김선영 헬릭스미스 대표 "현 데이터만 보면 3상 실패"

• 약물 혼합 가능성 환자 배제시 유효성 검증
• 단 선별 데이터, 미국 인허가 사용 가능성 낮아
• 오류 가능성 줄인 DPN 3-2 임상으로 재도전

[데일리팜=이석준 기자] 김선영 헬릭스미스 대표가 "현 데이터만 보면 VM202-DPN(당뇨병성신경병증, 제품명 엔젠시스) 3상 실패는 맞다"고 인정했다. 24일 여의도동 NH투자증권에서 열린 기업설명회(IR)에서다.

헬릭스미스는 하루전인 23일 장마감 후 엔젠시스와 위약 혼용 가능성으로 3상 데이터를 도출할 수 없다고 공시했다.

김선영 대표

김 대표는 "약물 혼용 가능성으로 데이터가 클린하지 않아 상당히 애통하고 송구스럽다"며 운을 뗐다.

IR 내용은 크게 세가지다. △현 데이터만 보면 임상 실패 △오류 가능성 환자 배제시 유효성 입증 △향후 3-1 데이터를 참고한 3-2상 신속 추진 등이다.

김 대표는 "3-1상 유효성 결과 검토 중 PK(약동학) 데이터에서 중대한 결함이 발견됐다"며 "엔젠시스와 위약 혼용 가능성으로 약물 효과에 대한 객관적인 데이터 도출이 어렵게 됐다"고 설명했다.

일부 플라시보군 환자의 혈액 샘플에서 엔젠시스가 검출됐고 일부 엔젠시스군 환자에서 엔젠시스 DNA 양이 기대치보다 매우 낮게 나와 약물 혼합 가능성이 있다는 게 헬릭스미스 주장이다.

오류 가능성 환자 배제시 유의미한 유효성 차이를 보였다고 말했다. 헬릭스미스는 30명 정도를 약물 혼합 가능성이 있는 환자로 판단했다.

김 대표는 "DPN 3-1상 결과 안전성은 입증됐고 유효성 검증은 실패했다"며 "명백히 잘못된 환자를 제외하거나 잘 관리된 사이트를 선별해 분석하면 3개월, 6개월 또는 9개월에서 통계적으로 유의미한 결과가 나온다"고 강조했다.

다만 김 대표는 "관련 데이터는 선별 작업을 거쳤기 때문에 미국 인허가 관점에서 사용할 수 있는 자료는 아니"라고 선을 그었다.

엔젠시스 3상 데이터(좌), 오류 가능성 환자 제외 엔젠시스 선별 3상 데이터(우)

헬릭스미스는 3-1상 실수를 참고해 3-2상은 성공 확률을 높이는 방향으로 진행하겠다는 방침이다.

△2~3개의 mid-sized 3상 진행, 202년 하반기 BLA 신청 △통증 감소 효과를 명확하게 확인하는 전략 구사 △재생효과를 증명하는 장기(동시 혹은 별도) 임상 진행 등이다.

김 대표는 아들 증여 취소 계획이 있다고 밝혔다. IR에서 주가 하락을 예상한 주주가 질문을 던졌고 이에 대한 답변이다.

김 대표는 8월 8일 보유주식 34만주를 아들 김홍근씨에게 증여했다. 당시 김 대표 보유 주식의 20% 수준이며 540억원 규모다.

김 대표는 "마음같아서는 (증여세 등을 고려해) 아들 증여 취소 계획이 있다"며 "증여를 유지하면 이자 등을 감안해 주식을 처분할 생각도 있다"고 말했다. 헬릭스미스 24일 주가는 장시작과 동시에 하한가로 직행했다. 전일 17만1400만원에서 12만원으로 급감했다.

엔젠시스 향후 로드맵