'젬시타빈' 방광 내 삽입...제형변경으로 희귀약 지정

• 식약처 중앙약심 의견 분분...얀센 'TAR-200' 개발단계로 승인

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처 중앙약사심의위원회 의견이 갈렸던 제형변경 방광암 치료제가 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

26일 제약업계에 따르면 식약처는 '젬시타빈염산염' 성분제제를 방광 절제술이 불가능하거나 시행을 선택하지 않았으며, 유두종 유무와 상관없이 상피내암을 동반한 BCG-불응 고위험 비근침습성 방광암 성인 환자의 치료에 있어 개발단계 희귀의약품으로 지정했다.

TAR-200 방광내 시스템 작용 기전.

해당 성분제제는 한국얀센의 'TAR-200(JNJ-17000139)'으로 방광으로 젬시타빈의 국소 방출되도록 반투과성 실리콘 튜브로 구성된 약물장치조합 제품이다.

비침습적인 방법인 내시경으로 방광에 삽입해 국소적으로 지속 젬시타빈이 방출되도록 하며, 약물방출이후 내시경을 통해 다시 회수하게 된다. 투약은 3주간격으로 총 24주간 투약된 이후 12주간격으로 96주까지 투약을 평가하고 있다.

국소적으로 화학 항암제를 방출암으로써 전신 부작용 위험을 줄일 수 있다는 점과 투약간격을 넓혀 환자의 편의성이 향상된다는 장점이 있다.

투약은 3주간격으로 총 24주간 투약된 이후 12주간격으로 96주까지 투약을 평가하고 있다.

TAR-200는 2019년 존슨앤드존슨이 타리스(TARIS) 바이오메디칼을 인수하면서 확보한 품목으로 국내에서도 지속적으로 임상이 진행됐다.

다만 기존 방광암 치료에 사용하고 있는 의약품이 제형변경으로 국내 희귀의약품 지정여부를 두고 전문가들의 의견이 갈렸었다.

지난달 공개된 중앙약심 회의록을 보면 약물전달체계변경 치료제는 희귀의약품으로 지정하는 기준으로 타당하지 않다는 의견과 제형 변경을 한 신청 품목의 안전성 또는 유효성이 현저히 개선될 것으로 예상된다면 개발단계 희귀의약품 지정이 가능하다는 의견이 나왔다.

약사법 제2조제18호에 따른 희귀의약품 정의는 가목인 '희귀질환관리법 상 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품' 또는 나목인 '적용 대상이 드문 의약품으로서 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품' 중 하나에 해당하면 희귀의약품과 개발단계 희귀의약품의 지정 기준을 정하고 있다.

약사법이나 희귀의약품 지정에 관한 규정의 정의에서 제형변경을 통해 약물 전달체계를 변경한 치료제는 희귀의약품에서 배제하는 기준을 두고 있지 않은 만큼 개발단계 희귀의약품으로 지정 가능성이 높아진 상태였다.

혁신성은 개발단계 희귀의약품에서 검토해볼 만한 사항이나 기존 기준에 부가적인 요건으로, 방광 내에 삽입하는 장치를 통한 약물 전달 시스템으로 장치에 대한 추적 관찰이 필요하다는 의견도 있었다.