"희귀·난치병 치료 장벽 해소"…첨단재생의료 접근성 확대

• 무릎골관절염·혈액암 재생의료 국내치료 확대…'원정치료' 차단
• 자가유래 면역세포 '저위험'으로 규제 완화
• 재생의료기관 3년 지정갱신제 도입 …규제 강화

[데일리팜=이정환 기자]  정부가 기존의 증상 완화 중심에서 근원적 치료로 진화하고 있는 의료 패러다임 변화에 발맞춰 첨단재생바이오 분야 환자 치료 접근성을 높이고 글로벌 기술 경쟁력을 강화하는 내용의 종합 대책을 21일 내놨다.

고비용 해외 원정치료에 의존해야 했던 무릎골관절염, 혈액암 등 첨단재생의료 시술 등을 국내 국가 안전관리 체계 내에서 본격적으로 실시하기 위해서다.

정부는 첨단재생치료제를 원천·초기 임상 지원에서 제조·사업화 지원으로 무게중심을 이동하고, 품목허가 외 첨단재생의료 제공을 위한 접근 경로를 확대하기로 했다.

배양된 자가유래 면역세포 치료의 위험도는 ‘저위험’으로 하향 조정돼 사전 임상연구 없이도 치료가 가능해지며, 3년 주기의 재생의료기관 지정갱신제가 도입으로 편법 시술과 과대광고 사후관리는 한층 엄격해진다.

해외원정치료 수요가 높은 질환은 임상연구를 통해 안전성·유효성 확인 후 국내 치료를 실시해 미충족 의료수요를 해소한다. 무릎 골관절염, 난치성 만성통증, 혈액암, 고형암 등 4개 질환이 대상이다.

수 년째 국정감사에서 문제로 지적됐던 국내 환자들의 일본 등 해외 원정치료 문제가 대폭 해소될 것으로 기대된다.

극희귀질환은 플랫폼 기술을 활용한 치료개발 지원모델을 마련하고, 임상연구를 활성화하는 동시에 원료세포 자원의 공급체계를 마련, 연구자가 양질의 원료세포를 안정적으로 확보할 수 있게 지원한다.

이날 정부는 보건복지부 정은경 장관 주재로 서울 코리아나호텔에서 '제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회'를 열고, 이 같은 내용을 골자로 한 '제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획(’26~’30)'을 심의·의결했다.

이와 함께 첨단재생의료실시기관 사후관리 강화방안과 첨단재생의료 규제 합리화 방안도 보고·논의했다.

정책위원회는 정은경 장관이 위원장, 오유경 식품의약품안전처장이 부위원장을 맡는다.

복지부는 2차 기본계획에서 1차 기본계획 이후 구축한 제도·연구·산업 기반을 토대로 환자가 체감하는 치료성과와 연구·산업의 가시적 성과를 창출·확산하는 데 중점을 뒀다고 설명했다.

환자 접근성 확대, 과학적 규제 합리화·안전관리 강화, 기술·산업 경쟁력 강화를 3대 전략으로 추진한다는 의지다.

수천만 원대 치료비 부담 덜고, 해외 원정 치료 국내로

핵심은 환자 접근성 확대다. 첨단재생의료는 1회 투여만으로 장기 생존 효과를 기대할 수 있는 이른바 ‘원앤던(One-and-Done)’ 치료가 가능하지만, 수천만 원에서 수억 원에 달하는 고가의 비용이 가장 큰 장벽으로 꼽혀왔다.

이에 정부는 중증·희귀질환을 중심으로 치료비의 공적 지원 방안을 단계적으로 마련하기로 했다. 특히 고가 비급여 치료의 경우, 치료 효과가 사전에 합의한 목표에 도달하지 못하거나 일정 기간 내 재발하면 비용을 환급받는 ‘성과연계 위험 분담 지불 모델’의 도입을 검토한다. 실제로 지난 4월 승인된 ‘첨단재생의료 치료 1호(여의도성모병원)’의 경우, 치료비용이 7600만 원이지만 5년 이내 질환 재발 시 전액을 환불하는 조건이 적용된 바 있다.

핵심 추진 과제를 보면 먼저 해외 원정치료 수요 흡수와 환자 접근성을 확대한다. 정부는 과학적 근거와 안전관리가 미흡한 해외 줄기세포 원정치료 수요를 국내로 흡수하기 위해 다기관 임상연구를 추진한다.

대상 질환은 무릎골관절염, 난치성 만성통증, 혈액암, 재발성 교모세포종 등 4개 질환이다.

해당 연구를 통해 안전성과 유효성이 확인되면, 국내 안전관리 체계 내에서 정식 치료로 실시할 수 있도록 연계할 방침이다.

"규제는 풀고 안전관리는 엄격하게"…위험도 기준 현실화

아울러 자가 면역세포 규제 완화와 원료세포 수급 확대에 나선다. 안전성 근거가 충분히 축적된 기술에 대해서는 규제 문턱을 대폭 낮춘다.

배양된 자가유래 면역세포를 이용한 첨단재생의료의 위험도를 기존 '중위험'에서 '저위험'으로 조정한다. 별도의 선행 임상연구 없이 곧바로 치료계획 심의 신청이 가능해진다.

기존에는 직접 인체세포를 채취해야 했으나, 앞으로는 국내 제대혈 은행 등 타 기관이 보관 중인 원료세포를 제공받아 임상연구 및 치료에 활용할 수 있도록 법 개정을 추진한다.

3년 주기 '지정갱신제' 도입 등으로 사후관리는 더 깐깐해진다. 재생의료기관의 양적 증가(223개소) 이면에 숨은 '무늬만 실시기관'을 솎아내고 환자 안전을 챙긴다는 방침이다.

지정 후 1년 이내에 임상연구나 치료계획을 제출하지 않은 기관은 지정을 취소할 수 있도록 제도를 정비한다. 3년 주기로 연구·치료 실적, 교육 이수, 법령 위반 여부를 종합 점검해 재지정 여부를 결정한다. 지정갱신제인 셈이다.

불법행위는 엄단한다. 첨단재생의료 관련 거짓·과대 광고 모니터링을 상시화하고, 미승인 시술 의심 기관에 대해서는 현장점검과 고발 조치를 단행한다.

2030년 목표도 제시했다. 정부는 이번 제2차 기본계획을 통해 임상연구 수준에 머물렀던 첨단재생바이오 기술을 실제 치료와 상용화 단계로 끌어올린다.

이를 통해 2030년까지 임상연구 및 치료계획 승인 누적 150건 이상을 달성하고, 국내 개발 첨단바이오의약품 5개 이상을 창출해 글로벌 산업 생태계에서의 경쟁력을 확보한다는 방침이다.

바이오프린팅·오가노이드 등 차세대 R&D에 집중 투자

세포 단위를 넘어 조직과 장기 단위의 재생을 지향하는 차세대 기술 확보에도 적극 나선다.

정부는 바이오프린팅, 오가노이드(미니 장기), 항노화 분야 등 미래 유망 원천기술 개발과 임상 전환을 집중 지원할 계획이다. 특히 인공혈액이나 이종장기처럼 공익성은 높으나 시장성이 부족해 민간 투자가 꺼리는 분야에 대해서는 국가 주도의 R&D 투자를 이어간다.

제조 공정의 혁신도 주요 과제다. 첨단바이오의약품 특성상 제조 및 품질관리 난이도가 높은 점을 감안해, AI와 로봇을 결합한 자율실험(Self-Driving Lab) 등 스마트 제조시스템을 도입하여 생산 단가를 낮추고 품질을 균일화한다는 목표다.

정은경 장관은 "환자가 국내에서 안전하게 치료받을 기회를 확대하고 중대·희귀·난치질환 극복에 기여하는 실질적 성과를 낼 것"이라며 "규제 합리화와 전주기 안전관리를 동시에 강화하겠다"고 강조했다.