[칼럼] 희귀약 접근성, 공공보건정책 우선순위 돼야

• 윤영미 전 한국희귀·필수의약품센터 원장

희귀질환에 대한 정의는 국가마다 조금씩 상이하다. 우리나라의 경우 환자 수 2만명 이하, 인구 10만명 당 4.25명 이내의 유병질환으로 적절한 치료방법과 치료약품이 개발되지 않은 질환으로 정의하고 있다. 전 세계에 등록된 희귀질환은 대략 7000여 가지이며 매년 250개 가량의 새로운 희귀질환이 보고되고 있다.

과거에는 희귀질환의 시장규모가 작고 임상시험 등 경제성이 떨어짐에 따라 전통적인 제약기업들의 투자대상이 되기 어려웠다. 그러나 1983년 미국에서 판매독점권을 포함한 여러 혜택을 부여하는 희귀의약품법(The Orphan Drug Act)이 발효되는 등 선진국들에서 보건정책의 우선순위로 희귀의약품의 개발지원정책이 대두되기 시작하였고 우리나라도 2015년 ‘희귀질환 관리법’이 발효되어 희귀질환자들의 치료 및 삶의 질 개선에 더욱 관심을 기울이게 되었다.

각 국의 투자 및 지원에 힘입어 희귀의약품 시장은 2024년까지 연평균 11.3%의 추세로 성장할 것으로 예측되며(처방의약품의 글로벌 시장성장률은 5.3%) 2024년에는 전 세계 처방약 매출액의 1/5을 차지할 것으로 예상되고 있다. 특히 항암제 등을 위시하여 바이오의약품과 첨단의약품 등이 그 주류를 차지하고 있으며 희귀의약품 개발 이후 추가적인 적응증 확장을 통해 시장을 넓히는 것이 의약품 개발의 주요 전략 중 하나로 인식되고 있다.(국내외 희귀의약품 시장 및 연구개발 현황 분석, 곽수진 정순규, 한국보건산업진흥원, 2019)

이렇듯 희귀의약품 시장이 의약품 개발의 큰 흐름을 이루게 되면서 환자들의 치료를 위한 최선의 대안들이 나타나는 것은 다행스러운 일이 아닐 수 없다. 문제는 가격이다. 희귀의약품을 개발하는데 천문학적인 비용이 투입되는 데다가 희귀의약품 개발정책에 힘입어 독점권 등이 보장되다 보니 가격형성대가 고가인 것은 필연적이기도 하다. 환자들이 감당할 수 있는 가격대가 아닌 경우가 대다수인 것이다.

최근에 논란이 되었던 수 억원 대의 초고가약 ‘킴리아’ 의 경우가 그 대표적인 예가 될 수 있을 것이다. 다행히 킴리아는 지난 달 심사평가원에서 건강보험기준확대 심의를 통과함에 따라 보험등재에 한 걸음 다가가게 되었지만 1년여의 시간이 소요되었다. 킴리아 뿐 아니라 대부분의 고가약들은 그 가격으로 인하여 보험 등재에 이르기까지 수 개월에서 수 년이 걸린다. 그리고 그 기간동안 절대적 약자일 수밖에 없는 환자들과 가족들의 힘겨운 호소를 전제하고 있다.

의약품 개발의 목적은 환자들의 치료이다. 따라서 환자들의 치료라는 대의명제가 저해되는 요인을 해소하는 것이 보건정책의 우선순위가 되어야 하는 것은 당연한 일이다. 희귀의약품 시장에 있어 저해요인은 비용과 시간이다.

신속심사프로그램을 적극적으로 시행하고 보험등재까지의 단계를 효율적으로 운영하여 소요시간을 단축하는 노력이 필요하다. 희귀질환자 및 중증질환자의 심사기구를 따로 두고 심사를 신속히 진행하는 것도 하나의 대안이 될 수 있을 것이다.

국가의 재원이 과감히 투입되어야 하는 것은 물론이다. 다만 건보재정지출에 관한 우려가 높다는 것을 감안하여 기업들과의 재원분담 등 부수적으로 제도적인 보완책들도 논의가 필요할 것이다. 혹은 초기에 환자들의 본인부담율을 조정하여 건강보험재원의 부담을 줄이고 여건에 맞춰 공단의 부담률을 높혀 환자들의 부담을 줄여가는 방법도 생각해 볼 수 있을 것이다. 어떤 형태로든 보건의료체계 내에서 환자들의 비용부담을 줄이고 적절한 치료를 받을 수 있는 경제적인 여건이 마련되어야 한다는 것이다.

제약산업의 미래라고도 할 수 있는 희귀의약품 개발 및 지원책과 함께 그 대상이 되는 환자들의 의약품 접근성을 국가가 보장할 수 있어야 한다. 희귀의약품의 내수시장 확대는 국내 제약사들의 희귀의약품 개발을 지원하는 기본적인 방안이기도 하다. 희귀의약품에 대한 환자들의 접근성 확보가 공공보건정책의 우선순위가 되어야 한다.