[데일리팜=이탁순 기자] 60년만에 나온 루푸스 신약 '벤리스타'(벨리무맙, GSK)가 국내 허가를 유지할지 관심이 모아진다. 이 약은 자가면역질환인 '루푸스'에 오랜만에 나온 신약임에도 불구하고, 그동안 비급여로 높은 가격 탓에 환자접근이 쉽지 않았다. 이에 지난 6월 신약 재심사(PMS) 조건을 충족하지 못해 허가취소 위기에 놓여있다. 식품의약품안전처는 내달 4일 오후 3시 벤리스타 허가유지 요청에 대한 타당성 여부를 자문하는 중앙약사심의위원회를 개최한다고 밝혔다. 이 약이 3000명의 환자를 대상으로 진행해야 하는 PMS를 충족하지 못했지만, 급여 논의가 진행중이고, 환자들의 요청이 많기 때문에 허가를 유지해야 한다는 수입업체의 의견에 대해 심의하는 자리다. 사실상 이날 허가유지 여부가 결정될 것으로 보인다. 이 약은 표준요법으로 치료중인 자가 항체 양성인 활동성 전신홍반루푸스 성인 환자에 사용된다. 2015년과 2108년 두차례 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 급여 심의를 받았지만, 기존 약제 대비 비용효과성을 입증하지 못해 비급여 판정을 받았다. 수입사인 GSK는 이에 심평원에 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 적용을 요청, 최근 소위원회를 통과하고 급여논의가 활발하게 진행되고 있는 것으로 알려졌다. 다만 식약처가 이 약을 PMS 조건 미충족으로 처분을 내린다면 뒤늦게 급여화가 결정되도 본격 시판되기는 어려울 전망이다. PMS 조건을 끝까지 지키지 못한다면 결국 허가가 취소될 수 밖에 없기 때문이다. 따라서 내달 4일 개최되는 중앙약심에서 어떤 결정을 내릴지 관심이 모아지고 있다. 루푸스병은 주로 가임기 여성을 포함한 젊은 나이에 발병하는 만성 자가면역질환으로, 피부, 관절, 신장, 페, 신경 등 전신에서 염증 반응이 일어난다. 만성적인 경과를 거치며 시간에 따라 증상의 악화와 완화가 반복되는 질환으로, 환자들의 삶의질을 크게 떨어뜨린다. 그동안 약제들은 증상완화 효과만 있었는데, 벤리스타는 'BAFF'라고 불리는 단백질을 막아 면역체계를 억제하는 기전으로 근본적 원인 치료가 가능하다고 알려져 있다. 국내 루푸스 환자는 약 1만명이 있는 것으로 전해진다.

[데일리팜=이정환 기자] 국회가 '범부처 전주기 신약개발 사업(2011~2019)이 사업기획과 실과제 선정 연계성이 떨어지고 예비타당성조사 결과가 제대로 반영되지 않은데다 목표·재원 조달방안도 비현실적이라고 지적했다. 해당 사업 종료 후 신규 추진될 '국가신약개발사업(2021~2030)'은 이같은 문제점을 개선해 정책 완성도를 높이라는 주문이다. 28일 국회예산정책처는 범부처 전주기 신약개발 사업 분석을 통해 이같이 밝혔다. 이 사업은 글로벌 신약 개발을 목표로 후보물질 발굴부터 임상시험까지 이어지는 신약 개발 전주기를 지원한다. 보건복지부, 과학기술정보통신부, 산업통상자원부 등 3개 부처가 참여해 2011년 범부처신약개발사업단을 설립해 정책을 수행해왔다. 예산처는 해당 사업이 신약개발 전주기를 지원한다는 목적과 부합하지 않는 방식으로 수행됐다고 지적했다. 각 단계별 완료 과제가 다음 단계로 연계되는 방식이 아니라 선도물질 발굴부터 임상3상까지 신약개발 단계 중 어느 한 단계의 과제를 기획 수행하는 방식이라 기존 다른 사업과 차이가 없다는 것이다. 또 사업기획 시 국내 글로벌 신약개발 투자 아이템 수요조사를 거쳐 가능성이 높은 것으로 선정한 아이텐 140개 중 32개(22.9%)만 실제 과제로 진행하는 등 사업기획과 실 과제 선정 연계성도 미흡했다. 특히 진행된 154개 과제 중 122개는 예타조사 시 기획한 아이템과 무관하게 선정돼 사업기획이 면밀하지 못하다는 게 예산처 견해다. 제대로 된 목표와 재원조달 방안도 마련되지 않아 추진 도중 사업 목표가 변경되고 민간 제약사 매출액·연구개발액 등 현실적 사정이 고려되지 않았다고도 했다. 예산처는 "2010년 예타조사 통과 시 2020년까지 블록버스터급 신약을 3개 이상 개발하는 것이 목표였지만 2012년에는 신약 10개 이상 개발로 변경됐다"며 "2016년에는 9년 동안 200억원 이상 기술이전 10건으로 또 목표가 바뀌었다"고 비판했다. 예산처는 "기획 시 설정한 목표가 비현실적이라 사업 추진 과정에서 목표가 바뀌었고 사업 목표 달성 전제인 재원 확보방안도 민간 제약사 사정을 고려하지 않았다"며 "국가신약개발사업은 구체적이고 실현가능한 목표와 재원조달 방안으로 목표가 바뀌지 않도록 주의해야 한다"고 했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식약처가 동물용 구충제 '펜벤다졸'의 암환자 사용에 대해 다시한번 주의를 줬다. 이번에는 대한암학회와 함께 펜벤다졸의 위험성에 대해 경고했다. 식약처(처장 이의경)와 대한암학회는 28일 동물용 구충제인 '펜벤다졸'을 암환자에게 사용하는 것은 적절하지 않다고 밝혔다. 식약처는 지난달 23일에도 효능근거가 부족하다며 복용하지 말 것을 당부했다. 식약처에 따르면 항암제를 포함한 모든 의약품은 사람을 대상으로 한 임상시험에서 안전하고 효과가 있는지 입증해야 한다. 일반적으로 항암제는 신물질 발견 후 암세포 실험, 동물실험을 거쳐 사람에서 안전한 용량을 확인(1상 시험)하고, 암의 종류별로 효과를 확인(2상 시험)한 후 기존 항암제와 비교(3상 시험)해 시판을 하게 된다. 하지만 최근 SNS 등을 통해 확산되고 있는 '펜벤다졸'의 항암효과는 사람이 아닌 세포와 동물을 대상으로 한 연구결과라고 식약처는 지적했다. 그러면서 '펜벤다졸'처럼 암세포의 골격을 만드는 세포내 기관을 억제해 항암효과를 나타내는 의약품도 많이 허가돼 있다고 밝혔다. 이러한 작용으로 허가된 의약품 성분으로는 '빈크리스틴'(86년 허가), '빈블라스틴'(92년 허가), '비노렐빈'(95년 허가)이 있으며, 유사한 작용으로 허가된 의약품 성분은 '파클리탁셀'(96년 허가)과 '도세탁셀'(06년 허가)이 있다는 설명이다. 항암제는 개발과정에서 일부 환자에게 탁월한 효과를 나타내더라도 최종 임상시험 결과에서 실패한 사례가 있으므로 한두 명에서 효과가 나타난 것을 약효가 입증됐다고 볼 수는 없다고 식약처는 설명했다. 특히 전문가들은 '구충' 효과를 나타내는 낮은 용량에서는 부작용이 나타나지 않을 수 있으나, 항암효과를 위해서는 고용량, 장기간 투여해야 하므로 혈액, 신경, 간 등에 심각한 손상 등 부작용이 발생할 수 있다고 경고하고 있다. 더욱이 항암제와 함께 구충제를 복용하는 경우 항암제와 구충제 간의 약물상호작용으로 예상하지 못한 부작용이 나타날 수 있다. 식약처는 또한 '유튜브' 등을 통해 유포되고 있는 '펜벤다졸'과 관련된 주장은 사실이 아니라고 강조했다. 일단 '펜벤다졸'은 최근까지도 사람을 대상으로 한 임상시험결과는 없으며, 오히려 간 종양을 촉진시킨다는 동물실험 결과 등 상반된 보고도 있어 항암제로서 효과가 없다고 전했다. 또한 40년 이상 사용된 대상은 동물(개)이며, 사람에게는 처방해 사용한 적이 없으므로 사람이 사용할 때의 안전성은 보장할 수 없다는 설명이다. 체내흡수율이 20% 정도로 낮아서 안전하다는 주장도 알고 보면 사실이 아니라고 설명한다. 흡수율이 낮은 항암제는 효과도 적을 가능성이 높아 고용량을 복용해야 하는 경우 용량 증가에 따라 독성이 증가하게 되기 때문이다. 식약처 관계자는 "대한암학회 등 전문가와 함께 동물용 구충제를 항암제로 복용하지 않도록 지속적으로 안내할 계획"이라며 "어려움을 겪고 있는 암환자에게 안전하고 적절한 치료가 이뤄질 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 내년부터 국민 7500명의 유전체 해독을 시작으로 최대 100만명 규모의 자발적 참여자 유전체 정보까지 확대 예정인 '바이오·의료 정보 빅데이터 구축 시범사업'이 본격적으로 시작된다. 이를 위해 보건복지부는 내년 신규 예산으로 42억6700만원을 확보했고, 복지부 산하 질병관리본부가 국가 보건의료 연구 인프라 구축 사업의 일환으로 22억500만원의 예산을 신규로 편성 받았다. 이번 시범사업은 복지부, 과학기술정보통신부, 산업통상자원부 1:1:1 매칭 사업으로, 내년 3개 부처 총 예산만 128억원이다. 현재까지 계획한 시범사업안 대로라면 정부예산만 2020년 150억원, 2021년 150억원 등 총 2년간 300억원 이지만, 총 사업비가 500억원 이상이고 국가 재정지원 규모가 300억원 이상인 '신규 국가연구개발사업'에 포함되지 않고 있다는 문제가 제기됐다. 이 같은 지적은 국회예산정책처가 최근 발간한 '2020년도 예산안 위원회별(보건복지위원회) 분석 보고서'를 통해 파악됐다. 정부가 지난 5월 21일 발표한 바이오헬스 산업 혁신전략에 따르면, 바이오 빅데이터 구축은 위해 희망자를 대상으로 유전체 정보, 의료이용·건강상태 정보를 수집하고, 수집된 인체정보는 국립중앙인체자원은행 등에 안전하게 보관하면서, 환자 맞춤형 신약·신의료기술 연구개발을 통한 질병극복 연구에 활용하는게 목표다. 정부는 2020년부터 10년간 3단계(2+3+5년)로 단계적 추진을 목표로 하고 있으며, 1단계(2020년 및 2021년)는 추진체계 구축 및 제도 마련 시기로, 2만명을 대상으로 시범사업을 실시할 계획이다. 하지만 예산처는 시범사업 실시 전 예비타당성조사 실시 필요성에 대해 종합적으로 검토할 필요성이 있다고 지적했다. 정부가 시범사업 추진을 포함해 총 10년 간 사업을 지속적으로 추진할 의사를 밝히고 있고, 시범사업 재정규모가 국비 300억원인 만큼 예비타당성 조사 대상사업이라고 판단한 것이다. 복지부는 예비타당성 조사 후 시작하는 것보다 시범사업을 통해 사업 초기에 발생할 수 있는 문제점을 사전에 파악한 후 예비타당성 조사를 실시하는 것이 재정운영의 효율성을 기할 수 있다는 입장이지만, 예산처는 재정운영의 효율성 제고를 위해 사전에 예비타당성 조사를 해야 한다는 지적이다. 예산처는 "대규모 재정사업의 경우 사업 실시 전에 적정 사업시기, 사업규모, 사업계획의 타당성, 사업 추진 과정에서 고려할 점 등에 대한 객관적이고 중립적인 조사를 통해 재정운영의 효율성 제고에 기여할 필요가 있는 측면을 고려할 필요가 있다"고 밝혔다. 내년도 예산안은 2년간 시범사업(1단계)을 추진한 후 예비타당성 조사를 거쳐 본사업(2, 3단계)을 실시하는 계획이므로, 시범사업 단계에서 2, 3단계 기획을 위한 예산 편성 필요성에 대한 검토가 필요하다고도 했다. 복지부는 2020년 1차년도 사업 추진 과정에서 예비타당성 조사를 신청하고 2020~2021년 시범사업을 추진하면서 조사를 진행한 이후 2022년 본사업을 추진하겠다고 했지만, 예산처는 "사실상 1차년도 사업의 결과를 바탕으로 예비타당성 조사를 받게 될 가능성이 높아, 시범사업을 2년 간 추진한 효과 분석이 어렵게 되는 측면이 있다"고 했다. 한편 복지부의 내년도 예산안은 71조6192억원이다. 이 중 2020년도 신규사업은 총 18개 사업, 1137억원 규모이다. 일반회계 사업 중 범부처 전주기 의료기기 연구개발 사업(R&D)은 바이오의약품 정밀의료기기 등 글로벌 바이오헬스 시장 선점을 위한 선도제품 개발 및 사업화를 지원하기 위한 사업으로 301억8900만원이 편성됐다.

[데일리팜=이정환 기자] 국내 원료의약품 생산업체 수가 최근 6년새 급감하면서 국내자급도 역시 크게 감소했다는 지적이 나왔다. 실제 국내 원료약 생산업체는 2013년 381개사에서 지난해 119개사로 줄어든 것으로 집계됐다. 27일 국회 복지위 오제세 의원은 식품의약품안전처가 제출한 자료를 분석해 이같이 밝혔다. 오 의원은 2012년 1조7000억원 규모 약가인하 이후 단가압박에 처한 국내 제약사가 해외에서 원료약을 수입하는 구조로 전환한 게 자급률에 영향을 미쳤다고 주장했다. 원료약 제조사가 2013년 381개소에서 지난해 119개로 262개소 축소한 것은 감소율 68%에 달한다. 또 원료 직접생산 의약품 품목수도 같은 기간 41개 품목에서 24개로 17개(41%) 감소했다. 반면 같은 기간 원료약 수입은 1조9794억원에서 2조2672억원으로 증가했다. 가장 많은 원료약을 수입하는 중국만 살필 때 5037억원에서 7988억원으로 58.6% 증가했다. 국산 원료약 자급률 하락과 해외 원료약 의존률 증가 국내 원료약 주권을 약화하는 결과를 가져올 수 있다는 게 오 의원 논리다. 오 의원은 "지난해 발암의심물질 NDMA 검출이 문제된 발사르탄 원료도 중국산"이라며 "최근 미국 의회 자문기구인 미중경제안보 검토위원회는 중국 항생제 원료와 의약품 수출 규제 우려에 심각성을 발표했다"고 지적했다. 오 의원은 "사드배치로 중국의 보복성 조치를 겪었던 만큼 우리나라는 대비가 필요하지만 정부는 되레 원료약 직접생산 약가우대조항을 삭제키로 행정예고했다"며 "원료약 해외 수입이 어려워질 경우를 대비하고 국산 원료 육성도 검토해야 한다"고 말했다.

[데일리팜=이정환 기자] 보건산업진흥원이 인보사케이주를 개발한 코오롱생명과학에 지원한 국가 R&D 연구비 잔여액인 57억1000억원을 검찰 수사결과에 따라 추가 환수할 방침이다. 현재 인보사 연구비는 3차년도 지급액 25억원만 전액 환수 결정된 상태로, 최초 지원 선정 당시 연구부정행위가 입증된다면 나머지 액수도 환수 가능하다는 입장이다. 25일 보건산업진흥원(이하 진흥원)은 국정감사 서면답변을 통해 이같이 밝혔다. 국회 복지위 김명연 의원과 김상희 의원은 허가취소된 인보사 관련 연구비 환수와 관리감독 문제, 재발방지 대책을 물었다. 특히 코오롱이 인보사 2액 성분이 뒤바뀐 것을 인지한 시점과 관련해 지원금 환수 결과가 뒤바뀌는지도 질의에 담겼다. 나아가 국회는 제2의인보사 사태를 막을 대안에 대해서도 답변을 요구했다. 진흥원은 인보사 연구부정 입증을 위해 전문가 현장실사를 실시했지만 사실관계 확인이 어려워 검찰 수사를 의뢰한 상태다. 수사 결과에 따라 잔여 지원금 57억1000만원에 대한 환수 여부를 확정할 수 있다는 취지다. 진흥원은 "관련규정 상 거진이나 부정한 방법으로 연구개발을 수행한 경우 부정행위가 이뤄진 연도부터 적발된 해당 연도까지 출연금을 환수할 수 있다"며 "현재 논란된 시기는 2017년 3월이지만, 부정행위 시점이 그 이전으로 확인된다면 1차와 2차년도 지원금 전액 57억1000만원 환수가 가능하다"고 말했다. 진흥원은 "선정 당시 연구부정행위가 입증될 경우에도 나머지 연구비를 환수할 수 있다"며 "해당 사업은 과학기술부와 복지부 공동사업으로, 제재조치를 거쳐 세부과제책임자 참여제한 3년도 결정한 상태"라고 설명했다. 현장점검과 중간평가에서 인보사 부정행위를 발견 못한데 대한 책임과 향후 제2의 인보사 사태를 막을 대안에 대해 진흥원은 평가 규제 강화를 약속했다. 중간평가 한계 보완을 위해 신규 대형사업부터 평가기간과 위원을 확대하고 전문지원관리기능을 대폭 강화한 사업단체계를 도입할 계획이다. 진흥원은 "사전검토를 위한 평가기간을 1일에서 2일로 늘리고, 평가위원 구성도 세부과제별 전담 평가위원을 배치할 것"이라며 "기존 체계에서 드러난 일부 한계점 극복을 위해 과제별 전문지원 관리기능과 권한을 강화한 체계를 도입하겠다"고 했다. 인보사 허가취소가 결정된 이후 코오롱의 혁신형 제약기업 인증을 유지하는 게 불합리하다는 지적도 나왔다. 정부의 최종 행정처분을 받으면 즉시 인증을 취소해야 한다는 게 김상희 의원 지적이다. 이에 진흥원은 코오롱은 혁신형 제약기업 인증 당시 인보사뿐만 아니라 개발중인 다른 의약품 성과와 연구개발 활동 실적 전반에 대한 평가가 반영돼 특정 처분으로 즉각 인증 취소할 수 없다는 취지로 답했다. 진흥원은 "코오롱은 인보사 외 개발되고 있는 다른 의약품 성과와 연구개발 활동 실적 전반을 평가해 인증됐다"며 "비록 인보사가 식약처 품목허가 취소됐지만 코오롱이 혁신형 제약기업으로 인증하는 게 적합하지 여부를 재평가해야 한다"고 말했다. 이어 "인증기준 부합여부 검토를 위해 재평가 심사위원회를 개최했다"며 "제약산업 육성지원 위원회 심의 의결을 거쳐 최종 확정할 것"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=김정주 기자] 내달 등재될 보험급여목록에 급여재평가 문제로 뜨거운 콜린알포레세이트제제 등 신규 약제 360여 품목이 이름을 올린다. 보건복지부는 이 같은 내용의 '약제급여목록 및 급여 상한금액표 고시 일부개정'을 25일 개정·발령했다. 개정 목록에 따르면 이번에 신규 등재되는 약제는 총 367품목이다. 성분별 품목을 살펴보면 에페리손염산염 제제 22개, 애엽95%에탄올연조엑스 제제 9개, 카르베딜롤 제제 7개, 콜린알포세레이트 제제 6개 등이 새롭게 등재된다. 이 중 급여 재평가 이슈가 있는 콜린알포세레이트 시럽제는 5품목이 포함돼 있다. 품목별로는 에리슨제약의 네비로스타정 3개, 유한양행 암로디핀, 클로르치아디돈, 텔미사르탄 복합제 트루셋정 3개 등이 있다. 기등재 약제 가운데 보험급여 상한가격이 인하되는 품목도 있다. 한국화이자제약의 젤잔즈정5mg 등 3품목은 사용량-약가연동협상, 한국화이자제약 지노트로핀주16아이유(5.3mg) 등 5품목은 사용범위 확대, 일양약품 일양콜린알포세레이트연질캡슐 등 3품목은 자진인하 등으로 각각 인하된다. 반면 CJ헬스케어 사일레노정 등 퇴장방지의약품 13품목은 생산원가 보전, 종근당 라파로벨정2mg 등 2품목은 조정신청이 수용돼 각각 상한금액이 오른다. 한편 한국화이자제약 화이자옥살리플라틴액상주 등 기등재약 667품목의 급여등재목록 삭제는 오는 30일 건정심 대면회의에서 의결할 예정이다. 약제는 미생산·미청구 135개, 3년간 미생산 유효기간 도과 505품목 등으로, 이 중 뒤늦게 소명신청한 업체들이 있었기 때문에 결정이 미뤄졌다.

[데일리팜=이혜경 기자] 현재 혁신형 제약기업 유형별 구분에 따른 심사체계 구축과 지원방안에 대한 연구가 진행 중이다. 연구 결과에 따라 한국보건산업진흥원은 혁신형 제약기업의 실효성 제고 방안을 모색할 예정이다. 진흥원은 최근 열린 국회 보건복지위원회 국정감사에서 남인순 의원이 서면질의한 '혁신형 제약기업 R&D 지원 확대 필요성, 제약산업법 개정 이후 인증제도의 실효성 제고를 위한 추진내용'에 대해 이 같이 답했다. 26일 서면답변서를 보면, 진흥원은 실효성 제고 방안 모색을 위해 연구용역을 진행하고 있으며, 기업 간담회를 통해서 현장 의견을 수렴 중이다. 혁신형 제약기업은 제약산업 육성·지원 특볍법 제14조에 따라 국가연구개발사업에 우선 참여할 수 있도록 가점 부여 등 간접적인 지원을 받고 있다. 진흥원은 "현재 국가신약개발사업 예비타당성조사가 현재 이뤄지고 있는 만큼 혁신형 제약기업이 범부처 국가연구개발사업에 우선 참여할 수 있도록 보건복지부와 함께 노력하겠다"며 "인증제도가 실효성 있게 운영 될 수 있도록 혁신형 제약기업 유형별 평가체계 및 지원방안이 마련될 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 최근 2년간 바이오코리아 참가기업 12개사에서 222억원의 계약 실적을 낸 것으로 파악됐다. 한국보건산업진흥원은 최근 열린 국회 보건복지위원회 국정감사에서 '바이오코리아의 수출 계약 실적에 관안 방안 마련'에 대한 질의가 나오자, 10월 16일부터 18일까지 3일간 계약 실적을 조사했다. 이번 조사는 최근 2년간 바이오코리아 참가기업 300여개사를 대상으로 했으며, 2018년에 참가한 기업 6개사와 2019년에 참가한 기업 6개사가 응답했다. 전체 12개사를 대상으로 계약 실적을 보면, 2018년에는 205억원의 계약이 체결됐는데 제품수출 3건, 기술거래 3건으로 집계됐다. 특히 A사가 제품수출로 200억원의 실적을 내면서 가장 높은 성과를 올리면서 평균 계약 실적을 올렸다. 이어 기술거래가 성사된 D사가 1억6600만원의 실적을 냈고, F사 또한 기술거래로 1억4000만원의 계약을 체결했다. 올해 열린 바이오코리아에서는 총 6개사에서 17억원의 계약을 성사시켰으며, 연구위탁 2건 제품판매 1건, 제품수출 3건으로 나타났다. 연구위탁 계약을 체결한 G사는 13억원의 성과를 냈다. 진흥원은 "12월부터 2018~2019년간 바이오코리아 참가기업 대상 전수 조사를 실시할 것"이라며 "수시로 2020년 바이오코리아 참가신청 기업 대상 2018~2019년 기술거래 및 수출계약실적 조사하겠다"고 밝혔다.