JW중외제약 ‘헴리브라’, 일본 134명 시판 결과 국제지 게재

• A형 혈우병 항체 환자 대상 3년 장기 관찰
• 연간 출혈률 1.3회 그쳐…39.6%는 ‘무출혈’ 상태 유지

[데일리팜=최다은 기자] JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 일본 시판 후 조사(PMS) 최종 분석 결과가 최근 국제 학술지 Haemophilia에 게재됐다고 25일 밝혔다.

헴리브라는 혈우병 환자에게 결핍된 혈액응고 제8인자의 기능을 모방하는 혁신 치료제다. A형 혈우병 치료제 가운데 유일하게 기존 제8인자 제제에 대한 내성을 가진 ‘항체 환자’와 비항체 환자 모두에게 투여할 수 있다. 또한 최대 4주에 1회 피하주사만으로 예방 효과가 유지되는 것이 특징이다.

국내에서는 2023년 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자까지 확대됐다. 이어 2025년 10월에는 World Health Organization(WHO) 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재되며 치료 가치를 인정받았다.

이번 연구는 일본 Nara Medical University의 미도리 시마(Midori Shima) 교수 연구팀이 2018년 5월부터 2023년 1월까지 항체를 보유한 선천성 A형 혈우병 환자 134명을 대상으로 진행했다. 연구팀은 전체 투약 환자를 포함한 ‘안전성 분석군(134명)’과 신규 투약자로 구성된 ‘유효성 분석군(101명)’을 설정해 최대 3년간 장기 안전성과 유효성을 관찰했다. 대상자 중 116명(86.6%)은 중증 환자였으며, 0세 영유아부터 78세 고령자까지 다양한 연령층이 포함됐다.

안전성 평가 결과, 전체 134명 중 122명(91%)에서 약물이상반응(ADR)이 보고되지 않았다. 특히 인공관절 수술 등 고난도 수술을 포함해 총 30명이 수술을 받았으며, 지혈을 위해 우회인자제제(BPA) 등 지혈제를 병용한 경우에도 혈전색전증(TE)이나 혈전성 미세혈관병증(TMA)은 발생하지 않았다. 이는 가이드라인에 따른 지혈제 병용 시 실제 임상 환경에서도 혈전성 이상반응 위험을 최소화할 수 있음을 시사한다.

유효성 측면에서도 긍정적인 결과가 확인됐다. 유효성 분석군의 ‘치료가 필요한 연간 출혈률(ABR)’ 중앙값은 1.3회로 안정적인 수준을 유지했다. 전체 환자 중 53명(39.6%)은 투약 기간 동안 단 한 차례의 출혈도 경험하지 않는 ‘무출혈(Zero Bleed)’ 상태를 보였다.

JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 한국인과 유전적 배경이 유사한 아시아인 환자를 대상으로 수술과 같은 고위험 상황에서도 헴리브라의 장기 안전성을 입증한 의미 있는 데이터”라며 “장기간 치료 환자의 90% 이상이 이상반응 없이 치료를 지속하고 수술까지 마쳤다는 점은 헴리브라의 안전성 프로파일을 뒷받침하는 중요한 근거가 될 것”이라고 밝혔다.