도입시급 글로벌신약 34개...벨레오닥 등 5개 1순위

• 국가임상시험재단 선정...가교시험·급여 등 이유로 미도입
• "동정적 사용·국가필수약 제도 확대…도입 전문기관 설치 필요"

[데일리팜=이탁순 기자] 말초 T세포 림프종 치료제 '벨레오닥(Beleodaq) 등 신약 34개가 국내 도입이 시급하다는 연구가 공개됐다.

이들 신약은 국내 심사 허들로 인해 시장성이 미흡하다고 판단해 도입되지 않고 있다.

국가임상시험지원재단(KoNECT, 코넷)은 국내 도입이 시급한 신약 34개를 선정해 2022 KoNECT Brief 1호에 18일 온라인 공개한다고 밝혔다.

코넷은 국내 미도입신약 244개를 사전분석을 통해 우선순위를 도출했다.

그 결과 도입 시급성·필요성이 높고 해외 신속 심의대상 1순위 약물은 벨레오닥(Beleodaq, 말초 T 세포 림프종 치료), Palynziq(성인과 청소년의 페닐케톤뇨증(PKU) 치료), Zinplava(lostridium difficile 재발 감소효과), Artesunate(중증 말라리아 치료제), Xerava(복합적인 복부 감염 치료 항생제)로 나타났다.

국내 도입 시급성·필요성이 높은 2순위 약물은 포텔리지오(Poteligeo, 진균증 곰팡이와 세잘리 증후군 치료), Elzonris(모구 형질세포양 수지세포 종양(BPDCN) 치료제), Tecartus(CAR-T세포 혈액암 치료제), Yescarta(CAR-T세포 혈액암 치료제), Obizur(성인 후천성 혈우병 A형 치료제), Trumenba(수막구균 혈청형 B군 백신)으로 나타났다.

시급성 높고 미충족 수요 질환으로 학회가 언급한 3순위 약물은 벡스세로(BEXSERO, 수막구균 혈청형 B군 백신), Alofisel(크론병 환자의 복합 항문루를 치료), Raxibacumab(탄저병 응급처치약)으로 조사됐다.

도입 필요성이 높으나 주의가 필요한 4순위 약물은 프로벤지(Provenge, 자가말초혈에서 채취한 세포를 이용한 전립선암 백신), Zanosar(췌장의 악성 신생물(전이성 도세포 암종)의 치료), Cablivi(후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(aTTP)), Audenz(면역증강 세포기반 조류 인플루엔자 1가 백신), Rukobia(HIV 치료제), Trogarzo(HIV 치료제), Krintafel(말라리아 치료 및 예방), Nuplazid(파킨슨병과 관련된 환각과 망상 치료), Apokyn(파킨슨병 치료제)로 나타났다.

마지막 5순위 약물은 스테보로닌(Steboronine, 두경부암 치료를 위해 붕소 중성자 포획 요법(BNCT)), - Scenesse(erythropoietic protoporphyria 피부광과민성 예방치료), Mepsevii(점액다당류증 VII (MPS VII, Sly 증후군)의 치료), Ravicti(성인과 소아의 요소회로 장애 관련 질환 치료), Lamzede(알파-만노사이드 축정증 치료), Myalept(지방이영양증 렙틴대체요법), Egaten(fascioliasis 기생충 감염 치료), Tpoxx(천연두 치료), Solosec(Trichomoniasis 감염 치료), Voraxaze(고농도 메토트리세이트 노출 시 치료제), Idefirix( 신장 이식 시 탈감작 치료제)로 나타났다.

코넷은 글로벌신약의 국내 도입 지연 또는 미도입 원인으로 ▲가교시험 면제 여부 ▲급여 등재 여부 ▲제품 가격 등 시장성 판단이 주요 원인으로 분석했다.

특히 약가 결정 단계에서 경제성평가 면제 여부도 중요하게 작용하는데, 경제성평가가 면제되는 희귀질환 신약에서 사각지대가 존재한다고 지적했다.

예를 들어 식품의약품안전처의 희귀의약품과 질병관리청의 희귀질환은 유병인구 2만명 이하를 기준으로 지정하고 있음에도, 건강보험심사평가원의 희귀질환치료제는 유병인구 200명 이하로 급여대상을 한정해 선정하고 있다는 것이다.

코넷은 이에 인도적 차원에서 아직 시판되지 않은 임상시험용의약품을 제공해주는 프로그램인 '동정적 사용 프로그램(Expended Access Program, EAP)'과 국가필수의약품 제도의 확대와 함께, 글로벌신약 국내 도입을 위한 전문기관이 필요하다고 강조했다.

배병준 국가임상시험지원재단 이사장은 "그동안 국산 신약 개발이 활발하지 못한 상황에서 한국의 약가 정책은 글로벌 신약의 혁신적 가치를 인정하는데 인색했던 반면, 국내 산업 보호를 위해 제네릭 가격은 원가에 비해 높게 인정한 측면이 있다"면서 "국산 글로벌 블록버스터 신약의 등장을 앞둔 시점에서는 국산 신약뿐 아니라 글로벌 신약의 혁신적 가치를 인정해야 국내 환자의 치료 접근성이 확대되어 미충족 의료수요의 근본적 해소가 가능할 것"이라고 밝혔다.