신경섬유종치료제 '코셀루고' 2년만에 약가협상 돌입

• 삼수 끝에 9월 약제급여평가위 통과
• 사실상 유일한 치료 옵션 탄생 주목

[데일리팜=어윤호 기자] 소아 신경섬유종 신약 '코셀루고'가 보험급여권 진입을 위한 마지막 관문에 진입했다.

관련 업계에 따르면 한국아스트라제네카는 최근 국민건강보험공단과 신경섬유종증 신약 코셀루고(셀루메디닙)에 대한 약가협상에 돌입했다.

삼수 끝에 지난달 7일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 코셀루고가 최종 약가협상을 타결하고 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

이 약은 벌써 2년째 등재되지 못하고 있다 천신만고 끝에 공단 단계에 접어 들었다. 2020년 10월 제1호 신속심사대상 의약품으로 지정 받아, 이듬해인 2021년 5월 28일 식약처 허가를 획득한 코셀루고는 2021년 5월 급여 신청을 제출했지만 지난해 3월 약평위의 벽을 넘지 못했다. 이후 올해 4월 빠르게 자료를 보완, 등재 논의를 재개했지만 현재에 이르고 있다.

그동안 신경섬유종은 마땅한 치료제 없이 대증적 치료에 의존해 왔다. 신경섬유종증은 신경 조직, 뼈, 피부 등에 종양이 발생하는 희귀질환으로 약 85%가 17번 염색체 장완의 NF1 유전자가 변이된 1형에 해당한다. 1형 유병률은 3000명 중 1명 꼴이다.

이 질환은 소아 때 1~3cm 크기의 밀크커피반점이 나타나는 것으로 시작한다. 이후 6세 무렵 시신경교종(뇌종양), 6~10세에 척추측만증 등 증상을 겪는다. 성인에서는 홍채에 생기는 과오종인 리쉬 결절이 대부분 발견된다.

가능한 부위를 수술로 제거하거나 항암·방사선 치료를 하는 식이다. 하지만 수술을 해도 대부분 재발하며, 대부분 큰 수술이어서 의료진과 환자 모두 부담이 크다. 특히 소아 환자에서 재발이 잦아 수 차례 수술을 해도 진통제를 달고 살아야 하고 언어·운동 장애를 겪는 경우가 많다.

한편 코셀루고는 아스트라제네카와 MSD가 공동 개발한 치료제다. MEK 활성을 차단해 세포주의 성장을 억제한다. 허가 근거가 된 SPRINT 2상 임상에서 코셀루고는 투여 환자의 68%에서 종양 크기를 20% 이상 감소시켜 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR)을 달성했다.

또 부분반응을 보인 환자의 82%는 12개월 이상 반응이 지속됐다. 치료를 하지 않은 환자들은 1.5년이 지나면 절반이 질병 진행을 겪는데, 코셀루고를 쓴 환자들은 3년까지도 15% 정도만 질병이 진행됐다.