조건부특혜 논란 '타시그나', '무치료관해' 정보추가

• 만성골수성백혈병 환자 약물치료 중단 가능성 최초 인정

타시그나

2010년 조건부 허가 이후 3상임상 자료 제출 연장으로 도마에 올랐던 노바티스의 백혈병 치료제 ' 타시그나(닐로티닙)'가 유럽에서 기능적 완치 가능성을 정식 인정받게 됐다. 노바티스는 지난달 6월(현지시각) 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 타시그나의 제품설명서에 무치료관해(TFR)에 대한 정보를 삽입할 수 있도록 승인받았다고 31일 밝혔다.

무치료관해란 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 만성골수성백혈병 환자가 티로신키나아제억제제(TKI) 투여를 중단한 이후에도 분자학적 반응(최소 MR3.0 또는 MMR 수준)을 유지하는 것을 의미한다.

노바티스는 "이번 승인이 타시그나가 유럽연합에서 제품 의약품설명서에 무치료관해 정보를 포함하는 최초이자 유일한 TKI가 된다는 점에서 만성골수성백혈병 환자 사회에 중대한 전환점이 되고 있다"고 자평했다.

유럽연합 집행위원회는 48주간 오픈라벨 형태로 진행됐던 ENESTfreedom과 ENESTop, 2건의 임상연구를 근거로 이 같은 결정을 내렸다.

ENESTfreedom 과 ENESTop은 정기적인 분자학적 모니터링을 통해 깊은 분자학적 반응(MR 4.5, BCR-ABL 0.0032% 이하) 이하로 내려가는 BCR-ABL 유전자 전사물 수치를 측정한 임상시험이다.

해당 연구에선 타시그나 치료 중단 이후 깊은 분자학적 반응(MR 4.0, BCR-ABL 0.01% 이하) 및 주요 분자학적 반응(MMR, BCR-ABL 0.1% 이하) 손실과 치료재개에 대한 시의적절한 결정을 내리기 위해 주기적인 모니터링의 중요성이 강조됐다.

확인 결과 두 임상에서 반응기준을 충족한 만성기 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자의 50% 이상이 타시그나 1차 치료와 글리벡(이매티닙)으로 전환한 2차치료 중단 후에도 무치료관해를 유지할 수 있었다. 이들 연구에서 이미 알려진 타시그나 안전성 프로파일을 벗어나는 새로운 주요 안전성 문제는 관찰되지 않은 것으로 평가된다.

노바티스 항암제사업부의 브루노 스트리기니(Bruno Strigini) 최고경영자(CEO)는 "노바티스가 지난 15년 여 기간 동안 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병의 표준치료법을 개선하기 위해 앞장서 왔다"며, "이번 EU 승인을 통해 타시그나의 치료 중단에 대한 중요한 임상 정보를 제공하게 되어 기쁘게 생각한다"고 전했다.