며, 지난 5월 국내에 정식 출시됐다. 주 2~3회 정맥투여를 해야 하는 기존 혈우병 예방요법 치료제와 달리 의료진의 판단에 따라 주1회부터 최대 4주 1회까지 피하 투여가 가능해 환자들의 투약 편의성을 크게 개선했다. 지난 7월에는 세계혈우연맹(WFH)에서 새로운 혈우병 치료 가이드라인으로 적극 권장한 바 있다.

[데일리팜=노병철 기자] 엔지켐생명과학이 오는 10월 열리는 美 방사선학회에서 신약물질 'EC-18'의 급성방사선증후군의 완화, 치료 및 방사선 유발 염증반응 개선 연구성과를 발표한다. 글로벌 신약개발기업 엔지켐생명과학(대표 손기영)은 10월 18~21일(현지시각) 온라인으로 개최되는 '미국방사선학회 연례학술회의'(RRS Annual Meeting 2020)에서 신약물질 'EC-18'의 급성방사선 증후군의 완화, 치료를 통한 생존율 개선 및 과량의 방사선 유발 전신 염증반응의 개선 효과에 대한 연구성과 등 2건이 발표 연제로 선정됐다고 31일 밝혔다. 미국방사선연구학회(Radiation Research Society)는 1953년 설립된 세계 최고 권위 방사선 관련 학술단체로, 학계는 물론 미국국방성(DoD), 미국국립보건원(NIH), 미국생의학연구개발청(BARDA), 미국항공우주국(NASA), 미국질병통제예방센터(CDC) 등 美 정부기관의 전문가들이 참여하는 세계 최대의 방사선 분야 학회다. 올해 연례학술회의는 COVID-19 감염을 예방하기 위해 사상 최초 온라인 프로그램으로 개최된다. 엔지켐생명과학은 이번 학회에서 미국국립보건원(NIH) 산하 국립알레르기감염병연구소(NIAID)와의 공동연구를 통해 치사량의 방사선(LD70/30, 30일 이내에 전체 개체의 70%가 사망하는 조건)에 조사한 후, 신약물질 'EC-18'을 24시간 이후 용량별로 투여시, 방사선에 의한 사망률을 획기적으로 개선시킨 연구결과를 발표할 예정이다. 엔지켐생명과학은 방사선 노출 전 예방효과를 평가하는 연구에서도 'EC-18'을 미리 투여한 동물의 경우, 방사선 조사에 따른 생존률을 높이는 것은 물론 바이탈 등 활동성 개선 결과도 확인함으로써 급성방사선 노출에 따른 치료 및 예방 효과까지 입증한 결과를 발표한다. 엔지켐생명과학은 두번째 연구결과로 'EC-18'이 치사량의 방사선 노출에 의해 유발되는 전신염증, 면역결핍 및 조직 손상을 신속히 복구하고, 관련 바이오마커로서 케모카인 및 염증성 사이토카인을 효과적으로 제어함을 확인하는 분자수준에서의 효능 연구결과를 제출한다. 방사선 조사에 따른 주요 사망원인중 하나인 '면역결핍에 따른 세균 감염'에서도 EC-18이 혈액, 간 폐 등 주요 장기의 세균 증식 및 성장을 유의적으로 억제함을 입증한 효능 연구결과도 발표할 예정이다. '급성방사선증후군'(ARS)은 핵공격 또는 핵발전소 붕괴 등 치사량의 방사선 노출에 의해 발생하는 질환으로, 방사선 노출 정도에 따라 조혈계(H-ARS), 소화기(GI-ARS), 중추신경계(CNS-ARS)에 치명적으로 작용되며, 면역결핍에 따른 세균 감염 및 패혈증까지 야기되는 치명적인 질환이다. 현재 치료제로 승인받은 약물이 거의 없어, 미국 정부는 대량살상무기 대응 차원에서 효과적인 치료제 개발을 적극 장려하고 있다. 손기영 엔지켐생명과학 대표는 "RRS 2020 발표에 선정된 것은 미국 정부가 요청하는 급성방사선증후군 치료제로서 'EC-18'의 개발성과가 인정된 것"이라며 "이번 2건의 발표와 함께 미국항공우주국(NASA)과 우주건강중개연구소(TRISH)가 진행하는 '우주방사선 예방 및 치료제 개발 프로젝트' 성공을 위해 총력을 기울이고 있다"고 말했다. 엔지켐생명과학의 신약물질 ‘EC-18’은 패턴인식수용체(PRR, TLRs)의 세포내 재순환을 촉진시켜 세포나 조직 손상으로 몸에 쌓이는 손상연계분자패턴(DAMP)과 병원균연계분자패턴(PAMP)을 신속히 제거해 염증을 해소하고, 급성방사선증후군, 코로나19 감염병, 종양, 비알콜성지방간염(NASH), 구강점막염 등 염증성 질환을 효과적으로 치료하는 최초의 PETA(PRR Endocytic Trafficking Accelerator) 작용기전 플랫폼 기술이다.

[데일리팜=정새임 기자] 한국다케다제약의 폐암 치료제 '알룬브릭'이 1차 치료제로 적응증이 확대됐다. 한국다케다제약(대표 문희석)은 역형성 림프종 인산화효소(Anaplastic Lymphoma Kinase, 이하 ALK) 양성 비소세포폐암 치료제 알룬브릭(성분명 브리가티닙)이 지난 27일 식품의약품안전처로부터 ALK 양성 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 1차 치료제로 적응증 확대 허가를 받았다고 28일 밝혔다. 알룬브릭은 지난해 4월 보험 급여 적용을 받으며 크리조티닙으로 치료받은 이력이 있는 ALK 양성 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료에 사용돼 왔다. 이번 적응증 확대로 알룬브릭은 기존 1차 ALK 억제제로 치료받은 경험이 없는 ALK 양성 비소세포폐암 환자들에게도 사용할 수 있다. 이번 허가는 이전에 ALK 억제제 치료 경험이 없는 ALK 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자 275명을 대상으로 진행된 ALTA-1L 임상시험의 2차 중간 분석을 기반으로 이루어졌다. ALTA-1L 임상시험에 등록된 환자들은 기저상태(baseline)에서 뇌전이 유무 및 과거 화학항암치료 여부에 따라 알룬브릭 투여군과 크리조티닙 투여군으로 무작위 배정됐다. 1차 평가변수는 맹검독립평가위원회(BIRC)가 평가한 무진행생존기간(PFS)이며, 2차 평가변수는 BIRC가 평가한 객관적 반응률(ORR), 두개내 객관적 반응률(intracranial ORR), 두개내 무진행생존기간(intracranial PFS), 전체생존기간(OS) 등 이었다. 2019년 6까지의 진행상황을 토대로 시행한 2차 중간 분석 결과, 알룬브릭을 투여 받은 환자들은 크리조티닙군 대비 질환 진행 또는 사망 위험을 약 51% 개선한 것으로 확인됐다(HR=0.49, 95% CI: 0.35-0.68; p