약가우대 1호 바이오베터 '넥스비아자임' 처방권 안착

• 빅5 비롯 전국 폼페병 진료 의료기관 랜딩 완료
• 기존 '마이오자임' 대비 폐활량 등 개선 확인

[데일리팜=어윤호 기자] 폼폐병치료제 '넥스비아자임'이 종합병원 처방권에 안착했다.

관련 업계에 따르면 지난해 12월, 사노피코리아의 넥스비아자임(아발글루코시다제알파)은 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원을 비롯해 전국 폼페병 진료가 가능한 모든 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.

넥스비아자임은 동일 회사인 사노피의 유전자재조합 효소제제 '마이오자임(알글루코시다제알파)' 보다 용법·용량이 개선된 개량생물의약품으로 정부의 약가우대방안을 적용받은 첫 주인공이다.

정부는 지난 2016년 국내 보건의료 향상에 기여한 바이오시밀러와 기 허가된 바이오의약품보다 개량된 바이오베터 약가우대방안을 발표했다.

여기서 넥스비아자임과 같은 바이오베터의 경우 개량신약(합성의약품) 대비 개발이 어려운 점을 감안, 개발목표제품(오리지널 등) 약가의 100~120%로 산정키로 했다.

이 약은 glyco-engineering 기술을 통해 약물의 세포 내 흡수에 중요한 역할을 하는 M6P의 양을 기존 마이오자임 대비 약 15배 증가시켰다. M6P 증가는 마이오자임 대비 약물의 흡수를 증가시키고 GAA 활성을 개선하여 보다 효과적인 글리코겐 분해를 통해 근육 세포의 손상을 감소시킬 수 있다. 또 증가된 표면 M6P는 면역원성의 개선에도 기여해 안전성 측면에서도 유리하다.

한편 폼페병은 근육 속 글리코겐을 분해하는 효소인 산성 알파 글루코시다제(Acid alpha-glucosidase, GAA)의 결핍으로 발병, 전 연령대 환자에게 영향을 미칠 수 있는 진행성 및 유전성 신경근육질환이다. 질환을 방치 시 비가역적인 근육 손상, 호흡 기능 및 운동성 저하를 초래할 수 있으며 조기 사망까지 이를 가능성도 있다.

넥스비아자임은 폼페병 환자를 대상으로 한 COMET 및 MINI-COMET 연구에서 노력성 폐활량을 마이오자임 대비 2.43% 증가시키고, 효과가 97주까지 안정되게 이어지는 혜택을 확인했다.

또한 6분 걷기 시험에서 마이오자임 대비 평균 거리가 30m(4.71%) 증가한 것으로 나타났으며 근력 또는 근육 기능, 건강 관련 삶의 질 등을 포함한 2차 목표점도 넥스비아자임 투여군에서 임상적으로 개선되는 경향이 관찰됐다.