심근병증 치료제 빈다맥스, 급여 도전 3수에 성공할까

• 이번 주 심평원 급여기준소위 상정 예고
• 지난해 필수약제 지정 좌초 후 RSA도 실패

[데일리팜=어윤호 기자] 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 빈다맥스의 세 번째 보험급여 논의가 시작된다.

관련업계에 따르면 한국화이자의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy)치료제 빈다맥스(타파미디스 61mg)가 이번 주 건강보험심사평가원 약제급여기준소위원회에 상정될 예정이다.

이에 따라 빈다맥스가 삼수 도전에 성공할 수 있을지 귀추가 주목된다. 빈다맥스는 지난해 연초 첫 번째 급여 도전에서 필수약제 지정에 실패했다.

이후 같은 해 상반기 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA· Risk Sharing Agreement)를 통해 두 번째 도전에 나섰지만 결과는 동일했다. 그리고 최근 세 번째 신청을 제출했다.

빈다맥스는 사실상 유일한 ATTR-CM 치료옵션이다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다.

이 같은 상황에서 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에서 개선 효능을 입증했다. 이에 따라 국내 의료진들 역시 빈다맥스 처방의 필요성을 주장하고 있다.

고가 약인 만큼 관건은 정부와 제약사의 의지이다. 희귀질환 치료제들의 급여 등재 사각지대 문제가 대두되고 있는 만큼, 빈다맥스가 올해는 다른 결과를 만들어 낼 수 있을지 주목된다.

손정우 원주세브란스기독병원 심장내과 교수는 "진행성 질환인 ATTR-CM은 조기 진단과 지속적 치료가 매우 중요하다"고 강조했다.

아울러 "ATTR-CM 환자들에게 실질적인 생존율 혜택을 제공하는 치료제인 빈다맥스가 지난 해 국내에 허가되면서 치료 환경에 비약적 발전을 가져왔지만, 여전히 보험급여가 적용되지 않아 환자들은 진단을 받고도 치료를 시작할 수 없는 안타까운 상황이 계속되고 있다"고 말했다.