한미 '포지오티닙' 새 연구 착수...대장암 가능성 탐색

• 스펙트럼, 클리니칼트라이얼즈에 2상임상시험 계획 등록...내달 시작
• EGFR 또는 HER2 활성 변이를 동반한 진행암 환자 150명 모집 목표

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 개발한 항암신약 '포지오티닙'이 새로운 글로벌 임상 진입을 예고했다. 한미약품 파트너사 스펙트럼은 HER2 또는 EGFR 활성변이를 지닌 고형암에서 포지오티닙의 잠재력을 확인하고, 대장암 등 기존에 임상을 진행한 적 없는 암종에 대한 가능성 타진에 나섰다.

29일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 스펙트럼파마슈티컬즈는 지난 21일 포지오티닙의 새로운 글로벌 2상임상시험 계획을 신규 등록했다.

EGFR 또는 HER2 활성 변이를 동반한 성인 진행암 환자를 대상으로 포지오티닙의 유효성과 내약성과 안전성을 평가하는 오픈라벨 방식의 다기관 연구다. 변이 형태와 과거 치료 여부에 따라 ▲HER2 활성 돌연변이를 지닌 HER2 양성 또는 음성 유방암 ▲HER2 활성 돌연변이를 지닌 대장암 ▲HER2 활성 돌연변이 보유자 중 비소세포폐암, 유방암, 대장암을 제외한 고형암 ▲EGFR 활성 돌연변이를 지닌 고악성도 신경교종 ▲EGFR 활성 돌연변이를 지닌 고형암 등 5개 코호트로 구성된다.

포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 pan-HER2 항암제다. EGFR 변이 비소세포폐암의 약 3~7%를 차지하는 엑손 20번에 DNA 염기서열이 추가되어 발생하는 엑손 20 삽입 변이를 타깃으로 작용한다. 계약에 따라 스펙트럼은 한국, 중국을 제외한 모든 국가에서 포지오티닙 개발 권한과 판권을 소유한다.

이번에 등록된 임상의 일차유효성평가변수는 포지오티닙의 객관적종양반응률(ORR)이다. 포지오티닙 투여 후 부분반응(PR) 또는 완전반응(CR)을 보인 환자 비율을 집계하게 된다. 이차유효성평가변수는 약물치료에 반응을 보인 후 사망 또는 질병진행을 나타내기까지의 기간을 의미하는 반응지속기간(DoR)과 약물치료 후 암세포가 성장을 멈추거나 크기가 줄어든 환자 비율을 의미하는 질병통제율(DCR)이다.

스펙트럼은 피험자 150명 모집을 목표로 다음달 임상 진입을 예고했다. 임상참여기관은 아직 구체화하지 않은 상태다. 임상시험 종료시점은 4년 뒤인 2023년 12월로 예정됐다.

스펙트럼은 기술수출 계약 이후 연구과정에서 유방암과 비소세포폐암 2개 암종에 대한 치료 가능성을 확인하고, 엑손 20 유전자에 돌연변이가 생긴 고형암 환자로 활용범위를 넓히기 위한 시도를 진행 중이다. 2017년 10월에는 미국과 캐나다, 유럽에서 엑손 20 변이를 동반한 비소세포폐암 환자 대상으로 포지오티닙의 항암효과를 평가하는 ZENITH20 2상임상에 착수했다.

스펙트럼은 다음달 중 ZENITH20 2상임상의 7개 코호트 가운데 '코호트1' 연구의 탑라인 결과를 발표한다고 예고하면서 업계 관심을 받고 있다. 과거 치료경험이 있는 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암 환자에 대한 포지오티닙 반응률을 확인할 수 있어 향후 폐암 치료제로서 시장성을 파악하기에 용이하다는 분석이 제기된다.

이달 초 콘퍼런스콜에 참석한 조 터전(Joseph W. Turgeon) 스펙트럼 최고경영자(CEO)는 "12월에는 폐암 치료제로서 포지오티닙의 가능성을 확인하는 ZENITH20 글로벌임상의 코호트1 연구 탑라인 결과를 발표할 것이다. 피험자 모집을 완료한 코호트 1,2를 제외한 나머지 5개 코호트도 피험자 모집이 활발하게 진행되고 있다"라고 말했다.