국내에서 연간 2000억원대 처방액을 보이는 B형간염치료제 '비리어드'의 염특허(2018년 11월 7일까지 존속)를 회피한 국내 제약사들의 염변경 제품들이 지난 11일 식품의약품안전처로부터 대거 허가를 받았다. 비리어드 염변경 약물이 허가받은 것이 이번이 처음. 이들 제품들은 물질특허(2017년 11월 9일까지 존속)에 연장된 존속기간도 회피, 우선판매품목허가도 유력해 보험급여 등재 절차를 거치면 곧바로 출시가 가능할 것으로 보인다. 13일 업계에 따르면 지난 11일 식약처는 한미약품, 종근당 등 국내 제약사가 신청한 비리어드 염변경 약물에 대해 시판 승인을 결정했다. 이번에 허가받은 업체는 씨제이헬스케어, 삼천당제약, 제이더블유중외제약, 제이투에이치바이오텍, 휴온스, 제일약품, 삼진제약, 한독, 한국휴텍스제약, 보령제약, 마더스제약, 동아에스티, 국제약품, 삼일제약, 동국제약, 한미약품, 한화제약, 대웅제약, 종근등 등 총 19개 제약사다. 비리어드는 테노포비르디소프록실푸마르산염을 성분명으로 한다. 하지만 국내 제약사들은 염을 변경해 성분명이 다르다. 종근당의 경우 테노포비르디소프록실아스파르트산염을, 한미약품은 테노포비르디소프록실인산염, 동아에스티는 테노포비르디소프록실오로트산염, 제이더블유중외제약은 테노포비르디소프록실헤미에디실산염으로 허가받았다. 나머지 15개사는 무염인 테노포비르디소프록실로 시판승인됐다. 현재 무염 제품 간에는 특허분쟁이 진행되고 있다. 휴온스·제이투에이치바이오텍이 등록한 특허에 대해 나머지 무염 제품을 개발한 보령제약 등 제약사들이 특허무효, 특허회피(소극적 권리범위확인) 심판을 제기했으나 실패한 바 있다. 현재 양측은 특허분쟁을 마무리짓기 위해 협상에 나선 것으로 알려졌다. 이번에 허가받은 제품들은 빠르면 오는 10월 출시가 예상된다. 이들 제품들은 오는 11월 9일 만료 예정인 비리어드 물질특허의 연장된 존속기간을 회피한 상황이라 우판권 획득이 예상되기 때문이다. 우판권 약물은 보험급여 등재기간이 2개월이기 때문에 이달 우판권 획득·급여 신청이 들어간다면 10월 등재가 유력하다. 특허만료 한달전에 출시하는 셈이다. 일반 제네릭 품목은 현재 염특허를 놓고 길리어드와 특허분쟁이 진행되고 있어 물질특허 만료 이후에도 출시가 어려울 것으로 예상된다. 현재 일반 제네릭으로 허가된 품목은 지난 6월 승인된 한국콜마의 테노바정(테노포비르디소프록실푸마르산염)이 유일하다.

실효성 논란에 휩싸이고 있는 제네릭 우선판매품목허가(우판권)와 관련 업계에서 먼저 출시되는 특허도전 제품에 우판권을 제공해야 한다는 주장이 나오고 있다. 출시 제품에 우판권을 부여하면 변별력 문제도 자연스럽게 해결된다는 논리다. 10일 업계에 따르면 의약품 특허 전문가들 사이에서 우판권 조건을 특허도전 제네릭 출시 첫 제품에 부여해야 한다는 의견이 제기되고 있다. 현행 제네릭 우판권 조건은 오리지널 특허에 맞서 특허심판원 최초 심판(무효, 소극적 권리범위확인) 청구일로부터 14일 내 제기한 업체이면서 최초 허가신청 업체, 또는 최초 허가신청 업체이면서 특허심판 심결이 성립된 경우이다. 문제는 이같은 조건에 쉽게 부합된다는 점. 최초 심판청구일로부터 14일 내 심판을 제기한 업체도 우판권 대상이 되면서 최초 심판청구 업체가 나타나면 이를 따라 심판을 청구하는 업체가 무더기로 생기고 있다. 우판권 부여로 9개월간 한 업체가 제네릭 시장을 독점하는 것을 막고자 무임승차 사례가 발생하는 것이다. 최초 허가신청 조건도 우리나라 허가시스템상 복수의 업체가 생길 수 밖에 없다. 대부분 신약과 동일한 성분의 제네릭은 신약 재심사(PMS) 만료에 맞춰 허가를 신청하기 때문이다. 더구나 공동·위탁 생동 허용으로 한 개 제약사에서 생산하는 복수의 제품들이 허가신청에 몰리게 된다. 이에따라 2015년 한미FTA 후속조치로 생겨난 우판권 제도권에 속하는 제약사가 매번 수십여개에 달해 진정한 제네릭 독점권리를 누리지 못하고 있다. 진짜 특허도전 제약사가 누구인지도 불분명하다. 이에 업계에서는 제도 개선 일환으로 출시되는 특허도전 첫 제품에 우판권을 부여한다는 주장이 제기되고 있는 것이다. 허가를 받는 것과 실제 시판하는 것은 큰 차이다. 특허심판원에서 특허를 무효화하거나 회피한 제약사도 실제 제네릭을 출시하기란 쉽지 않다. 특허법원과 대법원으로 이어지는 다음 소송에서 승소를 장담할 수 없기 때문이다. 만약 패소라도 한다면 시판으로 인한 손해보상액을 토해내야 한다. 반면 특허소송에 자신이 있다면 이러한 리스크에도 불구하고 9개월간 제네릭 독점권을 노리고 출시를 강행할 것이다. 이렇게 되면 복수의 업체가 아닌 진정 특허도전 의지가 있는 한 업체에 우판권이 돌아가게 된다. 다만 특허침해 업체에 강력한 징벌제도를 두어 특허도전 제품 출시가 남발되지 않도록 제도적 장치도 필요하다는 의견이다. 업계 한 변리사는 "미국과 달리 제네릭사가 특허심판을 청구할 수 있는 우리나라의 경우 우판권이 제대로 작동하려면 최초 허가업체에 권한을 부여할 게 아니라 최초 출시업체에 주는게 합당하다"면서 "한미 FTA 재협상 이야기가 오가는 상황에서 우판권 제도에 대한 개선도 모색해야 한다"고 강조했다. 하지만 우판권 제도개선은 약사법 개정사항이기 때문에 현재로서는 쉽지 않은 게 사실이다. 식약처도 법 개정이 아닌 고시개정 등을 통해 업계 의견을 반영하는데 주력하고 있다. 더욱이 허가-특허 연계제도 도입과 우판권 시행으로 현재까지 제네릭 시판이 늦어져 약가 보전으로 인한 소비자 피해액도 미미해 현 우판권 제도를 고쳐야 하는지도 회의적인 시각이 많다.

한국유나이티드제약(대표 강덕영)은 최근 특허청으로부터 경구용 복합제제에 관한 특허 등록(등록번호 제10-1752700호)을 획득했다고 9일 밝혔다. 등록된 특허는 오메가-3 지방산 에스테르를 함유한 캡슐제 내부에 스타틴 계열 약물이 포함된 정제를 넣은 약제학적 제제 기술(가칭: 콤비젤 기술, CombiGel Technology)이다. 수분, 공기 등의 외부 유입을 원천 차단함으로써 높은 안정성과 우수한 용출률을 나타낸다. 이번 특허 등록에 따라 한국유나이티드제약은 2035년 8월 13일까지 해당 기술 및 복합제에 관한 독점 권리를 인정받게 됐다. 특허의 권리 범위에 속하는 스타틴계 약물은 아토바스타틴, 로수바스타틴, 로바스타틴, 심바스타틴, 프라바스타틴, 플루바스타틴 등이다. 한국유나이티드제약은 지난달 오메가-3 지방산 에스테르 및 아토바스타틴이 함유된 고지혈증 복합제의 3상 IND 승인을 받았다. 이를 바탕으로 2019년까지 관련 개량신약 발매를 위해 개발이 진행 중이다. 스타틴계 약물의 2016년 처방 조제액은 약 8000억 원이며, 이 중 아토바스타틴이 차지하는 규모는 약 4800억 원이다. 꾸준히 시장성이 커지고 있는 오메가-3 지방산 에스테르는 작년에 450억 원 이상의 처방 조제액을 기록했다. 오메가-3 지방산 에스테르는 트리글리세라이드 수치가 조절되지 않는 고콜레스테롤혈증과 고트리글리세라이드혈증의 복합형 환자에게 스타틴계 약물과 병용 투여된다. 실제로 오메가-3 지방산 에스테르 처방 환자의 약 40%가 스타틴계 약물을 함께 복용하고 있다. 그 중 절반가량은 아토바스타틴을 처방 받고 있기 때문에 복합제 개발에 성공하면 이상지질혈증 시장에서 높은 시장 점유율을 확보할 것으로 예상된다고 회사 측은 설명했다. 한편, 한국유나이티드제약은 관련 후속 국내 특허와 해외 특허(중국, 베트남, 필리핀, 인도네시아 등)를 출원해 현재 심사 진행 중이다. 특허 등록을 주도한 IP팀 이은혜 변호사는 "후속 특허 또한 특허성을 인정받아 향후 무리 없이 등록 받을 수 있을 것으로 보인다"고 말했다.

SK케미칼이 국내 간질약(항간전제 또는 뇌전증치료제) 시장에서 차별화 전략으로 주목을 끌고 있다. 급여가 안 된 오리지널의 빈틈을 노려 급여 제네릭을 출시한 데 이어 이번엔 오리지널엔 없는 서방제제로 승부수를 띄웠다. 9일 업계에 따르면 SK케미칼은 지난 8일 간질약 토피라메이트 서방제인 '큐덱시서방캡슐' 4가지 용량 제품을 허가받았다. 큐덱시는 국내에는 없는 토피라메이트 서방제제다. 토피라메이트의 오리지널은 한국얀센이 판매하고 있는 토파맥스. 이 제품은 1일 2회 복용하는데 반해 큐덱시는 1일 1회 복용으로 편의성을 높인 개량신약이다. 지난 2015년 미국 제네릭사인 업셔 스미스(upsher-smith Laboratories)사가 FDA를 허가를 받았다. 업셔 스미스는 최근 일본 가와이제약(sawai Pharmaceutical)이 인수했다. SK케미칼은 이 제품을 들여와 국내 독점 공급한다. 회사 관계자는 "기존 토피라메이트 제품은 하루 2회 복용하는데 반해 큐덱시는 서방형으로 하루 1회 복용으로 환자 복용 순응도를 개선했다"고 설명했다. 특히 지난 2월 급여 등재된 빔스크(성분명 라코사미드)와 병용 처방이 가능하다는 장점이 있다. 빔스크는 오리지널 빔팻(한국UCB)이 비급여 상태로 판매되고 있는 상황에서 급여 등재에 성공한 제품이다. 급여 등재로 환자 부담이 줄어들면서 최근 주요 대학병원에서는 빔스크를 속속 도입하고 있다. 빔스크 처방량이 늘고 있는 가운데 병용처방이 가능한 큐덱시가 나온다면 SK케미칼의 간질 시장 점유율 향상이 예상된다. SK케미칼은 두 제품말고도 지난 2013년 허가받은 에피스크(레비티라세탐)까지 총 3품목의 간질약을 보유하고 있다. 한편 토피라메이트 제품은 미국에서 비만과 편두통에도 오프라벨로 사용돼 높은 매출을 기록하고 있다. 다만 우리나라에서는 간질과 부분 발작 용도로만 사용하도록 권장되고 있다. 국내에서 오리지널 토파맥스는 IMS헬스데이터 기준으로 2016년 약 100억의 판매액을 기록했다.

PPI계열 최신 항궤양제 '덱실란트DR(성분명:덱스란소프라졸, 수입:다케다, 판매:제일약품)'에 대한 제네릭 개발이 잇따라 진행되면서 업계의 관심을 끌고 있다. 지난 5월 삼아제약을 시작으로, 유한양행, 태준제약이 생동성시험을 승인받으며 제네릭 시장 진출 의지를 드러내고 있다. 태준제약은 지난 4일 식약처로부터 덱스란소프라졸(브랜드명:덱실란트DR)에 대한 생물학적동등성시험을 식약처로부터 승인받았다. 덱스란소프라졸에 대한 생동성시험 승인은 삼아제약, 유한양행에 이어 세번째다. 삼아제약은 지난 5월 최초로 생동성시험 승인을 받고 개발에 착수했다. 6월에는 유한양행이 생동성시험을 승인받았다. 덱실란트DR은 지난 2013년 출시한 PPI계열 항궤양제로, 기존 란소프라졸 성분의 약물의 업그레이드 버젼이다. 이중지연방출 기술로 약효 지속 기술을 늘려 시장에 호응을 얻고 있다. 기존 PPI제제는 반감기가 1~2시간인데 반해 덱실란트DR은 10~12시간으로 아침에 복용해도 밤까지 증상을 다스릴 수 있어 효능증대와 편의성을 높였다. 기존 란소프라졸 제품들은 이미 제네릭약물이 나와있어 덱실란트DR은 오리지널 독점권을 기반으로 다케다의 시장점유를 지키는데 일조하고 있다. 이번에 제네릭 개발에 나선 제약사들은 저마다 항궤양제 시장 확대를 노리고 있어 주목을 받고 있다. 삼아제약은 최근 알긴산나트륨 단일제 '거드액'에 대해 적극적인 마케팅을 펼치고 있다. 거드액은 올해 상반기 12억원의 원외처방액(기준:유비스트)으로 전년동기대비 79%나 성장했다. 특히 거드액은 역류성식도염 증상완화를 장점으로 내세우고 있어 덱스란소프라졸 옵션이 추가되면 시너지 효과를 거둘 것으로 기대된다. 유한양행은 국산 항궤양신약 '레바넥스'를 선보인데 이어 차세대 항궤양신약 개발을 하는 등 오래전부터 항궤양제 시장에 관심을 보여왔다. 하지만 국내 시장 점유율은 높지 않은 상황. 최근 자체 제네릭을 갖고 영업력을 극대화하는 전략을 활용중인 유한이 다음 제네릭약물로 '덱스란소프라졸'을 선택했다는 점에서 눈여겨 볼 부분이다. 태준제약은 유일하게 란소프라졸 구강붕해정 형태인 '란스톤LFDT'의 제네릭인 '모노리툼플라스'를 보유하고 있다. 특히 특허회피 전략을 통해 시장 조기출시에 성공한 경험이 있어 덱실란트 제네릭 상업화를 앞당길 주자로 꼽히고 있다. 덱실란트DR은 2020년 6월 15일까지 존속 만료 예정인 조성물특허를 비롯해 각각 다른 4개의 특허가 등록돼 있다. 제네릭사 입장에서는 특허를 넘어서야 시장출시가 가능한 상황. 업계는 이들 제약사들이 제네릭 개발에 착수한만큼 특허회피 전략을 통한 시장 조기출시를 노릴 것으로 예상하고 있다. 한편 덱실란트DR은 올해 상반기 66억원의 원외처방액을 기록, 란스톤(37억원), 란스톤LFDT(138억원)'과 함께 국내 PPI 시장을 이끌고 있다.

제네릭 공세에도 비교적 시장에서 선방을 하고 있는 오마코의 건일제약이 새로운 구원군 등장에 매출 증대에 대한 기대감을 나타내고 있다. 고중성지방혈증치료제 오마코는 오메가3 제제로 연간 300억원대의 블록버스터 제품이다. 작년 기준 매출액 886억원의 건일제약 매출에서 차지하는 비중이 작지 않다. 지난 2015년 물질특허 만료로 제네릭이 등장하면서 위기상황에 닥친 건일제약은 그 대안으로 제일약품을 통한 위임형 제네릭 출시와 함께 복합제 개발에 주력해왔다. 7일 업계에 따르면 지난달 31일 건일제약은 오메가3와 고지혈증치료제에 가장 많이 쓰이는 성분인 로수바스타틴을 결합한 '로수메가연질캡슐'을 허가받았다. 이 제품은 관상동맥심질환 고위험이 있는 성인 환자에서 로수바스타틴 단일 요법시 LDL-콜레스테롤 수치는 적절히 조절되지만, 트리글리세라이드 수치가 적절히 조절되지 않는 복합형 이상지질혈증 치료에 사용된다. 그동안 로수바스타틴(브랜드명:크레스토(AZ)과 오메가3 제제를 병용한 환자에 초점이 맞춘 제품이다. 스타틴제제와 오메가3제제 같은 중성지방 저해제는 의료현장에서도 병용 처방 비율이 높아 건일제약뿐만 아니라 한미약품 등 다른 제약사에서도 눈독을 들였던 시장이다. 실제 오메가3 제제의 경우 일부 적응증에 스타틴 제제와 병용요법으로 허가받기도 했다. 건일은 이번에 로수바스타틴-오메가3 복합제를 업계 최초로 허가를 받으면서 시장선점에 대한 기대를 낳고 있다. 또한 거래처에서 단일제인 오마코와의 시너지 효과도 기대하고 있다. 오마코는 올해 전반기 149억원의 원외처방액으로, 여전히 동일 성분 제네릭들보다 큰 격차를 보이고 있다. 특히 제일약품이 판매하는 위임형 제네릭 시코가 제네릭 가운데 29억원으로 가장 높은 처방액을 기록하는 등 시장수성 전략이 맞아떨어지고 있다는 분석이다. 다만 영진약품 오마론과 한미약품의 한미오메가가 지속 성장하고 있다는 점은 오리지널 업체로서는 달갑지 않은 부분. 오마론은 상반기 27억원으로 전년동기대비 6.1% 성장했으며, 한미오메가도 21억원으로 무려 31.5% 처방액이 늘어났다. 이런 가운데 복합제 등장은 제네릭 공세에 따른 단일제 매출하락 공백을 메울 수 있을 것으로 회사 측은 기대하고 있다. 업계 관계자는 "오메가3 시장은 제품개발에 높은 기술력이 요구돼 현재 진입한 제네릭약물도 소수에 불과하다"며 "경쟁이 덜하기 때문에 제네릭사들도 육성에 힘을 쓰고 있는 시장"이라고 설명했다. 그러면서 "건일제약의 복합제가 오메가3 단일제-스타틴 제제 병용처방 시장을 얼마나 가져오느냐에 따라 관련 시장 판도에도 변화가 예상된다"고 덧붙였다.

오는 11월 비리어드의 시장을 노리는 일부 제네릭사들이 조기출시를 위한 전략으로 적응증 변경을 통한 특허회피에 나서고 있다. 이미 대웅제약, 씨제이헬스케어가 이같은 전략으로 최근 특허심판원으로부터 특허회피(소극적 권리범위확인) 심결을 확정받았다. 7일 업계에 따르면 대웅제약, 씨제이헬스케어 등 국내 제약사들은 비리어드의 치료대상인 에이즈와 B형간염 중 B형간염에만 사용한다는 조건으로 물질특허를 회피했다. 길리어드가 수입하고, 유한양행이 판매하는 비리어드는 주로 B형간염 치료에 사용돼 국내에서만 약 2000억원의 매출을 올리고 있다. 하지만 에이즈 치료에도 사용된다. 식약처로부터 허가받은 효능효과는 HIV-1 감염과 만성B형간염이다. 국내 제네릭사들은 이 가운데 주 적응증인 B형간염에만 사용한다는 조건으로 특허심판원으로부터 특허회피 결정을 받았다. B형간염에만 사용한다면 비리어드 물질특허에 연장된 존속기간을 피할 수 있다는 제네릭사들의 주장을 특허심판원이 받아들인 것이다. 이미 다수 제약사들이 오는 11월 만료예정인 비리어드의 물질특허를 회피한 상황. 하지만 대부분 제약사들은 염변경 제품은 연장된 특허 존속기간을 적용받지 않는다는 사유로 특허회피를 인정받았었다. 대웅제약과 CJ헬스케어도 이같은 방법으로 특허회피에 성공했지만, 리스크 방지 차원에서 적응증 변경 전략도 갖고나와 특허를 피할 수 있었다. 다만 다른 방법으로도 특허회피에 성공하면서 두 제약사가 실제 제품에 에이즈 적응증을 빼지는 않을 것으로 보인다. 적응증 변경을 통한 특허회피 전략은 종근당이 지난 2015년 아보다트 제네릭을 조기 출시하기 위해 내세웠던 방법이다. 종근당은 이같은 방법으로 아보다트 제네릭 '두테스몰'을 경쟁 제네릭사보다 일찍 출시할 수 있었다. 종근당 두테스몰은 최초 허가시 오리지널에는 있는 전립선비대증 치료 용도를 포기하고, 탈모치료제로 허가받았었다.

오츠카의 블록버스터 CNS약물 '아빌리파이'의 양극성장애 특허를 홀로 깨뜨리는데 성공한 영진약품이 우선판매품목허가(우판권)를 획득할지 관심이 모아진다. 영진 측은 특허소송에 승소하고, 양극성장애 적응증을 추가해 최초로 변경 허가신청을 한만큼 양극성장애 용도로 9개월간 우판권을 부여해야 한다는 주장이다. 하지만 아직까지 적응증 변경 허가신청을 통해 우판권을 획득한 사례가 없어 식약처가 결정을 내리기까지 난항이 예상된다. 3일 관련업계에 따르면 영진약품은 지난달 21일 특허법원으로부터 아빌리파이 양극성장애 특허무효 승소 판결을 받았다. 2022년 1월 19일 만료예정인 아빌리파이 양극성장애 특허를 소송에서 이긴 제네릭사는 영진약품이 유일하다. 다른 제약사들은 지난 2014년 3월 물질특허 만료에 따라 제네릭약물을 출시했지만, 정신분열병 용도로만 판매하고 있다. 아빌리파이는 정신분열병 말고도 양극성장애, 우울증, 소아 자폐, 소아 뚜렛 장애 등 여러 적응증에 사용되고 있지만, 전부 용도톡허로 묶여 있어 제네릭사들이 제한적으로 시장에 나선 것이다. 반면 영진약품은 제네릭약물 '아리피진정'을 정신분열병뿐만 아니라 양극성장애에도 사용해왔다. 이에 오리지널사인 오츠카는 특허침해 소송으로 압박했고, 영진은 특허무효로 맞대응해왔는데, 이번 특허법원 판결로 영진약품이 유리해진 것이다. 영진은 정식으로 제품 허가사항에 양극성장애를 넣어 식약처에 변경 허가신청을 한 것으로 알려졌다. 여기에 특허소송 승소로 제네릭 시장 독점 의미인 우판권도 신청했다. 영진은 최초 특허도전 성공, 최초 변경 허가신청 등 요건을 갖췄기 때문에 우판권 확보에 자신하고 있다. 하지만 식약처는 고심하고 있는 것으로 알려졌다. 변경 허가신청은 최초이지만, 영진약품이 최초 허가신청 업체로 보기는 어렵기 때문이다. 영진이 제네릭 제품허가를 받은 것은 2013년 12월인데, 그 이전에도 제네릭 허가는 있었다. 더구나 적응증 변경 허가신청을 통해 우판권을 받은 사례는 여지껏 없었다. 이에 우판권 부여를 놓고 식약처 내부에서도 고민에 빠진 것으로 알려졌다. 업계는 우판권이 제네릭사들의 특허도전 의지를 활성하기 위해 성공업체에 혜택을 주기 위한 제도인만큼 이번 영진약품 경우에도 우판권을 부여해야 한다고 전하고 있다. 다만 앞으로 이런 사건에 대해 명확한 지침을 내리기 위해서는 외부 전문가들이 협의해 판례를 만들 필요가 있다는 주장이다. 업계 한 변리사는 "이번 영진약품 우판권 문제는 기준이 애매해 식약처 단독으로 결정하기 힘들다면 중앙약심에서 논의할 필요가 있다"면서 "개인적으로 우판권 도입취지를 볼 때 우판권을 부여하는게 합당하다고 생각한다"고 말했다.

치료가 어려웠던 급성골수성백혈병(AML) 영역에 새로운 치료제가 등장했다. 혈액암에 특화된 다국적 제약기업 세엘진은 지난 1일(현지시각) 미국식품의약국(FDA)으로부터 에나시데닙(enasidenib) 성분의 ' 아이드하이파( Idhifa)'를 승인 받았다고 밝혔다. 적응증은 특정 유전자(IDH2) 돌연변이가 확인된 재발불응성 급성골수성백혈병으로 진단받은 성인 환자다. 이에 FDA는 'IDH2' 유전자 변이 여부를 동반진단할 수 있는 애보트의 '리얼타임 IDH2 분석검사(RealTime IDH2 Assy)'도 동시 허가했다. FDA 약물평가연구센터(CDER)에서 혈액질환 및 항암제 관리를 맡고 있는 리차드 파즈더(Richard Pazdur) 박사는 "아이드하이파가 IDH2 돌연변이가 있는 재발불응성 급성골수성백혈병 환자들의 미충족수요를 해결할 수 있는 표적치료제"라고 평가했다. 아울러 "일부 환자에게서 완전관해를 유도했을 뿐 아니라 적혈구 및 혈소판 수혈에 대한 수요도 감소시킬 수 있을 것"이란 기대감도 나타냈다. 급성골수성백혈병은 비림프구 또는 골수에서 만들어지는 골수성백혈구의 줄기세포에서 발생한 악성종양이다. 성인의 급성백혈병의 65%를 차지하는 가장 흔한 형태라고 알려졌다. 각 조직이 침범되고 정상적인 골수기능이 마비되므로 심각한 면역기능 저하가 일어나게 되고, 지혈 메커니즘에도 장애가 생겨 사소한 손상에 의해서도 출혈이 발생하기 때문에 치료를 받지 않을 경우 수개월 이내 사망하게 되는 급성 질환이다. 미국립암연구소(NCI)에 따르면 미국에서 매년 2만 1380여 명이 급성골수성백혈병으로 진단되고 있다. 올해만도 1만 590명가량이 사망할 것으로 예상된다. '아이드하이파'는 IDH2(isocitrate dehydrogenase-2) 억제제 계열로서 세포성장 촉진에 관여하는 효소들을 차단하는 기전을 갖는다. RealTime IDH2 Assy를 통해 IDH2 변이가 확인된 재발불응성 급성골수성백혈병 성인 환자 199명을 대상으로 6개월간 약물치료를 진행한 결과, 19%의 환자가 8.2개월(중앙값) 동안 완전관해 상태를 유지했다. 9.6개월간 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)를 유지한 환자도 4%로 집계됐다. 특히 연구시작 당시 전혈 또는 혈소판 수혈을 받아야 했던 157명 가운데 34%가 약물치료 후 수혈이 불필요한 단계로 회복됐다는 점이 고무적으로 평가된다. 연구기간 동안 확인된 이상반응은 구역, 구토 증상과 설사, 빌리루민 수치증가, 식욕저하 등으로 안전성 문제는 확인되지 않았다. 이 같은 근거에 기반해 FDA는 '아이드하이파'를 희귀의약품으로 지정했고, 신속심사 대상으로도 지정받아 허가 절차가 빠르게 진행될 수 있었다. 단, 임산부와 수유부는 태아 또는 신생아에 대한 우려로 인해 금기대상이다. 제품라벨에는 분화증후군(differentiation syndrome) 발생에 주의해야 한다는 내용도 삽입됐다. FDA는 해당 약제를 처방하는 의료진들에게 영상검사상 폐 침윤 또는 늑막삼출, 심낭삼출 소견을 보이거나 발열, 호흡곤란, 체중증가, 부종 등의 증상이 의심될 경우 스테로이드를 투여한 다음 증상이 없어질 때까지 면밀하게 관찰하도록 당부했다.