[데일리팜=손형민 기자] 삼성바이오에피스는 희귀질환 치료제 에피스클리를 국내에 출시한다고 1일 밝혔다.에피스클리는 아스트라제네카가 판매 중인 발작성 야간 혈색 소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군등의 난치성 희귀질환 치료제인 솔리리스의 바이오시밀러다.솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억원에 달하는 대표적인 초고가 바이오의약품으로서, 바이오시밀러 개발을 통한 환자 접근성 확대가 절실한 제품이다.삼성바이오에피스는 이러한 의료 현장의 미충족 수요 해소를 위해 기존 오리지널 의약품 기준 바이알(병)당 513만 2364원이던 약가를 절반 수준인 251만 4858원으로 인하했다. 이는 4월부터 새롭게 적용되는 솔리리스 약가 360만원에 비해서도 약 30% 저렴한 금액이다.삼성바이오에피스는 지난 1월 국내에서 에피스클리의 품목 허가를 획득했으며, 희귀질환 환자들에게 조속히 의약품을 공급하기 위한 보건복지부, 건강보험심사평가원 등의 빠른 약가 심사 및 승인을 거쳐 4월에 제품을 출시할 수 있게 됐다.삼성바이오에피스는 에피스클리의 국내 유통 및 판매를 직접 담당할 예정이며, 에피스클리를 처방받는 환자를 대상으로 한 지원 프로그램도 마련할 계획이다.고한승 삼성바이오에피스 사장은 “고품질 바이오의약품을 저렴한 가격으로 더 많은 환자들에게 처방하는 바이오시밀러의 사업 가치를 극대화했다”며 “향후 환자들의 치료 비용을 대폭 경감함으로써 국가 건강보험 재정 절감에도 기여할 수 있을 것으로 기대한다”고 전했다.

[데일리팜=노병철 기자] 알피바이오가 흑삼의 호흡기 염증 억제 효과를 인체적용시험으로 밝히는 데 성공, 호흡기건강 개선 개별인정원료 등재에 박차를 가할 계획이라고 1일 밝혔다.최근 알피바이오는 농촌진흥청 및 한국생명공학연구원과 3년 간의 연구 끝에 ‘흑삼’의 호흡기 염증 억제 효과를 인체적용시험으로 밝히는 데 성공했다.이번 인체적용시험은 호흡기 불편자 100명을 대상으로 흑삼추출물 섭취군과 위약(가짜 약) 섭취군으로 나눠 1일 0.5g의 흑삼 추출물과 위약을 12주간 복용하게 한 뒤, 호흡기 건강 관련 지표를 평가하는 방식으로 진행했다.그 결과 흑삼 추출물 섭취군은 대조군보다 △삶의 질 총점은 54.76%, △삶의 질 활동력 지수는 123.2% 향상됐으며, △체내 염증 정도는 186.73% 개선된 것으로 나타났다.이에 앞서 동물실험을 통해 ‘항-천식효과’와 ‘항-COPD(만성폐쇄성폐질환)’ 효과를 확인하여 해외 유명 학술지인 IJMS(International Journal of Molecular Science)와 Antioxidants에 게재한 바 있다.알피바이오가 공동 개발한 흑삼 제조 기술은 4~6년근 고려 인삼을 3회에서 4회 이하 찌고 건조하는 과정을 반복하여 만들어지며, 흑삼만의 특이 ‘진세노사이드’인 Rg3, Rk1, Rg5의 유효 함량으로 규격을 설정하게 된다. 이는 백삼, 홍삼과 차별성을 제시할 수 있는 흑삼 특유의 지표 성분 설정의 근거 확보로 이어졌다. 알피바이오 측은 “농진청에서 인정한 흑삼의 기준은 ‘인삼을 3~4번까지만 찌고 건조해 만든 것’으로 1급 발암물질인 벤조피렌 안전성 관리기준을 통과한 것”이라고 설명했다.특히 이번 연구결과 발표에 앞서 농촌진흥청은 2023년 ‘인삼산업법 시행규칙’ 개정을 완료해 흑삼의 제조 방법과 표준화된 품질관리 방법을 규격화했다.알피바이오 배문형 연구소장은 “흑삼추출물을 활용해 다양한 제형의 건강기능식품과 일반식품의 개발에 박차를 가하고 있으며, 다양한 유통사와의 협력을 통해 국내 뿐 아니라 해외시장의 판매체계 구축에 힘쓸 계획이다”라며 “이번 인체적용시험 성공으로 인해 국내 인삼 농가의 안정적인 인삼 수급과 시장 활성화에 힘을 쏟겠다”라고 전했다.알피바이오 측은 “현재 호흡기건강 개선 관련한 기능성 원료 및 건강기능식품은 없다”라며 “흑삼추출물의 식약처 기능성 원료 등재를 통해 품질과 안정성에서 검증된 세계 유일의 K-프리미엄 건강기능식품 출시에 박차를 가할 것이다”라고 밝혔다.

[데일리팜=손형민 기자] 제약업계가 치료제 개발에 난항을 겪었던 위암 영역에서 신규 기전으로 임상에 속도를 내고 있다. 위암 치료에서는 로슈의 허셉틴이 지난 2010년 1차 치료옵션으로 등극한 이후 새로운 치료옵션이 부재했다. 허셉틴 이후 약 12년 만인 지난 2022년 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 개발한 항체약물접합체(ADC)인 엔허투가 HER2 양성 위암 3차 치료옵션으로 자리했고 MSD의 면역항암제 키트루다는 올해 초 새로운 위암 1차 치료제로 허가됐다.그간 라파티닙+파클리탁셀, 라파티닙+항암화학요법, 트라스투주맙엠탄신(제품명 캐싸일라), 트라스투주맙+퍼투주맙+항암화학요법 등 다양한 치료제가 위암 환자 대상 임상에서 실패를 맛봤다. 위암은 복잡한 발병기전 등으로 인해 표적치료제 개발에 난항을 겪고 있다. 후발주자들은 클라우딘18.2(CLDN18.2)이라는 새로운 바이오마커를 통해 상용화에 초점을 맞췄다.1일 관련 업계에 따르면 아스텔라스의 졸베툭시맙이 지난달 26일 일본 규제기관으로부터 허가를 취득했다. 이번 허가로 인해 졸베툭시맙은 클라우딘18.2 양성, HER2 음성인 치유절제 불능의 진행 및 재발성 위암 치료에 사용될 수 있다. 일본 내 출시 제품명은 빌로이로 결정됐다.졸베툭시맙은 위에서 발현되는 단백질인 클라우딘18.2를 표적한 면역글로불른(IgG)1 단클론항체다. 위 상피세포의 암세포 표면에 자리한 클라우딘18.2 단백질과 결합해 작용하는 기전을 갖고 있다.이번 일본 규제당국의 허가는 치료 경험이 없는 클라우딘18.2 양성 절제 불가능 또는 전이성 HER2 음성 위 또는 위식도 접합부(GEJ) 선암 환자를 대상으로 진행한 임상3상 SPOTLIGHT, GLOW 연구 기반이다.SPOTLIGHT 연구는 전이성 위 또는 위식도접합부 선암이 있는 성인 환자 557명을 대상으로 졸베툭시맙+폴폭스요법(플루오로우라실, 류코보린, 옥살리플라틴)군과 위약+폴폭스군의 효능과 안전성을 비교 평가했다.임상에서 졸베툭시맙 병용요법군은 1차 평가변수로 설정한 무진행생존기간(PFS) 10.6개월을 기록하며 대조군 8.7개월 대비 길었다. 추가 연구결과에서도 졸베툭시맙 병용요법군은 전체생존(OS) 18.2개월로 대조군보다 2.7개월 개선했다.GLOW 연구에서도 졸베툭시맙의 병용요법군의 PFS와 OS는 개선됐다. 연구는 졸베툭시맙+CAPOX요법(카페시타빈, 옥살리플라틴)과 위약+CAPOX요법을 비교했다.임상 결과, 졸베툭시맙 병용요법군은 PFS는 8.2개월로 대조군 대비 1.4개월 길었다. OS는 졸베툭시맙 병용요법군 14.4개월, 대조군 12.2개월이었다.안전성 측면에서 가장 흔하게 발생된 이상반응은 메스꺼움, 구토 증상이었다.졸베툭시맙은 현재 미국 식품의약국(FDA)의 허가는 보류된 상황이다. FDA는 올해 1월 졸베툭시맙의 허가를 반려하면서 “제조위탁시설에서 아직 해결되지 않은 사항들이 있다”고 밝혔다. 다만 유효성과 안전성을 포함한 임상 결과와 관련된 내용은 아니어서 허가는 낙관적인 상황이다. 신규 타깃 부각되는 클라우딘18.2…국내선 동아에스티·에이비엘바이오·레고켐 도전장클라우딘18.2가 위암서 신규 타깃으로 부각되면서 해당 기전을 타깃해 임상에 뛰어드는 회사들이 늘고 있다.에이비엘바이오는 클라우딘18.2와 4-1BB를 동시 타깃하는 이중항체 ABL111을 개발 중이다.ABL111은 지난해 임상1상 중간 결과가 공개됐다. 에이비엘바이오는 클라우18.2x4-1BB을 동시 타깃해 고형암 적응증 확보를 목표하고 있다. 회사 측에 따르면 4-1BB 고유 독성 부작용 관련 지표에서 4등급 이상의 심각한 이상반응이 나타나지 않았다.클라우딘18.2 타깃 ABL111의 작용기전(자료 출처 에이비엘바이오). ABL111에 의해 활성화된 T세포는 클라우딘 18.2 양성 뿐만 아니라 음성 종양세포도 사멸했다. 또ABL111을 항암화학요법과 항 PD-1 억제제와 PD-1 치료제와 병용 시 종양침윤림프구가 증가했다.이 회사는 ABL111을 항암화학요법과 항 PD-1 억제제 병용요법으로 위암 1차 치료제 등극을 노리고 있다. ABL111 단독요법은 3차 치료제 허가를 목표하고 있다.동아에스티는 클라우딘18.2를 타깃하는 AT-211 전임상을 진행 중이다. 동아에스티는 지난해 12월 국내 바이오기업 앱티스 인수를 통해 AT-211을 확보했다. 앱티스는 항체 변형 없이 위치 선택적으로 약물을 접합시킬 수 있는 3세대 ADC 링커 기술을 보유하고 있다. 이 기술을 활용하면 ADC의 체내 반감기를 길거나 짧게 조절이 가능하다.현재 AT-211은 전임상 단계로 긍정적인 결과가 도출되면 동아에스티는 연내 임상1상 시험계획(IND)를 신청할 계획이다.레고켐바이오는 클라우딘18.2를 타깃하는 ADC인 LCB02A를 개발하고 있다. 내달 5일부터 미국 샌디에이고에서 진행되는 미국암학회 연례학술대회(AACR 2024)에서 전임상 결과가 최초로 공개될 예정이다. 레고켐바이오는 LCB02A 개발을 중국 제약사 하버바이오메드와 협력하고 있다.글로벌제약사 역시 클라우딘 18.2 ADC를 높게 평가하고 있다. 미국 머크는 지난해 10월 중국 항서제약과 협력 계약을 체결하고 클라우딘18.2 ADC인 SHR-A1904의 중국 외 전 세계에서 개발, 생산, 상용화할 수 있는 독점 라이선스 옵션을 확보했다. 머크는 항서제약에 선급금으로 1억6000만 유로, 마일스톤 달성에 따라 최대 14억 유로(약 2조원)를 지급하게 된다.영국 아스트라제네카 역시 지난해 중국 케이와이엠 바이오사이언스와 클라우딘18.2 타깃 'CMG901'에 대한 글로벌 독점 라이선스 계약을 체결했다. 계약 규모는 계약금 6000만 달러, 최대 11억 달러(약 1조4344억원)다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 제약바이오업계가 신규기전을 앞세워 고형암 타깃 CAR-T 상용화를 노리고 있다.키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제는 환자의 T세포에 CAR을 발현시키는 유전정보를 조합해 만든 면역세포치료 항암제다. 이처럼 CAR-T는 T세포 수용체를 변형시키기 때문에 암 조직내의 섬유아세포 등 종양미세환경이 T세포의 접근을 방해하고 표적항원의 발견이 어려워 고형암 적응증을 확보하지 못했다. 노바티스의 킴리아, 길리어드의 예스카타, BMS의 브레얀지 등 상용화된 치료제들은 모두 혈액암에만 허가된 상황이다.이에 국내 기업들은 세포에 달라붙어 신호를 전달할 수 있도록 도와줄 수 있는 단백질인 메소텔린을 타깃하거나 신규 플랫폼 등을 통해 차별화된 상용화 전략을 구사하고 있다.29일 관련 업계에 따르면 현재 HK이노엔, GC셀, 앱클론, 박셀바이오 등이 고형암을 타깃하는 CAR-T 치료제 임상에 뛰어들었다. HK이노엔은 국내 바이오기업 셀렙메드와 고형암 CAR-T 치료제를 개발하고 있다. 양 사는 이달 초 공동연구협약을 체결하며 연구, 생산, 사업화 등 신약 개발의 전주기에서 협력하기로 했다. 셀랩메드는 항체치료제와 CAR-T 치료제를 기반으로 한 혁신항암신약을 개발하는 바이오 기업으로 교모세포종 CAR-T 후보물질 CLM-103은 국내 최초 고형암 타깃으로 임상시험계획(IND)을 승인 받았다.HK이노엔은 자체적으로 T세포에 면역관문인자 ‘HLA-G’의 활동을 억제하는 항체를 발현시킨 CAR-T 치료제를 개발하는 중이다. HLA-G는 우리 몸에서 면역반응에 관여하는 면역관문 인자다. HLA-G는 특정 암세포에 과다하게 발현돼 면역체계를 망가뜨린다. HK이노엔의 CAR-T 치료제는 국가신약개발 지원 과제 선정됐으며 본 임상 진입을 목표하고 있다.GC셀은 고형암에 주로 과발현되는 MSLN(메소텔린) 항원을 표적으로 하는 CAR-T 치료제를 개발 중이다. 메소텔린은 최근 암 항원 타깃으로 주목받고 있으며 중피종 85~90%, 췌장암 80~85%, 난소암, 폐암 60~65% 발현율을 나타내는 것으로 알려져 있다.전임상에서 GC셀은 췌장암 조직을 이식한 동물을 대상으로 한 실험에서 항암 활성 효과를 확인했다. 또 타깃에 따른 부작용이나 종양 외 독성은 발견되지 않았다.앱클론은 고형암 환자가 사용할 수 있는 CAR-T 치료제 후보물질 AT501을 개발하고 있다. AT501은 HER2 양성 고형암을 표적으로 하는 스위처블 CAR-T 치료제 후보물질이다. 앱클론이 자체 개발한 HER2 반응성 특정 표적물질에 결합하는 인공단백질과 코티닌을 접합한 스위치 분자에 기존 CAR-T 치료제 기술을 응용해 새롭게 개발했다.앱클론이 보유하고 있는 기술은 스위처블(switchable) CAR-T 플랫폼(zCAR-T)이다. 티닌 스위치분자를 이용해 CAR-T의 활성을 조절하고 기존 동종 치료제의 문제점인 독성, 내성, 질환 확장성 등의 문제를 극복하는 차세대 기술이다.회사 측에 따르면 zCAR-T 플랫폼은 암세포 표면의 특정 단백질에 직접 작용하는 CAR-T를 개발하는 것이 아니라 암세포를 공격하기 위해서 스위치 물질이 필요하도록 개선한 기술이다. 스위치 물질을 이용해 CAR-T 세포의 활성과 증식, 표적 물질을 변경하고 조절할 수 있도록 해줄 수 있다는 장점을 갖고 있다.박셀바이오는 ‘VaxCAR2301’을 개발 중이다. VaxCAR2301은 PD-L1과 EphA2를 동시에 타깃하는 새로운 CAR-T 치료제 후보물질이다.박셀바이오에 따르면 항 PD-L1 타깃 면역항암제인 아벨루맙과 아테졸리주맙은 항체단편(scFv)을 면역세포 제조에 사용하게 되면 암세포 사멸 뒤에도 해리되지 않거나 해리 속도가 느려 과도한 사이토카인 폭풍을 초래한다.박셀바이오는 이런 문제를 보완하기 위해 항체와 결합하는 항원 인식 부위의 결합력을 중간 정도로 낮췄다.전임상에서 VaxCAR2301는 CD8 양성 전문살상 세포에서 CAR 발현율이 78%에 달했다. 이는 아벨루맙 CAR-T 58%, 아테졸리주맙 CAR-T 45%보다 유의미하게 높은 것으로 확인됐다. 또 VaxCAR2301 투여 시 종양 크기가 통제됐고, 실험 관찰 종료 시까지 빠른 체중 회복과 연장된 생존 기간을 보였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 건선 영역에서도 경구용치료제 바람이 불고 있다. 생물학적제제가 주도하던 시장에 변화가 생길지 지켜 볼 부분이다.선두주자는 한국BMS제약의 TYK2억제제 '소틱투(듀크라바시티닙)'이다. 국내에도 승인됐으며, 내달(4월)부터 보험급여 적용이 이뤄지는 소틱투는 새로운 기전의 판상 건선 치료제다.최초(First-in-class)의 선택적 TYK2 억제제다. TYK2는 건선 환자에서 건선 발병의 중점적인 역할을 하는 것으로 알려진 IL-23/IL-17 경로의 중심 연결고리다. 소틱투는 해당 적응증에서 10년 만에 등장한 경구제 치료옵션으로 주목 받고 있다.이 약은 18세 이상의 성인 판형 건선 환자 1684명을 대상으로 위약 혹은 오테즐라와 대조한 3상 POETYK PSO-1 및 POETYK PSO-2 연구를 통해 유효성을 입증했다.그 결과, POETYK PSO-1 연구에서 16주차 PASI 75 반응률은 소틱투 투여군이 58.4%로 아프레밀라스트군의 35.1% 및 위약군 12.7%과 비교해 유의미하게 높은 것으로 나타났다.또한 소틱투 투여군의 sPGA 0/1 달성 비율도 53.6%로 아프레밀라스트군의 32.1% 및 위약군 7.2%보다 유의하게 높은 것으로 나타났다. POETYK PSO-2 연구 역시 16주차에서 소틱투 투여군의 PASI 75 반응률이 53.0%로 아프레밀라스트군의 39.8% 및 위약군 9.4% 보다 높은 것으로 나타났다.또 하나의 가능성을 보여준 약물은 J&J의 후보물질 'JNJ-2113'이다. 최근 J&J는 미국피부과학회(AAD) 연례학술대회에서 경구용 판상 건선 치료 물질 JNJ-2113의 2b상 연구 결과를 처음 공개했다.연구 결과에 따르면 JNJ-2113을 투약한 환자들은 판상 건선으로 인한 피부 병변 개선 효과가 1년 가까이 유지된 것으로 나타났다.JNJ-2113은 경구용 인터루킨(IL)-23 수용체 길항제로, 소틱투와는 작용 방식이 다르다. 소틱투가 건선 발병의 주요 경로인 IL-23 및 IL-17 신호전달에 연결고리 역할을 하는 TYK2에 작용하는 반면, JNJ-2113는 IL-23 수용체 팹타이드를 직접 억제한다.이번 학회에서 발표된 연구는 지난해 7월 발표된 16주 치료 결과를 기반으로 JNJ-2113의 투여 요법을 5가지로 확대해 분석했다. 그 결과, JNJ-2113 치료군은 임상의 1차 및 2차 평가변수를 모두 충족한 것으로 확인됐다.최용범 대한건선학회 회장은 "그동안 주사제인 생물학적제제 외에 선택권이 없던 상황에서, 경구제는 투약 편의성을 바탕으로 건선 치료에서 환자들의 미충족 수요를 해결해 줄 수 있을 것"이라고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 신규 기전으로 무장한 글로벌제약사의 치료옵션이 난치성 질환으로 분류되는 폐동맥고혈압 치료제 시장 진입에 성공했다.폐동맥고혈압은 폐의 혈관이 좁아져 폐혈압을 높이는 질환으로 심장 기능 부전을 초래한다. 국내서도 절반가량의 환자들이 5년 이내 사망한다. 그간 폐동맥고혈압에는 포스포디에스테라제(PDE5) 억제제, 칼슘채널차단제(CCB) 등이 활용돼 왔지만 증상 조절 효과에 그쳤다. 병의 원발적 원인을 타깃하는 신규 치료제가 이런 의학적 미충족 수요를 해결할 수 있을지 주목된다.29일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 26일 머크가 개발한 폐동맥고혈압 신약 소타터셉트를 허가 승인했다. 소타터셉트는 단백질 복합체인 액티빈과 형질전환 성장인자인 TGF-β를 결합해 폐혈관 세포 사이의 비정상적 신호를 차단해 질병 진행을 역전시키는 신규 기전을 갖고 있다. 소타터셉트의 제품명은 윈리베어로 결정됐다.이번 허가는 폐동맥고혈압 환자 323명을 대상으로 진행한 임상3상 STELLAR 연구 기반이다. 임상은 폐동맥고혈압 성인 환자를 대상으로 소타터셉트+표준치료요법과 위약+표준치료요법의 효능과 안전성을 평가했다. 환자들은 3주에 한 번 피하 투여하는 방식으로 소타터셉트군과 위약군에 1대 1 비율로 무작위 배정됐다.임상 결과, 소타터셉트군은 1차 평가변수로 설정한 6분 보행거리(6MWD)를 40.1m 늘렸다. 같은 기간 위약군은 1.4m 감소했다. 소타터셉트군은 모든 원인 또는 폐동맥고혈압의 임상적 악화로 인한 사망 위험을 84% 감소시켰다.2차 평가변수인 6분 보행거리 30미터 이상 개선 등 복합 평가변수를 달성한 환자 비율은 소타터셉트군 38.9%, 위약군은 10%를 기록했다.가장 흔하게 나타난 이상반응은 두통, 비문증, 발진, 모세혈관확장증, 설사, 현기증 등이었다.소타터셉트는 헤모글로빈과 적혈구 증가를 유발할 수 있으며 심한 경우 혈전 색전증 또는 고점도 증후군의 위험을 증가시킬 수 있다. 이에 의료진들은 소타터셉트 투여 시 헤모글로빈과 혈소판 수치를 모니터링 해야 한다.소타터셉트의 가격은 한 바이알 당 1만4000달러로 책정됐다. 연간 비용은 3주 1회 한 바이알 투여 기준 22만4000달러(약 3억원) 수준이다.얀센 옵신비, 폐혈관 혈류 저항 30%↓소타터셉트 외에도 얀센의 폐동맥고혈압 복합제 옵신비가 승인되며 환자와 의료진의 치료옵션 선택권이 확대됐다. FDA는 22일 옵신비를 폐동맥 고혈압 1차 치료제로 허가했다. 이번 허가로 옵신비는 치료 경험이 없거나 엔도텔린 수용체 길항제(ERA), PDE5 억제제를 복용 중인 환자에게 사용이 가능하다.옵신비는 PDE5 억제제인 시알리스와 ERA인 애드서카 복합제로 해당 기전 복합제의 허가 승인은 이번이 최초다. PDE5 억제제는 폐동맥 압력을 떨어뜨리는 기전을 갖고 있고 ERA는 엔도텔린1(ET-1)의 작용을 차단해 폐혈관 수축을 혈관 확장을 촉진한다.옵신비는 A DUE로 명명된 임상 3상연구에서 효과를 입증했다. 임상은 옵신비 투여군과 대조군 옵서머트 또는 시알리스 단독 투여군의 효능과 안전성을 비교 평가하는 방식으로 진행됐다.24개월 동안 환자를 추적한 결과, 옵신비는 1차 평가변수로 설정한 폐혈관 저항(PVR)에서 시알리스 또는 옵서머트 투여군보다 최대 29% 감소시킨 것으로 나타났다. 가장 흔한 이상반응은 부종, 채액저류, 빈혈, 두통 등이었다.여성 환자들이 옵서머트를 투여받기 위해서는 배아-태아 독성 위험성으로 인해 위험성 평가‧완화전략(REMS) 프로그램에 등록해야 한다.

[데일리팜=노병철 기자] 동성제약(대표 이양구)이 4월 5일부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 개최되는 미국암연구학회(AACR: American Association of Cancer Research)에 참가한다.동성제약은 자체 개발한 광역학 치료제 포노젠을 사용한 ‘복막암 전이의 진단 정밀도 향상’ 연구 결과를 발표 예정이다.복막암의 경우, 수술 전 CT 스캔과 기존 복강경 검사에서 종종 놓치는 경우가 많아 진단에 어려움이 있다.그러나 해당 연구는 복막암종을 광과민제 포노젠을 405nm에서 활성화한 광역학 진단(PDD)을 사용해 복강경 검사의 병기 진단 정확도를 평가한 결과, 복강경 검사의 백색광만 사용했을 때와 비교할 때 민감도와 특이도가 매우 큰 향상을 보이고 있다.이 연구에서 관찰된 높은 민감도와 특이도는 복막암 진단 및 관리에 보다 정확하고 효과적인 접근법을 제공함으로써 임상 진료에 긍정적인 영향을 미칠 수 있는 높은 가능성을 제시했다는 평가를 받고 있다.AACR(미국 암 연구학회)은 115년 역사를 가진 세계적인 학회로, 암 정복 가속화에 전념하는 최초이자 최대 규모의 암 연구 조직이다.연구, 교육, 커뮤니케이션, 협력, 의료 정책 및 연구 자금 지원을 통해 모든 암을 예방 및 치료한다는 사명을 갖고 설립됐다.해당 학회는 전 세계 연구기관뿐만 아니라, 빅파마를 포함한 많은 제약회사와 바이오텍 기업에서도 참석하며 신약 후보물질 연구 등 암 치료제에 대한 최신의 정보를 공개하는 학회로 기술거래 (라이선스 아웃) 와 자사 기술력을 소개하는 장으로 여겨진다.AACR은 ASCO(미국 임상종양학회)와 달리 전임상 및 후보물질에 관한 연구 발표를 허용하며 제약 바이오 기업들의 미래 방향성을 볼 수 있는 학회로 초기 연구 결과를 중심으로 한 발표가 이뤄지는 자리인 만큼 향후 기술 이전으로 발전할 가능성이 높은 항암제들이 대거 공개되는 자리이다.지난 AACR의 경우, 세계적인 제약 기업은 물론 국내 유수 기업들이 초록을 발표해 기술 이전의 발판을 마련하였기에 자사가 예정하고 있는 발표 역시 밝은 전망을 기대하고 있다.특히 이번 연구결과는 '연세의료원-동성제약 광역학 치료 (PDT) 연구센터'의 연이은 결과물이다.동성제약은 광역학 치료 (PDT) 뿐만 아니라 광역학 진단 (PDD)에서도 세계적인 기업들과 어깨를 나란히 하는 입지를 굳혀가고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 액체생검 기술력을 확보한 국내 기업들의 성과가 가시적으로 나타나고 있다. GC지놈이 개발한 아이캔서치와 국내 바이오벤처 아이엠비디엑스 캔서파인드의 조기 암 진단 민감도는 80% 이상인 것으로 집계됐다. EDGC(이원다이애그노믹스)는 대장암 진단에서 80%의 민감도를 확인했다.액체생검은 혈액이나 체액, 소변 등으로 암 진단이 가능해 직접 종양을 떼어내는 조직검사 대비 빠르고 간편하며, 환자의 생체 조직이 없는 경우에도 활용될 수 있다. 암환자의 조직 추출은 항암제 내성이 생긴 이후에는 점차 어려워진다. 첫 조직검사 시 대개 90% 이상의 확률로 조직 추출이 가능하지만 항암제 내성 환자에게 재조직검사를 시행할 때 점차 그 확률이 떨어진다.이에 액체생검이 조직검사를 대체할 수 있는 후보로 거론되고 있지만 아직까지는 일부 암에만 적용 가능하고 100%에 근접하는 정확도를 보여주지는 못해 추가 검사가 필요한 상황이다. 다만 암의 조기 진단과 예측 측면에서는 유용한 도구로 활용될 수 있다. 이에 주요 액체생검 진단 바이오기업들은 조기 암 진단 시장을 노리고 있다.국내기업, 조기 고형암서 혈액으로 진단 가능한 플랫폼 확보28일 GC지놈에 따르면 아이캔서치의 1기암 진단 민감도는 81.1%에 달했다. 아이캔서치는 GC지놈이 개발한 AI 기반 액체생검 진단 플랫폼으로 지난해 9월 국내 출시됐다.아이캔서치는 AI 알고리즘을 활용해 혈관 속을 떠다니는 세포유리 DNA(cfDNA) 중 순환 종양 DNA(ctDNA)를 추출해 차세대 염기서열 분석법(NGS)으로 암 존재 가능성을 조기에 확인할 수 있다. 암세포에서 유래된 cfDNA는 세포에서 혈액으로 방출된 DNA로 자가유래 세포의 특징을 고스란히 지니고 있다.아이캔서치는 총 5000여 명(암 환자 1300여 명, 일반인 3700여 명) 등의 샘플 분석을 통해 검사 정확도를 입증했다. 아이캔서치가 진단할 수 있는 암종은 폐암, 간암, 대장암, 담도암, 식도암, 난소암 등 총 6가지 암종이다.GC지놈은 이달 초 요르단 1개사, 사우디아라비아 3개사, 오만 1개사와 아시아 지역의 파키스탄 1개사 등 총 6곳에 진단 유전체 분석 서비스 계약을 체결하기도 했다.GC지놈 외에도 아이엠비디엑스와 EDGC가 AI 기반 액체생검 유전자 검사법을 개발하고 있다.아이엠비디엑스는 암 정밀 진단 기술을 개발하는 기업으로 김태유 서울대병원 종양내과 교수가 설립했다. 이 회사는 내달 코스닥 상장을 앞두고 있다.아이엠비디엑스가 보유하고 있는 조기 암 진단 플랫폼은 캔서파인드다. 캔서파인드는 단 한번의 채혈로 대장암, 간암, 폐암, 전립선암, 난소암, 위암, 췌장암 등 8가지 암 진단이 가능하다. 캔서파인드에는 AI 모델을 통해 암 검진 데이터를 분석하고 진단 결과를 확인할 수 있다.캔서파인드는 ctDNA의 유전 및 후성유전학적 특성을 분석해 암을 검진하고 암 발생 부위에 대한 정보를 제공한다. 또 캔서파인드는 조직검사가 필요한 소견자 뿐 아니라, 영상 및 내시경 검사를 받기 어려운 일반 환자까지 쉽고 빠른 암 검진이 가능하다. 현재까지 이 회사가 공개한 캔서파인드의 암 진단 검사 민감도는 86%이며 암의 위치는 83%의 정확도로 확인할 수 있다.EDGC는 대장암과 폐암 조기 암 검진에서 액체생검 기술력을 입증하고 있다. EDGC는 액체생검 기반 플랫폼 온코캐치를 통해 혈액에 떠돌아다니는 세포유리 DNA(cfDNA)에서 ctDNA를 추출한다. 이후 AI 알고리즘을 적용해 암 발생과 관련된 후생유전학적 변화를 측정하며 극초기에 암 진단이 가능하다.EDGC가 암 환자 191명과 일반인 126명을 대상으로 각 암종 예측 모델을 평가한 결과, 대장암에서 민감도는 78.1%, 폐암 진단의 민감도는 66.3%로 확인됐다.EDGC는 우선적으로 북미시장을 공략하겠다는 계획이다. 이 회사는 지난해 8월 미국의 암 정복 프로젝트 캔서 문샷(Cancer Moonshot) 프로젝트에 합류하기도 했다. 캔서문샷은 암 분야 연구개발의 발전을 가속화해 향후 25년 이내 암 환자 사망률을 50% 이상 줄이는 것을 목표로 미국 바이든 정부에서 추진하고 있는 암 정복 프로젝트다. EDGC는 지난해 미국 기업 지디엑스랩을 인수하며 액체생검 기술 수출에도 나섰다.

[데일리팜=손형민 기자] 비아그라, 시알리스 등 포스포디에스테라제5(PDE5) 억제제 계열 치료제들이 알츠하이머병 예방에 효과가 있다는 연구 결과가 나왔다. 일부 기업들은 이미 PDE5 억제제로 알츠하이머병 후기 임상에 진입한 만큼 상용화 가능성에도 관심이 모아진다.27일 미국 알츠하이머병 저널에 실린 최근 연구 결과에 따르면 실데나필(제품명 비아그라)을 복용하고 있는 환자를 분석했을 때 알츠하이머병 발병 위험이 비복용군보다 최대 54% 낮은 것으로 확인됐다. 이번 연구는 미국 클리블랜드 클리닉 연구팀이 의료데이터 베이스에 저장된 수백만명의 환자 데이터를 분석한 결과다.비아그라는 PDE5 억제 계열 약물로 발기부전 치료제로 활용된다. 대표적인 약물로는 화이자의 비아그라와 일라이릴리의 시알리스 등이 있다. 해당 제제는 PDE5 효소를 이용해 음경해면체 평활근의 이완을 일으키는 신호전달에 관여하는 cGMP를 가수분해하면서 혈관확장을 유도한다.이런 혈관확장 유도 효과로 인해 PDE5 억제제가 심혈관계 질환이나 신경계 질환에서도 효과를 보일 수 있다는 가설은 꾸준히 제기돼 왔다. 현재 해외에서 비아그라와 시알리스의 성분은 폐동맥고혈압 치료제로도 활용되고 있다.이번 연구 외에도 PDE5 억제제 계열 발기부전 치료제가 알츠하이머 예방 효과를 보였다는 결과는 계속 공개되고 있다.이달 초 미국 신경학회 학술지 뉴롤로지에 공개된 연구 결과에 따르면 PDE5 억제제 복용군이 비복용군보다 알츠하이머 발병률이 18% 낮았다. 시험군에는 실데나필을 비롯해 타다라필(시알리스), 바데나필(레비트라), 아바나필(스텐드라) 복용 환자가 포함됐다.연구팀은 의약품 시장조사기관 아이큐비아의 남성 27만명 의료 기록을 가지고 5년(중앙값) 동안 추적 관찰했다.연구팀은 “이번 연구는 대다수 남성을 대상으로 진행됐으며, 여성 대상으로 PDE5 억제제의 알츠하이머 예방 효과를 검증하기 위한 추가 연구가 필요하다”고 전했다.이 같은 연구 결과는 PDE5를 억제하면 알츠하이머병 발병 위험을 낮춰준다는 것과 일맥상통한다. 이에 알츠하이머병 치료제 개발 기업도 PDE5 억제제를 주목하고 있다.국내 바이오기업 아리바이오가 개발 중인 AR1001은 비아그라와 유사한 발기부전치료제 미로데나필(엠빅스)을 개선한 경구 신약후보물질이다.아리바이오는 AR1001이 비아그라 성분인 실데나필에 비해 10배 높은 PDE5 억제능력과 함께 작용 기전의 비교우위에 대한 연구 결과를 확보했다. 또 AR1001은 인지기능평가지표, 인지∙행동 및 기능 평가 등 알츠하이머병 관련 다중 평가결과에서도 병의 진행 속도를 늦추는 것을 확인했다.현재 아리바이오는 임상3상시험계획(IND)을 승인받고 상용화 가능성을 확인하고 있다. 임상은 미국 전역 약 75개 치매임상센터에서 총 800명 알츠하이머병 환자에게 AR1001 30mg과 위약을 52주 동안 투약해 안전성과 유효성을 검증한다.AR1001의 국내 임상 3상은 삼진제약과 공동으로 진행한다. 앞서 삼진제약은 지난해 아리바이오와 국내 임상 3상 공동 진행과 독점생산·판매권 도입에 대한 1000억원 규모의 대형 계약을 체결했다. 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 52주간 투약해 안전성과 유효성을 평가하며, 추후 일정에 따라 국내 주요 의료기관과 치매센터에서 임상 환자 모집이 진행되고 있다.