젬백스, GV1001 알짜 적응증 찾기 분주

• 췌장암치료제 2020년 12월 3상 결과보고서 수령 후 허가 신청 지연
• 전립선비대증치료제 3상 우월성 입증 실패…디자인 변경 임상 추진
• 진행성 핵상마비 치료제 추가 임상, 알츠하이머병 치료제 계열사와 공동개발

[데일리팜=이석준 기자] 젬백스앤카엘이 GV1001 알짜 적응증 찾기에 분주하다. 조건부 허가를 받고 취소됐던 췌장암치료제부터 양성전립선비대증치료제, 진행성 핵상마비 치료제, 알츠하이머병 치료제 등 동시다발적 임상을 펼치고 있다.

다만 임상 진전과 별개로 허가된 적응증은 없다. 2020년 12월 3상 결과보고서를 수령한 췌장암치료제는 2년 넘게 현재 허가 신청이 이뤄지지 않고 있다. 양성전립선비대증치료제 3상은 우월성 입증에 실패했다. 회사는 GV1001의 여러 적응증 확보가 가능한 만큼 임상에 속도를 낸다는 방침이다.

젬백스는 최근 GV1001 적응증별 임상 현황을 공개했다.

전립선비대증 3상은 우월성 입증에 실패했다. 해당 물질 1차 유효성 평가지표는 국제전립선증상점수(IPSS)의 변화량으로 평가되는 전립선비대증 개선 효과다. 대조군(프로스카정)에 비해 GV1001의 우월성을 평가했다. 여기서 프로스카보다 우월성은 입증하지 못했다.

회사는 효능과 안전성을 확인한 만큼 3상 결과를 새로운 동력으로 삼겠다고 했다. 젬백스 관계자는 "대조군 대비 치료 효과가 유사하게 나타났다. 통계적 유의성은 밝히지 못했으나 국제발기능 점수는 더 좋게 나왔다. 무엇보다 GV1001 대표 특징인 안전성이 확인됐다. 상업화 가능성을 보고 글로벌 3상을 위한 새 디자인을 계획할 예정"이라고 말했다.

진행성핵상마비(PSP) 2상은 추가 IND(임상시험계획서) 승인을 신청했다. 이번 임상은 진행 중인 PSP 2상에서 6개월 간의 약물 투여를 완료한 환자를 대상으로 GV1001(1.12mg) 투여 시 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하기 위한 별도의 임상이다.

현재 진행 중인 기존 PSP 2상은 결과가 좋으면 추가 임상과 별개로 희귀약품 조건부 시판 허가를 신청할 예정이다. 젬백스는 지난 3월 국내 최초의 PSP 임상을 승인받았다. 최근 서울대학교 운영 서울특별시보라매병원에서 첫 환자 등록을 완료했다. PSP 글로벌 2상도 계획 중이다.

췌장암치료제는 3상을 마친 상태다. 2020년 12월 3상 결과보고서를 수령했다. 다만 허가 신청은 아직이다. 회사는 연내 품목허가를 신청한다는 방침이다.

젬백스는 3상 관련 공시에서 대조군 대비 생존 중간값(median OS)과 종양 진행까지의 시간(TTP)에서 통계적으로 유의미한 차이를 입증했다고 밝혔다.

췌장암치료제는 리아백스 상품명으로 2014년 9월 15일 국내 신약 21호 조건부 허가를 받았다. 시판 후 2020년 3월 13일 3상 결과보고서를 식약처에 제출해야 한다는 조건을 맞추지 못했다. 결국 2020년 5월 리아백스 조건부 허가는 취소됐다. 2020년 12월 3상 CSR을 수령해 허가 재도전에 급물살이 탈 것으로 보였지만 아직까지 허가 신청 전 단계다.

알츠하이머병치료제는 국내 2상을 마치고 글로벌 2상을 미국 및 유럽 7개국에서 진행 중이다.

국내 3상은 계열사 삼성제약이 진행한다. 젬백스는 올 5월 계열사 삼성제약과 알츠하이머병 치료제 GV1001의 국내 임상 개발 및 상업화 권리에 관한 기술이전 계약을 체결했다. 선급금 120억원 등 총 1200억원 규모다.

해당 계약으로 젬백스는 국내외에서 진행 중인 다양한 임상시험에 소요될 예산을 확보하게 됐다. 또한 GMP 공장시설을 갖추고 있는 삼성제약에 기술이전 하면서 3상 후 시판 허가에 따른 생산, 관리, 유통, 마케팅, 영업까지 모두 차질 없이 진행될 수 있는 요건을 갖추게 됐다.

시장 관계자는 "젬백스가 GV1001의 다양한 적응증 찾기에 안간힘을 쓰고 있다. 임상 진전과 달리 허가 등 성과는 나오지 않고 있다. 향후 허가 여부에 따라 기업가치에 반영될 것"이라고 진단했다.