한달 새 경평 면제 약물만 4종…신약 보장성 대거 확대

• 킴리아·로즐리트렉·비트락비 4월 등재
• 기존에 없던 치료옵션 …약가협상 연장 등 어려움 딛고 성공

[데일리팜=어윤호 기자] 경제성평가 특례제도를 활용한 신약의 보장성 확대 소식이 이어지고 있다. 지난 한 달 동안 무려 4종의 신약이 성공했다.

관련업계에 따르면 3월 아스텔라스의 '조스파타(길테리티닙)'를 시작으로 4월 보험급여 적용을 앞둔 노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)', 로슈의 '로즐리트렉(엔트렉티닙)', 바이엘의 '비트락비(라로트렉티닙)' 가 경평 면제 신약 목록에 이름을 올리게 됐다.

이들 약물 모두 등재 논의 과정에서 난항은 있었지만 결과적으로 목적을 달성했다.

'조스파타', 백혈병 사각지대 해소

조스파타는 최초로 허가된 FLT3 변이 양성인(FLT3mut+) 재발 또는 불응성(R/R) 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia)치료제다.

2020년 3월 국내 승인된 이 약은 지난해 9월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하고 같은 해 10월 공단과 협상에 돌입했다. 이후 협상기일(60일) 내 합의를 보지 못하고 한 차례 기한 연장 후 이번에 합의를 이뤄냈고 이달 초 등재됐다.

기존에 없던 치료옵션인 만큼 조스파타의 급여 적용에 대한 관심은 높다. 실제 지난해 한국환자단체연합회는 보건복지부 보험약제과 간담회에서 조스파타를 포함한 신약의 신속급여에 대한 의견을 전달하기도 했다.

'킴리아', 정부와 제약사의 빠른 대처

초고가 원샷 CAR-T 신약 킴리아의 급여 적용은 정부와 제약사 그리고 환자 모두의 노력이 이뤄낸 결과로 보여진다.

이 약은 지난해 3월 허가-급여평가 연계제도를 활용해 식약처 허가와 함께 급여 등재 절차를 시작했다. 그리고 6개월 뒤 암질심에 상정됐지만 보류 판정을 받았다. 결과가 언론을 통해 공개되자마자 한국환자단체연합회 등은 성명을 통해 정부와 제약사를 지탄했다. 환우회는 앞서 킴리아의 암질심 상정 지연 자체를 비난하기도 했다.

결국 킴리아는 같은 해 10월 암질심을 통과했다. 이날은 심평원이 암질심 결과 공개를 실행한 첫날이기도 했다. 그리고 킴리아는 2022년 새해 첫 약평위 문턱도 넘어섰다. 이후 약가협상에 성공하고 4월 등재를 예고하고 있다.

애타게 기다리는 환자 입장에서는 물론 속타는 시간이다. 그러나 우리나라에서 혁신 신약 등재 절차에 소요되는 시간을 고려하면,두 약제의 질환, 환자 수 등 상황이 다름을 감안한다 하더라도 킴리아의 속도는 빨랐다.

'로즐리트렉'과 '비트락비', 암종불문 초석

로즐리트렉과 비트락비도 고생이 적잖았다. 두 약물은 지난해 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했지만 사실상 최종관문인 약가협상에서 연이어 협상기한 연장 결정이 내려지면서 등재가 지연됐다.

특정 유전자 변이에 한해 다수 고형암에 적용이 가능한 이들 약물은 기존의 평가 시스템 적용이 쉽지 않아, 정부와 제약사 간 논의가 길어진 것으로 판단된다.

로즐리트렉과 비트락비는 획득 내성 돌연변이가 없는 NTRK 유전자 융합을 보유한 성인 및 소아 환자 중 국소진행성, 전이성 또는 수술적 절제 시 중증 이환의 가능성이 높으며 기존 치료요법 이후 진행됐거나 현재 이용 가능한 적합한 치료제가 없는 고형암 환자의 치료에 사용할 수 있다. 사실상 NTRK 유전자가 확인된 대부분 암종에 적용이 가능한 셈이다.

다만 보수적인 제한은 남았다. 두 약물의 급여 투여대상은 NCCN 가이드라인에서 언급한 암종으로 한정됐다.