녹십자, 희귀약 '파브리병' 치료제 임상 1상 착수

• 글로벌 시장 규모 1조원 이상 추정

녹십자가 희귀질환인 ' 파브리병' 치료제 임상 1상에 착수한 것으로 알려졌다.

최근 식약청 임상현황에 따르면, 녹십자는 파브리병 피험자에서 GC1119의 효소보충요법에 대한 안전성 및 탐색적 유효성을 확인하기 위한 다기관, 용량증량 1상 임상시험을 진행 중이다.

실시 기관은 순천향대학교병원, 서울아산병원, 아주대학교병원 등 3개 병원에서 동시에 진행하고 있다.

국내에 파브리병 환자는 약 100여명이 있는 것으로 추정되고 있으며, 글로벌 시장 규모는 1조원 이상이 될 것으로 파악된다.

국내에 도입된 파브리병 치료제는 젠자임 '파브리자임'이 유일하며, 환자 1인당 치료 비용은 2억원에 달한다.

한편, 희귀질환의 일종인 파브리병은 인체에 필요한 '알파 갈락토시다아제 에이'라는 효소 부족으로 인해 발병되는 유전병이다.

이 질환은 당지질의 선천성 대사이상으로 심근경색증, 신장 이상 등 여러 증세를 일으킨다.