복지부 "미허가 줄기세포치료제 시술 주의해야"

• 유전자 병형 등 부작용 가능성 검증 필요

정부가 허가받지 않은 줄기세포치료제는 안전성과 유효성이 충분히 입증되지 않은 만큼 해외 의료기관 등을 통해 시술받는 일이 없도록 주의해야 한다고 당부하고 나섰다.

현재 국내서 허가받은 줄기세포치료제는 하티셀그램-에이엠아이(에프씨비파미셀), 카티스템(메디포스트), 큐피스템(안트로젠) 등 3개 품목이다. 또 23개 품목은 임상시험이 진행되고 있다.

복지부와 식약청은 26일 줄기세포를 체외에서 배양 증식하는 등 물리적 화학적 생물학적으로 조작한 경우 세포 조작 배양 과정, 투여 시 발생할 수 있는 부작용 가능성 등을 검증해야 한다면서 이 같이 밝혔다.

유전자 변형 발생 가능성, 세포 일시 투입에 따른 부작용 가능성, 자연상태에서 인체 내 존재하지 않는 부위에 투여 시 체내에서의 작용에 대한 예측 불가능성, 종양유발 등이 우려된다는 것이다.

이들 기관은 미국이나 유럽 등 의약 선진국에서도 한국과 마찬가지로 세포를 배양 증식하는 등 조작한 경우 의약품으로서 관리하고 있다고 설명했다.

한국 정부 또한 줄기세포치료제가 안전하게 사용될 수 있도록 임상시험과 품목허가 절차를 국제적 기준에 부합하도록 관리하고 있다고 덧붙였다.

아울러 연구개발 촉진을 위해 R&D를 지원하는 한편 안전성과 유효성을 침해하지 않는 범위 내에서 자가세포치료제에 대한 일부 절차를 면제하는 등 신속한 제품화를 위한 제도개선을 병행하고 있다고 이들 기관은 밝혔다.

최근 제기되고 있는 이슈에 대한 정부 의견

1.자가줄기세포치료제 임상시험규정 간소화 제안 관련

(1) 환자 본인 유래의 자가줄기세포가 안전하다는 주장에 대한 의견

- 의약품의 안전성 고려사항 중 면역반응이나 자기적합성 등 일부 항목에 국한된 사항이며,

- 자가 유래라 하더라도 세포를 체외에서 조작·배양하는 과정에서 유전자변형 발생 가능성, 대량 배양한 세포의 일시 투입에 따른 부작용 가능성, 자연상태에서 인체 내 존재하지 않는 부위에 투여 시 체내에서의 작용에 대한 예측 불가능성, 종양유발 우려 등에 대한 고려사항이 존재함 (2) 줄기세포가 많은 난치질환 치료효과가 있다는 주장에 대한 의견

- 연구결과로 밝혀지고 있는 줄기세포의 특성에 따른 효과에 대한 기대치로서, 실제 어떠한 질환에 어떻게 어느 정도 효과가 있는지는 비임상 및 임상시험을 통해 입증이 되어야 함

(3) 의약품의 엄격한 검증과정을 똑같이 적용할 필요가 없다는 주장에 대한 의견

- 자가 유래이기 때문에 면제가능한 일부 시험항목은 그 특성을 고려하여 이미 반영하고 있음

2.알앤엘바이오의 세포치료제 임상시험 현황

- 자가줄기세포 퇴행성관절염 치료제는 1/2상 임상시험 후 허가신청되어 현재 검토 중임

- 업체의 주장처럼 1상 임상시험의 완료로서 안전성을 입증하는 것이 아니며, 비교군이 있고 잘 통제된 임상 3상을 통해 안전성·유효성을 확증하는 단계를 거쳐야 함.