급한 희귀약, 개발단계서 지정…세리티닙, 질환 변경

• 식약처, 희귀약 지정규정 일부개정고시 행정예고...이르면 내달 적용

앞으로 적용 대상이 드물고 적절한 대체약이 없어서 긴급 도입이 필요한 의약품은 개발단계에서부터 희귀의약품으로 지정된다.

이렇게 되면 환자 공급까지 걸리는 소요시간이 단축돼 선택의 기회와 접근성이 보다 향상될 것으로 기대된다.

이와 함께 이미 희귀약으로 지정된 세리티닙 제제는 대상질환이 변경된다.

식품의약품안전처는 이 같은 내용의 '희귀의약품 지정에 관한 규정 일부개정고시(안)'을 행예고 하고 업계 의견수렴에 나섰다.

이번 개정안은 적용대상이 드물고 적절한 대체약제가 없어서 도입이 시급한 약제를 희귀의약품 또는 개발 단계에서 희귀약제로 보다 신속하게 지정하기 위해 마련됐다.

이 맥락에서 주요내용을 살펴보면 먼저 동종지방유래 중간엽줄기세포가 개발단계 희귀약으로 신규 지정된다. 대상은 안트로젠의 동종지방유래 중간엽줄기세포(주사제)로서 Anti-TNF 제제에 불응인 크론병에 쓰이는 약제다.

식약처는 이와 함께 이미 희귀약으로 지정된 세리티닙의 대상질환은 '역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성인 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암'으로 바꾼다.

식약처는 "이번 개정으로 희귀의약품 지정을 확대해 해당 환자들의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대된다"고 설명했다.

식약처는 일부개정고시안에 대해 의견이 있는 단체 또는 개인을 대상으로 내달 12일까지 의견조회를 실시한 뒤 곧바로 시행할 계획이어서 이르면 내달 중순께 시행될 예정이다.