소아 연골무형성증 신약 '복스조고', 상급종병 처방권 안착

• 서울성모 제외 빅5 의료기관 약사위원회 통과
• 6월부 급여 적용...최초 치료옵션 성과 주목

[데일리팜=어윤호 기자] 국내 첫 소아 연골무형성증치료제 '복스조고'가 종합병원 처방권에 안착했다.

관련 업계에 따르면 삼오제약이 바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)으로부터 도입한 복스조고(보소리타이드)는 현재 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 의료기관을 비롯해 계명대병원, 충남대병원 등 전국 10개 병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.

지난달 보험급여 목록에 이름을 올리면서 빠르게 처방 영역을 확대해 나가는 모습이다.

복스조고는 연골무형성증의 원인 경로와 관련된 FGFR3 신호 조절을 목표로 하는 치료제다. 국내에서는 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제10호 제품으로 지정받아 성장판이 닫히지 않은 4개월 이상 소아 연골무형성증 환자를 대상으로 허가됐다.

6월부터 적용된 급여 기준은 유전자검사에서 FGFR3 변이가 확인된 4개월 이상 소아 환자다. 골단(성장판)이 닫히지 않아야 하며 사지연골연장술을 받지 않은 경우에 투여할 수 있다.

치료 지속 여부는 6개월마다 평가하며, 성장판이 닫히거나 연간 성장속도가 기준에 미치지 못하면 투여를 중단하는 구조다.

연골무형성증은 단순 저신장 질환이 아니다. 저신장 외에도 신체 비율 불균형, 정형외과적 문제, 신경학적 합병증, 호흡기 문제, 일상 기능 제한, 심리·사회적 부담이 동반될 수 있다.

이 때문에 치료의 목표도 단순한 키 성장에만 머물지 않는다. 성장 개선과 함께 장기적인 건강 관리 부담을 낮추고, 환자와 보호자의 삶의 질을 개선하는 데 치료 의미가 있다.

한편 복스조고는 3상 임상을 통해 유효성을 입증했다. 5세에서 14.9세 사이의 소아 연골무형성증 환자 121명을 대상으로한 연구 결과, 복스조고 치료군은 52주차 연간 성장 속도가 치료 전에 비해 1.40cm/년 증가했으며 이에 반해 위약군은 0.17cm/년 감소한 것으로 관찰되면서 1.57cm/년의 통계적으로 유의한 개선이 입증됐다.