녹십자, '헌터라제' 임상 논문 국제학술지 게재

• 세계 두번째 헌터증후군 치료제, 임상 결과 논문 발표

국내 기술력으로 지난해 세계 두번째로 상용화된 희귀의약품 헌터증후군 치료제가 임상시험 결과 기존 약품에 비해 유효성과 안전성이 개선된 것으로 나타났다.

녹십자는 세계 두번째 헌터증후군 치료제 헌터라제 임상시험 결과를 분석한 논문이 희귀질환 및 유전성 질환 분야의 저명한 국제학술지인 ‘Orphanet Journal of Rare Diseases’에 게재됐다고 8일 밝혔다.

헌터라제는 세포배양 방식으로 생산한 효소를 환자에게 주사하여 IDS(Iduronate& 8211;2-sulfatase)효소 결핍으로 리소좀에서 분해되지 못해 뮤코다당류가 축적되어 나타나는 헌터증후군 증상을 개선한다.

이 논문은 지난 2010년 삼성서울병원에서 진동규 교수팀이 진행한 임상시험의 결과를 분석한 것으로, 글로벌 제약사의 기존 약에 비해 국내 개발된 헌터증후군 치료제 헌터라제 우수성을 임상학적으로 입증한 것이다.

학술지에 게재된 논문에 따르면 임상시험에 등록된 환자는 6세~35세 사이의 31명으로, 임상시험은 1, 2상을 진행한 24주 동안 헌터라제 0.5㎎/㎏군, 1.0㎎/㎏군, 기존 의약품인 활성대조약 0.5㎎/㎏을 투여한 군이 각각 뇨를 통해 배출한 뮤코다당체 양의 변화율과 6분 걷기 테스트, 초음파 검사, 폐기능 검사, 관절 유동성 등의 변화를 측정했다.

세 그룹 모두 뇨를 통해 배출된 뮤코다당체 양의 감소를 보이고 24주 동안 같은 수준을 유지했다.

헌터라제를 투여한 0.5㎎/㎏군, 1.0㎎/㎏군이 배출한 뮤코다당체의 양은 투여 전보다 각각 29%, 41.1% 감소되어, 활성대조약 0.5㎎/㎏군에 비해 배출된 뮤코다당체 양의 감소율이 더 높았다.

삼성서울병원 진동규 교수는 “이상약물 발생률에 있어서도 ‘헌터라제’는 활성대조약에 비해 동등 이상의 결과를 보임으로써 유효성과 안전성 모두 개선되었음을 임상시험을 통해 입증했다”고 말했다.

헌터증후군은 남아(男兒) 10~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있으며, 전세계적으로 약 2천명이, 국내와 미국에서 각각 70여 명, 500여 명 가량이 치료를 받고 있는 것으로 추정된다.