녹십자, '헌터라제ICV' 국내 상용화 시동…임상1상 승인

• 국내 3개 기관서 환자 12명 대상…작년 일본 품목허가

[데일리팜=김진구 기자] GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 중증 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'의 국내 임상1상을 승인받았다고 7일 밝혔다.

헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 신규 제형이다. 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질조직에 도달하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복한 제품이다.

이번 임상시험은 삼성서울병원·서울대병원·양산부산대병원 등 국내 3곳에서 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 약물의 안전성·효능을 평가하는 내용으로 진행된다.

GC녹십자는 전체 헌터증후군 환자 중 신경병성 증상이 나타나는 중증 환자 비율이 약 70%에 달해 미충족 의료 수요가 높은 상황이라고 설명했다.

GC녹십자 관계자는 “희귀질환 환우들의 삶의 질 개선을 위해 지속적으로 노력할 것”이라며 “이미 해외에서 상업화에 성공한 제품인 만큼 국내 환자에게도 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

GC녹십자는 지난해 1월 일본에서 세계 최초로 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'의 품목허가를 획득했다.

일본에서 진행한 임상시험에서 '헌터라제ICV'는 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 '헤파란황산(HS, heparan sulfate)'을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지·개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.