[데일리팜=어윤호 기자] 약물 옵션이 부족한 질환은 치료 패턴 자체가 단순해 지는 경우가 많다. 반면, 새로운 기전의 등장만으로 다양한 치료 전략이 수립되는 사례도 있다. 난소암에서 PARP(Poly ADP-ribose Polymerase)억제제에 대한 기대감이 그렇다. BRCA 유전자를 타깃하는 '린파자(올라파립)', '제줄라(니라파립)' 등 PARP저해제는 ▲1차 및 2차 백금기반 항암화학요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요법 ▲3차 이상의 화학요법을 투여 받은 적이 있는 환자, 즉 4차 단독요법 등 다양한 적응증을 갖추고 있다. 여기에 BRCA 변이를 넘어, 상동재조합결핍(HRD, Homologous Recombination deficiency)이라는 새로운 마커까지 영역을 넓혔으며 '제줄라'의 경우 모든 치료단계에서 유전자 변이와 무관하게 효능을 입증, '올커머(All-comer)' 적응증을 획득했다. 최근에는 PARP억제제를 백본(Backbone)으로 항암화학요법, '아바스틴(베바시주맙)', 면역항암제 등 다양한 약물들을 조합하는 병용요법에 대한 연구도 활발히 진행 중이다. 김병기 삼성서울병원 산부인과 교수와 김재원 서울대병원 산부인과 교수를 만나, 난소암에서 PARP저해제의 위치와 향후 치료 전략에 대해 들어 봤다. -난소암에서 PARP억제제의 등장이 어떤 의미인지 궁금하다. 김병기(이하 병) 교수: 난소암에서 새로운 치료 옵션에 대한 연구개발은 20여년 전부터 지속돼 왔으나 큰 진전은 없었다. 최근 10년간 난소암 치료 환경에서 가장 큰획을 그은 사건을 꼽으라고 한다면 단연 'PARP억제제'의 등장이다. 기존의 아바스틴은 난소암 뿐만 아니라 다른 암종에서도 효과를 보이는 약제지만 PARP억제제는 바이오마커 연구도 다양하게 진행되면서 난소암 치료 시장에 진입했다. 김재원(이하 재) 교수: 몇년 전 세계 부인암학회 한 세션에서 '난소암에서 게임체인저(game changer)인 치료제는 무엇인가?'라는 주제로 논의를 진행한 적이 있었다. 개인적으로 PARP억제제가 난소암에서는 게임체인저라고 생각한다. 과거와 달리 환자들의 생존기간이 확실히 연장됐기 때문이다. -PARP억제제는 BRCA 변이 외에도 HRd 역시 마커로 타깃하고 있다. 바이오마커로써 HRd가 가지는 유효성과 가치는 어느정도인가? 병: 현재까지 확인된 임상 데이터에 기반해 보면, PARP억제제 단독요법은 BRCA 변이를 보인 환자에서 가장 좋은 치료 효과를 보이고 있는 것은 맞다. 그 다음이 HRd 그룹이다. HRd는 BRCA 이외 대안에 대한 선택지였고 임상을 통해 유효성을 입증했다. 다만 문제는 HRd를 '어떻게 정의할 것인가'에 있다. BRCA는 '변이가 있다' 혹은 '없다'로 정확하게 나눌 수 있지만, HRd는 '심하다', 혹은 '덜 심하다'라는 정도의 개념이라 생각하면 좋을 듯 하다. 그래서 HRd를 정의할 때 어느 선에서 환자를 결정할 것인가라는 지점(cut-off)이 중요해졌다. HRd 검사를 진행하면 점수(score)로 나오는데, 몇 점을 기준으로 HRd 환자로 볼 것인가애 대한 명확한 기준이 정립되지 않았다. 또 이 기준은 PARP억제제에 따라서, 치료 차수에 따라 달라질 수 있다. 관련 연구가 지속적으로 필요하다. 재: 공감한다. PARP억제제의 처방 영역이 BRCA를 넘어 HRd까지 확장됐다는 것은 고무적이다. 그러나 HRd는 '있다, 없다'가 아닌, 스펙트럼과 같은 개념으로 이해해야 한다. 참고로 BRCA 유전자도 HRd에 속한다.따라서 HRd 진단법이 더 발전해야 하는 부분도 있다. -그렇다면, 지금 HRd 환자군을 정의하는 정확한 'cut-off'에 대한 컨센서스가 없다는 얘기인가? 병: 각 약제별로 합의한 컨센서스는 있다. 제줄라 1차치료 임상인 PRIMA의 경우, HRd cut-off를 42점으로 정하고 환자군을 나눠 임상을 진행했다. 제줄라는 바이오마커에 관계없이 모든 환자(all-comer)에서 효과를 확인했지만 치료제 예후는 환자군 별로 나눠서 지켜봐야 하기 때문에 HRd 환자군을 구분한 것이다. 참고로 또 다른 PARP억제제 후보물질인 '벨리파립(애브비 보유)'의 경우 33점을 기준해 HRd cut-off를 진행했다. 또 여전히 환자군에 따라 미충족 수요(unmet needs)가 존재한다. 이를 해결하기 위해 HRp나 HRd 여부를 분석하지 못한 환자에서는 여전히 병용요법 등 좋은 치료옵션에 대한 연구가 진행되고 있다. 약제 특성에 따라 HRd cut-off 시점이 차이가 나는 부분에 대해서도 향후 복합적인 연구가 필요하다고 생각한다. -방금 언급했듯, 제줄라는 올커머 적응증을 갖추고 있다. 그러나 정부는 BRCA, 혹은 HRd 음성 환자에 대한 보험급여 적용에 보수적인 태도를 고수하고 있다. 적응증대로 모든 난소암 환자에서 급여 적용이 필요하다고 생각하는가? 재: 제줄라의 등장을 통해 HRp 환자군에서도 유지요법이 가능해졌고 이를 통해 생존율을 높일 수 있는 환경이 조성됐다. 확실한 것은 1차치료에서 유지요법과, 2차 이상에서의 유지요법은 큰 차이가 있다는 점이다. 당연히 앞단에서 약을 썼을때 생존 확률이 높아진다. 개인적으로 1차치료 유지요법에서는 가능한한 모든 환자에 대한 보장성이 확대될 필요가 있다고 본다. 병: 당연히 약제의 보험급여 확대는 의료진과 환자 입장에서는 환영할 일이다. 다만, 타 암종과의 형평성도 중요하고 효능과 생존율에 대한 분명한 데이터가 근간이 돼야 한다. 현재 1차요법에서 급여 적용이 이뤄진 아바스틴은 OS 입증이 크게 작용했다. 제줄라 역시 생준율에 대한 데이터가 축적되면 전체 환자에 대한 급여 적용이 가능할 것이라 생각한다. -우리나라 기준으로 현재 1차 유지요법으로 처방이 가능한 약제는 린파자와 제줄라 2종이다. 두 약물의 적응증이 겹치는 환자군이 존재하는데, 어떠한 특성을 기반으로 약제를 선택하는가? 재: 제줄라 임상인 PRIMA 임상 연구는 경과가 좋지 않은 환자가 더 많이 포함돼 있다. 따라서 경과가 좋지 않은 환자에서는 좀 더 제줄라를 고려하는 편이다. 또한 환자의 상태에 따라 복약 편의성도 고려하고 있다. 병: 크게 보면 BRCA 변이를 보이는 환자 군에서는 두 약제를 모두 사용할 수 있는 것 처럼 보이나, 세부적으로 보면 두 약제의 임상 디자인에서 차이가 존재한다. 수술 후 환자의 예후와 특성에 따라서 PARP억제제를 다르게 처방하기 때문에, 실제로 두 약제의 적응증이 겹치는 환자가 많진 않다. -최근 아바스틴과 PARP억제제의 병용요법이 미국에서 승인됐다. 병: 정확한 비교 데이터가 나오진 않았으나, 미국 허가 임상 자료 등을 볼 때 단독요법보다는 병용요법이 좀 더 좋은 효과를 보일 것이라고 생각한다. 제줄라도 비슷한 연구가 있다. 재발한 난소암 환자에서 제줄라 단독요법과 베바시주맙 병용요법을 비교한 AVANOVA라는 연구에서는 병용요법이 더 좋다는 연구 결과가 나왔다. 당연히 1차치료에서도 병용요법이 등장할 것이라 생각한다. 다만 치료 효과가 비용효과성을 극복할 만큼 좋은지는 생각해 볼 문제다. 재: 이 부분은 솔직히 약간 회의적이다. 간접비교이긴 하지만 제줄라 단독요법과, 아바스틴 병용요법을 비교했더니, 통계적으로 차이가 없다고 나온 자료가 있다. 현재 1차에서 제줄라도 단독요법과, 아바스틴 병용요을 비교하는 연구를 진행 중이다. 직접 비교하는 임상이기 때문에 해당 결과를 기다리고 있다. -PARP억제제의 등장을 통해 치료 환경이 변했고, 앞으로도 변화할 것이다. 약물의 치료 옵션이 계속 증가하면, 결국 순차치료에 대한 논의가 언급될 수밖에 없다. 재: 아바스틴은 1차에서 재발한 뒤 2차에서 처방해도 효과가 있다는 데이터가 있지만 PARP억제제는 아직 없다. 1차 유지요법에서 PARP억제제를 쓰고, 재발했을 때 아바스틴을 처방하는 것이 바람직하다고 본다. 병: PARP억제제를 1차 치료에서 쓰는 것이 가장 좋다고 본다. 1차치료의 목표는 완치이고, 이를 놓치면 2차치료에서 백금계 저항성으로 인해 약을 쓰지 못하는 경우도 생길 수 있기 때문에 약제 처방 순서를 효과적으로 정리하는 것이 중요하다. -말그대로 PARP억제제가 난소암에서 '백본'이 되는 시대고 올 듯 하다. PARP를 근간으로 한 병용 조합 등 향후 기대되는 옵션이 있나? 병: 현재 PARP억제제를 기반으로 1차치료에서 진행중인 임상이 4건 정도 있다. 해당 임상은 'Beyond 바이오마커'를 기반으로, BRCA 변이가 없는 환자들을 보다 효과적으로 치료할 수 있는 방법에 대해 연구하고 있으며, 미래 난소암 치료에서 매우 중요한 역할을 할 것이다. 대부분의 연구가 PARP억제제와 면역항암제 병용에 대해 진행 중인데, 아바스틴과 같은 신생혈관억제제를 추가해보니, 더 높은 반응률을 보인 것으로 확인했다. 개인적으로 아바스틴이 상당히 좋은 역할을 한다고 생각한다. PARP억제제와 아바스틴이 기본이 되고, 여기에 면역항암제가 조합을 이룬 형태의 3제요법이 등장하지 않을까 기대한다. 재: 동의한다. 난소암은 환자 유병률이 다른 암종에 비해 적다보니 약제 개발 속도가 다른 암종에 비해 느린 편이었다. 지금 개발되고 있는 약제들이 등장하면 환자의 상태에 따라서 단독요법, 2제요법, 3제요법 등으로 나눠질 것이다.

[데일리팜=김진구 기자] 세계 최초로 화이자의 코로나19 백신을 승인한 영국에서 8일(이하 현지시각)부터 접종이 개시된다. 이슈로 떠올랐던 백신 보관·운송 방법을 비롯해 연내 공급물량, 접종 우선순위 등과 관련해 전 세계의 이목이 영국에 쏠리는 모습이다. 현지언론들은 백신 공급상황을 실시간으로 전하고 있다. ◆접종 D-1, 영국 50개 병원에 80만 도즈 운송 완료 8일 가디언·BBC 등 영국 현지언론에 따르면 영국 보건부(MHRA)는 이날부터 화이자의 코로나 백신 접종을 시작한다. 접종은 영국 전역의 50개 병원에서 담당한다. 벨기에에 위치한 화이자의 백신공장에서 생산된 백신은 영하 70도 환경에서 운송돼 각 병원으로 옮겨진 상태다. 초기 공급물량은 80만 도즈다. 화이자 백신이 2차 접종을 완료해야 면역이 완성된다는 점을 감안하면, 40만명이 우선 접종 대상이다. 영국은 화이자로부터 총 4000만 도즈(2000만명분)를 구입한 상태다. 이 가운데 올해 안에 400만 도즈(200만명분)의 접종이 마무리될 것으로 영국정부는 예상하고 있다. 나머지 3600만 도즈(1800만명분)는 내년에 공급된다. 화이자 백신은 정부가 일괄 구매해 무료로 공급한다. 접종자는 별도 비용을 지불할 필요가 없다. ◆영하 70도 냉장 보관·운송에 "군용기 동원할 수도” 영국정부는 특히 운송과 보관에 신경 쓰는 모습이다. 화이자 백신의 운송이 특수한 환경을 필요로 한다는 점에서 내년 1월부터는 군용기를 동원할 가능성이 있다고 밝혔다. 화이자 백신의 경우 영하 70도 환경에서 운송·보관해야 한다는 점은 널리 알려졌다. 운반할 때는 드라이아이스로 채워진 특수용기가 필요하다. 한 상자에는 최대 975회분의 백신이 담긴다. 이동은 4회로 제한된다. 접종 전에는 해동 과정을 거쳐야 한다. 상자에 담긴 백신을 소분하는 것도 쉽지 않은 모습이다. 영국정부는 '백신을 작은 팩에 나눠 담아 배송하는 방안을 허가했다'고 밝혔지만, 얼마나 작은 단위로 소분할 수 있을지에 대해선 아직 결정되지 않은 것으로 전해진다. 이에 따라 당장은 영국전역의 50개 병원에서만 접종을 받을 수 있을 것이란 설명이다. 이후 소량의 백신을 운송·보관할 수 있는 지침이 마련되면 전국 1000여 곳의 일반의원은 물론, 나아가 방문접종도 가능해질 전망이다. 백신 공급이 원활해지는 내년부터는 체육관이나 축구장 등을 임시접종센터로 활용하는 방안을 고민 중이다. 공급이 원활해질 경우 하루 접종자는 2000~5000명 내외가 될 것이란 예상이다. 여기에 필요한 인원은 3만명 내외로 추산된다. 영국정부는 자원봉사자 모집을 통해 인원을 충당할 방침이다. ◆9개 그룹으로 우선순위 설정…인구 3분의 1 접종 영국정부는 접종 우선순위를 9개 그룹으로 나눠 결정했다. 최우선순위는 병원에 입원 중인 환자 또는 요양원에 입소한 노인, 그들을 돌보는 의료진 등이다. 당장 8일부터 80만 도즈가 이들에게 공급될 것으로 예상된다. 이어 80세 이상 노인과 일선 의료진·자원봉사자가 2순위에 자리했다. 다만, 이들 중 일부는 내년에나 접종을 완료할 수 있을 것으로 예상된다. 3순위는 75세 이상 노인이다. 4순위는 70세 이상 노인 혹은 면역력이 매우 취약한 중증질환자다. 5순위는 65세 이상 노인이다. 6순위는 16~64세면서 건강이 좋지 않은 만성질환자다. 7순위는 60세 이상, 8순위는 55세 이상, 마지막 9순위는 50세 이상 성인이다. 그룹의 가장 아래에 있는 50세 이상 성인까지 접종이 완료될 경우, 영국인구의 3분의 1이 화이자 백신을 접종할 수 있다는 계산이다. 다만, 화이자 백신 외에도 영국정부가 구매계약을 체결한 아스트라제네카 백신 등의 공급이 시작될 경우 50세 미만 성인도 접종을 받을 수 있다. 영국정부는 화이자로부터 4000만 도즈, 아스트라제네카로부터 1억 도즈를 공급받기로 계약한 것으로 전해진다. 한국의 경우 오늘 오전 10시 30분 정부가 구체적인 구매조달 계획을 발표하기로 예고한 상태다. 국민의 60%에 해당하는 3000만명분의 백신을 구매하겠다는 것이 우리정부의 계획이다. 구매 후보로는 화이자·아스트라제네카·GSK·존슨앤드존슨 등 6종이 논의되고 있으며, 중국백신 4종은 제외된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 올 한해 신약의 보험급여 확대 건수가 크게 하락한 것으로 나타났다. 데일리팜이 2019년부터 2020년 현재까지 약제 급여 현황을 조사한 결과, 급여 확대 건수는 전년 대비 품목 기준 70%, 적응증 기준으로는 75% 하락한 것으로 확인됐다. 이는 허가 초과 사용에 대한 급여 확대까지 포함된 수치다. 지난해 급여 확대가 이뤄진 약제는 총 107품목이었으나, 올해는 현재(12월7일) 기준 33품목에 불과했다. 보장성이 확대된 적응증을 보면 지난해가 104개 영역이었는데 반해 올해는 30개 영역에 불과했다. 2020년이 약 한달 가량 남은 상황과 현재 국민건강보험공단과 약가협상을 진행중인 약제를 포함하더라도 저조한 수치다. 또한 급여 확대 신청 건수 자체를 정확히 집계하기 어렵지만 관련업계에 따르면 올해 신청 건수가 예년에 비해 줄어든 수준이 아니다. 이같은 현상의 가장 큰 원인 중 하나로는 코로나19 확산이 꼽힌다. 실제 올해 암질환심의위원회를 비롯한 질환소위는 물론 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 등 급여 등재 및 확대 절차를 위한 필수 위원회들의 진행이 수차례 연기된 바 있다. 이를 해결하기 위해 정부는 지난 9월 서면심의 관련 규정을 완화시키는 등 조치를 취하기도 했다. 그러나 제약업계에서는 코로나19 사태와 더불어, 급여 확대 논의 장벽 자체가 높아졌다는 시각도 적잖다. 특히 항암제의 경우 현 약가제도 하에서 정부와 업체 모두의 부담이 늘어나면서, 타협점을 찾기가 점점 어려워지고 있다는 주장이다. 실제 면역항암제의 경우 '티쎈트릭'을 제외한 모든 약제가 올해 급여 확대 논의에 실패했으며 PARP저해제 '린파자'와 '제줄라' 등 표적항암제의 기준 확대 역시 큰 진전이 없는 상황이다. 한 다국적제약 약가(MA, Market Access) 담당자는 "예전에 비해 첫 관문인 '암질심'이라는 장벽을 넘는 것 조차 쉽지 않게 됐다. 급여 확대는 심평원 단계에서는 기준을 잡고 공단 협상으로 넘어갔는데, 암질심에서 재정을 심사하면서 전체 일정이 지체되고 있다"고 말했다. 한편 올해 1월부터 최근(11월)까지 새롭게 약제급여목록에 등재에 성공한 신약은 총 16품목으로 나타났다. 이는 품목당 대표 함량 제품만 집계한 결과다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국에서 코로나19 백신의 긴급승인이 초읽기에 들어간 가운데, 생산에 차질이 생겼다는 우려가 연이어 제기되고 있다. 한국 정부가 화이자 등과 백신 도입을 두고 물량·가격을 협상 중이라는 점에서 이 여파가 국내에도 전해질지 관심이 집중된다. 7일 미국 현지언론에 따르면 올해 연말까지 미국 내에 공급될 코로나 백신은 3500만~4000만 도즈에 그치는 것으로 전망된다. 백신이 2회 접종이라는 점을 감안하면 2000만명이 접종받을 수 있는 분량이다. 기존의 목표에는 훨씬 미치지 못한다. 당초 미국정부는 미국 식품의약국(FDA)의 긴급승인이 떨어지는 대로 연내 최대 3억회분의 백신을 공급할 계획이라고 밝힌 바 있다. 실제 공급량이 당초 계획의 10분의 1 수준에 그치는 셈이다. 화이자의 경우 대량생산을 위한 원재료 확보에 어려움을 겪고 있다고 밝힌 바 있다. 화이자는 당초 올해 말까지 생산가능한 백신이 1억 도즈에 달할 것이라고 설명했다. 그러나 이 계획을 절반 수준인 5000만 도즈로 줄인 상태다. 에이미 로즈 화이자 대변인은 "원료 공급망을 확보하는 데 예상보다 오랜 시간이 걸렸고, 임상시험 결과도 기존의 전망보다 늦게 정리됐다"고 설명했다. 화이자와 함께 연내 긴급승인이 유력한 모더나도 원재료 확보에 어려움을 겪는 것으로 전해진다. 스테파네 방셀 모더나 최고경영자는 워싱턴포스트와의 인터뷰에서 "수요가 급증하면서 공급망에 부담으로 작용하고 있다"고 말했다. 화이자와 모더나는 FDA에 각각 개발한 백신의 긴급승인을 신청한 상태다. 화이자의 경우 10일, 모더나의 경우 17일 긴급승인 여부가 결정될 것으로 전망된다. 기대를 모았던 아스트라제네카 백신은 연내 승인이 사실상 물 건너갔다. 업계에선 아스트라제네카 백신이 이르면 내년 초 긴급승인을 받을 수 있을 것으로 예상하고 있다. 우리 정부는 공급차질 우려가 제기된 화이자·모더나 백신을 포함해 백신 5종의 도입을 논의 중이다. 정부가 당초 예고했던 국내 접종시기는 '내년 가을'이다. 그러나 미국 현지에서 공급차질 우려가 잇따라 제기되면서 국내 접종이 늦어질 가능성이 제기되는 상황이다.

[데일리팜=안경진 기자] 제넥신은 자궁경부암 치료제로 개발중인 DNA 백신 'GX-188E'과 MSD의 블록버스터 항암제 '키트루다'(성분명 펨브롤리주맙)의 병용요법을 평가한 KEYNOTE-567 임상2상 중간 결과가 국제학술지인 '란셋 온콜로지' 최신호에 게재됐다고 7일 밝혔다. 란셋 온콜로지는 종양학 분야를 대표하는 국제학술지다. 과학기술인용색인(SCI)급 논문 중 상위 0.2%(IF 기준) 수준으로, 논문 인용지수(IF)는 33.752에 이른다. GX-188E는 DNA 벡터기술과 면역증강 기술이 접목된 치료용 유전자 백신이다. 자궁경부암 발생원인의 70%를 차지하는 인유두종바이러스(HPV) 16형과 18형에 특이적인 T세포 면역반응을 유도함으로써 치료효과를 나타낸다. 제넥신은 2018년부터 국가항암신약개발사업단과 공동개발 협약을 맺고 GX-188E 임상시험을 공동으로 진행하고 있다. 이번에 게재된 논문은 HPV 16형 또는 18형에 감염된 말기 재발성 또는 진행성 자궁경부암 환자를 대상으로 키트루다와 GX-188E를 병용 투여한 2상임상의 중간 결과다. 지난 4월 온라인으로 개최된 미국암연구학회(AACR 2020) 연례학술대회 당시 암 백신 플랫폼과 면역관문억제제 병용을 통한 긍정적인 결과를 보인 처음으로 선보이면서 학계로부터 뜨거운 관심을 받았다. 논문에 따르면 총 26명의 환자 중 4명의 환자가 모든 종양이 완전히 사라진 완전관해(CR) 상태에 도달했고, 7명의 환자는 암의 크기가 30% 이상 감소하는 부분관해(PR)를 보였다. GX-188E와 키트루다 병용군의 객관적 반응률(ORR)은 42.3%로 집계된다. 키트루다 단독투여 요법을 평가한 KEYNOTE-158 임상에서는 PD-L1 양성인 환자에서만 항암반응이 나타났지만, 이번 임상에서는 PD-L1 음성인 환자 1명도 항암반응을 나타냈다. GX-188E와 키트루다 병용요법이 PD-L1 음성 환자에서도 항암반응을 끌어낼 수 있다는 가능성을 시사하는 결과다. 이상반응 발생빈도는 키트루다 단독 요법과 유사한 수준으로 확인됐다. 성영철 제넥신 대표이사는 "지난 4월 미국암학회(AACR)의 임상 결과를 보고 란셋 온콜로지 측에서 먼저 논문 게재를 제안해왔다. 세계 최고 수준의 학술지로부터 결과를 인정받았다는 점에서 의미가 크다"라며 "GX-188E와 키트루다의 병용 투여가 조기에 상용화되고 말기 자궁경부암 환자에게 새로운 희망을 전할 수 있기를 기대한다"라고 말했다. 제넥신은 GX-188E을 자궁경부암 외에도 HPV 16, 18형이 원인으로 알려진 두경부암과 구강암, 항문암, 외음부암 등의 치료 옵션으로 개발을 추진하고 있다. HPV 16/18형과 관련된 모든 암종에서 표준치료 요법으로 자리잡기 위해서 다양한 임상 데이터를 확보해 나갈 예정이다.

[데일리팜=김진구 기자] GC녹십자가 개발 중인 코로나19 혈장치료제를 투여한 뒤 완치된 사례가 국내에서 처음으로 나왔다. 7일 제약업계에 따르면 칠곡경북대병원에서 코로나 확진 판정을 받은 뒤 치료를 받아온 70대 남성은 GC녹십자의 혈장치료제 'GC5131A'를 투여받은 뒤 최근 완치 판정을 받았다. 이 남성은 지난 9월 확진 판정을 받았으며, 곧 중증으로 증세가 악화됐다. 의료진은 이 환자에게 렘데시비르와 덱사메타손 등을 투여했으나 차도가 없었다. 결국 지난 10월 19일 식품의약품안전처로부터 GC5131A의 치료목적사용승인을 받아 환자에게 투여했다. 혈장치료제는 약 20여일간 투여됐다. 이 환자는 지난달 18일 최종적으로 음성 판정을 받고 격리에서 해제됐다. 7일 기준 국내에서 GC5131A의 치료목적사용승인은 총 13건에 이른다. 10월 19일 칠곡경북대병원에서 처음으로 치료목적사용승인을 받은 데 이어, 그 달에 순천향대부천병원, 아주대병원에서 각 1건씩 추가됐다. 11월 이후로는 국내 코로나 감염 상황이 '3차 유행'으로 접어들면서 승인이 늘었다. 11월 10일 이후 7건의 승인이 있었다. 확진자 증가와 함께 중증환자가 덩달아 늘었기 때문이라는 분석이다. 12월에는 3건이 추가됐다. 병원별로 살피면 칠곡경북대병원 3건, 순천향대부천병원 2건, 아주대병원 2건, 인천시의료원 2건, 서울아산병원 1건, 강북삼성병원 1건, 울산대병원 1건, 경북대병원 1건 등이다. 치료목적사용승인이란, 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증환자의 치료를 위해 허가되지 않은 임상시험용 의약품이더라도 사용할 수 있도록 하는 제도다. 아직 GC5131A는 식약처로부터 정식승인 또는 긴급사용승인을 받지 않았다. GC녹십자는 중앙대병원과 삼성서울병원 등 국내 12개 병원에서 중증 코로나 환자 60명을 대상으로 임상2상을 진행 중이다. GC녹십자 측은 임상2상이 마무리 되는대로 식약처에 긴급사용승인을 신청하겠다는 계획이다.

[데일리팜=안경진 기자] 투자형 지주회사 SK가 해외 바이오벤처와 손잡고 난치병 치료제 개발에 뛰어든다. SK는 미국 로이반트에 2억달러(약 2200억원)를 투자하고 '표적단백질 분해(Targeted Protein Degradation)' 플랫폼을 활용한 신약 개발에 나선다고 7일 밝혔다. 로이반트는 스위스에 본사를 둔 비상장 바이오벤처다. 국내에는 한올바이오파마, SK바이오팜 등과 기술이전 계약을 체결한 회사로 잘 알려졌다. 유망한 신약후보물질을 도입했다가 가치를 극대화한 다음, 기술이전 또는 후속개발 가능성을 타진하는 NRDO(No Reaearch Development Only) 사업방식을 구사한다. 인공지능(AI), 디지털트랜스포메이션(DT) 플랫폼과 임상개발 전문가 그룹 등을 활용해 10년 이상 소요되던 신약개발 과정을 획기적으로 줄이면서 제약업계에 혁신을 일으키고 있다. SK에 따르면 로이반트는 미국 내 진출한 선도 기업 중 유일하게 AI 플랫폼을 갖추고 6개의 질병 단백질을 분해하는 기전의 신약을 개발 중이다. SK는 로이반트와 함께 암, 면역& 8729;신경계질환을 중심으로 업계 최고 수준의 파이프라인을 확보했다. 그 중 항암신약은 뛰어난 항암효과와 안전성 검증을 마치면서 내년 임상 진입이 가능하다는 전망이다. 표적 단백질 분해 신약은 뛰어난 효능과 안전성 등으로 시장 잠재력이 높다고 평가받는다. 단백질 기능을 억제하는 기존 방식으로는 질병 원인 단백질 중 20%~30%만 신약으로 개발되는 한계가 있으나, 분해 방식은 어떤 단백질이든 치료제 개발이 가능하다는 장점을 갖췄다. 이에 화이자, 바이엘, GSK 등 글로벌 제약사들도 경쟁적으로 단백질 분해 신약 연구개발에 적극적으로 뛰어들고 있는 실정이다. 표적 단백질 분해 신약분야 1세대 선도 기업으로 분류되는 아비나스(Arvinas)와 카이메라(Kymera), C4, 누릭스(Nurix) 등 4개 기업의 시가총액은 6조 7천억원에 달한다. SK는 이번 제휴가 중추신경계 신약 전문기업인 SK바이오팜과 시너지를 통해 신약 개발 경쟁력을 강화할 것으로 기대하고 있다. 상업화 이후에는 미국, 유럽, 한국에 생산 기반을 갖춘 원료의약품 위탁생산업체(CMO) SK팜테코를 통해 글로벌 시장 경쟁력을 제고하겠다는 방침이다. 장동현 SK 사장은 "SK와 로이반트가 함께 구축하고 있는 단백질 분해 신약 플랫폼이 AI기술을 활용해 신약개발 과정의 비효율성 문제를 개선할 것으로 기대한다"라며 "이번 파트너십 체결을 시작으로 글로벌 바이오 제약시장에 더 큰 혁신을 가져올 수 있도록 양사 협력을 강화해 나가겠다"라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 차세대 독감 신약 '조플루자'를 이제 국내에서도 예방을 목적으로 처방할 수 있게 될 전망이다. 관련업계에 따르면 한국로슈는 지난 11월 미국 FDA에서 독감 예방 적응증 추가 이후 식약처에도 허가 신청을 제출, 심사를 진행중이다. 2021년 연초에도 승인이 가능한 상황이다. '타미플루(오셀타미비르)' 상용화 20년만에 허가된 조플루자(발록사비르)는 엔도뉴클레아제를 억제하는 새로운 기전이라는 점, 기존 약물과 달리 단 1회(타미플루는 5일간 투약) 투약으로 인플루엔자 관리가 가능하다는 부분에서 주목받고 있다. 이 약의 독감 예방 효능은 3상 BLOCKSTONE 연구를 통해 확인됐다. 해당 연구에서 조플루자는 위약군 대비 독감 발병률은 86%나 낮춘 것으로 나타났다. 연구의 1차평가변수는 실험실에서 확인된 임상적인 독감 진단이었으며 2차 평가변수로는 열이나 독감 증세에 관련없이 RT-PCR로 확인된 바이러스 감염 및 최소 1개 이상의 중등증 이상의 독감 증세 또는 체온이 37도 이상 증가한 RT-PCR 양성 환자 비율이었다. 구체적으로 1차평가변수를 보면, 조플루자 투여군 1.9%, 위약군 13.6%로 뚜렷한 차이를 보였다. 더욱이 이러한 예방효과는 백신미접종군과 고위험군, 소아청소년층을 포함한 하위집단 분석에서도 두드러졌다. 이 밖에도 안전성과 관련해서도 조플루자 투여군과 위약군에서의 이상반응 발생 위험은 각각 22.2%, 20.5%로 유의한 차이를 보이지 않았다. 한편 조플루자는 우리나라에서 보험급여 등재를 위한 절차를 진행중이다. 만약 등재가 이뤄질 경우 빠르게 처방 환경이 조성될 것으로 판단된다. 여기에 로슈는 지난 3월 종근당과 공동판매 계약을 체결, 시장 안착을 노리고 있다.

[데일리팜=정새임 기자] 항히스타민제 성분 '루파타딘푸마르산염'이 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 증상 완화와 예방에 효과를 보일 수 있다는 가능성이 제기된다. 지난달 SCI급 국제학술지 '클리니컬 테라퓨틱스(Clinical Therapeutics)'에 게재된 연구에 따르면 최근 코로나19 감염으로 사망한 환자의 폐에서 내피 손상, 미세혈전 및 응고인자 증가 등 비만세포 탈과립 현상이 보고됐다. 비만세포는 혈소판활성인자(PAF)의 주요 공급원으로 폐에 주로 분포하며, 코로나19 폐 증상과 관련되어 있는 것으로 알려졌다. 특히 비만세포는 폐 질환에 관여하므로 코로나19 폐 합병증에 더 취약할 수 있다. 즉, 코로나19 바이러스가 폐에 감염되면 비만세포 탈과립으로 PAF 방출이 증가해 내피손상, 미세혈전 등 합병증을 일으킬 수 있다는 것. 따라서 코로나19의 병태생리를 감안할 때 PAF 억제를 통해 코로나19를 예방하고 증상을 완화할 수 있다는 가능성이 제기되고 있다. 대표적인 PAF 억제 성분으로는 루파타딘이 있다. 항히스타민제로 쓰이는 루파타딘은 고유한 항 PAF 작용으로 비만세포 활성 및 PAF로 유도된 염증반응을 억제한다. 이를 통해 코로나19 예방 효과를 얻을 수 있을 것으로 기대된다. 스페인 제약사 유리악이 루파타딘 성분을 이용해 항히스타민 신약 '루파핀'을 2003년 개발한 바 있다. 한국에서는 안국약품이 루파핀을 도입해 2017년 국내 출시했다.