희귀질환 치료제 '스트렌식주' 약평위 관문 통과

• 심평원, 한독서 신청한 아스포타제알파 급여적정성평가 결과

[데일리팜=이혜경 기자] 한독의 희귀질환 치료제 '스트렌식주(아스포타제알파)'가 급여 첫 관문을 넘었다.

건강보험심사평가원(원장 김승택)은 6일 약제급여평가위원회에서 심의한 결정신청 약제의 요양급여 적정성 심의결과를 공개했다.

이번에 급여 적정성 평가가 이뤄진 약제는 1품목으로 소아기에 발병한 저인산증 환자의 골증상 치료에 쓰이는 스트렌식이다.

스트렌식은 지난 2016년 11월 17일 한독이 미국 알렉시온과 전략적 파트너십을 강화하기 위해 솔리리스의 계약과 함께 국내 판매 계약을 체결한 약제로, 소아기에 발병한 저인산증 환자의 골증상을 치료하기 위한 장기 효소 대체 요법제다.

신생아와 유아 저인산증 환자를 대상으로 한 임상 결과에 따르면, 48주간 스트렌식주를 투여한 환자의 만 1세 때의 생존율은 95%로 과거 치료 대조군(historical control)의 생존율인 42%에 비해 크게 향상된 것으로 나타났다.

심평원 약평위는 "스트렌식의 급여 적정성이 인정된다"며 "해당 약제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취하(취소) 등이 발생하는 경우 최종 평가결과는 변경될 수 있다"고 밝혔다.