美 FDA 검토관, 화이자 '빈다켈' 승인 거부 권고

• "임상시험 결과 효과 입증 충분치 못해"

미국 FDA 검토관은 화이자의 희귀성 질환 치료제가 약효를 증명하지 못했다며 승인을 거부할 것을 권고했다.

타파미디스(tafamidis)는 유럽에서는 상품명 ‘빈다켈(Vyndaqel)'로 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(familial amyloid polyneuropathy) 치료제로 승인을 받았다.

가족성 아밀로이드성 다발신경병증의 경우 전세계 1만명의 환자가 있으며 미국에는 약 2,500명의 환자가 있는 것으로 추정된다.

대부분은 환자들은 유전자 변이로 인해 질병이 유발되는 것으로 알려졌으며 증상이 나타난후 11년내에 사망한다. 현재 유일한 치료법은 간 이식이다.

FDA 검토관은 임상 시험 결과 포르투갈 거주 환자에서는 타파미디스가 치료 효과를 나타냈지만 다른 지역 환자의 경우 약물이 도움을 준다는 것을 증명하지 못했다고 밝혔다.

반면 타파미디스를 복용한 환자들의 경우 위약을 복용한 환자에 비히 증상이 경미해지는 효과를 보였다.