폐색성심근병증 최초 옵션 '캄지오스' 급여 도전

• BMS, 보험 신청 제출…올해 등재 논의 주목
• 유럽심장학회 가이드라인서 권고수준 A 획득

[데일리팜=어윤호 기자] 최초의 폐색성비대성심근병증치료제 '캄지오스'가 보험급여 등재를 노린다.

관련 업계에 따르면 한국BMS제약은 최근 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)의 급여 신청서를 제출하고, 등재 절차를 진행 중이다.

올 1분기 내 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정이 가능할 지 지켜 볼 부분이다.

캄지오스는 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 최초이자 유일한 치료제다.

이 약은 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.

캄지오스 허가 근거가 된 임상은 EXPLORER-HCM 연구다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.

이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.

oHCM은 심장의 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 대동맥을 통해 전신으로 나가는 혈류가 차단되는 희귀 심장 질환이다. oHCM의 증상은 호흡곤란, 어지럼증, 흉통, 실신 등 다양하게 나타나는데, 심부전, 심방세동 등 각종 심혈관계 합병증 발생 위험을 높일 수 있다.

현재 oHCM 치료는 근본적인 치료보다 증상 완화 및 관리에 초점을 두고 있어 미충족 수요가 높았다.

베타차단제, 칼슘채널차단제 등의 약물 치료 옵션은 심박동수와 심근 수축력을 감소시킬 수 있지만 기존 약물 치료 옵션만으로는 장기적인 개선을 기대하기 어렵다는 한계가 있었다.

한편 캄지오스가 등장하면서 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 HCM 가이드라인을 개정, 2차치료제로 권고했다. 아울러 캄지오스를 전체 약물 치료옵션 중에서 가장 높은 A 근거수준으로 이름을 올렸다. 그간 권고 약물 중 근거 수준(level of evidence)이 B보다 높은 옵션은 없었다.