재수 끝에 암질심 넘은 '베스레미', 올해는 성과낼까

• 심평원 경제성평가소위원회 상정 예정
• 차세대 인터페론제제 급여 여부 주목

[데일리팜=어윤호 기자] 진성적혈구증가증치료제 '베스레미'가 올해는 보험급여 등재로 향할 수 있을지 주목된다.

관련 업계에 따르면 파마에센시아코리아의 베스레미(로페그인터페론알파-2b)는 건강보험심사평가원 경제성평가소위원회 상정을 기다리고 있다.

소위를 통과하고 심평원 단계 최종 관문인 약제급여평가위원회로 갈 수 있을지 관심이 모아진다.

베스레미의 급여권 진입 도전은 이번이 두번째다. 이 약은 지난 2023년 3월 하이드록시우레아에 불응성 또는 불내성 인진성 적혈구증가증에 급여 절차를 진행했지만 같은해 7월 암질심의 벽을 넘지 못했다. 당시 암질심은 2차 치료제로서 베스레미에 대한 임상적 유용성을 판단할 근거가 부족하다고 판단했다.

이에 파마에센시아는 베스레미의 국내 임상자료를 추가, 2차요법에서 유효성 근거를 보완, 지난해 3월 급여 신청을 다시 제출, 같은해 7월 암질심을 통과했다.

당시 암질심은 저위험군(단, 세포감소요법을 필요로 하는 환자에 한함) 및 고위험군의 증상을 동반한 비장비대증이 없는 진성적혈구증가증 환자의 치료'에 대해 급여 기준을 설정했다.

이에 따라, 우여곡절을 겪은 베스레미가 올해는 성과를 낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

베스레미는 진성적혈구증가증의 원인인 JAK2 돌연변이 유전자를 선택적으로 제거하는 차세대 인터페론이다.

기존 인터페론의 순도와 내약성을 개선해 초기 1.5년 간은 2주에 한번, 그 이후로는 4주에 한번 투여할 수 있도록 개발된 약제이다.

베스레미는 현재 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽백혈병네트워크(ELN) 가이드라인 내 진성적혈구증가증치료제로 과거 치료이력에 상관없이 권고되고 있다.

한편 진성적혈구증가증은 골수의 체세포돌연변이가 골수기능을 비정상적으로 활성화시켜 적혈구를 과다생성 하는 희귀 혈액암이다.

심평원 자료에 따르면 국내 유병 환자 수는 5000명 정도로 과반수 환자에게 하이드록시우레아가 주로 사용되고 있다. 그러나 현재 급여 적용 약제들은 근본 치료가 불가능하고 하이드록시우레아 치료에 실패한 경우 새로운 대안이 없어 환자의 미충족 수요가 높은 질환이다.