와이투솔루션, 황반변성 치료제 임상 국제학술지 게재

• RPESC-RPE-4W Phase 1/2a 임상논문 ‘셀 스템 셀’ 저널 등재
• 라이선스 아웃 앞두고 글로벌 신뢰도 확보, 성과 기대

[데일리팜=황병우 기자] 와이투솔루션은 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 ‘RPESC-RPE-4W’의 임상 연구 논문이 줄기세포 분야에서 가장 권위 있는 국제 학술지 ‘셀 스템 셀(Cell Stem Cell)’ 9월호에 게재됐다고 18일 밝혔다.

RPESC-RPE-4W은 현재 미국 합작법인 룩사(Luxa Biotechnology LLC, 이하 룩사)를 통해 개발 중인 후보물질이다.

셀 스템 셀은 네이처(Nature), 사이언스(Science)와 함께 세계 3대 과학 학술지 중 하나로 꼽히는 셀(Cell)의 자매지다.

이번 셀 스템 셀에 게재된 논문은 룩사가 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 RPESC-RPE-4W의 Phase 1/2a의 임상 시험 중 1군 저용량 시험 내용에 대해 다룬 것으로 해당 치료제는 4대 망막 질환으로 불치병으로 일컫는 건성 황반변성 질환을 멈추고 시력 개선까지 근본적으로 치료할 수 있는 임상적 근거를 제시했다.

임상 시험은 미국 기준 법적 실명에 해당하는 시력이 좋지 않은 눈(최대교정시력, Snellen 시력 기준 : 20/200~800)을 가진 그룹과 비교적 시력이 더 나은 눈(최대교정시력, Snellen 시력 기준 : 20/70~100)을 가진 그룹으로 나누어 진행됐다. 환자들은 각 5만개의 RPESC-RPE-4W 세포를 망막 아래에 주입 받았다.

이후 12개월 추적 관찰 결과 시력이 좋지 않은 환자군은 ETDRS 시력 검사표 기준 평균 22글자를 더 읽을 수 있는 수준으로 개선됐다.

이는 기존 시력 대비 약 2.7배 시력이 향상된 것이며, 임상을 진행한 환자 모두는 법적 실명 기준에서 벗어났다. 조직의 과도한 성장, 염증 등 임상시험용 세포치료제와 관련된 어떠한 중대한 이상 반응(SAE)도 발생하지 않았다. 키스 디온 룩사 CEO는 "네이처, 사이언스와 함께 세계 3대 최고 권위의 학술지로 꼽히는 셀 스템 셀 저널에 룩사의 선도적 연구가 게재되어 영광"이라며 "저널에 게재된 임상 결과 발표는 RPESC-RPE-4W 세포 치료제가 심각하게 시력이 손실된 환자의 시력을 회복시킬 뿐만 아니라, 질환 초기 단계 환자에게도 긍정적인 치료 효과를 보인다는 것을 입증해냈다"고 말했다.

오종민 와이투솔루션 바이오 사업 총괄 부사장은 "금번 셀 스템 셀지에 당사가 개발 중인 세포치료제의 임상 논문 게재는 현재 근본적인 치료가 불가능한 건성 황반변성 환자의 질환을 멈춤과 더불어 시력까지 되돌릴 수 있는 혁신적인 치료법의 발견과 동시에 까다로운 검증 절차를 통해 그 효과를 인정받았기 때문으로 판단된다"고 밝혔다.

또 오 부사장은 "와이투솔루션은 룩사와의 긴밀한 협업을 통해 라이선스 아웃까지 남은 임상 절차가 신속하게 마무리될 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 전했다.

한편, 와이투솔루션이 임상을 진행 중에 있는 건성 황반변성 치료제 RPESC-RPE-4W 임상 연구는 셀 스템 셀 저널 내 논문 등재에 앞선 지난 2월 미국 FDA로부터 미충족 의료수요를 해결할 가능성과 안전성, 초기 효능의 가능성을 인정받으며 재생의학 첨단치료(RMAT)에 지정된 바 있다.

지난 5월에는 건성 황반변성 환자의 시력을 회복시킬 수 있는 방안으로 네이처 본지에 인용되며 업계의 관심을 받고 있다.