올해부터 CTD(국제공통기술문서) 확대로 인해 제네릭까지 국제적 기준에 부합되는 허가 자료 제출이 이뤄질 예정이다. 또 2018년 1월 1일 품목허가갱신제가 본격 적용되는 가운데 의약품 품목갱신을 원하는 경우 유효기간 만료 6개월 전인 올해 6월까지 갱신을 신청해야 함에 따라 주의가 요망된다. 또 2014년부터 진행되고 있는 식약처 GMP 실태조사가 올해도 110여개 GMP업소를 대상으로 실시되고, 적합판정서가 발급될 전망이다. 퇴장방지약에 대해 상한가의 91% 미만 판매가 금지되며, 리베이트 제공 시 처벌이 2년 이하에서 3년 이하 징역으로 강화된다. 한국제약협회(회장 이경호)는 '2017년부터 달라지는 제약산업 관련 주요 제도'를 통해 제약산업에 다양한 정책 변화가 있을 것이라고 밝혔다. ◆품목갱신제 2018년 본격 시행=5년 마다 의약품의 안전성 및 유효성을 입증해야만 허가가 유지되도록 하는 ‘의약품 품목허가갱신제’(2013년 1월 1일 시행)가 2018년 1월 1일 본격 적용된다. 이에 따라 제약업체는 해당 품목의 허가증(또는 신고증)에 기재된 유효기간 만료일로부터 6개월 이전에 신청서를 작성해 식품의약품안전처에 제출해야 한다. 식품의약품안전처는 2013년 1월 이전에 허가받은 제품과 이후에 허가받은 제품으로 시기를 나눠 품목갱신제를 시행할 계획이다. 이에 따라 2013년 1월 이전에 허가를 받은 의약품이 우선 2018년부터 2023년 까지 순차적으로 품목갱신제 적용을 받는다. 갱신 대상은 모든 의약품이며, 원료의약품과 수출용의약품은 제외된다. ◆CTD 확대 적용과 안정성 자료 제출 강화=의약품의 품목허가 신고 심사규정이 개정됨에 따라 2016년 3월 20일부터 CTD(Common Technical Document, 국제공통기술문서) 적용대상이 확대됐으며, 안정성시험 자료 제출이 강화될 예정이다. CTD는 ICH(국제의약품규제조화위원회)에서 의약품 승인심사자료의 국제적 조화를 도모하기 위해 통일화한 표준문서양식으로, 자료양식과 순서에 관한 지침이다. CTD는 허가신청서 등 행정정보와 품질자료전체요약·임상 및 비임상자료 개요 및 요약·품질보고서·비임상시험보고서·임상시험보고서 등으로 구성된다. 관련 규정 개정에 따라 기존 신약에서 2016년 3월 20일 부터 신약을 비롯한 전문의약품 중 자료제출의약품, 생동대상 제네릭의약품으로 CTD대상 의약품이 확대됐다. 단, 희귀의약품, 의료용고압가스, 방사성의약품, 수출용의약품, 그 밖에 체외진단용의약품 등 인체에 직접 적용하지 않는 제품은 제외된다. 또한 생동대상 제네릭의약품의 경우 안정성자료 제출이 의무화됐다. 이와관련 2016년 12월 24일 부터 기원 및 개발경위, 완제의약품(생동대상 및 주사제에 한함)의 제조방법, 용기포장, 주사제의 안정성자료를, 2017년 12월 24일부터 표준품·시약시액, 완제(생동대상 및 주사제에 한함)의 원료의약품의 제조방법, 구조결정, 물리화학적 성질, 용기포장 등의 자료를 추가로 제출해야 한다. ◆리베이트 제공 시 처벌 강화, 2년 이하 → 3년 이하 징역=약사법 개정에 따라 2016년 12월 2일부터 리베이트 제공에 따른 처벌수위가 강화됐다. 의약품 공급자 등이 판매촉진 등을 목적으로 경제적 이익 등을 불법으로 제공하는 경우 벌칙이 당초 ‘2년 이하의 징역 또는 3천만원 이하의 벌금’에서 ‘3년 이하의 징역 또는 3천만원 이하의 벌금’으로 상향조정됐다. ◆퇴장방지약 상한가의 91% 미만 판매 금지=약사법 시행규칙 개정 및 ‘의약품의 안정적 공급을 위한 유통관리 규정’ 제정에 따라 2017년 1월 1일 부터 퇴장방지의약품을 상한가의 91% 미만으로 판매하는 행위가 금지된다. 의약품이 부당하게 낮은 가격으로 판매됨에 따라 원활한 공급이 저해되는 문제점을 방지하기 위해 의약품 유통관리 세부 기준을 마련한 것이다. 이에 따라 의약품 제조 수입업자는 퇴장방지약을 상한가의 91% 미만으로 판매할 경우 행정처분(1차 : 해당품목 판매업무 정지 1개월, 2차 : 3개월, 3차 : 6개월, 4차 : 허가취소)을 받게 된다. 해당 조항은 3년 일몰조항으로, 2019년 12월 31일까지 효력을 가진다. ◆110개 제조소 대상 실태조사 후 GMP 적합판정서 발급= 2014년 10월 10일 ‘의약품 등의 안전에 관한 규칙’ 개정에 따라 식품의약품안전처 차원의 GMP(의약품 제조 및 품질관리기준)적합판정서 발급이 올해에도 진행된다. 식약처는 2015년 122개의 의약품 제조소, 2016년 122개 제조소에 이어 2017년 110개의 제조소를 대상으로 실태조사를 벌인 뒤 GMP적합판정서를 발급한다는 계획이다. 3년 주기로 갱신되는 GMP적합판정서는 PIC/S GMP 등 국제 의약품 품질관리기준과의 조화로 국내 제약기업의 국제경쟁력을 확보한다는 취지에서 도입됐다. 적합판정서의 유효기간 내에 있는 제조소에서 의약품 품목허가를 신청할 경우 의약품 제조 및 품질관리기준 실시상황 평가에 관한 자료를 적합판정서로 갈음할 수 있다. 이렇게 되면 품질관리에 주의가 필요한 의약품(신약, 생물학적제제 등, 주사제, 이식제) 이외에는 품목허가단계에서 GMP평가가 생략되는 잇점이 주어진다. 또한 PIC/S GMP 가운데 국내 GMP에 도입되지 않은 분야인 방사성의약품 의료용고압가스의 경우 해당 제조소는 2017년 12월까지 GMP 적합판정서를 발급받아야 한다. GMP 적합판정서를 발급받지 못하면 2018년부터는 해당 제품 판매가 금지된다. ◆약가인하 주기 1년→2년 전환=2016년 10월 24일 개정된 ‘약제의 결정 및 조정 기준’에 따라 ‘약제 실거래가 조사 주기’ 즉 약가인하 주기가 1년에서 2년으로 조정된다. 최초 조사기준일은 2017년 6월 30일이며, 이후 2년 주기로 조사한다. 조사대상기간은 조사기준일 기준으로 1년 이전 시점으로, 최초 조사대상기간은 2016년 7월 1일부터 2017년 6월 30일까지로 예상된다. ◆의약품 용기 전 성분 표기=약사법 개정에 따라 오는 12월 3일부터 소비자 알권리 차원에서 의약품 등의 용기 또는 포장 등에 소량 함유 성분 등 총리령으로 정하는 사항을 제외한 모든 성분의 명칭 표기가 의무화된다. 이에따라 의약품 품목허가를 받은 자와 수입자는 품목허가증 및 품목신고증에 기재된 모든 성분의 명칭과 유효 성분의 분량(유효 성분이 분명하지 아니한 것은 그 본질 및 그 제조방법의 요지), 보존제의 분량을 표시해야 한다. 다만, 보존제를 제외한 소량 함유 성분 등 총리령으로 정하는 성분은 제외할 수 있다. ◆의약품 부작용 피해구제 지급범위 확대=1월 1일부터 의약품 부작용으로 인한 피해구제 보상범위가 확대된다. 2014년 12월 16일 제정된 의약품 부작용 피해구제에 관한 규정 부칙 3조(피해구제급여의 단계적 지급범위)에 따라 사망일시보상금(2015년), 사망일시보상금·장례비 및 장애일시보상금(2016년)에 이어 2017년 1월 1일부터 지급범위가 진료비까지 확대된다. ◆경제적 이익 지출내역서 작성=의약품공급자로 하여금 경제적 이익등 제공에 관한 지출보고서 작성을 의무화한 약사법 개정안은 2017년 6월 3일 시행이지만 개정규정 시행일이 속하는 회계연도의 다음 회계연도부터 적용한다는 단서조항에 따라 2018년부터 적용된다. 해당 법안은 보고서와 관련한 장부와 근거자료를 5년간 보관하도록 했고, 보건복지부장관이 필요하다고 인정하는 경우 지출보고서 등을 제출하도록 요구할 수 있도록 규정했다. 지출보고서와 관련 장부 및 근거 자료의 제출 요구를 따르지 않으면 200만원 이하 벌금을 부과받는다.

"지난 국정감사에서 현 정부가 ICER를 논의과정 없이 2배 수준으로 상향 조정했다는 문제를 지적했다. 중증질환 보장강화 정책의 부작용이다." 더불어민주당 권미혁 의원이 지난 20일 국회에서 열린 '건강보험 약가제도 개혁방안' 토론회에서 언급한 말이다. 이날 토론회는 권 의원이 주최했는데, ICER 탄력적용이나 경제성평가 면제 등 여러 특례제도가 선별목록제도의 취지를 훼손할 우려가 있다는 데서 출발했다. 그렇다면 '약가제도 개혁방안'은 근거에 입각해 임상적으로 유용하고 비용효과적인 의약품만을 선별한다는 초심으로 제도를 되돌려야 한다는 의미일까. 하지만 이날 토론회는 두 가지 상반된 주장으로 편이 갈렸고, 정부는 그 중간에서 '막대기 구부리기'를 하는 모양새였는데, 이는 국회 의원회관 작은 간담회실 내 풍경이었지만 국내 약가제도를 둘러싼 이해관계 진영의 축소판이었다. 권혜영 교수(목원대 의생명과학부)는 이날 '의약품 가격규제정책의 현황과 향후 발전방향에 대한 모색'을 주제로 발표하면서 신약관련 쟁점사항으로 ICER 탄력적용, 위험분담제도, 경제성평가 특례제도, 약가협상 면제 등을 거론했다. 그동안 선별목록제도를 시행하면서 신속등재와 환자 접근성 향상이라는 명목으로 도입된 규제완화들이었다. 권 교수는 ICER 탄력적용의 무원칙, 위험분담제의 투명성 저하와 운영상 비효율, 대체약제 및 치료적 위치가 동등한 약제 정의의 모호성, 질병정보 노출 우려, 경평특례 A7 조정최저가가 가치를 평가하는 경제성평가를 대체하는 기준으로 적정한지 여부, 약가협상의 원칙과 목표, 함의에 대해 재조명 등을 문제점과 의제로 끄집어냈다. 또 복제약과 관련해서는 현 제도가 재정절감 효과를 실현하고 있는 지 연구가 필요하다고 했고, 시장경쟁기전 도입 활성화 방안, 처방의 효율성과 처방의 질에 대한 고민이 필요하다고 지적했다. 권 교수는 새로운 전략으로는 공급측면의 가격규제를 넘어 수요와 공급, 가격과 수량을 동시에 규제하는 효율적이면서 예측가능한 비용규제 정책이 필요하다고 제안했다. 이런 맥락에서 약품비 고정예산제를 거론하기도 했다. 처방의 질 관리와 관련해서는 환자안전 과점에서 DUR 활용론을 강조했다. 권 교수의 문제인식은 시민사회단체나 비용효과적 인식의 중요성을 강조하는 전문가들로부터 공감을 얻었다. 건강세상네트워크 김준현 대표는 "현 정부의 산업친화적인 정책은 자원배분에서 일편향으로 공정하지 않은 방식으로 갈 수 있고, 의사결정의 합리성을 훼손할 우려가 있다"고 지적하고, 대표적인 사례로 권 교수가 쟁점으로 거론한 ICER 탄력적용, 협상생략 등을 거론했다. 김 대표는 "미국 사례를 보면 신약 신속허가나 신속등재 이후 '블랙박스' 사례가 증가했다는 사실을 알 수 있다. 약가제도에서 일련의 규제완화 정책에 대한 전체적인 재평가 또는 재검토가 필요하다"고 주장했다. 한림대의대 서국희 교수도 "ICER 부분을 비중있게 이야기 하고 싶다. 위중한 질병에 쓰거나 환자 수가 적고 대체가능약제가 없는 신약은 ICER가 높아도 수용되는 경향이 있다. 그렇다고 비용효과성을 고려하지 않는다는 논리로 가면 안된다"고 말했다. 이어 "가령 경평특례의 경우 경제적 가치를 평가할 수 있는데도 평가를 안하는 경우가 있는 데 굳이 이런 제도를 두는 건 포지티브를 허물겠다는 것이고, 중요한 '허들'을 제거하겠다는 의도로 보인다"고 지적했다. 그는 그러면서 "신약을 도입할 때는 비용효과성을 따지려는 노력이 지속돼야 합리적인 의사결정을 할 수 있다"고 강조하기도 했다. 다국적의약산업협회 김성호 전무는 제약계 시각을 여과없어 드러냈다. 김 전무는 "경평에 치중하다보니까 2007년부터 경평자료를 낸 신약이 전체의 21%에 불과하다. 실제 등재된 신약은 10% 수준이다. 이런 시스템이 정상적인가. 경평은 ICER임계치로 결과가 나오는 데 아예 가격을 정해놓고 경평모델을 바꾸는 경우도 있다고 한다. '보이지 않는 유리벽'이 있다. 이렇게 할거면 경평은 왜 하라고 하느냐"고 반문했다. 극단적인 사례지만 심사평가원에서 임계값 1300만원 수준에서 급여적정 평가된 뒤 건보공단과 협상에서 최종 합의가가 더 조정된 약제 상한금액으로 경평을 돌려봤더니 임계값이 500만원이 나왔다는 주장도 내놨다. 더욱이 신약이 제네릭이 포함된 낮은 대체약제의 가중평균가와 비교돼 제대로 가치가 반영되지 않는 점 등 비교가격 수준의 문제점도 강조했다. 김 전무는 "RSA 등은 이런 상황에서 항암제나 희귀약제의 접근성을 높이려는 비상구이자 출구다. 특례나 예외제도 자체가 아니라 인정범위가 너무 제한적인게 문제다. 환급제도 등을 보다 적극적으로 활용할 수 있는 기반이 마련돼야 한다"고 주장했다. 환자단체는 김 전무의 지적에 공감을 표했다. 환자단체연합회 안기종 대표는 "RSA나 경평특례는 환자 접근성을 높이기 위한 제도상의 보루다. 현 상황에서는 남용되지 않도록 살피는 게 중요하지 과거로 되돌릴 사안은 아니라고 본다. 오히려 심사평가원과 건보공단 간 역할을 명확히 재정리해 가격 문제 때문에 급여에 제동이 걸리는 일이 없도록 해야 한다"고 했다. 보건복지부 고형우 보험약제과장은 발제자와 패널들이 제기한 문제점들에 대해 일일이 해명하거나 설명했다. 그러면서 앞으로 나아가야 할 방향도 소개했다. 고 과장은 "ICER 탄력적용을 받은 약제는 총 10개 내외다. 이 약들로 인해 약품비가 크게 늘었다는 주장에는 동의하기 어렵다. 최근 가장 획기적이면서 고가약으로 알려진 하보니나 소발디도 경평을 통해 '1GDP' 수준에서 평가받았다"고 말했다. ICER 탄력적용은 대체약제가 없는 항암제 등에 예외적으로 적용된 수단으로 선별목록제 근간을 흔든다는 주장은 비약이라는 취지의 해명이었다. 같은 맥락에서 RSA나 경평특례도 제한적으로 운영되고 있다고 설명했다. 고 과장은 예측가능하면서 지속 가능한 약품비 관리제도를 위해 앞으로는 거시적 관리기전 도입방안을 검토하겠다는 점도 재확인했다. 그는 "발제자가 약품비 고정예산제를 제안했는데 공감한다. 연구용역을 통해 해외사례 등을 충분히 검토해 국내 적용 가능한 모델을 고민해 보려고 한다"고 말했다. 복제약 가격정책을 놓고는 약간의 혼선으로 공방이 이어지기도 했다. 권(혜영) 교수는 아토르바스타틴 사례를 제시하면서 현 제네릭 가격정책은 오리지널 대체효과가 없다면서 시장경쟁 측면에서는 별다른 효과가 없는 게 사실이라고 평가했다. 이에 대해 고(형우) 과장은 "일괄인하 전에는 약품비 비중이 29%였는데 이후 26%로 떨어졌다. 약품비 절감 측면에서 일괄인하가 가장 효과적이었다"고 반박했다. 권 교수는 다시 "모두 다 53.55%로 떨어지는 상황에서 대체효과가 있겠느냐"고 반문했다. 두 사람의 공방은 이런 방식으로 조금 더 이어졌다. 여러 쟁점이 있었지만 핵심만 보면, 권 교수는 2012년 일괄인하 과정에서 도입된 '동일성분동일약가제' 영향으로 오리지널과 제네릭 가격이 같아지면서 시장대체 효과가 없어진 점을 이야기한 데 반해, 고 과장은 약가 일괄인하에 의한 약품비 절감효과에 주안점을 두고 논리를 전개하면서 쟁점이 엇나가서 생긴 일이었다. 이날 토론회 좌장을 맡았던 서울대간호대 김진현 교수는 '약가결정구조 일원화' 논란을 별도 화두로 던졌다. 김(성호) 전무와 안(기종) 대표의 패널토론에서 착안한 것이다. 안 대표는 "심사평가원은 급여적정 여부만 보고 가격은 건보공단에 넘겨야 한다"고 했고, 김 전무는 "제약사 요구가는 심사평가원에서 한 번, 건보공단에서 또 한번 두 번 깎인다. 불확실성이 생기는 이유인데, 항암제 등 일부 약제만이라고 심사평가원과 건보공단이 비용효과성 부분을 합동 평가해 달라"고 제안했었다. 이에 대해 심사평가원 김국희 약제등재1부장은 "심사평가원은 급여적정 여부만 보고 가격은 건보공단에서 결정하자는 얘기인데 경제성평가를 급여적용 평가에 활용하는 현 시스템에서는 그렇게 할 수 없다"고 원론적인 설명을 내놨다. 한편 가격과 사용량 동시 규제, 약품비 고정예산제 도입 등이 필요하다는 권(혜영) 교수의 제안에 김(성호) 전문와 안(기종) 대표는 공감했다. 김 전무는 "가격만으로는 비용을 줄이는 데 한계가 있다. 사용량을 놔두고 가격만 통제하면 보험재정에 미치는 영향은 갈 수록 작아질 것"이라고 했다. 안 대표는 "약품비 고정예산제는 바람직한 방향이라고 본다. 마찬가지로 의료영역에서도 총액개념을 도입하는 게 좋을 것 같다. 아젠더로 발굴해 논의가 필요한 사안"이라고 했다.

식약처가 제정 추진 중인 '획기신약·공중보건 위기대응약 개발촉진법(이하 획기신약 특별법)'과 관련해 국회가 제기한 우려점들을 적극 수용할 방침이다. 특별법 지원대상을 식약처 단독이 아닌 외부 전문가 단체 자문을 거쳐 지정하고, 제약사의 환자지원 확대 등 국회 요구를 반영한 법안 수정 가능성을 최대한 열어둔다는 입장이다. 다만 '획기신약·공중보건약' 범위를 너무 과다하게 축소시키면 약이 꼭 필요한 치명 질환자들의 치료기회 확대라는 법 취지를 경직시킬 수 있어 충분한 논의가 필요하다고 했다. 23일 식품의약품안전처 관계자는 데일리팜 기자와 만나 "특별법은 유전자 정밀의학·맞춤형 의료 발전에 맞춰 약 부작용과 국민불안을 최소화할 수 있는 모든 의견을 받아들여 운영할 것"이라고 말했다. 특히 획기신약 등 지원대상을 식약처 단독으로 선정하지 않고 중앙약사심의위원회 등 외부 자문절차를 거치는 것도 법적으로 명문화하는 데 긍정적이라고 설명했다. 법 제정 시 수혜 대상으로 평가되는 제약사가 획기신약을 환자에게 무상제공하는 환자지원프로그램도 지금보다 더 강화시킨다는 의지도 내비쳤다. 현재 충족되지 않는 의학적·치료제적 사각지대를 좁히고 국회, 학계, 산업 등 각 분야와 최대한 호흡해 더 완성도 있는 법 제정에 몰두하겠다는 것. 다만 획기신약 지원 대상인 '중대한 질병' 기준이나 정의를 지금보다 축소하는 의견에 대해서는 다면적이고 심도있는 논의가 선행돼야 한다고 했다. 국회 일각에서는 획기신약 지정 조건인 중대 질병 기준을 더 구체적으로 조정해야 한다는 목소리도 나오고 있다. 기준이 모호하면 획기신약 범위가 확대 해석될 소지가 있기 때문에 '말기암'이나 '후천성면역결핍증' 등 상병명이 포함된 더 명확한 기준이 필요하다는 것. 하지만 특별법 제정 취지는 생명을 위협받는 환자 중 치료제가 없는 경우라면 만성질환이라도 획기신약 지정을 통한 의약품 개발을 독려해야 한다는 게 식약처 시각이다. 사회적으로 개발되지 않는 의학적·치료제적 사각지대를 최소화 하는 게 특별법 최종 목표이므로 상병명 등으로 법 적용 대상을 줄여놓으면 자칫 법이 소극적으로 운영될 수 있다는 우려 탓. 또 획기신약 지정 품목의 수시동반심사나 우선심사 등 행정지원도 환자 치료기회확대를 위해 허가심사 역량을 집중시키는 정책인 만큼 특별법의 뼈대가 되는 제도라고 했다. 식약처 관계자는 "아직 완전히 구축되지 않은 우리나라의 획기신약·공중보건 위기대응약 개발 생태계를 만들자는 게 법 취지"라며 "국민들의 불안을 축소하고 안전한 신약 개발 촉진을 위해 어떤 의견도 탄력적으로 수용할 계획"이라고 말했다. 이어 "특별법 제정으로 제약산업만 특혜를 입는다고 바라보지 않도록 환자들에게 직접적인 치료기회 확대가 체감될 수 있도록 힘쓰겠다"고 덧붙였다.

"향후 몇 년 간 글로벌 바이오 분야에선 유전자, 데이터분석, 면역항암제에 집중적인 투자가 이뤄질 것이다." 류준수 녹십자 사업개발본부장(상무)은 20일 2017년 바이오산업계 신년하례회에서 데일리팜과 만나 JP모건을 지켜본 소감을 이같이 밝혔다. 이날 행사에서 JP모건 헬스케어 컨퍼런스 참관기를 발표하기도 한 류준수 상무는 국내 제약·바이오도 신약개발 부분에서 '선택과 집중'을 해야 한다고 주장하며 세계적 바이오기업으로 성장한 세엘진을 예로 들었다. ◆벤처서 글로벌 중심 성장, 비결은 '자신있는 분야 선택과 집중' 10년 전 벤처회사였던 세엘진은 올해 JP모건에서 항암제 분야의 중심 중 하나였다. 류 상무는 세엘진의 혈액암에 대한 '선택과 집중' 전략을 가장 인상적으로 보았다며 놀라운 성장 배경을 설명했다. 그는 "JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 킥오프를 맡는 것은 대단한 것이다. 세엘진 CEO가 JP모건헬스케어 대표에 이어 발표를 하자 모든 이목이 집중됐다"며 "세엘진은 한눈 안팔고 혈액암만 했다. 혈액암 치료제가 블록버스터가 되고, 이의 여력을 다시 혈액암에 재투자하며 이 분야 강자가 됐다"고 말했다. 류 상무는 그들의 첫 번째 원동력으로 질환에 대한 이해를 꼽았다. 그는 "전적으로 질환에 대한 이해다. 혈액암이 왜 생기며, 원인 물질이 무엇이며, 특정 질환마다 다른 약물로 치료해야 된다는 개념을 세엘진이 잘 정리한다"며 "자신들이 가장 잘 할 수 있는 혈액암에 대한 이해를 바탕으로 고형암, 면역항암제까지 파이프라인을 확대하면서 JP모건 킥오프를 맡을 정도로 성장했다"고 강조했다. 두 번째 원동력으로 오픈이노베이션을 통한 사업개발을 꼽았다. 질환에 대한 이해를 기본 바탕으로 한다. 그는 "세엘진 성장의 또 다른 동력은 사업개발 분야다. 세엘진의 올해 매출은 15~16조 예상하고 2020년에는 거의 더블이 될 것이다. 연간 20%대 엄청난 성장률인데 가능한 이유는 사업개발을 통해 많은 후보물질을 보유하고 있기 때문이다. 혼자서는 다 할 수 없다"고 말했다. 이어 "세엘진에는 1년 내내 리드컴파운드를 찾는 인원이 40~50명이 있다. 이들이 사고팔고 하면서 품목단위 라이센스딜을 하고 있다"고 설명했다. 이 처럼 세엘진 같은 회사에는 환자 관점에서 질환을 보는 의학박사들이 연구소에 많다는 점도 신약개발의 선택과 집중을 가능하게 하고 있다. 류 상무는 의사보다 연구자로서 연구개발에 집중할 수 있는 미국의 환경과 이학박사가 많은 국내 연구소의 차이를 지적하기도 했다. 아울러 최근 3년간 가장 혁신적인 제약기업으로 알려진 버텍스의 '리서치' 전략에 대해서도 눈여겨봐야 한다고 했다. 버텍스 리서치는 한 가지 특정 질환에 대해 환자 그룹을 세분화 한 다음 바이오마커 등을 통해 각 그룹에 맞는 치료제를 개발, 하나의 질환을 정복하는 방식이다. 한 질환에 대해 번들로 제품군을 가질 경우 허가 및 약가나 심지어 병원에서도 강점을 가질 수 있다는 것이다. ◆미 대통령 트럼프 취임, 국내도 공격적 오픈이노베이션과 M&A 필요 한편 올해 JP모건에서는 면역항암제와 정밀의료를 위한 바이오마커가 가장 뜨거웠다. 단일항체클론을 위시한 고가약 문제를 새로 취임한 트럼프 대통령이 어떻게 할지도 이슈였다. IT등 산업과 이노베이션을 통해 인공지능과 융합도 전망됐다. 때문에 공격적 개방형 투자로 인식을 전환하고 더욱 활발한 오픈이노베이션이 국내 제약·바이오에 요구되고 있다. 혼자서 열심히 하는 R&D는 할 수도 없고 의미도 없다는 게 류 상무의 주장이다. 그는 중국 등 동북아파트너십을 통한 기회가 올 것으로 예상했다. 글로벌 제약사로 성장한 다케다 등이 인수합병을 통해 성장했듯이 전략적 M&A를 통해 규모를 확대해야 한다고도 했다. 류 상무는 "JP모건에 참가한 467개 기업 중에 국내사는 7개 정도다. 참석한 숫자로만 보면 전 세계 제약시장에서 차지하는 비중이 2%정도다"며 국내 기업이 JP모건의 주 무대에 초대받지 못했단 소감을 전하며 정부의 제약산업 정책 및 기획 담당자가 와서 분위기를 느꼈으면 한다고 밝혔다.

대표적인 만성질환인 '고지혈증(고콜레스테롤혈증)' 분야에 생물학적제제 바이오의약품 시대가 열린다. 미국 등 해외 처방중인 바이오 고지혈증신약 '프랄런트(알리로쿠맙·사노피)'가 국내에 상륙했다. 스타틴 등 기존 고지혈제로 치료가 어려운 동맥경화 환자들에게 치료기회가 확대될 전망이다. 22일 식품의약품안전처는 사노피와 리제네론이 공동개발한 프랄런트 주사제와 펜(pen) 제형 4개 품목을 시판 허가했다고 밝혔다. 용량은 75·150 mg 두 가지다. 이로써 사노피는 국내 최초로 바이오의약품 고지혈증약 시장을 선점할 수 있는 토대를 마련했다. 미국에서도 지난 2015년 프랄런트 시판허가를 획득, 가장 먼저 처방이 이뤄지고 있다. 이 약은 원발성 고콜레스테롤혈증이나 혼합형 이상지질형증 성인 환자 치료에 투약가능하다. 최대 용량 스타틴으로도 LDL-C(나쁜 콜레스테롤) 조절이 되지 않는 환자에게 단독 또는 병용 투약하면 된다. 매일 경구복용하는 스타틴 등 치료제와 달리 프랄런트는 환자가 2주에 1번 스스로 일회용 프리필드 펜 또는 주사기를 이용해 피하주사 투약하면 된다. 심혈관계 이환율과 사망률에 미치는 영향은 아직 확인되지 않았다. 이 약은 PCSK9(proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) 억제제로, 생물학적 단일클론항체(MAB)를 성분으로 하는 바이오의약품이다. 글로벌 임상인 'ODYSSEY-LONG TERM' 연구에서 프랄런트는 스타틴 최대 용량 투여군에게 추가 투여했을 때 24주째에 LDL-C 수치를 위약군 대비 58% 낮췄다. 스타틴 내성 환자들에게 추가 투여 또는 처방 전환이 가능하게 적응증이 허가된 배경이다. 한편 PCSK9 계열 고지혈증 바이오의약품 중 글로벌 허가돼 처방 중인 프랄런트 경쟁약물로는 암젠 레파타(에볼로쿠맙)가 유일하다. 암젠은 레파타 국내 시판을 위한 허가신청서를 식약처에 제출했다. 릴리도 같은 계열 바이오의약품 LY3015014 허가 임상을 진행 중이다.

2013년부터 도입된 의약품 품목갱신제가 내년 1월부터 본격 시행됨에 따라 제약업계 이목이 집중되고 있다. 이른바 의약품 재허가 제도로 불리는 '품목허가 갱신제'는 의약품 허가 이후 지속적인 관리를 통해 안전성 또는 유효성에 중대한 문제가 없고 생산(수입)실적이 있는 품목에 대해 갱신하는 제도다. 제약사들은 5년을 주기로 의약품 허가 여부를 결정해 갱신 신청을 해야 한다. 특히 허가 갱신을 위해서는 자료제출 수준이 높고 해당품목에 대한 실적이 있어야 한다는 점에서 내년 부터 대규모 품목 구조조정이 불가피 할 것이라는 관측이다. 23일 관련업계에 따르면 2018년 1월 의약품 품목 갱신제 시행으로 올 6월부터 유효기간 5년이 만료되는 품목의 허가를 유지하기 위해 품목갱신을 신청해야 한다. 업계에 따르면 그동안 의약품 재평가 제도를 통해 기허가 품목에 대한 안전성, 유효성을 관리해왔으나 검토주기가 길고 생산 유무와 관계없이 평가가 진행됐다. 그러나 내년부터는 품목갱신제에 따라 높은 수준의 안유자료를 제출해야 하며 실제 생산실적이 없는 의약품은 갱신이 불가능 해 품목허가 삭제가 유력하다. 현재 제약사들은 제도 시행에 임박함에 따라 보유품목에 대한 허가유지를 놓고 고심하고 있는 것으로 확인됐다. 품목 허가유지를 결정할 경우 갱신비용과 함께 갱신신청을 위한 까다로운 자료제출이 이뤄져야 하기 때문이다. 지난해 식약처가 밝힌 갱신신청 제출자료는 ▲안전관리에 관한 자료 ▲유효기간 동안 수집된 품질관리에 관한 자료 ▲표시기재에 관한 사항 ▲외국에서의 사용현황 및 안전성 관련 조치 ▲유효기간 동안의 제조·수입 실적에 관한 자료 등이다. 이와관련 업계는 당초 식약처가 요구한 자료제출 수준보다 다소 완화됨에 따라 어느정도 숨통이 트였다는 반응이다. 제약사들이 기존 문헌 재평가 시스템에 따라 꾸준한 품목관리를 했다면 이번 갱신제 도입이 크게 부담스럽지 않을 수 있다는 의견이다. 하지만 제대로 관리하지 못했던 기허가 품목들은 허가유지를 위한 자료제출이 쉽지 않아 품목 포기도 불가피하다는 것이 업계의 반응이다. 업계 관계자는 "지난해 말 식약처가 갱신제 설명회를 통해 통상적으로 관리하던 수준의 자료제출을 요구하는 쪽으로 방향이 잡혀, 제약사들의 걱정은 조금 덜었다"며 "하지만 6월까지 재허가를 위한 품목 선별작업을 진행해야 한다는 점에서 고민은 여전하다"고 말했다. 특히 매출이 미미하거나 생산실적이 없는 품목들은 허가 포기가 유력해 보여 내년 이후 대규모 품목 구조조정이 예측된다. 다만 제약사들이 쉽사리 허가품목 포기가 쉽지 않을 것으로 보여 생각보다 구조조정 강도는 약할 것이라는 관측도 제기된다. 업계 관계자는 "제약사들이 품목 허가를 하나의 자산으로 인식하고 있는 경우가 많아 어떻게든 자료제출을 통해 품목을 살릴 것으로 보인다"며 "갱신제 시행으로 당초 예상됐던 대규모 의약품 구조조정이 현실화 될지는 지켜봐야 할 것"이라고 말했다. 또 다른 관계자는 "품목 갱신을 위한 자료제출 수준이 높아졌다는 점에서 제도 시행과 맞물려 안전성 등이 확보된 의약품 등에 대한 품목 스위치(의약품 재분류) 방안도 함께 논의돼야 할 것"이라고 강조했다.

일라이 릴리가 미국 매사추세츠주 소재의 통증치료제 전문기업 ' 콜루시드 파마슈티컬즈(CoLucid Pharmaceuticals)'를 9억 6000만 달러(한화 1조 1226억원)에 인수했다는 소식. 18일(현지시간) 전해진 이 뉴스가 제약업계에서 화제가 됐던 건 편두통 치료제 부문의 파이프라인을 강화하겠다는 계약 취지나 규모 때문만은 아니었다. 그보다는 릴리와 콜루시드, 양사의 독특한 인연이 주효했던 것으로 파악된다. 콜루시드는 급성 편두통 치료 목적으로 복용하는 5-HT1F 작용제 계열의 ' 라스미디탄(lasmiditan)'을 개발하고 있다. 2건의 3상임상 가운데 1건이 완료됐고, 나머지 SPARTAN 연구는 올 하반기경 결과가 나올 것으로 예측되는 상황. 긍정적인 결과가 도출될 경우, 내년쯤 미국식품의약국(FDA) 허가신청서 제출도 가능하다고 점쳐볼 수 있겠다. 흥미로운 점은 라스미디탄이 2005년 릴리가 콜루시드에 기술이전했던 후보물질이란 사실. 개발 초기 단계에서 릴리로부터 전권을 넘겨받은 콜루시드가 통증부문 특화기업의 전문성을 발휘해 12년간 가능성을 키워냈고, 3상임상 단계에 이르러 다시금 릴리 품으로 돌아오게 된 것이다. 이 같은 배경에는 신약개발 과정의 리스크를 최소화 하려는 노력과 더불어 통증부문 파이프라인을 강화하려는 릴리의 전략적 선택이 주효했다는 분석이 나온다. 미국에서만 편두통 환자수가 3600만명에 달할 만큼 관련 시장이 커진 데다, 릴리 역시 CGRP(Calcitonin-Gene Related Peptide) 항체 계열 갈카네주맙(galcanezumab)을 개발하는 등 관련 파이프라인 강화에 주력하는 중이어서 니즈가 맞아떨어졌다는 것. 회사 관계자에 따르면, 릴리는 R&D 연구소 산하에 글로벌 외부연구개발(Global External R&D, GER&D)팀을 운영하면서 외부와의 협력을 통해 혁신적인 기회를 발굴, 평가하고 라이선스를 획득하는 등의 업무를 전담시키고 있다. 3년 전 인수한 갈카네주맙의 경우도 이 같은 캐피탈 펀드 포트폴리오 전략에 해당한다. 라스미디탄 개발이 예정과 같이 진행된다면, 혈관수축(vasoconstriction)을 일으키지 않고 편두통 증상을 완화할 수 있는 최초 계열이 탄생하게 되는 셈이다. 기존 트립탄(triptans) 계열이 5-HT1B/1D 수용체에 작용해 혈관을 수축시켰던 작용기전과는 차별성을 갖는다. 덕분에 심혈관질환을 동반하거나 관련 위험이 높은 편두통 환자들 중 기존 치료제에 충분한 효과를 보지 못했던 이들에게도 유용한 대안이 될 것으로 예상된다. 일라이 릴리의 데이비드 릭(David A. Rick) 회장은 "라스미디탄은 급성 편두통 치료영역에서 20여 년만에 등장한 새로운 계열의 물질"이라면서 "콜루시드 인수를 통해 갈카네주맙과 라스미디탄이 편투통으로 고통받는 수많은 환자들에게 중요한 치료전략이 될 수 있을 것이라 본다"고 기대감을 표했다. 한편 라스미디탄 개발이 완료된 후 국내 및 동남아시아 유통에 대한 권한은 일동제약이 독점하게 된다. 일동제약은 지난 2013년 콜루시드와 개발제휴를 맺고, 국내 및 아세안 8개국 판매에 대한 라이선스 계약을 체결한 바 있다.

제약업계가 허가용 임상결과나 시판 후 임상자료로 의약품 광고를 할 수 있게 해달라고 건의했지만 수용되지 않았다. 정식발간 문헌만을 인용해 약효·안전성을 광고해야 혼란을 최소화 할 수 있다는 게 정부 시각이다. 특히 근거문헌으로 약품을 광고하는 제약사는 해당 문헌이 발표된 연도와 월 뿐만 아니라 구체적인 날짜까지 빠짐없이 기재해야 한다. 방부제를 쓰지 않았다는 '무보존제 점안제' 광고는 경쟁제품을 비방하지 않아 소비자 오해를 부추기지 않는 경우만 제한적으로 인정하는 방향으로 가닥이 잡혔다. 20일 식품의약품안전처는 현재 제정중인 '의약품 광고 및 전문의약품 정보제공 가이던스'관련 업계 의견조회 검토결과를 통해 이같이 밝혔다. 식약처는 꼼꼼한 의약품 광고·정보제공 가이던스 제정을 위해 의사협회, 제약협회, 다국적의약산업협회, 의약품수출입협회, 바이오의약품협회 등 관련 단체 의견을 폭넓게 수렴중이다. 업계는 특히 '약효·안전성 근거문헌'을 활용해 의약품을 광고할 때 가이던스에 대한 의견을 적극 피력했다. 구체적으로 정식 발간된 문헌이 아니더라도 공인된 범위의 다양한 임상자료를 근거문헌으로 인정해달라고 했지만, 식약처는 불수용했다. 발간문헌만 인용해야 국민 오해가 유발될 확률이나 위험이 줄어든다는 취지다. 이로써 허가를 위해 제출한 의약품 임상결과나 시판 후 임상인 4상연구 데이터, 전문학회 포스터 발표에 쓰인 정보로는 광고 집행이 불가능해진다. 다만, 식약처 허가된 적응증(효능·효과) 범위 내 약물동력학(PK·PD) 자료는 문헌발표를 하지 않기 때문에 이를 정식 근거문헌으로 인정할지 여부는 중장기 검토하기로 했다. 법령 개정이 필요해 별도 검토가 필요한 사안이기 때문이다. 미국 식품의약품안전국(FDA) 승인자료를 근거로 학술대회에서 홍보하는 행위는 의약품 홍보 대상이 의사 등 전문가이므로 정보제공으로 인정하기로 했다. 다만 약사법에 따라 허가받거나 신고한 후에 정보제공 행위가 가능하다. 근거문헌 인용 때 문헌 발표 '연월일'을 구체적으로 모두 밝혀야 한다. 업계는 "정확한 문헌 발표일을 알기 어려운 경우가 있으므로 일자를 제외한 '연월'까지만 밝히도록 개선해 달라"고 요구했지만 식약처는 이 조차 받아들이지 않기로 했다. 의약품 등 안전에 관한 규칙에서 '발표 연월일'로 규정했기 때문에 하위 기준인 광고 가이던스도 이 기준을 벗어날 수 없다는 것이다. '무보존제'라는 의약품 광고는 무조건적으로 허용해 달라는 업계 의견도 수용되지 않았다. 무보존제라는 표현을 의약품 광고에 기준없이 허용하면 시장 경쟁중인 타제품을 비방해 소비자들의 오해를 야기할 수 있다는 게 식약처 설명이다. 다만 무보존제 점안제는 1회용 사용 후 즉각 버려야 소비자 안전·적정 사용이 담보되는 만큼 향후 무보존제 표현을 담은 의약품 광고를 어떻게, 어디까지 허용할지 구체적인 기준을 설정하기로 했다. 사전피임제 광고의 경우 의사협회 등이 '혈전(피떡)' 발생률 증가와 청소년 생리주기조절 사용 시 질 출혈 가능성 문구를 추가해 국민 안전을 제고해야 한다는 의견을 제시했다. 식약처는 이를 반영해 혈전 부작용 내용을 광고 가이던스에 추가하고 주기변경·연장용법 광고관리도 강화하기로 했다. 이 내용은 의약품광고심의규정에도 반영될 예정이다. 식약처 관계자는 "올바른 의약품 정보제공이 광고 가이던스 제정 목적이므로 다양한 업계 의견을 수용중"이라며 "아직 최종 가이던스가 마련되지 않았고, 조율이 필요한 조항들이 남아 있다. 손질 후 최종안을 공표할 계획"이라고 밝혔다.

노바티스의 면역억제제 ' 마이폴틱장용정' 시장을 노렸던 종근당이 특허심판에 패소하며 후발약물 조기출시 전략에 제동이 걸렸다. 20일 업계에 따르면 지난 19일 특허심판원은 종근당이 청구한 마이폴틱장용정 조성물특허(2022년 10월 만료예정) 무효심판에서 일부기각 일부각하 심결을 내렸다. 사실상 패소한 것이다. 만약 이번 심판에서 이겼다면 종근당은 마이폴틱장용정 물질특허 만료가 종료되는 오는 4월 후발품목을 단독으로 출시할 수 있었다. 이미 종근당은 제네릭약물인 '마이렙틱장용정'을 지난해 10월 허가받았다. 특허도전에만 성공한다면 곧바로 시장발매가 가능했지만, 국내 특허심판원은 오리지널사인 노바티스의 손을 들어줬다. 마이폴틱은 종근당에게도 중요한 약물이다. 이 약물은 면역억제제 계열인 마이코페놀릭산 가운데 가장 많은 매출을 올리고 있다. 지난해 3분기 누적 기준으로 115억원의 판매액(기준:IMS)을 기록했다. 마이폴틱에 이어 로슈의 셀셉트(99억), 종근당의 마이렙트(70억)가 위치하고 있다. 특히 장용정으로, 기존 약물보다 위장관 합병증 등 부작용이 적다는 점이 장점으로 부각되고 있다. 마이렙트는 셀셉트의 제네릭으로, 오리지널 못지않은 실적으로 종근당이 면역억제제 시장을 주도하는데 일조하고 있다. 이런 상황에서 마이폴틱의 퍼스트제네릭까지 합세한다면 종근당은 시장 점유율을 더 확대해 나갈 발판을 마련하게 된다. 하지만 이번 특허심판 패소로 물리적으로 물질특허 만료 직후인 4월 출시는 물건너 간 것으로 보인다. 하지만 기허가 제네릭약물을 확보한데다 조성물특허만 극복하면 출시 장애물이 사라진다는 점에서 항소로 재도전할 가능성이 높다. 종근당은 마이렙트와 더불어 사이폴엔, 타크로벨 등 후발제품으로 면역억제제 시장에서 독보적 위치를 점하고 있다. 마이폴틱 퍼스트제네릭은 면역억제제 매출의 정점을 찍는 계기가 될 것으로 보여 종근당이 1차 도전 실패후 어떤 행보를 보일지 주목된다.