코아스템 '뉴로나타-알주' 급여 불인정 사유 보니

• 심평원, 약평위 평가 결과 공개...지난 3월 회의서 비급여 판정

국내에서 개발한 코아스템의 자가골수유래 중간엽 줄기세포 '뉴로나타-알주' 비급여 사유가 구체적으로 공개됐다.

건강보험심사평가원은 지난 4월 25일 열렸던 '2019년 제4차 약제급여평가위원회' 심의 결과를 홈페이지에 공개했다.

이날 회의에서는 근위축성측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS) 치료제 뉴로나타-알주의 급여적정성에 대한 논의가 있었다.

뉴로나타-알주는 2014년 7월 식품의약품안전처로부터 3상 임상시험을 조건부로 '리루졸과 병용해 근위축성측삭경화증의 질환 진행속도 완화'로 허가받은 세포치료제로, 2015년부터 비급여로 시판 중이다.

약평위 결과를 보면, 결론적으로 비급여 판정을 받았다. 임상적 유용성 측면에서는 일정 부분 인정 받았지만 비용효과성 불분명으로 급여 문턱을 넘지 못했다.

임상적 유용성의 경우 뉴로나타-알주 투여시 뇌척수액의 TGF-β 등은 증가한 반면 TNF-α(Tumor Necrosis Factor-α), MCP-1 (Monocyte Chemoattractant Protein 1)이 감소했다. 이러한 성장인자와 사이토카인의 분비·조절로 항염증, 면역조절, 신경세포 사멸 억제 작용으로 효과를 나타내는 것으로 추정된다고 판단했다.

하지만 대체약제인 리루졸 단독요법 대비 소요비용이 고가로 책정되면서 비용효과성 불분명 판단이 내려졌다. 평가결과 중 해당 제약회사의 영업상 비밀에 해당하는 내용(신청자의견, 신청가격, 투약비용, 재정영향 금액 등)은 비공개 대상이다.

대한신경근육질환학회, 대한신경과학회 또한 약평위에 '뉴로나타-알주가 질환의 진행 속도를 늦출 수 있는 약제로 기전상 생존기간 연장을 기대할 수 있으나, 객관적인 근거는 부족한 상태"라며 "ALS는 적절한 치료제가 없는 희귀질환으로 새로운 치료대안을 제공하는 것이 필요하다는 의견과 2·3상 연구 결과가 보고된 후 재검토 하는 것이 바람직하다"는 의견을 제시했다.