[데일리팜=김진구 기자] 제네릭 등재 순서에 따라 약가를 5%포인트(p)씩 기계적으로 인하하는 계단식 제도의 개편을 두고 제약바이오업계가 크게 우려하고 있다. 사실상 17~18번째 품목부터는 시장 진입 자체가 원천 차단되는 구조이기 때문이다.제약업계에선 이번 개편의 핵심인 계단식 약가인하 강화가 제네릭 품목수를 줄이는 차원을 넘어, 국내 제약바이오산업의 제네릭 경쟁 기전 자체를 마비시킬 수 있다는 비판이 거세다. 단기적으로는 외부 충격에 의한 생산 중단 사태 시 의약품 품절 대란을 초래하고, 중장기적으로는 순위권 내 일부 제약사들의 독과점 구조를 고착화할 것이란 비판이다.정부안대로 '5%p'씩 인하 땐 18번째 이후 시장진입 불가19일 제약업계에 따르면 정부가 구상한 제네릭 약가 산정 기준은 오리지널 대비 40~45% 수준에서 출발한다. 여기에 11번째 제네릭부터는 ‘5%포인트 계단식 인하’ 룰이 적용된다.현행 계단식 제도는 20번째 등재 제네릭까지 특허만료 전 오리지널 의약품의 53.55% 수준에서 가격이 붙는다. 이후로는 등재 순서에 따라 약가를 15%씩 인하한다. 21번째는 45.52%, 22번째는 38.69%, 23번째는 32.89% 등으로 인하하는 식이다. 이때 최초 등재 제네릭이 20개 품목 이상이더라도 ‘동시 등재’로 해석해 첫 번째 등재로 인정한다. 사실상 무한에 가까운 제네릭 등재가 가능하다.정부는 이러한 구조에 문제가 있다고 판단했다. 계단식 약가제도 도입에도 불구하고 제네릭 품목 수 난립과 그에 따른 비가격 경쟁이 심화해, 불필요한 사회경제적 비용을 초래한다는 판단이다.이번 개편안에선 제네릭 등재 품목수를 줄이는 데 방점이 찍혔다. 1~10번째 등재 제네릭까지 오리지널 대비 40~45%의 가격이 책정된다. 이후론 5%포인트씩 인하된다.약가 산정률을 40%로 가정하면 ▲11번째 제네릭은 35% ▲12번째 30% ▲13번째 25% ▲14번째 20% ▲15번째 15% ▲16번째 10% ▲17번째 5% 등이다. 18번째는 ‘0%’가 된다. 18번째부터는 시장 진입 자체가 원천 봉쇄되는 구조다. 제네릭 제조·유통 원가를 따지면 사실상 15번째부터는 약을 팔수록 손해가 커지는 상황이다.여기에 ‘다품목 등재 관리’ 규정도 강화됐다. 최초 제네릭 진입 시 10개 이상 제품이 한꺼번에 등재될 경우, 1년 뒤에는 모든 품목이 11번째 등재 품목의 가격(35~40%)으로 일괄 조정된다."등재 순서가 제네릭 사업 성패 가를 것"…선착순 경쟁 심화자연스럽게 시장은 15~16개 업체만이 남아 제한적으로 경쟁하는 구도로 재편될 것으로 예상된다.제약사 입장에선 순위 선점을 위해 사활을 걸 수밖에 없는 상황이 펼쳐질 전망이다. 10번째 이내에 등재하지 못할 경우 수익성이 급감하기 때문이다. 정부가 제약업계를 극단적인 ‘속도전’으로 내몬다는 비판이 나오는 배경이다.이 과정에서 정부가 강제한 선착순 등재를 위해 오리지널 의약품을 대상으로 한 특허소송과 생동성시험 착수 시점이 비정상적으로 빨라질 것으로 전망된다.이로 인한 부작용도 만만찮을 전망이다. 시장은 ‘더 좋은 약’을 개발하는 R&D 경쟁이 아니라, ‘남보다 하루라도 빨리’ 등재하기 위한 행정력과 특허 소송에 자원을 쏟아붓는 기형적 구조로 변화할 것으로 관측된다.한 제약업계 관계자는 “향후 제네릭 사업의 성패는 안정적 생산과 마케팅·영업 능력이 아니라, 특허 소송의 실력과 서류 접수 순서에 의해 결정되는 구조가 될 것”이라고 허탈함을 드러냈다.시장은 상위 10개 순위를 차지할 수 있는 대형제약사 위주로 재편될 것으로 예상된다. 한 번 순위가 정해지면 사실상 신규 혁신 기업의 진입이 원천 차단되는 구조이기 때문이다.반면 중소제약사들은 고사 위기에 처할 전망이다. 자본력과 행정력을 앞세운 대형제약사가 상위 순위를 독식하는 구조에서 중소제약사들은 수익성이 낮은 15~16번째 순위로 밀려나거나 아예 개발을 포기할 수밖에 없다. 이 과정에서 제약바이오산업의 생태계는 다양성을 잃고 양극화가 더욱 심화할 것으로 예상된다.불순물 사태마다 ‘공급 불안’ 반복 우려…소수업체 ‘독과점’ 비판도나아가 공급망 안정성을 크게 저하시킬 것이란 우려도 제기된다.과거 발사르탄 사태나 불순물 사태에선 특정 업체들이 품질 문제로 제조 정지 처분을 받을 경우 후발 제네릭들이 시장을 지탱했다. 그러나 특정 성분 의약품의 제조사가 15~16개로 한정된 상황에선 상위 업체 몇 곳에 공급 차질이 발생하면, 이를 대체할 여유 물량이 부족하다. 작은 외부 충격에서 전국적인 의약품 품절 대란이 발생할 수밖에 없다.가장 우려되는 대목은 정부가 인위적으로 만든 진입장벽에서 형성될 ‘독과점 카르텔’이다.15~16번째 이후의 후발주자 진입이 원천 차단된 시장은, 역설적으로 상위 순위를 선점한 10여개 업체의 강력한 기득권 울타리를 제공한다.잠재적 경쟁자가 사라진 폐쇄적 시장에서 상위 업체들은 굳이 가격을 낮추거나 서비스나 품질을 개선할 이유가 없다. 오히려 한정된 소수 업체가 암묵적인 합의를 통해 시장 점유율을 나누거나, 약가 방어를 위한 담합에 나설 개연성이 커진다.한 제약업계 관계자는 “정부가 시장 진입 장벽을 극단적으로 높임으로써, 결과적으로 기득권 업체들을 보호하는 울타리를 쳐준 셈”이라며 “신규 혁신 기업의 진입이 차단된 시장은 정체될 수밖에 없으며, 그 피해는 고스란히 약값 부담과 선택권 제한이라는 형태로 국민에게 돌아갈 것”이라고 비판했다.또 다른 업계 관계자는 “18번째 이후 시장진입을 원천 차단하는 구조는 자본주의 시장 경제에서 상상하기 힘든 극단적인 진입 규제”라며 “제네릭 규제는 시장 진입을 폐쇄하는 지금의 형태가 아니라, 품질 중심의 혁신을 유도하는 방향으로 설계돼야 한다”고 제언했다.

[데일리팜=차지현 기자] 관리종목 지정 위기에 놓인 네오이뮨텍이 미국 규제당국 승인 희귀질환 치료제의 북미 판권을 확보하며 돌파구 마련에 나섰다. 핵심 파이프라인 성과가 지연되는 상황에서 이미 매출이 발생하는 의약품을 통해 상업화 기반과 재무 안정성을 동시에 확보하려는 전략으로 풀이된다.18일 금융감독원에 따르면 네오이뮨텍은 미국 바이오기업 엠마우스라이프사이언스로부터 겸상적혈구질환(SCD) 치료제 '엔다리'(Endari)와 관련 제네릭 제품에 대한 미국·캐나다 지역 독점 판매와 개발 권리를 도입하기로 결정했다. 계약은 오는 24일(미국시간) 체결될 예정이다.계약금과 잔금, 로열티 등 세부 계약 규모는 비밀유지 조항에 따라 공개하지 않는다. 다만 총 계약금액은 네오이뮨텍 최근 사업연도 자기자본의 10%를 초과하는 수준이다. 작년 말 기준 이 회사 자기자본은 2834만달러(약 419억원)으로 이번 판권 도입을 위해 네오이뮨텍이 투입하는 총 비용은 최소 40억원 이상일 것으로 추산된다.엔다리는 2017년 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 경구용 SCD 치료제다. 성인과 5세 이상 소아 환자의 SCD 중증 합병증 완화 적응증으로 허가받았다. 적혈구 내 산화 스트레스를 줄여 적혈구 유연성을 개선하고 겸상 현상을 지연시켜 혈관 폐쇄 위기 빈도를 낮추는 기전을 가진다.엔다리는 이미 미국 내 주요 도매상을 통해 유통 중인 제품으로 미국 3대 처방약급여관리업체(PBM)에 모두 등재돼 있어 일정 수준 매출이 발생하고 있다. PBM은 보험사와 약국 네트워크를 연결해 처방약 가격 협상과 급여 목록 관리를 담당하는 중개 기관으로 미국 의료 시스템에서 의약품 접근성과 시장 확대에 핵심적인 역할을 한다.2024년 기준 엔다리 매출은 1665만달러(약 225억원)로 집계됐다. 이는 전년보다 약 44% 감소한 수치다. 미국 내 L-글루타민 제네릭 출시 이후 오리지널 제품인 엔다리가 가격·급여 경쟁에 직면하면서 매출 감소세가 이어지는 모습이다.이번 판권 확보를 통해 네오이뮨텍은 미국 희귀질환과 전문의약품 시장에 본격 진출하게 된다. 특히 단기적인 매출원 확보를 넘어 북미 시장에서 직접 상업화 역량을 축적하고 중장기 성장을 위한 기반을 마련했다는 점에서 의미가 크다는 게 회사 측 설명이다.네오이뮨텍 측은 엔다리 북미 지역 라이선스 도입 관련 주주 공지를 통해 "SCD 시장은 제네릭 진입, 보험 정책, 주(州)별 제도 차이 등으로 인해 단순한 매출 성장 보다는 정교한 상업화 전략과 운영 역량이 중요한 시장"이라며 "당사는 이러한 환경을 충분히 고려해 단순 유통권을 넘어 가격 전략, 브랜드 운영, 제네릭(AG) 활용 여부를 포함한 상업적 의사 결정을 주도할 수 있는 구조를 확보했다"고 설명했다.또 회사는 "오리지널 제품과 AG를 병행 운영할 수 있는 선택권은 시장 상황 변화에 따라 유연한 대응을 가능하게 한다"면서 "이는 장기적으로 수익성 안정화와 사업 리스크 관리 측면에서 중요한 전략적 자산이 될 것"이라고 덧붙였다. 회사 측은 엔다리 판권 도입을 통해 연간 약 1000만달러 규모 매출을 낼 수 있을 것으로 전망하고 있다.네오이뮨텍은 이번 엔다리 판권 도입을 통해 상장 유지와 직결된 재무 리스크도 일정 부분 해소하게 됐다.네오이뮨텍은 2014년 미국 메릴랜드에서 설립돼 2021년 기술특례 방식으로 코스닥 시장에 입성했다. 네오이뮨텍은 2015년 제넥신으로부터 인터루킨-7(IL-7) 기반 장기지속형 면역증폭제 'NT-I7'을 도입했고 이에 기반해 키메라 항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제와 병용 임상, 급성 방사선 증후군(ARS) 치료제 개발, 교모세포종(GBM) 임상 등을 진행해왔다.그러나 네오이뮨텍은 상장 이후 4년이 지난 지금까지 주요 파이프라인에서 가시화한 성과를 내지 못했다. 핵심 물질인 NT-I7을 포함해 기술수출 실적이 전무하다. 네오이뮨텍은 지난 4년 동안 8개 파이프라인 임상도 중단했다. 네오이뮨텍은 NIT-104(교모세포종), NIT-106(피부암), NIT-109(위암), NIT-116(코로나19), NIT-105(노인 대상 감염질환), NIT-106(두경부 편평세포선암), NIT-122(카포시육종), NIT-108(카포시육종) 임상 중단을 결정했다.기존 면역항암제가 1차 치료제로 빠르게 자리잡으면서 NT-I7 병용 임상의 경쟁력이 떨어졌고, 코로나19 여파로 임상 일정이 지연되면서 연구 지속이 어려워졌다는 게 회사 측 설명이다. 특히 회사는 면역관문억제제와 병용투여 임상에서 예상만큼 높은 반응률을 얻지 못하면서 대형 제약사와 협상 여건이 악화됐고 상장 시 예상했던 기술수출 계약을 체결하지 못했다는 입장이다.매출이 미미한 상황에서 연구개발(R&D) 비용 투입으로 손실이 누적되면서 회사는 관리종목 위기에 놓였다. 이 회사는 관리종목 지정 사유인 자기자본 대비 법인세차감전계속사업손실(법차손) 50% 초과 요건 유예가 작년부로 끝났고 연간 매출액 30억 원 미달 요건은 올해 특례가 만료된다.작년 기준 네오이뮨텍 자기자본 대비 법차손 비중은 -106%로 관리종목 지정 기준을 넘어섰다. 회사는 올해 472억원 규모 유상증자를 통해 자본 확충에 나섰으나 이후에도 손실이 지속될 경우 관리종목 지정 사유에 해당할 수 있다. 매출 요건과 관련해서는 연구용역 확대와 합병·영업양수도 등을 통한 신사업 진출을 추진 중이지만 아직 구체적인 계획은 발표하지 않았다. 또 네오이뮨텍의 지난해 매출은 12만달러(약 1억7800만원)였으며 올해 3분기 누적 매출은 4만 달러(6000만원)에 그친다. 내년부터 연간 매출액 30억원 요건을 충족하지 못할 경우 관리종목 지정이 불가피해질 수 있다는 우려다.

[데일리팜=어윤호 기자] 인터루킨 이중 억제제 '듀피젠트'의 보험급여 적용 영역이 더 넓어질 예정이다.16일 업계에 따르면 사노피코리아는 최근 국민건강보험공단과 인터루킨(IL)-4 및 IL-13를 이중으로 억제하는 생물학적제제 듀피젠트(두필루맙)의 '성인 및 청소년의 중증 제2형 염증성 천식' 적응증에 대한 약가협상을 타결했다.지난 9월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 통과 뒤, 약 3개월 만의 성과다.이에 따라, 다가오는 2026년부터는 제2형 염증성 천식 환자에도 듀피젠트의 급여 처방이 가능해 질 것으로 예상된다.2018년 국내 허가된 듀피젠트는 2020년 아토피피부염치료제로 첫 등재 후 조금씩 급여 기준을 넓혀 나가고 있다. 이번에 청소년을 포함한 천식까지 영역을 확대한 만큼, 향후 만성비부비동염, 만성폐쇄성폐질환(COPD) 등 적응증의 등재 절차 역시 지켜 볼 부분이다.이번에 약가협상을 타결한 듀피젠트의 천식에 대한 유효성은 3상 TRAVERSE 연구를 통해 입증됐다. 해당 연구는 한국인 하위분석 결과도 공개되면서 주목을 받았다.연구에 따르면 듀피젠트는 국내 만 12세 이상 청소년 및 성인 중등도-중증 천식 환자를 대상으로 최대 96주 시점까지 장기적인 유효성과 일관된 안전성 프로파일을 확인했다. 이를 통해 장기적인 치료 데이터가 제한적인 국내 중등도-중증 천식 환자들에게 듀피젠트가 중요한 치료옵션임을 다시 한번 확인했다.3상 TRAVERSE 장기연장연구(OLE)는 조절되지 않는 중등도-중증 천식으로 듀피젠트 임상시험에 참여한 이력이 있는 환자 2282명을 대상으로 했다.환자들은 2상 임상(DRI study, 24주) 또는 3상 임상(QUEST study, 52주)을 완료한 후 TRAVERSE에 등록돼 듀피젠트 300mg 2주 요법을 추가로 최대 96주 동안 투여받았다. 이 중 국내 기관에서 모집된 만 12세 이상 청소년 및 성인 환자 74명을 대상으로 하위분석이 진행됐다.그 결과, 치료 기간 동안 조정되지 않은 연간 중증 악화율은 0.47로 낮았다. 듀피젠트 투여 2주차부터 빠르게 베이스라인 대비 평균 0.42L(표준편차 0.47)의 기관지확장제 사용 전 초당 강제호기량(pre-BD FEV1) 증가가 확인됐으며 이러한 효과는 96주차까지 지속됐다. 또한 5항목 천식조절설문(ACQ-5) 점수 변화는 48주차에 베이스라인 대비 평균 -1.32(표준편차 0.76)로 개선됐다.

[데일리팜=이석준 기자] 종근당(대표 김영주)은 서울 충정로 본사에서 바이엘 코리아(대표 이진아)와 망막 질환 치료제 '아일리아(성분명: 애플리버셉트)'의 국내 유통 및 판매 계약을 체결했다고 16일 밝혔다.  이번 계약으로 종근당은 의원급 의료기관을 대상으로 아일리아 2mg과 아일리아 8mg의 영업과 마케팅, 유통을 담당하게 된다.  바이엘 아일리아는 습성 연령관련 황반변성, 당뇨병성 황반부종, 망막정맥폐쇄에 의한 황반부종, 병적근시로 인한 맥락막 신생혈관 형성에 따른 시력 손상의 치료 등 다양한 망막 질환 치료에 사용되는 항-혈관내피성장인자(항-VEGF) 치료제다. 혁신적인 치료 효과와 신뢰를 기반으로 10년 이상 표준 치료제로 자리잡고 있다.   특히 작년에 출시된 고용량 제제인 아일리아 8mg은 아일리아 2mg에서 확인된 시력 개선 효과와 안전성과 함께 투여 간격을 최대 20주까지 연장할 수 있어 환자의 치료 편의성을 크게 개선한 것이 특징이다.  김영주 종근당 대표는 "종근당은 이미 안과 영역에서 다양한 제품 라인업을 바탕으로 영업과 마케팅 역량을 축적해 왔다. 안과질환 부문에서의 전문성과 영업력을 바탕으로 아일리아의 우수성과 안정성을 적극 알리며 시장을 확대해 나갈 것”이라고 말했다. 이진아 바이엘코리아 대표는 "종근당과의 협력을 통해 지난 10년 이상 항-VEGF 시장을 선도해 온 아일리아의 환자 접근성을 한층 강화할 수 있게 됐다. 앞으로도 양사의 견고한 파트너십을 기반으로 국내 망막질환 환자와 의료진에게 신뢰할 수 있는 치료 옵션을 보다 원활히 제공하고, 환자들의 삶의 질 향상에 지속적으로 기여하겠다”고 밝혔다.  종근당과 바이엘 코리아는 2005년부터 항생제 씨프로바이®와 아벨록스®를, 2024년부터 2형 당뇨병 동반 만성 신장병 치료제 케렌디아®를 공동판매하고 있다. 바이엘 코리아의 심혈관계 약물인 아스피린 프로텍트®와 아달라트®오로스, 간세포암 치료제 넥사바®와 스티바가®를 종근당이 단독 유통하는 등 성공적인 파트너쉽 관계를 구축하고 있다. 

[데일리팜=이석준 기자] 경동제약이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 글로벌 블록버스터 아토피 피부염 치료제 ‘듀피젠트’ 바이오시밀러 개발에 착수하며 바이오의약품 영역으로 사업을 확장한다.경동제약은 지난 9월 바이오의약품 위탁개발·분석 기업 프로티움사이언스와 바이오시밀러 개발을 위한 포괄적 협력 계약을 체결했다. 이번 듀피젠트 바이오시밀러가 첫 번째 파이프라인이다.듀피젠트(Dupixent)는 사노피와 리제네론이 공동 개발한 인터루킨-4 수용체(IL-4Rα) 표적 항체 치료제로, 2017년 FDA 승인을 받은 이후 천식, 부비동염, 결정성 가려움 발진 등으로 적응증을 확장했다. 최근에는 만성폐쇄성폐질환(COPD)에도 사용 승인을 받았다.사노피 실적 자료에 따르면 사노피 실적 자료에 따르면 듀피젠트의 올해 2분기 글로벌 매출은 약 6조600억원(38억3200만 유로)으로 전년 동기 대비 15.6% 증가했다. 상반기 누적 매출은 약 11조8,000억원(73억1200만 유로)으로, 2022년 상반기 대비 3년 새 두 배 이상 성장했다.듀피젠트는 2030년 전후 주요 특허 만료가 예정돼 있다. 연간 치료비 부담이 큰 약물인 만큼, 바이오시밀러 진입은 환자 접근성을 높이고 치료 선택권을 넓히는 계기가 될 것으로 평가된다.경동제약은 단기적으로 바이오의약품 위탁개발(CDO) 전문 기업과의 협력을 통해 개발 리스크를 분산하고 효율성을 높하는 전략을 택했다. 동시에 내부 연구개발(R&D) 역량을 고도화해 장기적으로는 항체·면역질환 치료제 등으로 파이프라인 확장을 추진할 계획이다.경동제약 관계자는 “듀피젠트 바이오시밀러 개발을 통해 제2형 염증 질환 환자에게 다양한 치료 대안을 제공하겠다. 합성의약품 중심 구조에서 바이오의약품까지 영역을 넓혀 중장기 성장 동력을 확보할 것”이라고 말했다.

[데일리팜=강신국 기자] 내년부터 과다 외래 이용을 관리하고 합리적 의료이용을 유도하기 위해 의료급여 본인부담 차등제가 시행된다. 보건복지부(장관 정은경)는 9일 제3차 중앙의료급여심의위원회를 열고 이와 같은 내용이 담긴 2026년 의료급여 예산안과 주요 제도개선 사항을 보고했다. 의료급여 본인부담 차등제는 연간 외래진료 이용 횟수가 365회를 초과하는 경우 초과되는 외래진료에 대해서 본인부담률 30%(건강보험 의원급 외래 본인부담 수준)를 적용하는 제도다. 건강보험의 경우 2024년 7월부터 외래진료 연 365회 초과 이용자에게 본인부담률 90%를 부과하고 있다.외래진료 횟수는 약 처방일수와 입원일수를 제외한 외래 진료만을 의미하며, 매해 1월 1일부터 이용일수를 산정해 365회 초과 이용시점부터 해당 연도 12월 31일까지 외래진료에 본인부담률 30%가 적용된다.다만 산정특례 등록자, 중증장애인, 아동, 임산부 등 건강 취약계층은 본인부담 차등제 적용 대상에서 제외해 현행 본인부담(1000원~2000원)을 유지한다. 이 밖에도 의학적으로 필요하다고 인정된 경우 국민건강보험공단 내 과다의료이용심의위원회의 심의·의결을 거쳐 예외를 인정할 계획이다. 제도 시행 시 156만명의 수급자 중 550여 명(상위 약 0.03%, 2024년 기준)이 적용 대상이 될 것으로 예상된다.의료급여 수급자가 외래진료 횟수를 사전에 인지할 수 있도록 안내 체계도 마련한다. 건강보험공단은 외래진료 횟수가 180회, 240회, 300회를 초과하는 시점마다 수급자에게 해당 사실을 안내한다. 또한 300회 초과 이용자는 시·군·구 의료급여관리사가 집중 사례관리를 하여 건강상태를 확인하고 적정 이용을 안내할 계획이다.또한 의료급여 수가도 일부 개선된다.  먼저 정신과 상담치료 보장성을 강화하기 위해 정신요법료 급여기준을 완화해 개인 상담치료는 현재 주 최대 2회에서 7회로, 가족 상담치료는 주 1회에서 주 최대 3회로 지원을 확대한다. 중증․응급 급성기 정신질환자의 초기 집중 치료를 활성화하기 위해 ‘급성기 정신질환 집중치료 병원’으로 지정된 의료기관에 집중치료실 수가를 신설해 지원한다. 또한 정신과 입원치료 효과를 제고하기 위해 올해 7월부터 신설된 정신과 폐쇄병동 입원료가 병원급 기준으로 약 5.7% 인상(1일 4만8090원→5만830원)된다. 아울러 의료급여 입원 식대를 건강보험 수준으로 단계적으로 조정하기 위해 치료식, 산모식, 멸균식 등의 특수식을 건강보험 의원급과 동일하게 인상한다.한편, 의료급여 수급권자 중 요양병원 중증 입원환자에 대한 간병비 지원은 건강보험의 요양병원 간병 급여화 추진내용과 함께 종합적으로 검토해 구체적인 방안을 마련한 후 시행할 계획이다.이밖에 2026년 의료급여 예산은 저소득층 의료 사각지대를 해소하고 보장성을 강화하는 제도개선 사항을 반영해 약 9조 8400억원(국비 기준)이 편성됐다. 이는 2025년 8조 6882억 원 대비 1조 1518억 원(+13.3%) 증가한 것으로 역대 최대 규모 확대다.수급자 수가 2024년 156만명에서 2025년 162만 명(10월 기준)으로 증가함에 따라 진료비 지원 예산이 약 1조원 증액된 9조 5586억원이 반영됐다. 또한 부양비 폐지 등 부양의무자 제도개선 예산 215억 원, 정신질환 수가 및 입원 식대 인상 등 의료서비스 질 개선 예산 396억 원, 요양병원 간병비 지원 예산 763억 원이 투입된다.이스란 보건복지부 제1차관은 "내년도 의료급여 예산 확대와 26년 만의 부양비 폐지는 저소득층 의료 사각지대 해소와 보장성 강화를 위한 정부의 정책적 의지가 반영된 것"이라며 "의료이용의 적정성과 지속가능성도 함께 고려해 국민이 안심할 수 있는 의료급여 제도를 만들어 가겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=최다은기자] 국내 제약업계에서 최대주주 교체가 잇따르고 있다. 단순한 지분 이동이나 세대교체를 넘어 경영권 분쟁과 자금 경색, 회생절차 등이 맞물린 끝에 새로운 주인이 등장하는 사례도 늘고 있다. 그러나 최근 흐름을 보면 최대주주 변경이 곧바로 경영 정상화로 이어지는 경우는 드물고, 오히려 교체 이후 혼란이 장기화되는 기업들이 적지 않다.새 최대주주가 들어선 기업들은 전문경영진 교체, 조직 슬림화, 비핵심 자산 정리 등을 통해 체질 개선에 나서는 한편, 내부 갈등이 정리되지 못한 기업은 의사결정 공백, 자금 조달 불확실성, 시장 신뢰 하락이라는 삼중 부담에 놓이고 있다. 소유 구조는 바뀌었지만 경영 시스템은 여전히 과도기인 ‘불안정한 전환기’가 이어지는 모습이다.분쟁은 끝났지만 정상화는 아직씨티씨바이오는 최근 김신규 대표가 일신상의 사유로 사임하면서 조창선 단독 대표 체제로 전환됐다. 1년 넘게 이어진 경영권 분쟁 국면을 외형상 정리하고 새로운 경영 체제로 넘어가는 수순이다.씨티씨바이오는 2023년 파마리서치가 경영권 참여를 위한 지분 확보에 나서며 본격적인 분쟁 국면에 들어섰다. 당시 기존 경영진과 파마리서치 간 지분 매수 경쟁이 벌어졌고, 이후 파마리서치는 바이오노트와 에스디바이오센서와 손잡으며 경영권을 확보했다. 이후 김신규 전 파마리서치 대표가 씨티씨바이오 대표로 선임되며 경영에 본격 참여했다.그러나 올해 9월 파마리서치는 돌연 보유 지분의 절반가량을 바이오노트에 매각하고 특수관계에서도 손을 뗐다. 남은 지분 역시 정리 수순에 들어간 것으로 알려졌다. 이어 김 대표마저 자리에서 물러나면서 지배구조와 경영 체계는 다시 한 번 재편 국면에 들어갔다. 조창선 대표 체제 출범은 분쟁의 완전한 종결이라기보다 또 다른 구조조정의 시작으로 받아들여지고 있다.조 대표 취임을 전후해 조직 슬림화와 구조조정도 동시에 진행됐다. 감사실과 국내영업관리 조직, 일부 CSO 영업조직이 폐쇄·통합됐고, 연구개발 조직 역시 통합 재편됐다. 20여 명 규모의 보임·전보 인사가 단행되며 내부 조직은 다시 한 번 큰 폭의 변화를 겪었다.실적은 일단 회복 흐름을 보이고 있다. 씨티씨바이오는 2024년 4분기 흑자 전환에 성공한 이후 올해 3분기까지 누적 영업이익 47억원을 기록했다. 다만 업계는 “지분 이동과 경영진 교체가 반복된 만큼, 실적 반등이 구조적 안정으로 이어질지는 아직 지켜봐야 한다”고 진단했다.최대주주 바뀌어도 이어진 경영 공백동성제약은 최대주주 변경 이후에도 경영 불안이 해소되지 않은 대표 사례로 꼽힌다. 장기간 누적된 재무 악화와 더불어, 이양구 전 회장이 경영 일선에서 물러난 이후에도 지배구조 혼선이 이어지고 있다.이 전 회장은 외조카인 나원균 전 대표에게 경영을 넘기며 3세 경영 체제로 전환했지만, 이후 경영 실패 책임을 이유로 보유 지분 14.12%를 브랜드리팩터링에 매각했다. 올해 4월 브랜드리팩터링이 최대주주로 올라섰고, 직후 나 전 대표는 서울회생법원에 법정관리를 신청했다.이후 현 경영진(브랜드리팩터링 측)과 전 경영진(공동 법정관리인) 간 갈등이 본격화됐다. 인가 전 M&A 추진 여부를 둘러싸고 양측의 입장이 엇갈리며 회생 전략 자체가 충돌하는 양상이다. 여기에 불성실공시 벌점이 누적되며 상장적격성 심사 가능성까지 거론되고 있다. 동성제약의 주식 거래는 5월부터 정지된 상태다.한국거래소가 제시한 상장적격성 심사 시한인 2026년 5월 이전에 회생절차가 마무리되지 않으면 상장폐지 위험이 현실화될 수 있다. 업계는 “최대주주가 변경됐지만 실질적인 의사결정 주체가 단일화되지 못한 상태”라고 말했다. 새 주인 등장했지만 더 악화된 재무한국유니온제약은 지난 6월 최대주주가 멜빈에프앤비로 변경됐다. 백병하 전 회장과 부인이 담보로 제공한 주식에 설정된 질권이 실행되면서다.한국유니온제약은 그 이전부터 ▲경영권 매각 무산 ▲전환사채·유상증자 실패 ▲전 경영진의 배임·횡령 혐의 ▲주식 거래 정지 ▲상장폐지 심의 등 연쇄 악재에 시달려왔다. 최대주주 변경 역시 이러한 경영 불안의 연장선에서 이뤄졌다는 평가가 나온다.새 최대주주인 멜빈에프앤비는 설립 4개월도 채 되지 않은 경영자문 컨설팅 업체다. 자산과 매출 규모가 매우 제한적인 신생 법인이라는 점에서, 실질적인 경영 정상화 능력을 두고 시장에서는 의문이 지속적으로 제기되고 있다.최대주주 교체 이후에도 경영 실적은 더 악화됐다. 올해 3분기 연결 기준 매출은 전년 동기 대비 54.8% 감소한 71억원, 영업손실은 99억원으로 적자 폭이 크게 확대됐다. 자회사 한국유니온생명과학은 폐업 수순에 들어갔고, 그룹 차원의 바이오·신약 개발 사업 역시 사실상 중단된 상태다. 여기에 불성실공시법인 지정까지 겹치며 대외 신뢰도 역시 크게 훼손됐다.현재 회사는 회생절차를 통해 채권 조정과 재무구조 개편을 추진 중이지만, 최대주주 교체만으로 경영 정상화를 기대하기는 어렵다는 평가가 우세하다.최대주주 교체 이후 남은 숙제업계는 최근 제약사들의 최대주주 교체 흐름을 두고 “소유 구조 변화만으로는 경영 정상화가 보장되지 않는다”고 말한다. 지분 구조가 바뀌더라도 경영권 갈등, 자금 조달 불확실성, 공시 신뢰도 훼손, 조직 불안이 동시에 존재할 경우 오히려 정상화는 더 늦어질 수 있다는 분석이다.특히 회생 절차나 거래 정지 국면에 접어든 기업의 경우, 최대주주 변경이 단기적인 ‘지배 구조 정리’에 그칠 경우 실질적인 사업 정상화로 이어지기까지는 상당한 시간이 소요될 수밖에 없다는 평가도 나온다.업계 한 관계자는 “최대주주 교체는 구조조정의 결과가 아니라 시작에 불과하다”며 “조직 안정, 사업 전략 재정립, 자금 조달 능력, 공시 신뢰 회복이 동시에 맞물리지 않으면 정상화는 요원하다”고 말했다. 결국 새로운 주인이 얼마나 빠르게 지배구조와 사업 구조를 동시에 정리할 수 있느냐가 향후 실적과 기업 생존을 가를 핵심 변수라는 분석이다.

[데일리팜=김지은 기자] 약국에서 약사가 판매한 건기식 제품들을 조합해 복용한 후 특정 질환이 발생했다며 환자가 약사를 상대로 수천만원의 손해배상을 청구한 데 대해 법원은 어떤 판결을 내렸을까. 서울중앙지방법원은 최근 A씨가 B약사와 C보험사를 상대로 제기한 3100만원의 손해배상 청구 소송을 모두 기각했다. A씨는 지난 2018년 6월 경 B약사가 운영 중인 약국에서 관절 영양제, 철분제 등 4가지 제품의 건강기능식품을 구입했다. 관련 제품들은 특정 약사학회에서 주로 취급하는 제품들이었다. 이번 재판에서 A씨는 B약사가 판매한 제품을 복용한 후 폐쇄성 세기관지염 진단과 더불어 장애 진단을 받았다고 주장했다. 약사와 함께 A씨가 소송을 제기한 C사는 B약사와의 사이에 의약품 배상 책임을 담보로 하는 보험계약을 체결한 보험회사다. A씨는 “B약사는 약사로서의 주의 의무를 위반해 사건의 제품들을 조제해 판매함으로써 이를 복용한 본인은 특정 질환 진단 및 장애진단을 받았다”며 “B약사와 더불어 B약사의 보험자인 C회사는 공동해 해당 병으로 입은 일실수입과 위자료를 지급할 의무가 있다”고 말했다.  이에 A씨는 자신이 해당 병으로 입은 손해 중 일실수입 2000만원과 위자료 1000만원을 B약사와 C사가 공동으로 지급할 의무가 있다고 주장했다. 이 같은 주장에 대해 법원은 약사가 판매한 제품이 조제나 혼합에 해당되는지를 먼저 따졌다. 법원은 “B약사가 판매한 제품들은 건기식인 것은 인정할 수 있지만, A씨가 제출한 증거만으로 B약사가 사건의 제품들을 개봉해 다른 약이나 제품을 혼입해 조제했다고는 볼 수 없다”고 지적했다. 더불어 약사 측이 사건의 제품들을 판매하는 과정에서 주의 의무를 소홀히 했는지 여부도 확인했다. 법원은 “사건의 제품들의 판매에 있어 B약사가 약사로서의 주의 의무를 위반했음을 인정하기는 부족하고, 이를 인정할 증거가 없다”며 “B약사의 과실을 전제로 한 A씨 측 주장은 더 나아가 살필 필요 없이 이유가 없다”고 말했다. 이어 “A씨가 이 사건의 제품들을 복용함으로써 폐쇄성 세기관지염이 발생했다고 주장하는데 이 역시 인정할 증거는 없다”면서 “원고의 피고들에 대한 청구는 모두 이유 없어 기각하기로 한다”고 판시했다. 

[데일리팜=차지현 기자] SK바이오팜 신약 2종이 중국 규제당국 허가를 획득했다. 이미 현지 합작 법인을 통해 선제적으로 상업화 작업을 준비해 온 만큼, 중국 시장 진입에 더욱 속도가 붙을 전망이다.SK바이오팜은 자사의 뇌전증 혁신 신약 '세노바메이트'(중국명 이푸루이)와 수면장애 치료제 '솔리암페톨'(중국명 이랑칭)이 중국 국가의약품감독관리국(NMPA)으로부터 신약허가(NDA) 승인을 받았다고 9일 밝혔다.앞서 SK바이오팜은 글로벌 투자사 6디멘션 캐피탈이 설립한 합작법인 이그니스 테라퓨틱스와 지난 해 12월 신약 허가를 신청했다. 약 1년 만에 심사가 마무리되며 중국 시장 진입이 본격화된 셈이다.중국 NMPA는 임상 근거, 품질 관리, 제조시설 검증 등 여러 평가 항목을 통합해 검토를 진행하는 기관이다. SK바이오팜과 이그니스는 허가 과정 전반에서 긴밀히 협력하며 NMPA 산하 기관인 의약품심사위원회(CDE)와의 빈번한 소통을 통한 중국 현지 가이드라인 준수와 글로벌 임상 설계 전략을 동시에 고려한 제출 전략을 적용해 왔다고 전했다.세노바메이트와 솔리암페톨은 SK바이오팜이 자체 개발한 혁신 신약이다. 중국 내 개발과 상업화는 이그니스가 진행한다. SK바이오팜은 이그니스와 2021년 세노바메이트, 솔리암페톨 등 주요 파이프라인의 중국 내 권리와 허가 절차 전반에 대한 파트너십을 체결했고 양사는 임상과 허가 단계 전반에서 긴밀히 협력해왔다. 이그니스는 승인 확정 이전부터 마케팅 및 영업 전략을 철저히 준비해 왔고 이를 기반으로 중국 현지 시장에 신속하게 안착시킨다는 계획이다.중국 내 뇌전증 환자는 약 1100만명 이상으로 중국 시장은 2024년 기준 11억 달러 규모로 추정된다. 폐쇄성 수면무호흡증 환자 수는 1억7000만명 이상으로 추산된다. 이그니스는 두 건의 신약 승인으로 중화권 내 중추신경계 질환 치료 접근성을 높이고, 현지 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 이어간다는 목표다.에일린 롱 이그니스 테라퓨틱스 대표는 "세노바메이트와 솔리암페톨은 중국에서 중추신경계 질환을 앓고 있는 환자들에게 의미 있는 변화를 가져올 혁신 치료제"라며 "SK바이오팜과의 파트너십을 기반으로 제품 출시 준비를 신속히 진행해, 환자들이 하루빨리 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 했다.이동훈 SK바이오팜 사장은 "이번 중국 승인은 SK바이오팜과 이그니스 테라퓨틱스가 장기간 협력해온 결실로, 세노바메이트와 솔리암페톨의 글로벌 확장을 위한 중요한 이정표가 되었다"며 "중국 환자들이 새로운 치료 기회를 보다 신속하게 경험할 수 있도록 양사가 긴밀히 협력해 나가겠다"고 말했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 한미약품이 개발한 천식흡입제 구조조정에 들어갔다. 매출이 가장 높은 플루테롤에 집중하고, 나머지 2종은 허가를 취하했다. 지난 10월 한국베링거인겔하임과 스피리바흡입용캡슐, 스피리바레스피맷, 바헬바레스피맷 등 3종 COPD 치료제의 국내 유통·판매 계약을 체결한 것이 영향을 미친 것 아니냐는 분석이다. 식품의약품안전처는 4일자로 한미약품 '글리테롤흡입용캡슐110/50마이크로그램' 품목 허가가 자진 취하됐다고 밝혔다.2021년 허가받은 글리테롤은 한미약품이 개발한 세 번째 천식 흡입제로 기대를 모았다.기관지확장제로 만성폐쇄성폐질환의 증상 경감을 위한 유지요법에 사용되는 이 제품은 글리코피로니움브롬화물과 인다케테롤말레산염이 주성분이다. 한국노바티스의 '조터나흡입용캡슐'과 성분이 동일하다. 한미는 글리테롤 출시를 위해 조터나의 조성물특허를 무효화하는 데 성공했다.만성폐쇄성폐질환은 유해 입자나 가스 흡입으로 기도와 폐 조직에 염증반응이 일어나면서, 숨을 내쉴 때 기류가 제한되는 호흡기 질환으로, 2024년 기준 국내 환자 수는 약 22만명으로 추산되고 있다. 이 중 90% 이상이 50세 이상 환자이다.한미는 독자개발한 흡입기 '한미핼러'를 사용하는 천식 흡입제를 꾸준히 선보였다.2014년 플루테롤흡입용캡슐(살메테롤지나포산염-플루피카손프로오네이트) 허가를 획득한 데 이어 2015년에는 '티로피움흡입용캡슐'도 시판 승인받았다.2021년 글리테롤까지 총 3종의 천식 흡입제를 보유하면서 수입 제품이 점령한 천식 흡입제 시장에 도전했다. 3종 모두 퍼스트제네릭으로, 국내 제약사들이 개발하지 않은 제품으로 시장 개척에 나섰다.하지만 플루테롤 외에는 실적이 기대에 못 미친 것으로 풀이된다. 2024년 시장조사기관 유비스트 자료에는 플루테롤의 원외처방액 12억원만 데이터에 잡혔다. 오리지널 제품에 밀려 경쟁력을 확보하는 데 어려움을 겪었다는 분석이다. 이런 상황에서 지난 10월 한국베링거인겔하임과 스피리바흡입용캡슐, 스피리바레스피맷, 바헬바레스피맷 등 3종 주요 COPD 치료제의 국내 유통과 판매를 진행하는 계약을 체결했다.유비스트 기준 2024년 국내 원외처방 매출이 스피리바 94억원, 바헬바 120억원으로, 한미 개발 제품보다 월등하다. 이에 한미는 플루테롤만 살리는 방향으로 구조조정에 나선 것으로 보인다. 티로피움은 작년 9월 이미 허가가 취하됐다. 이번에 글리테롤까지 취하하면서 남은 제품은 플루테롤 뿐이다.국내사로 드물게 흡입제 시장 개척에 나선 한미가 플루테롤로는 원하는 결과를 나타낼 수 있을지 주목된다. 한편 플루테롤의 오리지널의약품 세레타이드는 2024년 14억원의 원외처방액(유비스트)을 기록했다. 

[데일리팜=차지현 기자] 제약바이오 산업은 본질적으로 '기술 싸움'이다. 그러나 투자 시장은 현재 기술적 성과뿐만 아니라 그 기술이 만들어낼 미래의 기대 가치를 사고파는 곳이다. 아무리 뛰어난 기술이라도 이해하기 쉽고 매력적으로 설명되지 않으면 투자자들의 관심을 얻기 어렵다. 기업가치를 결정하는 데 있어 기술을 어떻게 설명하고 어떤 미래를 설계해 보여주는지가 중요한 이유다.국내 기업 중 기술의 가치와 미래 비전을 시장이 이해할 수 있을 만큼 적극적으로 설명하는 곳이 과연 얼마나 될까. 국내 기업은 법적으로 요구되는 최소한의 공시 외 자발적인 투자자 소통(IR)을 등한시하는 경향이 짙다. 매 분기 IR 자료를 업데이트하는 곳도 많지 않을뿐더러 자료를 배포하더라도 이전 분기 자료를 단순히 복사·붙여넣기한 수준에 그치는 경우가 많다. 글로벌 빅파마나 성공적인 해외 바이오텍이 실적 발표 시즌이 아니더라도 중요한 연구개발(R&D) 마일스톤이나 파이프라인 진행 상황 등을 정기적이고 자발적으로 업데이트하는 것과 대조적이다.기술이전 같은 중대한 이벤트가 나와도 기업이 충분한 해석과 설명을 제공하지 않는 것도 문제다. 다수 국내 기업이 수천억원대 규모 계약을 체결하고도 발표 내용은 '총 계약 규모·선급금·마일스톤' 같은 숫자 중심 정보에만 머무른다. 해당 계약이 어떤 기술적 의미를 갖는지, 글로벌 파트너 전략과 어떻게 맞물리는지, 왜 수많은 후보 중 해당 기업을 파트너로 선택했는지 등에 대한 설명은 찾아보기 어렵다. 공시 몇 줄과 짧은 보도자료를 빼면 투자자가 그 계약의 질을 가늠할 수 있는 서사가 비어있는 셈이다.이러한 소통 부족은 기업의 지속 가능한 성장과 자금 조달 능력 그리고 산업 전체의 신뢰도에 심각한 악영향을 미친다. 혁신 기술에 대한 명확하고 매력적인 미래 비전 제시가 부족하면 투자자는 단편적 숫자나 표면적 이벤트만으로 기업을 판단할 수밖에 없다. 결국 기술의 진짜 가치가 밸류에이션에 반영되지 못하고 기업이 가진 잠재력과 무관하게 낮은 가격에 거래되는 구조적 저평가를 초래한다.소극적인 소통 태도는 기업의 자금 조달 능력에도 직접적인 타격을 입힌다. 기관 투자자나 해외 투자자가 투자에서 가장 중요하게 보는 요소는 기업의 투명성과 예측 가능성이다. 제한적인 정보 제공은 곧 투자 위험 신호로 작용, 우량 자금의 유입을 막는다. 장기간 임상 개발과 높은 R&D 비용을 감당해야 하는 바이오 산업 특성상 기업이 투자를 제때 유치하지 못하는 것은 사형선고와 같다.더 큰 문제는 폐쇄적인 태도가 산업 전반의 신뢰도까지 훼손한다는 점이다. 한두 기업의 소통 부실은 '한국 바이오=정보 투명성이 낮다'는 부정적 인식을 만들고 이는 해외 투자자뿐 아니라 글로벌 파트너의 접근 자체를 위축시킨다. 결국 개별 기업의 소극적 IR이 해당 기업을 넘어 국내 바이오 생태계 전체의 성장 잠재력까지 제약하는 집단적 리스크로 이어지는 것이다.물론 국내 바이오 기업의 입장도 십분 이해가 간다. 과거 일부 기업이 임상 결과나 기술이전 등을 과장해 발표했다가 금융 당국의 제재와 대중의 비판, 나아가 법적 문제로 이어진 사례가 빈번했다. 엄격한 규제 당국의 시선과 사회적 감시 아래서 기업은 커뮤니케이션 전략을 택해왔다. 긍정적인 기대감을 적극적으로 조성하기보다 사실에 기반한 최소한의 정보만 공개하는 게 과장 논란 회피와 법적 리스크 관리 측면에서 나을 수도 있다.규모가 작은 국내 바이오 기업 입장에서 글로벌 수준의 전략적 IR 조직이나 전문가를 갖추기 쉽지 않은 현실적인 제약도 존재한다. 자금 상황이 여의치 않은 초기 바이오텍은 높은 인건비와 전문 인력 확보 비용을 감당하기 어렵다. R&D만으로도 빠듯한 예산 구조 속 IR은 자연스럽게 후순위로 밀린다. 여기에 해외 투자자 네트워크 경험 부족, 언어·문화적 장벽까지 겹쳐 글로벌 수준의 소통 역량을 갖추는 데 어려움을 겪는다.그럼에도 이제는 변해야 한다. 자원이 부족하고 규제가 엄격하다는 이유로 소극적 소통에 머무를 수 있는 시대는 지났다. 글로벌 자본은 기술의 우열뿐 아니라 그 기술을 얼마나 명료하게 설명하고 미래 비전을 얼마나 설득력 있게 제시하느냐에 따라 움직인다. 뛰어난 연구 성과도 시장이 이해하지 못하면 자본은 흘러들지 않고 자본이 흐르지 않으면 임상 개발과 사업화는 멈춘다. IR을 소홀히 하는 기업은 글로벌 경쟁에서 자연 도태될 수밖에 없다는 얘기다.다행인 점은 최근 국내에서도 변화의 조짐이 일고 있다는 것이다. 기술 중심 조용한 경영에서 벗어나 글로벌 투자자와 소통을 강화하고 전문 IR 인력을 확보하는 바이오텍이 눈에 띄게 증가하는 추세다. 에이비엘바이오, 리가켐바이오, 루닛, 오름테라퓨틱 등이 정기적인 자료 업데이트, 상세한 기술 해설 등으로 IR 수준을 한 단계 끌어올리고 있다. 이들처럼 소통을 기업 전략의 중심에 두는 사례가 지속해서 늘고 이를 통해 K-바이오 전체가 한 단계 더 성숙하길 기대해 본다.

[데일리팜=황병우 기자] 한독이 업무방식 전반을 인공지능(AI) 기반으로 전환하는 '디지털 대전환 전략'을 가속하고 있다.생산·연구·임상·커뮤니케이션 등 모든 업무 흐름에서 AI 활용도를 끌어올리는 '전사 혁신'이 본격화되는 모습이다.한독은 최근 업무 전반에 AI 활용을 높이는 정책을 펴고 있다(AI 이미지 제작)디지털·AI·스마트팩토리 등을 미래 경쟁력 핵심축으로 설정제약업계에 따르면 한독은 최근 AI 활용을 강조하는 분위기가 더욱 뚜렷해지고 있다.김영진 한독 회장 등 경영진의 AI 관심이 업무 전반에 영향을 미치며, 내부 발표·행사 등 AI 관련 활동이 증가하고 있다는 평가다.한독은 올해 제약회사 최초로 의약품 생산공정에 '자율형공장 구축사업' 대상 기업으로 선정되면서 디지털·AI 전략을 생산 라인까지 확장하고 있다.향후 케토톱 생산 라인이 있는 플라스타 공장에 디지털 트윈, AI 자율제어시스템, 스마트 자동화 설비 등 고도화 기술이 적용될 전망이다.한독 관계자는 "최고의 품질과 제조 경쟁력을 갖춘 스마트 헬스케어 사업장을 목표로, AI 기반 데이터 분석·학습 기반의 자율 운영 모델을 구축할 계획"이라고 설명했다.이는 단순한 자동화를 넘어 AI 기반 판단·예측·자율운영 체계로의 전환이라는 점에서 국내 제약업계에서도 의미 있는 시도로 평가된다.AI 도입, ‘일하는 방식’부터 변화…현업 활용 사례 전사 확산한독의 AI 활용이 주목받는 이유는 생산라인이나 연구개발(R&D)을 넘어 조직 업무 전반에 도입 범위를 확장하고 있다는 점이다.한독은 이미 5~6년 전부터 디지털·AI 분야에 대한 선제적 투자를 이어왔으며, 2023년에는 국내 제약사 최초로 마이크로소프트(MS) 기업용 생성형 AI '코파일럿(Copilot)'을 전 직원에게 전면 적용한바 있다.한독 관계자는 "코파일럿을 2023년부터 전사적으로 빠르게 도입했고, 그 전부터 AI 교육과 시스템 투자 등을 지속해왔다"며 "디지털 경쟁력은 회사의 지속적 화두로 자리잡고 있다"고 강조했다.그는 이어 "모든 산업이 AI를 예의주시하고 있으나 제약은 상대적으로 폐쇄적인 산업"이라며 "강조하지 않으면 뒤처질 수 있다는 문제의식 아래 전사적 활용을 확대하고 있다"고  밝혔다.한독 생산공장한독은 AI 활용도를 높이기 위해 대규모 프로젝트보다 작은 실무 프로젝트를 중심으로 실제 업무 생산성을 높이는 방식에 집중하고 있다.회사 차원의 교육 프로그램과 실무 적용 장려가 맞물리며 실제 혁신 사례가 빠르게 축적되고 있다는 평가다.또 최근에는 직원이 직접 AI 활용 프로젝트를 기획·발표하는 내부 행사 ‘와우(WOW) 페스티벌’을 운영하며, 사례 공유와 참여도를 높이고 있다.이는 AI를 일시적 트렌드가 아닌 조직문화 혁신 도구로 받아들이는 내부 인식 변화를 반영한 것으로 풀이된다.한독 관계자는 "회사 내부에서는 AI가 조직문화의 혁신 도구라는 문제의식이 공유되며 교육 참여도도 높다"며 "AI를 현업에 어떻게 접목해 성과를 만들 것인지가 점점 중요해지고 있는 만큼, 작은 단계부터 경험을 쌓는 방식이 조직 체질 개선으로 이어질 것으로 본다"고 말했다.

보건의료시민단체가 28일 건강보험정책심의위원회에서 보고된 약가제도 개선방안에 대해 폐기를 촉구했다.의료민영화저지와무상의료실현을위한운동본부는 "28일 건정심에서 보고된 약가제도 개선방안은 2006년 발표된 약제비 적정화 방안 이후 가장 대대적인 약가제도 개편안으로, 신약·제네릭의 약가제도, 약가 사후관리제도 등 국민들이 사용하는 약의 가격과 관련한 전반의 제도를 뒤흔들 개편안임에도 불구하고 복지부는 건정심 '보고안건'이라는 매우 폐쇄적이고 일방적인 방식을 채택하고 있다"고 꼬집었다.이들은 "국민들의 약제비 부담과 한국 제약산업 전체를 재편할 엄청난 영향력을 가진 정책을 비밀스럽게 발표하는 이유는, 복지부가 의료 보장성 정책의 핵심인 약제비 정책을 여론의 지지를 받으며 정면으로 돌파할 의지가 전혀 없기 때문"이라고 지적했다.치료 접근성과 약제비 절감이라는 그럴듯한 공익적 목적 뒤에 숨겨놓은 진짜 목표는 국내 제약산업 재편을 염두한 정책이라고 의심할 수밖에 없다는 것.단체는 정책 내용에 대해서도 꼬집었다.환자의 치료 접근성 확대와 약제비 폭증 개선이라는 정책 목표를 달성하려면 문제의 원인에 대한 명확한 진단과 이를 통한 개선 방안 도출이 핵심이지만, 이번 개선안은 국내 제약산업 재편이라는 실제 목표를 두고 약제비 문제, 환자 접근성 개선을 단지 명분으로 삼는 방식을 취하고 있다는 것.이렇다 보니 환자 접근성 개선이나 약제비 절감을 위한 방안은 형식적이거나 겉만 살짝 건드리는 수준에서 그치고 있다는 주장이다.이들은 "이는 아무런 개선도 달성하지 못하고 논란만 키운 윤석열식 의대 증원 정책 전철을 밟을 우려가 크다"며 "복지부의 이번 정책 발표는 형식과 내용 모두 F학점"이라고 꼬집었다.의료 보장성 강화와 환자 접근성 개선을 위해 약가제도 개선은 분명히 필요하지만, 현행 개선안은 신약의 고가화와 약제비 폭증을 막을 수 없을 뿐더러 이중약가제 확대로 건강보험의 민주적 운영 원칙을 저버릴 우려가 높다는 설명이다.이들은 "약가제도 개편은 밀실에서 결정될 사안이 아닌 대중의 지지와 공감대를 기반으로 이뤄져야 한다"며 "정부는 현 개편안을 즉각 철회하고, 공청회 개최 등 향후 개선 방안 마련을 위한 제도 설계부터 다시 시작하기를 바라는 바"라고 주문했다.이어 "국민의 건강과 건강보험 재정을 볼모로 한 제약산업 재편 정책은 폐기돼야 한다"고 덧붙였다.

면역치료제 전문기업 슈미트헬스코리아(공동대표 강규석, 윤두원)가 호흡기 감염 치료제 '이스미젠 설하정(Ismigen)'을 블록버스터 품목으로 육성하는 동시에 만성 재발성 질환의 근본적 치료를 위한 면역치료제로서의 입지 강화에 나선다.슈미트헬스코리아는 대웅제약과 공동판매 계약을 체결, 면역 강화 솔루션으로 시장에 안착시킨다는 계획이다.이스미젠은 ▲감기 ▲부비동염 ▲비염 ▲알레르기 ▲천식 ▲만성기침 ▲기관지염 ▲COPD(만성폐쇄성폐질환) ▲기관지확장증 등 호흡기 질환에서 사라지지 않는 잔존 증상을 개선해 환자 만족도가 매우 높은 약물로 평가받고 있으며 ▲심혈관계 질환자 ▲성인병 환자 등 영역에서도 근거와 효과를 확립하고 있다는 설명이다.회사는 "이스미젠 설하정은 만성 재발성 감염의 악순환을 끊는 데 초점을 맞춘 근본적인 치료 접근법을 제공하며, 단순히 증상을 억제하는 것을 넘어 신체의 자연스러운 면역 방어 시스템을 재건하고 강화하는 기전을 통해 질병 예방과 치료에 효과적"이라고 설명했다.윤두원 슈미트헬스케어 대표는 "이번 대웅제약과의 코프로모션은 단순한 매출 증대 이상의 가치를 지닌다"며 "국내 최고 수준의 영업 네트워크를 통해 이스미젠이 가진 근본적 면역 치료제로서의 가치를 의료진과 환자들에게 널리 알리고, 호흡기 및 면역 질환 관리의 새로운 표준을 정립하는 계기가 될 것"이라고 전했다.

국내 제약바이오 업계의 ESG(환경·사회·지배구조) 경영 수준이 전반적으로 안정권에 진입한 모습이다. 조사 대상 상장사 96곳 중 절반인 48곳이 B등급 이상을 획득하며 지속가능경영을 위한 '기초 체력'을 확보한 것으로 나타났다. 다만 개별 항목을 보면 환경(E)과 지배구조(G) 항목에서는 여전히 D등급 비중이 높아 전반적인 체질 개선까지 시간이 필요하다는 지적도 나온다.제약사 96곳 중 48곳 B등급 이상 획득, 시장 평균 6.4%p 앞서27일 업계에 따르면 한국ESG기준원(KCGS)은 최근 국내 상장 기업 1091곳의 2025년 ESG 평가 등급을 공개했다.KCGS는 매년 국내 주요 상장 기업을 대상으로 환경(E)·사회(S)·지배구조(G) 부문의 지속가능경영 수준을 평가해 등급을 부여한다. 등급 체계는 S(탁월), A+(매우 우수), A(우수), B+(양호), B(보통), C(취약), D(미흡) 등 총 7개 등급으로 나뉜다. 통상 B+등급 이상은 유가증권시장 공시 규정 등에 따라 비재무적 리스크가 적어 투자가치가 있는 양호한 기업군으로 분류된다.전체 평가 대상 기업 1091곳 중 제약바이오·헬스케어 기업은 96곳이다. 이들 기업의 ESG 통합 등급을 분석한 결과 50.0%에 해당하는 48곳이 B등급 이상을 획득한 것으로 집계됐다. 조사 대상 기업의 절반 이상 제약바이오·헬스케어 기업이 안정적인 수준의 지속가능경영 체계를 갖췄다는 얘기다.제약바이오 업계 ESG 성적표는 조사 대상 전체 상장사와 비교했을 때 더욱 돋보인다. 전체 상장사 1091곳 중 B등급 이상을 획득한 기업은 43.6%에 해당하는 476곳이다 제약바이오 기업의 B등급 이상 비중은 이보다 6.4%포인트 높은 50.0%를 기록하며 전체 시장 평균을 훌쩍 상회했다.최상위권인 A등급 이상 비율에서도 격차가 확인된다. 전체 상장사의 A등급 이상 비율은 21.6%(236곳)에 그친 반면 제약바이오 업계는 26.0%(25곳)를 달성해 질적인 측면에서도 상대적 우위를 점했다. 이는 업종 전반의 ESG 관리 수준이 시장 평균보다 높은 수준으로 유지되고 있음을 보여준다.제약바이오 기업의 ESG 종합 등급을 세부적으로 보면 A+등급을 받은 기업은 2곳(2.1%)이다. SK케미칼과 현대바이오랜드 두 곳으로 두 기업은 환경(E)과 사회(S) 부문에서 나란히 최고 기준인 A+등급을 받았고 지배구조(G) 부문에서 A등급을 획득하며 종합 평가에서 최상위권을 달성했다.A등급을 받은 기업은 총 23곳(24.0%)으로 삼성·SK 계열사 등 대기업군과 전통 제약사가 대거 포진했다. HK이노엔, SK바이오사이언스, 녹십자, 대웅제약, 대원제약, 동아쏘시오홀딩스, 동아에스티, 보령, 삼성바이오로직스, 셀트리온, 에스케이바이오팜, 에스티팜, 유한양행 등이 A등급 기업에 이름을 올렸다. 일동홀딩스, 종근당, 종근당바이오, 종근당홀딩스, 콜마홀딩스, 클래시스, 한국콜마, 한독, 휴온스, SK디스커버리 등도 A등급권에 포함됐다.B+등급과 B등급은 각각 19곳(19.8%)과 4곳(4.2%)으로 드러났다. B+등급에는 JW중외제약, 동국제약, 대원제약 등 탄탄한 실적을 갖춘 중견 제약사와 파마리서치, 씨젠 등 각 분야 대표 바이오·헬스케어 기업이 대거 포함됐다. 대웅, 지씨셀, 팜젠사이언스, 한미약품 등은 B등급을 받았다.지속가능경영 체계가 미흡한 하위 등급 기업은 전체의 절반을 차지했다. C등급을 받은 기업은 23곳(24.0%)으로 나타났다. 알테오젠, 에이비엘바이오, 루닛 등 코스닥 대장주가 이 구간에 다수 자리했다. 이들은 대형 기술수출과 신약개발 등 성과로 기업 가치를 크게 키웠지만 비재무적 관리 시스템은 회사의 외형 성장을 따라가지 못하는 '성장통'을 겪고 있는 것으로 분석된다. 이외 메디톡스·바이오니아·에스디바이오센서·지아이이노베이션·휴젤 등 주요 바이오텍, 동화약품·삼일제약·이연제약·현대약품 등 중소 제약사도 C등급에 머물렀다.최하위인 D등급 역시 25곳(26.0%)에 달했다. 전체의 4분의 1에 해당하는 기업이 ESG 경영 체계를 거의 갖추지 못하고 있거나 비재무적 리스크가 매우 높은 낙제점을 받은 셈이다. D등급 기업의 경우 HLB글로벌, HLB테라퓨틱스, 국제약품, 네이처셀, 덴티움, 동성제약, 메지온, 명문제약, 보로노이, 에이프로젠, 오스코텍, 차바이오텍, 파미셀, 펩트론, 현대바이오 등 중소·중견 제약사와 바이오텍이 대다수를 차지했다. 경영권 분쟁, 주주와 잦은 갈등, 잇따른 내부통제 이슈 등 지배구조(G) 취약성이 뚜렷한 기업이나 규모가 작아 ESG 조직을 제대로 갖추지 못한 신약개발 중심 바이오텍이 상당수다."CDMO·기술이전도 ESG가 판가름…제약바이오 체질 점검 필요"다만 개별 항목을 보면 편차가 크다. 제약바이오 기업들은 사회(S) 부문에서 상대적으로 우수한 평가를 받았다. 분석 대상 기업 96곳 가운데 58곳(60.4%)이 B등급 이상을 확보하며 안정적인 성적을 거뒀다. 의약품 기부, 환자 지원 프로그램, 소외계층 의료 봉사 등 업(業)의 본질과 맞닿은 사회공헌(CSR) 활동이 사회(S) 부문 점수 향상에 긍정적인 영향을 준 것으로 풀이된다.사회(S) 부문에서는 HK이노엔, SK바이오사이언스, 대웅제약, 대원제약, 동아쏘시오홀딩스, 동아에스티, 보령, 삼성바이오로직스, 셀트리온, 에스티팜, 유한양행, 일동홀딩스, 종근당, 콜마홀딩스, 클래시스, 한국콜마, 한독, SK디스커버리, SK케미칼, 현대바이오랜드, 대웅, 한미약품, LG화학 등 23개사가 최고점인 A+등급을 획득했다. 이외 A등급 23곳(24.0%), B+등급 8곳(8.3%), B등급 4곳(4.2%), C등급 17곳(17.7%), D등급 21곳(21.9%)이다.이와 달리 제약바이오 기업의 환경(E)과 지배구조(G) 분문 성적은 대체로 저조한 편으로 나타났다. 환경(E) 부문의 경우 분석 대상 기업의 36.5%에 해당하는 35개사가 최하위 D 등급을 받아 세 항목 중 가장 취약한 영역으로 확인됐다. 환인제약, HLB생명과학, 바이오니아, 알테오젠, 엘앤씨바이오, 지아이이노베이션, 케어젠, 코오롱생명과학, 하나제약, 에이프로젠, 오스코텍, 유유제약, 일양약품, 젬백스, 차바이오텍, 바이오노트, 에이비엘바이오, 이연제약, HLB글로벌, 국제약품, 네이처셀, 덴티움, 동성제약, 메지온, 명문제약, 보로노이, 삼성제약, 삼천당제약, 오리엔트바이오, 일성아이에스, 진원생명과학, 원텍, 파미셀, 펩트론, 현대바이오 등이 이에 해당한다.환경(E) 부문에서 A+등급은 2곳(2.1%), A등급은 26곳(26.0%), B+등급은 15곳(15.6%), B등급은 12곳(12.5%), C등급은 7곳(7.3%)으로 집계됐다. 환경(E) 부문 부진은 정량 환경 데이터의 공시 부족, 자체 설비를 갖추지 않은 바이오텍의 구조적 한계, 제조 기반 중소 제약사의 환경관리 체계 부재 등이 복합적으로 작용한 결과로 보인다.지배구조(G) 부문의 경우 분석 대상 기업의 27.1%에 해당하는 26곳이 최하위권인 D등급을 받으며 전반적인 거버넌스 체계의 취약성이 드러났다. A+등급을 획득한 기업은 단 한 곳도 없었고 A등급 역시 15곳(15.6%)에 그치는 등 상위권 비중이 낮았다. 반면 B+등급 23곳(24.0%), B등급 13곳(13.5%), C등급 19곳(19.8%) 등 중위권이 대부분을 차지하며 기업 간 편차가 큰 구조적 약점이 지속되고 있는 것으로 조사됐다.특히 임직원 비리, 내부 경영권 분쟁, 주주와 잦은 갈등 등이 장기간 이어져 온 기업 상당수가 D등급에 포함됐다. 동성제약, 메지온, 오스코텍, 일양약품, 젬백스, 차바이오텍 등이 대표적이다. 1년 이상 경영권 분쟁을 겪어온 한미약품 역시 지배구조(G) 등급이2023년 B등급에서 2024년 C등급으로 하락한 데 이어 올해 평가에서도 C등급에 머물렀다. 오너 중심 폐쇄적인 의사결정 구조, 이사회 독립성 결여, 주주 환원 정책 미비 등이 여전히 제약바이오 업계의 발목을 잡고 있는 것이다.업계에서는 ESG 역량이 더 이상 공시 수준의 문제가 아니라 기업의 생존과 직결된 핵심 경쟁력으로 부상했다는 목소리가 커지는 분위기다. 특히 기관 투자자를 중심으로 비재무적 리스크 관리 중요성이 확대되면서 ESG 등급이 투자 판단의 주요 기준으로 활용되는 사례가 늘고 있다. 위탁개발생산(CDMO) 수주 경쟁이나 글로벌 기술이전(L/O) 협상에서도 환경·지배구조 수준이 파트너십 신뢰도와 직결되는 만큼 업계 전반에 보다 체계적인 ESG 경영 도입이 필요하다는 지적이 나온다.

 [데일리팜=이탁순 기자] 삼천당제약이 황반변성 치료제 '아일리아 바이오시밀러' 가격대를 파격 설정하면서 시장 경쟁이 더 거세질 전망이다. 후발주자 가세로 아일리아 시밀러 가격대는 10만원대까지 내려갔다.21일 업계에 따르면 삼천당은 12월 1일 등재 예정인 아일리아 바이오시밀러 '비젠프리' 가격을 19만8000원으로 정했다. 이는 심평원이 산정된 금액보다 낮은 액수다. 제형이 다른 비젠프리주사(11.12mg/0.278mL), 비젠프리프리필드시린지(6.6mg/0.165mL) 모두 같은 금액이다.이는 경쟁 품목보다도 훨씬 저렴한 금액이다. 현재 가격이 가장 저렴한 애플리버셉트 동일성분 약제는 삼성바이오에피스의 아필리부주40mg/밀리리터로 병당 29만8000원이다.이보다 비젠프리가 10만원 저렴한 것이다. 또 다른 바이오시밀러 셀트리온의 아이덴젤트는 33만원이며, 바이엘코리아의 오리지널 아일리아주사는 49만6118원이다.오리지널보다는 절반 가격 이하이다.삼천당제약 비젠프리는 지난 9월 국내 품목허가를 획득했다. 신생혈관성 (습성) 연령 관련 황반변성의 치료, 망막정맥폐쇄성 황반부종에 의한 시력 손상의 치료, 당뇨병성 황반부종에 의한 시력 손상의 치료, 병적근시로 인한 맥락막 신생혈관 형성에 따른 시력 손상의 치료의 효능·효과를 보유하고 있다.아일리아 바이오시밀러 경쟁은 작년부터 시작됐다. 삼성바이오에피스가 작년 5월 아필리부에 대해 급여 등재하면서 국내에서도 바이오시밀러가 출현했다.이후 셀트리온 아이덴젤트 가세하면서 복수 경쟁이 시작됐다. 현재 아필리부는 삼일제약이, 아이덴젤트는 국제약품 등 안과 전문 제약사들이 국내 판매를 진행하고 있다.바이오시밀러 등장에 오리지널사 바이엘은 투여간격을 2배 이상으로 늘린 고용량 제품을 선보이며, 쫓는 자와 지키는 자 간의 본격 경쟁이 펼쳐지고 있다.삼천당 비젠프리는 후발주자인 만큼 가격을 대폭 낮춘 것으로 풀이된다. 삼천당 역시 20년 이상 점안제를 판매해 오며 탄탄한 안과 네트워크가 형성돼 있는만큼 저렴한 가격은 강력한 무기가 될 것이라는 전망이다.다만 바이오시밀러 회사들이 오리지널 바이엘사와 특허 소송을 진행하고 있는 만큼 향후 재판 결과가 시장 경쟁에도 변수가 될 수 있다는 분석이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 항체치료제 '누칼라'의 자가주사 제형이 보험급여권 진입을 노린다.한국GSK는 최근 호산구성 질환 치료제인 항 IL-5(인터루킨-5) 항체 누칼라 온토인젝터(메폴리주맙)의 보험급여 신청을 제출했다.누칼라 오토인젝터는 지난 3월 국내 허가됐으며, 유통망 및 공급물량 확보 과정을 거쳐 이달부터 비급여 출시됐다. 호산구성 천식 영역에서 입지를 다져 온 누칼라가 신제형 출시와 함께 급여 등재에 성공, 영향력을 넓힐 수 있을지 지켜 볼 부분이다.새로운 제형인 오토인젝터는 기존 성인 및 청소년(12세 이상)에서 중증 호산구성 천식 치료 뿐 아니라 ▲성인에서 다발혈관염을 동반한 호산구육아종증(EGPA) ▲성인에서 과다호산구증후군(HES) 등 적응증을 추가했다.이 약은 호산구성 질환 치료에 사용되는 자가 투여 주사제다. 12세 이상의 청소년 및 성인 환자에서 중증 호산구성 천식(SEA) 치료의 추가 유지 요법, 성인 환자에서 다발혈관염을 동반한 호산구육아종증(EGPA), 성인 환자에서 과다호산구증후군(HES, FIP1L1-PDGFRα 양성 환자 제외)의 추가 유지 요법에 사용된다.오토인젝터 제형은 환자들이 직접 집에서도 편리하게 투약 가능한 것이 특징이며, 96% 이상의 자가 투여 성공률과 높은 환자 선호도, 사용 용이성을 통해 이를 입증했다.한편 누칼라는 만성폐쇄성폐질환(COPD) 적응증을 확보하면서 경쟁력 향상을 예고하고 있다. 이 약은 지난 5월 미국 FDA로부터 '호산구성 표현형 동반 성인 COPD 환자들을 위한 보조 유지요법'에 대한 추가 승인을 획득했다.해당 승인은 3상 MATINEE 및 METREX 연구 결과를 토대로 이뤄졌다. 해당 연구에서 호산구성 표현형을 동반한 광범위한 스펙트럼의 COPD 환자그룹 가운데 누칼라 투약군은 중등도·고도 악화가 나타난 연간비율이 위약군 대비 유의미하게 낮았다.

아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 트린골자(Tryngolza& 9415;, 성분명 올레자르센)는 APOC3 표적 antisense oligonucleotide(ASO) 제제로, 작년 미국 FDA, 올해 9월 유럽 EMA에서 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(Familial Chylomicronemia Syndrome, FCS) 환자의 중성지방 감소를 위한 식이요법 보조 치료제로 최초 승인됐다.가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)은 지단백분해효소(Lipoprotein Lipase, LPL) 또는 그 조절 인자의 결함으로 인해 소장에서 유래한 중성지방(TG) 풍부 지단백인 킬로미크론(chylomicron)이 적절히 분해되지 못하고 혈중에 병리적으로 축적되는 질환이다. 이로 인해 급성 췌장염(acute Pancreatitis)과 같은 심각하고 치명적인 합병증이 발생할 수 있다.올레자르센은 antisense RNA 기술을 활용해 간세포 내 APOC3 mRNA를 선택적으로 억제함으로써 apoC-III 단백질 생성량을 감소시키는 제제이다.그 결과 중성지방 분해를 저해하던 apoC-III 수준이 낮아지면서 LPL 매개 지질분해와 킬로미크론 제거가 촉진되고, 궁극적으로 중성지방 대사가 정상화된다. 즉, LPL 기능 저하로 TG가 축적되는 FCS 환자에서 apoC-III 감소를 통해 TG 제거 경로를 간접적으로 활성화하는 기전을 갖는다.이 약제의 허가는 3상 BALANCE 임상시험에서 확인된 유의한 효과와 안전성 결과를 근거로 이뤄졌다. 해당 연구 결과는 New England Journal of Medicine(NEJM)에 게재됐다.임상시험에서는 유전적으로 확진된 FCS 환자 66명을 대상으로 위약군 및 올레자르센 50mg, 80mg 피하 투여군(4주 간격)으로 무작위 배정하였다.그 결과, 6개월 시점에서 80mg군은 위약 대비 혈청 TG를 평균 42.5% 감소(P=0.0084)시켰으며, 급성 췌장염 발생 위험은 약 90% 감소했다. 또한 apoC-III 수치는 유의하게 감소했고, LDL-C는 용량 의존적으로 증가, apoB는 유의한 변화가 없었다.주요 이상반응으로는 주사 부위 반응, 혈소판 감소, 관절통, 경미한 혈당 및 간 효소 상승 등이 보고됐다.가족성 킬로미크론혈증 증후군(Familial Chylomicronemia Syndrome, FCS)은 무슨 질환인가?가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS)은 지단백분해효소(lipoprotein lipase, LPL) 또는 그 조절 단백의 유전적 결함으로 인해 발생하는 상염색체 열성 희귀 유전질환이다. 이로 인해 소장에서 흡수된 중성지방(triglyceride, TG)이 풍부한 킬로미크론(chylomicron, CM)이 적절히 분해되지 못하고 혈중에 병적으로 축적된다.정상 상태에서는 식후 림프계를 통해 혈중으로 유입된 CM이 LPL에 의해 TG가 유리지방산(non-esterified fatty acids)과 글리세롤(glycerol)로 가수분해되며, 약 3~4시간 내에 대부분 제거된다. 반면 FCS에서는 기능성 LPL이 거의 존재하지 않아, 공복 12시간 이상 경과해도 CM이 혈중에 잔류한다. 잔존 LPL의 미미한 활성이나 기타 혈장 리파아제의 보조 작용으로는 이를 보상할 수 없어, 지속적이며 중증의 고중성지방혈증이 발생한다.생화학적으로 FCS는 킬로미크론의 과도한 축적과 VLDL·LDL·HDL의 현저한 감소라는 독특한 지질 프로파일을 보인다. 외인성 TG 대사의 차단으로 CM 잔여입자 생성이 억제되고, 간에서 VLDL 합성에 필요한 지질 기질이 감소해 VLDL 및 LDL 수치가 낮거나 정상 수준에 머무른다. 또한 HDL은 CETP(cholesteryl ester transfer protein) 매개 지질 교환 증가와 불충분한 지질분해(lipolysis)로 인해 감소한다.FCS의 가장 심각한 합병증은 급성 췌장염(acute pancreatitis)으로, 혈중 TG가 1,000 mg/dL 이상에서 위험이 급격히 상승하며, FCS 환자에서는 보통 2,000& 8211;5,000 mg/dL 이상으로 유지되어 재발성 또는 만성 췌장염으로 진행할 수 있다. 병태생리적으로는 순환 중 CM이 췌장 모세혈관을 기계적으로 폐쇄하고, 제한적 LPL 작용으로 생성된 유리지방산(FFA)이 국소적으로 축적되어 세포 독성, 염증, 부종, 괴사를 유발한다.임상적으로는 극심한 상복부 통증, 구토, 발열, 혈청 아밀라아제·리파아제 상승이 특징이며, 반복적 염증은 췌장 섬유화와 외분비기능부전(exocrine insufficiency)으로 이어질 수 있다.또한, 간비대(hepatomegaly) 및 지방간(hepatic steatosis)이 흔히 동반된다. 이는 CM 및 TG의 만성 축적으로 인한 간세포 내 지방 침착이 원인으로, 장기간 지속 시 비알코올성 지방간염(NASH)으로 진행할 수 있으며, 이에 따른 간기능 저하 및 대사 합병증 위험도 보고되고 있다.더불어 혈중 지질입자 과잉은 비장비대(splenomegaly)와 다양한 조직 내 지질 침착(lipid deposition)을 초래할 수 있다. 특히 간, 비장, 망막, 피부 등에서 거품세포(foam cell) 형태의 축적이 관찰되며, 드물게 황색종(xanthomas) 등의 피부 병변으로 나타나기도 한다.킬로미크론(Chylomicrons. CM)이란 어떤 물질인가?음식을 통해 지방을 섭취하면, 소장에서 흡수된 지방은 장세포로 들어가 다시 중성지방(TG) 형태로 재합성된다. 이렇게 만들어진 TG는 일부는 세포 내에 저장되고, 일부는 킬로미크론(CM)이라는 지방 운반 입자를 형성하는 데 사용된다.CM은 처음에 아주 작은 씨앗 같은 형태의 전구체(pre-CM)로 만들어지며, 이때 핵심이 되는 구조 단백질이 바로 apoB-48이다. 이 apoB-48을 중심으로 TG가 차곡차곡 결합하면서 입자가 점차 커지고, 여기에 여러 지단백 관련 단백질이 더해지면 CM의 기본 골격이 완성된다.형성 초기의 CM은 골지체로 이동해 최종 가공을 거친다. 이 과정에서 필요한 단백질이 추가되고 구조가 정돈되며, 완성된 CM이 형성된다.완성된 CM은 장세포 밖으로 바로 혈액으로 들어가는 것이 아니라, 먼저 림프관으로 배출된다. 이후 림프 순환을 따라 이동해 흉관을 거쳐 쇄골하정맥(subclavian vein)으로 유입되면서 비로소 전신 혈액순환에 합류하게 된다.혈액 속으로 들어온 CM은 신체 여러 조직으로 이동해 지방을 전달한다. 근육에서는 에너지원으로 사용되고, 지방조직에서는 저장용으로 축적된다. 이 과정에서 CM 내 TG가 점점 빠져나가면서 입자는 작아지고, 결국 킬로미크론 잔여입자(CM remnant)라는 형태로 변한다.최종적으로 CM 잔여입자는 간으로 운반되어 제거된다. 간세포는 잔여입자 표면에 부착된 단백질 신호를 통해 이를 인식해 세포 내로 흡수하고, 분해하여 처리한다. 이 과정은 체내 지방의 운반과 분배가 효율적으로 이루어지도록 하는 중요한 생리적 단계다.Biogenesis of Lipoproteins(출처: Mass Spec Rev. 2023;42:1397& 8211;1423). 다시 정리하면, 섭취된 식이성 지방은 소장 내강에서 흡수된 후 장세포로 이동해 아포지질단백질 B-48(apoB-48)을 골격으로 CM을 형성한다. 형성된 CM은 림프계를 거쳐 혈액순환으로 유입되며, 순환계에 들어온 CM은 apoC-II에 의해 활성화된 지단백분해효소(LPL)에 의해 빠르게 가수분해된다.이 과정에서 방출된 유리지방산은 근육세포에서는 에너지원으로 산화되고, 지방조직에서는 다시 TG로 재합성되어 저장된다. TG가 제거되면서 입자는 점차 작아져 킬로미크론 잔여입자(CM remnant)가 되며, 이후 간세포 표면 수용체에 의해 인식되어 내재화(endocytosis)되고 분해됨으로써 순환계에서 제거된다.한편, TG는 간에서도 합성되며, 아포지질단백질 B-100(apoB-100)과 결합해 초저밀도지단백(VLDL, very low-density lipoprotein)을 형성한 뒤 혈액으로 분비된다. VLDL 역시 LPL의 작용을 받아 TG를 잃어가면서 중간밀도지단백(IDL, intermediate-density lipoprotein)로 전환되고, 이 과정에서도 유리지방산이 방출된다.생성된 IDL은 두 가지 경로를 따른다. 일부는 간에서 직접 제거되며, 나머지는 추가적인 LPL 및 hepatic lipase의 효소 작용을 통해 저밀도지단백(LDL, low-density lipoprotein)로 전환된다. LDL은 콜레스테롤이 풍부한 지단백으로, 말초 조직에 콜레스테롤을 공급하거나, 간으로 되돌아가 LDL 수용체에 의해 제거되는 등 체내 콜레스테롤 운반과 항상성 유지에 핵심적 역할을 한다.APOC3란 무엇인가APOC3는 간과 장에서 발현되는 유전자로, 이 유전자로부터 생성되는 단백질이 ApoC-III이다. 합성된 ApoC-III는 혈중 중성지방이 풍부한 지단백질(triglyceride-rich lipoproteins, TRLs)의 표면에 결합하여 지질 대사의 핵심 조절자로 기능한다.ApoC-III는 지단백분해효소(lipoprotein lipase, LPL)와 간 리파아제(hepatic lipase)의 활성을 억제하여 TRL의 분해(lipolysis)를 방해하고, 동시에 TRL 및 그 잔여입자의 간섭취(hepatic clearance)를 저해한다. 이러한 작용은 혈중 중성지방 상승과 TRL 잔여입자 축적을 초래하여, 죽상경화 발생 위험을 높이는 병태생리적 기반이 된다.유전역학적 연구는 APOC3/ApoC-III 축이 중성지방 대사 및 심혈관질환 위험에 인과적(causal) 역할을 한다는 명확한 근거를 제시한다. APOC3의 기능상실(loss-of-function, LOF) 변이를 보유한 개인은 ApoC-III 발현이 감소하여 혈중 중성지방 수치가 현저히 낮고, 관상동맥질환(ASCVD) 위험 또한 감소하는 것으로 보고된다.반대로 기능증가(gain-of-function, GOF) 변이나 APOC3의 과발현은 고중성지방혈증과 ASCVD 위험 증가와 밀접하게 연관되어 있다. 이러한 증거들은 APOC3가 단순한 지질 표지자를 넘어, 중성지방 대사를 조절하고 질환의 병태생리를 매개하는 핵심 인자임을 보여준다.APOC3는 주로 간세포(hepatocytes)에서 발현되며, 소장 상피세포(enterocytes)에서도 소량 발현된다. 이 유전자는 79개의 아미노산으로 구성된 소형 아포지단백질인 ApoC-III를 암호화한다.이러한 근거를 바탕으로 APOC3/ApoC-III 축은 고중성지방혈증, 죽상경화, TRL-관련 급성췌장염 등 다양한 대사·심혈관질환의 주요 치료 표적으로 부상하고 있다. 특히 기존 피브레이트나 오메가-3 지방산으로 조절되지 않는 난치성 고중성지방혈증 또는 가족성 킬로미크론혈증(FCS) 환자에서 APOC3 억제는 혈중 중성지방 및 ApoC-III 수치를 효과적으로 감소시키고, 췌장염 위험을 줄이는 잠재력을 보여주고 있다.Antisense oligonucleotide(ASO)는 무엇인가? ASO는 질병 관련 유전자의 발현을 RNA 단계에서 정밀하게 조절하도록 설계된 합성 핵산 치료제로, 표적 mRNA를 직접 억제함으로써 병태생리의 근본 원인을 교정하는 혁신적 치료 플랫폼이다.ASO는 일반적으로 뉴클레오타이드 15~25개로 구성되며, 표적 RNA와 상보적으로 결합하여 RNA 안정성, 스플라이싱, 번역 효율 등에 영향을 미친다. 이를 통해 단백질 생산 과정을 원천적으로 조절할 수 있다. 체내 투여된 ASO는 주로 간, 근육, 중추신경계 등 특정 장기에 분포한 뒤 세포 내로 유입되어 세포질과 핵에서 작용한다.ASO의 가장 대표적인 작용 기전은 RNase H1 매개 mRNA 절단(gene silencing)이다. ASO가 mRNA와 결합해 RNA& 8211;DNA hybrid를 형성하면 RNase H1이 이를 인식해 표적 mRNA를 절단하고, 절단된 mRNA는 신속히 분해된다. 그 결과 해당 단백질의 번역이 억제되며, 이는 과발현된 병적 단백질을 직접 감소시키는 데 매우 효과적이다(Figure 2). 이러한 기전은 대사질환, 염증질환, 신경·근육계 유전질환, 희귀질환 등 다양한 영역에서 임상적 효능이 입증되고 있다.RNase H1 ASO Mechanism of Action(출처: DNA AND CELL BIOLOGYVolume 39, Number 2, 2020).ASO는 스플라이싱 조절(splice modulation)을 통해 질환 원인 돌연변이를 교정하거나 기능적 단백질 아이소폼의 생성을 유도할 수도 있다. ASO가 pre-mRNA의 스플라이싱 조절 부위(exonic/intronic splicing enhancer 또는 silencer 등)에 결합하면, 스플라이싱 machinery의 접근 또는 조립을 선택적으로 억제·촉진하여 특정 엑손의 포함 또는 배제를 유도한다. 대표적 성공 사례로는 척수성 근위축증(SMA) 치료제 누시넨센(nusinersen, Spinraza& 9415;) 이 있다.이 외에도 ASO는 번역 억제, miRNA 기능 차단(antagomir-like effect), RNA 구조 변형을 통한 안정성 조절 등 다양한 분자적 경로로 작용한다. 이러한 약리 기전의 다양성은 ASO가 단일 기전에 국한되지 않고, RNA 수준에서 작동하는 정밀 유전자 조절 치료제임을 의미한다.ASO 기술 발전의 핵심은 화학적 구조 최적화였다. 초기에는 phosphorothioate(PS) 골격 변형을 통해 체내 안정성과 반감기를 연장했고, 이후 2’-O-methyl(2’-O-Me), 2’-O-methoxyethyl(2’-MOE) 및 locked nucleic acid(LNA) 등 2·3세대 핵산 변형 기술이 도입되어 결합 친화력, 선택성, 면역반응 감소, 독성 개선이 크게 진전됐다.최근에는 N-acetylgalactosamine(GalNAc) 결합 플랫폼의 도입으로 ASGPR 수용체를 통한 간세포 특이적 전달이 가능해지며, 효능 증대와 전신 부작용 최소화라는 중요한 기술적 도약이 이루어졌다.따라서 ASO는 DNA-단백질 축 사이의 핵심 매개 단계인 RNA를 직접 조절함으로써 유전자 발현을 분자 수준에서 교정하는 정밀 치료 전략이며, 기존의 단백질 표적 기반 치료제 또는 유전자 치료제와 차별화되는 혁신적 RNA 약물 플랫폼으로 자리매김하고 있다.가족성 킬로미크론혈증증후군(FCS) 기존 치료제에는 어떤 약제들이 있는가?FCS에서 약물치료로 시도되어 온 기존 약제에는 피브레이트, 오메가-3 지방산, 니아신 등이 있다. 그러나 이들 약제는 모두 LPL 의존적 경로를 기반으로 작용하기 때문에, LPL 또는 조절 단백의 유전적 결함을 특징으로 하는 FCS에서는 치료 효과가 제한적이다.피브레이트(fibrates)는 가장 오래된 고중성지방혈증 치료제로, 대표 약제로는 fenofibrate, gemfibrozil, bezafibrate 등이 있다.피브레이트는 PPAR-α(peroxisome proliferator& 8211;activated receptor-α)를 활성화하여 LPL 발현 증가, ApoC-III 발현 억제, 지방산 산화 촉진을 통해 TG를 감소시킨다. 이차성 고중성지방혈증에서는 의미 있는 TG 감소 효과가 있으나, FCS에서는 LPL 자체가 결핍되어 있어 치료 반응이 거의 나타나지 않는다. 또한 간효소 상승, 근육통, 신기능 저하 등의 부작용 가능성도 고려해야 한다.오메가-3 지방산(omega-3 fatty acids)은 EPA(eicosapentaenoic acid) 및 DHA(docosahexaenoic acid)를 기반으로 한 제제로, 간 내 TG 합성 억제 및 VLDL 분비 감소를 통해 TG 저하 효과를 보인다. 일반 고중성지방혈증에서는 20~30%의 TG 감소가 가능하나, 킬로미크론 축적이 근본 문제인 FCS에서는 LPL 비의존적 기전의 한계로 효과가 매우 제한적이며, 대개 10& 8211;20% 수준의 감소에 그친다. 이러한 수준의 감소는 급성 췌장염 위험 감소에는 불충분하다.니아신(niacin; 비타민 B3)은 과거 TG 감소와 HDL 상승 목적으로 사용되었으나, 혈당 상승, 간독성, 안면홍조(flushing) 등의 부작용으로 인해 현재는 임상적 사용이 거의 중단되었다. 특히 FCS 환자에서는 TG 감소 효과가 미미하고 안전성 문제가 커 실제 임상적 적용이 사실상 배제된 상태다.종합하면, 피브레이트, 오메가-3 지방산, 니아신 등 기존 약제들은 LPL 기능 강화 또는 지방 합성 억제에 의존하는 간접적 기전이므로, LPL 결핍이라는 FCS의 근본 병태를 해결하지 못한다. 이 때문에 FCS 치료의 핵심은 여전히 극단적 저지방 식이(< 20g/일)에 의존하고 있으며, 중증 환자에서는 충분한 예방 효과가 보장되지 않는다.최근 들어 ApoC-III 또는 ANGPTL3를 표적하는 RNA 기반 신약이 LPL 비의존적 기전을 통해 직접 병태생리를 교정하는 혁신적 치료 전략(mechanistic innovation)으로 주목받고 있다.APOC3 억제제는 어떤 약제인가?Apolipoprotein C-III(APOC3)는 단순한 지질 표지자를 넘어 중성지방(TG) 대사의 핵심 조절자로, 지단백 분해 억제, TRL 잔여입자 축적, 인슐린 저항성 및 염증 유도 등 다양한 병태생리 기전에 관여한다.특히 유전학적 근거에 따르면, APOC3 유전자의 기능 상실(loss-of-function) 변이 보유자는 중성지방 수치가 현저히 낮고, ASCVD 발생률 및 TRL-연관 급성 췌장염 위험이 감소하는 것으로 보고되었다. 이러한 결과는 APOC3가 질환의 병태생리에 직접적 역할을 한다는 점을 뒷받침하며, 유효한 치료 표적(targetable driver) 으로 확립되는 근거가 되었다.이러한 근거를 바탕으로, APOC3 발현을 선택적으로 억제하는 RNA 기반 치료제 개발이 활발히 진행되고 있다. 대표적인 플랫폼은 antisense oligonucleotide(ASO) 와 small interfering RNA(siRNA) 로, 모두 APOC3 mRNA를 직접 표적하여 ApoC-III 단백질 합성을 감소시키는 정밀 RNA치료 전략이다.초기 ASO 제제인 volanesorsen은 FCS 환자를 대상으로 ApoC-III와 중성지방 수치를 현저히 감소시키며 치료 잠재력을 입증했으나, 혈소판감소증(thrombocytopenia) 등 안전성 문제가 임상적 활용의 제약 요인으로 작용했다. 이러한 한계를 보완하기 위해 간 표적 GalNAc 결합 기술이 적용된 2세대 ASO인 olezarsen이 개발되었으며, 보다 우수한 안전성 프로파일과 강력한 TG 감소 효과가 관찰되고 있다.동시에 siRNA 플랫폼 기반의 plozasiran(ARO-APOC3) 역시 간세포 내 APOC3 발현을 억제하는 기전으로 개발 중이다.이 차세대 APOC3 억제제들은 기존 치료에 반응이 미흡한 난치성·중증 고중성지방혈증 환자군에게 새로운 치료 대안을 제공할 뿐 아니라, TRL-잔여 위험(residual risk) 감소를 통한 심혈관질환 예방 측면에서도 잠재적 가치를 보여주고 있다. 특히 TG 감소 외에도 간·췌장 합병증 개선 가능성, 심혈관 위험 지표 개선, 대사염증 경감 효과 등이 탐색되고 있어 적용 범위가 확장될 전망이다.결론적으로, APOC3 억제제는 중성지방 대사의 근본 조절축을 정밀하게 표적하는 혁신적 RNA 기반 치료 전략으로, 고중성지방혈증, 죽상경화성 심혈관질환, TRL-연관 급성 췌장염 등 다양한 대사 및 심혈관질환 영역에서 새로운 치료 패러다임을 제시하고 있다.올레자르센의 약리적 기전은 어떠한가? 올레자르센은 표적 mRNA와 상보적으로 결합하여 RNA& 8211;DNA hybrid를 형성하고, RNase H1을 활성화해 APOC3 mRNA를 절단·분해한다. 이로써 apoC-III 단백질 발현이 감소하고, LPL 활성이 회복되며, 간으로의 TRL 잔여입자 제거가 촉진되어 혈중 중성지방 농도가 유의하게 감소한다.간세포 선택성을 강화하기 위해 5’ 말단에는 삼지형(triantennary) N-아세틸갈락토사민(GalNAc) 리간드가 결합되어 있다. 이를 통해 asialoglycoprotein receptor(ASGPR)를 매개로 한 간세포 특이적 흡수가 가능해지며, 세포내섭취(endocytosis)를 거쳐 간세포 내로 이동한 후 표적 mRNA를 분해한다.The ASO Drug Olezarsen Targets Familial Chylomicronemia Syndrome[출처: https://www.cell.com/trends/pharmacological-sciences/abstract /S0165-6147(25) 00097-5]APOC3 억제를 통한 기전은 크게 세 가지로 정리된다. 첫째, 잔존 LPL 활성(residual LPL activity)을 강화하여 중성지방 분해를 촉진하고, 둘째, 중성지방이 풍부한 지단백(TG-rich lipoprotein)의 생성과 분비를 억제하며, 셋째, LPL 비의존적 대사 경로(alternative catabolic pathways)를 활성화하여 추가적인 중성지방 감소를 유도한다.올레자르센은 5& 8211;10& 8211;5 gapmer 구조로 설계되었으며, 2’-O-methoxyethyl(2’-MOE) 수식 염기와 phosphorothioate 골격을 적용해 안정성과 결합 친화도를 높였다. 내부 DNA 서열은 RNase H1 유도를 위한 구조적 요건을 유지하며, 5-methylcytosine과 5-methyluridine의 도입은 염기쌍 안정성과 표적 결합력을 강화한다.결과적으로, 올레자르센은 APOC3 mRNA 발현을 선택적으로 억제함으로써 혈중 중성지방을 효과적으로 감소시키는 정밀 RNA 기반 치료제로, 고중성지방혈증 및 가족성 킬로미크론혈증(FCS)의 병태생리를 표적하는 혁신적 치료 옵션으로서 임상적 의의가 크다.올레잘센(TRYNGOLZA)의 허가 임상 결과는 어떠한가?TRYNGOLZA의 효능은 유전적으로 FCS이 확인된 성인 환자 중, 공복 중성지방(TG) 수치가 880mg/dL 이상인 환자를 대상으로 실시된 무작위 배정, 위약 대조, 이중맹검 임상시험(Trial 1)을 통해 입증되었다.시험에 앞서 모든 환자는 1일 지방 섭취량을 20g 이하로 제한하는 저지방 식이요법을 최소 4주 이상 유지하는 준비(run-in) 기간을 거쳤다. 이후 환자들은 무작위로 배정되어, TRYNGOLZA 80mg(n=22) 또는 동일 용량의 위약(placebo, n=23)을 피하 주사 형태로 4주 간격으로 53주간 투여받았다.환자 인구학적 및 기저 특성은 두 치료군 간 전반적으로 유사하였다 등록 시 당뇨병을 동반한 환자 비율은 TRYNGOLZA 80mg 군 32%, 위약군 26%였다.연구 시작 시 TRYNGOLZA 80mg 군과 위약군 모두에서 스타틴(27%), 오메가-3 지방산(42%), 피브레이트(49%), 또는 기타 지질강하제(13%)가 병용 사용되었다.두 군을 합쳐 71%의 환자가 과거 10년 이내에 급성 췌장염(acute pancreatitis) 병력이 있었다. 기저 시점의 공복 중성지방 평균(SD) 수치는 2,604(1,364)mg/dL, 중앙값은 2,303mg/dL이었으며, 범위는 334& 8211;6,898mg/dL이었다.1차 평가변수(primary endpoint)는 기저치 대비 6개월차(23, 25, 27주차 평균)의 공복 중성지방 변화율(%)로, 위약군과 비교하여 분석되었다.그 결과, TRYNGOLZA 80mg 투여군은 위약군 대비 공복 중성지방 변화율이 -42.5%로 유의하게 감소하였다(95% 신뢰구간: -74.1% ~ -10.9%; p = 0.0084). 추가 결과는 Table 2를 참조. 기저치 대비 중앙값 변화율(Figure 1)과 중앙값 절대 중성지방(TG) 수치(Figure 2)는, 12개월 치료 기간 동안 일관된 중성지방 감소 효과를 보여주었다. 12개월의 치료 기간 동안, TRYNGOLZA 80mg을 투여받은 환자군에서 급성 췌장염(acute pancreatitis)의 발생률은 위약군보다 낮았다.TRYNGOLZA 80mg 투여군에서는 1명(5%), 위약군에서는 7명(30%의 환자에서 급성 췌장염이 보고되었다. 이들 모든 환자는 시험 등록 10년 이내에 췌장염 병력을 가지고 있었다.올레잘센의 쟁점이 될 수 있는 부분은?올레잘센은 FCS 최초이자 유일한 치료 옵션으로, 성인 FCS 환자에서 식이요법의 보조요법으로 중성지방(TG)을 유의하게 감소시킨다. 월 1회 80 mg 피하주사라는 단순한 용법 또한 장점으로 꼽힌다. 유사 기전 약물인 volanesorsen과 plozasiran은 아직 미국 FDA 승인을 받지 못했다.올레잘센의 허가 임상은 FCS 및 중증 고중성지방혈증 환자에서 유의미한 TG 감소 효과를 입증하며 치료적 진전을 보여주었으나, 해석 시 고려해야 할 중요한 한계가 존재한다.첫째, 대부분의 임상이 소수의 환자를 대상으로 수행되어 결과의 일반화 가능성에 제약이 있다. 희귀질환 특성상 환자 모집이 어렵지만, 연구 참여자의 인종적·임상적 다양성이 충분히 확보되지 않아 실제 진료 현장에 완전히 적용하기에는 한계가 있다. 또한 평가 기간이 주로 6~12개월에 그쳐 장기 투여 시 효과 지속성 및 누적 부작용에 대한 근거가 부족하다.둘째, 유효성 평가지표로 사용된 TG 감소는 대리결과(surrogate endpoint)에 해당한다. 급성 췌장염 발생 감소, 심혈관 사건 예방, 생존율 향상과 같은 최종 임상결과(hard outcomes)에 대한 근거는 충분히 축적되지 않았다. 이는 약물의 장기적 임상적 가치 평가 측면에서 중요한 한계다.셋째, 희귀질환 치료제 특성상 높은 치료비용과 접근성 제약 문제는 실제 임상 적용과 보건의료 자원 배분에서 중요한 고려 요소로 남아 있다.종합하면, 올레잘센은 고중성지방혈증 치료 영역에서 치료적 가치를 지닌 유망한 옵션으로 부상하고 있으나, 장기 안전성, 하드엔드포인트 근거, 비용-효과성 등 해결해야 할 과제가 여전히 존재한다. 향후 충분한 규모와 이질적 환자군을 포함한 장기 추적 연구가 수행되어, 실제 진료 환경에서의 임상적 유용성과 안전성이 확립되기를 기대한다.참고문헌 1. Erica Gianazza et al. “Proteomic studies on apoB& 8208;containing lipoprotein in cardiovascular research: A comprehensive review” Mass Spec Rev. 2023;42:1397& 8211;1423. 2. Anne V. Smith1 and Sarah J. Tabrizi “Therapeutic Antisense Targeting of Huntingtin” DNA AND CELL BIOLOGYVolume 39, Number 2, 2020). 3. Fiza Javed et al. “Familial chylomicronemia syndrome: An expert clinical review from the National Lipid Association” Journal of Clinical Lipidology, Vol 19, No 3, May/June 2025 4. Kexin Wang et al. “Remnant cholesterol and atherosclerotic cardiovascular disease: Metabolism, mechanism, evidence, and treatment” Front. Cardiovasc. Med. 9:913869. 5. Erik S. et al “Olezarsen, Acute Pancreatitis, and Familial Chylomicronemia Syndrome” N Engl J Med& 160;2024;390:1781-1792. 6. Jan Bor& 233;n et al. “The Roles of ApoC-III on the Metabolism of Triglyceride-Rich Lipoproteins in Humans“ Humans. Front. Endocrinol. 11:474 2020. 7. 기타 인터넷 자료(보도 자료, 제품 설명서 등).

스피리바레스피맷과 바헬바레스피맷 (자료: 한미약품) [데일리팜=차지현 기자] 한미약품은 지난달 28일 한국베링거인겔하임과 협약을 체결하고 스피리바흡입용캡슐, 스피리바레스피맷, 바헬바레스피맷 등 만성폐쇄성폐질환(COPD) 치료제 3종을 국내 유통과 판매한다고 4일 밝혔다.스피리바는 흡입용기 핸디핼러를 통해 흡입 투여하는 흡입용캡슐과 흡입기 형태의 레스피맷 두 가지 형태로 제공된다. 바헬바는 레스피맷 단일 제형으로 공급된다. 의약품 시장조사기관 유비스트(UBIST) 기준 2024년 국내 원외처방 매출은 스피리바 94억원, 바헬바 120억원으로 집계됐다.COPD는 유해 입자나 가스의 흡입으로 인해 기도와 폐 조직에 염증반응이 일어나면서 숨을 내쉴 때 기류가 제한되는 호흡기 질환이다. 2024년 기준 국내 COPD 환자 수는 약 22만명으로 추산되며, 이 중 90% 이상이 50세 이상 환자인 것으로 나타났다.베링거인겔하임이 개발한 스피리바 레스피맷은 티오트로퓸(Tiotropium) 성분 흡입형 COPD 치료제다. 2008년 국내 허가를 획득했다. 바헬바 레스피맷은 티오트로퓸과 올로다테롤(Olodaterol) 복합 성분으로 2015년 국내 허가를 받았다. 스피리바 레스피맷보다 중등도 및 중증 COPD 환자의 악화 발생률을 감소시키는 효과를 보였다는 게 회사 측 설명이다.한미약품과 한국베링거인겔하임은 이번 협약을 통해 호흡기 질환 분야에서 협력 관계를 한층 강화하고 더 많은 환자들에게 치료 기회를 제공하기 위해 노력할 계획이다.박재현 한미약품 대표는 "한국베링거인겔하임과의 협력을 통해 국내 COPD 환자들에게 보다 폭넓은 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대된다"며 "한미약품은 글로벌 파트너십을 통한 치료 생태계 확장에 앞장서 환자 중심의 치료 가치를 실현하고, 국내 제약산업 발전에 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.