대통령 한마디…줄기세포치료제 임상기준 흔들?

• 이 대통령, 서울대 보고회 발언주목…3상시험 면제 겨냥 추측

새로운 성분의 의약품은 3단계의 임상시험을 거쳐야 허가를 받아 시장에 출시할 수 있다.

1단계에서는 인체 안전성을, 2단계에서는 적절한 용량을, 마지막 3상 임상시험에서는 약품의 유효성을 확인한다.

항암제 등 일부 제품은 임상3상을 조건부로 품목허가를 받기도 하지만, 대부분의 의약품들은 안전성과 유효성을 확인하는 기본 도구로 이러한 3단계 임상기준을 지키고 있다.

최근 개발되는 세포치료제 역시 이러한 규칙대로 임상시험을 실시해 식약청의 허가를 받아왔다.

하지만 자신의 몸 속에서 유래된 세포를 활용해 비교적 안전한 세포치료제(자가 유래 세포치료제)는 3단계 규칙을 무시하고 신속하게 허가를 내줘야한다는 주장도 있다.

희귀·난치성질환을 앓는 환자들에게 치료기회를 빨리 제공하자는 이유에서다. 국회의원들도 이에 동의해 자가유래 세포치료제의 허가기준 완화 내용을 담은 약사법 개정안을 발의하기도 했다.

가장 최근엔 심재철 의원 등이 자가유래 세포치료제는 임상1상만 완료하면 품목허가를 받을 수 있도록 한 약사법 개정안을 마련했고, 이 법안은 현재 보건복지위원회에서 2년여째 계류 중이다.

보건당국은 기본적으로 세포치료제도 의약품인만큼 최소한의 안전성·유효성 잣대로 임상 3단계 기준을 지켜야한다는 입장을 고수하고 있다.

하지만 이런 원칙이 최근 대통령 말 한마디에 흔들릴 수 있다는 가능성도 제기되고 있다. 이명박 대통령은 지난 16일 서울대에서 열린 '줄기세포 연구개발 활성화 및 산업경쟁력 확보방안 보고회'에 참석해 세포치료제 허가기준 완화 필요성을 언급했다.

이 대통령은 "줄기세포 분야는 새로운 분야이고 무궁하게 발전해 나갈 분야이다. 이런 분야는 진취적이어야 한다고 생각한다"고 운을 뗐다.

이어 "생명과 관련된 부분이기 때문에 이를 중시하면서도, 너무 보수적으로 하면 남들보다 앞서갈 수 없다. 식약청도 그러한 마인드로, 기본적으로 신산업의 변화에 맞도록 조직을 검토해 주기 바란다"고 주문했다.

이 발언과 관련해 일각에서는 논란이 되고 있는 자가유래 세포치료제의 후기 임상 면제를 대통령이 언급한 것 아니냐는 추측이 무성하다.

따라서 그동안 보수적인 입장이던 보건당국도 자가유래 세포치료제의 3상 면제를 검토하지 않겠느냐는 조심스런 전망을 내놓고 있다.

정부가 직접적으로 추진하지 않더라도 국회에 계류 중인 법안처리에 탄력을 받지 않겠느냐는 의견도 나온다.

하지만 이에 대해 식약청은 확대해석을 경계하는 눈치다. 대통령의 발언이 세포치료제의 후기임상 면제같은 구체적인 내용이 담긴 게 아니라 신산업 성장을 위한 규제완화 방침이라는 점을 강조하고 있다.

식약청 관계자는 "대통령 발언대로 일부 희귀질환치료제 등 신산업 분야에 대한 경쟁력 강화 방안을 추진하고 있는 것은 맞다"며 "하지만 자가유래 세포치료제의 후기임상 면제를 계획한 적은 없다"고 전했다.

구체적으로 희귀질환치료제는 3상임상 면제를 조건부로 승인하는 내용과 연구자 임상을 통해 안전성을 확인한 자가유래 세포치료제의 경우 1상 면제도 고려하고 있다는 설명이다.

식약청 관계자는 이들 규제완화 정책을 법률 개정이 아닌 고시 개정으로 추진할 계획이라고 덧붙였다.

식약청의 이러한 해명에도 시장은 대통령의 발언에 기대를 걸고 있다. 대통령 발언이 알려진 지난 16일에는 줄기세포주로 분류되는 메디포스트, 알앤엘바이오, 차바이오앤 등 세포치료제 업체들의 주식들이 급등하는 모습도 보였다.

세포치료제 업체 한 관계자는 "솔직히 세포치료제는 환자군이 적어 대규모 피험자를 모집해 임상3상을 진행하기 어려운 부분이 있다"며 "대통령 발언으로 2상까지는 모르겠으나 3상 면제에 대해 정부가 긍정적으로 검토하지 않겠느냐"고 기대했다.

대통령 말 한마디로 가속력이 붙은 의약품 슈퍼판매처럼 이번 역시 그러지 않겠느냐는 반응들이다. 더구나 세포치료제 허가기준 완화는 환자의 신속한 치료기회 보장이라는 명분도 있어 보건당국의 입장변화도 어렵지 않을 것이라는 분석이다.