[데일리팜=천승현 기자] 온코닉테라퓨틱스의 신약 자큐보가 중국 시장에서 새로운 적응증 개발을 위한 임상시험에 착수하면서 추가 기술료를 확보했다. 온코닉테라퓨틱스의 중국 파트너 리브존제약은 자큐보의 헬리코박터 파일로리(H. pylori) 제균 요법 적응증 추가 확보를 위한 현지 임상 3상에서 첫 환자 투약을 개시했다고 29일 밝혔다. 리브존제약이 지난해 8월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 자큐보의 첫 번째 적응증인 미란성 위식도역류질환 품목허가를 신청한 데 이어, 후속 적응증 확보를 위한 두 번째 임상 3상에 진입하면서 100만 달러(약 15억원) 규모의 추가 마일스톤 요건이 달성됐다. 자큐보는 P-CAB(칼륨경쟁적 위산분비억제제) 계열 신약이다. 2024년 4월 국내개발 37호 신약으로 허가받았다. P-CAB 계열의 항궤양제는 위벽세포에서 산분비 최종 단계에 위치하는 양성자펌프와 칼륨이온을 경쟁적으로 결합시켜 위산분비를 저해하는 작용기전을 나타낸다. 온코닉테라퓨틱스는 지난 2023년 3월 중국 제약사 리브존파마슈티컬과 자큐보의 기술수출 계약을 체결했다. 계약 규모는 최대 1억2750만 달러 규모다. 온코닉테라퓨틱스는 반환의무가 없는 계약금 1500만 달러를 우선 지급받고 개발과 허가, 상업화 단계별 기술료로 최대 1억1250만 달러를 받기로 했다. 온코닉테라퓨틱스는 지난해 1월 리브존으로부터 자큐보의 중국 임상 3상의 첫 환자 투여에 따른 마일스톤 기술료 300만달러를 수취했다. 온코닉테라퓨틱스는 작년 3월 리브존에 자큐보의 생산 기술이전을 완료하고 마일스톤 달성에 따른 기술료 150만달러를 청구했다. 온코닉테라퓨틱스는 지난해 8월 리브존에 자큐보의 개발 마일스톤 500만달러를 청구했고 30영업일 이내에 수령했다. 자큐보의 중국 임상3상시험을 성공적으로 마무리하고 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 품목 허가신청을 제출함에 따라 추가 마일스톤 요건이 달성됐다. 온코닉테라퓨틱스는 “중국 현지에서 품목허가 승인 절차와 추가 적응증 확대를 동시에 병행하게 돼, 현지 상업화 이후 처방 영역을 한층 빠르게 넓힐 수 있는 발판을 마련했다”라고 평가했다. 중국 위식도역류질환 치료제 시장은 전체 40조원으로 추산되는 글로벌 시장 중 약 6조 원 규모로 단일 시장으로는 가장 큰 규모로 알려졌다. 리브존제약은 매출 2조4000억원 규모의 대형 제약기업으로 중국 내 소화기 치료제 분야에서 연간 6000억 원 이상의 매출을 기록하는 소화기 부문 중국 1위 제약사다. 리브존제약이 발표한 홍콩증권거래소(HKEX) 공시에 따르면 이번 임상 3상은 자큐보에 항생제(아목시실린·클래리트로마이신)와 위 점막 보호제(구연산비스무트칼륨)를 병용하는 4제 요법으로 진행된다. 회사 측은 “리브존제약은 병용 투여되는 클래리트로마이신과 구연산비스무트칼륨을 이미 자체 개발 제품으로 보유하고 있어 자큐보를 기존 소화기 포트폴리오와 연계해 중국 내 처방 확대 전략을 구체화할 수 있을 것으로 전망된다”라고 기대했다. 온코닉테라퓨틱스는 자큐보의 국내 시장 안착을 근거로 중국 시장에서도 상업적 경쟁력을 갖출 것으로 내다봤다. 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 자큐보는 올해 4월 한 달간 85억원의 원외처방액을 기록하며 국내 P-CAB 시장에서 출시 1년 7개월여만에 2위로 올라섰고 출시 6분기만에 분기 처방액 200억원을 돌파했다. 2024년 10월 출시 이후 올해 4월까지의 누적 원외처방액은 813억원에 달했다. 리브존제약은 소화성 궤양 출혈 치료를 위한 자큐보의 주사제형 임상도 병행하고 있어 후속 개발에 따른 추가 마일스톤도 예고됐다. 온코닉테라퓨틱스 관계자는 “자큐보의 중국 현지 사업화가 위식도역류질환 허가와 추가 적응증 확보라는 두 축으로 차질 없이 진행되고 있음을 보여주는 성과”라며 “국내에서의 빠른 성장을 더 큰 해외 시장에서 재현하며 자큐보의 글로벌 신약으로서의 성공에 더욱 속도가 붙을 것으로 기대한다”고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자]국가신약개발사업단이 국내 바이오기업의 글로벌 협력 기회 확대를 위해 마련한 바이오텍 쇼케이스를 마무리했다. 국가신약개발사업단은 지난 27일부터 28일까지 이틀간 페어몬트 앰배서더 서울에서 개최한 '2026 KDDF 글로벌 바이오텍 쇼케이스'를 성황리에 마쳤다고 29일 밝혔다. 올해로 4회째를 맞은 이번 행사는 국내 우수 신약 후보물질의 해외 투자 유치와 글로벌 협력 기회 확대를 위해 마련됐다. 특히 올해는 기존 IR 중심 행사에서 한발 더 나아가 글로벌 제약사, 투자기관, 국내 주요 VC·CVC, 전략적 투자기관과 국내 바이오기업 간 실질적인 사업개발, 공동개발, 전략적 투자 논의가 이뤄지도록 프로그램을 고도화한 것이 특징이다. 행사에는 국내외 사업개발 및 투자 파트너 90여 명을 포함해 총 400여 명이 참석했다. 양일간 500건 이상의 1:1 파트너링 미팅이 진행됐으며, 국내 바이오기업과 글로벌 제약사·투자기관 간 사업개발과 협력 논의가 이어졌다. 행사에서는 기업 IR 피칭 세션과 라운드테이블 미팅도 함께 운영됐다. 현장에서는 글로벌 투자 트렌드와 전략 변화를 조망하는 패널 토론도 진행됐다. 글로벌 제약사와 투자기관 관계자들은 신규 협력 모델, 글로벌 자금 흐름 변화, 한국 바이오기업의 글로벌 진출 전략과 사업개발 방향 등을 중심으로 의견을 나눴다. 룬시 리 하이라이트 캐피탈 수석심사역은 "한국 바이오기업의 파이프라인은 글로벌 시장에서 중요한 자산 공급자 역할을 하고 있다"며 글로벌 투자자와의 적극적인 네트워크 구축 필요성을 강조했다. 중추신경계 질환 분야를 중심으로 한 비공개 IR 피칭 프로그램도 운영됐다. 이를 통해 관련 분야 기업과 투자기관 간 집중적인 투자 및 파트너링 논의가 이뤄졌다. 둘째 날에는 일본 생명과학 클러스터 쇼난 아이파크와 협력한 'Innovation Tiger 2026 FAST TRACK' 프로그램도 진행됐다. 해당 프로그램은 글로벌 제약사 사업개발 담당자와 VC로 구성된 심사위원단을 대상으로 국내 바이오기업의 IR 피칭 기회를 제공하기 위해 마련됐다. 심사 결과 큐로젠과 프레이저테라퓨틱스가 각각 1위와 2위로 선정됐다. 두 기업은 오는 9월 미국 보스턴에서 열리는 'SHIC' 본선 진출 기회를 확보했다. 이번 행사에는 글로벌 제약사와 투자기관도 다수 참여했다. 글로벌 참석 기관에는 화이자, 존슨앤드존슨, 로슈, 사노피, 아스텔라스제약, 에자이 이노베이션, 디바이오팜, 비원 메디슨, 오릭스 테라퓨틱스, 안젤리니 파마, 노보 홀딩스, 아치 벤처 파트너스, SV 헬스 인베스터스, 베링거 인겔하임 벤처펀드, 인사이트 파트너스, 릴리 벤처스, 치밍 벤처 파트너스 등이 이름을 올렸다. 국내에서는 셀트리온, LG화학, 삼성바이오에피스, SK바이오팜, 휴온스, 코오롱티슈진 등 제약·바이오 기업과 BNH인베스트먼트, CKD창업투자, HLB인베스트먼트, IBK벤처투자, IMM인베스트먼트, K2인베스트먼트파트너스, KB인베스트먼트, 메디톡스벤처투자, 미래에셋캐피탈, 삼성벤처투자, 대웅인베스트먼트, 우리벤처파트너스, 유안타인베스트먼트, 삼일PwC 등이 참석했다. 박영민 국가신약개발사업단 단장은 "올해 쇼케이스에는 국내외 투자기관은 물론, 공동개발과 신규 법인 설립 등 다양한 협력 모델에 관심을 가진 글로벌 플레이어들이 함께했다"며 "이번 행사가 국내 바이오기업과 글로벌 파트너 간 실질적인 사업개발 및 전략적 파트너링 기회를 확대하는 계기가 되길 기대한다"고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 표적치료제부터 항체약물접합체(ADC), 이중항체까지 차세대 항암 치료 전략을 둘러싼 주요 연구들이 세계 최대 암 학회에서 공개된다. 이달 29일부터 닷새간 미국 시카고에서 열리는 미국임상종양학회(ASCO 2026)에서는 '렉라자(레이저티닙)'+'리브리반트(아미반타맙)' 병용의 장기 생존 및 치료 최적화 데이터, TROP2 표적 ADC의 암종 확장 전략, 신규 이중항체 기반 치료 접근 등이 다양한 항암신약들의 최신 데이터가 발표될 예정이다. 여기에 국내 연구진이 참여한 위암·간암·유방암·두경부암 분야 연구 발표도 예정되면서, 글로벌 항암 치료 흐름과 함께 한국 연구자들의 역할도 함께 확인될 전망이다. 올해 ASCO에서는 단순 치료 효과 경쟁을 넘어 장기 생존, 투약 편의성, 바이오마커 기반 환자 선별, 신규 플랫폼 경쟁 등으로 항암 전략의 무게 중심이 이동하는 흐름이 나타날 것으로 보인다. 특히 EGFR 변이 폐암과 TROP2 ADC 분야는 차세대 치료 전략 경쟁이 가장 치열한 영역으로 꼽힌다. 렉라자·리브리반트, 장기 생존부터 SC 전환까지 얀센은 이번 학회에서 렉라자·리브리반트 병용 전략과 관련한 다수 연구를 공개한다. 기존 치료 성적 개선을 넘어 장기 생존 데이터, 피하주사(SC) 전환, 부작용 관리 전략, 비용효과성까지 치료 전주기 데이터를 제시한다는 점이 특징이다. 렉라자는 유한양행이 개발한 EGFR 양성 비소세포폐암 신약으로 엑손 19, 엑손 21(L858R)을 타깃하는 3세대 타이로신키나제억제제(TKI)다. 얀센은 렉라자의 글로벌 판권을 확보해 엑손 20과 MET 변이를 타깃하는 표적치료옵션인 리브리반트와의 병용요법 유효성을 평가하는 임상 연구를 진행해 왔다. 해당 병용요법은 임상3상 MARIPOSA 연구를 통해 가장 긴 전체생존(OS) 결과를 입증한 바 있다. 이번 학회에서는 CHRYSALIS-2 연구 결과가 공개된다. 해당 임상은 비정형 EGFR 변이(atypical EGFR mutation) 진행성 비소세포폐암 환자에서 렉라자·리브리반트 병용의 장기 OS 결과를 분석한 내용이다. 비정형 EGFR 변이는 기존 EGFR 표적치료제 반응률이 상대적으로 낮고 예후가 좋지 않은 환자군으로 분류돼 왔다는 점에서, 병용요법의 적용 범위 확대 가능성을 가늠할 데이터가 될 전망이다. 여기에 리브리반트SC와 렉라자 병용의 초기 안전성을 평가한 COPERNICUS 연구 결과도 발표된다. 예방적 피부 독성 관리와 항응고요법을 병행한 가운데, 정맥주사 기반 치료에서 부담으로 지적됐던 투여시간과 주입 관련 이상반응, 혈전 및 피부 독성을 얼마나 낮출 수 있을지가 핵심이다. 리브리반트의 피하주사 전환이 치료 지속성과 환자 편의성을 높일 수 있을지도 관전 포인트다. EGFR 양성 폐암 표적치료제에는 렉라자를 비롯해 '타그리소(오시머티닙)', ‘지오트립(아파티닙)’ 등 대부분 경구제가 허가돼 있어 주사제인 리브리반트의 투여 편의성에 대한 약점이 존재했다. 투약 시간을 대폭 줄인 리브리반트 SC 제형의 상용화 여부가 주목되는 이유다. 또 타그리소 기반 치료 전략과의 비용효과성을 비교한 경제성 분석도 함께 공개된다. 임상적 유효성뿐 아니라 실제 치료 비용과 의료재정 측면에서 어떤 전략이 경쟁력을 가질 수 있을지를 탐색하는 내용이다. 트로델비 이후 TROP2 ADC 경쟁 격화…적응증 확대 속도 TROP2 표적 ADC 경쟁도 ASCO 주요 화두 중 하나다. 길리어드의 '트로델비(사시투주맙 고비테칸)'와 다이이찌산쿄·아스트라제네카의 '다트로웨이(다토포타맙)' 등이 시장을 선점한 가운데, MSD와 아스텔라스, 중국계 바이오텍까지 차세대 후보물질 개발에 속도를 내고 있다. MSD는 TROP2 표적 ADC '사시투주맙 티루모테칸'의 디지털 병리 기반 바이오마커 연구를 발표한다. 인공지능(AI)을 활용해 기존 TROP2 발현 평가 방식보다 치료 반응 예측력을 높일 수 있는지를 탐색하는 내용으로, 향후 환자 선별 전략 정교화 가능성을 보여줄 것으로 보인다. 현재 사시투주맙 티루모테칸은 자궁내막암을 비롯해 폐암, 유방암, 위암, 자궁경부암, 난소암, 방광암 등 총 17건의 글로벌 3상 프로그램에서 평가되고 있다. 이 가운데 여성암 분야만 10건의 3상이 진행 중이다. 실제 최근 공개된 비소세포폐암 데이터는 사시투주맙 티루모테칸의 확장 가능성을 보여주는 대표 사례로 꼽힌다. ASCO 공개된 초록에 따르면 중국 OptiTROP-Lung05 연구에서 사시투주맙 티루모테칸과 키트루다 병용요법은 PD-L1 양성 1차 비소세포폐암 환자에서 키트루다 단독 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 65% 낮춘 것으로 나타났다. 이외에도 적용 암종 확대 움직임도 나타난다. 후속 치료 옵션이 제한적인 전이성 항문암에서 TROP2 발현을 분석하고 치료 타깃 가능성을 탐색한 연구가 공개되며, 향후 TROP2 ADC가 유방암과 폐암을 넘어 희귀암 영역까지 확장될 수 있을지 관심이 모인다. 갑상선암에서는 TROP2 기반 PET 영상 기술 연구가 발표되며 진단 영역으로의 확장 가능성도 제시된다. 후발주자들의 플랫폼 경쟁도 치열하다. 아스텔라스는 면역자극(STING agonist) 페이로드를 결합한 TROP2 ADC ‘ASP2998’ 초기 임상을 발표하며 차세대 ADC 전략을 제시한다. 중국계 기업 알파맵은 TROP2·HER3 이중항체 ADC(JSKN016) 데이터를 통해 HER2 음성 유방암 공략 가능성을 소개할 예정이다. 단순 세포독성 전달을 넘어 이중 표적과 면역 활성화 전략으로 경쟁 축이 넓어지는 모습이다. 국내 연구진 발표도 이어져…주요 고형암서 연구 공개 국내 연구진이 참여한 발표도 다수 예정됐다. 전홍재 분당차병원 교수는 간세포암을 중심으로 개발 중인 비원메디슨의 GPC3×4-1BB 이중항체 'BGB-B2033'의 첫 임상 데이터를 공개한다. 기존 면역항암제 치료 이후 옵션이 제한적인 간암 환자군에서 초기 안전성과 항종양 활성 신호가 핵심이다. 라선영 연세암병원 교수는 HER2 양성 진행성 위암 1차 치료에서 비원메디슨의 '지헤라(자니다타맙)' 기반 병용요법의 PD-L1 하위군 분석 결과를 발표한다. PD-L1 발현 여부와 관계없이 치료 혜택이 유지되는지를 살펴보는 연구로, 향후 환자군 확대 가능성과 연결될 수 있다. 지헤라는 HER2 수용체의 서로 다른 두 부위를 동시에 결합하는 이중특이항체로, 기존 단일항체 대비 신호 차단과 면역반응 유도를 동시에 강화한 기전으로 개발됐다. 특히 이번 개발 전략에서 눈에 띄는 부분은 비원메디슨의 면역항암제 '테빔브라(티스렐리주맙)'와의 병용 가능성이다. HER2 표적치료와 면역항암제를 결합한 3제 요법을 전면에 내세우며 치료 효과를 극대화하려는 접근이다. 박연희 삼성서울병원 교수는 ADC 항암제 '엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)' 병용요법의 치료 지속성과 반응에 따른 임상 결과 분석을 공개하며, 김혜련 연세암병원 교수는 티움바이오의 TGFβRI·VEGFR2 이중 억제제 '토스포서팁'과 면역항암제 병용 전략을 발표한다. 김한상 연세암병원 교수는 전이성 대장암 2차 치료에서 바이오마커 기반 반응 예측 가능성을 탐색한 연구를 소개할 예정이다.

[데일리팜=황병우 기자]대웅제약이 씨어스, 티알과 손잡고 스마트 병상 모니터링과 디지털 폐기능 검사를 결합한 차세대 스마트병동 솔루션 개발에 나선다. 대웅제약은 씨어스, 티알과 '디지털 헬스케어 솔루션 확산을 위한 업무협약'을 지난 21일 체결했다고 28일 밝혔다. 이번 협력은 씨어스의 스마트 병상 모니터링 시스템 '씽크'와 티알의 디지털 기반 폐기능 검사기 '더스피로킷(The Spirokit)'을 연동하는 것이 핵심이다. 3사는 생체신호 모니터링 데이터와 호흡기 검사 데이터를 연결해 병원 현장에서 활용 가능한 통합 스마트 의료 솔루션을 개발하고 사업화를 추진한다. 더스피로킷은 피검사자의 호흡 패턴을 실시간으로 분석하고 디지털 기반 자동판독 기능을 통해 만성폐쇄성폐질환(COPD), 천식 등 주요 호흡기 질환 진단을 보조하는 무선 핸디형 검사기다. 경량·포터블 설계를 적용해 검진센터뿐 아니라 병동, 이동형 검진, 대규모 검진 환경에서도 활용할 수 있다. 웹·앱 기반 정도관리와 보정 기능을 통해 검사자 간 편차를 줄이고 기관 차원의 품질 관리도 가능하다는 설명이다. 3사는 이번 협약을 바탕으로 차세대 스마트병동 플랫폼 구축을 위한 공동 연구개발과 실증사업을 추진한다. 대웅제약은 병원과 의료기관 대상 솔루션 확산, 홍보·마케팅, 신규 병원 도입을 위한 영업활동을 맡는다. 씨어스는 씽크와 더스피로킷 연동을 기반으로 의료 서비스 솔루션을 공동 연구개발하고, 임상연구와 실증사업을 통해 사업모델을 고도화한다. 티알은 더스피로킷과 관련 시스템을 씽크와 연동해 기술적 안정성을 확보하고 병원 현장 적용을 진행한다. 회사 측은 의료 현장에서 폐기능 검사와 관련한 구조적 불편이 반복되고 있다는 점에 주목했다. 수술 전 폐기능 검사는 마취 후 폐기능 저하에 따른 합병증을 예방하기 위한 절차로 활용된다. 다만 거동이 불편한 입원 환자가 검사실까지 이동해야 하는 경우 낙상 위험에 노출될 수 있고, 검사 대기로 수술 일정이 지연되는 문제가 발생할 수 있다는 설명이다. 호흡기 질환 입원 환자도 폐기능 변화를 주기적으로 추적 관찰해야 하지만, 검사실 중심 운영 구조에서는 병동 내 연속 관리에 한계가 있었다. 씽크와 더스피로킷을 연동하면 의료진이 씽크를 통해 폐기능 검사를 처방하고, 환자 병상 옆에서 즉시 검사를 시행할 수 있다. 이를 통해 환자 이동 부담과 검사 지연을 줄일 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다. 또 호흡기 입원 환자의 폐기능 변화를 병동에서 정기적으로 확인할 수 있어 보다 연속적인 관리가 가능해진다. 특히 씽크가 실시간으로 수집하는 심전도, 산소포화도, 호흡수 등 생체신호 데이터와 폐기능 검사 데이터를 AI로 통합 분석하면 단일 지표만으로는 확인하기 어려운 호흡기 이상 징후를 조기에 감지하고 고위험 환자를 선제적으로 식별할 수 있다는 설명이다. 김병수 티알 대표는 "폐기능 검사가 검사실 밖으로 나와 환자 병상에서 이뤄질 수 있어야 한다는 것이 오랜 현장의 요구"라며 "이번 협력을 통해 거동이 불편한 입원 환자도 병상에서 안전하게 폐기능 검사를 받을 수 있게 되고, 수술 전 검사 지연으로 인한 일정 차질도 줄일 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 이영신 씨어스 대표는 "이번 협력은 입원 중 환자 모니터링을 넘어 호흡기 질환 관리, 재활, 나아가 재택 돌봄까지 환자 생애 전 주기를 연결하는 디지털 헬스케어 모델을 구체화하는 계기"라며 "씽크와 더스피로킷 연동을 통해 보다 촘촘한 환자 관리 환경을 만들어가겠다"고 말했다. 이창재 대웅제약 대표는 "이번 협약은 병상 모니터링에 전문 진단기기를 결합해 스마트병동의 활용 범위를 넓히는 의미 있는 시도"라며 "씽크와 더스피로킷 연동을 통해 병동 내 폐기능 검사 접근성을 높이고, 의료진이 보다 효율적으로 환자를 관리할 수 있는 환경을 만들어가겠다"고 말했다. 이어 "대웅제약은 병원 현장에서 검증된 디지털 헬스케어 솔루션이 실제 의료 환경에 빠르게 확산될 수 있도록 적극 지원하겠다"고 덧붙였다.

[데일리팜=손형민 기자] 유전성 희귀질환인 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(hATTR-PN) 치료 환경이 변화 조짐을 보이고 있다. 증상 발현 후 진단까지 수년이 걸리고 빠른 기능 저하로 이어지는 질환 특성상 조기 진단과 조기 개입의 중요성이 커지는 가운데, RNA 간섭(RNAi) 기반 치료제 '암부트라'의 급여 적용이 시작되면서 치료 접근성 개선 기대감도 커지고 있다. 27일 메디슨파마는 서울 중구 플라자호텔에서 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(hATTR-PN) 치료제 암부트라(부트리시란) 국내 출시를 기념하는 기자간담회를 개최했다. 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(hATTR-PN)은 구조적으로 비정상적인 트랜스티레틴(TTR) 단백질이 아밀로이드 형태로 변형돼 말초신경과 자율신경, 심장 등 다양한 장기에 축적되며 신경 손상과 장기 기능 저하를 유발하는 희귀질환이다. 이 질환은 말초 감각·운동신경병증뿐 아니라 자율신경 기능장애, 심혈관계 이상, 위장관 증상 등 전신 증상이 복합적으로 나타나는 것이 특징이다. 국내 환자의 상당수는 신경 증상과 심장 증상이 함께 동반되는 혼합 표현형을 보이는 것으로 알려져 있다. 무엇보다 진단 지연이 큰 문제로 꼽힌다. 초기 증상이 손발 저림이나 감각 이상, 소화기 증상 등 비교적 비특이적으로 나타나 다른 질환으로 오인되는 경우가 많기 때문이다. 실제 국내에서는 증상 발현부터 진단까지 평균 3.7년이 소요되는 것으로 보고된다. 손경모 해운대백병원 신경과 교수는 "hATTR-PN은 초기 이상감각, 위장관 이상, 수지 근육 약화 등으로 시작하는 경우가 많다"며 "가족력이나 유리체 혼탁, 손목터널증후군(CTS), 자율신경 증상 등 이른바 ‘레드 플래그(red flag)’를 조기에 인지하는 것이 중요하다"고 설명했다. 이어 "기립성 저혈압으로 인한 어지럼증, 위장관 운동 이상, 성기능 장애 등 자율신경 증상은 운동신경 손상 이전부터 나타나는 경우가 많다"며 "이를 조기에 의심하고 진단하는 것이 환자 예후에 중요한 영향을 미친다"고 말했다. 질환 진행 속도 역시 빠른 편이다. 손 교수에 따르면 hATTR-PN 환자의 진단 후 생존기간 중앙값은 약 4.7년이며, 심근병증이 동반된 경우 약 3.4년까지 단축되는 것으로 알려져 있다. RNAi 기반 '암부트라' 급여 진입…"질병 진행 억제 목표" 국내 hATTR-PN 치료에는 크게 유전자 침묵제와 단백 안정제가 활용된다. 현재 국내 허가된 치료제로는 RNAi 기반 유전자 침묵제 ‘암부트라’와 TTR 안정화 기전 치료제 화이자의 '빈다맥스(타파미디스)' 등이 있다. 암부트라는 RNA 간섭(RNAi) 기전을 통해 비정상적인 TTR 단백질 생성 자체를 억제하는 치료제다. 질환 원인 단백질의 생성을 근본적으로 낮춰 질병 진행을 늦추는 질환 변화(disease-modifying) 치료제로 평가된다. 3개월에 1회 피하주사 방식으로 투여 가능하다는 점도 특징이다. 암부트라는 2024년 11월 국내 허가 이후 올해 3월 정상형 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 성인 환자의 심혈관계 사망, 입원 및 심부전 관련 긴급 내원 감소 적응증을 추가 승인받았다. 또 지난 4월 1일부터는 hATTR-PN 환자 중 빈다맥스 치료 효과가 불충분하거나 투여가 어려운 1단계 환자와, 치료 여부와 관계없이 모든 2단계 환자를 대상으로 건강보험 급여가 적용됐다. 암부트라의 임상적 유효성은 글로벌 3상 HELIOS-A 연구를 통해 확인됐다. 해당 연구는 22개국 hATTR-PN 환자 164명을 대상으로 진행됐다. 임상 결과, 암부트라 투여군은 18개월 시점 신경손상점수(mNIS+7)에서 기저 대비 0.46점 감소를 보인 반면 외부 위약 비교군은 28.1점 증가했다. 삶의 질과 신체 기능 측면에서도 개선이 확인됐다. 삶의 질 평가지표(Norfolk QoL-DN)에서는 외부 위약군 대비 통계적으로 유의한 개선을 보였으며, 보행 능력을 평가하는 10미터 걷기 검사에서도 기능 유지 효과가 관찰됐다. 오지영 건국대병원 신경과 교수는 "암부트라는 임상에서 신경 기능 개선과 삶의 질 향상 데이터를 입증한 치료제"라며 "그간 치료 접근성 한계로 의료진과 환자 모두 미충족 수요가 컸던 만큼, 급여 적용을 계기로 보다 적절한 시점에 치료 혜택을 받을 수 있기를 기대한다"고 전했다.

[데일리팜=황병우 기자]루닛이 라이카 바이오시스템즈와 손잡고 AI 기반 병리 바이오마커 솔루션을 선보였다. 지난 3월 디지털 병리 솔루션 공동 개발 협업 계약을 체결한 이후 나온 첫 성과다. 의료 인공지능 기업 루닛은 글로벌 암 진단 및 디지털 병리 기업 라이카 바이오시스템즈와 AI 기반 PD-L1 바이오마커 솔루션 '루닛 스코프 PD-L1 CAL10'을 출시했다고 27일 밝혔다. 이번 솔루션은 비소세포폐암에서 PD-L1 바이오마커를 연구 목적으로 탐색·분석하기 위해 개발됐다. 라이카의 PD-L1 항체 'CAL10'에 최적화된 것이 특징이다. PD-L1은 폐암 치료 영역에서 면역항암제 치료 전략과 관련해 중요하게 다뤄지는 바이오마커다. 루닛 스코프 PD-L1 CAL10은 폐암 바이오마커인 PD-L1 CAL10을 빠르고 정량적으로 분석할 수 있도록 지원한다. 루닛에 따르면 해당 솔루션은 판독자 간 평가 편차를 줄이고, 진단·분석 시간을 단축하는 데 초점을 맞췄다. 이를 통해 디지털 병리 연구 환경에서 분석 일관성과 업무 효율성을 높일 수 있다는 설명이다. 이번 제품은 라이카의 아페리오 GT 450 디지털 병리 스캐너와 연계한 통합 워크플로우를 통해 활용할 수 있다. 병리 슬라이드 스캔부터 AI 기반 바이오마커 분석까지 이어지는 디지털 병리 흐름 안에서 솔루션을 적용할 수 있도록 한 구조다. 카란 아로라 라이카 첨단분석·AI·제약 파트너십 수석 부사장은 "이번 제품 출시로 디지털 병리 연구 환경에서의 유기적인 바이오마커 분석 업무를 지원할 수 있게 됐다"며 "연구자들이 보다 효율적으로 AI 솔루션을 활용할 수 있도록 지원하는 것이 장기 목표"라고 말했다. 서범석 루닛 대표는 "이번 협력을 통해 디지털 병리 연구 분야에서 AI 기반 바이오마커 솔루션의 활용 가능성을 지속 확대해 나갈 것"이라며 "이번 AI 솔루션 출시를 발판으로 글로벌 디지털 병리 및 정밀 종양학 시장에서의 입지를 더욱 강화해 나갈 방침"이라고 밝혔다.

[데일리팜=손형민 기자] 진행성 신세포암(신장암) 치료가 면역항암제 기반 병용요법 중심으로 빠르게 재편되고 있지만, 국내 치료 환경은 여전히 글로벌 가이드라인을 따라가지 못하고 있다는 지적이 제기됐다. 특히 면역항암제 병용요법이 1차 표준치료로 자리 잡은 이후에도 질병 진행 시 이어지는 2차 치료 접근성은 제한적이어서, 치료 성과가 실제 환자 치료 연속성으로 충분히 이어지지 못하고 있다는 평가가 나온다. 26일 입센코리아는 서울 서초구 JW메리어트호텔에서 6월 세계 신장암의 날(World Kidney Cancer Day)을 맞아 기자간담회를 개최하고, 국내 신세포암 치료 환경과 환자 접근성 과제를 조명했다. 이날 행사에서는 신장암 환자와 가족이 겪는 삶의 질 문제와 함께 면역항암제 치료 이후 국내 2차 치료 환경의 한계가 주요 화두로 제시됐다. 김인호 서울성모병원 종양내과 교수는 "신세포암은 최근 10년 사이 치료 발전이 가장 빠르게 이뤄진 암종 중 하나"라며 "면역항암제와 표적항암제 발전으로 과거와 달리 장기간 질병 조절은 물론 일부 환자에서는 장기 생존도 기대할 수 있는 치료 환경이 마련됐다"고 설명했다. 신세포암은 신장암의 약 90%를 차지하는 대표 암종이다. 초기에는 특별한 증상이 없는 경우가 많지만 질환이 진행되면 혈뇨, 옆구리 통증, 피로감 등이 나타날 수 있다. 진행성 단계에서는 수술만으로 완치가 어려워 약물 치료가 핵심이 된다. 면역항암제 병용 중심 재편…1차 치료 전략 변화 현재 진행성 신세포암 치료는 환자의 위험도를 기반으로 전략을 선택한다. 임상 현장에서는 국제전이성신세포암데이터베이스컨소시엄(IMDC) 위험도 분류를 활용해 예후가 좋은 환자군(favorable risk)과 중간군(intermediate), 나쁜군(poor risk)을 구분한다. 중간·나쁜 위험군에서는 면역항암제 기반 병용요법이 사실상 글로벌 표준으로 자리 잡았다. 김 교수는 "과거에는 표적항암제 단독요법 중심 치료가 이뤄졌지만 현재는 면역항암제 병용이 치료 패러다임을 바꿨다"며 "특히 중간군과 나쁜군에서는 '옵디보(니볼루맙)'+'여보이(이필리무맙)' 병용요법이 생존 연장 효과를 보이며 주요 1차 치료 전략으로 자리잡았다"고 전했다. 현재 국내에서 허가된 신세포암 1차 면역항암제 병용요법은 ▲옵디보+여보이 ▲옵디보+카보메틱스(카보잔티닙) ▲키트루다(펨브롤리주맙)+렌비마(렌바티닙) ▲키트루다+인라이타(악시티닙) 등이다. 면역항암제+면역항암제 또는 면역항암제+표적항암제 병용은 기존 표적항암제 단독요법 대비 생존율과 질병 조절 효과를 개선하며 신세포암 치료 전략 변화를 이끌었다. 다만 국내 급여 환경은 치료 변화 속도를 충분히 따라가지 못하고 있다는 평가가 나온다. 현재 급여가 적용되는 면역항암제 병용요법은 IMDC 중간·나쁜 위험군 대상 옵디보+여보이 병용요법이 유일하다. 보험 급여 적용 기간도 최대 2년으로 제한돼 있다. 반면 글로벌 진료지침에서 주요 옵션으로 활용되는 면역항암제+표적항암제 병용요법은 급여가 적용되지 않는다. 후속 치료 접근성 한계 부각 문제는 1차 면역항암제 치료 이후다. 현재 국내에서 다수 환자는 급여 적용이 가능한 옵디보+여보이 병용요법을 사용하고 있지만, 질병 진행 이후 선택 가능한 후속 치료 옵션은 제한적이다. 국내 신세포암 2차 치료에서 급여 적용이 가능한 약제는 '수텐(수니티닙)', '보트리엔트(파조파닙)', '인라이타' 등 일부 VEGF 표적항암제에 한정된다. 반면 국제 가이드라인에서 주요 후속 치료 옵션으로 권고되는 카보메틱스는 급여는 물론 사용 자체가 제한적이다. 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽종양학회(ESMO), 유럽비뇨의학회(EAU) 등 국제 진료지침은 면역항암제 기반 1차 치료 이후 카보잔티닙을 주요 후속 치료 옵션으로 권고하고 있다. 그러나 국내 허가사항은 ‘이전 VEGF 표적요법으로 치료받은 진행성 신세포암 환자’에 한정돼 있다. 이 때문에 1차에서 면역항암제 병용요법을 사용한 환자들은 허가 기준상 카보메틱스를 사용하기 어려운 구조다. 카보메틱스는 METEOR 연구에서 에베로리무스 대비 무진행생존기간(PFS), 전체생존(OS), 객관적반응률(ORR)을 모두 개선한 바 있다. PFS 중앙값은 7.4개월, OS는 21.4개월, ORR은 24%를 기록하며 신세포암 2차 치료제 가운데 세 지표 모두에서 임상적 유효성을 확인했다. 김 교수는 "우리나라 환자들은 실제로 1차에서 옵디보+여보이 병용요법을 많이 사용하고 있지만 이후 근거 기반 후속 치료로 자연스럽게 이어가기 어려운 구조적 공백이 존재한다"고 말했다. 이어 "신세포암 치료 성과를 실제 환자에게 전달하기 위해서는 1차 치료뿐 아니라 이후 치료 단계까지 연속적으로 이어질 수 있는 접근성 개선 논의가 필요하다"고 강조했다.

[데일리팜=손형민 기자] 자궁내막암 치료 영역에서 TROP2 표적 항체약물접합체(ADC)가 새로운 치료 옵션으로 부상할 가능성이 커지고 있다. 백금 기반 항암화학요법과 면역항암제 치료 이후 선택지가 제한적이던 환자군에서 MSD의 TROP2 ADC가 전체생존기간(OS)과 무진행생존기간(PFS)을 동시에 개선하며 후속 치료 전략 변화 가능성을 제시했기 때문이다. 여기에 MSD는 자궁내막암을 시작으로 폐암·유방암·방광암 등 다양한 고형암으로 개발 범위를 빠르게 넓히고 있어, 향후 TROP2 ADC 경쟁 구도 변화에도 관심이 쏠린다. 26일 관련 업계에 따르면 MSD는 최근 중국 켈룬바이오텍과 공동 개발 중인 TROP2 표적 ADC '사시투주맙 티루모테칸'의 글로벌 임상3상에서 주요 평가지표를 충족했다고 밝혔다. MSD는 지난 2022년 켈룬바이오텍으로부터 ADC 후보물질 사시투주맙 티모루테칸을 도입한 바 있다. 사시투주맙 티루모테칸은 ▲TROP2 표적 단클론 항체인 사시투주맙 ▲토포이소머레이스1(TOP1) 억제 계열의 페이로드 ▲가수분해가 가능한 신규 링커로 구성된 ADC다. 평균 약물-항체 비율(DAR)은 약 7.4로, 비교적 높은 페이로드 탑재를 통해 종양 내 약물 전달 효율을 끌어올린 것이 특징이다. TROP2는 삼중음성유방암을 포함한 다양한 상피 유래 고형암에서 과발현되는 세포막 단백질로, 종양의 증식·침윤·전이에 관여하는 것으로 알려져 있다. TROP2 ADC는 이 단백질을 발현하는 암세포에 선택적으로 결합해, 세포 내부로 세포독성 물질을 전달하는 방식으로 항암 효과를 유도한다. TroFuse-005는 백금 기반 항암화학요법과 항PD-1/PD-L1 면역항암제 치료 이후 질환이 진행한 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자 776명을 대상으로 진행된 무작위·다기관 글로벌 3상 연구다. 환자들은 사시투주맙 티루모테칸 또는 연구자 선택 치료(TPC)군으로 배정됐으며, 대조군은 독소루비신 또는 파클리탁셀 치료를 받았다. 연구의 이중 1차 평가지표는 중앙 독립 평가 기반 PFS와 OS였다. 임상 결과, 사시투주맙 티루모테칸은 사전 계획된 중간 분석에서 화학요법 대비 통계적으로 유의하면서도 임상적으로 의미 있는 수준의 OS 및 PFS 개선 효과를 확인했다. 객관적반응률(ORR)도 주요 2차 평가지표를 충족했다. 다만 구체적인 위험비(HR)나 생존기간 중앙값은 공개되지 않았으며 향후 학회 발표를 통해 공개될 예정이다. MSD는 이번 결과를 자궁내막암 영역에서 TROP2 ADC가 생존지표 개선을 입증한 첫 사례로 평가하고 있다. 현재 자궁내막암은 면역항암제 도입 이후 치료 환경이 일부 개선됐지만, 면역항암제 이후 재발 환자에서는 선택지가 제한적이라는 점에서 새로운 옵션 필요성이 꾸준히 제기돼 왔다. 자궁내막암 넘어 폐암까지…고형암 전반 공략 본격화 MSD는 사시투주맙 티루모테칸을 특정 암종에 국한하지 않고 광범위한 고형암 플랫폼으로 확장하는 전략도 동시에 추진 중이다. 현재 사시투주맙 티루모테칸은 자궁내막암을 비롯해 폐암, 유방암, 위암, 자궁경부암, 난소암, 방광암 등 총 17건의 글로벌 3상 프로그램에서 평가되고 있다. 이 가운데 여성암 분야만 10건의 3상이 진행 중이다. 실제 최근 공개된 비소세포폐암 데이터는 사시투주맙 티루모테칸의 확장 가능성을 보여주는 대표 사례로 꼽힌다. 올해 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2026) 공개된 초록에 따르면 중국 OptiTROP-Lung05 연구에서 사시투주맙 티루모테칸과 키트루다 병용요법은 PD-L1 양성 1차 비소세포폐암 환자에서 키트루다 단독 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 65% 낮춘 것으로 나타났다. ORR은 70.2%로 키트루다 단독군 42%를 웃돌았으며, PFS 중앙값은 추적관찰 시점 기준 도달하지 않았다. OS 데이터는 아직 성숙되지 않은 상태다. 사시투주맙 티루모테칸의 초기 성과에도 불구하고 TROP2 ADC가 폐암에서 일관된 생존 혜택을 입증할 수 있을지에 대해서는 여전히 검증이 필요하다는 시각도 나온다. 그동안 주요 TROP2 ADC들이 폐암 임상에서 기대에 못 미치는 결과를 내며 개발 전략 수정에 나선 사례가 적지 않기 때문이다. 대표적으로 길리어드의 TROP2 ADC '트로델비(사시투주맙 고비테칸)'는 삼중음성유방암(TNBC)에서 생존 이점을 입증하며 블록버스터로 자리 잡았지만, 이전 치료를 받은 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 3상 EVOKE-01 연구에서는 OS 개선에 실패했다. 아스트라제네카와 다이이찌산쿄가 공동 개발한 TROP2 ADC '다트로웨이(다토포타맙 데룩스테칸)' 역시 비슷한 난관을 겪었다. TROPION-Lung01 연구에서 도세탁셀 대비 일부 환자군의 PFS 개선 가능성은 확인했지만, OS 개선을 입증하는 데 실패하면서 미국과 유럽 허가 전략을 재정비한 바 있다. 업계에서는 폐암이 유방암 대비 종양 내 이질성이 높고 TROP2 발현 정도와 치료 반응의 상관성이 명확하지 않다는 점을 주요 원인으로 지목한다. 반복 투여에 따른 독성 관리 역시 변수로 꼽힌다. 다만 사시투주맙 티루모테칸이 기존 TROP2 ADC와 달리 PD-L1 양성의 치료 경험이 없는 1차 비소세포폐암 환자에서 키트루다 병용 전략을 택했다는 점에서 차이가 있다는 평가다. 실제 OptiTROP-Lung05에서는 키트루다 단독 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 65% 낮추며 유효성 신호를 확인했다. 다만 OS 데이터가 아직 성숙되지 않은 만큼, 최종 생존 데이터 확보 여부가 상용화 가능성을 좌우할 핵심 변수로 꼽힌다.

[데일리팜=황병우 기자]뇌 질환 진단·치료 인공지능 기업 뉴로핏이 스페인 주요 임상 연구기관과 손잡고 다발성 경화증 영상 분석 기술 고도화에 나선다. 뉴로핏은 스페인 발데브론대학병원 산하 연구소인 발데브론 연구소와 다발성 경화증 영상 정량 분석 소프트웨어 '뉴로핏 아쿠아 MS' 활용 공동 연구 협력을 진행한다고 26일 밝혔다. 이번 공동 연구는 다발성 경화증에서 나타나는 병변을 자기공명영상 기반으로 검출하는 인공지능 알고리즘을 개발하고 검증하는 것이 목표다. 양측은 다발성 경화증 관련 대규모 임상 데이터셋을 활용해 뉴로핏 아쿠아 MS에 탑재할 신규 기술 개발에 착수한다. 뉴로핏 아쿠아 MS는 뇌신경 퇴화 영상 분석 소프트웨어 '뉴로핏 아쿠아'에 탑재된 다발성 경화증 분석 소프트웨어다. 다발성 경화증 환자의 뇌 영상을 분석해 병변 관련 정보를 정량화하는 것이 특징이다. 해당 제품은 2024년 10월 미국 식품의약국으로부터 510(k) 승인을 획득했다. 다발성 경화증은 뇌, 척수, 시신경 등 중추신경계에 발생하는 만성 질환이다. 주로 20~40세 젊은 연령층에서 나타나며 여성 환자 비율이 높은 것으로 알려져 있다. 북미와 유럽계 백인에서 발병률이 상대적으로 높다는 점에서, 뉴로핏은 미국과 유럽을 아쿠아 MS의 주요 전략 시장으로 보고 있다. 이번 협업에서 발데브론 연구소는 임상적으로 진단된 다발성 경화증 환자의 비식별화 뇌 MRI 데이터셋과 전문의가 직접 제작한 정답 병변 레이블을 제공한다. 뉴로핏은 이를 기반으로 인공지능 알고리즘을 개발하고 성능을 검증할 계획이다. 특히 양측은 1000명 이상의 대규모 환자 데이터를 활용해 최근 진단 기준에서 중요성이 커진 중심정맥 징후와 상자성 테두리 병변 검출 알고리즘 개발에 집중한다. 중심정맥 징후와 상자성 테두리 병변은 다발성 경화증 병변의 특성을 평가하는 주요 영상 지표로 주목받고 있다. 스페인 바르셀로나에 위치한 발데브론대학병원은 성인, 소아, 여성, 재활 병원을 통합한 스페인 최대 규모 의료기관으로 소개됐다. 회사 측에 따르면 이 병원은 2024년 개정된 다발성 경화증 진단 국제 표준인 '맥도날드 진단 기준' 제정에도 주도적으로 참여했다. 발데브론 연구소 신경영상의학 연구그룹 책임연구자인 알렉스 로비라 카네야스 박사는 다발성 경화증 분야의 영상의학 전문가로 평가받고 있다. 뉴로핏은 이번 공동 연구를 통해 발데브론 연구소가 보유한 임상 데이터와 전문성을 활용해 아쿠아 MS의 임상적 신뢰도를 높인다는 계획이다. 김동현 뉴로핏 공동대표는 "발데브론 연구소와의 공동 연구 협력을 계기로 뉴로핏의 다발성 경화증 인공지능 분석 기술을 유럽 핵심 기관을 통해 직접 개발하고 검증할 수 있게 됐다"며 "향후 대규모 데이터셋을 기반으로 인공지능 알고리즘의 임상적 신뢰도를 한층 강화할 계획"이라고 말했다.