[데일리팜=정흥준 기자]희귀·중증질환 치료제는 꾸준히 급여 등재되고 있지만, 결국 약평위 문턱을 넘는 열쇠는 각 제약사의 차별화된 전략에 있다.한국릴리의 BTK억제 항암제 '제이퍼카(피르토브루티닙)'와 입센코리아의 담즙정체증 환자의 소양증치료제 빌베이(오데빅시바트)'는 지난 10월부터 급여 적용된 신약이다.17일 약제급여평가위원회 공개된 회의 평가 결과를 통해 두 중증·희귀질환 약제의 등재 배경을 살펴봤다. 빌베이캡슐-불분명한 비용효과성 위험분담제로 해소입센코리아의 생후 3개월 이상 진행성가족성간내담즙정체증 환자의 소양증치료제 '빌베이(오데빅시바트)'는 지난 7월 약평위 통과 후 10월부터 급여 등재됐다.작년 10월 ‘콰지바(디누툭시맙)’와 함께 허가-평가-협상 병행 1호 약제로 선정된 상징적 품목이기도 하다.약평위에서 빌베이캡슐은 소양증 점수와 혈청 담즙산 수치에서 유의미한 개선을 보여 임상적 필요성이 인정됐다. 하지만 비용효과성이 불분명하다는 평가를 받았다.상당기간 생존 연장이 입증되지 않아 급여평가 기준상 ‘진료상 반드시 필요하다고 판단되는 약제’에는 해당되지 않았다.  다만, 교과서와 임상진료지침에서 담즙 정체로 인한 소양증 치료제로서의 효과와 권고가 있었다.복수의 학회에서도 새로운 기전의 약제로 3상 연구에서 위약군 대비 소양증과 혈청 담즙산 농도 감소가 유의미했다는 의견을 냈다. 또 소양증 개선과 혈청 담즙산 수치 감소 중 어느 하나라도 만족하는 것으로 급여기준이 설정돼야 한다는 추가 의견이 있었다.비용효과성 평가에서는 대체약제 연간 소요 비용보다 고가였다. 하지만 제약사가 제시한 위험분담제 유형이 적절하다고 판단했고, 환자수의 과다 추계 가능성은 약가협상에 고려해야 한다고 평가했다.빌베이캡슐은 ‘환자단위 성과기반 위험분담제’가 적용됐다. 성과기반 위험분담제는 모니터링 보고서를 제출하고 성과에 따라 제약사 환급이 달라지는 계약이다.제이퍼카정-임상효과 불확실성 사후관리 자료제출로 극복한국릴리의 BTK억제 항암제 '제이퍼카(피르토브루티닙)'는 지난 5월 약평위를 통과해, 10월부터 급여 등재됐다. 식약처로부터 ‘재발성 또는 불응성 외투세포림프종’ 단독요법으로 허가 후 약 1년만이다.약평위에서는 임상효과 불확실성이 걸림돌이 됐지만, 사후관리 자료제출로 이를 보완하며 급여 등재로 이어질 수 있었다.기존에 외투세포림프종 2차 이상으로 플루다라빈(fludarabine) 요법이 급여되고 있어 제이퍼카는 급여 평가기준 규정상 ‘진료상 반드시 필요한 약제’에 해당하지 않았다.다만, 교과서와 임상진료지침에서 ‘이전에 BTK 억제제를 포함한 치료를 받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종’에 대한 치료제로 권고되는 점이 영향을 미쳤다.제이퍼카는 소수 환자에게만 사용하는 항암제로 대조군 없이 단일군 임상자료로 식약처 허가를 받았다. 또 경제성평가 자료 제출 생략 약제에 해당한다.약평위는 임상효과에 대한 불확실성을 고려해 실사용 자료 수집 사후관리가 필요하다고 판단했다.이에 제약사의 전향적 임상연구 수행과 위험분담 계약기간 만료 평가 시 임상적 유용성에 대한 자료 제출을 조건으로 걸었다.제약사는 사후관리 방안으로 식약처 시판후조사 결과, 장기관찰 연구 결과, BTK-naive 환자 대상 임상시험 결과를 제시했지만 이를 토대로 불확실성 해소는 어렵다고 판단했다. 

[데일리팜=손형민 기자] 국내 2형 당뇨병 치료 환경이 한계 국면에 접어들었다는 지적이 이어지고 있다. 이런 가운데 GLP-1·GIP 수용체 이중효능제 마운자로가 2형 당뇨병 급여 적용을 위한 첫 관문을 넘어서며, 국내 치료 패러다임 변화로 이어질 수 있을지 관심이 집중되고 있다.17일 관련 업계에 따르면 '마운자로(터제파타이드)'는 이달 초 건강보험 급여 적용을 받기 위한 첫 관문을 통과했다. 이에 따라 마운자로 개발사인 릴리는 국민건강보험공단과 약가 협상에 돌입하게 됐다. 릴리는 지난 2024년 초부터 마운자로의 급여 작업을 진행해 왔고 약 2년간의 기다림이 결실을 맺게 됐다. 릴리에 따르면 마운자로는 비교 대상 약제 대비 임상적 유용성 개선을 확인했다. 이에 따라 릴리는 건강보험심사평가원과 경제성평가 기반 비용효과성에 대한 논의를 진행한 끝에 올해 마지막 약제급여평가위원회에 상정되며 급여 적정성을 인정받았다.전문가들은 마운자로가 임상적 가치와 경제성, 국내 치료 환경에서의 필요성을 인정받은 만큼 남은 단계가 속도감 있게 진행될 것에 대해 기대하고 있다.2형 당뇨병 치료제 '마운자로'시간 지날수록 관리 어려운 2형 당뇨병…새로운 치료옵션 수요↑비만인구 증가와 고령화까지 맞물리면서 혈당 조절을 넘어 체중과 대사 전반을 함께 관리할 수 있는 치료옵션에 대한 요구도 커지고 있다. 만성질환 특성상 유병 기간이 길어질수록 인슐린 분비 기능 저하와 인슐린 저항성이 누적되며, 기존 치료 전략만으로는 목표 혈당에 도달하지 못하는 환자가 적지 않기 때문이다.대한당뇨병학회의 2025 팩트시트에 따르면 국내 당뇨병 환자 중 10명 약 6명이 치료 목표인 당화혈색소(HbA1c) 6.5% 이하를 달성하지 못하고 있는 것으로 나타났다. 2형 당뇨병은 완치가 어려운 진행성 질환으로 유병 기간이 길어지면서 췌장의 인슐린 분비 기능이 저하되고 동시에 인슐린 저항성이 악화되면서 혈당 조절이 어려워진다.비만유병률 또한 높아지고 있다. 당뇨병 환자 중 절반 이상(52.4%)는 비만을 동반하고 있으며 복부비만을 동반한 환자도 61.1%에 달하는 것으로 알려져 있다. 반대로 비만 인구의 당뇨병 유병률은 17.6%로 비만하지 않은 인구보다 약 2배 높은 것으로 확인됐다. 65세 이상 고령 비만 인구에서는 3명 중 1명(31.6%)가 당뇨병을 동반하는 것으로 나타났다.문제는이처럼 체질량지수(BMI)가 높은 환자에서는 내장 지방이 인슐린 저항성을 유발하고, 지방 조직의 염증 반응이 인슐린 작용을 방해하면서 혈당 관리가 어려워지는 것은 물론 대사 기능이 감소한다는 것이다. 이에 기존의 경구 치료제나 인슐린 만으로는 혈당 조절이 어려울 수 있다.2형 당뇨병 환자에서 혈당 조절이 안되는 경우 망막병증, 신경병증, 동맥경화로 인한 뇌졸증, 협심증, 심근경색 등 다양한 합병증 위험이 증가한다. 실제로 한 연구에 따르면 혈당 조절에 실패한 2형 당뇨병 환자의 경우, 일반인과 비교해 심혈관계 질환 위험이 남성에서 2~3배, 여성에서 3~5배 높은 것으로 나타났다. 이에혈당 조절과 체중 감소 측면에서의 개선은 물론 전반적인 대사 건강에 대한 이점을 기대할 수 있는 GLP-1 계열의 치료제에 대한 의료진과 환자들의 수요가 높아지고 있다. 주 1회 투여가 가능한 마운자로는 GLP-1과 GIP 수용체 모두에 선택적으로 결합해 활성화하도록 설계된 최초 이자 유일한 치료제다. 마운자로는 인슐린 분비를 촉진하고, 민감도를 개선하며, 글루카곤 농도를 감소시켜 혈당을 낮추고, 위 배출을 지연시켜 음식 섭취를 줄여, 체중을 감소시키는 기전적 이점을 보유하고 있다.마운자로는 2형 당뇨병 환자를 대상으로 한 5개의 3상 임상연구 SURPASS 1~5를 통해, 용량과 관계없이 모든 대조군 대비 우월한 HbA1c 감소효과를 확인했다. 마운자로 투여군에서 2형 당뇨병의 치료 목표인 HbA1c 6.5% 미만 도달률은 최대 95%(SURPASS-5, 10mg)였으며 혈당 수치가 정상 수준임을 의미하는 HbA1c 5.7% 미만 도달률도 최대 62%(SURPASS-5, 15mg)에 달했다. 또 2형 당뇨병 환자에서 체중을 10% 이상 감소하면 혈당 개선 가능성이 높아지는데, 마운자로 투여군 중 최대 69%의 환자들이 이를 달성한 것으로 확인됐다(SURPASS-3, 15mg). 주목할만한 점은 효과적인 혈당 감소에도 임상적으로 유의한 저혈당 또는 중증 저혈당 위험은 대조군 대비 증가하지 않았다는 것이다. 즉, 저혈당 위험으로 치료 옵션 선택이 제한적이었던 환자들도 마운자로를 통해 목표 혈당(HbA1c<6.5%) 달성과 더 높은 수준의 혈당 관리를 기대할 수 있게 됐다.주요 가이드라인에 마운자로 권고…"장기적 대사 건강 개선 위해 효과적인 치료 전략 필요"대한당뇨병학회는지난 10월 2형 당뇨병에서 동반 질환 관리의 필요성을 강조하는 합의 성명를 발표했다. 학회가 새롭게 제시한 2형 당뇨병 관리 알고리즘의 주요한 변화는 GIP/GLP-1 수용체 이중효능제를 처음으로 기존 GLP-1 수용체 작용제와 구분해서 기재했다는 점이다. 또 학회는 GIP/GLP-1 수용체 이중효능제를 비만을 동반한 2형 당뇨병 환자에게 우선 권고하는 약물로 명시했다.이번합의 성명 발표를 주도한 대한당뇨병학회 진료지침이사 이병완 교수(연세대학교 세브란스병원 내분비내과)는 "비만을 동반한 2형 당뇨병 환자는 체중 감소와 인슐린 감수성 개선은 물론 전반적, 장기적 대사 건강 개선을 위해 보다 더 효과적인 치료 전략이 필요하다"고 강조했다.이어 "지난 진료지침 개정 당시 처음으로 마운자로를 기존 GLP-1 수용체 작용제와 구분된 성분명으로 기재하며 효과적인 혈당 및 체중 조절을 위한 치료 약물임을 강조한 데 이어, 이번 알고리즘 업데이트를 통해 비만 동반 2형 당뇨병 환자에서 GIP/GLP-1 수용체 이중효능제의 임상적 유용성을 재확인했다는 점에서 의미가 있다"고 설명했다. 그는 "기존경구 치료제 또는 인슐린 치료에도 목표 혈당에 도달하지 못했던 비만 동반 2형 당뇨병 환자들을 위해 마운자로의 치료 접근성이 하루빨리 개선돼 해당 환자들이 마운자로의 혈당 및 체중 감소 결과를 누릴 수 있길 바란다"고 강조했다.2형 당뇨병 약물 치료 관리 알고리즘마운자로의 임상적, 실질적 가치에 기반해 국내외 진료 지침에서 마운자로를 기존 GLP-1 수용체 작용제와 다른 계열의 치료제를 분류함은 물론, 세계보건기구(WHO)는 지난 9월 마운자로를 비만 등 동반질환이 있는 2형 당뇨병 환자를 위한 필수의약품으로 지정했다. 이번 결정은 마운자로가 비만 동반 2형 당뇨병 치료에서 필수적이고 공중보건적으로 중요한 약물임을 공식 인정하며, 보험 적용 확대 등 접근성 개선의 필요성을 강조했다는 점에서 의미가 있다.이 교수는 "비만을 동반한 2형 당뇨병 환자가 증가하는 상황에서, 단순 혈당 감소를 넘어 전반적인 대사 건강을 개선할 수 있는 혁신 치료제를 경제력에 관계없이 접근 가능하게 하는 것은 개별 환자 측면뿐 아니라 장기적인 국민 보건을 향상시킬 수 있다는 측면에서 이득이 크다"며 "세계적으로도 비만 동반 2형 당뇨병 환자를 위한 필수의약품으로 인정받은 마운자로가 국내 제도권 하에서 관리되며 꼭 필요한 환자들에게 안전하게 사용될 수 있도록 신속한 정책적 결단이 필요하다"고 전했다.

캐나다, 영국 등 급여 평가에 RWE를 활용하는 해외 사례를 포함해, 국내 도입 방안에 대한 연구용역이 마무리단계에 있다.[데일리팜=정흥준 기자]약제 급여 등재와 등재 후 재평가에서 RWE(Real-World Evidence)를 활용하기 위한 가이드라인이 내년 발표될 예정이다.건강보험심사평가원의 연구용역이 마무리 단계로 산업계 의견수렴을 거쳐 가이드라인을 공표할 계획이다.다만, 실제로 약제 급여 결정에 활용하기 위해서는 RWD(Real-World Data)와 RWE의 신뢰도를 확보하는 중요 과제가 남아있다. 또 RWE 확보에 부담을 토로하는 제약사들의 반발도 예상된다.  12일 오후 심평원과 건보공단, 제약사 관계자들은 한국사회약학회 학술대회에서 급여 결정에 RWE 활용 방안을 놓고 열띤 토론을 벌였다.강라원 심평원 약제성과평가운영부장.이날 심평원은 마무리 단계에 있는 RWE 활용 연구용역을 정리해, 곧 가이드라인을 공표할 계획을 밝혔다.강라원 심평원 약제성과평가운영부장은 “해외 주요 기관에서도 RWE를 활용하는 사례는 많다. 캐나다와 영국은 등재 시와 등재 이후 근거를 재평가하는 과정에서도 RWE가 실질적으로 의사결정의 근거로 주요하게 활용되고 있다”고 했다.강라원 부장은 “현 시점의 과제는 RWD 수집부터 RWE 생성까지 신뢰를 어떻게 확보할 것이냐다. 연구를 통해 제외국 사례를 봤을 때 품질 관리를 위해 자국의 실정에 맞는 가이드라인을 활용하고 있다. 심평원도 RWE 가이드라인 개발 연구를 진행했고 연내 마무리되면, 이해당사자 의견을 수렴해 내년 가이드라인을 공표할 예정”이라고 밝혔다.강 부장은 “등재 후 불확실성을 해소하기 위해 자료 수집과 근거 형성을 위해 적극적인 참여가 필요하다. 근거 생산이 마련될 수 있도록 협업이 잘 이뤄지길 바란다”고 제약업계를 향한 당부의 말도 전했다.오세림 건보공단 협상사후관리부장.RWE 활용은 경제성평가 생략 약제가 급증하는 현실 속에서 불확실성을 해소하기 위한 정부의 고민이 담겨있다는 설명이다.오세림 건보공단 협상사후관리부장은 “일부 제약사의 책임도 있다. 경평을 할 수 있음에도 경평생략으로 많은 약제가 들어왔다. 작년과 올해 위험분담약제 중 절반이 경평생략으로 들어왔다”며 이로 인해 비용효과에 대한 불확실성이 커지고 있다고 했다.오 부장은 “RWE 필요하다면 해야 한다. 다만 많은 돈이 들어가거나 자료 수집이 쉽지 않은 것도 사실이다. 예측가능성과 수용성이 떨어질 거 같아 우려되는 부분도 있다”면서 “필요하다면 법적 근거를 마련하고, 범정부적인 레지스트리를 마련하는 게 맞다”고 말했다.또 공단이 실시하고 있는 성과기반 환급형 계약을 확대하고, 주기적으로 재평가하고 있는 성과 자료를  활용하는 것도 방법이 될 수 있다고 제안했다.산업계 "RWD 데이터 표준화 안돼...해외 데이터도 인정을"제약업계에서는 RWE 가이드라인이 자칫 임상시험 수준의 추가적 규제가 될 것을 우려하고 있다.또 RWD 표준화도 이뤄지지 않은 상황에서 RWE 확보를 위한 업계 부담이 크다고 호소했다. 해외 RWE 데이터라도 인정해달라는 의견이다.나정현 한국다이이찌산쿄 상무는 “우선 적용 대상이 어디까지인지가 명확해져야 한다. 또 현장에서는 데이터가 제각각이다. 표준화가 이뤄지지 않은 상태에서 회사는 부담을 가질 수밖에 없다”며 공공 플랫폼 등 인프라 구축이 선행돼야 한다고 말했다.아울러 RWE가 급여와 약가 결정에 어떻게 반영될지 예측이 가능하지 않으면, 기업의 입장에서는 투자 리스크가 크다고 호소했다.안종련 한국얀센 전무는 “경평생략 제도로 들어오는 약제들은 비용효과성을 검토하지는 않지만 거의 최저가로 들어오는 상황이다. 총액제한까지 걸려있다”며 과도한 비용에 대한 장치는 이미 마련돼 있다는 설명했다.  희귀중증질환 치료제는 환자 수가 작아 국내 데이터만으로는 확보가 어렵다는 문제도 언급했다. 안 전무는 “외국에서 허가를 받거나 급여를 받거나 하는 과정에서 글로벌 RWE 데이터가 있다면 유연하게 수용해달라”고 요구했다.이어 “가이드라인을 지나치게 세세하게 규정하거나 엄격하게 만들면 아무런 결정을 못 내리는 상황을 초래할 수 있다”며 유연한 가이드라인이 돼야 한다고 주장했다. 

[데일리팜=정흥준 기자]급여 적정성을 평가하는 약제급여평가위원회(약평위) 10기 위원 위촉이 해를 넘길 것으로 보인다.오늘(4일) 열리는 12차 약평위 회의는 기존 9기 위원들이 그대로 참여한다. 심평원은 10기 위촉 전 행정처분 이력 조회 등 인사 검증 절차를 밟고 있어 곧 임명이 이뤄질 예정이다.9기 위원들은 지난 9월 2년간의 공식 임기가 종료됐지만, 10기 위원 추천과 위촉이 늦어지면서 임기가 연장되고 있다.약평위 위원 추천은 의약 관련 전문 학회와 단체에서 70명 내외를 추천받아 임명한다. 약사회에서도 1명을 추천할 수 있다.약 105명 내외 위원으로 구성되며 약평위 임명이 마무리되면, 경제성평가 소위원회, 위험분담제 소위원회 등 각종 소위원회도 새롭게 구성된다.9기 위원은 76명이 위촉된 바 있다. 매달 열리는 약평위 회의에는 전체 위원 중 20명을 무작위 추첨해 참석하게 된다.약평위 추천 위원 중에서도 ▲제약사로부터 경제성평가 관련 용역을 수행중인 자 ▲추천 의약단체의 임직원, 개원의 또는 개국약사 ▲직무윤리 사전진단 시 공정한 업무를 수행할 수 없다고 판단되는 자 ▲최근 5년 이내 의료법, 약사법, 국민건강보험법 또는 의료급여법에 의한 행정처분이나 처벌을 받은 자 ▲약평위 위원을 2회 이상 연임한 자 등은 제외된다.심평원이 위원들의 행정처분 이력을 확인하는 단계이기 때문에 빠르면 내년 1월에는 새로운 위원들로 약평위 구성이 가능할 전망이다. 약평위 임기는 2년이다.또 심평원은 지난 7월 약평위 규정을 개정해 호선제였던 위원장 선출 방식을 원장 지명으로 변경한 바 있다. 소위원회 구성과 소위원장 선출 권한도 위원장에서 심평원장으로 바꾸면서 국정감사에서 지적을 받기도 했다.인력풀을 구성하는 의사협회, 약사회, 병원약사회 등의 단체 추천 인원도 2명에서 1명으로 줄었다. 

21일 국회에서는 '선별등재제도 운영 20년, 혁신과 제도가 만나는 가치 기반 보장성'을 주제로 토론회가 개최됐다. [데일리팜=손형민 기자] 선별등재 제도 도입 20년을 맞아 혁신신약의 가치를 기존 경제성평가 체계에 어떻게 반영해야 할지를 둘러싼 논의가 본격화됐다.기술 발전 속도가 빨라지고 초희귀질환 치료제 등 고가의 혁신 치료제가 급증하는 상황에서, 단순 비용효과성 중심의 현행 틀로는 환자 접근성과 재정 지속가능성의 균형을 더 이상 유지하기 어렵다는 지적이 잇따랐다.21일 국회에서 열린 '선별등재제도 운영 20년: 혁신과 제도가 만나는 가치 기반 보장성' 토론회에서는 학계·정부·산업계·언론이 모두 "경제성평가의 현대화가 필요하다"는 데 뜻을 모았다. 이번 행사는 더불어민주당 서영석·김윤 의원, 개혁신당 이주영 의원이 공동 주최하고 ISPOR 한국챕터가 주관했다.비용효과성 중심 구조로는 혁신신약 평가 한계우리나라의 경제성평가 체계는 2006년 정부가 약제비적정화방안(DERP)을 발표하면서 제도 기반을 갖추기 시작했다. 이듬해부터 도입된 선별등재제도는 모든 약제를 보건의료기술평가(HTA) 과정에서 임상적 유용성과 경제성을 함께 검증한 뒤, 비용-효과성이 입증된 약만 급여목록에 포함시키는 것을 원칙으로 한다.2015년 경제성 평가 면제 트랙이 신설되며 예외 경로가 생겼지만, 신약 급여의 사실상 절대조건은 비용효과성 입증이라는 원칙이 20년간 이어져 왔다.다만 산업계는 이 비용효과성 중심 구조가 빠르게 진화하는 혁신신약 패러다임과 충돌하면서, 제도와 기술 간 간극이 더 이상 방치할 수 없는 수준으로 벌어지고 있다고 지적한다.김배찬 한국베링거인겔하임 상무는 최근 10여 년간 치료제 혁신 흐름을 짚으며 지금의 경제성평가 틀은 치료 패러다임의 변화를 따라잡지 못하는 수준이라고 직격했다김 상무는 "문제는 혁신의 속도가 빨라진 만큼 임상근거의 복잡성이 기하급수적으로 증가하고 있다는 점"이라며 "초희귀질환 치료제처럼 표준 무작위대조(RCT) 임상 수행이 사실상 불가능한 영역이 확대되면서, 단일군 임상만으로 허가되는 혁신신약이 늘어나고 있다. 그러나 지금의 HTA·급여 제도는 여전히 20년 전 RCT 기준에 맞춰져 있다. 경제성평가는 강화가 아닌, 진화가 필요한 시점"이라고 평가했다.그는 해외의 비교 결과를 언급하며 한국의 위치를 짚었다. 미국 제약협회가 9개 선진국의 혁신신약 급여율을 분석한 자료에 따르면, 호주·한국·캐나다는 평균 대비 절반 수준의 등재율에 그친다.김 상무는 "혁신국가라 불리는 나라들이 오히려 혁신신약 접근성에서는 가장 뒤처지는 모순적인 구조"라고 지적했다.또 경제성평가를 비용효과성 중심 구조로 묶어두는 것은 더 이상 현실성이 없다는 지적도 나왔다.이상일 한국보건의료연구원 정책기획단장은 "고령화 가속, 초고가 혁신신약 등장, 임상 근거 불확실성 증가 등으로 인해 환자 접근성과 재정 지속가능성을 동시에 풀어야 하는 난도가 과거와 비교할 수 없이 높아졌다"며 "비용효과성만으로는 의사결정의 절반도 설명하지 못하는 시대"라고 진단했다.이 단장은 특히 미도입 평가의 부재와 사후평가 체계 미정착을 가장 큰 구조적 문제로 꼽았다.이 단장은 "RCT와 실제 임상현장의 데이터가 괴리를 보이는 고비용 약제는 보험자가 직접 경제성 평가를 다시 수행하거나 제3기관을 통한 객관적 검증이 필요하다. 위험분담제나 경제성 평가 면제로 들어온 약제일수록 사후관리가 없으면 지속가능성을 담보할 수 없다"라고 전했다그는 등재 시점부터 사후평가 체계를 동시에 설계하는 방식, 즉 한국형 MEA(Managed Entry Agreement) 정착이 필요하다고 강조했다.ISPOR가 주관하고 더불어민주당 서영석·김윤 의원, 개혁신당 이주영 의원이 공동 주최한 '선별등재제도 운영 20년: 혁신과 제도가 만나는 가치 기반 보장성을 논하다' 토론회가 21일 국회에서 개최됐다. 이 같은 문제의식은 산업계뿐 아니라 제도 현장을 취재하는 언론에서도 공통되게 확인된다. 현장의 난제들이 공식 논의 자리뿐 아니라 실무·실제 사례에서도 반복적으로 드러나고 있다는 의미다.어윤호 데일리팜 기자는 "현장의 목소리를 종합하면 경제성 평가 면제 사례가 증가하는 이유는 면제를 받고 싶어서가 아니라, 현행 경제성 평가 자체가 이미 감당 불가능할 정도로 비대해졌기 때문"이라고 지적했다.이어 "기업 내부 인력만으로 감당하기 어려워 로펌, 경제성 평가 전문 에이전시, 외부 컨설팅까지 총동원하는 상황"이라며 "이는 한국의 경제성 평가 절차가 세계적으로 매우 복잡하고 경직돼 있음을 보여준다. 한국의 낮은 약가와 느린 등재 속도는 산업계에서 정책적 현실로 인식되고 있다"고 말했다.경제성 평가 현대화 필요성 공감…심사 평가 강화 방향 제시산업계와 학계의 문제제기에 대해 정부도 기존 경제성 평가 틀의 한계를 인정하면서, 제도 개선 필요성에는 공감했다. 다만 경제성 평가 강화가 아니라 정교한 현대화가 필요하다는 점을 분명히 하며, 평가의 유연성과 전문성 확보, 등재 후 실제 성과를 반영하는 사후관리 체계를 핵심 방향으로 제시했다.왼쪽부터 이숙현 심평원 신약등재부장, 김연숙 복지부 보험약제과장김연숙 보건복지부 보험약제과장은 "한국은 아시아 최초로 경제성 평가를 도입했고 위험분담제(RSA)·경제성 평가 생략 등 여러 제도적 진화를 거치며 접근성을 꾸준히 확대해왔다"며 "그러나 최근의 변화 속도는 제도 설계 당시와는 전혀 다른 국면이다"라고 전했다.김 과장은 "불확실성을 전제로 한 혁신신약이 급증하는 시대에 현재의 평가방식만으로는 더 이상 감당이 어렵다. 현장에서 5개월간 직접 보며 한계를 실감했다"며 "제도에 안주할 수 없다"고 말했다.그러면서 김 과장은 두 가지 과제를 제시했다. 우선 심평원 지침에 도입된 혁신성 정의를 보다 명확하고 정교하게 다듬어야 한다는 점과 함께 등재 후 실제 임상성과를 체계적으로 평가해 급여에 피드백하는 구조를 마련해야 한다는 것이다.김 과장은 "사후 평가는 모든 보건 프로그램에서 기본이지만, 우리나라는 아직 정립이 덜 돼 있다. 임상·산업계의 부담을 최소화하면서 실제 효과를 확인하는 구조를 만들어야 한다"며 "우리 제도는 유연성과 전문성 측면에서 선진국보다 부족한 부분이 많다. 가장 현실적인 방식으로 제도를 발전시키겠다"고 밝혔다.건강보험심사평가원도 기술 혁신과 기존 평가 틀 사이의 충돌을 인정하며, 평가 구조의 조정이 불가피하다는 입장을 밝혔다.이숙현 심평원 신약등재부장은 "유전자·세포치료제, 항체약물접합체, 원샷 치료제 등 초고가 혁신신약이 실제 등재 단계까지 들어오고 있다"며 "문제는 이러한 약제를 기존 비용효과성 평가만으로 적정가격이라고 판단할 수 있는지 여부"라고 말했다.이 부장은 "모든 약을 경제성 평가으로 처리할 수도, 모든 약을 경제성 평가 면제로 둘 수도 없다"며 현재 운영 중인 혼합형 관리체계를 설명했다. 그는 환급형 RSA, 선등재-후평가 모델, 사후 임상자료 제출 등 여러 형태의 조건부 급여 모델이 도입돼 있다는 부분도 강조했다.최근 경제성 평가 생략 제도 증가에 대해서도 이 부장은 무허들 통과가 아니라, 접근성 확대를 위한 조건부 제도라는 점을 이해해야 한다고 강조했다.그는 "초고가·초희귀 약제의 불확실성은 ICER 상향이나 경제성 평가 강화만으로 해결되지 않는다"며 "RWD 품질 편차, 근거 수준 격차, 정량평가의 어려움을 고려하면 평가 구조의 전반적 조정이 필요하다"고 설명했다.이어 "경제성 평가와 경제성 평가 면제를 단순한 이분법으로 볼 수 없으며, 기술 변화에 맞춰 사후관리와 가치 기반 평가를 확대할 것"이라고 역설했다.정부는 산업계·학계의 문제의식에 상당 부분 공감하면서도, 규제 강화가 아닌 평가방식의 고도화가 필요한 시점이라고 거듭 강조했다. 결국 접근성과 지속가능성, 혁신성과 불확실성, 사전평가와 사후관리라는 상충되는 정책 목표 사이에서 균형을 정교하게 맞추는 것이 향후 20년의 핵심 과제가 될 것이라는 판단이다.

[데일리팜=김지은 기자] 중증 환자 치료에서 임상약사의 역할이 강화돼야 한다는데 약계와 더불어 의료계, 학계도 한목소리를 냈다.한국병원약사회(회장 정경주)는 19일 국회 도서관 대강당에서 ‘의료전달체계 변화와 병원약사 역할 강화-국민의 약물치료 안전과 중증·중환자관리를 중심으로’를 주제로 정책토론회를 진행했다.이번 토론회는 병원약사회가 주관하고, 더불어민주당 서영석, 김윤 의원, 조국혁신당 김선민 국회의원이 주최했다.현재 정부는 권역 책임의료기관의 중환, 중증질환 진료 시설, 장비를 지원하고 인프라 확충에 집중하는 등 지역·필수·공공의료 강화에 나서고 있다.더불어 중환자 중심 의료시스템 강화를 위한 상급종합병원 구조 전환 지원사업도 본격 추진 중에 있다.중환자 치료 효과를 높이기 위한 약물치료, 관리에 대한 필요성이 강조되고, 그 일환으로 병원 임상약사, 팀의료 속 전담약사의 역할도 중요해지고 있다.실제 국내에서는 1994년 삼성서울병원에서의 중환자 전담 약료 도입을 시작으로 30년 넘게 중환자 전담약사가 업무를 진행하고 있고, 160여명의 민간·국가공인 전문약사가 배출돼 있다.이날 토론회에서 주제발표에 나선 장석용 연세대 보건대학원 교수는 정부의 의료개혁 방향을 설명하고, 그 한축에 보건의료 전문직역 간 상호협력 체계 강화가 있다고 밝혔다.상급종합병원에서의 다학제 팀의료의 중요성이 높아지는 만큼, 임상약사의 역할도 강화돼야 한다는게 장 교수의 설명이다.그는 “새정부의 보건의료 개혁 방향 중 하나는 보건의료 전문직역의 상호 협력체계 강화이다. 그런 점에서 팀의료가 강조되고 있다”며 “특히 중증·고난도 진료 역량 강황에는 다직종(다학제) 팀의 역할이 매우 중요하다”고 말했다.이어 “다학제 팀에서 병원약사는 지원 인력이 아닌 수평적 분업 관계의 역할을 수행해야 하는 직능”이라며 “약사도 역할과 그에 따른 성과를 계속 주장하고, 증명할 필요가 있고, 정부는 의사 외의 전문인력의 역할을 인지하고 잘 활용할 수 있는 방안을 만들어가야 할 것”이라고 했다.장석용 연세대 보건대학원 교수, 서지영 삼성서울병원 중환자의학과 교수, 김은영 중앙대 약대 교수 현재 중환자실 다학제팀은 ▲중환자실 전담전문의 ▲타 분야 전문의 ▲수련 중인 전문의, 전공의, 수련의 ▲간호인력 ▲전문간호사 ▲임상약사 ▲임상영양사 ▲물리치료사 등으로 구성되고 있다.실제 다학제 팀의료를 주도하는 전문의도 임상약사의 역할이 환자 치료 성과에 중요한 영향을 미칠 수 있다고 강조했다.서지영 삼성서울병원 중환자의학과 교수는 “중환자는 고령환자 비율이 높고 복잡한 기저질환을 갖고 있는 경우가 많다”며 “주요 장기 기능이 떨어져 있어 작은 변화도 환자에게는 큰 타격이 될 수 있다. 작은 투약 오류에도 환자는 매우 취약할 수 밖에 없다는 의미이기도 하다”고 말했다.서 교수는 “환자를 위한 최선의 중환자실을 갖추기 위해서는 인력, 장비, 공간 시스템이 다 중요하지만 무엇보다 임상약사를 포함해 여러 전문가가 참여하기 위한 구조가 무엇보다 필요하다”면서 “임상약사의 중환자실 회진 참여, 자문 등은 환자의 최적의 치료 결과를 위해서는 매우 중요한 요소”라고 했다.중환자실 다학제 팀에서 임상약사가 일원으로 역할을 했을 때 실제 환자의 사망률을 낮출 수 있다는 분석 결과도 나왔다.김은영 중앙대 약대 교수는 “임상약사의 중환자 약료서비스 성과에 대한 연구 결과를 보면 사망률, 재원일수 단축에 긍정적 영향을 미치고 있는 것이 확인된다”며 “임상전문의 대상 설문조사에서도 임상약사가 다학제팀에 포함됐을 때 환자케어에 더 집중할 수 있다는 결과가 있다”고 말했다.김 교수는 “중환자실 다학제팀에서 임상약사가 포함됐을 때의 경제성평가 결과 약사 1인이 20명 중환자실에서 한달간 전담약사로 참여할 시 3만불의 의료비용이 절감된다는 결과가 나왔다”면서 “현재는 중환자 다학제 팀에서 약사는 필수 인력이 아니다. 지속가능성을 위해서는 다학제 팀에서 필수 인력을 포함될 수 있도록 하는 제도적 뒷받침이 필요하다”고 했다.

[데일리팜=정흥준 기자] 한국릴리의 GIP/GLP-1 수용체 이중효능제 ‘마운자로(터제파타이드)’의 당뇨 급여 신속등재 요구에 복지부가 10월 전문가회의 결과를 토대로 급여 기준에 반영할 예정이라고 밝혔다.또 지난 10월 약제급여평가위원회 상정된 노보노디스크의 GLP-1 계열 주사제 오젬픽(세마글루티드)도 등재 절차가 원활히 진행되도록 노력하겠다는 입장이다.10일 김미애 국민의힘 의원은 복지부 종합감사 서면질의에서 마운자로의 2형 당뇨 급여적용 절차 현황에 대해 물었다.또 국제 약가와 급여 사례를 반영한 신속등재 제도 활용 계획에 대해 질의했다.복지부에 따르면, 마운자로는 작년 3월 급여결정을 신청했고, 같은 해 5월 약제급여기준 소위원회에서 논의된 바 있다.또 작년 8월과 12월, 올해 3월과 6월에 경제성평가 소위원회에서 급여 적정성에 대한 검토가 이뤄졌다.복지부는 “마운자로는 제약사에서 작년 3월 급여 결정 신청해 급여적정성 평가 중이다. 약제는 심평원 규정에 따라 제외국의 등재 여부, 등재 가격, 급여 기준 등을 참고해 검토하고 있다”고 설명했다.이어 “당뇨 환자에게 GLP-1 계열 마운자로, 오젬픽이 적절히 사용될 수 있도록, 심사평가원에서 지난 10월 전문가 자문회의를 통해 투여대상 선정과 평가방법 등에 대해 논의했다. 논의 결과에 따라 약제의 급여기준에 반영할 예정”이라고 했다.서미화 더불어민주당 의원도 당뇨병 관리 강화를 위한 신약의 보험급여 검토에 대한 복지부 입장을 물었다.이에 복지부는 “당뇨 신약의 건강보험 급여가 적극 검토돼야 한다는 의견에 공감한다. 현재 GLP-1 계열 치료제인 오젬픽, 마운자로가 등재 절차 중에 있으며, 등재 절차가 원활히 진행될 수 있도록 면밀히 살펴보고 치료 접근성이 향상될 수 있도록 지속 노력하겠다”고 답했다.

[데일리팜=어윤호 기자] ADC 방광암 신약 '파드셉'이 세번째 도전 끝에 암질환심의위원회의 벽을 넘어섰다.이에 따라, 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 거쳐 최총 등재에 성공할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.파드셉은 2023년 3월 국내 최초 허가됐다. 비급여 상태에 머문지 2년이 넘은 셈이다.단독요법의 경우 지난해 2월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했지만 경제성평가 완료 후 비용효과성을 두고 정부와 제약사 간 의견을 좁히지 못하고 등재가 지연됐다.이후 아스텔라스는 지난해 연말 최근 이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 백금기반 화학요법제의 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자 치료에서 파드셉 단독요법, 진행성 전이성 요로상피세포암 1차요법에서 PD-1저해제 '키트루다(펨브롤리주맙)' 병용요법에 대한 급여 신청을 제출했다. 그러나 이 역시 2월 암질심에서 고배를 마셨다.그러나 아스텔라스는 빠른 재정비를 통해 다시 급여 신청을 제출했고, 이번에 단독요법과 병용요법 모두 급여 기준이 설정됐다.파드셉은 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서 Category 1로 우선 권고, 면역항암제와 백금기반 화학요법제 투여 후에도 암이 진행되거나 재발한 기존 표준 치료법이 없었던 요로상피암 환자를 위한 새로운 치료옵션이다.국내에는 이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1 또는 PD-L1억제제의 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 위한 단독요법으로 2023년 3월 허가됐으며 지난해 7월 키트루다 병용요법 적응증을 추가했다.한편 파드셉 단독요법은 이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1/L1 억제제 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 608명을 대상으로 파드셉과 기존의 화학요법제를 비교 평가한 글로벌 3상 임상연구 EV-301를 통해 유효성을 확인했다.연구 결과, 파드셉 투여군은 기존 화학요법 대비 사망 위험을 약 30% 감소시켰으며, 파드셉 투여군의 전체생존기간(OS) 중앙값은 12.9개월로 화학요법 9.0개월 대비 유의미한 생존기간 개선을 입증했다. 또한, 파드셉의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 5.6개월, 대조군 3.7개월로 질병 진행 위험을 38% 줄인 것으로 나타났다.

[베를린 2025 ESMO=황병우 기자=황병우 기자] 유럽임상종양학회(ESMO 2025)에서 공개된 TROPION-Breast02 연구가 삼중음성유방암(TNBC) 치료의 새로운 전환점을 제시했다.면역항암제 사용이 불가능한 환자군에서 전체생존기간(OS)과 무진행생존기간(PFS) 모두를 유의하게 개선한 첫 항체약물접합체(ADC) 임상으로, 실제 진료 현장에 변화를 예고했다.ESMO2025 현장에서 만난 정경해 서울아산병원 종양내과 교수는 이번 연구가 세포독성항암제 외에 선택지가 없던 환자군에서 생존기간 개선을 입증한 첫 근거라는 점을 강조했다.전체생존기간까지 개선된 첫 3상…세포독성항암제 의존 넘어정경해 서울아산병원 종양내과 교수TROPION-Breast02는 이전 치료 경험이 없는 국소 재발성 절제불가 또는 전이성 삼중음성유방암 환자 644명을 대상으로 다트로웨이(Dato-DXd) 단독요법과 항암화학요법을 비교한 3상 임상이다.무진행생존기간(PFS)은 다트로웨이군이 10.8개월로 항암화학요법군(5.6개월) 대비 질병 진행 및 사망 위험을 43% 낮췄으며(HR 0.57, p

[데일리팜=정흥준 기자] 사용량-약가 연동 협상을 진행한 8개 품목의 희비가 엇갈렸다. 청구액 증가로 대부분 약가인하를 피하지 못했지만, 일부 품목은 RSA 환급률 변경 계약으로 상한액을 지켰다.24일 업계 관계자에 따르면, 국내·외 제약사 사용량-약가연동 협상(PVA) 대상 약제들이 내달부터 낮은 약가를 적용받는다.PVA 유형 나에 따라 한국페링제약 레코벨프리필드펜 12μg/0.36mL, 36μg/1.08mL, 72μg/2.16mL 3개 품목과 엘지화학 유트로핀주와 유트로핀에스펜주, 한국노바티스의 비오뷰프리필드시린지 상한액이 낮아진다.유형 가에 의해 상한액이 조정됐거나, 협상 없이 최초 등재 이후 4년이 지난 청구액이 전년도 청구액보다 60% 증가 또는 10% 이상 증가했으나 50억 이상인 경우 공단 협상을 체결하는 경우다.이들 모두 올해 공단이 진행했던 3분기 PVA 모니터링 대상 약제에 해당한다. 엘지화학의 경우 유트로핀펜주도 모니터링 대상이었지만, 내달 인하 대상에는 이름을 올리지 않았다.유일하게 노바티스 키스칼리정200mg만 상한액이 유지된다. 다만, 위험분담제 환급률이 변경 계약 체결됐다.보험공단 협상 결과 환급률을 고려한 실제가를 인하된 금액으로 합의했다. 연간 대상 환자 수 약 4027명, 예상청구금액은 635억원으로 설정한 것으로 알려졌다. 이에 따라 위험분담 적용으로 실제 재정소요는 더 낮을 것으로 예상하고 있다.키스칼리정은 올해 4월 약평위에서 경제성평가, 비용효과성 등을 고려해 위험분담 재계약 협상이 필요하다는 평가를 받은 바 있다.당시 약평위는 “대체약제 대비 무진행 생존기간 등에서 효과가 유사하며 소요비용이 저렴해 비용효과적인 점 등을 고려 시 위험분담 재계약 협상의 필요성이 있다”고 평가했다.PVA 유형 다에 해당하는 일화의 폐경 후 여성 골다골증치료제인 이반본주(이반드론산나트륨일수화물)도 상한액이 낮아진다.

[데일리팜=정흥준 기자] 파마에센시아코리아의 진성적혈구증가증(PV) 치료 신약인 베스레미주(로페그인터페론알파-2b)는 장기 임상 연구와 적절한 위험분담안 제시로 급여 문턱을 넘었다.베스레미주는 지난 2021년 10월 ‘저위험군(세포감소요법을 필요로 하는 환자에 한함) 및 고위험군의 증상을 동반한 비장비대증이없는 진성적혈구증가증’ 치료로 허가를 받은 약제다. 인터페론 알파 수용체에 결합해 작용하는 1형 인테페론 치료제다.허가 후 4년간의 급여 도전을 거쳤다. 작년 7월 암질환심의위 심의를 받고, 올해 약평위 관문을 넘어 지난 9월부터 급여가 적용되기 시작한 신약이다.1일 업계에 따르면 베스레미주는 약평위 회의에서 장기 임상효과와 위험분담제 활용으로 등재에 성공했다.공개된 평가결과를 살펴보면, 히드록시우레아(hydroxyurea) 성분에 저항성 또는 불내약성이 있는 환자에서 완전 혈액학적 관해 등 임상적 유용성 개선이 인정됐다.또 약평위 위원들은 제약사가 제시한 위험분담안을 적용한 경제성평가 결과 비용효과비가 수용 가능해 급여 적정성이 있다고 판단했다.생존기간 상당 연장 등은 입증하지 못했고, 히드록시우레아(hydroxyurea) 대비 임상 12개월 시점까지는 비열등성을 입증하지 못했다.하지만 36개월 이후에 더 높은 완전 관해율을 보였다. 또 세포감소요법이 필요한 젊은 사람 또는 임산부에게 히드록시우레아(hydroxyurea) 대체치료법으로 사용될 수 있다고 봤다.관련 학회에서는 PV 환자의 세포감소요법으로 국내 허가된 유일한 인테페론 제제로 급여적용된 히드록시우레아(hydroxyurea) 세포독성 화학요법과는 작용 기전이 다르다는 의견을 제시했다.또 2차 암(피부암) 또는 백혈병으로 진행할 위험성이 적고, JAK2V617F 돌연변이 유전자량을 지속적으로 감소시킬 수 있는 유일한 치료 옵션이라는 의견을 냈다.베스레미주는 현행 대체약제 대비 소요비용이 고가라 경제성 평가 대상에 해당됐다. 제약사가 제출한 예상사용량 기준으로 3차년도까지 계산을 한 결과, 약평위 위원들은 위험분담안 적용 시 비용효과비가 수용 가능하다고 판단했다.

[데일리팜=정흥준 기자] 희귀·중증질환과 경증질환 치료제에 대한 급여 우선순위를 세워 신약 접근성을 확대하자는 제언이 나왔다.또 의약품비 투입 재정을 왜곡하는 제네릭 시장을 일괄인하, 생동성 여부에 따른 허가 취소 등으로 개선하자는 주장이다.26일 서미화·장종태 의원 주최로 국회에서 열린 희귀난치·중증질환 건강보험재정 운영 개선 토론회에서는 신약 접근성 확대를 위해 한정된 보험재정 분배 필요성이 강조됐다.권용진 서울대병원 공공진료센터 교수. 권용진 서울대병원 공공진료센터 교수는 “건강보험은 구조적 모순에 도달해있다. 의약품비는 OECD 평균을 상회하지만, 혁신신약에 대한 접근성은 제한돼 환자 치료 기회가 상실되고 있다. 희귀중증 보장이 커졌어야 하는데 반대로 왔다”고 말했다.권용진 교수는 ▲급여 우선순위 재정립 ▲의약품관리 제도 개편 ▲신약 접근성 확대를 주장했다.지난 7월 국민 1000명을 대상으로 실시한 설문조사에서 희귀중증질환자에 대한 우선 보장에 상당수 국민들이 동의했다는 설명이다.설문 결과에 따르면, 중증질환에 대해서는 46.7%가 그렇다고 대답했고, 희귀질환자에 대해서는 52.7%가 동의했다.다만, 보험료는 유지하되 보장을 차등화해야 한다는 응답이 76.9%를 차지했다. 권 교수는 “(우선순위 재정립)실현 가능성이 높다고 판단할 근거로 볼 수 있다”고 했다.권 교수는 개선 방안으로 ▲국민참여 건강보험 우선순위위원회 ▲제네릭 약가 일괄인하와 경쟁 유도 ▲신속등재 패스트트랙과 유연한 급여결정 등을 제시했다.권 교수는 “의약품비 비중은 이미 높지만 신약지출 비중은 적다. 제네릭 시장이 왜곡을 주도하고 있다. 처방량이 많거나 제네릭 가격이 높다는 걸 생각해볼 수 있다”면서 경증에서 중증 중심으로의 급여 우선순위 재정립을 강조했다.이어 “우선순위 정립에 질병의 심각성과 사회적 비용을 고려해야 한다. 또 치료지연의 위험성과 시장실패 가능성을 고려해야 한다”고 했다.또 제네릭 약가 일괄 인하와 생물학적동등성을 받지 않은 제네릭은 허가를 취소하자고 주장했다.그는 “생물학적동등성을 받지 않은 약이 아직 유통되고 있는 건 국격에 맞지 않는다. 또 생동성시험 결과는 공개되는 것이 맞다. 국민들이 효능과 성분이 같다는 걸 수긍해야 한다”고 말했다.아울러 희귀질환약에 대한 신속등재와 유연한 급여결정 제도를 확대해야 한다고 했다. 신속 심사와 조건부 승인, 사후관리를 통한 패스트트랙을 확대하자는 의견이다.그는 “경제성평가 과정을 단축하고, 조건부 승인을 해야 바란다. 식약처 허가가 제품이라면 보험등재는 기술이다. 기술의 적정성은 허가돼있지 않아도 등재할 수 있어야 한다”면서 “희귀질환에 대해서는 조건부 승인과 급여가 돼야 하고 RWE를 활용해 사후관리를 정교화해야 한다”고 했다.이어 “유연한 급여결정 제도를 확대해야 한다. RSA를 성과 기반 등으로 다양하게 적용할 수 있다. 환자들도 제한적 급여에서 점진적 확대한다는 걸 이해해주길 바란다.

[데일리팜=이탁순 기자] 약제 급여 적정성을 최종 심사하는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회(약평위) 위원의 임기가 연장됐다. 당초 지난 7일자로 임기가 종료될 예정이었으나, 차기 위원 후보자 추천 절차가 늦어져 임기가 연장됐다는 설명이다.건강보험심사평가원에 따르면 9기 약평위 및 소위원회 위원 임기가 연장됐다.9기 약평위는 지난 2023년 9월 8일 임기가 시작해 올해 9월 7일 종료 예정이었다. 임기는 2년이고, 현재 총 75명으로 구성돼 있다.이에 심평원은 지난달부터 10기 약평위 위원 후보자 추천을 각 단체로부터 받았다. 약평위 위원 추천은 의약 관련 전문학회가 70명 내외를 추천하는 등 학회나 각 단체로부터 추천을 받아 임명한다. 약사회는 전문가 1명을 추천할 수 있다.하지만 후보자 추천이 늦어지면서 9기 위원 임기 만료 전까지 10기 위원 구성을 완료하지 못한 것으로 알려졌다. 이에 불가피하게 9기 위원들의 임기가 연장된 것이다. 약평위 운영규정에도 임기가 만료뒨 위원은 후임자가 위촉될 때까지 계속 그 직무를 수행하도록 돼 있다. 심평원은 조속히 추천 절차를 마무리해 10기 위원 구성을 완료하겠다는 방침이다. 약평위 일정에도 변화가 없다는 입장.다음 약평위는 10월 2일 예정돼 있는데, 기존 9기 위원들이 참여할 것으로 보인다.약평위 구성이 완료되면, 약제급여기준 소위원회, 경제성평가 소위원회, 위험분담제 소위원회, 재정영향평가 소위원회, 한약제제 소위원회, 약제사후평가 소위원회 등 소위원회 구성도 새로 짜여질 전망이다.한편 약평위 105명 내외의 위원으로 구성된다. 약평위 위원을 추천하는 의학 관련 전문학회는 심장학회, 소화기학회, 결핵 및 호흡기학회, 내분비학회, 소아청소년과학회, 신경과학회, 신경정신의학회, 외과학회, 암학회, 가정의학회, 피부과학회, 비뇨의학회, 안과학회, 이비인후과학회, 간학회, 당뇨병학회, 핵의학회, 감염학회, 류마티스학회, 이식학회, 혈액학회, 폐암학회, 유방암학회, 위암학회, 부인종양학회, 소아혈액종양학회, 비뇨기종양학회, 정형외과, 대장항문학회, 종양내과학회, 종양외과학회 등 31개 학회이다.매달 열리는 약제급여평가위원회에는 위원들 중 무작위로 추첨해 20명이 참여하게 된다.심평원은 지난 7월 규정을 개정해 심평원장이 위원장을 지명하고, 소위원회 구성과 소위원장 선임권도 심평원장 권한으로 변경했다. 이에 대해 심평원은 약평위 구성과 운영에 실효성을 증대하기 위한 조치로 설명했지만, 업계 일각에서는 약평위의 공정성과 중립성이 약회될 것이라는 우려도 나오고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 우리나라 보험급여 제도를 논할때 '생명을 위협하는'이란 수식어는 많은 갈증을 유발한다. 아마도 제약업계가 바라는 가장 오래된 제거 대상 1순위라 해도 과언이 아닐 것이다.위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement)와 경제성평가면제제도의 대상이 그랬고, 최근에는 또 다른 염원이었던 ICER 임계값 탄력 적용을 받기 위한 혁신신약 우대방안에도 '생명을 위협하는'이란 수식어는 형태를 바꿔 암묵적으로 적용되는 모습이다.하지만 이제, 사람이 죽을 정도가 돼야 심각한 질환이란 인식 자체에 대한 의문을 가질 필요가 있다. 특히 관련 질환과 합병증 등을 포함하면 수많은 인구의 간접적 사망원인이 되는 만성질환 신약들은 현 급여제도에서 외딴 섬이 되버린지 오래다.이미 올드드럭이 즐비하고 신약의 출몰 자체가 줄었다지만, 패러다임이 전환하는 신약이 있음에도, 대부분 방치되고 있다.유방암치료제 '트로델비'가 최초로 혁신 신약 우대방안 대상으로, ICER 혜택을 받고 6월부터 급여 목록에 등재됐다. 알려진 바에 의하면 트로델비는 임계값이 7000만원대로 책정됐다. 전례없는 금액이다.건강보험심사평가원은 명시적인 임계값을 사용하지 않는다고 밝혔지만 경제성 평가 제도가 최초 도입된 2007년 당시 1인당 GDP인 2500만원 기준 일반 약제 2500만원, 항암제 5000만원으로 ICER 임계값이 설정된 이후, 18년째 유지되고 있다는 것은 정설이다. 실제 지난해 심평원이 밝힌 2019~2023년 경제성평가 제출 약제의 ICER값은 일반약제가 1206~3610만원, 항암제가2588~4792만 원이었다.트로델비가 중대한 족적인 이유다. 다만 이같은 족적이 극히 드문 사례가 되지 않아야 한다. 혜택을 내놓고 적용이 없는 것은 무용이다. ICER 혜택을 받기 위한 기준에는 '생존기간 연장 등 최종 결과지표에서 현저한 임상적 개선이 인정 가능한 경우'라는 조항을 포함 3가지 요건이 제시되고 있다.생존기간이란 단어에 '생명을 위협하는'이란 뜻이 내포돼 있지만 명확한 상황은 아니었다. 하지만 지난해 11월 김국희 심평원 약제관리실장은 "질환의 위중도, 사회적 질병 부담 등을 고려해 혁신성 인정이 필요한 경우 명문화된 세가지 요건 전부를 만족하지 못하더라도 ICER 임계값을 상향 조절할 수 있다"고 밝혔다. 이는 유연한 심사 가능성을 시사한다.지난 7월 이재명 정부의 신임 보건복지부 장관으로 임명된 정은경 장관도 국회 인사청문회 당시 트로델비 사례를 언급하며 혁신성 인정을 위한 정책 변화 필요성에 공감을 표한 바 있다.이같은 상황에서, 비만치료제로 그야말로 세간의 이목을 받고 있는 '마운자로'가 최근 당뇨병 적응증에 대한 급여 신청을 제출했다. 워낙 비만이 유명하지만 마운자로의 당뇨병 영역에서 성과는 상당하다. 혈당 조절 목표를 넘어, 10명 중 6명이 저혈당 위험 증가 없이 정상 혈당 수치를 달성해 심혈관계 합병증 예방과 사망률 감소라는 치료의 궁극적 목표에 도달했다는 평가를 받고 있다. 당뇨병에서 무려 '관해'라는 개념의 가능성까지 보여주고 있다.그러나 일반적인 등재 절차를 밟는다고 가정할 때, 마운자로가 당뇨병 급여 등재에 성공할 가능성은 극히 낮아 보인다. 앞서 언급했듯, 만성질환은 이미 특허만료 의약품들이 주로 처방되고 있다. 이들 약제가 비교대상인 상황에서, 바이오 신약의 진입에 밝은 전망을 내놓기는 어렵다.신약과 약가는 지금, 그 어느때보다 중대한 시류에 놓여 있다. 트럼프 정부의 우리나라 약가 정책 압박과 고가약의 홍수 속에서 '코리아 패싱'에 대한 우려와 함께 향후 정책 방향성이 국민건강에 지대한 영향을 미칠 수 있다.이미 초고령 사회로 진입한 한국이 앞으로 마주하게 될 보건 위기를 극복하기 위해서는 중장기적 관점에서 지속 가능한 사회를 조성할 수 있는 방향으로 정책적 결단이 필요한 시점이다. "아플 때 누구도 걱정 없는 나라 만들겠다"는 이재명 정부에 기대를 걸어 본다.

[데일리팜=황병우 기자] CSL시퀴러스코리아와 삼진제약이 면역증강 인플루엔자 백신의 국내 시장 공략을 위한 본격적인 행보에 나서며 기대감을 키우고 있다.두 회사는 세계 최초 배양 인플루엔자 백신이 가지는 예방효과와 삼진제약이 가진 마케팅 역량을 통해서 시너지를 낸다는 구상이다.특히 CSL시퀴러스의 65세 이상 고령층 대상 면역증강 인플루엔자 백신이 경제성평가 분석 결과를 발표하면서 향후 국가필수예방접종사업(NIP)으로 연결될 수 있을지 주목된다.CSL시퀴러스코리아와 삼진제약은 이달 23일 '인플루엔자 백신의 새로운 시대를 향해'를 주제로 간담회를 개최하고 백신이 가지는 의미를 조명했다.노지윤 고대구로병원 감염내과 교수지난달 17일 CSL시퀴러스코리아와 삼진제약은 면역증강 인플루엔자 백신 '플루아드쿼드' 및 세포배양 인플루엔자 백신 '플루셀박스쿼드'의 국내 유통을 위한 전략적 판매 제휴 협약을 체결한 바 있다.삼진제약은 플루아드쿼드와 플루셀박스쿼드에 대한 마케팅과 홍보를 담당하게 되며 국내 유통은 백신 수입을 담당하는 CSL시퀴러스코리아와 공동 진행하게 된다.유기승 CSL시퀴러스코리아 대표는 "삼진제약과의 전략적 판매 제휴를 통해 더 넓은 유통망과 접점을 확보한 만큼, 앞으로도 더 많은 국민이 혁신적인 백신의 혜택을 누릴 수 있도록 의료진, 연구진, 보건당국과의 긴밀한 협업 아래 지속적인 노력을 이어갈 것"이라고 밝혔다.플루셀박스의 경우 '세포 배양 인플루엔자 백신'으로 기존 표준 용량의 유정란 배양 백신과 차별점을 가지고 있다.이날 발표를 맡은 노지윤 고대 구로병원 감염내과 교수는 "세포배양 방식으로 제조된 플루셀박스는 세포에서 분리된 바이러스를 사용해 시드(seed) 백신주를 만들고, 포유류 세포에서 백신주를 증식시켜 계란 적응 변이를 원천적으로 차단할 수 있다는 장점이 있다"며 "기존 유정란 배양 백신 대비 우수한 예방효과는 물론, 면역 각인에 의한 면역반응 왜곡도 줄일 수 있다"고 강조했다.또 노 교수는 "RWE를 통해 플루셀박스는 단순한 감염예방을 넘어 인플루엔자로 인한 입원율까지 낮추는 효과를 확인했다"며 "이는 생후 6개월 이상 소아부터 성인까지 폭넓은 연령층에서 플루셀박스의 실질적인 공중보건 가치를 보여주는 결과"라고 설명했다.비용대비 효과 입증한 플루아드, NIP 논의 진전 만들까특히 이날 간담회에서는 한국과 대만의 65세 이상 고령층을 대상으로 플루아드의 임상적 및 경제적 영향을 평가한 최신 데이터가 소개됐다.연구결과 플루아드는 한국과 대만 고령층을 대상으로 실시된 경제성 분석에서 플루아드는 기존 표준 용량 4가 백신 대비 인플루엔자 발생 ▲10만6654건 ▲증상발현 사례 7만1352건 ▲입원 5443건 ▲사망 1275건을 감소시키는 것으로 나타났다.최민주 고대구로병원 감염내과 교수연구 발표를 맡은 최민주 고대구로병원 감염내과 교수는 "비용효과성 분석결과 플루아드는 1QALY(삶의 질 보정 생존연수)를 확보하는 데 필요한 비용인 2200 달러로 국내 1인당 GDP 기준을 고려할 때 비용 효과적인 것으로 나타났다"며 "의료 재정뿐 아니라 간병비, 교통비 생산성 손실 등 사회적 비용까지 포함해 분석하는 사회적 관점에서는 백신 비용보다 효과가 우수한 결과가 도출됐다"고 설명했다.또 플루아드의 경우 기존 인플루엔자 백신의 항체가가 평균 6개월 이내 감소하는 데 반해, 플루아드는 접종 1년째에도 항체가 더 높게 유지하는 것으로 나타났다.현재 미국, 독일, 이탈리아 등 주요 해외국뿐만 아니라 2023 대한감염학회 성인예방접종권고안에서는 65세 이상 성인에서 낮은 백신 효과를 극복하기 위해 플루아드를 포함한 고면역원성 인플루엔자 백신을 우선권고하고 있다.최 교수는 "연구결과는 표준 인플루엔자 백신에서 면역증강 백신으로의 전환은 의료적 혜택뿐 아니라 경제적 측면에서도 합리적인 선택"이라며 "이번 결과는 향후 고령층 대상 국가예방접종 사업 백신 선정 논의에서 플루아드와 같은 면역증강 백신이 충분한 정책적 고려 대상이 될 수 있음을 시사한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] ADC 방광암 신약 '파드셉'이 다시 한번 보험급여 등재에 도전한다.취재 결과, 한국아스텔라스제약은 최근 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugates) 파드셉(엔포투맙베도틴)의 급여 신청을 제출했다.이에 따라, 이번엔 파드셉의 단독·병용요법 보험급여 급여 논의에 진전이 생길지 귀추가 주목된다. 등재 도전은 벌써 세번째다.파드셉은 2023년 3월 국내 최초 허가됐다. 비급여 상태에 머문지 2년이 넘은 셈이다.단독요법의 경우 지난해 2월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했지만 경제성평가 완료 후 비용효과성을 두고 정부와 제약사 간 의견을 좁히지 못하고 등재가 지연됐다.이후 아스텔라스는 지난해 연말 최근 이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 백금기반 화학요법제의 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자 치료에서 파드셉 단독요법, 진행성 전이성 요로상피세포암 1차요법에서 PD-1저해제 '키트루다(펨브롤리주맙)' 병용요법에 대한 급여 신청을 제출했다. 그러나 이 역시 2월 암질심에서 고배를 마셨다.아스텔라스제약은 관련 자료를 추가 보완, 다시 급여 절차를 밟겠다는 복안이다.파드셉은 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서 Category 1로 우선 권고, 면역항암제와 백금기반 화학요법제 투여 후에도 암이 진행되거나 재발한 기존 표준 치료법이 없었던 요로상피암 환자를 위한 새로운 치료옵션이다.국내에는 이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1 또는 PD-L1 억제제의 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 위한 단독요법으로 2023년 3월 허가됐으며 지난해 7월 키트루다 병용요법 적응증을 추가했다.한편 파드셉 단독요법은 이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1/L1 억제제 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 608명을 대상으로 파드셉과 기존의 화학요법제를 비교 평가한 글로벌 3상 임상연구 EV-301를 통해 유효성을 확인했다.연구 결과, 파드셉 투여군은 기존 화학요법 대비 사망 위험을 약 30% 감소시켰으며, 파드셉 투여군의 전체생존기간(OS) 중앙값은 12.9개월로 화학요법 9.0개월 대비 유의미한 생존기간 개선을 입증했다. 또한, 파드셉의 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 5.6개월, 대조군 3.7개월로 질병 진행 위험을 38% 줄인 것으로 나타났다.키트루다 병용의 경우 지난해 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO 2023)서 공개된 EV-302 임상 연구를 통해 유효성을 입증했다. EV-302 은 25개 국가에서 886명의 환자를 대상으로 백금 기반 항암화학요법 대비 파드셉+키트루다 병용요법의 효과를 확인한 무작위 3상 임상 연구다.임상 연구 결과, 중앙 추적 관찰기간 17.2개월 시점에서 파드셉 병용요법군의 전체 생존기간 중앙값은 31.5개월로, 백금 기반 항암화학요법군의 16.1개월 대비 약 2배 연장하며, 사망 위험을 53% 낮췄다.

[데일리팜=황병우 기자] "담도암 치료에서 임핀지의 등장은 획기적인 진전이라고 볼 수 있다. 12년 만에 장기 생존 가능성을 기대할 수 있는 신규 치료법이 나왔다는 것은 상당히 고무적이다."상대적으로 소외되고 치료제 개발이 부진했던 담도암에서 새로운 치료옵션이 등장하면서 치료 패러다임이 전환되고 있다는 평가를 받고 있다.아직 국내에서 장기생존을 단언하긴 어렵지만 환자 예후 측면에서 혜택을 기대할 수 있는 만큼 게임체인저의 역할을 할 수 있다는 의견이다.유창훈 서울아산병원 종양내과 교수관련분야 최신지견을 가진 유창훈 서울아산병원 종양내과 교수는 담도암에서 치료 환경의 한계와 개선방안을 제언했다.담도암은 서양과 비교해 한국, 중국, 대만 등 아시아 지역에서 유병률이 높은 것으로 알려졌지만 초기 진단이 어려워 진단 당시 이미 병기가 진행돼 근치적 치료가 어려운 대표적인 암으로 알려져 있다.유 교수는 "담도암은 사망하는 환자가 많아 발생률에 비해 누적 환자가 낮아 유병률이 낮다. 현재 담도암 환자의 20~30%만이 수술이 가능한 상황으로 나머지 약 70%는 항암화학요법이나 면역항암제와 같은 약물 치료에 의존할 수밖에 없다"고 설명했다.과거 담도암 발병 요인은 간흡충 감염이 주요 원인이었지만 현재는 식습관의 서구화로 인해 지방간 등의 새로운 요인이 대두되고 있다.이런 상황에서 등장한 치료제가 임핀지(더발루맙)다. 지난 2022년 11월 식품의약품안전처 허가를 받으며 지속적으로 영향력을 확대하는 중이다.치료제가 상대적으로 많은 암종과 비교하면 양적으로 부족할 수 있지만 12년 만에 장기 생존 가능성을 기대할 수 있는 치료제의 등장은 고무적이라는 평가.유 교수는 "아직 적응증 허가 이후 3년이 지나지 않아 장기 생존율 확인은 어렵지만 임상현장에서는 호전을 보이는 환자의 비율이 예전보다 많아지고 있다"며 "2021년 임상 연구를 통해 임핀지 병용요법을 미리 받은 환자의 예후가 여전히 좋다는 점을 고려할 때 임핀지가 환자에게 혜택을 준다고 볼 수 있다"고 말했다.특히 유 교수는 임핀지가 부작용이나 안정성 측면에서 혜택을 줄 수 있다는 점에 주목했다.그는 "대부분의 부작용은 함께 사용하는 세포독성 항암제에서 유발된 것이고, 임핀지로 인해 문제가 되는 경우는 거의 없다. 임핀지로 인해 환자가 힘들어하거나 임상적 효율성이 떨어지는 경우는 거의 없어 환자뿐만 아니라 의료진에게도 상당한 도움이 되는 약제다"고 전했다."임핀지 한국인 하위 분석데이터 장기 생존 효과 기대"담도암에서 임핀지 병용요법이 주목받는 또 다른 이유는 한국인 환자에서 전체생존율(OS)이 더 높은 것으로 나타났기 때문이다.당시 연구 결과에 따르면 임핀지 병용요법을 받은 한국인 환자군의 2년 생존율은 38.5%로, 항암화학요법만 받은 환자군의 14.1%에 비해 두 배 이상의 생존율을 보였다.또 36개월 생존율도 임핀지 병용군은 21.0%로, 항암화학요법군의 8.8%에 비해 두 배 이상 높았다.임핀지 TOPAZ-1 글로벌 분석 vs 한국인 하위 분석 데이터 유 교수는 "개인적으로 TOPAZ-1 연구의 한국인 하위 분석데이터는 상당히 고무적인 결과라고 본다. 이러한 결과는 우리나라 의료 시스템의 빠른 접근성과 면밀한 환자 관리가 영향을 미친 것으로 보인다"고 분석했다.항암 치료 도중 염증이나 이상반응 등 다른 문제가 발생해 치료를 중단하고 입원과 퇴원을 반복하는 경우가 많은 담도암은 지속적인 항암 치료 자체에 난이도가 있다.투약 한 달 이후 염증으로 인해 한두 달 항암을 쉬면서 질환이 악화되는 경우도 특히 잦고, 암이 더 악화되지 않는 상황에서도 담도염이 발생하는 경우가 종종 있기 때문에 담도암에서는 높은 치료 접근성이 무척 중요하다는 게 유 교수의 설명이다.그는 "우리나라는 염증이나 황달이 생기면 빠르게 병원에 방문해 시술을 받아 회복해서 면역항암제를 지속적으로 투약할 수 있는 환경이다"며 "의료 시스템이 잘 확립되지 않은 나라에 비해 의료 시스템에 대한 접근성과 관리 수준이 높으니 면역항암제 효과가 더 크게 나타날 수 있을 것으로 본다"고 전했다.또 유 교수는 "담도암이 상당히 힘든 병은 맞으나 최근에는 치료 예후가 좋아져 장기 생존을 하는 경우가 많다"며 "신약의 허가나 급여를 받기 위해서는 한쪽의 목소리만으로는 부족한 상황도 있어, 환자와 의료진이 함께 목소리를 내는 것도 필요하다"고 밝혔다.급여 논의 남은 임핀지 병용요법…"기계적 기준 적용은 지양해야"다만 임핀지 병용요법은 항암화학요법에 대한 급여만 적용되고 있는 상태로 여전히 비용의 허들이 높다.현재 임핀지는 지난해 11월 급여기준이 설정됐으며, 한국아스트라제네카의 경제성평가 트랙 급여 등재 도전에 따라 이번 달 건강보험심사평가원 경제성평가소위원회(이하 경평소위)에서 비용효과성이 논의될 것으로 예상된다.업계에 따르면, 이번 달 열리는 경평소위에서 국소 진행성 또는 전이성 담도암의 1차 치료를 위한 임핀지+젬시스 병용요법의 비용효과성이 논의될 예정이다. 경평소위를 통과하면 약제급여평가위원회 상정으로 바통이 넘어가게 된다.이와 관련해 유 교수는 환자들의 접근성을 위해서라도 기계적 기준 적용은 지양해야 한다고 언급했다.가령 간암의 경우 표준치료가 소라페닙으로 비용이 그리 낮지 않아 신약이 나왔을 때 가격을 맞출 수 있었지만, 희귀질환이나 신약 개발이 잘 안되었던 질환은 신약이 가격을 맞추기 불리하다는 의미다.그는 "과거 췌장암 2차 치료제로 나노리포좀이리노테칸이 등장했을 때도 5-FU와의 비교에서 경제성평가에 어려움을 겪었다"며 "담도암 역시 이미 특허가 만료되어 가격이 저렴해진 기존 약제와, 10년 만에 개발된 혁신 신약을 단순 비교해 경제성평가를 진행하는 것은 바람직하지 않다고 생각한다"고 전했다.이와 함께 유 교수는 담도암을 '소화기암종계의 폐암'이라고 표현하면서 신약 개발에 있어 맞춤 의학의 중요성을 강조했다.유 교수는 "담도암은 소화기암 중에서도 예후가 나쁜 암종이지만, 유전자 분석을 통해 특정 바이오마커를 타깃으로 하는 신약 개발이 가능성에 관해 관심이 있다"며 "담도암 환자군 중 4~5%는 특정 유전자 돌연변이를 보유하고 있으며, 맞춤의학 적용이 잘될 가능성이 높은 암종으로 연구를 진행 중이다"고 말했다.끝으로 그는 "환자들의 치료 기회가 더 넓어질 수 있도록 맞춤 의학과 표적항암제 개발에 대한 지원이 절실하다"며 "담도암 환자들도 희망을 놓지 않고 적극적으로 치료에 임해주기를 바란다"고 당부했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 건강보험공단이 콜린알포세레이트 제제에 대해 적정 사용을 분석해 관리방안을 마련할 계획이다.이에 현재 진행되고 있는 임상재평가를 모니터링해 환수 계약한 대로 반환 노력을 하고, 현재 진행 중인 환수 계약 무효 소송 등을 중요소송을 지정해 관리할 방침이다.또한 대국민 홍보를 강화해 콜린알포세레이트의 무분별한 처방에 의한 건강보험 재정 낭비 등을 지속적으로 문제 제기한다는 계획이다.건강보험공단 약제관리실은 원주 본부에서 15일 전문 기자단과 간담회를 열고 이같이 밝혔다.윤유경 실장은 "오남용되거나 불필요하게 처방되는 의약품에 대해 분석을 확대하고, 관리방안을 마련 중"이라면서 "특히 임상적 불확실성이 있음에도 국민 사용량이 많은 콜린 제제 및 외국 대비 사용량이 많은 소화기용제 등에 대해 적용 사용을 분석하고, 합리적으로 처방·사용될 수 있도록 관리방안을 마련할 계획"이라고 설명했다.윤유경 건보공단 약제관리실장이 15일 열린 전문기자단 간담회에서 질의에 대해 답변하고 있다. 콜린알포세레이트 적정 사용 관리방안에 대해 김현덕 약제관리실 약가제도개선부장은 구체적으로 임상재평가 환수 계약에 따른 모니터링을 통한 환수 노력, 환수 계약 무효 소송 등을 중요소송으로 지정해 관리, 대국민 홍보 강화 등을 꼽았다.김 부장은 "콜린알포세레이트 제제의 경우 적응증 외 처방이 25% 수준"이라면서 "오히려 뇌졸증 위험을 높인다는 연구결과도 있는데다 원개발국에서는 건강기능식품으로 사용되는데도 우리나라에서 6000억원의 청구액이 발생하는 데 대한 문제제기를 대국민 홍보를 통해 알릴 계획"이라고 전했다.다만 지금까지 환수 사례는 없는 것으로 나타났다. 오세림 협상사후관리부장은 "임상재평가 중도 포기 업체의 환수 문제에 대해서는 계약서에 기반해 법률 검토를 진행 중이며, 협의 또는 해석이 더 필요한 부분이 있다"면서 "현재까진 임상재평가 중도 포기 업체 등 환수계약을 맺은 업체의 환수 사례는 없다"고 설명했다.한편, 공단은 면역항암제 키트루다 급여확대 추진을 계기로 논의되고 있는 적응증별 약가제동 대해서 단기간 도입은 어렵다는 뉘앙스로 전했다. 문해희 사용량관리부장은 적응증별 약가제도에 대해 "공감하는 바는 있지만, 환자단체 등과 사회적 합의가 필요한 부분이 있다"며 "단기적 검토보다는 중장기적 검토가 필요한 상황이다"고 설명했다.다음은 공단 약제관리실과 기자단이 주고 받은 질의응답 내용.Q1. 슈도에페드린, 아세트아미노펜 제제가 1분기 PVA 모니터링 대상으로 선정됐는데, 정부가 수급불안 공급량 확대를 요구했던 성분을 다시 모니터링 대상으로 선정한 것에 불합리하다는 의견이 있다.공단은 복지부 고시에 따른「약제급여목록 및 급여상한금액표」상의 모든 급여의약품은 사용량-약가 연동 협상(PVA)을 위한 모니터링 대상이며, 이를 분기별로 공단 홈페이지에 사전 공개하고 있다. 이후 사용량-약가연동 협상(PVA)대상 선정을 위하여 월별로 모니터링 대상 약제의 청구금액을 고시(약가의 결정 및 조정기준)기준에 따라 협상유형 가·나·다 대상으로 모니터링 한 후, 「사용량-약가 연동 협상 세부운영지침」제6조(협상대상 제외약제) 제1항에 해당하는 약제를 협상대상에서 제외하고 제약업체의 의견조회를 거쳐 최종 대상으로 선정한다. 슈도에페드린, 아세트아미노펜 제제의 경우 모니터링 대상으로 공개 되었으며, 협상대상 선정을 위한 업무 절차의 과정에 따라 협상대상 여부 결정될 예정이다.Q2. 약제관리실에 협상사후관리부가 신설됐다. 담당하게 될 업무는 무엇인가협상사후관리부에서는 신약 중 위험분담계약 고가의약품의 제약사 분담금을 고지·징수하여 건보재정으로 선순환시키고 일부 재정으로 환자약품비를 지원하는 업무 및 신약 및 산정의약품 등 협상 후 해당 합의서의 이행관리(공급, 품질의무 등 이행여부) 업무를 담당하고 있다. 또한 필수의약품 공급 관련 민관협의체(복지부, 식약처, 희귀필수의약품센터, 제약업체 등)에 참여하여 공급량, 품절 사유 및 해결방안 재공급시점 등을 공유하여 급여의약품의 공급 안정화를 위한 정부 정책도 지원한다. 필요 시 4개 팀으로 구성되어 운영 중이며, 팀별로 1팀이 성과기반 환급 포함, 위험분담계약에 따른 제약사의 환급액의 결정 및 고지, 징수업무, 2팀이 위험분담계약 적용 고가약품비 일부 환자 지원 관련 업무, 3팀이 약가협상(신약 등) 합의서 조항의 이행관리 관련 업무, 4팀이 요양급여합의서(산정의약품) 조항의 이행관리 관련 업무를 맡고 있다.Q3. '허가평가협상연계제도’ 시범사업 현재 진행 상황은 어떤가. 또 원활한 운영을 위해 약평위에 공단 위원 참여가 필요하다는 의견을 밝혀왔는데, 개선된 바가 있나허가-평가-협상 시범사업 1호 약제인 콰지바(소아 중증암 치료제)가 ’24년 12월 1일에 최종 급여 적용되었고, 2차 시범사업 대상으로 선정된 약제 3품목(핀테플라(소아뇌전증), 림카토주(림프종), 윈레브에어(폐동맥고혈압))에 대해 급여평가 신청한 것으로 알고 있으며, 제도 취지에 따라 기관 간 협력하여 신속 등재될 수 있도록 노력하겠다. 공단의 약평위 위원 참여 관련해서는 의약품의 급여등재 이전 약평위 평가 단계부터 약가협상, 등재 이후 사후관리까지 유기적인 연계가 필요하고, 허가-평가-협상 시범사업 등 효율적인 등재기간 단축을 위하여 약평위 위원으로 공단의 참여가 필요하다는 의견을 제시한 바 있으나, 지난 약평위 구성 시에는 반영되지 않았다. 최근 고가신약 등재 및 면역항암제 등 사용범위확대 증가로 약평위 단계에서부터 재정영향에 대한 충분한 사전검토 필요성이 더욱 높아졌다고 판단된다. 현재 운영 중인 제9기 위원 임기(’23.9.8.~’25.9.7.)에 맞추어, 약평위를 운영하는 심평원과 협의를 통하여 공단이 참여할 수 있도록 노력하겠다.Q4. 단순환급형 위험분담제 계약 후 10년 지난 약제에 대해 세 번째 기간 만료 평가시 유용·비용효과성 재평가 절차 개선안에 대해 해당약제 현황과 방향을 구체적으로 설명해 달라.단순환급형 약제의 위험분담계약은 3회 계약 시(재재계약) 타 유형 약제에 비해 평가·협상을 간소화하는 방안으로 지침 및 규정 개정(’24년 12월)을 완료했다. 현재 재재계약 해당 약제는 없으며, 재재계약 협상 약제의 효율적 추진 및 제약사의 행정 부담을 완화하여 협상절차 등이 간소화될 수 있도록 노력하겠다.Q5. 심평원 경제성평가 생략 제도(경평 생략) 약제의 사후관리(RWE) 가이드 지침과 함께 건보공단에서는 어떤 준비를 하고 있나.대체약제가 없고 소수의 환자를 대상으로 하는 경제성평가생략 약제에 대하여, 공단은 중증 환자의 접근성을 고려하여 약가 협상을 추진하고 있으며, 평가 결과에 따라 성과기반 환급형 등 RWD(실사용 자료) 기반의 사후관리 계약을 체결하고 있다. 공단은 RWE(실사용 근거) 가이드라인에 따른 평가연계 시 이를 바탕으로 약가 협상에 활용토록 추진할 예정이며, 급여약제 사후관리 근거자료로 활용할 수 있도록 하겠다.Q6. 작년 10월 행정예고된 약제 결정 및 조정 기준 일부개정안에 따른 적용되는 사용량 약가 연동 협상 약제에 대해 2025년 진행할 최대 약가인하율 12.5% 적용 후 약제비 재정절감규모와 위험분담제 2025년 계약 약제 현황이 궁금하다.공단은 ‘25. 3. 4. 시행된 고시(약제의 결정 및 조정 기준)기준에 따라 최대 약가인하율(12.5%)를 협상에 적용할 예정이며, 약가인하율은 제약업체와의 협상과정에서 합의를 통하여 결정되는 사항으로 현재로서는 예상 재정절감규모는 추정하기 어렵다. 다만, 이번 개정안 시행으로 제도개선 취지에 따라 청구금액 증가율이 높은 고재정 약제의 인하율 제고를 통하여 효율적인 약제비 지출 관리를 도모할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 2025년 3월 말 기준, 위험분담제 계약 약제 현황은 152품목이다.Q7. 신약 허가-평가-협상 2차 시범사업 참여 약제 현황 등 추진 현황에 대해 구체적으로 설명해달라.’24.12월에 복지부에서 2차 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상 약제 3품목(핀테플라(소아뇌전증), 림카토주(림프종), 윈레브에어(폐동맥고혈압))이 선정되었으며, 현재 급여평가를 신청한 것으로 알고 있다. 현재, 2차 시범사업 약제에 관하여, 공단은 제도 취지에 따라 환자의 치료접근성 제고를 위해 신속 등재될 수 있도록, 식약처-심평원과 허가-평가 진행 상황을 공유하고, 급여평가 시 쟁점사항 등에 대해 제약사와 사전협의 절차를 활용하여 신속하게 약가 협상할 수 있도록 노력하겠다.Q8. 올해 추진 중인 사용범위 확대 협상 가이드라인 마련은 궁극적으로 어떤 목적이 있는지 제도개선 배경과 기대효과에 대해 답변해달라.공단은 고가항암제, 원샷치료제 등의 급여범위 확대 결정이 증가됨에 따라 사용범위 확대 협상 대상 약제도 지속적으로 증가하고 있습니다. 이에, 환자접근성을 높이고 재정의 효율적 관리를 고려한 근거에 기반 한 합리적인 협상을 실시하기 위하여 ‘사용범위 확대 협상 가이드라인’ 제정을 추진하게 됐다. 아울러 제약업체와의 상호 수용성 높은 가이드라인 마련을 위해 제약협회와의 사전협의를 거쳐 협의체를 구성(’25. 3. 5.)하였으며, 향후에도 지속적으로 논의할 예정이다. 본 가이드라인 제정을 통해 건강보험 청구자료를 기반으로 제약사와의 합리적 사용범위 확대 협상을 추진하고, 재정영향 분석을 체계화 및 약제의 특성을 고려한 기준 마련으로 국민건강 증진 및 재정 건전화 제고에 기여할 것으로 기대하고 있다.Q9. 면역항암제, 특히 키트루다의 급여범위 확대에 따른 재정 초과분이 우려되는 상황인데, 여기에 대한 대책은 무엇인지 궁금하다.현재 키트루다(한국 MSD)는 암질환심의위원회에서 위암 등 11개 적응증에 대한 급여기준이 설정(‘25.2.12.)되었으며, 향후 경제성평가 소위원회, 위험분담소위원회 및 약제급여평가위원회의 급여평가 절차가 진행될 예정으로 알고 있다.공단은 다적응증의 급여범위가 확대되는 면역항암제인 키트루다의 기존 급여범위 지출현황을 분석하고, 확대 적응증에 대한 해외 사례 고찰 및 재정에 미치는 영향을 전문가와 관련협회에 자문하는 등 사전에 준비하여 제약사와의 약가협상에 적극 임하도록 하겠다.Q10. 약품비 지출액이 ’22년 대비 ’23년에 연간 2조 이상 증가하여 재정건전성에 대한 우려가 있는데 이에 대한 공단의 대책이 궁금하다. (23년 약품비 지출 26조 1,966억원, 전년(24조 1,542억원) 대비 8.5% 증가)약품비 지출은 고가 항암제와 유전자 치료제 등 신약의 급여등재 및 기준 확대와 인구 고령화에 따른 만성질환 증가 등으로 매년 지속적으로 증가하고 있다. 공단은 국민들이 진료에 필요한 의약품을 제때 사용할 수 있도록 지속적으로 보장성을 높이되, 오남용되거나 불필요하게 처방되는 의약품에 대한 분석을 확대하고 관리방안을 마련 중이며, 건강보험 재정을 지키면서 국민건강을 증진하기 위해 노력하겠다.특히 임상적 불확실성이 있음에도 국민 사용량이 많은 콜린 제제(’23년 성분군 지출 2위) 및 외국 대비 사용량이 많은 소화기용제(’23년 의약품 소비량 및 판매액 통계)등에 대하여 적정 사용을 분석하고, 합리적으로 처방·사용될 수 있도록 관리방안을 마련할 계획이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 작년 4월부터 급여 적용되고 있는 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate) 항암 신약 '엔허투주(트라스투주맙데룩스테칸, 한국다이이찌산쿄)'의 사용 가능 위암 환자가 확대될 전망이다. 기존 급여가능 투여군 중 범위를 넓힌 것이다.건강보험심사평가원 암질환심의위원회는 19일 엔허투주의 급여기준을 확대하기로 의결했다.엔허투는 암세포 표면에 과발현된 특정 표적 수용체에 결합하는 트라스투주맙과 동일한 구조의 단일클론항체와 고효력의 새로운 기전인 토포이소머라제 I 저해제 페이로드를 종양 선택적 절단 링커로 연결한 차세대 ADC 약물로, 기존 항암제에 비해 치료 효과가 더 높을 것으로 기대된다.작년 4월 경제성평가 지표인 ICER(점증적-비용 효과비) 임계값을 탄력 적용해 건강보험 급여목록에 올랐다. 이에따라 환자들은 연간 투약비용이 8000만원에서 약 400만원으로 부담이 줄어들었다.당시 위암 환자에 대한 급여기준은 국소 진행성 또는 전이성 위 선암이나 위식도 접합부 선암으로 3가지 조건을 모두 만족하는 경우로 설정됐다.조건을 보면 ①이전에 trastuzumab(허셉틴) + (fluorouracil(플루오로우라실) 또는 capecitabine(카페시타빈)) + cisplatin(시스플라틴) 치료를 포함해 2개 이상의 요법에 실패 ②HER2 과발현(IHC 3+ 또는 IHC 2+이면서 FISH 또는 SISH 양성) 전이성 위 선암이나 위식도 접합부 선암 ③ ECOG 수행능력 평가(PS: Performance Status)가 0 또는 1이다.이번 급여기준 확대는 1번 조건 가운데 시스플라틴으로 한정된 약제를 다른 백금 기반 항암제(플래틴)로 범위를 넓히는 것이다. 이에따라 시스플라틴뿐만 아니라 옥살리플라틴(오리지널 엘록사틴) 투여 경험 실패 위암 환자도 엔허투를 투여할 수 있을 것으로 보인다.심평원 관계자는 "엔허투 급여 확대 안건은 기존 투여기준 가운데 백금 기반 항암제 중 시스플라틴으로 한정된 조건을 다른 백금기반 항암제로 넓히는 내용"이라며 "이를 통해 환자 접근성이 더 확대될 것으로 기대된다"고 말했다.이번 암질심에서 급여기준이 마련된 안건은 약제급여평가위원회를 거쳐 급여 적용 여부를 다루게 된다.